Created at:1/13/2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
ઇનોટેરસેન એ એક પ્રિસ્ક્રિપ્શન દવા છે જે ખાસ કરીને આનુવંશિક ટ્રાન્સથાયરેટિન-મધ્યસ્થી એમીલોઇડosisસ (hATTR એમીલોઇડosisસ) ની સારવાર માટે બનાવવામાં આવી છે, જે એક દુર્લભ આનુવંશિક સ્થિતિ છે જે તમારી ચેતા અને અવયવોને અસર કરે છે. આ દવા ટ્રાન્સથાયરેટિન નામના એક સમસ્યાજનક પ્રોટીનના ઉત્પાદનને ઘટાડીને કામ કરે છે, જે તમારા શરીરમાં જમા થઈ શકે છે અને ગંભીર ગૂંચવણો પેદા કરી શકે છે.
જો તમને અથવા તમે જેની સંભાળ રાખો છો તેને hATTR એમીલોઇડosisસનું નિદાન થયું હોય, તો તમે બધી તબીબી માહિતીથી કદાચ અભિભૂત થઈ રહ્યા છો. ચાલો આ દવા વિશે તમારે શું જાણવાની જરૂર છે તે સરળ, સ્પષ્ટ શબ્દોમાં જોઈએ.
ઇનોટેરસેન એ એક એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે જે તમે અઠવાડિયામાં એકવાર તમારી ત્વચાની નીચે ઇન્જેક્ટ કરો છો. તે દવાઓના નવા વર્ગની છે જે રોગની પ્રગતિને ઘટાડવા માટે આનુવંશિક સ્તરે કામ કરે છે.
આ દવા ખાસ કરીને આરએનએ સૂચનાઓને લક્ષ્ય બનાવે છે જે તમારા યકૃતને ટ્રાન્સથાયરેટિન પ્રોટીન બનાવવા માટે કહે છે. આ સૂચનાઓને અવરોધિત કરીને, ઇનોટેરસેન તમારા શરીર દ્વારા ઉત્પાદિત અસામાન્ય પ્રોટીનની માત્રા ઘટાડવામાં મદદ કરે છે. તેને ખામીયુક્ત સંદેશાઓને અટકાવવા જેવું વિચારો તે પહેલાં તેઓ વધુ નુકસાન પહોંચાડી શકે.
આ દવા સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્શન તરીકે આપવામાં આવે છે, જેનો અર્થ છે કે તે તમારી ત્વચાની નીચે ચરબીયુક્ત પેશીમાં જાય છે. આ દવાને ધીમે ધીમે તમારા લોહીના પ્રવાહમાં પ્રવેશવાની અને તમારા આખા શરીરમાં કામ કરવાની મંજૂરી આપે છે.
ઇનોટેરસેન પુખ્ત વયના લોકોમાં આનુવંશિક ટ્રાન્સથાયરેટિન-મધ્યસ્થી એમીલોઇડosisસ (hATTR એમીલોઇડosisસ) ની સારવાર કરે છે. આ દુર્લભ આનુવંશિક સ્થિતિ ત્યારે થાય છે જ્યારે તમારું શરીર અસામાન્ય ટ્રાન્સથાયરેટિન પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરે છે જે એકસાથે ગંઠાઈ જાય છે અને તમારી ચેતા અને અવયવોને નુકસાન પહોંચાડે છે.
આ સ્થિતિ મુખ્યત્વે તમારી પેરિફેરલ ચેતાને અસર કરે છે, જેનાથી તમારા હાથ અને પગમાં સુન્નતા, કળતર, દુખાવો અને નબળાઈ જેવા લક્ષણો થાય છે. સમય જતાં, તે તમારા હૃદય, કિડની અને પાચનતંત્રને પણ અસર કરી શકે છે. સારવાર વિના, hATTR એમાયલોઇડosis સામાન્ય રીતે વધુ ખરાબ થાય છે અને તે જીવલેણ બની શકે છે.
જો તમને hATTR એમાયલોઇડosisનું પુષ્ટિ થયેલું આનુવંશિક નિદાન હોય તો જ તમારા ડૉક્ટર ઇનોટેરસેન લખી આપશે. આ દવા ખાસ કરીને આ સ્થિતિ માટે બનાવવામાં આવી છે અને તે અન્ય પ્રકારની ચેતા સમસ્યાઓ અથવા એમાયલોઇડosisમાં મદદ કરશે નહીં.
ઇનોટેરસેન તમારા શરીરની કુદરતી કોષીય મશીનરીનો ઉપયોગ કરીને ટ્રાન્સથાયરેટિન પ્રોટીનનું ઉત્પાદન ઘટાડવા માટે કામ કરે છે. તેને મધ્યમ શક્તિની દવા માનવામાં આવે છે જે યોગ્ય રીતે ઉપયોગમાં લેવામાં આવે ત્યારે રોગની પ્રગતિને નોંધપાત્ર રીતે ધીમી કરી શકે છે.
આ દવા મેસેન્જર આરએનએ (mRNA) ને લક્ષ્ય બનાવે છે જે તમારા જનીનોમાંથી તમારા પ્રોટીન-મેકિંગ મશીનરી સુધીની સૂચનાઓ વહન કરે છે. આ mRNA સાથે જોડાઈને, ઇનોટેરસેન તમારા લીવરને વધુ ટ્રાન્સથાયરેટિન પ્રોટીન બનાવતા અટકાવે છે. આ તમારા શરીરમાં હાનિકારક થાપણો બનાવવા માટે ઉપલબ્ધ અસામાન્ય પ્રોટીનની માત્રા ઘટાડે છે.
અભ્યાસો દર્શાવે છે કે ઇનોટેરસેન મોટાભાગના દર્દીઓમાં ટ્રાન્સથાયરેટિન ઉત્પાદનને લગભગ 75-80% સુધી ઘટાડી શકે છે. આ નોંધપાત્ર ઘટાડો ચેતાને થતા નુકસાનને ધીમું કરવામાં મદદ કરે છે અને કેટલાક લક્ષણોને સ્થિર કરી શકે છે અથવા તો સુધારી પણ શકે છે. જો કે, નોંધપાત્ર લાભો જોવા માટે સતત સારવારના ઘણા મહિના લાગે છે.
તમે દર અઠવાડિયે એક જ દિવસે, વિવિધ ઇન્જેક્શન સાઇટ્સ વચ્ચે ફેરબદલ કરીને, ઇનોટેરસેનનું ઇન્જેક્શન લેશો. આ દવા પ્રી-ફિલ્ડ સિરીંજના રૂપમાં આવે છે જેને તમે ઉપયોગ કરતા પહેલા રેફ્રિજરેટરમાં સંગ્રહિત કરો છો.
તમારા ઇન્જેક્શન પહેલાં, દવાને લગભગ 30 મિનિટ સુધી ઓરડાના તાપમાને ગરમ થવા દો. આલ્કોહોલના સ્વેબથી તમારી ઇન્જેક્શન સાઇટને સાફ કરો અને તમારી જાંઘ, ઉપરના હાથ અથવા પેટના ચરબીયુક્ત પેશીમાં દવા ઇન્જેક્ટ કરો. તમારી હેલ્થકેર ટીમ તમને યોગ્ય ઇન્જેક્શન તકનીક અને ફેરવવા માટેની સાઇટ્સ શીખવશે.
તમે ઇનોટેરસેન ખોરાક સાથે અથવા વગર લઈ શકો છો કારણ કે તે મોં દ્વારા લેવાને બદલે ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે છે. જો કે, સારી રીતે હાઇડ્રેટેડ રહેવાથી અને સારું પોષણ જાળવવાથી તમારા શરીરને દવાને વધુ સારી રીતે હેન્ડલ કરવામાં મદદ મળી શકે છે. કેટલાક લોકોને નિયમિતતા સ્થાપિત કરવા માટે દર અઠવાડિયે એક જ સમયે ઇન્જેક્ટ કરવું મદદરૂપ લાગે છે.
ઇનોટેરસેન સામાન્ય રીતે લાંબા ગાળાની સારવાર છે જે તમે અનિશ્ચિત સમય માટે ચાલુ રાખશો જ્યાં સુધી તે મદદરૂપ થાય છે અને તમે તેને સારી રીતે સહન કરી શકો છો. hATTR એમાયલોઇડosis એક પ્રગતિશીલ આનુવંશિક સ્થિતિ હોવાથી, દવા બંધ કરવાથી સામાન્ય રીતે રોગ ફરીથી આગળ વધે છે.
તમારા ડૉક્ટર નિયમિત રક્ત પરીક્ષણો અને ન્યુરોલોજીકલ પરીક્ષણો દ્વારા સારવાર પ્રત્યેની તમારી પ્રતિક્રિયાનું નિરીક્ષણ કરશે. મોટાભાગના લોકો 6-12 મહિનાની અંદર તેમના લક્ષણોનું સ્થિરીકરણ જોવાનું શરૂ કરે છે, જોકે કેટલાક સુધારાઓ દેખાવામાં વધુ સમય લાગી શકે છે.
ઇનોટેરસેન ચાલુ રાખવું કે બંધ કરવું તે ઘણા પરિબળો પર આધાર રાખે છે જેમાં તે કેટલું સારું કામ કરી રહ્યું છે, તમે કઈ આડઅસરો અનુભવી રહ્યા છો અને તમારી એકંદર આરોગ્યની સ્થિતિનો સમાવેશ થાય છે. તમારી તબીબી ટીમ તમારી વિશિષ્ટ પરિસ્થિતિ માટે શ્રેષ્ઠ લાંબા ગાળાની યોજના નક્કી કરવા માટે તમારી સાથે કામ કરશે.
બધી દવાઓની જેમ, ઇનોટેરસેન આડઅસરો પેદા કરી શકે છે, જોકે દરેકને તેનો અનુભવ થતો નથી. સૌથી સામાન્ય આડઅસરો સામાન્ય રીતે યોગ્ય દેખરેખ અને સંભાળ સાથે સંચાલિત કરી શકાય છે.
અહીં આડઅસરો છે જેનો તમે અનુભવ કરી શકો છો, જે સૌથી સામાન્ય છે:
આ સામાન્ય આડઅસરો ઘણીવાર સુધરે છે કારણ કે તમારું શરીર સારવારના પ્રથમ થોડા અઠવાડિયામાં દવાની સાથે સમાયોજિત થાય છે.
વધુ ગંભીર આડઅસરો માટે તાત્કાલિક તબીબી ધ્યાન આપવાની જરૂર છે અને તેમાં નીચેનાનો સમાવેશ થાય છે:
તમારા ડૉક્ટર કોઈપણ ગંભીર આડઅસરોને વહેલી તકે પકડવા માટે નિયમિત રક્ત પરીક્ષણો સાથે તમારી નજીકથી દેખરેખ રાખશે. મોટાભાગના લોકો યોગ્ય દેખરેખ અને ડોઝ એડજસ્ટમેન્ટની જરૂરિયાત મુજબ સુરક્ષિત રીતે સારવાર ચાલુ રાખી શકે છે.
અમુક લોકોએ ગંભીર ગૂંચવણોનું જોખમ વધવાને કારણે ઇનોટેરસેન ન લેવું જોઈએ. તમારા ડૉક્ટર તેને લખતા પહેલાં આ દવા તમારા માટે સલામત છે કે નહીં તેનું કાળજીપૂર્વક મૂલ્યાંકન કરશે.
જો તમને આ હોય તો તમારે ઇનોટેરસેન ન લેવું જોઈએ:
જો તમને હળવાથી મધ્યમ કિડનીની સમસ્યાઓ, રક્તસ્રાવની વિકૃતિઓનો ઇતિહાસ હોય અથવા લોહી પાતળું કરતી દવાઓ લેતા હોવ તો વિશેષ સાવચેતીની જરૂર છે. તમારા ડૉક્ટર હજી પણ ઇનોટેરસેન લખી શકે છે પરંતુ તમારી વધુ નજીકથી દેખરેખ રાખશે અને સંભવતઃ તમારી સારવાર યોજનાને સમાયોજિત કરશે.
ગર્ભાવસ્થા અને સ્તનપાન માટે વિશેષ વિચારણાની જરૂર છે, કારણ કે વિકાસશીલ બાળકો પર ઇનોટેરસેનની અસરો સંપૂર્ણ રીતે જાણીતી નથી. જો તમે ગર્ભવતી થવાની યોજના બનાવી રહ્યા હોવ અથવા પહેલેથી જ ગર્ભવતી હોવ તો તમારા ડૉક્ટર સંભવિત જોખમો અને ફાયદાઓ વિશે ચર્ચા કરશે.
ઇનોટેરસેન મોટાભાગના દેશોમાં જ્યાં તે ઉપલબ્ધ છે ત્યાં ટેગસેડી બ્રાન્ડ નામથી વેચાય છે. આ દવા માટે હાલમાં મંજૂર થયેલું આ એકમાત્ર બ્રાન્ડ નામ છે.
ટેગસેડીનું ઉત્પાદન Akcea Therapeutics દ્વારા કરવામાં આવે છે અને તે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ, કેનેડા અને ઘણા યુરોપિયન દેશો સહિતના ઘણા દેશોમાં ઉપલબ્ધ છે. આ દવા પ્રી-ફિલ્ડ સિરીંજીસમાં આવે છે જેમાં 284 mg ઇનોટેરસેન સોડિયમ હોય છે.
આ એક દુર્લભ સ્થિતિ માટેની વિશેષ દવા હોવાથી, તે ફક્ત ચોક્કસ ફાર્મસીઓ દ્વારા જ ઉપલબ્ધ છે અને તમારા વીમા કંપની તરફથી અગાઉની અધિકૃતતાની જરૂર છે. તમારી આરોગ્યસંભાળ ટીમ યોગ્ય ચેનલો દ્વારા દવા મેળવવામાં મદદ કરશે.
અન્ય ઘણી દવાઓ hATTR એમાયલોઇડosisની સારવાર કરી શકે છે, જોકે દરેક અલગ રીતે કામ કરે છે અને વિવિધ દર્દીઓ માટે વધુ યોગ્ય હોઈ શકે છે. તમારું ડૉક્ટર તમને તમારી વિશિષ્ટ પરિસ્થિતિ માટે કયો વિકલ્પ શ્રેષ્ઠ છે તે નિર્ધારિત કરવામાં મદદ કરશે.
મુખ્ય વિકલ્પોમાં શામેલ છે:
દરેક વિકલ્પના અલગ-અલગ ફાયદા અને આડઅસર પ્રોફાઇલ છે. પેટીસિરાન ઇનોટેરસેન જેવું જ કામ કરે છે પરંતુ સાપ્તાહિક ઇન્જેક્શનને બદલે માસિક IV ઇન્ફ્યુઝનની જરૂર છે. ટાફામિડિસ ટ્રાન્સથાયરેટિન પ્રોટીનને અનફોલ્ડ થવાથી અને હાનિકારક થાપણો બનાવવાથી અટકાવે છે.
આ દવાઓ વચ્ચેની પસંદગી તમારા રોગના તબક્કા, અન્ય સ્વાસ્થ્ય પરિસ્થિતિઓ, ઇન્જેક્શન અથવા ઇન્ફ્યુઝન સહન કરવાની ક્ષમતા અને તમારી વ્યક્તિગત પસંદગીઓ જેવા પરિબળો પર આધારિત છે. કેટલાક લોકોને તે શ્રેષ્ઠ કામ કરે છે તે શોધવા માટે વિવિધ વિકલ્પો અજમાવવાની જરૂર પડી શકે છે.
ઇનોટેરસેન અને પેટીસિરાન બંને hATTR એમાયલોઇડosis માટે અસરકારક સારવાર છે, પરંતુ તેના અલગ-અલગ ફાયદા અને ગેરફાયદા છે. કોઈ પણ બીજા કરતા ચોક્કસપણે
કેટલાક અભ્યાસોમાં પેટીસિરાન થોડું સારું આડઅસર પ્રોફાઇલ ધરાવી શકે છે, પરંતુ તેમાં માસિક IV ઇન્ફ્યુઝન જરૂરી છે, જેમાં ઘણા કલાકો લાગે છે. આ એવા લોકો માટે પડકારજનક બની શકે છે જેઓ ઇન્ફ્યુઝન કેન્દ્રોથી દૂર રહે છે અથવા IV ઍક્સેસમાં મુશ્કેલી અનુભવે છે.
બંને દવાઓ સમાન માત્રામાં ટ્રાન્સથાયરેટિન ઉત્પાદનને અસરકારક રીતે ઘટાડે છે અને રોગની પ્રગતિને ધીમી કરી શકે છે. તમારા ડૉક્ટર તમને આ વિકલ્પોમાંથી પસંદગી કરવામાં મદદ કરતી વખતે તમારી જીવનશૈલી, અન્ય સ્વાસ્થ્ય પરિસ્થિતિઓ અને વ્યક્તિગત પસંદગીઓ જેવા પરિબળોને ધ્યાનમાં લેશે.
hATTR એમાયલોઇડosis થી હૃદયની સંડોવણી ધરાવતા લોકોમાં ઇનોટેરસેનનો ઉપયોગ કરી શકાય છે, પરંતુ તેમાં સાવચેતીપૂર્વક દેખરેખની જરૂર છે. દવા હૃદયના કાર્યને સીધી અસર કરતી નથી, પરંતુ અંતર્ગત સ્થિતિમાં ઘણીવાર હૃદયનો સમાવેશ થાય છે.
તમારા કાર્ડિયોલોજિસ્ટ અને ન્યુરોલોજીસ્ટ સારવાર દરમિયાન તમારા હૃદયના સ્વાસ્થ્યનું નિરીક્ષણ કરવા માટે સાથે મળીને કામ કરશે. ગંભીર હૃદયની નિષ્ફળતા ધરાવતા કેટલાક લોકોને વધારાની સાવચેતી અથવા નજીકથી દેખરેખની જરૂર પડી શકે છે. રોગની પ્રગતિને ધીમી કરવાના સંભવિત ફાયદાઓ ઘણીવાર હૃદયની સંડોવણી ધરાવતા લોકો માટે જોખમો કરતાં વધી જાય છે.
જો તમે આકસ્મિક રીતે ઇનોટેરસેનનું એક કરતાં વધુ ડોઝ ઇન્જેક્ટ કરો છો, તો તરત જ તમારા ડૉક્ટર અથવા ઇમરજન્સી સેવાઓનો સંપર્ક કરો. લક્ષણો વિકસિત થાય છે કે કેમ તે જોવા માટે રાહ જોશો નહીં - ઓવરડોઝ ગંભીર આડઅસરોનું કારણ બની શકે છે જેને તાત્કાલિક તબીબી ધ્યાન આપવાની જરૂર છે.
તમે કઈ દવા લીધી છે તે હેલ્થકેર પ્રદાતાઓને બરાબર ખબર પડે તે માટે દવા પેકેજિંગને હોસ્પિટલમાં સાથે લાવો. તેઓએ તમારા લોહીની ગણતરી અને કિડનીના કાર્યનું વધુ નજીકથી નિરીક્ષણ કરવાની અને જરૂરિયાત મુજબ સહાયક સંભાળ પૂરી પાડવાની જરૂર પડી શકે છે.
જો તમે તમારો સાપ્તાહિક ડોઝ ચૂકી જાઓ છો, તો તમને યાદ આવે કે તરત જ લો, પછી તમારા નિયમિત શેડ્યૂલ પર પાછા ફરો. ચૂકી ગયેલા ડોઝની ભરપાઈ કરવા માટે એકસાથે બે ડોઝ ન લો.
જો તમે તમારા નિર્ધારિત ડોઝના 2 દિવસથી વધુ સમય વીતી ગયો હોય, તો માર્ગદર્શન માટે તમારા ડૉક્ટરનો સંપર્ક કરો. તેઓ તમારી વિશિષ્ટ પરિસ્થિતિને આધારે, ચૂકી ગયેલ ડોઝ લેવાની અથવા તમારા આગામી નિર્ધારિત ઇન્જેક્શનની રાહ જોવાની ભલામણ કરી શકે છે.
તમારે ફક્ત તમારા ડૉક્ટર સાથે સંપૂર્ણ ચર્ચા કર્યા પછી જ ઇનોટેરસેન લેવાનું બંધ કરવું જોઈએ. hATTR એમીલોઇડosis પ્રગતિશીલ હોવાથી, સારવાર બંધ કરવાથી સામાન્ય રીતે રોગ ફરીથી આગળ વધે છે.
જો તમને ગંભીર આડઅસરો થાય છે જેનું સંચાલન કરી શકાતું નથી, જો પૂરતા અજમાયશ સમયગાળા પછી દવા મદદરૂપ ન થાય, અથવા જો તમારી એકંદર આરોગ્યની સ્થિતિ નોંધપાત્ર રીતે બદલાય છે, તો તમારા ડૉક્ટર તમને તે બંધ કરવાની ભલામણ કરી શકે છે. તબીબી દેખરેખ વિના અચાનક ઇનોટેરસેન લેવાનું ક્યારેય બંધ ન કરો.
હા, તમે ઇનોટેરસેન લેતી વખતે મુસાફરી કરી શકો છો, પરંતુ તેમાં થોડું આયોજન જરૂરી છે. દવાને રેફ્રિજરેટરમાં રાખવાની જરૂર છે અને તમારે સમય ઝોનમાં ફેરફારને ધ્યાનમાં લીધા વિના તમારા સાપ્તાહિક ઇન્જેક્શન શેડ્યૂલનું પાલન કરવાની જરૂર પડશે.
તમારા ડૉક્ટર પાસેથી તમારી તબીબી સ્થિતિ અને દવાની જરૂરિયાતો સમજાવતો મુસાફરી પત્ર મેળવો. વિલંબના કિસ્સામાં વધારાનો પુરવઠો પેક કરો, અને જો તમને સહાયની જરૂર હોય તો તમારા ગંતવ્ય સ્થાન પરની તબીબી સુવિધાઓનું સંશોધન કરો. ઘણા લોકો યોગ્ય તૈયારી સાથે ઇનોટેરસેન પર મુસાફરી કરવામાં સફળ થાય છે.