Генетычная тэрапія

Гены змяшчаюць ДНК — код, які кантралюе значную частку формы і функцый арганізма. ДНК кантралюе ўсё, ад колеру валасоў і росту да дыхання, хады і пераварвання ежы. Гены, якія не працуюць належным чынам, могуць выклікаць захворванні. Часам такія гены называюцца мутацыямі.

Генетычная тэрапія праводзіцца для таго, каб: Выправіць гены, якія не працуюць належным чынам. Дэфектныя гены, якія выклікаюць захворванні, можна адключыць, каб яны больш не спрыялі развіццю хваробы. Або можна ўключыць здаровыя гены, якія дапамагаюць прадухіліць захворванне, каб яны маглі спыніць хваробу. Замяніць гены, якія не працуюць належным чынам. Некаторыя клеткі становяцца хворымі, таму што пэўныя гены не працуюць належным чынам або больш не працуюць зусім. Замена гэтых генаў на здаровыя гены можа дапамагчы ў лячэнні пэўных захворванняў. Напрыклад, ген пад назвай p53 звычайна прадухіляе рост пухлін. Некалькі відаў раку былі звязаны з праблемамі з генам p53. Калі медыцынскія работнікі маглі б замяніць дэфектны ген p53, здаровы ген мог бы выклікаць гібель ракавых клетак. Зрабіць імунную сістэму асцярожнай да хворых клетак. У некаторых выпадках ваша імунная сістэма не атакуе хворыя клеткі, таму што не бачыць іх як захопнікаў. Медыцынскія работнікі могуць выкарыстоўваць генную тэрапію, каб навучыць вашу імунную сістэму бачыць гэтыя клеткі як пагрозу.

Генетычная тэрапія мае патэнцыйныя рызыкі. Ген нельга лёгка ўставіць непасрэдна ў вашы клеткі. Замест гэтага ён звычайна дастаўляецца з дапамогай пераносчыка, які называецца вектарам. Найбольш распаўсюджанымі вектарамі геннай тэрапіі з'яўляюцца вірусы. Гэта таму, што яны могуць распазнаваць пэўныя клеткі і пераносіць генетычны матэрыял у гены гэтых клетак. Даследчыкі змяняюць вірусы, замяняючы гены, якія выклікаюць хваробу, на гены, неабходныя для спынення хваробы. Гэтая тэхніка прадстаўляе рызыкі, у тым ліку: непажаданая рэакцыя імуннай сістэмы. Імунная сістэма вашага арганізма можа лічыць нядаўна ўведзеныя вірусы захопнікамі. У выніку яна можа атакаваць іх. Гэта можа выклікаць рэакцыю, якая вар'іруецца ад ацёку да адмовы органаў. Накіраванне на няправільныя клеткі. Вірусы могуць паўплываць больш чым на адзін тып клетак. Такім чынам, магчыма, што змененыя вірусы могуць трапіць у клеткі, акрамя тых, якія не працуюць належным чынам. Рызыка пашкоджання здаровых клетак залежыць ад таго, які тып геннай тэрапіі выкарыстоўваецца і для чаго яна выкарыстоўваецца. Інфекцыя, выкліканая вірусам. Магчыма, што як толькі вірусы трапяць у арганізм, яны могуць зноў выклікаць хваробу. Магчымасць выклікаць памылкі ў вашых генах. Гэтыя памылкі могуць прывесці да раку. Вірусы не з'яўляюцца адзінымі вектарамі, якія можна выкарыстоўваць для пераносу змененых генаў у клеткі вашага арганізма. Іншыя вектары, якія вывучаюцца ў клінічных выпрабаваннях, уключаюць: ствалавыя клеткі. Усе клеткі вашага арганізма ствараюцца са ствалавых клетак. Для геннай тэрапіі ствалавыя клеткі могуць быць зменены або выпраўлены ў лабараторыі, каб стаць клеткамі для барацьбы з хваробай. Ліпасомы. Гэтыя часціцы могуць пераносіць новыя, тэрапеўтычныя гены ў мэтавыя клеткі і перадаваць гены ў ДНК вашых клетак. FDA і Нацыянальны інстытут здароўя старанна сочаць за клінічнымі выпрабаваннямі геннай тэрапіі, якія праводзяцца ў ЗША. Яны перакануюцца, што пытанні бяспекі пацыентаў з'яўляюцца галоўным прыярытэтам падчас даследаванняў.

Якая працэдура будзе выкарыстоўвацца, залежыць ад вашага захворвання і тыпу геннай тэрапіі. Напрыклад, пры адным тыпе геннай тэрапіі: у вас могуць узяць кроў або выняць касцяны мозг з тазавай косткі з дапамогай вялікай іголкі. Затым у лабараторыі клеткі крыві або касцявога мозгу падвяргаюцца ўздзеянню віруса або іншага тыпу вектара, які змяшчае неабходны генетычны матэрыял. Пасля таго, як вектар трапіў у клеткі ў лабараторыі, гэтыя клеткі ўводзяцца назад у ваша цела ў вену або ў тканіну. Затым вашы клеткі паглынаюць вектар разам са змененымі генамі. Пры іншым тыпе геннай тэрапіі вірусны вектар непасрэдна ўводзіцца ў кроў або ў абраны орган. Пагаворыце з вашай медыцынскай камандай, каб даведацца, які тып геннай тэрапіі будзе выкарыстоўвацца і чаго чакаць.