Mis on peginesatiid: kasutusalad, annustamine, kõrvaltoimed ja palju muud

Peginesatiid on sünteetiline ravim, mis töötati välja aneemia raviks kroonilise neeruhaigusega inimestel, kes on dialüüsil. See toimib, stimuleerides luuüdi tootma rohkem punaseid vereliblesid, sarnaselt sellele, kuidas toimib teie keha loomulik hormoon erütropoietiin. Kuid see ravim eemaldati turult 2013. aastal tõsiste ohutusprobleemide tõttu, sealhulgas raskete allergiliste reaktsioonide tõttu, mis viisid hospitaliseerimiste ja surmadeni.

Mis on peginesatiid?

Peginesatiid oli inimese loodud valguravim, mis jäljendas erütropoietiini toimet teie kehas. Erütropoietiin on hormoon, mida teie neerud loomulikult toodavad, et anda signaal teie luuüdile punaste vereliblede loomiseks. Kui teie neerud on kroonilisest haigusest kahjustatud, ei suuda nad toota piisavalt seda hormooni, mis viib aneemiani.

Ravim töötati spetsiaalselt välja kroonilise neeruhaigusega inimestele, kes said dialüüsiravi. Seda manustati süstina kord kuus, mis oli mugavam kui teised sarnased ravimid, mis vajasid sagedasemat annustamist. Kahjuks ei ole peginesatiid enam kasutamiseks saadaval pärast selle heakskiitmist ilmnenud ohutusprobleemide tõttu.

Milleks peginesatiidi kasutati?

Peginesatiidi kasutati aneemia raviks täiskasvanutel, kellel oli krooniline neeruhaigus ja kes olid dialüüsil. Aneemia tekib siis, kui teil ei ole piisavalt terveid punaseid vereliblesid, et hapnikku kogu teie kehas transportida, mistõttu tunnete end väsinuna, nõrgana ja hingeldusena.

Neeruhaigusega inimestel tekib sageli aneemia, kuna nende kahjustatud neerud ei suuda toota piisavalt erütropoietiini. See tekitab tsükli, kus teie keha võitleb vajalike punaste vereliblede tootmisega. Peginesatiid oli mõeldud sekkumiseks ja selle puuduva signaali andmiseks teie luuüdile.

Ravim oli heaks kiidetud ainult patsientidele, kes juba said dialüüsiravi. See ei olnud mõeldud inimestele, kellel on kergem neerupuudulikkus või kes ei ole veel dialüüsil. Teie arst oleks seda võimalust kaalunud, kui teised ravimeetodid ei oleks olnud piisavalt tõhusad teie aneemia sümptomite leevendamisel.

Kuidas Peginesatide toimis?

Peginesatide toimis, seondudes samade retseptoritega teie luuüdis, mis reageerivad looduslikule erütropoietiinile. Mõelge sellele kui võtmele, mis sobib sama lukuga, mida teie keha loomulik hormoon kasutaks. Kui see oli kinnitunud, käivitas see teie luuüdi, et hakata rohkem punaseid vereliblesid tootma.

Ravimit peeti tugevaks ravivõimaluseks, kuna see võis oluliselt suurendada punaste vereliblede tootmist. Kuid see tugevus tähendas ka seda, et see vajas hoolikat jälgimist, et vältida teie punaste vereliblede taseme liiga kiiret või liiga kõrgele tõusu, mis võis põhjustada ohtlikke tüsistusi.

Teie keha hakkas tavaliselt Peginesatidele reageerima mõne nädala jooksul, kuigi täieliku efekti nägemine võis võtta kuni kolm kuud. Ravim püsis teie süsteemis aktiivsena umbes kuu aega, mistõttu seda tuli manustada ainult kord kuus.

Kuidas oleks pidanud Peginesatidet võtma?

Peginesatidet manustati süstina kas veeni (intravenoosselt) või naha alla (subkutaanselt) kord kuus. Teie tervishoiuteenuse osutaja oleks seda ravimit manustanud teie dialüüsiseansi ajal või meditsiiniasutuses. See ei olnud midagi, mida saaksite ise kodus võtta.

Süst ei nõudnud toidu ega joogiga seoses erilist ettevalmistust. Võisite süüa tavaliselt enne ja pärast ravimi saamist. Teie arst oleks määranud õige annuse, lähtudes teie kehakaalust, praegusest punaste vereliblede tasemest ja sellest, kui hästi te ravile reageerisite.

Enne iga süsti oleks teie tervishoiumeeskond kontrollinud teie vererõhku ja vaadanud üle teie viimased laboritulemused. Samuti jälgitaks teid hoolikalt allergiliste reaktsioonide suhtes, eriti esimeste annuste ajal, mil reaktsioonid olid kõige tõenäolisemad.

Kui kaua oleks pidanud Peginesatide'i võtma?

Peginesatide'i ravi kestus oleks varieerunud sõltuvalt teie individuaalsest reaktsioonist ja ravimi taluvusest. Enamik inimesi oleks jätkanud ravi nii kaua, kuni nende aneemia püsis ja ravim aitas ilma oluliste kõrvaltoimeteta.

Teie arst oleks teie punaste vereliblede taset hoolikalt jälginud, tavaliselt kontrollides neid alguses iga paari nädala tagant, seejärel kord kuus, kui teie tase stabiliseerus. Kui teie aneemia paranes oluliselt või kui teil tekkisid murettekitavad kõrvaltoimed, oleks teie arst võinud annust kohandada või kaaluda üleminekut teisele ravile.

Kuna Peginesatide turult eemaldati, oleks kõik, kes seda võtsid, üle viidud alternatiivsetele aneemia ravimeetoditele. Teie tervishoiumeeskond oleks teiega koostööd teinud, et leida teie konkreetsele olukorrale parim asendusravi.

Millised olid Peginesatide'i kõrvaltoimed?

Peginesatide'il oli mitmeid võimalikke kõrvaltoimeid, alates kergetest kuni eluohtlikeni. Kõige tõsisem mure oli rasked allergilised reaktsioonid, mis viisid ravimi turult eemaldamiseni. Need reaktsioonid võisid olla vahetud ja ohtlikud, nõudes erakorralist meditsiinilist ravi.

Tavalised kõrvaltoimed, mida inimesed kogesid, hõlmasid:

• Lihasspasmid ja valu
• Seljavalu
• Köha
• Kõrge vererõhk
• Kõhulahtisus
• Iiveldus
• Turse kätes või jalgades

Need igapäevased kõrvaltoimed olid üldiselt hallatavad ja sageli paranesid, kui teie keha ravimiga kohanes. Siiski tuli neist teatada teie tervishoiumeeskonnale.

Tõsised kõrvaltoimed, mis lõpuks viisid peginesatiidi turult kõrvaldamiseni, olid rasked allergilised reaktsioonid, mida nimetatakse anafülaksiaks. Need reaktsioonid võisid põhjustada hingamisraskusi, vererõhu tugevat langust, näo ja kõri turset ning võisid olla surmavad, kui neid koheselt ei ravitud. Mõnedel inimestel esinesid ka tõsised kardiovaskulaarsed probleemid, sealhulgas südameatakk ja insult.

Verehüübed olid veel üks oluline mure, eriti dialüüsi jaoks kasutatud juurdepääsukohtades. Ravim võis põhjustada ka punaste vereliblede taseme liiga kiiret tõusu, mis viis ohtlikult kõrge vererõhu ja muude tüsistusteni.

Kes ei tohiks peginesatiidi võtta?

Mitmed inimesed ei tohiks peginesatiidi võtta, isegi kui see oli kättesaadav. Igaüks, kellel on teadaolev allergia peginesatiidi või selle mõne koostisosa suhtes, oleks pidanud seda ravimit täielikult vältima. Inimesed, kellel oli kontrollimatu kõrge vererõhk, ei olnud samuti head kandidaadid raviks.

Rasedatele ja rinnaga toitvatele naistele ei soovitati peginesatiidi kasutada ebapiisavate ohutusandmete tõttu. Ravimi mõju arenevatele beebidele ei olnud täielikult mõistetav, muutes selle kasutamise raseduse ajal või imetamise ajal liiga riskantseks.

Teatud tüüpi vähiga inimesed, eriti need, mis mõjutavad verd või luuüdi, ei tohiks peginesatiidi kasutada. Ravim võis potentsiaalselt stimuleerida vähirakkude kasvu nendel juhtudel. Lisaks oleksid kõik, kellel on olnud rasked allergilised reaktsioonid sarnastele ravimitele, olnud suure riskiga.

Need, kellel on aktiivsed infektsioonid või põletikulised seisundid, oleksid pidanud ootama, kuni need probleemid on lahendatud, enne ravi alustamist. Teie immuunsüsteemi reaktsioon peginesatiidile võib olla ettearvamatu, kui tegeletakse samaaegselt teiste terviseprobleemidega.

Peginesatiidi kaubamärk

Peginesatiidi müüdi Ameerika Ühendriikides kaubamärgi Omontys all. See oli ainus kaubamärk, mille all ravimit turustati enne selle turult kõrvaldamist 2013. aastal.

Ravimi töötas välja Affymax ja turustas koostöös Takeda Pharmaceuticalsiga. See sai FDA heakskiidu 2012. aasta märtsis, kuid tootjad kutsusid selle 2013. aasta veebruaris vabatahtlikult tagasi tõsiste ohutusprobleemide tõttu.

Peginesatiidi alternatiivid

Kroonilise neeruhaigusega inimeste aneemia raviks on saadaval mitmeid peginesatiidi alternatiive. Need ravimid toimivad sarnaselt, stimuleerides punaste vereliblede tootmist, kuid neil on erinevad ohutusprofiilid ja annustamisskeemid.

Kõige sagedamini kasutatavad alternatiivid on:

• Epoetiin alfa (Epogen, Procrit) - manustatakse 1-3 korda nädalas
• Darbepoetiin alfa (Aranesp) - manustatakse iganädalaselt või üle nädala
• Metoksü polüetüleenglükool-epoetiin beeta (Mircera) - manustatakse kord kuus

Neid ravimeid on kasutatud kauem kui peginesatiidi ja neil on rohkem väljakujunenud ohutusrekordid. Teie arst valib parima võimaluse, lähtudes teie konkreetsetest vajadustest, sellest, kui sageli te saate süsti teha ja kui hästi te iga ravimit talute.

Raualisandeid kasutatakse sageli koos nende ravimitega, et tagada teie organismile piisavalt rauda tervete punaste vereliblede valmistamiseks. Mõned inimesed võivad teatud olukordades kasu saada ka vereülekannetest, kuigi see on tavaliselt reserveeritud raskete juhtude jaoks.

Kas peginesatiid oli parem kui epoetiin alfa?

Peginesatiid ja epoetiin alfa olid mõlemad efektiivsed kroonilise neeruhaigusega inimeste aneemia ravis, kuid neil olid erinevad eelised ja puudused. Peginesatiidi peamine eelis oli selle kord kuus annustamisskeem võrreldes epoetiin alfa vajadusega 1-3 süsti nädalas.

Tõhususe osas näitasid uuringud, et peginesatiid suutis säilitada hemoglobiinitaset sama hästi kui epoetiin alfa. Mõlemad ravimid suutsid edukalt ravida aneemiat ja vähendada vereülekannete vajadust enamikul patsientidest.

Peginesatiidi ohutusprofiil osutus aga oluliselt halvemaks kui epoetiin alfa oma. Rasked allergilised reaktsioonid, mis viisid peginesatiidi tagasivõtmiseni, ei olnud epoetiin alfa puhul tavalised, mida on ohutult kasutatud juba aastaid. See teeb epoetiin alfa paremaks valikuks, vaatamata sagedasematele süstidele.

Tänapäeval on epoetiin alfa endiselt standardne ravivõimalus, millel on hästi väljakujunenud ohutusrekord. Kuigi igakuise annustamise mugavus oli ahvatlev, muutsid peginesatiidiga seotud tõsised riskid selle lõpuks jätkuvaks kasutamiseks sobimatuks.

Korduma kippuvad küsimused peginesatiidi kohta

K1. Kas peginesatiid on ohutu diabeetikutele?

Kui peginesatiid oli saadaval, võisid diabeetikud, kellel oli ka krooniline neeruhaigus, seda ravimit potentsiaalselt kasutada, kuid see nõudis erilist ettevaatust. Diabeet põhjustab sageli neeruhaigust ja paljudel mõlema haigusega inimestel tekib aneemia, mis vajab ravi.

Diabeetikud kipuvad aga olema suurema kardiovaskulaarsete probleemide riskiga, mida võis peginesatiidi kõrvaltoimed halvendada. Ravimi kalduvus tõsta vererõhku ja suurendada vere hüübimise riski tegi selle eriti murettekitavaks diabeetikutele. Teie arst oleks neid riske väga hoolikalt kaalunud enne peginesatiidi määramist diabeetikule.

K2. Mida peaksin tegema, kui ma kogemata kasutan liiga palju peginesatiidi?

Peginesatiidi üleannustamine oleks olnud tõsine meditsiiniline hädaolukord, mis nõuab kohest haiglaravi. Liiga palju seda ravimit võib põhjustada teie punaste vereliblede taseme ohtlikult kõrgele tõusu, mis viib raske kõrge vererõhu, verehüüvete, südameprobleemide ja insuldini.

Kuna peginesatiidi manustasid ainult tervishoiuteenuse osutajad meditsiiniasutustes, oleksid juhuslikud üledoosid olnud haruldased. Kui aga üledoos juhtus, oleks ravi keskendunud tüsistuste ohjamisele, näiteks vererõhu kontrollimisele ja verehüüvete vältimisele. Peginesatiidi üledoosile spetsiifilist vastumürki ei olnud.

K3. Mida peaksin tegema, kui ma unustan peginesatiidi annuse?

Kui te unustasite planeeritud peginesatiidi süsti, oleksite pidanud kohe oma tervishoiuteenuse osutajaga ühendust võtma, et uus aeg kokku leppida. Unustatud annused võivad põhjustada aneemia süvenemist, mis viib väsimuse, nõrkuse ja muude sümptomite taastekkimiseni.

Teie arst oleks määranud teie asendusannuse jaoks parima ajastuse, lähtudes sellest, millal te süsti unustasite ja teie praegusest punaste vereliblede tasemest. Nad oleksid võinud kohandada teie järgmisi annuseid, et ravigraafikuga uuesti järjele saada. Oluline oli mitte üritada unustatud annuseid ise korvata.

K4. Millal ma võiksin peginesatiidi võtmise lõpetada?

Otsuse peginesatiidi võtmise lõpetamise kohta oleks teinud teie arst mitmete tegurite põhjal. Kui teie neerufunktsioon paranes oluliselt, oleks teie keha võinud hakata uuesti piisavalt looduslikku erütropoetiini tootma, muutes ravimi tarbetuks.

Samuti oleksite peginesatiidi võtmise lõpetanud, kui teil tekkisid tõsised kõrvaltoimed või allergilised reaktsioonid. Enamikul juhtudel oleksid aga kroonilise neeruhaigusega dialüüsi saavad inimesed pidanud jätkama mõnda aneemia ravi vormi pikaajaliselt. Kui peginesatiid tagasi võeti, viidi patsiendid üle alternatiivsetele ravimitele, mitte ei lõpetatud aneemia ravi täielikult.

K5. Miks peginesatiid turult tagasi võeti?

Peginesatide eemaldati turult 2013. aasta veebruaris tõsiste ja mõnikord surmaga lõppevate allergiliste reaktsioonide teadete tõttu. Pärast ravimi heakskiitmist ja laiemat kasutamist hakkasid tervishoiuteenuse osutajad teatama rasketest anafülaksia juhtudest, mis vajasid erakorralist ravi.

FDA ja tootjad otsustasid, et nende eluohtlike reaktsioonide risk oli ravimi turustamise jätkamiseks liiga suur. Otsustati vabatahtlikult tagasi kutsuda kõik peginesatiidi tooted ja lõpetada selle kasutamine. Patsiendid, kes võtsid peginesatiidi, viidi üle ohutumatele alternatiivsetele aneemia ravimeetoditele.