Што такое Івакафтар: Выкарыстанне, дазоўка, пабочныя эфекты і іншае

Івакафтар - гэта прарыўны прэпарат, спецыяльна распрацаваны для лячэння мукавісцыдозу ў людзей з пэўнымі генетычнымі мутацыямі. Гэты пероральный прэпарат дзейнічае, дапамагаючы дэфектным бялкам у вашых клетках функцыянаваць лепш, што можа значна палепшыць функцыю лёгкіх і агульную якасць жыцця. Ён з'яўляецца часткай новага пакалення прэпаратаў дакладнай медыцыны, якія накіраваны на асноўную прычыну мукавісцыдозу, а не толькі на кіраванне сімптомамі.

Што такое Івакафтар?

Івакафтар - гэта лекі, якія адпускаюцца па рэцэпце, якія непасрэдна ўплываюць на першапрычыну мукавісцыдозу на клеткавым узроўні. У адрозненне ад традыцыйных метадаў лячэння, якія засяроджваюцца на кіраванні сліззю і інфекцыямі, гэты прэпарат фактычна дапамагае аднавіць няспраўныя бялковыя каналы ў вашых клетках, якія выклікаюць хваробу.

Прэпарат належыць да класа, які называецца патэнцыятарамі CFTR, што азначае, што ён паляпшае функцыю бялку CFTR. Думайце пра гэта як пра дапамогу ў адмыканні дзвярэй у вашых клетках, якія былі зачыненыя, дазваляючы солі і вадзе больш нармальна перамяшчацца праз тканіны вашага цела.

Івакафтар працуе толькі для людзей з пэўнымі генетычнымі мутацыямі мукавісцыдозу, у прыватнасці, мутацыяй G551D і некалькімі іншымі мутацыямі варот. Ваш лекар павінен будзе пацвердзіць ваш канкрэтны генетычны тып з дапамогай тэставання перад прызначэннем гэтага прэпарата.

Для чаго выкарыстоўваецца Івакафтар?

Івакафтар у першую чаргу выкарыстоўваецца для лячэння мукавісцыдозу ў пацыентаў, якія маюць пэўныя генетычныя мутацыі, якія ўплываюць на функцыянаванне іх бялку CFTR. Прэпарат ухвалены для людзей з мутацыямі варот, якія складаюць каля 4-5% усіх пацыентаў з мукавісцыдозам.

Прэпарат дапамагае палепшыць некалькі ключавых аспектаў лячэння мукавісцыдозу. Ён можа палепшыць функцыю лёгкіх, памяншаючы густую, ліпкую слізь, якая звычайна забівае дыхальныя шляхі. Многія пацыенты адчуваюць менш рэспіраторных інфекцый і паляпшэнне дыхання на працягу некалькіх тыдняў пасля пачатку лячэння.

Акрамя карысці для дыхання, івакафтар таксама можа дапамагчы з праблемамі стрававання, звязанымі з мукавісцыдозам. Лекі могуць палепшыць функцыю падстраўнікавай залозы і паменшыць некаторыя страўнікава-кішачныя сімптомы, хоць асноўная ўвага па-ранейшаму надаецца здароўю лёгкіх.

Як працуе Івакафтар?

Івакафтар працуе, непасрэдна ўздзейнічаючы на дэфектны бялок CFTR, што робіць яго ўмерана эфектыўным лекам з вельмі спецыфічным дзеяннем. Прэпарат па сутнасці дзейнічае як ключ, які дапамагае адкрыць бялковыя каналы ў вашых клетках, якія ў адваротным выпадку заставаліся б зачыненымі з-за генетычных мутацый.

Калі гэтыя бялковыя каналы працуюць належным чынам, соль і вада могуць больш нармальна перамяшчацца праз клеткавыя мембраны. Гэта палепшанае перамяшчэнне дапамагае стварыць больш тонкую, менш ліпкую слізь у лёгкіх і іншых органах, што палягчае натуральнае ачышчэнне сакрэтаў.

Эфекты лекаў працяглыя, а не неадкладныя. У той час як некаторыя пацыенты заўважаюць паляпшэнні на працягу некалькіх тыдняў, поўная карысць звычайна развіваецца на працягу некалькіх месяцаў пасля паслядоўнага выкарыстання. Прэпарат неабходна прымаць рэгулярна, каб падтрымліваць яго тэрапеўтычны эфект.

Як я павінен прымаць Івакафтар?

Івакафтар варта прымаць дакладна ў адпаведнасці з указаннямі лекара, як правіла, два разы на дзень з інтэрвалам прыкладна ў 12 гадзін. Лекі найбольш эфектыўныя, калі іх прымаць з тоўстай ежай, бо гэта значна паляпшае тое, наколькі добра ваш арганізм засвойвае прэпарат.

Добрымі варыянтамі ежы з'яўляюцца цэльнае малако, сыр, масла, арахісавае масла, яйкі або прадукты, прыгатаваныя з алеем. Імкніцеся да ежы або закусак, якія змяшчаюць не менш за 20 грамаў тлушчу пры прыёме кожнай дозы. Гэта не проста прапанова - прыём івакафтара без тлушчу можа знізіць яго эфектыўнасць да 60%.

Старайцеся прымаць дозы ў адзін і той жа час кожны дзень, каб падтрымліваць стабільны ўзровень у вашай сістэме. Калі вам цяжка запомніць, усталюйце будзільнікі на тэлефоне або прывяжыце свае дозы да звычайнага часу прыёму ежы. Паслядоўнасць дапамагае забяспечыць максімальную эфектыўнасць лекаў.

Як доўга я павінен прымаць Івакафтар?

Івакафтор звычайна з'яўляецца доўгатэрміновым лячэннем, якое большасць людзей павінны будуць працягваць нявызначаны час. Лекі не вылечвае мукавісцыдоз, а дапамагае кіраваць асноўнай дысфункцыяй бялку, якая выклікае захворванне.

Ваш лекар будзе сачыць за вашым станам з дапамогай рэгулярных тэстаў функцыі лёгкіх, звычайна кожныя 3-6 месяцаў спачатку. Гэтыя тэсты дапамагаюць вызначыць, наколькі добра дзейнічае лекі і ці патрэбна карэкціроўка дозы. Большасць пацыентаў, якія добра рэагуюць на івакафтор, працягваюць прымаць яго на працягу многіх гадоў.

Некаторым людзям, магчыма, спатрэбіцца спыніць прыём лекаў часова, калі ў іх з'явяцца пэўныя пабочныя эфекты або ўзаемадзеянне з іншымі лекамі. Аднак спыненне прыёму івакафтора звычайна азначае, што сімптомы мукавісцыдозу паступова вернуцца да папярэдняга ўзроўню. Ніколі не спыняйце прыём гэтага лекі, не абмеркаваўшы гэта спачатку са сваёй медыцынскай камандай.

Якія пабочныя эфекты івакафтора?

Большасць людзей добра пераносяць івакафтор, але, як і ўсе лекі, ён можа выклікаць пабочныя эфекты ад лёгкіх да больш сур'ёзных. Разуменне таго, чаго чакаць, можа дапамагчы вам адчуваць сябе больш падрыхтаваным і ведаць, калі звяртацца да лекара.

Агульныя пабочныя эфекты, якія адчуваюць многія пацыенты, ўключаюць:

• Галаўны боль і галавакружэнне
• Інфекцыі верхніх дыхальных шляхоў
• Боль у жываце або млоснасць
• Сып або рэакцыі скуры
• Боль у цягліцах або дыскамфорт у суставах

Гэтыя агульныя пабочныя эфекты звычайна лёгкія і часта паляпшаюцца, калі ваш арганізм адаптуецца да лекаў на працягу першых некалькіх тыдняў лячэння.

Менш распаўсюджаныя, але больш сур'ёзныя пабочныя эфекты патрабуюць неадкладнай медыцынскай дапамогі. Гэтыя трывожныя сімптомы ўключаюць:

• Моцны боль у жываце, які не праходзіць
• Пажаўценне скуры або вачэй (жаўтуха)
• Цёмная мача або светлы кал
• Пастаянная млоснасць або ваніты
• Незвычайная стомленасць або слабасць

Гэтыя сімптомы могуць сведчыць аб праблемах з печанню, якія ўзнікаюць рэдка, але патрабуюць неадкладнай ацэнкі. Ваш лекар будзе кантраляваць функцыю вашай печані з дапамогай рэгулярных аналізаў крыві, каб своечасова выявіць любыя праблемы.

Каму не варта прымаць Івакафтор?

Івакафтор падыходзіць не ўсім з мукавісцыдозам, і некалькі фактараў могуць зрабіць гэты прэпарат непрыдатным або небяспечным для пэўных людзей. Ваш лекар старанна ацэніць вашу гісторыю хваробы і бягучы стан здароўя, перш чым прызначыць яго.

Людзі, якім варта пазбягаць івакафтора, уключаюць тых, хто пакутуе ад цяжкай хваробы печані або значна павышаных ферментаў печані. Прэпарат апрацоўваецца печанню, таму існуючыя праблемы з печанню могуць пагоршыцца пры лячэнні. Ваш лекар праверыць функцыю вашай печані, перш чым пачаць прыём прэпарата.

Некаторыя лекі могуць небяспечна ўзаемадзейнічаць з івакафторам, асабліва некаторыя антыбіётыкі, супрацьгрыбковыя прэпараты і лекі ад сутаргаў. Заўсёды паведамляйце свайму лекару аб усіх леках, якія адпускаюцца па рэцэпце, безрэцэптурных прэпаратах і харчовых дадатках, якія вы прымаеце. Некаторыя камбінацыі могуць патрабаваць карэкціроўкі дазіроўкі або альтэрнатыўнага лячэння.

Цяжарныя жанчыны і жанчыны, якія кормяць грудзьмі, павінны ўважліва абмеркаваць рызыкі і перавагі са сваёй медыцынскай камандай. Нягледзячы на тое, што даследаванні на жывёл не паказалі шкоды, дадзеных аб бяспецы івакафтора падчас цяжарнасці і кармлення грудзьмі абмежавана.

Гандлёвыя назвы Івакафтора

Івакафтор найбольш часта даступны пад гандлёвай назвай Kalydeco, якая вырабляецца кампаніяй Vertex Pharmaceuticals. Гэта першапачатковая формула, якая атрымала адабрэнне FDA і застаецца найбольш шырока прызначанай версіяй.

Вы таксама можаце сустрэць івакафтор у складзе камбінаваных лекаў, такіх як Orkambi (івакафтор/люмакафтор) або Symdeko (івакафтор/тэзакафтор). Гэтыя камбінацыі распрацаваны для розных генетычных мутацый і ўтрымліваюць івакафтор разам з іншымі актыўнымі інгрэдыентамі.

Агульныя версіі івакафтора яшчэ недаступныя, што азначае, што Kalydeco і камбінаваныя прадукты ў цяперашні час з'яўляюцца адзінымі варыянтамі. Лекарства звычайна пастаўляецца ў форме таблетак, хоць вадкія формы могуць быць даступныя для маладых пацыентаў.

Альтэрнатывы івакафтору

Альтэрнатывы лячэння івакафтора ў значнай ступені залежаць ад вашай канкрэтнай генетычнай мутацыі і агульнага стану здароўя. Для пацыентаў з рознымі мутацыямі мукавісцыдозу могуць быць больш прыдатнымі іншыя мадулятары CFTR, такія як камбінацыі лумакафтора/івакафтора або новыя прэпараты, такія як элексакафтор/тэзакафтор/івакафтор.

Традыцыйныя метады лячэння мукавісцыдозу застаюцца важнымі нават для пацыентаў, якія прымаюць івакафтор. Яны ўключаюць у сябе метады ачысткі дыхальных шляхоў, інгаляцыйныя лекі, такія як дорназа альфа, і дабаўкі панкрэатычных ферментаў. Многія пацыенты працягваюць гэтыя метады лячэння разам з івакафторам для комплекснага лячэння.

Для пацыентаў, якія не могуць прымаць івакафтор або не маюць патрэбных генетычных мутацый, асноўным падыходам становіцца лячэнне, арыентаванае на сімптомы. Гэта можа ўключаць бронходилататоры, мукалітыкі, супрацьзапаленчыя прэпараты і агрэсіўнае лячэнне лёгачных інфекцый.

Ці лепшы івакафтор за лумакафтор?

Івакафтор і лумакафтор працуюць па-рознаму і часта выкарыстоўваюцца разам, а не як канкуруючыя альтэрнатывы. Івакафтор - гэта патэнцыятар, які дапамагае існуючым бялкам CFTR працаваць лепш, у той час як лумакафтор - гэта карэктар, які дапамагае перамясціць больш бялкоў CFTR на паверхню клеткі.

Для пацыентаў з мутацыямі варот, такімі як G551D, адзін івакафтор, як правіла, вельмі эфектыўны і з'яўляецца пераважным метадам лячэння. Гэтыя пацыенты часта бачаць значныя паляпшэнні функцыі лёгкіх і агульнага стану здароўя пры монотерапіі івакафторам.

Для пацыентаў з больш распаўсюджанай мутацыяй F508del звычайна неабходна камбінацыя лумакафтора і івакафтора (Orkambi). Ні адзін прэпарат паасобку не дае дастатковай карысці для гэтых пацыентаў, але разам яны могуць прапанаваць значныя паляпшэнні функцыі лёгкіх і якасці жыцця.

Выбар паміж гэтымі лекамі цалкам залежыць ад вынікаў вашага генетычнага тэставання. Ваш лекар вызначыць, які падыход лепшы, зыходзячы з вашых канкрэтных мутацый і таго, як ваш арганізм рэагуе на лячэнне.

Часта задаваемыя пытанні аб Івакафторы

Ці бяспечны Івакафтор для людзей з дыябетам?

Івакафтор можна бяспечна выкарыстоўваць людзям з дыябетам, але гэта патрабуе пільнага кантролю і каардынацыі паміж вашай камандай па кістозным фіброзе і пастаўшчыкамі медыцынскай дапамогі пры дыябеце. Лекарства непасрэдна не ўплывае на ўзровень цукру ў крыві, але некаторыя пацыенты паведамляюць аб зменах у іх патрэбах у лячэнні дыябету.

Некаторыя людзі з дыябетам, звязаным з кістозным фіброзам, лічаць, што іх кантроль цукру ў крыві паляпшаецца на івакафторы, магчыма, з-за лепшай функцыі падстраўнікавай залозы. Аднак іншым можа спатрэбіцца карэкціроўка лекаў ад дыябету. Рэгулярны кантроль узроўню цукру ў крыві асабліва важны пры пачатку прыёму івакафтора.

Што мне рабіць, калі я выпадкова прыму івакафтора занадта шмат?

Калі вы выпадкова прынялі івакафтора больш, чым прадпісана, неадкладна звярніцеся да лекара або ў цэнтр па кантролі атручванняў, нават калі вы адчуваеце сябе добра. Прыём занадта вялікай колькасці можа павялічыць рызыку пабочных эфектаў, асабліва праблем з печанню і лекавых узаемадзеянняў.

Не спрабуйце кампенсаваць перадазіроўку, прапускаючы наступную дозу. Замест гэтага вярніцеся да звычайнага графіка дазавання ў адпаведнасці з указаннямі вашага лекара. Сачыце за тым, колькі дадатковых лекаў вы прынялі і калі, бо гэтая інфармацыя дапаможа медыцынскім работнікам вызначыць найлепшы курс дзеянняў.

Што мне рабіць, калі я прапусціў дозу івакафтора?

Калі вы прапусцілі дозу івакафтора, прыміце яе, як толькі ўспомніце, але толькі калі з моманту запланаванага часу прайшло не больш за 6 гадзін. Калі прайшло больш за 6 гадзін, прапусціце прапушчаную дозу і прыміце наступную дозу ў звычайны час з тлустай ежай.

Ніколі не прымайце дзве дозы адначасова, каб кампенсаваць прапушчаную дозу, бо гэта можа павялічыць рызыку пабочных эфектаў. Калі вы часта забываеце дозы, разгледзьце магчымасць усталявання будзільнікаў на тэлефоне або выкарыстання арганайзера для таблетак, каб дапамагчы падтрымліваць графік.

Калі я магу спыніць прыём івакафтора?

Вы павінны спыніць прыём івакафтора толькі пад непасрэдным медыцынскім наглядам, бо спыненне прыёму лекаў, як правіла, прыводзіць да паступовага вяртання сімптомаў мукавісцыдозу. Большасць пацыентаў павінны працягваць прыём івакафтора на нявызначаны тэрмін, каб захаваць яго перавагі.

Ваш лекар можа парэкамендаваць спыніць прыём часова, калі ў вас з'явяцца сур'ёзныя пабочныя эфекты, спатрэбіцца аперацыя або ўзнікнуць значныя лекавыя ўзаемадзеянні. Аднак гэтыя перапынкі звычайна кароткатэрміновыя, і большасць пацыентаў могуць аднавіць лячэнне пасля вырашэння праблемы.

Ці магу я прымаць івакафтор з іншымі лекамі ад мукавісцыдозу?

Так, івакафтор, як правіла, выкарыстоўваецца разам з іншымі метадамі лячэння мукавісцыдозу, а не цалкам замяняе іх. Большасць пацыентаў працягваюць свае працэдуры ачысткі дыхальных шляхоў, інгаляцыйныя лекі і ферментныя дабаўкі падчас прыёму івакафтора.

Аднак магчымыя некаторыя лекавыя ўзаемадзеянні, асабліва з пэўнымі антыбіётыкамі і супрацьгрыбковымі прэпаратамі, якія звычайна выкарыстоўваюцца пры лячэнні мукавісцыдозу. Заўсёды інфармуйце ўсіх сваіх медыцынскіх работнікаў аб тым, што вы прымаеце івакафтор, і ніколі не пачынайце новыя лекі, не праверыўшы спачатку на ўзаемадзеянне.