پگینساتید چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

پگینساتید یک داروی مصنوعی بود که برای درمان کم خونی در افراد مبتلا به بیماری مزمن کلیوی که تحت دیالیز هستند، طراحی شده بود. این دارو با تحریک مغز استخوان شما برای تولید گلبول های قرمز خون بیشتر عمل می کند، مشابه عملکرد هورمون طبیعی اریتروپویتین بدن شما. با این حال، این دارو در سال 2013 به دلیل نگرانی های جدی ایمنی، از جمله واکنش های آلرژیک شدید که منجر به بستری شدن در بیمارستان و مرگ شد، از بازار جمع آوری شد.

پگینساتید چیست؟

پگینساتید یک داروی پروتئینی ساخت بشر بود که عملکرد اریتروپویتین را در بدن شما تقلید می کرد. اریتروپویتین هورمونی است که کلیه های شما به طور طبیعی برای سیگنال دادن به مغز استخوان شما برای ایجاد گلبول های قرمز خون تولید می کنند. هنگامی که کلیه های شما در اثر بیماری مزمن آسیب می بینند، نمی توانند به اندازه کافی از این هورمون بسازند که منجر به کم خونی می شود.

این دارو به طور خاص برای افراد مبتلا به بیماری مزمن کلیوی که تحت درمان دیالیز بودند، تولید شد. این دارو به صورت تزریق یک بار در ماه تجویز می شد که نسبت به سایر داروهای مشابه که نیاز به دوزهای مکرر داشتند، راحت تر بود. متأسفانه، پگینساتید به دلیل مشکلات ایمنی که پس از تأیید آن به وجود آمد، دیگر برای استفاده در دسترس نیست.

پگینساتید برای چه مواردی استفاده می شد؟

پگینساتید برای درمان کم خونی در بزرگسالان مبتلا به بیماری مزمن کلیوی که تحت دیالیز بودند، استفاده می شد. کم خونی زمانی اتفاق می افتد که شما گلبول های قرمز خون سالم کافی برای حمل اکسیژن در سراسر بدن خود ندارید و باعث می شود احساس خستگی، ضعف و تنگی نفس داشته باشید.

افراد مبتلا به بیماری کلیوی اغلب دچار کم خونی می شوند زیرا کلیه های آسیب دیده آنها نمی توانند اریتروپویتین کافی تولید کنند. این امر یک چرخه ایجاد می کند که در آن بدن شما برای ساخت گلبول های قرمز خون مورد نیاز خود تلاش می کند. پگینساتید برای مداخله و ارائه آن سیگنال گمشده به مغز استخوان شما طراحی شده بود.

این دارو فقط برای بیمارانی تایید شده بود که در حال حاضر تحت درمان دیالیز قرار داشتند. این دارو برای افراد مبتلا به بیماری خفیف‌تر کلیوی یا کسانی که هنوز تحت دیالیز نبودند، در نظر گرفته نشده بود. پزشک شما این گزینه را در صورتی در نظر می‌گرفت که سایر درمان‌ها برای مدیریت علائم کم‌خونی شما به اندازه کافی مؤثر نبودند.

پگینساتید چگونه عمل می‌کرد؟

پگینساتید با اتصال به گیرنده‌های مشابه در مغز استخوان شما که به اریتروپویتین طبیعی پاسخ می‌دهند، عمل می‌کرد. آن را به عنوان استفاده از کلیدی در نظر بگیرید که به همان قفلی می‌خورد که هورمون طبیعی بدن شما از آن استفاده می‌کند. پس از اتصال، مغز استخوان شما را تحریک می‌کرد تا تولید گلبول‌های قرمز خون را آغاز کند.

این دارو به عنوان یک گزینه درمانی قوی در نظر گرفته می‌شد زیرا می‌توانست تولید گلبول‌های قرمز خون را به طور قابل توجهی افزایش دهد. با این حال، این قدرت همچنین به این معنی بود که برای جلوگیری از افزایش بیش از حد یا خیلی سریع سطح گلبول‌های قرمز خون شما، که می‌تواند عوارض خطرناکی ایجاد کند، نیاز به نظارت دقیق داشت.

بدن شما معمولاً طی چند هفته به پگینساتید پاسخ می‌داد، اگرچه ممکن بود تا سه ماه طول بکشد تا اثر کامل آن را مشاهده کنید. این دارو حدود یک ماه در سیستم شما فعال می‌ماند، به همین دلیل فقط لازم بود یک بار در ماه تجویز شود.

پگینساتید چگونه باید مصرف می‌شد؟

پگینساتید به صورت تزریق، یا داخل ورید (وریدی) یا زیر پوست (زیر جلدی) یک بار در ماه تجویز می‌شد. ارائه دهنده مراقبت‌های بهداشتی شما این دارو را در طول جلسه دیالیز یا در یک مرکز درمانی تجویز می‌کرد. این چیزی نبود که بتوانید خودتان در خانه مصرف کنید.

تزریق به هیچ آماده‌سازی خاصی در مورد غذا یا نوشیدنی نیاز نداشت. شما می‌توانستید قبل و بعد از دریافت دارو به طور معمول غذا بخورید. پزشک شما دوز مناسب را بر اساس وزن، سطح فعلی گلبول‌های قرمز خون و میزان پاسخگویی شما به درمان تعیین می‌کرد.

قبل از هر تزریق، تیم مراقبت‌های بهداشتی شما فشار خون شما را بررسی کرده و نتایج آزمایشگاهی اخیر شما را مرور می‌کرد. آنها همچنین شما را با دقت از نظر علائم واکنش‌های آلرژیک، به ویژه در طول چند دوز اول که واکنش‌ها احتمال بیشتری داشتند، تحت نظر داشتند.

چه مدت باید پگینساتید مصرف می‌شد؟

مدت زمان درمان با پگینساتید بسته به پاسخ فردی و تحمل شما نسبت به دارو متفاوت بود. اکثر افراد تا زمانی که کم خونی آنها ادامه داشت و دارو بدون ایجاد عوارض جانبی قابل توجهی کمک می‌کرد، به درمان ادامه می‌دادند.

پزشک شما سطح گلبول‌های قرمز خون شما را از نزدیک تحت نظر داشت، که معمولاً در ابتدا هر چند هفته یکبار و سپس پس از تثبیت سطح شما، ماهانه بررسی می‌کرد. اگر کم خونی شما به طور قابل توجهی بهبود یافت یا اگر عوارض جانبی نگران‌کننده‌ای را تجربه کردید، پزشک شما ممکن است دوز را تنظیم کند یا تعویض به درمان دیگری را در نظر بگیرد.

از آنجایی که پگینساتید از بازار جمع‌آوری شد، هر کسی که آن را مصرف می‌کرد به درمان‌های جایگزین کم خونی منتقل می‌شد. تیم مراقبت‌های بهداشتی شما با شما همکاری می‌کرد تا بهترین درمان جایگزین را برای وضعیت خاص شما پیدا کند.

عوارض جانبی پگینساتید چه بود؟

پگینساتید چندین عوارض جانبی بالقوه داشت که از خفیف تا تهدید کننده زندگی متغیر بود. جدی‌ترین نگرانی، واکنش‌های آلرژیک شدید بود که منجر به حذف دارو از بازار شد. این واکنش‌ها می‌توانستند فوری و خطرناک باشند و نیاز به درمان فوری پزشکی داشتند.

عوارض جانبی شایع که افراد تجربه می‌کردند عبارتند از:

• اسپاسم و درد عضلانی
• کمردرد
• سرفه
• فشار خون بالا
• اسهال
• تهوع
• تورم در بازوها یا پاها

این عوارض جانبی روزمره عموماً قابل کنترل بودند و اغلب با سازگاری بدن شما با دارو بهبود می‌یافتند. با این حال، هنوز هم باید به تیم مراقبت‌های بهداشتی شما گزارش می‌شدند.

عوارض جانبی جدی که در نهایت منجر به جمع‌آوری پگینساتید شد، واکنش‌های آلرژیک شدیدی به نام آنافیلاکسی بود. این واکنش‌ها می‌توانست باعث مشکل در تنفس، افت شدید فشار خون، تورم صورت و گلو شود و در صورت عدم درمان فوری، کشنده باشد. برخی از افراد همچنین مشکلات جدی قلبی عروقی از جمله حملات قلبی و سکته مغزی را تجربه کردند.

لخته‌های خون یکی دیگر از نگرانی‌های مهم بود، به ویژه در محل‌های دسترسی که برای دیالیز استفاده می‌شد. این دارو همچنین می‌توانست باعث شود سطح گلبول‌های قرمز خون شما خیلی سریع افزایش یابد و منجر به فشار خون خطرناک و سایر عوارض شود.

چه کسانی نباید پگینساتید مصرف می‌کردند؟

چندین گروه از افراد نباید پگینساتید را مصرف می‌کردند، حتی زمانی که در دسترس بود. هر کسی که به پگینساتید یا هر یک از اجزای آن حساسیت شناخته شده داشت، باید از مصرف این دارو به طور کامل خودداری می‌کرد. افرادی که فشار خون بالا کنترل نشده داشتند نیز کاندیدای خوبی برای درمان نبودند.

به زنان باردار و شیرده توصیه می‌شد که از مصرف پگینساتید به دلیل کمبود داده‌های ایمنی خودداری کنند. اثرات دارو بر روی نوزادان در حال رشد به طور کامل درک نشده بود و استفاده از آن را در دوران بارداری یا شیردهی بسیار خطرناک می‌کرد.

افراد مبتلا به انواع خاصی از سرطان، به ویژه آنهایی که بر خون یا مغز استخوان تأثیر می‌گذارند، نباید از پگینساتید استفاده می‌کردند. این دارو به طور بالقوه می‌توانست رشد سلول‌های سرطانی را در این موارد تحریک کند. علاوه بر این، هر کسی که سابقه واکنش‌های آلرژیک شدید به داروهای مشابه داشت، در معرض خطر بالایی قرار داشت.

افرادی که عفونت‌های فعال یا شرایط التهابی داشتند، ممکن است لازم بود تا قبل از شروع درمان منتظر بمانند تا این مشکلات برطرف شوند. پاسخ سیستم ایمنی بدن شما به پگینساتید در هنگام مقابله همزمان با سایر چالش‌های سلامتی، غیرقابل پیش‌بینی بود.

نام تجاری پگینساتید

پگینساتید در ایالات متحده با نام تجاری اومنتیس به فروش می‌رسید. این تنها نام تجاری بود که این دارو قبل از جمع‌آوری از بازار در سال 2013 با آن عرضه می‌شد.

این دارو توسط شرکت Affymax توسعه یافت و با مشارکت Takeda Pharmaceuticals به بازار عرضه شد. این دارو در مارس 2012 تأییدیه FDA را دریافت کرد، اما در فوریه 2013 به دلیل نگرانی‌های جدی ایمنی، توسط تولیدکنندگان به طور داوطلبانه جمع‌آوری شد.

جایگزین‌های پگینساتید

چندین جایگزین برای پگینساتید برای درمان کم‌خونی در افراد مبتلا به بیماری مزمن کلیوی در دسترس است. این داروها با تحریک تولید گلبول‌های قرمز خون به طور مشابه عمل می‌کنند، اما پروفایل‌های ایمنی و برنامه‌های دوز متفاوتی دارند.

متداول‌ترین جایگزین‌ها عبارتند از:

• اپوئتین آلفا (Epogen, Procrit) - 1 تا 3 بار در هفته تجویز می‌شود
• داربپوئتین آلفا (Aranesp) - هفتگی یا هر دو هفته یکبار تجویز می‌شود
• متوکسی پلی اتیلن گلیکول-اپوئتین بتا (Mircera) - ماهانه تجویز می‌شود

این داروها مدت طولانی‌تری نسبت به پگینساتید مورد استفاده قرار گرفته‌اند و سوابق ایمنی بیشتری دارند. پزشک شما بهترین گزینه را بر اساس نیازهای خاص شما، تعداد دفعات مراجعه شما برای تزریق و میزان تحمل شما نسبت به هر دارو انتخاب می‌کند.

مکمل‌های آهن اغلب همراه با این داروها استفاده می‌شوند تا اطمینان حاصل شود که بدن شما آهن کافی برای ساخت گلبول‌های قرمز خون سالم دارد. برخی از افراد ممکن است در شرایط خاص از تزریق خون نیز بهره‌مند شوند، اگرچه این معمولاً برای موارد شدید در نظر گرفته می‌شود.

آیا پگینساتید بهتر از اپوئتین آلفا بود؟

پگینساتید و اپوئتین آلفا هر دو در درمان کم‌خونی در افراد مبتلا به بیماری مزمن کلیوی مؤثر بودند، اما مزایا و معایب متفاوتی داشتند. مزیت اصلی پگینساتید، برنامه دوز یک‌بار در ماه آن بود، در مقایسه با نیاز اپوئتین آلفا به 1 تا 3 تزریق در هفته.

از نظر اثربخشی، مطالعات نشان داد که پگینزاتید قادر به حفظ سطح هموگلوبین به خوبی اپوئتین آلفا بود. هر دو دارو می توانند با موفقیت کم خونی را درمان کرده و نیاز به تزریق خون را در اکثر بیماران کاهش دهند.

با این حال، مشخص شد که پروفایل ایمنی پگینزاتید به طور قابل توجهی بدتر از اپوئتین آلفا است. واکنش های آلرژیک شدید که منجر به حذف پگینزاتید شد، معمولاً با اپوئتین آلفا مشاهده نمی شد، که سال ها با خیال راحت استفاده شده است. این باعث می شود اپوئتین آلفا انتخاب بهتری باشد، علیرغم نیاز به تزریق های مکرر.

امروزه، اپوئتین آلفا همچنان یک گزینه درمانی استاندارد با سابقه ایمنی خوب است. در حالی که راحتی دوز ماهانه جذاب بود، خطرات جدی مرتبط با پگینزاتید در نهایت آن را برای استفاده مداوم نامناسب کرد.

سوالات متداول در مورد پگینزاتید

سؤال 1. آیا پگینزاتید برای افراد مبتلا به دیابت بی خطر است؟

هنگامی که پگینزاتید در دسترس بود، افراد مبتلا به دیابت که بیماری مزمن کلیوی نیز داشتند، به طور بالقوه می توانستند از این دارو استفاده کنند، اما نیاز به احتیاط بیشتری داشت. دیابت اغلب باعث بیماری کلیوی می شود و بسیاری از افراد مبتلا به هر دو بیماری دچار کم خونی می شوند که نیاز به درمان دارد.

با این حال، افراد مبتلا به دیابت تمایل به داشتن خطرات بالاتری از مشکلات قلبی عروقی دارند که می تواند توسط عوارض جانبی پگینزاتید بدتر شود. تمایل دارو به افزایش فشار خون و افزایش خطر لخته شدن خون، آن را برای بیماران دیابتی نگران کننده می کرد. پزشک شما قبل از تجویز پگینزاتید برای فردی مبتلا به دیابت، این خطرات را با دقت بسیار زیادی در نظر می گرفت.

سؤال 2. اگر به طور تصادفی از پگینزاتید بیش از حد استفاده کنم، چه باید بکنم؟

مصرف بیش از حد پگینزاتید یک اورژانس پزشکی جدی بود که نیاز به مراقبت فوری بیمارستانی داشت. مقدار زیادی از این دارو می تواند باعث شود سطح گلبول های قرمز خون شما به طور خطرناکی افزایش یابد و منجر به فشار خون بالا، لخته شدن خون، مشکلات قلبی و سکته مغزی شود.

از آنجایی که پگینساتید تنها توسط ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی در محیط های پزشکی تجویز می شد، مصرف بیش از حد تصادفی نادر بود. با این حال، اگر مصرف بیش از حد رخ می داد، درمان بر مدیریت عوارض، مانند کنترل فشار خون و جلوگیری از لخته شدن خون متمرکز می شد. هیچ پادزهر خاصی برای مصرف بیش از حد پگینساتید وجود نداشت.

سؤال 3. اگر دوز پگینساتید را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر تزریق برنامه ریزی شده پگینساتید را فراموش می کردید، باید فوراً با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود تماس می گرفتید تا دوباره برنامه ریزی کنید. از دست دادن دوزها می تواند باعث بدتر شدن کم خونی شما شود و منجر به خستگی، ضعف و بازگشت سایر علائم شود.

پزشک شما بهترین زمان بندی را برای دوز جبرانی شما بر اساس زمان از دست دادن تزریق و سطح گلبول های قرمز خون فعلی شما تعیین می کرد. آنها ممکن است چند دوز بعدی شما را تنظیم کرده باشند تا به برنامه درمانی خود بازگردید. مهم بود که سعی نکنید دوزهای فراموش شده را به تنهایی جبران کنید.

سؤال 4. چه زمانی می توانم مصرف پگینساتید را متوقف کنم؟

تصمیم به قطع پگینساتید توسط پزشک شما بر اساس عوامل متعددی گرفته می شد. اگر عملکرد کلیه شما به طور قابل توجهی بهبود می یافت، بدن شما ممکن است دوباره شروع به تولید اریتروپویتین طبیعی کافی کند و دارو را غیر ضروری می کند.

همچنین در صورت بروز عوارض جانبی جدی یا واکنش های آلرژیک، مصرف پگینساتید را متوقف می کردید. با این حال، در بیشتر موارد، افرادی که مبتلا به بیماری مزمن کلیوی تحت دیالیز بودند، نیاز به ادامه نوعی درمان کم خونی در درازمدت داشتند. هنگامی که پگینساتید قطع شد، بیماران به جای توقف کامل درمان کم خونی، به داروهای جایگزین منتقل شدند.

سؤال 5. چرا پگینساتید از بازار جمع آوری شد؟

پگینزاتید در فوریه 2013 از بازار جمع‌آوری شد، زیرا گزارش‌هایی از واکنش‌های آلرژیک جدی و گاهی کشنده دریافت شد. پس از تأیید و استفاده گسترده‌تر از این دارو، ارائه‌دهندگان مراقبت‌های بهداشتی شروع به گزارش موارد آنافیلاکسی شدید کردند که نیاز به درمان اورژانسی داشت.

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و تولیدکنندگان تشخیص دادند که خطر این واکنش‌های تهدیدکننده حیات برای ادامه بازاریابی دارو بسیار زیاد است. تصمیم بر این شد که تمام محصولات پگینزاتید به طور داوطلبانه جمع‌آوری شوند و استفاده از آن متوقف شود. بیمارانی که پگینزاتید مصرف می‌کردند، به درمان‌های جایگزین ایمن‌تری برای کم‌خونی خود منتقل شدند.