Што такое лумакафтар і івакафтар: прымяненне, дазоўка, пабочныя эфекты і іншае

Лумакафтар і івакафтар - гэта камбінаваны прэпарат, спецыяльна распрацаваны для лячэння мукавісцыдозу ў людзей з пэўнымі генетычнымі мутацыямі. Гэта двухбаковае лячэнне дапамагае дэфектным бялкам у вашых клетках лепш функцыянаваць, што можа палепшыць функцыю лёгкіх і паменшыць некаторыя ўскладненні мукавісцыдозу.

Калі вам ці вашаму блізкаму чалавеку прызначылі гэты прэпарат, вы, верагодна, маеце справу з мукавісцыдозам і шукаеце ясную, карысную інфармацыю аб тым, чаго чакаць. Давайце разгледзім усё, што вам трэба ведаць аб гэтым спецыялізаваным лячэнні простымі словамі.

Што такое лумакафтар і івакафтар?

Лумакафтар і івакафтар - гэта лекі, якія адпускаюцца па рэцэпце, якія спалучаюць два прэпараты для лячэння мукавісцыдозу. Фірменнае найменне гэтай камбінацыі - Orkambi, і яна спецыяльна распрацавана для людзей, якія маюць дзве копіі мутацыі F508del у сваім гене CFTR.

Думайце пра гэты прэпарат як пра каманду з двух частак, якая працуе разам у вашым целе. Лумакафтар дапамагае перамяшчаць дэфектныя вавёркі CFTR у патрэбнае месца ў вашых клетках, у той час як івакафтар дапамагае гэтым вавёркам лепш працаваць, калі яны там. Бялок CFTR мае вырашальнае значэнне для правільнага перамяшчэння солі і вады ў клеткі і з іх.

Гэта не лекі ад мукавісцыдозу, але яно можа дапамагчы палепшыць працу вашых лёгкіх і можа паменшыць некаторыя ўскладненні, якія вы адчуваеце. Ваш лекар правядзе аналіз вашых генаў, каб пацвердзіць, што ў вас ёсць патрэбная мутацыя, перш чым прызначаць гэты прэпарат.

Для чаго выкарыстоўваецца лумакафтар і івакафтар?

Гэты прэпарат выкарыстоўваецца для лячэння мукавісцыдозу ў людзей, якія маюць дзве копіі мутацыі F508del у сваім гене CFTR. Ён ухвалены для пацыентаў ва ўзросце ад 2 гадоў і старэй з гэтым канкрэтным генетычным складам.

Кістозны фіброз уплывае на тое, як ваша цела выпрацоўвае слізь і пот, што прыводзіць да густой, ліпкай слізі, якая можа закаркоўваць лёгкія і стрававальную сістэму. Мутацыя F508del з'яўляецца найбольш распаўсюджанай генетычнай прычынай кістознага фіброзу, якая закранае каля 70% людзей з гэтым захворваннем.

Ваш лекар прызначыў гэты прэпарат, таму што генетычнае тэставанне паказала, што ў вас ёсць патрэбная мутацыя, каб гэта лячэнне патэнцыйна дапамагло. Мэта складаецца ў тым, каб палепшыць функцыю лёгкіх, паменшыць рэспіраторныя сімптомы і дапамагчы вам адчуваць сябе лепш у цэлым.

Як працуюць Lumacaftor і Ivacaftor?

Гэты камбінаваны прэпарат дзейнічае, арыентуючыся на няспраўны бялок CFTR, які выклікае сімптомы кістознага фіброзу. Ён лічыцца ўмерана моцным лячэннем, якое ўздзейнічае на першапрычыну захворвання, а не проста кіруе сімптомамі.

Вось як кожная частка працуе ў вашым целе. Lumacaftor дзейнічае як памочнік, які накіроўвае дэфектныя вавёркі CFTR да паверхні вашых клетак, дзе яны павінны быць. У многіх людзей з мутацыяй F508del ёсць вавёркі, якія затрымліваюцца ўнутры клеткі і ніколі не даходзяць да таго месца, дзе яны павінны працаваць.

Тым часам ivacaftor працуе як ключ, які дапамагае гэтым вавёркам лепш функцыянаваць, як толькі яны дасягаюць паверхні клеткі. Ён дапамагае бялковым каналам правільна адкрывацца і зачыняцца, дазваляючы солі і вадзе больш нармальна праходзіць праз вашы клеткі.

Разам гэтыя два прэпараты могуць дапамагчы палепшыць паток солі і вады ў лёгкіх і іншых органах. Гэта можа прывесці да больш тонкай слізі, якую лягчэй ачысціць з лёгкіх, і лепшай агульнай функцыі органаў.

Як я павінен прымаць Lumacaftor і Ivacaftor?

Прымайце гэты прэпарат дакладна ў адпаведнасці з указаннямі лекара, як правіла, два разы на дзень з інтэрвалам прыкладна ў 12 гадзін. Вы заўсёды павінны прымаць яго з ежай, якая змяшчае тлушч, напрыклад, масла, сыр, арэхі або цэльнае малако, таму што гэта дапамагае вашаму арганізму правільна засвойваць лекі.

Праглынайце таблеткі цалкам, запіваючы поўнай шклянкай вады. Не здрабняйце, не разжоўвайце і не ламайце таблеткі, бо гэта можа паўплываць на тое, як лекі дзейнічаюць у вашым арганізме. Калі вам цяжка глытаць таблеткі, пагаварыце са сваім лекарам аб вашых варыянтах.

Старайцеся прымаць дозы ў адзін і той жа час кожны дзень, каб дапамагчы вам запомніць і падтрымліваць стабільны ўзровень лекаў у вашай сістэме. Многія людзі лічаць карысным прымаць адну дозу з сняданкам і адну з вячэрай.

Змест тлушчу ў вашай ежы мае большае значэнне, чым вы думаеце. Імкніцеся да ежы або закусак, якія змяшчаюць не менш за 20 грамаў тлушчу, калі вы прымаеце лекі. Гэта можа ўключаць такія рэчы, як авакада, яйкі, прыгатаваныя ў алеі, або жменю арэхаў.

Як доўга я павінен прымаць Lumacaftor і Ivacaftor?

Звычайна гэта доўгатэрміновае лячэнне, якое вы будзеце працягваць прымаць, пакуль яно вам дапамагае і не выклікае сур'ёзных пабочных эфектаў. Большасць людзей з мукавісцыдозам павінны прымаць гэтыя лекі на нявызначаны тэрмін, каб падтрымліваць карысць.

Ваш лекар будзе рэгулярна кантраляваць ваш прагрэс з дапамогай тэстаў функцыі лёгкіх і іншых аглядаў, каб пераканацца, што лекі дзейнічаюць на вас. Некаторыя людзі заўважаюць паляпшэнне дыхання і ўзроўню энергіі на працягу некалькіх тыдняў, у той час як іншым можа спатрэбіцца некалькі месяцаў, каб убачыць значныя змены.

Ніколі не спыняйце прыём гэтага лекі раптоўна, не пагаварыўшы спачатку са сваім лекарам. Калі вам трэба спыніць па любой прычыне, ваш лекар правядзе вас праз гэты працэс бяспечна. Карысць ад лекаў можа знікнуць адносна хутка, як толькі вы спыніце іх прыём.

Якія пабочныя эфекты Lumacaftor і Ivacaftor?

Як і ўсе лекі, lumacaftor і ivacaftor могуць выклікаць пабочныя эфекты, хоць не ўсе іх адчуваюць. Большасць пабочных эфектаў можна кантраляваць, і многія людзі лічаць, што карысць пераважвае гэтыя часовыя нязручнасці.

Вось найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты, якія вы можаце адчуць, асабліва на працягу першых некалькіх тыдняў лячэння:

• Сцісканне ў грудзях або цяжкасці з дыханнем
• Кашаль або павелічэнне выпрацоўкі слізі
• Заложенность носа або насмарк
• Млоснасць або засмучэнне страўніка
• Дыярэя або змены ў працы кішачніка
• Галаўныя болі
• Галавакружэнне
• Стамляльнасць або адчуванне большай стомленасці, чым звычайна

Гэтыя распаўсюджаныя пабочныя эфекты часта паляпшаюцца, калі ваш арганізм прыстасоўваецца да лекаў. Калі яны захоўваюцца або становяцца непрыемнымі, не саромейцеся абмеркаваць іх са сваёй медыцынскай камандай.

Некаторыя людзі адчуваюць больш сур'ёзныя пабочныя эфекты, якія патрабуюць неадкладнай медыцынскай дапамогі. Хоць яны сустракаюцца радзей, важна ведаць пра іх:

• Сур'ёзныя праблемы з дыханнем або пагаршэнне функцыі лёгкіх
• Праблемы з печанню (пажаўценне скуры або вачэй, цёмная мача, моцны боль у жываце)
• Высокі крывяны ціск
• Катаракта або іншыя змены зроку
• Сур'ёзныя алергічныя рэакцыі

Неадкладна звярніцеся да лекара, калі ў вас з'явіцца які-небудзь з гэтых сур'ёзных пабочных эфектаў. Ваша медыцынская каманда будзе рэгулярна кантраляваць функцыю вашай печані і крывяны ціск, пакуль вы прымаеце гэтыя лекі.

Каму не варта прымаць Lumacaftor і Ivacaftor?

Гэтыя лекі падыходзяць не ўсім, нават сярод людзей з мукавісцыдозам. Ваш лекар старанна ацэніць, ці бяспечна і мэтазгодна гэта для вашай канкрэтнай сітуацыі.

Вы не павінны прымаць гэтыя лекі, калі ў вас алергія на лумакафтор, івакафтор або любыя іншыя інгрэдыенты таблетак. Ваш лекар прагледзіць вашу гісторыю алергіі перад прызначэннем гэтага лячэння.

Людзям з пэўнымі захворваннямі можа спатрэбіцца спецыяльны маніторынг або яны могуць не мець магчымасці бяспечна прымаць гэтыя лекі. Гэтыя ўмовы ўключаюць:

• Тяжкае захворванне печані або праблемы з печанню
• Тяжкае захворванне нырак
• Гісторыя катаракты
• Высокі крывяны ціск, які цяжка кантраляваць

Калі вы цяжарныя або плануеце зацяжарыць, абмяркуйце гэта са сваім лекарам. Хоць даследаванні на жывёл не паказалі шкоды для дзіцяці, які развіваецца, недастаткова інфармацыі аб бяспецы падчас цяжарнасці ў людзей.

Гэты прэпарат можа ўзаемадзейнічаць з многімі іншымі лекамі, таму пераканайцеся, што ваш лекар ведае пра ўсе лекі, дабаўкі і раслінныя прэпараты, якія вы прымаеце. Некаторыя ўзаемадзеянні могуць быць сур'ёзнымі і могуць запатрабаваць карэкціроўкі дозы або альтэрнатыўнага лячэння.

Гандлёвыя назвы Lumacaftor і Ivacaftor

Гандлёвая назва гэтай камбінацыі лекаў - Orkambi. Гэта назва, якую вы ўбачыце на флаконе з рэцэптам і ўпакоўцы лекаў.

Orkambi вырабляецца кампаніяй Vertex Pharmaceuticals і з'яўляецца адзінай маркай, даступнай у цяперашні час для гэтай канкрэтнай камбінацыі лумакафтора і івакафтора. У цяперашні час няма агульных версій.

Разговаривая са сваёй медыцынскай камандай або фармацэўтам, вы можаце называць свае лекі як «лумакафтор і івакафтор», так і «Orkambi», і яны будуць дакладна ведаць, што вы маеце на ўвазе.

Альтэрнатывы Lumacaftor і Ivacaftor

Калі лумакафтор і івакафтор вам не падыходзяць, ёсць іншыя мадулятары CFTR, даступныя для людзей з мукавісцыдозам, у залежнасці ад вашых канкрэтных генетычных мутацый.

Trikafta (элексакафтор, тэзакафтор і івакафтор) - гэта новая трохлекавая камбінацыя, якая працуе для людзей як мінімум з адной мутацыяй F508del. Многія лекары зараз аддаюць перавагу Trikafta, таму што яна часта дае лепшыя вынікі з меншай колькасцю пабочных эфектаў, чым Orkambi.

Іншыя альтэрнатывы ўключаюць Kalydeco (толькі івакафтор) для людзей з пэўнымі мутацыямі варот і Symdeko (тэзакафтор і івакафтор) для людзей з пэўнымі мутацыямі. Ваш лекар вызначыць, які прэпарат лепш, зыходзячы з вынікаў вашых генетычных аналізаў.

Традыцыйныя метады лячэння мукавісцыдозу, такія як метады ачысткі дыхальных шляхоў, інгаляцыйныя лекі і ферменты падстраўнікавай залозы, застаюцца важнымі часткамі вашага плана лячэння, незалежна ад таго, які мадулятар CFTR вы прымаеце.

Ці лепш Lumacaftor і Ivacaftor, чым Trikafta?

Trikafta звычайна лічыцца больш эфектыўным, чым lumacaftor і ivacaftor для большасці людзей, якія маюць права на абодва лекі. Клінічныя даследаванні паказалі, што Trikafta звычайна забяспечвае большае паляпшэнне функцыі лёгкіх і якасці жыцця.

Многія людзі, якія пераходзяць з Orkambi на Trikafta, адчуваюць лепшыя вынікі з меншай колькасцю пабочных эфектаў. Trikafta працуе для людзей як мінімум з адной мутацыяй F508del, у той час як Orkambi патрабуе дзве копіі гэтай мутацыі.

Аднак «лепшае» лекі залежыць ад вашай індывідуальнай сітуацыі, уключаючы вашыя канкрэтныя генетычныя мутацыі, наколькі добра вы пераносіце кожны прэпарат і ваша страхавое пакрыццё. Некаторыя людзі вельмі добра сябе адчуваюць на Orkambi і не маюць патрэбы ў пераходзе.

Ваш лекар дапаможа вам вызначыць, які прэпарат найбольш падыходзіць для вашага канкрэтнага генетычнага профілю і медыцынскіх патрэб. Калі вы зараз прымаеце Orkambi і задумваецеся пра Trikafta, гэта, безумоўна, варта абмеркаваць на наступнай сустрэчы.

Часта задаваемыя пытанні пра Lumacaftor і Ivacaftor

Ці бяспечныя Lumacaftor і Ivacaftor для людзей з дыябетам?

Так, гэты прэпарат звычайна бяспечны для людзей з дыябетам, у тым ліку дыябету, звязанага з мукавісцыдозам, які развіваецца ў многіх пацыентаў. Ваш лекар будзе рэгулярна кантраляваць узровень цукру ў крыві, паколькі як мукавісцыдоз, так і некаторыя лекі могуць паўплываць на кантроль цукру ў крыві.

Вы павінны працягваць прымаць лекі ад дыябету ў адпаведнасці з прызначэннем і кантраляваць узровень цукру ў крыві, як звычайна. Паведаміце сваёй медыцынскай камандзе, калі вы заўважыце якія-небудзь значныя змены ў дыяграмах узроўню цукру ў крыві пасля пачатку прыёму гэтага лекі.

Што мне рабіць, калі я выпадкова прыму занадта шмат Lumacaftor і Ivacaftor?

Калі вы выпадкова прынялі больш, чым прадпісаная доза, неадкладна звярніцеся да лекара або ў цэнтр па кантролі за атручваннямі. Не чакайце, каб паглядзець, ці добра вы сябе адчуваеце, бо некаторыя наступствы перадазіроўкі могуць з'явіцца не адразу.

Пакуль вы чакаеце медыцынскай кансультацыі, піце шмат вады і пазбягайце прыёму дадатковых лекаў. Калі ў вас узніклі цяжкасці з дыханнем, боль у грудзях або іншыя сур'ёзныя сімптомы, неадкладна выклікайце 911 або звярніцеся ў бліжэйшае аддзяленне хуткай дапамогі.

Што рабіць, калі я прапусціў дозу лумакафтора і івакафтора?

Калі вы прапусцілі дозу, і з моманту, калі вы павінны былі яе прыняць, прайшло менш за 6 гадзін, прыміце прапушчаную дозу з ежай, якая змяшчае тлушч, як толькі ўспомніце. Калі прайшло больш за 6 гадзін, прапусціце прапушчаную дозу і прыміце наступную дозу ў звычайны час.

Ніколі не прымайце дзве дозы адначасова, каб кампенсаваць прапушчаную дозу, бо гэта можа павялічыць рызыку пабочных эфектаў. Калі вы часта забываеце дозы, разгледзьце магчымасць усталявання напамінкаў на тэлефоне або выкарыстання арганайзера для таблетак, каб дапамагчы вам прытрымлівацца графіка.

Калі я магу спыніць прыём лумакафтора і івакафтора?

Вы павінны спыніць прыём гэтага лекі толькі пад кіраўніцтвам лекара. Звычайна гэта доўгатэрміновае лячэнне, і яго спыненне можа прывесці да адносна хуткага вяртання сімптомаў мукавісцыдозу.

Ваш лекар можа парэкамендаваць спыніць прыём, калі ў вас узнікаюць сур'ёзныя пабочныя эфекты, калі лекі вам не дапамагаюць або калі вы пераходзіце на іншы мадулятар CFTR. Яны створаць план бяспечнага спынення і маніторынгу вашага здароўя падчас пераходу.

Ці магу я прымаць лумакафтор і івакафтор з іншымі лекамі ад мукавісцыдозу?

Так, вы, верагодна, будзеце працягваць прымаць іншыя лекі ад мукавісцыдозу разам з лумакафторам і івакафторам. Гэта ўключае ў сябе такія рэчы, як ферменты падстраўнікавай залозы, інгаляцыйныя лекі і вітаміны.

Аднак некаторыя лекі могуць узаемадзейнічаць з лумакафторам і івакафторам, патэнцыйна робячы іх менш эфектыўнымі або павялічваючы пабочныя эфекты. Заўсёды паведамляйце свайму лекару пра ўсе лекі і дадаткі, якія вы прымаеце, каб ён мог праверыць наяўнасць узаемадзеянняў і пры неабходнасці адрэгуляваць дозы.