Што такое Pegvaliase: Выкарыстанне, дазоўка, пабочныя эфекты і іншае

Pegvaliase - гэта спецыялізаваная ферментная замяшчальная тэрапія, распрацаваная спецыяльна для дарослых з фенілкетанурыяй (ФКУ), рэдкім генетычным захворваннем, пры якім арганізм не можа расшчапляць амінакіслату фенілаланін. Гэты прэпарат дзейнічае, забяспечваючы адсутнічаючы фермент, неабходны вашаму арганізму для правільнай апрацоўкі фенілаланіну, дапамагаючы знізіць небяспечны ўзровень у крыві.

Калі ў вас ці ў кагосьці, пра каго вы клапоціцеся, ёсць ФКУ, вы можаце адчуваць сябе прыгнечанымі варыянтамі лячэння. Pegvaliase з'яўляецца значным прарывам для людзей, якія не дасягнулі мэтавых узроўняў фенілаланіну толькі з дапамогай дыеты, прапаноўваючы надзею на лепшае кіраванне захворваннем і паляпшэнне якасці жыцця.

Што такое Pegvaliase?

Pegvaliase - гэта штучная версія фермента пад назвай фенілаланін-аміяк-ліяза, якога вашаму арганізму натуральна не хапае, калі ў вас ёсць ФКУ. Думайце пра гэта як пра забеспячэнне вашага арганізма адсутнічаючым інструментам, неабходным для расшчаплення фенілаланіну з бялкоў, якія вы ясьце.

Гэты прэпарат пастаўляецца ў выглядзе празрыстай вадкасці, якую вы ўводзіце пад скуру, падобна таму, як людзі з дыябетам выкарыстоўваюць інсулін. Гандлёвая назва pegvaliase - Palynziq, і яна спецыяльна распрацавана для дарослых ва ўзросце ад 18 гадоў і старэй, якія пакутуюць ФКУ.

Што робіць pegvaliase унікальным, дык гэта тое, што ён атрыманы з бактэрыяльнага крыніцы і быў старанна распрацаваны для бяспечнай працы ў арганізме чалавека. Прэпарат праходзіць шырокую ачыстку, каб гарантаваць адпаведнасць строгім стандартам бяспекі перад тым, як патрапіць да пацыентаў.

Для чаго выкарыстоўваецца Pegvaliase?

Pegvaliase прызначаецца выключна для дарослых з фенілкетанурыяй (ФКУ), у якіх узровень фенілаланіну ў крыві застаецца занадта высокім, нягледзячы на ​​захаванне строгай дыеты з нізкім утрыманнем бялку. ФКУ - гэта генетычнае захворванне, пры якім ваш арганізм не можа правільна расшчапляць фенілаланін, амінакіслату, якая змяшчаецца ў многіх прадуктах, якія змяшчаюць бялок.

Калі фенілаланін назапашваецца ў вашай крыві, гэта можа выклікаць сур'ёзныя праблемы са здароўем, у тым ліку інтэлектуальную недастатковасць, курчы, праблемы з паводзінамі і іншыя неўралагічныя ўскладненні. Людзі з ФКУ звычайна кантралююць свой стан з дапамогай вельмі абмежаванай дыеты, якая абмяжоўвае спажыванне бялку, але гэты падыход падыходзіць не ўсім.

Ваш лекар можа парэкамендаваць пегваліазу, калі ўзровень фенілаланіну ў вас пастаянна застаецца вышэй за 600 мікрамоль/л (каля 10 мг/дл), нягледзячы на ​​вашыя лепшыя намаганні па кіраванні дыетай. Мэта складаецца ў тым, каб знізіць гэты ўзровень да больш бяспечнага дыяпазону, у ідэале ніжэй за 360 мікрамоль/л (6 мг/дл).

Як працуе пегваліаза?

Пегваліаза працуе, забяспечваючы ваш арганізм ферментам, якога яму не хапае для расшчаплення фенілаланіну. У людзей без ФКУ фермент пад назвай фенілаланінгідраксілаза ператварае фенілаланін у іншую амінакіслату пад назвай тыразін. Калі ў вас ФКУ, гэты фермент не працуе належным чынам.

Пегваліаза выкарыстоўвае іншы падыход, выкарыстоўваючы фермент пад назвай фенілаланінаміякліаза, які расшчапляе фенілаланін праз іншы хімічны шлях. Гэты альтэрнатыўны шлях дапамагае паменшыць колькасць фенілаланіну, які цыркулюе ў вашай крыві, нават калі вы ўжываеце прадукты, якія змяшчаюць бялок.

Лекарства лічыцца моцным і эфектыўным лячэннем ФКУ, калі адной толькі дыеты недастаткова. Аднак звычайна патрабуецца некалькі месяцаў, каб убачыць поўны эфект, і вам спатрэбяцца рэгулярныя аналізы крыві, каб кантраляваць узровень фенілаланіну і адпаведна карэктаваць дазоўку.

Як мне прымаць пегваліазу?

Пегваліаза ўводзіцца ў выглядзе падскурнай ін'екцыі, што азначае, што вы ўводзіце яе ў тлушчавую тканіну непасрэдна пад скурай. Ваша медыцынская брыгада навучыць вас, як бяспечна і камфортна рабіць сабе гэтыя ін'екцыі дома.

Найбольш распаўсюджаныя месцы для ін'екцый ўключаюць сцягно, плечавую мышцу або жывот. Варта чаргаваць месцы ін'екцый, каб прадухіліць раздражненне скуры і пазбягаць паўторных ін'екцый у адно і тое ж месца. Ачысціце месца ін'екцыі спіртам перад кожнай ін'екцыяй і выкарыстоўвайце новую іголку кожны раз.

Вы можаце прымаць пегваліазу з ежай або без яе, і няма ніякіх канкрэтных дыетычных абмежаванняў, звязаных з тым, калі вы ўводзіце лекі. Аднак вы павінны працягваць прытрымлівацца прызначанай вам дыеты пры ФКУ ў адпаведнасці з указаннямі вашай медыцынскай каманды, нават пры выкарыстанні пегваліазы.

Захоўвайце нераскрытыя флаконы ў халадзільніку пры тэмпературы ад 36°F да 46°F (2°C да 8°C). Не замарожвайце лекі і не трасіце флакон моцна. Перад ін'екцыяй дайце лекам дасягнуць пакаёвай тэмпературы прыкладна на 15-30 хвілін, каб зрабіць ін'екцыю больш камфортнай.

Як доўга я павінен прымаць пегваліазу?

Пегваліаза, як правіла, з'яўляецца доўгатэрміновым лячэннем, якое, верагодна, спатрэбіцца працягваць на нявызначаны тэрмін для падтрымання больш нізкага ўзроўню фенілаланіну. Паколькі ФКУ з'яўляецца генетычным захворваннем на ўсё жыццё, спыненне прыёму лекаў, верагодна, прывядзе да паўторнага павышэння ўзроўню фенілаланіну.

Ваш лекар пачне з нізкай дозы і паступова павялічваць яе на працягу некалькіх месяцаў, зыходзячы з таго, наколькі добра ваш арганізм рэагуе і пераносіць лекі. Гэты працэс, які называецца тытраваннем дозы, можа заняць ад 6 да 12 месяцаў і больш, каб дасягнуць аптымальнай дозы.

Рэгулярныя аналізы крыві дапамогуць вашай медыцынскай камандзе кантраляваць узровень фенілаланіну і вызначаць, ці патрэбна карэкціроўка дозы. Некаторым людзям могуць спатрэбіцца змены дозы з цягам часу ў залежнасці ад такіх фактараў, як змены ў дыеце, вазе або рэакцыі іх арганізма на лекі.

Ніколі не спыняйце прыём пегваліазы раптоўна, не пагаварыўшы спачатку са сваім лекарам. Калі вам трэба спыніць прыём лекаў па любой прычыне, ваша медыцынская каманда дапаможа вам распрацаваць план па кіраванні вашай ФКУ з дапамогай іншых метадаў.

Якія пабочныя эфекты пегваліазы?

Як і ўсе лекі, пегваліаза можа выклікаць пабочныя эфекты, хоць не ўсе іх адчуваюць. Найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты звязаны з рэакцыямі ў месцы ін'екцыі і імуннай рэакцыяй вашага арганізма на лекі.

Разуменне таго, чаго чакаць, можа дапамагчы вам адчуваць сябе больш падрыхтаваным і ўпэўненым у пачатку гэтага лячэння. Вось пабочныя эфекты, якія вы можаце адчуць, арганізаваныя ад найбольш распаўсюджаных да менш распаўсюджаных:

Распаўсюджаныя пабочныя эфекты (закранаюць больш за 10% людзей):

• Рэакцыі ў месцы ін'екцыі, такія як пачырваненне, ацёк, боль або сінякі
• Боль у суставах або скаванасць
• Алергічныя рэакцыі, пачынаючы ад лёгкіх скурных высыпанняў да больш сур'ёзных сімптомаў
• Галаўныя болі
• Стамляльнасць або адчуванне стомленасці
• Млоснасць або засмучэнне страўніка
• Боль у цягліцах
• Ліхаманка або грыпападобныя сімптомы

Менш распаўсюджаныя, але патэнцыйна сур'ёзныя пабочныя эфекты:

• Тяжкія алергічныя рэакцыі (анафілаксія), якія патрабуюць неадкладнай медыцынскай дапамогі
• Тяжкія скурныя рэакцыі, уключаючы сып, крапіўніцу або лушчэнне
• Затрудненае дыханне або свіст у грудзях
• Ацёк асобы, вуснаў, языка або горла
• Тяжкі боль у суставах або ацёк
• Устойлівая ліхаманка або прыкметы інфекцыі

Рэдкія, але сур'ёзныя ўскладненні:

• Аўтаімунныя рэакцыі, калі імунная сістэма вашага арганізма атакуе здаровыя тканіны
• Тяжкія рэакцыі ў месцы ін'екцыі, якія не гояцца належным чынам
• Змены ў колькасці клетак крыві
• Змены функцыі печані

Большасць рэакцый у месцы ін'екцыі лёгкія і паляпшаюцца на працягу некалькіх дзён. Аднак, калі ў вас узнікаюць цяжкія алергічныя рэакцыі, цяжкасці з дыханнем або любыя сімптомы, якія вас турбуюць, неадкладна звярніцеся па медыцынскую дапамогу.

Каму не варта прымаць пегваліазу?

Пегваліаза падыходзіць не ўсім з ФКУ. Ваш лекар старанна ацэніць, ці падыходзіць вам гэта лекі, зыходзячы з некалькіх важных фактараў.

Не варта прымаць пэґваліазу, калі ў вас ёсць вядомая цяжкая алергія на лекі або любы з яго кампанентаў. Гэта ўключае ў сябе папярэднія цяжкія рэакцыі на пэґваліазу або падобныя фермент-замяшчальныя тэрапіі.

Некаторыя медыцынскія стану і сітуацыі патрабуюць асаблівай увагі перад пачаткам прыёму пэґваліазы:

Станы, якія патрабуюць дбайнай ацэнкі:

• Цяжкая астма або іншыя сур'ёзныя рэспіраторныя захворванні
• Гісторыя цяжкіх алергічных рэакцый на лекі або ежу
• Актыўныя аутоіммунные захворванні
• Цяжкія захворванні печані або нырак
• Актыўныя інфекцыі або аслабленая імунная сістэма
• Парушэнні згусальнасці крыві або прыём прэпаратаў, якія разрэджваюць кроў

Асаблівыя групы насельніцтва, якія патрабуюць дадатковай асцярожнасці:

• Цяжарныя або якія кормяць грудзьмі жанчыны (абмежаваныя дадзеныя аб бяспецы)
• Людзі, якія плануюць хірургічнае ўмяшанне або стаматалагічныя працэдуры
• Тыя, хто прымае імунасупрэсіўныя прэпараты
• Людзі з гісторыяй алергіі на лекі

Узрост таксама з'яўляецца фактарам, паколькі пэґваліаза дазволена толькі для дарослых ад 18 гадоў і старэй. Дзеці і падлеткі з ФКУ павінны працягваць дыетычнае лячэнне і іншыя зацверджаныя метады лячэння, пакуль не дасягнуць паўналецця.

Гандлёвая назва пэґваліазы

Гандлёвая назва пэґваліазы - Palynziq, выраблена BioMarin Pharmaceutical. У цяперашні час гэта адзіная даступная марка пэґваліазы ў Злучаных Штатах і многіх іншых краінах.

Palynziq пастаўляецца ў аднаразовых флаконах, якія змяшчаюць розныя канцэнтрацыі лекаў. Ваш лекар прызначыць канкрэтную канцэнтрацыю і дозу, якая падыходзіць для вашых індывідуальных патрэб.

Паколькі пэґваліаза з'яўляецца спецыялізаваным лекамі для рэдкага захворвання, яна звычайна даступная толькі праз спецыялізаваныя аптэкі, якія маюць досвед працы з фермент-замяшчальнай тэрапіяй. Ваша медыцынская каманда дапаможа скаардынаваць атрыманне вашых лекаў праз адпаведныя каналы.

Альтэрнатывы пэґваліазы

У той час як пегваліаза з'яўляецца адзінай ферментнай замяшчальнай тэрапіяй, даступнай для ФКУ, існуюць і іншыя падыходы да лячэння, якія ваш лекар можа разгледзець у залежнасці ад вашай канкрэтнай сітуацыі і патрэб.

Асноўнай альтэрнатывай пегваліазе застаецца строгае кіраванне дыетай, якое ўключае ў сябе захаванне дыеты з нізкім утрыманнем бялку і выкарыстанне спецыяльных медыцынскіх прадуктаў, распрацаваных для людзей з ФКУ. Гэты падыход добра працуе для многіх людзей, але патрабуе значных змяненняў у ладзе жыцця і ўважлівага маніторынгу.

Іншыя варыянты лячэння, якія могуць быць разгледжаны, ўключаюць:

• Сапраптэрын (Куван) - лекі, якія могуць дапамагчы некаторым людзям з пэўнымі тыпамі ФКУ лепш перапрацоўваць фенілаланін
• Дабаўкі з вялікімі нейтральнымі амінакіслотамі, якія могуць дапамагчы паменшыць паглынанне фенілаланіну
• Медыцынскія прадукты на аснове глікомакропептыда, якія забяспечваюць бялок з меншым утрыманнем фенілаланіну
• Эксперыментальныя метады лячэння, якія вывучаюцца ў клінічных выпрабаваннях

Ваша каманда аховы здароўя будзе працаваць з вамі, каб вызначыць найлепшае спалучэнне метадаў лячэння на аснове вашых узроўняў фенілаланіну, дыетычных пераваг, ладу жыцця і таго, наколькі добра вы рэагуеце на розныя падыходы.

Ці лепш пегваліаза, чым сапраптэрын?

Пегваліаза і сапраптэрын (Куван) працуюць праз розныя механізмы і часта выкарыстоўваюцца для розных тыпаў пацыентаў з ФКУ, таму параўноўваць іх непасрэдна няпроста. «Лепшы» выбар залежыць ад вашага індывідуальнага генетычнага тыпу ФКУ і таго, як ваш арганізм рэагуе на кожны прэпарат.

Сапраптэрын працуе, дапамагаючы існуючаму ферменту вашага арганізма лепш функцыянаваць, але ён працуе толькі для людзей з пэўнымі генетычнымі варыяцыямі ФКУ. Каля 20-30% людзей з ФКУ рэагуюць на сапраптэрын, і яго звычайна спрабуюць першым, таму што яго, як правіла, лягчэй прымаць і мае менш пабочных эфектаў.

З іншага боку, пегваліаза працуе для большасці людзей з ФКУ незалежна ад іх генетычнага тыпу, але патрабуе ін'екцый і нясе больш высокую рызыку алергічных рэакцый. Звычайна гэта разглядаецца, калі дыетычнае лячэнне і сапраптэрын не дасягнулі мэтавых узроўняў фенілаланіну.

Некаторыя людзі могуць атрымаць карысць ад адначасовага выкарыстання абодвух лекаў пад пільным медыцынскім наглядам. Ваш лекар дапаможа вызначыць, які падыход найбольш падыходзіць для вашай канкрэтнай сітуацыі, зыходзячы з генетычнага тэставання, бягучага ўзроўню фенілаланіну і вашых мэтаў лячэння.

Часта задаваныя пытанні аб пегваліазе

Ці бяспечная пегваліаза для цяжарнасці?

Бяспека пегваліазы падчас цяжарнасці не была цалкам ўстаноўлена ў буйных клінічных даследаваннях. Аднак падтрыманне належнага ўзроўню фенілаланіну падчас цяжарнасці мае вырашальнае значэнне як для здароўя маці, так і для развіцця плёну.

Высокі ўзровень фенілаланіну падчас цяжарнасці можа выклікаць сур'ёзныя прыроджаныя дэфекты, у тым ліку інтэлектуальную недастатковасць, праблемы з сэрцам і праблемы з ростам у плёну. Гэта стан называецца сіндромам ФКУ ў маці, і гэта можа адбыцца, нават калі ў дзіцяці няма ФКУ.

Калі вы цяжарныя або плануеце зацяжарыць падчас прыёму пегваліазы, цесна супрацоўнічайце як са сваім спецыялістам па ФКУ, так і з акушэрам-гінеколагам. Яны дапамогуць ацаніць рызыкі і перавагі працягу лячэння ў параўнанні з пераходам на строгае дыетычнае лячэнне падчас цяжарнасці.

Што мне рабіць, калі я выпадкова выкарыстаў занадта шмат пегваліазы?

Калі вы выпадкова ўвялі больш пегваліазы, чым прадпісана, неадкладна звярніцеся да свайго лекара або патэлефануйце ў мясцовы цэнтр па кантролі атручванняў. Не чакайце, пакуль з'явяцца сімптомы, бо своечасовая медыцынская дапамога важная пры перадазаванні любога лекі.

Хаця прыём занадта вялікай колькасці пегваліазы наўрад ці выкліча небяспечныя для жыцця наступствы, гэта можа павялічыць рызыку пабочных эфектаў, такіх як моцныя рэакцыі ў месцы ін'екцыі або алергічныя рэакцыі. Ваш лекар можа захацець больш пільна назіраць за вамі або скарэктаваць графік дазавання ў будучыні.

Каб прадухіліць выпадковыя перадазіроўкі, заўсёды правярайце прызначаную дозу перад ін'екцыяй, выкарыстоўвайце правільную канцэнтрацыю лекаў і вядзіце журнал дазавання, каб адсочваць, калі вы прынялі лекі. Калі вы не ўпэўненыя ў сваёй дозе, звяжыцеся са сваёй медыцынскай камандай перад ін'екцыяй.

Што рабіць, калі я прапусціў дозу пегваліазы?

Калі вы прапусцілі дозу пегваліазы, прыміце яе, як толькі ўспомніце, калі толькі не набліжаецца час наступнай запланаванай дозы. У гэтым выпадку прапусціце прапушчаную дозу і працягвайце прымаць лекі па звычайным графіку.

Ніколі не прымайце падвойную дозу, каб кампенсаваць прапушчаную, бо гэта можа павялічыць рызыку пабочных эфектаў. Прапуск выпадковай дозы наўрад ці выкліча неадкладныя праблемы, але паспрабуйце прытрымлівацца звычайнага графіка як мага больш для дасягнення найлепшых вынікаў.

Калі вы часта забываеце дозы, разгледзьце магчымасць усталявання напамінкаў на тэлефоне, выкарыстання арганайзера для лекаў або просьбы да членаў сям'і дапамагчы вам нагадаць. Паслядоўнае дазаванне важна для падтрымання стабільнага ўзроўню фенілаланіну.

Калі я магу спыніць прыём пегваліазы?

Вы ніколі не павінны спыняць прыём пегваліазы, не абмеркаваўшы гэта спачатку са сваёй медыцынскай камандай. Паколькі ФКУ з'яўляецца пажыццёвым захворваннем, спыненне прыёму пегваліазы, верагодна, прывядзе да паўторнага павышэння ўзроўню фенілаланіну, што можа прывесці да ускладненняў са здароўем.

Могуць быць сітуацыі, калі ваш лекар рэкамендуе часова спыніць прыём пегваліазы, напрыклад, падчас цяжкай хваробы, перад аперацыяй або калі ў вас з'явяцца сур'ёзныя пабочныя эфекты. У гэтых выпадках ваша медыцынская каманда дапаможа вам справіцца з ФКУ з дапамогай іншых метадаў падчас перапынку ў лячэнні.

Калі вы разглядаеце магчымасць спыніць прыём пегваліазы з-за пабочных эфектаў або іншых праблем, адкрыта пагаварыце са сваім лекарам аб вашым вопыце. Яны могуць адрэгуляваць вашу дозу, аказаць дадатковую падтрымку ў кіраванні пабочнымі эфектамі або разгледзець альтэрнатыўныя варыянты лячэння.

Ці магу я падарожнічаць, прымаючы Пегваліазу?

Так, вы можаце падарожнічаць, прымаючы пегваліазу, але гэта патрабуе пэўнага планавання, каб гарантаваць, што ў вас ёсць дастаткова медыкаментаў і вы можаце падтрымліваць належныя ўмовы захоўвання. Заўсёды бярыце з сабой дадатковыя лекі на выпадак затрымкі ў паездках або нечаканых абставінаў.

Пры палёце пакавайце пегваліазу ў ручную паклажу разам з лістом ад лекара з рэцэптам, які тлумачыць вашу медыцынскую патрэбу ў леках і прыладах для ін'екцый. Гэта дапамагае пазбегнуць праблем з бяспекай у аэрапорце і гарантуе, што вашы лекі не згубяцца з зарэгістраваным багажом.

Для міжнародных паездак даследуйце правілы ўвозу лекаў, якія адпускаюцца па рэцэпце, у краіну прызначэння. Некаторыя краіны патрабуюць спецыяльную дакументацыю або маюць абмежаванні на пэўныя лекі, таму звяжыцеся з іх пасольствам або консульствам загадзя, каб пазбегнуць ускладненняў.