Evinacumab چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

Evinacumab یک داروی تزریقی تخصصی است که برای کاهش سطح کلسترول بسیار بالا در افراد مبتلا به یک بیماری ژنتیکی نادر به نام هیپرکلسترولمی خانوادگی هموزیگوت (HoFH) طراحی شده است. این درمان قدرتمند با مسدود کردن یک پروتئین خاص که از حذف کلسترول بد از خون شما توسط بدن جلوگیری می کند، متفاوت از داروهای معمول کلسترول عمل می کند.

اگر شما یا کسی که به او اهمیت می دهید مبتلا به HoFH تشخیص داده شده است، احتمالاً از اصطلاحات پزشکی و گزینه های درمانی احساس سردرگمی می کنید. این دارو یک پیشرفت قابل توجه برای افرادی است که سطح کلسترول آنها علیرغم تلاش برای درمان های دیگر، همچنان به طور خطرناکی بالا است.

Evinacumab چیست؟

Evinacumab یک داروی آنتی بادی مونوکلونال است که پروتئینی به نام ANGPTL3 (پروتئین 3 شبه آنژیوپویتین) را هدف قرار می دهد. این پروتئین به طور معمول در توانایی بدن شما برای تجزیه چربی ها و کلسترول در جریان خون شما اختلال ایجاد می کند.

ANGPTL3 را به عنوان یک ترمز در نظر بگیرید که سیستم پاکسازی طبیعی کلسترول بدن شما را کند می کند. Evinacumab این ترمز را آزاد می کند و به بدن شما اجازه می دهد تا کلسترول را به طور موثرتری پردازش و حذف کند. این دارو به طور خاص برای افراد مبتلا به هیپرکلسترولمی خانوادگی هموزیگوت، یک بیماری ژنتیکی نادر که تقریباً 1 در 300000 نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می دهد، طراحی شده است.

این دارو به صورت یک محلول شفاف و بی رنگ است که از طریق تزریق داخل وریدی (IV) مستقیماً به جریان خون شما داده می شود. این روش تحویل تضمین می کند که دارو به سرعت به سیستم شما می رسد و با قدرت کامل عمل می کند.

Evinacumab برای چه مواردی استفاده می شود؟

Evinacumab به طور خاص برای درمان هیپرکلسترولمی خانوادگی هموزیگوت (HoFH) در بزرگسالان و کودکان 12 سال به بالا تأیید شده است. HoFH یک بیماری ژنتیکی جدی است که در آن هر دو والدین ژن های معیوبی را منتقل می کنند که پردازش کلسترول را کنترل می کنند.

افراد مبتلا به HoFH معمولاً دارای سطح کلسترول LDL هستند که 4 تا 6 برابر بیشتر از حد طبیعی است و اغلب از 400-500 میلی گرم در دسی لیتر فراتر می رود. این سطوح بسیار بالا می تواند منجر به حملات قلبی، سکته مغزی و سایر مشکلات قلبی عروقی در سنین بسیار پایین، گاهی حتی در دوران کودکی یا نوجوانی شود.

پزشک شما معمولاً زمانی که سایر درمان های کاهش دهنده کلسترول به اندازه کافی موثر نبوده اند، اِویناکوماب را تجویز می کند. این شامل شرایطی است که در آن استاتین ها، مهارکننده های PCSK9 و سایر داروها کلسترول شما را به سطوح ایمن تر نرسانده اند.

این دارو همراه با تغییرات رژیم غذایی و سایر درمان های کاهش دهنده چربی به عنوان بخشی از یک برنامه درمانی جامع استفاده می شود. هدف از آن جایگزینی سایر درمان ها نیست، بلکه همکاری با آنها برای حداکثر اثربخشی است.

اِویناکوماب چگونه عمل می کند؟

اِویناکوماب با مسدود کردن ANGPTL3، پروتئینی که به طور معمول از تجزیه موثر تری گلیسیریدها و کلسترول توسط بدن شما جلوگیری می کند، عمل می کند. هنگامی که این پروتئین مسدود می شود، بدن شما می تواند چربی ها را از جریان خون شما بسیار کارآمدتر پاک کند.

این دارو از نظر کاهش کلسترول یک داروی بسیار قوی است. مطالعات بالینی نشان می دهد که می تواند کلسترول LDL را به طور متوسط ​​47٪ کاهش دهد، که برای افرادی که به سایر درمان ها پاسخ خوبی نداده اند، قابل توجه است.

برخلاف استاتین ها که در کبد شما برای کاهش تولید کلسترول عمل می کنند، اِویناکوماب در جریان خون شما عمل می کند تا به حذف کلسترول در حال گردش کمک کند. این رویکرد دوگانه دلیل استفاده مکرر از آن در کنار سایر داروها به جای جایگزینی کامل آنها است.

اثرات دارو طولانی مدت است و هر تزریق مزایای کاهش کلسترول را برای حدود یک ماه فراهم می کند. این عملکرد طولانی مدت به این معنی است که شما نیازی به دوز مکرر نخواهید داشت، که می تواند مدیریت درمان شما را راحت تر کند.

چگونه باید اِویناکوماب مصرف کنم؟

اِویناکوماب هر چهار هفته یک بار به صورت تزریق داخل وریدی در یک مرکز درمانی یا مرکز تزریق انجام می‌شود. دوز استاندارد ۱۵ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم از وزن بدن شما است که به آرامی و در حدود ۶۰ دقیقه تزریق می‌شود.

نیازی نیست قبل از تزریق ناشتا باشید یا از خوردن غذا خودداری کنید. در واقع، خوردن یک وعده غذایی سبک قبل از آن می‌تواند به شما کمک کند تا در طول درمان احساس راحتی بیشتری داشته باشید. هیدراته ماندن با نوشیدن مقدار زیادی آب قبل و بعد از تزریق نیز مفید است.

تیم مراقبت‌های بهداشتی شما در طول هر تزریق و حداقل ۳۰ دقیقه بعد از آن شما را از نزدیک تحت نظر خواهند داشت. آن‌ها علائم حیاتی شما را بررسی می‌کنند و هرگونه واکنش فوری را مشاهده می‌کنند. اتاق تزریق معمولاً راحت است و می‌توانید کتاب، تبلت یا سایر فعالیت‌های آرام را برای گذراندن وقت با خود بیاورید.

قبل از هر تزریق، ارائه‌دهنده مراقبت‌های بهداشتی شما ممکن است داروهایی را برای جلوگیری از واکنش‌های آلرژیک به شما بدهد. این داروها ممکن است شامل آنتی‌هیستامین‌ها یا کورتیکواستروئیدها باشد، که بستگی به نیازهای فردی و سابقه پزشکی شما دارد.

تا چه مدت باید اِویناکوماب مصرف کنم؟

اِویناکوماب معمولاً یک درمان طولانی‌مدت برای مدیریت هیپرکلسترولمی فامیلی هموزیگوت در نظر گرفته می‌شود. از آنجایی که HoFH یک بیماری ژنتیکی مادام‌العمر است، اکثر افراد برای کنترل سطح کلسترول خود به درمان مداوم نیاز دارند.

پزشک شما به طور منظم سطح کلسترول شما را معمولاً هر ۳ تا ۶ ماه یکبار بررسی می‌کند تا ارزیابی کند که دارو چقدر خوب عمل می‌کند. آن‌ها همچنین هرگونه عوارض جانبی را بررسی می‌کنند و برنامه درمانی کلی شما را در صورت نیاز تنظیم می‌کنند.

تصمیم در مورد ادامه درمان به عوامل متعددی بستگی دارد: میزان پاسخگویی سطح کلسترول شما، تجربه هرگونه عوارض جانبی قابل توجه و وضعیت سلامت کلی شما. برخی از افراد ممکن است نیاز داشته باشند که درمان را برای مدت نامحدود ادامه دهند، در حالی که دیگران ممکن است بتوانند با گذشت زمان، دفعات مصرف را کاهش دهند یا رویکردهای جایگزین را امتحان کنند.

هرگز مصرف ایویناکوماب را ناگهانی متوقف نکنید، مگر اینکه ابتدا با پزشک خود مشورت کرده باشید. سطح کلسترول شما می تواند به سرعت افزایش یابد و به طور بالقوه شما را در معرض خطر بیشتری برای مشکلات قلبی عروقی قرار دهد.

عوارض جانبی ایویناکوماب چیست؟

اکثر افراد ایویناکوماب را به خوبی تحمل می کنند، اما مانند تمام داروها، می تواند عوارض جانبی ایجاد کند. شایع ترین واکنش ها عموماً خفیف هستند و با نظارت و مراقبت مناسب قابل کنترل هستند.

در اینجا عوارض جانبی که احتمالاً تجربه خواهید کرد، آورده شده است، با در نظر گرفتن این نکته که بسیاری از افراد مشکلات کمی با این دارو دارند یا اصلاً مشکلی ندارند:

• واکنش های مرتبط با تزریق مانند تب خفیف، لرز یا احساس گرگرفتگی در حین یا اندکی پس از درمان
• عفونت های دستگاه تنفسی فوقانی مانند علائم سرماخوردگی یا احتقان سینوس
• خستگی یا احساس خستگی بیشتر از حد معمول برای یک یا دو روز پس از تزریق
• سردردهایی که معمولاً خفیف هستند و به مسکن های بدون نسخه پاسخ خوبی می دهند
• تهوع یا ناراحتی خفیف معده، به خصوص در روزهای تزریق
• سرگیجه یا سبکی سر، به ویژه هنگام ایستادن سریع

این عوارض جانبی شایع معمولاً طی چند روز خود به خود بهبود می یابند و با سازگاری بدن شما با دارو، کمتر قابل توجه می شوند.

اگرچه کمتر شایع است، اما برخی از عوارض جانبی جدی تری وجود دارد که نیاز به مراقبت های پزشکی فوری دارند:

• واکنش های آلرژیک شدید با علائمی مانند مشکل در تنفس، تورم صورت یا گلو یا بثورات پوستی گسترده
• تغییرات قابل توجه در آزمایشات عملکرد کبد که پزشک شما از طریق آزمایش خون منظم نظارت می کند
• خونریزی یا کبودی غیرمعمول که علت مشخصی ندارد
• تب بالا یا مداوم یا علائم عفونت جدی
• خستگی شدید یا بدتر شدن که در فعالیت های روزانه اختلال ایجاد می کند

تیم مراقبت‌های بهداشتی شما می‌دانند چگونه این واکنش‌ها را به سرعت تشخیص داده و مدیریت کنند. آن‌ها همیشه داروهای اورژانسی را در طول تزریق‌های شما در دسترس خواهند داشت و به شما آموزش می‌دهند که به چه علائم هشداری در خانه توجه کنید.

چه کسانی نباید اویناکوماب مصرف کنند؟

اِویناکوماب برای همه مناسب نیست و شرایط خاصی وجود دارد که در آن پزشک شما استفاده از این دارو را توصیه نمی‌کند. مهم‌ترین عامل داشتن تشخیص تایید شدهٔ هیپرکلسترولمی فامیلی هموزیگوت است، زیرا این دارو به‌طور خاص برای این بیماری نادر طراحی شده است.

اگر در گذشته واکنش آلرژیک شدیدی به این دارو یا هر یک از اجزای آن داشته‌اید، نباید اویناکوماب دریافت کنید. علائم این واکنش‌ها شامل مشکل در تنفس، تورم شدید یا واکنش‌های پوستی گسترده است که نیاز به درمان اورژانسی داشته‌اند.

اگر شرایط سلامتی خاصی دارید، پزشک شما با دقت ارزیابی می‌کند که آیا این دارو برای شما مناسب است یا خیر:

• بیماری فعال کبد یا آنزیم‌های کبدی به طور قابل توجهی بالا
• بیماری شدید کلیوی یا تحت دیالیز هستید
• عفونت‌های فعال یا سیستم ایمنی ضعیف
• اختلالات خونریزی یا مصرف داروهای رقیق‌کننده خون
• بارداری یا قصد باردار شدن
• شیردهی یا قصد شیردهی

کودکان زیر 12 سال نباید اویناکوماب دریافت کنند، زیرا ایمنی و اثربخشی آن در این گروه سنی ثابت نشده است. با این حال، تحقیقات برای تعیین اینکه آیا ممکن است برای کودکان خردسال مبتلا به HoFH ایمن و موثر باشد، در حال انجام است.

اگر داروهای دیگری مصرف می‌کنید، به‌ویژه داروهایی که بر سیستم ایمنی یا عملکرد کبد شما تأثیر می‌گذارند، پزشک شما باید قبل از شروع اویناکوماب، تمام داروهای شما را با دقت بررسی کند.

نام‌های تجاری اویناکوماب

اِویناکوماب در ایالات متحده و بسیاری از کشورهای دیگر با نام تجاری Evkeeza به بازار عرضه می‌شود. این در حال حاضر تنها نام تجاری موجود برای این دارو است.

نام عمومی کامل دارو evinacumab-dgnb است که به تمایز آن از سایر آنتی‌بادی‌های مونوکلونال که ممکن است در آینده تولید شوند، کمک می‌کند. هنگامی که داروی خود را دریافت می‌کنید، «Evkeeza» را روی بسته‌بندی و کیسه‌های تزریق مشاهده خواهید کرد.

از آنجایی که این دارو نسبتاً جدید است و اولین بار در سال 2021 تأیید شد، هنوز نسخه‌های ژنریک در دسترس نیستند. این دارو توسط شرکت Regeneron Pharmaceuticals تولید می‌شود و از طریق داروخانه‌های تخصصی و مراکز تزریق توزیع می‌شود.

جایگزین‌های Evinacumab

در حالی که evinacumab به‌طور خاص برای هیپرکلسترولمی فامیلی هموزیگوت طراحی شده است، گزینه‌های درمانی دیگری نیز وجود دارد که پزشک شما ممکن است بسته به شرایط خاص شما و میزان پاسخگویی شما به درمان‌های مختلف، در نظر بگیرد.

داروهای سنتی کاهش‌دهنده کلسترول که اغلب در کنار یا به جای evinacumab استفاده می‌شوند، شامل استاتین‌های با دوز بالا مانند آتورواستاتین یا روزوواستاتین هستند. این داروها با کاهش تولید کلسترول در کبد شما عمل می‌کنند، اگرچه اغلب به تنهایی برای HoFH به اندازه کافی قوی نیستند.

مهارکننده‌های PCSK9 مانند evolocumab (Repatha) یا alirocumab (Praluent) نشان‌دهنده کلاس دیگری از داروهای تزریقی هستند که می‌توانند کلسترول را به طور قابل توجهی کاهش دهند. این داروها متفاوت از evinacumab عمل می‌کنند و گاهی اوقات همراه با آن استفاده می‌شوند.

برای برخی از افراد مبتلا به HoFH، آفرزیس LDL ممکن است یک گزینه باشد. این یک روش مشابه دیالیز است که در آن خون شما فیلتر می‌شود تا کلسترول مستقیماً حذف شود. این روش معمولاً هر 1-2 هفته یکبار انجام می‌شود و می‌تواند بسیار مؤثر باشد، اگرچه زمان‌برتر از دارو است.

سایر داروهایی که ممکن است بخشی از برنامه درمانی شما باشند شامل ezetimibe (Zetia) است که جذب کلسترول در روده شما را مسدود می‌کند و جداکننده‌های اسید صفراوی مانند colesevelam (Welchol) است.

آیا Evinacumab بهتر از مهارکننده‌های PCSK9 است؟

Evinacumab و مهارکننده‌های PCSK9 از طریق مکانیسم‌های مختلفی عمل می‌کنند، بنابراین مقایسه مستقیم آن‌ها ساده نیست. هر دو داروهای قدرتمندی برای کاهش کلسترول هستند، اما اغلب در موقعیت‌های مختلف یا حتی با هم استفاده می‌شوند.

مهارکننده‌های PCSK9 معمولاً ابتدا امتحان می‌شوند زیرا مدت بیشتری در دسترس بوده‌اند و داده‌های ایمنی گسترده‌تری دارند. همچنین برای طیف وسیع‌تری از شرایط کلسترول، نه فقط HoFH، تأیید شده‌اند. این داروها می‌توانند کلسترول LDL را در اکثر افراد 50 تا 60 درصد کاهش دهند.

Evinacumab مزایای منحصربه‌فردی را برای افراد مبتلا به HoFH ارائه می‌دهد. حتی زمانی که گیرنده‌های LDL به درستی کار نمی‌کنند، که اغلب در HoFH اینطور است، مؤثر است. این امر باعث می‌شود برای افرادی که به مهارکننده‌های PCSK9 یا استاتین‌ها پاسخ خوبی نمی‌دهند، مؤثر باشد.

انتخاب بین این داروها به نوع ژنتیکی خاص HoFH شما، نحوه پاسخ شما به سایر درمان‌ها و عوامل سلامت فردی شما بستگی دارد. بسیاری از افراد در واقع از هر دو نوع دارو با هم برای حداکثر کاهش کلسترول استفاده می‌کنند.

پزشک شما هنگام تصمیم‌گیری در مورد بهترین رویکرد برای شما، عواملی مانند سطح کلسترول فعلی، پاسخ‌های درمانی قبلی، عوامل سبک زندگی و ترجیحات شخصی شما را در نظر خواهد گرفت.

سوالات متداول در مورد Evinacumab

آیا Evinacumab برای افراد مبتلا به دیابت ایمن است؟

Evinacumab به طور کلی برای افراد مبتلا به دیابت ایمن است و داشتن دیابت شما را از استفاده از این دارو منع نمی‌کند. در واقع، افرادی که هم HoFH و هم دیابت دارند، اغلب به مدیریت تهاجمی کلسترول نیاز دارند زیرا دیابت خطر قلبی عروقی را افزایش می‌دهد.

پزشک شما هنگام شروع evinacumab، سطح قند خون شما را از نزدیک‌تر زیر نظر خواهد داشت، زیرا برخی از افراد تغییرات جزئی در کنترل گلوکز را تجربه می‌کنند. این تغییرات معمولاً کوچک هستند و در صورت نیاز با تنظیم داروهای دیابت شما قابل مدیریت هستند.

مزایای قلبی عروقی کاهش کلسترول بسیار بالا معمولاً بر هرگونه تأثیر جزئی بر قند خون برتری دارد. تیم مراقبت های بهداشتی شما با شما همکاری خواهد کرد تا هم کلسترول و هم مدیریت دیابت شما را به طور همزمان بهینه کند.

اگر به طور تصادفی یک دوز از ایویناکوماب را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر تزریق برنامه ریزی شده ایویناکوماب خود را فراموش کردید، در اسرع وقت با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی یا مرکز تزریق خود تماس بگیرید تا دوباره برنامه ریزی کنید. تا قرار ملاقات بعدی خود صبر نکنید، زیرا از دست دادن دوزها می تواند به افزایش سطح کلسترول شما منجر شود.

به طور کلی، اگر فقط چند روز یک دوز را فراموش کنید، می توانید تزریق را دریافت کنید و سپس برنامه ماهانه منظم خود را ادامه دهید. اگر بیش از یک هفته یک دوز را فراموش کنید، پزشک شما ممکن است بخواهد قبل از تصمیم گیری در مورد زمان تزریق بعدی، سطح کلسترول شما را بررسی کند.

در صورت امکان، سعی کنید ظرف چند روز پس از قرار ملاقات از دست رفته خود، دوباره برنامه ریزی کنید. تیم مراقبت های بهداشتی شما درک می کند که گاهی اوقات تداخلات برنامه ریزی ایجاد می شود و با شما همکاری خواهد کرد تا یک قرار ملاقات مناسب را پیدا کند.

اگر عوارض جانبی شدیدی را تجربه کردم، چه باید بکنم؟

اگر در حین تزریق عوارض جانبی شدیدی را تجربه کردید، تیم مراقبت های بهداشتی فوراً تزریق را متوقف کرده و درمان مناسب را ارائه می دهد. آنها برای رسیدگی به واکنش های تزریق آموزش دیده اند و داروهای اورژانسی را در دسترس دارند.

برای عوارض جانبی شدیدی که پس از ترک مرکز تزریق رخ می دهد، مانند مشکل در تنفس، تورم شدید یا علائم یک واکنش آلرژیک جدی، فوراً به مراقبت های پزشکی اورژانسی مراجعه کنید. منتظر نمانید تا ببینید آیا علائم به خودی خود بهبود می یابند یا خیر.

برای عوارض جانبی کمتر شدید اما نگران کننده که بین تزریق ها ایجاد می شود، در ساعات کاری معمول با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید. آنها می توانند به تعیین اینکه آیا علائم مربوط به دارو هستند و چه اقداماتی باید انجام شود، کمک کنند.

چه زمانی می توانم مصرف ایویناکوماب را متوقف کنم؟

تصمیم به قطع مصرف اِویناکوماب همیشه باید با مشورت با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما گرفته شود. از آنجایی که HoFH یک بیماری ژنتیکی مادام العمر است، اکثر افراد برای حفظ سطح کلسترول ایمن به درمان مداوم نیاز دارند.

پزشک شما ممکن است قطع یا کاهش درمان را در نظر بگیرد اگر عوارض جانبی قابل توجهی را تجربه کنید که از مزایای آن بیشتر باشد، اگر سطح کلسترول شما با داروهای دیگر به خوبی کنترل شود، یا اگر گزینه های درمانی جدیدی در دسترس قرار گیرد.

برخی از افراد ممکن است بتوانند پس از تثبیت سطح کلسترول خود، فاصله بین تزریق های خود را بیشتر کنند، اما این به پاسخ فردی بستگی دارد و فقط باید تحت نظارت پزشکی انجام شود.

آیا می توانم در حین مصرف اِویناکوماب واکسن دریافت کنم؟

بله، به طور کلی می توانید در حین مصرف اِویناکوماب واکسن دریافت کنید. این دارو سیستم ایمنی بدن شما را به طور قابل توجهی سرکوب نمی کند، مانند برخی از درمان های دیگر، بنابراین واکسیناسیون های معمول معمولاً ایمن و توصیه می شوند.

با این حال، همیشه بهتر است ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود را در مورد هر واکسنی که قصد دریافت آن را دارید، مطلع کنید. آنها ممکن است زمان بندی واکسن ها را بین تزریق ها یا نظارت دقیق تر بر شما پس از آن، به ویژه برای واکسن های زنده، توصیه کنند.

به روز ماندن با واکسن های توصیه شده به ویژه برای افراد مبتلا به بیماری های مزمن مانند HoFH مهم است، زیرا عفونت ها گاهی اوقات می توانند سلامت قلب و عروق را به طور موقت بدتر کنند.