Gen terapi

Gener indeholder DNA — koden, der styrer meget af kroppens form og funktion. DNA styrer alt fra hårfarve og højde til vejrtrækning, gang og fordøjelse af mad. Gener, der ikke fungerer korrekt, kan forårsage sygdom. Nogle gange kaldes disse gener mutationer.

Gen terapi udføres for at: Reparere gener, der ikke fungerer korrekt. Defekte gener, der forårsager sygdom, kan slukkes, så de ikke længere fremmer sygdom. Eller sunde gener, der hjælper med at forebygge sygdom, kan tændes, så de kan stoppe sygdommen. Erstatte gener, der ikke fungerer korrekt. Nogle celler bliver syge, fordi visse gener ikke fungerer korrekt eller slet ikke fungerer mere. Udskiftning af disse gener med sunde gener kan hjælpe med at behandle visse sygdomme. For eksempel forhindrer et gen kaldet p53 normalt tumorvækst. Flere typer kræft er blevet knyttet til problemer med p53-genet. Hvis sundhedspersonale kunne erstatte det defekte p53-gen, kunne det sunde gen muligvis få kræftcellerne til at dø. Gøre immunsystemet opmærksom på syge celler. I nogle tilfælde angriber dit immunsystem ikke syge celler, fordi det ikke ser dem som ubudne gæster. Sundhedspersonale kan bruge gen terapi til at træne dit immunsystem til at se disse celler som en trussel.

Gen terapi har nogle potentielle risici. Et gen kan ikke let indsættes direkte i dine celler. I stedet leveres det normalt ved hjælp af en bærer kaldet en vektor. De mest almindelige gen terapi vektorer er vira. Det er fordi de kan genkende visse celler og bære genetisk materiale ind i generne af disse celler. Forskere ændrer vira, og erstatter gener, der forårsager sygdom, med gener, der er nødvendige for at stoppe sygdommen. Denne teknik indebærer risici, herunder: Uønsket immunsystemreaktion. Din krops immunsystem kan se de nyligt introducerede vira som indtrængende. Som et resultat kan det angribe dem. Dette kan forårsage en reaktion, der spænder fra hævelse til organsvigt. Målretning af de forkerte celler. Vira kan påvirke mere end én celletype. Så det er muligt, at de ændrede vira kan komme ind i celler ud over dem, der ikke fungerer korrekt. Risikoen for beskadigelse af sunde celler afhænger af, hvilken type gen terapi der bruges, og hvad den bruges til. Infektion forårsaget af viruset. Det er muligt, at når viraene kommer ind i kroppen, kan de igen være i stand til at forårsage sygdom. Mulighed for at forårsage fejl i dine gener. Disse fejl kan føre til kræft. Vira er ikke de eneste vektorer, der kan bruges til at bære ændrede gener ind i din krops celler. Andre vektorer, der undersøges i kliniske forsøg, omfatter: Stamceller. Alle celler i din krop er skabt fra stamceller. Til gen terapi kan stamceller ændres eller korrigeres i et laboratorium for at blive celler til at bekæmpe sygdomme. Liposomer. Disse partikler kan bære de nye, terapeutiske gener til målcellerne og overføre generne til DNA'et i dine celler. FDA og National Institutes of Health følger nøje de kliniske forsøg med gen terapi, der er i gang i USA. De sørger for, at patientsikkerhedsspørgsmål er en topprioritet under forskningen.

Hvilken procedure du får, afhænger af den sygdom, du har, og hvilken type genterapi der bruges. For eksempel, i én type genterapi: Du kan få taget blodprøve, eller du kan få fjernet knoglemarv fra dit hofteben med en stor nål. Derefter, i et laboratorium, udsættes celler fra blodet eller knoglemarven for et virus eller en anden type vektor, der indeholder det ønskede genetiske materiale. Når vektoren er kommet ind i cellerne i laboratoriet, injiceres disse celler tilbage i din krop i en vene eller i væv. Derefter optager dine celler vektoren sammen med de ændrede gener. I en anden type genterapi infunderes en viral vektor direkte i blodet eller i et udvalgt organ. Tal med dit sundhedshold for at finde ud af, hvilken type genterapi der vil blive brugt, og hvad du kan forvente.