Therapi genynnau
Ynglŷn â'r prawf hwn
Mae genynnau yn cynnwys DNA - y cod sy'n rheoli llawer o ffurf a swyddogaeth y corff. Mae DNA yn rheoli popeth o liw gwallt a thall i anadlu, cerdded a threuliad bwyd. Gall genynnau nad ydynt yn gweithio'n iawn achosi clefyd. Weithiau gelwir y genynnau hyn yn mutations.
Pam ei fod yn cael ei wneud
Gwneir therapïau genynnau i: Atgyweirio genynnau nad ydynt yn gweithio'n iawn. Gellir diffodd genynnau diffygiol sy'n achosi clefyd fel nad ydynt bellach yn hyrwyddo clefyd. Neu gellir troi ymlaen genynnau iach sy'n helpu i atal clefyd fel y gallant atal y clefyd. Amnewid genynnau nad ydynt yn gweithio'n iawn. Mae rhai celloedd yn mynd yn sâl oherwydd nad yw rhai genynnau'n gweithio'n iawn neu nad ydynt yn gweithio o gwbl mwyach. Gall amnewid y genynnau hyn â genynnau iach helpu i drin rhai clefydau. Er enghraifft, mae genyn o'r enw p53 fel arfer yn atal twf tiwmorau. Mae sawl math o ganser wedi'u cysylltu â phroblemau gyda'r genyn p53. Pe bai gweithwyr gofal iechyd yn gallu amnewid y genyn p53 diffygiol, gallai'r genyn iach achosi i'r celloedd canser farw. Gwneud y system imiwnedd yn ymwybodol o gelloedd sâl. Mewn rhai achosion, nid yw eich system imiwnedd yn ymosod ar gelloedd sâl oherwydd nad yw'n eu gweld fel goresgynwyr. Gallai gweithwyr gofal iechyd ddefnyddio therapïau genynnau i hyfforddi eich system imiwnedd i weld y celloedd hyn fel bygythiad.
Risgiau a chymhlethdodau
Mae gan therapyn genynnau rai risgiau posibl. Ni ellir mewnosod genyn yn hawdd yn uniongyrchol i'ch celloedd. Yn hytrach, fel arfer mae'n cael ei ddanfon gan ddefnyddio cludwr o'r enw fector. Y fectorau therapyn genynnau mwyaf cyffredin yw firysau. Dyna oherwydd eu bod yn gallu cydnabod celloedd penodol a chludo deunydd genetig i mewn i genynnau'r celloedd hynny. Mae ymchwilwyr yn newid y firysau, gan ddisodli genynnau sy'n achosi clefydau â genynnau sydd eu hangen i atal clefyd. Mae'r dechneg hon yn cyflwyno risgiau, gan gynnwys: Ymateb system imiwnedd annymunol. Gall system imiwnedd eich corff weld y firysau newydd eu cyflwyno fel goresgynwyr. O ganlyniad, gall ymosod arnynt. Gall hyn achosi adwaith sy'n amrywio o chwydd i fethiant organ. Targedu'r celloedd anghywir. Gall firysau effeithio ar fwy nag un math o gell. Felly mae'n bosibl y gall y firysau newidiedig fynd i mewn i gelloedd y tu hwnt i'r rhai nad ydynt yn gweithio'n iawn. Mae'r risg o niwed i gelloedd iach yn dibynnu ar ba fath o therapyn genynnau sy'n cael ei ddefnyddio a beth mae'n cael ei ddefnyddio ar ei gyfer. Haint a achosir gan y firws. Mae'n bosibl, unwaith y bydd y firysau yn mynd i mewn i'r corff, y gallant allu achosi clefyd eto. Posibilrwydd o achosi gwallau yn eich genynnau. Gall y gwallau hyn arwain at ganser. Nid firysau yw'r unig fectorau y gellir eu defnyddio i gludo genynnau newidiedig i mewn i gelloedd eich corff. Mae fectorau eraill sy'n cael eu hastudio mewn treialon clinigol yn cynnwys: Celloedd bon. Mae pob cell yn eich corff yn cael eu creu o gelloedd bon. Ar gyfer therapyn genynnau, gellir addasu neu gywiro celloedd bon mewn labordy i ddod yn gelloedd i ymladd clefyd. Liposomes. Gall y gronynnau hyn gludo'r genynnau therapiwtig newydd i'r celloedd targed a throsglwyddo'r genynnau i mewn i DNA eich celloedd. Mae'r FDA a'r Sefydliadau Cenedlaethol Iechyd yn gwylio'n agos y treialon clinigol therapyn genynnau sydd ar y gweill yn yr UDA. Maent yn sicrhau bod materion diogelwch cleifion yn flaenoriaeth uchaf yn ystod ymchwil.
Beth i'w ddisgwyl
Bydd y driniaeth a dderbyniwch yn dibynnu ar y clefyd sydd gennych a'r math o therapi genynnau sy'n cael ei ddefnyddio. Er enghraifft, mewn un math o therapi genynnau: Efallai y bydd gwaed yn cael ei dynnu oddi wrthych neu efallai y bydd mêr esgyrn yn cael ei dynnu o'ch asgwrn clun gyda nodwydd fawr. Yna, mewn labordy, mae celloedd o'r gwaed neu'r mêr esgyrn yn cael eu hesgylltiad i firws neu fath arall o fector sy'n cynnwys y deunydd genetig dymunol. Ar ôl i'r fector fynd i mewn i'r celloedd yn y labordy, mae'r celloedd hynny'n cael eu chwistrellu yn ôl i'ch corff i mewn i wythïen neu i feinwe. Yna mae eich celloedd yn cymryd y fector ynghyd â'r genynnau newidiedig. Mewn math arall o therapi genynnau, mae fector firws yn cael ei chyflwyno'n uniongyrchol i'r gwaed neu i organ dethol. Siaradwch â'ch tîm gofal iechyd i gael gwybod pa fath o therapi genynnau a ddefnyddir a beth allwch chi ei ddisgwyl.
Deall eich canlyniadau
Mae therapi genynnau yn driniaeth addawol ac yn faes ymchwil cynyddol. Ond mae ei ddefnydd clinigol yn gyfyngedig heddiw. Yn yr UDA, mae cynhyrchion therapi genynnau a gymeradwywyd gan yr FDA yn cynnwys: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer oedolion sydd â rhai mathau o lymffoma celloedd B mawr nad ydynt yn ymateb i driniaeth. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Gellir defnyddio'r therapi genynnau hwn i drin plant dan 2 oed sydd ag atrophy cyhyrol asgwrn cefn. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Defnyddir y therapi genynnau hwn i drin rhai mathau o diwmorau mewn pobl â melanoma sy'n dod yn ôl ar ôl llawdriniaeth. Tisagenlecleucel (Kymriah). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer pobl hyd at 25 oed sydd â lymffoma ffwlicwlaidd sydd wedi dod yn ôl neu nad yw'n ymateb i driniaeth. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer pobl 1 oed a hŷn sydd â math prin o golled golwg etifeddol a all arwain at ddallineb. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer trin pobl 12 oed a hŷn â chlefyd celloedd sigl neu beta thalasemia sy'n bodloni meini prawf penodol. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer plant rhwng 4 a 5 oed sydd â dystroffi cyhyrol Duchenne a genyn DMD diffygiol. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer pobl 12 oed a hŷn â chlefyd celloedd sigl sy'n bodloni meini prawf penodol. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer oedolion â hemoffilia A ddifrifol sy'n bodloni meini prawf penodol. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Mae hwn yn therapi genynnau topig ar gyfer trin clwyfau mewn pobl 6 mis a hŷn sydd ag epidermolysis bullosa dystroffig, cyflwr etifeddol prin sy'n achosi croen bregus, chwyddedig. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Mae'r therapi genynnau hwn ar gyfer pobl â beta thalasemia sydd angen trawsffiwsiynau rheolaidd o gelloedd gwaed coch. Mae treialon clinigol o therapi genynnau mewn pobl wedi helpu i drin sawl clefyd a anhwylder, gan gynnwys: Diffyg imiwnedd cyfunol difrifol. Hemoffilia ac anhwylderau gwaed eraill. Dallineb a achosir gan retinitis pigmentosa. Lwcimia. Anhwylderau niwrolegol etifeddol. Canser. Clefydau'r galon a'r pibellau gwaed. Clefydau heintus. Ond mae sawl rhwystr mawr yn sefyll yn ffordd rhai mathau o therapi genynnau rhag dod yn ffurf ddibynadwy o driniaeth, gan gynnwys: Dod o hyd i ffordd ddibynadwy o gael deunydd genetig i mewn i gelloedd. Targedu'r celloedd neu'r genyn cywir. Gostwng risg sgîl-effeithiau. Gall cost a chwmpas yswiriant fod yn rhwystr mawr i driniaeth hefyd. Er bod nifer y cynhyrchion therapi genynnau ar y farchnad yn gyfyngedig, mae ymchwil therapi genynnau yn parhau i geisio triniaethau newydd, effeithiol ar gyfer amrywiol afiechydon.