ADAMTS13 (نوترکیب) چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

ADAMTS13 یک درمان جایگزینی آنزیم تخصصی است که برای درمان یک اختلال نادر انعقاد خون به نام پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک (TTP) استفاده می شود. این دارو با جایگزینی یک آنزیم از دست رفته یا ناکافی در خون شما عمل می کند که به جلوگیری از تشکیل لخته های خون خطرناک در سراسر بدن شما کمک می کند.

اگر شما یا کسی که می شناسید این دارو برایش تجویز شده است، احتمالاً با یک بیماری جدی اما قابل درمان سر و کار دارید. درک نحوه عملکرد این درمان می تواند به شما کمک کند تا در مورد برنامه درمانی خود احساس اطمینان بیشتری داشته باشید.

ADAMTS13 چیست؟

ADAMTS13 یک نسخه آزمایشگاهی از یک آنزیم است که به طور طبیعی در بدن شما وجود دارد. کار این آنزیم تجزیه پروتئین های بزرگ در خون شما به نام مولتیمرهای فاکتور فون ویلبراند است که می توانند در صورت بزرگ شدن بیش از حد باعث لخته شدن خطرناک شوند.

هنگامی که بدن شما به اندازه کافی از این آنزیم تولید نمی کند، یا زمانی که به درستی کار نمی کند، می توانید به TTP مبتلا شوید. این بیماری باعث می شود لخته های خون کوچکی در سراسر بدن شما تشکیل شود که می تواند جریان خون به اندام های حیاتی مانند مغز، قلب و کلیه های شما را مسدود کند.

نسخه نوترکیب ADAMTS13 در آزمایشگاه با استفاده از بیوتکنولوژی پیشرفته ایجاد می شود. این دارو به گونه ای طراحی شده است که دقیقاً مانند آنزیم طبیعی که بدن شما باید تولید کند، عمل کند و از شما در برابر لخته شدن خون غیر طبیعی محافظت کند.

ADAMTS13 برای چه مواردی استفاده می شود؟

ADAMTS13 در درجه اول برای درمان پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک ارثی (hTTP) استفاده می شود، یک بیماری ژنتیکی نادر که کمتر از 1 در 100000 نفر را تحت تاثیر قرار می دهد. این بیماری زمانی رخ می دهد که شما با کمبود آنزیم ADAMTS13 به دلیل جهش های ژنتیکی متولد می شوید.

افرادی که به hTTP مبتلا هستند، دوره‌هایی را تجربه می‌کنند که در آن خونشان لخته‌های خطرناکی را در سراسر بدنشان تشکیل می‌دهد. این دوره‌ها می‌توانند علائم شدیدی از جمله گیجی، تشنج، مشکلات کلیوی و کاهش خطرناک تعداد پلاکت‌ها ایجاد کنند. بدون درمان، این دوره‌ها می‌توانند تهدید کننده حیات باشند.

پزشک شما ممکن است این دارو را نیز در نظر بگیرد اگر به TTP اکتسابی مبتلا هستید که به سایر درمان‌ها پاسخ خوبی نداده است. با این حال، شکل ارثی، نشان اصلی برای این نوع خاص از درمان جایگزینی آنزیم است.

ADAMTS13 چگونه کار می‌کند؟

ADAMTS13 با جایگزینی آنزیمی که بدن شما فاقد آن است یا به اندازه کافی تولید نمی‌کند، عمل می‌کند. آن را به عنوان دادن ابزار مناسب به خون خود در نظر بگیرید تا پروتئین‌های لخته کننده را در اندازه‌ای ایمن نگه دارد.

در جریان خون شما، پروتئین‌هایی به نام فاکتور فون ویلبراند به طور طبیعی زنجیرهایی با اندازه‌های مختلف تشکیل می‌دهند. هنگامی که این زنجیرها بیش از حد بزرگ می‌شوند، می‌توانند لخته شدن بیش از حد را تحریک کنند. آنزیم ADAMTS13 مانند قیچی مولکولی عمل می‌کند و این زنجیرهای پروتئینی بزرگ را به اندازه‌ای ایمن‌تر برش می‌دهد.

این دارو به عنوان یک درمان بسیار هدفمند در نظر گرفته می‌شود زیرا به کمبود آنزیم خاصی که باعث hTTP می‌شود، می‌پردازد. با بازگرداندن سطح آنزیم به حالت طبیعی، به جلوگیری از تشکیل لخته‌های خون خطرناک کمک می‌کند و در عین حال توانایی بدن شما را برای لخته شدن به طور معمول در صورت نیاز برای بهبودی حفظ می‌کند.

چگونه باید ADAMTS13 مصرف کنم؟

ADAMTS13 به صورت انفوزیون داخل وریدی (IV) تجویز می‌شود، به این معنی که مستقیماً از طریق ورید وارد جریان خون شما می‌شود. این دارو را نمی‌توان از طریق دهان مصرف کرد زیرا سیستم گوارش شما آنزیم را قبل از اینکه بتواند عمل کند، تجزیه می‌کند.

تیم مراقبت‌های بهداشتی شما معمولاً این دارو را در بیمارستان یا مرکز انفوزیون تخصصی تجویز می‌کند. انفوزیون معمولاً حدود 30 دقیقه طول می‌کشد و در طول و بعد از درمان تحت نظر خواهید بود تا اطمینان حاصل شود که آن را به خوبی تحمل می‌کنید.

قبل از تزریق، نیازی به رعایت هیچ محدودیت غذایی خاصی ندارید. می‌توانید به طور معمول غذا بخورید و داروهای دیگر خود را طبق دستور مصرف کنید. با این حال، حتماً به ارائه دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود در مورد تمام داروها و مکمل‌هایی که مصرف می‌کنید اطلاع دهید، زیرا ممکن است برخی از آنها با درمان تداخل داشته باشند.

زمان‌بندی تزریق‌های شما به نیازهای فردی شما و نحوه پاسخ بدن شما به درمان بستگی دارد. برخی از افراد به تزریق‌های پیشگیرانه منظم نیاز دارند، در حالی که برخی دیگر ممکن است فقط در طول دوره‌های حاد درمان دریافت کنند.

چه مدت باید ADAMTS13 مصرف کنم؟

مدت زمان درمان با ADAMTS13 به طور قابل توجهی از فردی به فرد دیگر متفاوت است، بسته به اینکه آیا شما TTP ارثی دارید یا TTP اکتسابی. برای TTP ارثی، این ممکن است یک درمان مادام العمر باشد، زیرا بیماری ژنتیکی زمینه‌ای از بین نمی‌رود.

پزشک شما با شما همکاری خواهد کرد تا یک برنامه درمانی شخصی‌سازی شده ایجاد کند. برخی از افراد مبتلا به hTTP برای حفظ سطح کافی آنزیم به تزریق‌های پیشگیرانه (پیشگیرانه) منظم نیاز دارند، در حالی که برخی دیگر ممکن است فقط در طول دوره‌های حاد یا دوره‌های افزایش خطر به درمان نیاز داشته باشند.

نظارت منظم از طریق آزمایش خون به تیم مراقبت‌های بهداشتی شما کمک می‌کند تا تعیین کنند که درمان چقدر خوب عمل می‌کند و آیا نیاز به تنظیماتی در برنامه شما وجود دارد یا خیر. این آزمایش‌ها سطح فعالیت ADAMTS13 شما را اندازه‌گیری می‌کنند و علائم اپیزودهای TTP را بررسی می‌کنند.

عوارض جانبی ADAMTS13 چیست؟

اکثر افراد ADAMTS13 را به خوبی تحمل می‌کنند، اما مانند همه داروها، می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند. شایع‌ترین عوارض جانبی عموماً خفیف هستند و با نظارت و مراقبت مناسب قابل کنترل هستند.

در اینجا عوارض جانبی که ممکن است تجربه کنید، با شایع‌ترین آنها شروع می‌شود:

• سردرد و خستگی خفیف
• تهوع یا ناراحتی معده
• واکنش‌های محل تزریق مانند قرمزی، تورم یا درد خفیف
• سرگیجه یا سبکی سر
• دردهای عضلانی یا مفصلی

این عوارض جانبی شایع معمولاً خود به خود بهبود می‌یابند و نیازی به قطع درمان ندارند. تیم مراقبت‌های بهداشتی شما می‌تواند به شما در مدیریت هرگونه ناراحتی که تجربه می‌کنید کمک کند.

عوارض جانبی جدی‌تر اما کمتر شایع شامل واکنش‌های آلرژیک است که می‌تواند از بثورات پوستی خفیف تا آنافیلاکسی شدید متغیر باشد. علائم واکنش آلرژیک شامل مشکل در تنفس، تورم صورت یا گلو، بثورات شدید یا ضربان قلب سریع است.

به ندرت، برخی از افراد ممکن است پادتن‌هایی در برابر دارو ایجاد کنند که می‌تواند با گذشت زمان آن را کمتر موثر کند. پزشک شما این موضوع را از طریق آزمایش خون منظم بررسی می‌کند و در صورت نیاز می‌تواند برنامه درمانی شما را تنظیم کند.

چه کسانی نباید ADAMTS13 مصرف کنند؟

ADAMTS13 برای همه مناسب نیست و پزشک شما با دقت ارزیابی می‌کند که آیا برای شما مناسب است یا خیر. افرادی که آلرژی شدید شناخته شده به هر یک از اجزای دارو دارند، نباید این درمان را دریافت کنند.

اگر سابقه واکنش‌های آلرژیک شدید به سایر داروهای مبتنی بر پروتئین یا درمان‌های جایگزینی آنزیم دارید، پزشک شما باید خطرات و مزایای آن را با دقت بسیار زیادی بسنجد. آنها ممکن است اقدامات احتیاطی اضافی یا درمان‌های جایگزین را توصیه کنند.

زنان باردار و شیرده به توجه ویژه نیاز دارند، زیرا داده‌های ایمنی محدودی برای این شرایط وجود دارد. اگر باردار هستید، قصد باردار شدن دارید یا در حال شیردهی هستید، پزشک شما خطرات و مزایای احتمالی را با شما در میان خواهد گذاشت.

افراد مبتلا به اختلالات خاص سیستم ایمنی یا کسانی که داروهای سرکوب‌کننده ایمنی مصرف می‌کنند، ممکن است به برنامه‌های درمانی اصلاح‌شده نیاز داشته باشند، زیرا این شرایط می‌تواند بر نحوه پاسخ بدن شما به دارو تأثیر بگذارد.

نام‌های تجاری ADAMTS13

داروی نوترکیب ADAMTS13 با نام تجاری Adzynma در دسترس است. این در حال حاضر تنها محصول نوترکیب ADAMTS13 مورد تایید FDA است که در ایالات متحده موجود است.

آدزینما به طور خاص برای درمان پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک ارثی توسعه یافته است و یک پیشرفت قابل توجه در درمان TTP محسوب می‌شود. قبل از در دسترس قرار گرفتن این دارو، گزینه‌های درمانی بسیار محدودتر بودند.

پوشش بیمه و داروخانه شما ممکن است این دارو را با نام تجاری آن (آدزینما) یا نام عمومی آن (ADAMTS13 نوترکیب) معرفی کنند. هر دو نام به یک دارو اشاره دارند.

جایگزین‌های ADAMTS13

قبل از در دسترس قرار گرفتن ADAMTS13، درمان اصلی TTP تبادل پلاسما (پلاسمافرزیس) بود که شامل خارج کردن خون شما، جدا کردن پلاسما و جایگزینی آن با پلاسمای اهداکننده است که حاوی آنزیم از دست رفته است.

تبادل پلاسما هنوز هم در بسیاری از موارد، به ویژه برای TTP اکتسابی یا زمانی که ADAMTS13 در دسترس نیست، استفاده می‌شود. با این حال، این یک روش تهاجمی‌تر است که به تجهیزات تخصصی نیاز دارد و خطرات خاص خود را دارد، از جمله قرار گرفتن در معرض محصولات خونی اهداکننده.

تزریق پلاسمای تازه منجمد شده نیز می‌تواند جایگزینی موقت آنزیم را فراهم کند، اما نسبت به داروی نوترکیب غلظت کمتری دارند و ممکن است به حجم بیشتری از مایع نیاز داشته باشند. این رویکرد گاهی در شرایط اضطراری یا زمانی که درمان‌های دیگر در دسترس نیستند، استفاده می‌شود.

برای برخی از افراد مبتلا به TTP اکتسابی، داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی مانند کورتیکواستروئیدها یا ریتوکسیماب ممکن است برای کاهش حمله سیستم ایمنی به آنزیم ADAMTS13 استفاده شوند. با این حال، این داروها مستقیماً جایگزین آنزیم از دست رفته نمی‌شوند.

آیا ADAMTS13 بهتر از تبادل پلاسما است؟

ADAMTS13 چندین مزیت نسبت به تبادل پلاسما ارائه می‌دهد، به ویژه برای افراد مبتلا به TTP ارثی. این آنزیم نوترکیب راحت‌تر، ایمن‌تر است و نتایج سازگارتر از درمان‌های سنتی مبتنی بر پلاسما ارائه می‌دهد.

برخلاف تعویض پلاسما که به چندین ساعت در یک مرکز پزشکی تخصصی با تجهیزات پیچیده نیاز دارد، ADAMTS13 را می توان به عنوان یک تزریق نسبتاً سریع تجویز کرد. این امر آن را برای درمان های منظم و پیشگیرانه بسیار عملی تر می کند.

از نظر ایمنی، ADAMTS13 خطرات مرتبط با محصولات خونی اهداکنندگان، از جمله عفونت های احتمالی و واکنش های آلرژیک به پروتئین های پلاسما را از بین می برد. این دارو نوترکیب همچنین استانداردتر است، بنابراین هر بار دوز ثابتی دریافت می کنید.

با این حال، تعویض پلاسما ممکن است همچنان درمان اولیه ترجیحی برای برخی از افراد مبتلا به TTP اکتسابی باشد، به خصوص زمانی که علت آن مربوط به اختلال عملکرد سیستم ایمنی باشد. پزشک شما بر اساس نوع خاص TTP و شرایط فردی شما تعیین می کند که کدام رویکرد بهتر است.

سوالات متداول در مورد ADAMTS13

آیا ADAMTS13 برای افراد مبتلا به بیماری قلبی بی خطر است؟

ADAMTS13 به طور کلی برای افراد مبتلا به بیماری قلبی بی خطر در نظر گرفته می شود، اما متخصص قلب و عروق و متخصص خون شما باید با هم برای نظارت بر درمان شما همکاری کنند. از آنجایی که خود TTP می تواند بر قلب شما تأثیر بگذارد و باعث ایجاد لخته های کوچک در رگ های خونی قلب شود، درمان بیماری زمینه ای اغلب برای سلامت قلب مفید است.

این دارو معمولاً با داروهای قلبی تداخل ندارد، اما پزشکان شما تمام نسخه های شما را بررسی می کنند تا از عدم وجود تداخل اطمینان حاصل کنند. اگر نارسایی قلبی شدید دارید، تیم پزشکی شما ممکن است نیاز داشته باشد که شما را در طول تزریق ها از نزدیک تر تحت نظر داشته باشد تا اطمینان حاصل شود که بدن شما می تواند مایعات اضافی را تحمل کند.

اگر به طور تصادفی مقدار زیادی ADAMTS13 دریافت کنم، چه باید بکنم؟

مصرف بیش از حد ADAMTS13 بعید است زیرا توسط متخصصان مراقبت های بهداشتی در محیط های کنترل شده تجویز می شود. با این حال، اگر بیش از مقدار تجویز شده دریافت کنید، تیم پزشکی شما شما را از نزدیک برای هر گونه علائم غیر معمول تحت نظر خواهد داشت.

محتمل‌ترین اثرات دریافت داروی بیش از حد، افزایش خطر عوارض جانبی مانند سردرد، تهوع یا واکنش‌های آلرژیک خواهد بود. تیم مراقبت‌های بهداشتی شما مراقبت‌های حمایتی را ارائه می‌دهد و سطح خون شما را برای اطمینان از ایمنی شما نظارت می‌کند.

اگر در مورد دوز خود نگران هستید یا پس از درمان متوجه علائم غیرعادی شدید، دریغ نکنید فوراً با ارائه دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود تماس بگیرید. آنها می‌توانند وضعیت شما را ارزیابی کرده و راهنمایی‌های مناسب را ارائه دهند.

اگر دوز ADAMTS13 را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر تزریق برنامه‌ریزی‌شده ADAMTS13 را فراموش کردید، در اسرع وقت با ارائه دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود تماس بگیرید تا دوباره برنامه‌ریزی کنید. سعی نکنید با دو برابر کردن درمان بعدی خود، دوز فراموش شده را جبران کنید، زیرا این امر می‌تواند خطر عوارض جانبی را افزایش دهد.

پزشک شما بهترین رویکرد را بر اساس مدت زمانی که از دوز فراموش شده شما گذشته است و علائم فعلی شما تعیین می‌کند. آنها ممکن است بخواهند سطح خون شما را بررسی کنند یا برنامه درمانی شما را تنظیم کنند تا اطمینان حاصل شود که سطح آنزیم کافی را حفظ می‌کنید.

برای افرادی که تحت درمان پیشگیرانه هستند، از دست دادن گاه به گاه یک دوز ممکن است مشکلات فوری ایجاد نکند، اما حفظ یک برنامه تا حد امکان ثابت برای جلوگیری از اپیزودهای TTP مهم است.

چه زمانی می‌توانم مصرف ADAMTS13 را متوقف کنم؟

تصمیم به توقف درمان ADAMTS13 کاملاً به وضعیت فردی شما بستگی دارد و فقط باید با راهنمایی پزشک شما گرفته شود. برای افراد مبتلا به TTP ارثی، این معمولاً یک درمان مادام‌العمر است زیرا وضعیت ژنتیکی زمینه‌ای تغییر نمی‌کند.

پزشک شما به طور منظم پاسخ شما به درمان را از طریق آزمایش خون و نظارت بر اپیزودهای TTP ارزیابی می‌کند. اگر آنتی‌بادی‌هایی علیه دارو ایجاد کنید یا عوارض جانبی شدیدی را تجربه کنید، ممکن است نیاز به تنظیم برنامه درمانی یا در نظر گرفتن جایگزین‌ها داشته باشند.

هرگز مصرف ADAMTS13 را به طور خودسرانه متوقف نکنید، حتی اگر احساس خوبی دارید. این دارو از لخته شدن خون که می تواند تهدید کننده حیات باشد جلوگیری می کند و توقف ناگهانی آن می تواند شما را در معرض خطر یک اپیزود TTP قرار دهد.

آیا می توانم در حین مصرف ADAMTS13 سفر کنم؟

بله، شما می توانید در حین مصرف ADAMTS13 سفر کنید، اما این امر نیازمند برنامه ریزی دقیق و هماهنگی با تیم مراقبت های بهداشتی شما است. اگر سفر شما با تزریق برنامه ریزی شده همزمان باشد، باید برای درمان در مقصد خود برنامه ریزی کنید.

قبل از سفر، اطمینان حاصل کنید که تمام مدارک پزشکی لازم، از جمله برنامه درمانی، اطلاعات تماس اضطراری و نامه ای از پزشک خود که وضعیت و نیازهای دارویی شما را توضیح می دهد، در اختیار دارید. این می تواند در صورت نیاز به مراقبت های پزشکی در خارج از منزل مفید باشد.

حمل دستبند یا کارت هشدار پزشکی را در نظر بگیرید که وضعیت شما را مشخص می کند، زیرا این اطلاعات می تواند در مواقع اضطراری حیاتی باشد. تیم مراقبت های بهداشتی شما می تواند به شما در برنامه ریزی سفر و ارتباط با مراکز درمانی در مقصد در صورت نیاز کمک کند.