He aha ʻo Givosiran: Nā Hoʻohana, Nā Ana, Nā ʻAoʻao ʻino a me nā mea hou aku

He lāʻau lapaʻau kūikawā ʻo Givosiran i hoʻolālā ʻia e pale i nā hoʻouka ʻeha i nā kānaka me ka porphyria hepatic acute, kahi maʻi genetic laha ʻole. Hana kēia lāʻau lapaʻau injectable ma ka ʻimi ʻana i ke kumu kumu o nā hoʻouka porphyria, e kōkua ana i ka hōʻemi ʻana i ka pinepine o lākou a me ke koʻikoʻi o lākou.

Inā ua ʻike ʻia ʻoe a i ʻole kekahi āu e mālama nei me ka porphyria hepatic acute, e ʻimi ana paha ʻoe i nā pane e pili ana i nā koho lapaʻau. Hōʻike ʻo Givosiran i kahi holomua nui i ka mālama ʻana i kēia maʻi paʻakikī, e hāʻawi ana i ka manaʻolana no ke ola paʻa a ʻoluʻolu.

He aha ʻo Givosiran?

He lāʻau lapaʻau ʻo Givosiran i hoʻomohala ʻia no nā mākua me ka porphyria hepatic acute. No ka papa o nā lāʻau lapaʻau i kapa ʻia ʻo small interfering RNA (siRNA) therapies, e hana ana ma ka pae genetic e hōʻemi i nā hōʻailona maʻi.

Hele mai ka lāʻau lapaʻau ma ke ʻano he hopena maopopo, ʻaʻohe kala āu e hoʻokomo ai ma lalo o kou ʻili i hoʻokahi manawa i ka mahina. E noʻonoʻo iā ia he lāʻau lapaʻau i manaʻo ʻia e kōkua i kou kino e mālama i ka pilikia genetic e hoʻoulu ai i kāu mau hoʻouka porphyria.

Kūʻai ʻia ʻo Givosiran ma lalo o ka inoa brand Givlaari a hōʻike i ka lāʻau lapaʻau mua i ʻae ʻia e ka FDA i hoʻolālā ʻia e pale i nā hoʻouka porphyria acute ma mua o ka mālama ʻana iā lākou ma hope o ka hana ʻana.

No ke aha e hoʻohana ʻia ai ʻo Givosiran?

Hoʻohana ʻia ʻo Givosiran e pale i nā hoʻouka ʻana i nā mākua me ka porphyria hepatic acute. Hoʻopilikia kēia maʻi genetic laha ʻole i ke ʻano o kou kino e hana ai i ka heme, kahi mea nui o ka hemoglobin e lawe ana i ka oxygen i kou koko.

Ke loaʻa iā ʻoe ka porphyria hepatic acute, ʻaʻole hiki i kou kino ke hana pono i kekahi mau kemika i kapa ʻia ʻo porphyrins. Kūkulu kēia mau mea a hiki ke hoʻoulu i nā hoʻouka koke a koʻikoʻi e pili ana i ka ʻeha o ka ʻōpū nui, ka nausea, ka luaʻi ʻana, a i kekahi manawa nā hōʻailona neurological e like me ka nāwaliwali o ka ʻiʻo a i ʻole ka huikau.

Ua ʻae ʻia ka lāʻau lapaʻau no nā ʻano maʻi hepatic porphyria nui, me ka acute intermittent porphyria, hereditary coproporphyria, variegate porphyria, a me ALAD-deficiency porphyria. E hōʻoia kāu kauka i ke ʻano o kāu maʻi ma o ka hoʻokolohua kūikawā.

Pehea e Hana ai ʻo Givosiran?

Hana ʻo Givosiran ma ka hoʻēmi ʻana i ka hana ʻana o kahi protein i kapa ʻia ʻo ALAS1 i kou ate. Ua ʻoi aku ka hana o kēia protein i ka poʻe me ka acute hepatic porphyria a kōkua i ka hōʻiliʻili ʻana o nā mea ʻawaʻawa e hoʻoulu ai i nā hōʻeha.

Hoʻohana ka lāʻau lapaʻau i ka ʻenehana interference RNA e

E koho i kahi wahi hou e hoʻokomo ai i kēlā me kēia mahina e pale ai i ka huhū. E hoʻomaʻemaʻe i ka wahi me ka waiʻona ma mua o ka hoʻokomo ʻana, a e hoʻolei palekana i nā nila i loko o kahi pahu ʻoi.

Pehea ka lōʻihi e lawe ai au i ka Givosiran?

ʻO ka Givosiran ka mea maʻamau he lapaʻau lōʻihi e hoʻomau ʻoe i ka wā e kōkua ana e pale i kāu mau hoʻouka porphyria. Pono ka hapa nui o ka poʻe me ka acute hepatic porphyria i ka lāʻau lapaʻau e mālama i nā pōmaikaʻi.

E nānā kāu kauka i kāu pane ʻana i ka lāʻau lapaʻau i nā mahina mua e ʻike i ka maikaʻi o kāna hana. ʻIke kekahi poʻe i ka emi ʻana o nā hoʻouka ʻana i loko o nā mahina mua, ʻoiai e lōʻihi ana ka poʻe ʻē aʻe e ʻike i nā pōmaikaʻi piha.

ʻO ka hoʻoholo e hoʻomau a hoʻōki paha i ka lāʻau lapaʻau e pili ana i ka maikaʻi o ka lāʻau lapaʻau e kāohi ai i kāu mau hōʻailona, ​​pehea ʻoe e ʻae ai i nā hopena ʻaoʻao, a me kou kūlana olakino holoʻokoʻa. Mai hooki i ka lawe ʻana i ka givosiran me ka kūkākūkā ʻole ʻana me kāu mea mālama ola mua, no ka mea, hiki i kēia ke alakaʻi i ka hoʻi ʻana o nā hoʻouka pinepine.

He aha nā hopena ʻaoʻao o Givosiran?

E like me nā lāʻau lapaʻau a pau, hiki i ka givosiran ke hana i nā hopena ʻaoʻao, ʻoiai ʻaʻole ʻike nā kānaka a pau iā lākou. ʻO ka hoʻomaopopo ʻana i ka mea e nānā ai hiki ke kōkua iā ʻoe e ʻoi aku ka hilinaʻi i kāu lapaʻau.

ʻO nā hopena ʻaoʻao maʻamau he maʻalahi a hiki ke mālama ʻia. Aia kēia mau mea i ka nausea, e pili ana i ka 27% o ka poʻe e lawe ana i ka lāʻau lapaʻau, a me nā hopena o ka wahi injection e like me ka ʻulaʻula, ka pehu, a i ʻole ka ʻili kahi e hoʻokomo ai ʻoe i ka lāʻau.

Eia nā hopena ʻaoʻao i hōʻike pinepine ʻia:

• Nausea (maʻamau ka maʻalahi a me ka manawa)
• Nā hopena o ka wahi injection (ʻulaʻula, pehu, ʻeha)
• ʻO ka ʻili a i ʻole ka huhū o ka ʻili
• Luhi a i ʻole ka luhi
• Nā loli i nā hoʻokolohua hana kīkī

Hoʻomaikaʻi pinepine kēia mau hopena ʻaoʻao maʻamau i ka wā e hoʻoponopono ai kou kino i ka lāʻau lapaʻau i nā mahina mua o ka lāʻau lapaʻau.

Hiki ke loaʻa nā hopena ʻinoʻino, akā ʻaʻole maʻamau, a he mea nui e ʻike iā lākou. Hiki i kekahi poʻe ke loaʻa nā pilikia o ka puʻupaʻa, ʻo ia ke kumu e nānā ai kāu kauka i ka hana o kou puʻupaʻa me nā hoʻokolohua koko maʻamau.

ʻO nā hopena ʻinoʻino ʻaʻole maʻamau akā koʻikoʻi:

• Nā pilikia puʻupaʻa koʻikoʻi (kōkua ka nānā ʻana ma o nā hoʻokolohua koko i ka hopu ʻana i kēia ma mua)
• Nā hopena maʻi maʻi koʻikoʻi (ʻaʻole maʻamau akā pono ka mālama olakino koke)
• Nā loli nui i ka hana o ke ake
• Nā maʻi ma kahi o ka injection (kōkua ka ʻenehana injection kūpono i ka pale ʻana i kēia)

Inā loaʻa iā ʻoe ka nausea koʻikoʻi, ka luaʻi ʻana, ka luhi ʻole, a i ʻole nā ​​hōʻailona o kahi hopena maʻi e like me ka pilikia o ka hanu ʻana a i ʻole ka pehu ʻana o kou maka a i ʻole ka ʻāʻī, e hoʻokaʻaʻike koke i kāu mea mālama ola.

ʻO wai ka mea pono ʻole e lawe iā Givosiran?

ʻAʻole kūpono ʻo Givosiran no nā mea a pau, a e loiloi pono kāu kauka inā kūpono ia iā ʻoe. Ua ʻae ʻia ka lāʻau lapaʻau no nā pākeke wale nō, no laila ʻaʻole ia i ʻōlelo ʻia no nā keiki a i ʻole nā ​​'ōpio ma lalo o 18.

ʻAʻole pono ʻoe e lawe iā givosiran inā loaʻa iā ʻoe kahi maʻi i ʻike ʻia i ka lāʻau lapaʻau a i ʻole kekahi o kāna mau mea. E nānā kāu kauka i ka papa inoa meaʻai me ʻoe inā he moʻolelo kou o nā maʻi lāʻau.

Pono paha ka poʻe me ka maʻi puʻupaʻa koʻikoʻi i ka nānā ʻana kūikawā a i ʻole nā ​​hoʻoponopono ʻana i ka maʻi, no ka mea, hiki i ka lāʻau lapaʻau ke hoʻopilikia i ka hana o ka puʻupaʻa. E nānā kāu kauka i ka hana o kou puʻupaʻa ma mua o ka hoʻomaka ʻana i ka lāʻau lapaʻau a maʻamau i kāu lāʻau lapaʻau.

Pono nā wahine hāpai a me nā wahine e hānai ana i ka waiū e kūkākūkā pono i nā pilikia a me nā pōmaikaʻi me kā lākou mea mālama ola. ʻOiai he palena nā ʻikepili e pili ana i ka hoʻohana ʻana iā givosiran i ka wā hāpai, hiki ke noʻonoʻo ʻia ka lāʻau lapaʻau inā ʻoi aku ka maikaʻi ma mua o nā pilikia.

Inoa Brand Givosiran

Kūʻai ʻia ʻo Givosiran ma lalo o ka inoa brand Givlaari, i hana ʻia e Alnylam Pharmaceuticals. ʻO kēia wale nō ka inoa brand i loaʻa ai ʻo givosiran.

Hele mai ʻo Givlaari i loko o nā hue hoʻohana hoʻokahi i loaʻa ka 189 mg o givosiran i loko o 1 mL o ka wai. Pono ka lāʻau i kahi kauoha a loaʻa pinepine ʻia ma o nā hale kūʻai lāʻau lapaʻau kūikawā i loaʻa ka ʻike i ka mālama ʻana i nā lāʻau lapaʻau e pili ana i ka mahana.

No ka mea he lāʻau hou ʻo givosiran, ʻaʻole i loaʻa nā mana generic. ʻO ka inoa inoa ʻo Givlaari kāu koho wale nō no ka loaʻa ʻana o kēia lapaʻau.

Nā Koho ʻē aʻe o Givosiran

Ma mua o ka loaʻa ʻana o givosiran, ua kaupalena ʻia nā koho lapaʻau no ka pale ʻana i nā hoʻouka porphyria acute. ʻO ke ala ʻē aʻe nui e pili ana i ka mālama ʻana i nā mea hoʻomaka a me ka mālama ʻana i nā hoʻouka ʻana ke hana lākou.

Aia ka hoʻokele kuʻuna i ka pale ʻana i nā mea hoʻomaka i ʻike ʻia e like me kekahi mau lāʻau lapaʻau, ke kaumaha, ka ʻai wikiwiki ʻana, a me ka waiʻona. Hoʻohana kekahi poʻe i ka hemin (kūʻai ʻia ʻo Panhematin) e mālama i nā hoʻouka acute, ʻoiai ua hāʻawi ʻia kēia ma ke ala intravenous i kahi hoʻonohonoho haukapila.

He mea nui nā hoʻololi ʻana i ke ola ʻoiai me ka lapaʻau givosiran. Aia kēia mau mea i ka mālama ʻana i nā ʻano ʻai maʻamau, ka mālama ʻana i ke kaumaha, ka noho ʻana i ka wai, a me ka pale ʻana i nā lāʻau lapaʻau i ʻike ʻia.

Hiki i kekahi poʻe ke pōmaikaʻi mai nā hoʻolālā hoʻokele ʻeha, ke kākoʻo meaʻai, a me ke aʻo ʻana e kū i ke ʻano maʻi maʻi o ka porphyria. Hiki i kāu hui mālama ola ke kōkua iā ʻoe e hoʻomohala i kahi hoʻolālā hoʻokele piha.

ʻOi aku ka maikaʻi o Givosiran ma mua o Hemin?

Hoʻohana ʻo Givosiran a me hemin i nā kumu like ʻole i ka lapaʻau porphyria, no laila ʻaʻole pololei ka hoʻohālikelike ʻana iā lākou. Hoʻolālā ʻia ʻo Givosiran e pale i nā hoʻouka ʻana ma mua o ka hana ʻana, ʻoiai hoʻohana ʻia ʻo hemin e mālama i nā hoʻouka e hana nei.

Pono ʻo Hemin (Panhematin) i ka haukapila a me ka lawelawe intravenous, e lilo ana i mea kūpono ʻole no ka hoʻohana ʻana i ka pale maʻamau. Mālama ʻia ia no ka mālama ʻana i nā hoʻouka acute koʻikoʻi ʻaʻole e pane i nā ana ʻē aʻe.

Hāʻawi ʻo Givosiran i ka pōmaikaʻi o ka lapaʻau pale hiki iā ʻoe ke hoʻokele iā ʻoe iho ma ka home i hoʻokahi manawa i kēlā me kēia mahina. Hōʻike nā haʻawina lapaʻau hiki iā ia ke hōʻemi i ke alapine o ka hoʻouka ʻana ma kahi o 70%, e hoʻopau ana i ka pono no nā lapaʻau hemin pinepine.

He nui ka poʻe i ʻike e hoʻomaikaʻi nui ʻo givosiran i ko lākou maikaʻi o ke ola ma ka hoʻēmi ʻana i ke alapine a me ke koʻikoʻi o nā hoʻouka. Eia naʻe, pono paha kekahi poʻe maʻi i ka hemin no nā hoʻouka ʻana, no laila hiki i nā lapaʻau ke hoʻokō kekahi i kekahi.

Nā Nīnau i Nīnau Pinepine ʻia e pili ana iā Givosiran

Q1. Palekana ʻo Givosiran no ka poʻe me ka maʻi kīkī?

Hiki i ka Givosiran ke hoʻopilikia i ka hana kīkī, no laila pono ka poʻe me nā pilikia kīkī e nānā pono. E nānā kāu kauka i kāu hana kīkī ma mua o ka hoʻomaka ʻana i ka lapaʻau a maʻamau i kāu lapaʻau.

Inā he maʻi kīkī maʻalahi a maʻalahi paha kāu, hiki nō paha iā ʻoe ke hoʻohana i ka givosiran, akā hiki i kāu kauka ke hoʻoponopono i kāu mahele a i ʻole e nānā pono iā ʻoe. Pono paha ka poʻe me ka maʻi kīkī koʻikoʻi e noʻonoʻo i nā lapaʻau ʻē aʻe a i ʻole e ʻae i ka mālama olakino kokoke.

Q2. He aha kaʻu e hana ai inā hoʻohana hewa au i ka nui o Givosiran?

Inā ʻoe e hoʻokomo hewa i ka givosiran ma mua o ka mea i kauoha ʻia, e hoʻokaʻaʻike koke i kāu mea mālama ola a i ʻole ke kikowaena mana ʻawa. ʻOiai ua kaupalena ʻia ka ʻike overdose ma muli o ka hou o ka lāʻau, he mea nui e ʻimi i ka ʻōlelo aʻo lapaʻau.

Mai hoʻāʻo e uku ma ka haʻalele ʻana i kāu mahele aʻe a i ʻole e hōʻemi i nā mahele e hiki mai ana iā ʻoe iho. E aʻo aku kāu kauka iā ʻoe i ke ala maikaʻi loa o ka hana a makemake paha e nānā pono iā ʻoe no nā hopena ʻaoʻao.

Q3. He aha kaʻu e hana ai inā haʻalele au i kahi mahele o Givosiran?

Inā haʻalele ʻoe i kāu injection givosiran i kēlā me kēia mahina, e lawe iā ia i ka wā e hoʻomanaʻo ai ʻoe, a laila e hoʻomau i kāu papa hana maʻamau i kēlā me kēia mahina mai ia manawa. Mai pāpālua i nā mahele e hana ai no ka injection i haʻalele ʻia.

Inā ʻaʻole ʻoe i maopopo i ka manawa kūpono a i ʻole ua hala ʻoe i nā lāʻau he nui, e kelepona i kāu mea mālama ola no ke alakaʻi. Hiki iā lākou ke kōkua iā ʻoe e hoʻi i ke ala me kāu papa hana lapaʻau me ka palekana.

Q4. I ka manawa hea e hiki ai iaʻu ke hooki i ka lawe ʻana iā Givosiran?

ʻAʻole pono ʻoe e hooki i ka lawe ʻana iā givosiran me ka ʻole e kūkākūkā mua me kāu mea mālama ola. ʻO ka hooki ʻana i ka lāʻau lapaʻau e alakaʻi paha i ka hoʻi ʻana mai o nā hoʻouka porphyria pinepine, no ka mea, ʻaʻole i hoʻōla ʻia ke kūlana kumu.

Hiki i kāu kauka ke noʻonoʻo e hooki i ka lapaʻau inā loaʻa iā ʻoe nā hopena ʻaoʻao koʻikoʻi i ʻoi aku ka nui ma mua o nā pōmaikaʻi, a i ʻole inā loli nui kou kūlana. Pono e hana ʻia kekahi hoʻoholo e hooki pū me kāu hui mālama ola.

Q5. Hiki iaʻu ke hele me Givosiran?

ʻAe, hiki iā ʻoe ke hele me givosiran, akā pono ia i kekahi hoʻolālā ʻana no ka mea pono ka lāʻau lapaʻau i ka hoʻomaʻalili. E lawe mai i kahi leka mai kāu kauka e wehewehe ana i kāu pono olakino no ka lāʻau lapaʻau injectable i ka wā e hele ai i ka lewa.

E hoʻohana i kahi pahu huakaʻi i hoʻopaʻa ʻia me nā pūʻolo hau e mālama i ka lāʻau lapaʻau i ke anuanu i ka wā e lawe ai. E ʻae i ka manawa keu ma ka palekana o ke kahua mokulele, no ka mea, pono paha nā lāʻau lapaʻau wai i ka nānā ʻana. E noʻonoʻo e lawe mai i kahi lāʻau hou inā loaʻa nā lohi huakaʻi.