Mis on mekasermiin: kasutusalad, annustamine, kõrvaltoimed ja palju muud

Mekasermiin on insuliinisarnase kasvufaktori-1 (IGF-1) sünteetiline versioon, mis aitab lastel kasvada, kui nende keha ei tooda piisavalt seda olulist hormooni loomulikult. See ravim on spetsiaalselt mõeldud lastele, kellel on raske primaarne IGF-1 puudulikkus, haruldane seisund, kus keha ei suuda toota piisavalt kasvuhormooni või sellele korralikult reageerida.

Kui teie lapsel on diagnoositud kasvuhormooni puudulikkus ja ta ei ole hästi reageerinud traditsioonilisele kasvuhormooni ravile, võib mekasermiin olla järgmine samm, mida teie arst kaalub. Seda manustatakse igapäevase süstina naha alla, sarnaselt diabeedi korral kasutatava insuliiniga.

Mis on mekasermiin?

Mekasermiin on insuliinisarnase kasvufaktori-1, valgu, mida teie keha loomulikult toodab rakkude kasvu ja arengu soodustamiseks, inimese loodud koopia. Kui lastel on raske primaarne IGF-1 puudulikkus, siis nende keha kas ei tooda piisavalt IGF-1 või ei suuda seda tõhusalt kasutada, mis põhjustab märkimisväärselt hilinenud kasvu.

See ravim asendab sisuliselt seda, mida teie lapse keha peaks ise tootma. Mõelge sellele kui puuduva tüki pakkumisele, mis võimaldab normaalse kasvu ja arengu toimumist. FDA on mekasermiini heaks kiitnud spetsiaalselt selle haruldase seisundi jaoks, muutes selle spetsiaalseks ravivõimaluseks.

Erinevalt tavalisest kasvuhormoonist toimib mekasermiin otse IGF-1-na, mitte ei stimuleeri keha seda rohkem tootma. See muudab selle eriti kasulikuks lastele, kelle keha ei suuda kasvuhormooni ravile reageerida.

Milleks mekasermiini kasutatakse?

Mekasermiin ravib raske primaarse IGF-1 puudulikkusega lapsi, kes ei ole kasvuhormooni ravile reageerinud. See seisund mõjutab umbes 1 last 100 000-st, muutes selle küllaltki haruldaseks, kuid tõsiseks, kui see esineb.

Teie arst kaalub tavaliselt mekasermiini, kui teie laps vastab konkreetsetele kriteeriumidele. Nende hulka kuuluvad väga madalad IGF-1 tasemed vereanalüüsides, halb kasv vaatamata piisavale toitumisele ja reageerimatus vähemalt üheaastasele kasvuhormoonravile.

Ravimit kasutatakse ka laste puhul, kellel on kasvuhormooni geeni deletsioonid või raske kasvuhormooni tundetus. Nendel juhtudel traditsiooniline kasvuhormoonravi lihtsalt ei toimi, sest organism ei suuda kasvuhormooni korralikult töödelda ega sellele reageerida.

Kuidas mekasermiin toimib?

Mekasermiin toimib, pakkudes otse teie lapse organismile IGF-1, mida ta vajab normaalseks kasvuks ja arenguks. Seda peetakse mõõdukalt tugevaks ravimiks, mis nõuab hoolikat jälgimist ja täpset annustamist.

Pärast naha alla süstimist siseneb mekasermiin vereringesse ja liigub erinevatesse kudedesse kogu kehas. Seejärel seostub see rakkudel asuvate IGF-1 retseptoritega, käivitades kasvupõhised protsessid, mis peaksid lapsepõlves loomulikult toimuma.

Ravim soodustab luude kasvu, lihaste arengut ja üldist füüsilist küpsemist. Samuti aitab see valkude sünteesi ja võib parandada ainevahetust. Kuna see toimib rakulisel tasemel, ei pruugi te koheseid muutusi näha, kuid kasv peaks järk-järgult paranema mitme ravikuu jooksul.

Kuidas ma peaksin mekasermiini võtma?

Mekasermiini tuleb manustada subkutaanse süstina kaks korda päevas, umbes 20 minutit enne või pärast sööki. Teie tervishoiuteenuse osutaja õpetab teile, kuidas neid süsteid ohutult kodus ette valmistada ja teha.

Manustage mekasermiini alati koos toidu või suupistega, et vältida madalat veresuhkrut, mis võib olla tõsine kõrvaltoime. Ravim võib põhjustada veresuhkru taseme olulist langust, eriti lastel, kes ei söö regulaarselt või kellel on kõhuprobleemid.

Süstekohti vahetage käte, jalgade ja kõhu vahel, et vältida nahaprobleeme. Puhastage süstekoht alkoholiga ja kasutage iga kord uut nõela. Hoidke avamata viaalid külmkapis, kuid laske neil enne süstimist toatemperatuurini soojeneda.

Ärge kunagi ravimit loksutage, kuna see võib valku kahjustada. Kui märkate lahuses osakesi või hägusust, ärge seda kasutage ja võtke asenduse saamiseks ühendust oma apteegiga.

Kui kaua peaksin ma mekasermiini võtma?

Teie laps vajab tavaliselt mekasermiini ravi mitu aastat, sageli kuni täiskasvanu pikkuse saavutamiseni või kasvukettade sulgumiseni. See juhtub tavaliselt teismeeas, kuid ajastus varieerub iga lapse puhul.

Teie arst jälgib teie lapse kasvu iga kolme kuni kuue kuu tagant, et määrata, kas ravim toimib tõhusalt. Nad mõõdavad pikkust, kaalu ja võivad teha röntgenipilte, et kontrollida luu vanust ja kasvukettade arengut.

Mõned lapsed võivad vajada ravi 5–10 aastat või kauem, sõltuvalt sellest, millal nad ravi alustavad ja kuidas nende keha reageerib. Eesmärk on aidata teie lapsel saavutada oma geneetiline potentsiaal pikkuse ja arengu osas.

Ravi jätkub tavaliselt seni, kuni teie laps veel kasvab ja ravim aitab. Teie arst soovitab lõpetada, kui kasv aeglustub oluliselt või jõuab lõpule.

Millised on mekasermiini kõrvaltoimed?

Nagu kõigil ravimitel, võib ka mekasermiini kasutamine põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi mitte kõik neid ei koge. Kõige murettekitavam kõrvaltoime on madal veresuhkur (hüpoglükeemia), mis võib olla tõsine, kui seda ei ravita kiiresti.

Siin on kõige levinumad kõrvaltoimed, mida võite märgata, ja on oluline mõista, et paljusid neist on õige hooldusega võimalik hallata:

• Madala veresuhkru sümptomid nagu värisemine, higistamine, segasus või ärrituvus
• Peavalud, eriti ravi esimestel nädalatel
• Süstekoha reaktsioonid nagu punetus, turse või kerge valu
• Lihaste või liigeste valu, kui keha kasvuga kohaneb
• Iiveldus või oksendamine, eriti kui ei võeta koos toiduga
• Pearinglus või peapööritus

Need levinud kõrvaltoimed paranevad sageli, kui teie lapse keha ravimiga kohaneb. Siiski peaksite alati oma arstiga ühendust võtma, kui need muutuvad raskeks või murettekitavaks.

Tõsisemad, kuid harvemad kõrvaltoimed nõuavad viivitamatut meditsiinilist abi. Need haruldased võimalused hõlmavad tõsiseid allergilisi reaktsioone, püsivat madalat veresuhkrut, mis ei reageeri ravile, või suurenenud ajusurve märke, nagu tugevad peavalud koos nägemise muutustega.

Mõnedel lastel võivad tekkida ka suurenenud mandlid või uneapnoe, eriti neil, kellel on juba hingamisprobleemid. Teie arst jälgib neid tüsistusi regulaarsete kontrollide käigus.

Kes ei tohiks mekasermiini võtta?

Mekasermiin ei sobi kõigile ja teie arst hindab hoolikalt, kas see on teie lapse jaoks ohutu. Lapsed, kellel on aktiivne või kahtlustatav vähk, ei tohiks seda ravimit saada, kuna IGF-1 võib potentsiaalselt stimuleerida kasvaja kasvu.

Teie laps ei tohiks mekasermiini võtta, kui tal on raske neeru- või maksahaigus, kuna need seisundid võivad mõjutada seda, kuidas keha ravimit töötleb. Lapsed, kellel on suletud kasvutsoonid, ei saa ravist kasu, kuna nende luud ei saa enam pikemaks kasvada.

Siin on olulised seisundid, mis võivad takistada teie lapsel mekasermiini ohutut kasutamist:

• Praegune või eelnev vähi diagnoos
• Rasked neeru- või maksaprobleemid
• Diabeetiline retinopaatia või muud tõsised silmaprobleemid
• Rasked südamehaigused
• Teadaolev allergia mekasermiini või mõne selle koostisosa suhtes

Lisaks võivad teatud geneetiliste seisunditega või spetsiifilisi ravimeid võtvad lapsed vajada alternatiivseid ravimeid. Arst vaatab enne mekasermiini määramist läbi teie lapse täieliku meditsiinilise ajaloo.

Mekasermiini kaubamärgid

Mekasermiini on saadaval kaubamärgi Increlex all Ameerika Ühendriikides ja paljudes teistes riikides. See on praegu ainus FDA poolt heakskiidetud mekasermiini kaubamärk, mida kasutatakse raske primaarse IGF-1 puudulikkuse raviks.

Increlexi valmistab Ipsen Biopharmaceuticals ja see on saadaval selge lahuse kujul väikestes viaalides süstimiseks. Iga viaal sisaldab 40 mg mekasermiini 4 ml lahuses.

Mekasermiini geneerilisi versioone te ei leia, kuna see on keeruline valguravim, mida on raske täpselt kopeerida. See tähendab ka seda, et ravim võib olla üsna kallis, kuid paljud kindlustusplaanid ja patsientide abiprogrammid võivad kulude katmisel aidata.

Mekasermiini alternatiivid

Enamiku kasvuhormooni puudulikkusega laste puhul on esmavaliku ravimeetodiks traditsiooniline kasvuhormoonravi (somatropiin). Mekasermiini kasutatakse tavaliselt juhtudel, kui kasvuhormoon ei toimi või seda ei saa kasutada.

Kui teie laps ei saa mekasermiini võtta, võidakse kaaluda muid kasvuhormooni preparaate, sealhulgas erinevaid somatropiini kaubamärke või ravimvorme. Mõned lapsed võivad kasu saada kombineeritud ravist või erinevatest annustamisskeemidest.

Harvadel juhtudel, kui ei kasvuhormoon ega mekasermiin ei ole sobivad, võivad arstid soovitada toitumistuge, füsioteraapiat või muid toetavaid ravimeetodeid, et optimeerida kasvu ja arengut teie lapse piirangute piires.

Siiski on oluline mõista, et raske primaarse IGF-1 puudulikkusega lastel ei ole mekasermiini otsest asendajat. See ravim täidab ainulaadset rolli, mida teised ravimeetodid lihtsalt ei suuda pakkuda.

Kas mekasermiin on parem kui kasvuhormoon?

Mekasermiin ei pruugi olla tingimata "parem" kui kasvuhormoon, kuid see toimib erinevalt ja teenib spetsiifilist eesmärki. Kasvuhormoonravi on esimene valik enamiku kasvuhormooni puudulikkusega laste jaoks, sest seda on üldiselt lihtsam kasutada ja sellel on pikem ajalugu.

Siiski muutub mekasermiin paremaks valikuks, kui kasvuhormoonravi ebaõnnestub või pole võimalik. Raske primaarse IGF-1 puudulikkusega laste jaoks võib mekasermiin olla ainus efektiivne ravi.

Kasvuhormoon stimuleerib keha tootma IGF-1, samas kui mekasermiin annab otseselt IGF-1. See tähendab, et mekasermiin võib aidata lapsi, kelle keha ei suuda kasvuhormoonile reageerida või IGF-1 loomulikult toota.

Valik nende ravimite vahel sõltub täielikult teie lapse konkreetsest seisundist ja sellest, kuidas tema keha ravile reageerib. Teie arst määrab, milline lähenemisviis on kõige sobivam vereanalüüside, kasvumustrite ja raviajaloo põhjal.

Korduma Kippuvad Küsimused Mekasermiini Kohta

Kas Mekasermiin on ohutu diabeediga lastele?

Mekasermiin nõuab diabeediga lastel erilist ettevaatust, sest see võib oluliselt alandada veresuhkru taset. Kui teie lapsel on diabeet, peab tema arst hoolikalt jälgima veresuhkru taset ja vajadusel kohandama diabeediravimeid.

Mekasermiini ja diabeediravimite kombinatsioon võib suurendada raske madala veresuhkru ohtu. Teie tervishoiutiim teeb teiega koostööd, et töötada välja hoolikas jälgimiskava ja õpetada teid hüpoglükeemiat õigeaegselt ära tundma ja ravima.

Regulaarne veresuhkru testimine muutub veelgi olulisemaks, kui teie laps võtab mekasermiini. Teil on vaja taset sagedamini kontrollida ja alati kiiretoimelised suhkruallikad käepärast hoida.

Mida peaksin tegema, kui ma kogemata annan liiga palju mekasermiini?

Kui annate oma lapsele kogemata liiga palju mekasermiini, jälgige hoolikalt madala veresuhkru tunnuseid ja võtke viivitamatult ühendust oma arstiga. Sümptomite hulka kuuluvad värisemine, higistamine, segasus, ärrituvus või ebatavaline käitumine.

Andke oma lapsele kohe midagi magusat süüa või juua, näiteks puuviljamahla, glükoositablette või komme. Jääge lapse juurde ja jätkake sümptomite jälgimist, kuni ootate meditsiinilisi juhiseid.

Ärge oodake, et näha, kas sümptomid arenevad. Liiga suure mekasermiini annuse tõttu tekkiv madal veresuhkur võib olla tõsine ja vajada erakorralist ravi. Helistage oma arsti erakorralisele telefoninumbrile või minge lähimasse erakorralise meditsiini osakonda, kui te ei saa oma tervishoiuteenuse osutajaga ühendust.

Mida peaksin tegema, kui ma unustan mekasermiini annuse?

Kui unustate mekasermiini annuse, andke see niipea, kui mäletate, kuid ainult siis, kui see on mõne tunni jooksul pärast planeeritud aega. Veenduge, et teie laps sööks enne või vahetult pärast süstimist midagi, et vältida madalat veresuhkrut.

Kui on peaaegu järgmise annuse aeg, jätke unustatud annus vahele ja naaske oma tavapärase ajakava juurde. Ärge kunagi andke kahte annust korraga, et unustatud annust korvata, kuna see võib põhjustada ohtlikku veresuhkru langust.

Pidage arvestust unustatud annuste üle ja andke oma arstile teada, kui teil on raskusi ajakava järgimisega. Nad võivad soovitada strateegiaid, mis aitavad teil meeles pidada või kohandada ajastust nii, et see sobiks paremini teie pere rutiiniga.

Millal ma võin mekasermiini võtmise lõpetada?

Te ei tohiks kunagi mekasermiini võtmist lõpetada, ilma et oleksite kõigepealt oma lapse arstiga konsulteerinud. Ajastus sõltub teie lapse kasvust, luu vanusest ja üldisest arengust, mida teie tervishoiumeeskond regulaarselt jälgib.

Enamik lapsed võivad mekasermiini võtmise lõpetada, kui nende kasvutsoonid sulguvad, tavaliselt teismeeas. Teie arst kasutab röntgenkiirte ja kasvu mõõtmisi, et määrata, millal see juhtub ja kas ravi jätkamine oleks kasulik.

Mõned lapsed võivad vajada ravi jätkamist kauem, kui nad veel kasvavad ja ravimist kasu saavad. Teised võivad lõpetada varem, kui kõrvaltoimed muutuvad probleemseks või kui kasv on saavutanud vastuvõetava taseme.

Kas mekasermiin võib põhjustada pikaajalisi terviseprobleeme?

Pikaajalised uuringud mekasermiiniga on veel pooleli, kuna see on suhteliselt uus ravim. Praegused uuringud näitavad aga, et kui seda kasutatakse õigesti meditsiinilise järelevalve all, kaaluvad eelised üldiselt üles riskid lastel, kellel on raske IGF-1 puudus.

Teie arst jälgib teie last regulaarselt võimalike pikaajaliste mõjude suhtes, sealhulgas muutused ainevahetuses, luude arengus ja üldises tervises. Need kontrollid aitavad varakult avastada probleeme ja vajadusel ravi kohandada.

Kõige olulisem on regulaarsete järelkontrollide säilitamine ja kõigi murettekitavate sümptomite viivitamatu teatamine. See võimaldab teie tervishoiumeeskonnal tagada, et teie laps saab ravist maksimaalset kasu, minimeerides samal ajal võimalikke riske.