He aha ka Risdiplam: Nā hoʻohana, ka nui o ka lāʻau, nā hopena ʻaoʻao a me nā mea hou aku

He lāʻau lapaʻau ʻo Risdiplam e kōkua ana i ka mālama ʻana i ka spinal muscular atrophy (SMA), kahi maʻi genetic laha ʻole e pili ana i ka ikaika o ka ʻiʻo a me ka neʻe ʻana. Hana kēia lāʻau lapaʻau ma ke kōkua ʻana i kou kino e hana i ka nui o ka protein e pono ai nā neurons moto e hana pono, hiki ke hoʻolohi i ka nāwaliwali o ka ʻiʻo a hiki ke kōkua i ka hoʻomaikaʻi ʻana i kekahi hana ʻiʻo i ka manawa.

He aha ka Risdiplam?

He lāʻau lapaʻau waha ʻo Risdiplam i hoʻolālā ʻia e mālama i ka spinal muscular atrophy i nā keiki a me nā mākua. No ka papa o nā lāʻau lapaʻau i kapa ʻia ʻo SMN2 splicing modifiers, he mea paʻakikī ke kani akā ʻo ia hoʻi ke kōkua nei i kou kino e hoʻohana maikaʻi i nā ʻōlelo aʻoaʻo genetic i loaʻa iā ia no ke kūkulu ʻana i nā neurons moto olakino.

Hele mai kēia lāʻau lapaʻau ma ke ʻano he wai wai e lawe ʻoe ma ka waha, e maʻalahi ai ke hāʻawi ʻana i nā pēpē a me nā keiki ʻōpio i pilikia i ka ʻai ʻana i nā pila. Hāʻawi pū ka ʻano wai i ka dosing pololei e pili ana i ke kaumaha o kou kino, he mea nui loa ia no nā keiki e ulu nei.

Hōʻike ʻo Risdiplam i kahi holomua nui i ka mālama ʻana iā SMA no ka mea ʻo ia ka lāʻau lapaʻau waha mua i loaʻa no kēia maʻi. ʻAʻole like me kekahi mau lāʻau lapaʻau SMA ʻē aʻe e koi ana i nā injections i loko o ke kuamoʻo, hiki iā ʻoe ke lawe i ka risdiplam ma ka home me kāu hana maʻamau.

No ke aha e hoʻohana ʻia ai ʻo Risdiplam?

Hoʻohana ʻia ʻo Risdiplam e mālama i ka spinal muscular atrophy i nā maʻi ma ka liʻiliʻi he 2 mahina. ʻO SMA kahi maʻi genetic kahi e hana ʻole ai nā neurons moto (nā cell nerve e hoʻomalu i ka neʻe ʻana o ka ʻiʻo), e alakaʻi ana i ka nāwaliwali o ka ʻiʻo a me ka pau ʻana i ka manawa.

Ua ʻae ʻia ka lāʻau lapaʻau no nā ʻano SMA a pau, mai nā ʻano koʻikoʻi loa e pili ana i nā pēpē a hiki i nā ʻano maʻalahi ʻaʻole e hōʻike i nā hōʻailona a hiki i ka wā kamaliʻi a i ʻole ke kanaka makua. ʻO kēia ʻae ākea ke ʻano o ka wā i ʻike mua ʻia ai nā hōʻailona SMA a i ʻole ke koʻikoʻi, hiki i ka risdiplam ke lilo i koho lapaʻau e kūkākūkā me kāu kauka.

Hiki i kāu kauka ke ʻōlelo aku i ka risdiplam inā ua ʻike ʻia ʻoe a i ʻole kāu keiki me SMA ma o ka hoʻāʻo genetic. ʻO ka mua o ka hoʻomaka ʻana o ka lapaʻau, ʻoi aku ka maikaʻi o nā hopena, ʻo ia ke kumu e hoʻomaka ai nā kauka i kēia lāʻau lapaʻau i ka hiki wawe ma hope o ka ʻike.

Pehea e hana ai ʻo Risdiplam?

Hana ʻo Risdiplam ma ka ʻimi ʻana i ke kumu kumu o SMA ma ka pae genetic. He pilikia ko ka poʻe me SMA me kahi gene i kapa ʻia ʻo SMN1, akā loaʻa iā lākou kahi gene backup i kapa ʻia ʻo SMN2 hiki ke hana i ka hana like, ʻaʻole naʻe me ka maikaʻi.

E noʻonoʻo e like me ka loaʻa ʻana o kahi hale hana nui i haki, akā loaʻa kahi hale hana backup liʻiliʻi e hiki ke kōkua inā hana iki. Kōkua ʻo Risdiplam i kēlā hale hana backup (ka gene SMN2) e hana ʻoi aku ka maikaʻi, e hana ana i ka nui o ka protein e pono ai nā neurons kaʻa e noho olakino.

Ua manaʻo ʻia kēia lāʻau lapaʻau he mea maikaʻi loa ma mua o ka lāʻau lapaʻau, ʻo ia hoʻi hiki iā ia ke kōkua i ka hoʻolohi ʻana i ka holomua o ka nāwaliwali o ka ʻiʻo a hiki ke hoʻomaikaʻi i kekahi mau hana, akā ʻaʻole ia e hoʻohuli loa i ke kūlana. Hoʻokumu mālie nā hopena i ka manawa, no laila ʻaʻole paha ʻoe e ʻike i nā loli koke.

ʻO ka hapa nui o ka poʻe e pane maikaʻi i ka risdiplam e ʻike i nā hoʻomaikaʻi ʻana i ko lākou hiki ke ale, hanu, a neʻe i loko o nā mahina 6 a 12 mua o ka lapaʻau. Eia naʻe, pane ʻokoʻa nā kānaka a pau, a e nānā kāu kauka i kāu holomua i nā manawa a pau e ʻike i ka maikaʻi o ka hana ʻana o ka lāʻau lapaʻau iā ʻoe.

Pehea wau e lawe ai i ka Risdiplam?

Hele mai ʻo Risdiplam ma ke ʻano he wai e inu ʻia i hoʻokahi manawa i ka lā, a he mea nui e lawe ia i ka manawa like i kēlā me kēia lā e mālama i nā pae paʻa i loko o kou kino. Hiki iā ʻoe ke lawe me ka ʻole o ka meaʻai, akā ʻo ka lawe ʻana me ka meaʻai e kōkua paha i ka hōʻemi ʻana i ka ʻōpū.

Pono e lawe ʻia ka lāʻau lapaʻau me ka hoʻohana ʻana i ka syringe waha e hele mai me kāu kauoha, no ka mea, e hōʻoia kēia e loaʻa iā ʻoe ka mahele pololei i kauoha ʻia e kāu kauka. Inā hāʻawi ʻoe iā ia i ke keiki, hiki iā ʻoe ke hoʻohui i ka mahele me ka wai liʻiliʻi, ka waiū, a i ʻole ka formula, akā e hōʻoia e inu lākou i ka hui holoʻokoʻa i kēia manawa.

Eia nā mea e pono ai ʻoe e ʻike e pili ana i ka lawe ʻana iā risdiplam me ka palekana:

• E mālama i ka lāʻau lapaʻau i loko o ka pahu hau a hoʻohana ia i loko o 64 mau lā o ka wehe mua ʻana
• E lulu mālie i ka hue ma mua o kēlā me kēia mahele e hōʻoia i ka hui maikaʻi ʻana o ka lāʻau lapaʻau
• E lawe mālie i ka mahele, ʻoiai inā he pilikia kāu i ka ale ʻana
• Mai hoʻohui i ka mahele me nā meaʻai acidic a i ʻole nā mea inu e like me ka wai ʻalani, no ka mea, hiki i kēia ke hoʻopilikia i ka hana ʻana o ka lāʻau lapaʻau
• Inā ʻoe e hoʻohana ana i ka paipu hānai, e noi i kāu hui mālama ola kino no nā ʻōlelo kikoʻī

E helu kāu kauka i kāu mahele pololei e pili ana i ke kaumaha o kou kino, a pono paha e hoʻoponopono ʻia kēia mahele i ka wā e ulu ana ʻoe a i ʻole kāu keiki. Mai hoʻololi i ka mahele iā ʻoe iho, ʻoiai inā manaʻo ʻoe ʻaʻole e hana maikaʻi ana.

Pehea ka lōʻihi e lawe ai au iā Risdiplam?

ʻO Risdiplam ka mea maʻamau he lapaʻau lōʻihi e pono ai ʻoe e hoʻomau i ka lawe ʻana i ka wā e kōkua ana a ke ʻae maikaʻi nei ʻoe. No ka mea he maʻi maʻi ʻo SMA, ʻo ka hoʻōki ʻana i ka lāʻau lapaʻau e ʻae paha i ka nāwaliwali o ka ʻiʻo e holomua hou.

Manaʻo ka hapa nui o nā kauka e hoʻomau i ka risdiplam no ka manawa pau ʻole, inā ʻoe e ʻike nei i nā pōmaikaʻi a ʻaʻole ʻoe e ʻike nei i nā hopena ʻaoʻao koʻikoʻi. ʻIke kekahi poʻe i nā hoʻomaikaʻi i loko o nā mahina mua, aʻo nā mea ʻē aʻe e hiki ke lawe i hoʻokahi makahiki e ʻike i nā loli nui i kā lākou hana ʻiʻo a i ʻole ke olakino holoʻokoʻa.

E loiloi mau ana kāu hui mālama ola i ka maikaʻi o ka hana ʻana o ka lāʻau lapaʻau ma o nā hoʻokolohua a me nā loiloi like ʻole. Hiki i kēia mau mea ke komo i nā hoʻokolohua hana ʻiʻo, nā loiloi hanu, a me nā ana o ka maikaʻi o ke ola e hoʻoholo ai inā ʻo risdiplam ka lāʻau lapaʻau kūpono iā ʻoe.

Inā ʻoe e noʻonoʻo ana e hooki i ka risdiplam, he mea nui e kūkākūkā mua i kēia me kāu kauka. Hiki iā lākou ke kōkua iā ʻoe e kaupaona i nā pōmaikaʻi āu i loaʻa ai e kūʻē i nā hopena ʻaoʻao āu e ʻike nei a e ʻimi i nā koho lapaʻau ʻē aʻe inā pono.

He aha nā hopena ʻaoʻao o Risdiplam?

E like me nā lāʻau lapaʻau a pau, hiki i ka risdiplam ke hana i nā hopena ʻaoʻao, ʻoiai ʻaʻole ʻike nā kānaka a pau iā lākou. ʻO nā hopena ʻaoʻao maʻamau he maʻalahi a maʻamau e hoʻomaikaʻi i ka wā e hoʻoponopono ai kou kino i ka lāʻau lapaʻau i nā pule mua o ka mālama ʻana.

Eia nā hopena ʻaoʻao i hōʻike pinepine ʻia e hiki iā ʻoe ke ʻike:

• Ka wela, e kū ana ma kahi o 20% o ka poʻe e lawe ana i ka risdiplam
• Ka maʻi maʻi a i ʻole nā ʻōpala
• ʻO ka ʻūhū a i ʻole ka huhū o ka ʻili
• Nā maʻi hanu luna e like me ke anu
• Nausea a i ʻole ka ʻoluʻolu o ka ʻōpū
• ʻEha poʻo
• ʻO ka luhi a i ʻole ka piʻi ʻana o ka luhi ma mua o ka maʻamau

ʻO kēia mau hopena ʻaoʻao maʻamau he mea maʻamau a ʻaʻole pono e hooki i ka lāʻau lapaʻau. Hiki i kāu kauka ke hōʻike i nā ala e hōʻemi ai i ka ʻoluʻolu ʻole, e like me ka lawe ʻana i ka lāʻau lapaʻau me ka meaʻai no ka ʻōpū a i ʻole ka hoʻohana ʻana i nā lāʻau e hōʻemi ai i ke kuni ke kūpono.

ʻAʻole maʻamau nā hopena ʻaoʻao koʻikoʻi akā pono e mālama koke i ka lāʻau lapaʻau. E kelepona koke i kāu kauka inā ʻike ʻoe i nā hopena maʻi maʻi koʻikoʻi, ke kuni kiʻekiʻe mau, ka maʻi maʻi koʻikoʻi e alakaʻi ai i ka dehydration, a i ʻole nā ​​hoʻololi e pili ana i ka hanu a i ʻole ka ʻai ʻana.

Ke hopohopo nei kekahi poʻe e pili ana i nā hopena lōʻihi no ka mea he lāʻau lapaʻau hou ʻo risdiplam. ʻOiai ke hōʻiliʻili ʻia nei ka ʻikepili lōʻihi, hōʻike nā haʻawina i kēia manawa e palekana a maikaʻi ka lāʻau lapaʻau no ka hapa nui o nā kānaka ma luna o kekahi mau makahiki o ka mālama ʻana.

ʻO wai ka mea pono ʻole e lawe iā Risdiplam?

ʻAʻole kūpono ʻo Risdiplam no nā mea a pau, a e loiloi pono kāu kauka inā palekana ia no ʻoe e pili ana i kou olakino holoʻokoʻa a me ka mōʻaukala olakino. ʻAʻole ʻōlelo ʻia ka lāʻau lapaʻau no ka poʻe i loaʻa i nā hopena maʻi koʻikoʻi i ka risdiplam a i ʻole kekahi o kāna mau meaʻai.

Pono paha ka poʻe me kekahi mau maʻi olakino i ka nānā ʻana a i ʻole ʻaʻole paha he mau moho maikaʻi no ka lāʻau risdiplam. E makaʻala loa kāu kauka inā he pilikia koʻikoʻi kou puʻupaʻa a i ʻole ke akepaʻa, no ka mea, kōkua kēia mau ʻōkana i ka hana ʻana i ka lāʻau lapaʻau.

Pili nā manaʻo kūikawā i kekahi mau pūʻulu o nā kānaka:

• Pono nā wahine hāpai a i ʻole nā ​​wahine e hānai ana i ka waiū e kūkākūkā i nā pilikia a me nā pōmaikaʻi me kā lākou kauka
• ʻO ka poʻe me ka mōʻaukala o nā hopena maʻi koʻikoʻi i nā lāʻau lapaʻau
• ʻO ka poʻe e lawe ana i kekahi mau lāʻau lapaʻau ʻē aʻe e launa pū me ka risdiplam
• ʻO ka poʻe me nā pilikia ʻai nui e pilikia paha i ka lawe ʻana i nā lāʻau lapaʻau waha me ka palekana
• ʻO nā kānaka me nā maʻi koʻikoʻi, ikaika e hiki ke hoʻonui ʻia e ka lāʻau lapaʻau

Inā he hopohopo kāu e pili ana inā kūpono ʻo risdiplam iā ʻoe, mai kānalua e kūkākūkā ākea me kāu hui mālama ola. Hiki iā lākou ke kōkua iā ʻoe e hoʻomaopopo i nā pōmaikaʻi a me nā pilikia e pili ana i kāu kūlana.

ʻO ka inoa inoa o Risdiplam

Kūʻai ʻia ʻo Risdiplam ma lalo o ka inoa inoa ʻo Evrysdi, i hana ʻia e Genentech, he lālā o Roche. ʻO kēia wale nō ka inoa inoa i loaʻa ai ka risdiplam, no ka mea, ʻaʻole i loaʻa nā mana generic.

Ua ʻae ʻia ʻo Evrysdi e ka FDA i ka makahiki 2020, e lilo ana ia i lāʻau lapaʻau hou i ka mālama ʻana i ka SMA. Ua like ka inoa inoa ma ka honua holoʻokoʻa, akā hiki ke ʻokoʻa ka loaʻa ʻana ma kēlā me kēia ʻāina ma muli o nā ʻae ʻana o nā lula kūloko.

Ke kūkākūkā ʻana i kēia lāʻau lapaʻau me kāu hui mālama ola a i ʻole ka ʻoihana ʻinikua, hiki iā ʻoe ke kuhikuhi iā ia ma ke ʻano he risdiplam a i ʻole Evrysdi. Hōʻike nā inoa ʻelua i ka lāʻau lapaʻau hoʻokahi, akā e hoʻohana maʻamau nā palapala ʻinikua a me nā kauoha i ka inoa inoa ʻo Evrysdi.

Nā Koho ʻē aʻe o Risdiplam

ʻOiai he koho lapaʻau nui ʻo risdiplam no SMA, ʻaʻole ʻo ia wale nō ka mea i loaʻa. Hiki i kāu kauka ke noʻonoʻo i nā lapaʻau ʻē aʻe ma muli o kāu ʻano SMA, makahiki, olakino holoʻokoʻa, a me nā makemake pilikino.

ʻO nā koho nui i ka risdiplam e komo pū ana me nusinersen (Spinraza), i hāʻawi ʻia ma ke ʻano he injections i loko o ka wai spinal i kēlā me kēia mau mahina, a me onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), he lāʻau lapaʻau gene hoʻokahi i hāʻawi ʻia intravenously. Hana ʻokoʻa kēlā me kēia o kēia mau lapaʻau a loaʻa iā lākou nā pōmaikaʻi a me nā manaʻo ponoʻī.

Eia pehea e hoʻohālikelike ʻia ai kēia mau koho ʻē aʻe me risdiplam:

• Pono ʻo Nusinersen i nā injections spinal maʻamau akā ua loaʻa no ka manawa lōʻihi me ka ʻikepili lōʻihi
• He lapaʻau hoʻokahi ka lāʻau lapaʻau gene akā ua ʻae ʻia no nā keiki ʻōpio loa me kekahi mau ʻano SMA
• Hāʻawi ʻo Risdiplam i ka maʻalahi o ka hoʻohana waha akā hiki ke hana lohi ma mua o nā koho ʻē aʻe
• He mea nui ka mālama kākoʻo me ka lāʻau lapaʻau kino, ke kākoʻo hanu, a me ka mālama ʻana i ka meaʻai me ka nānā ʻole i ka lāʻau lapaʻau āu e koho ai

E kōkua kāu kauka iā ʻoe e hoʻomaopopo i ke ʻano o ka lapaʻau e hana maikaʻi loa no kou kūlana. Hiki i kekahi poʻe ke hoʻohana i nā hui pū ʻana o nā lapaʻau a i ʻole e hoʻololi mai kekahi i kekahi i ka manawa ma muli o kā lākou pane a me nā pono e loli nei.

Ua ʻoi aku ka maikaʻi o Risdiplam ma mua o Nusinersen?

He mea pono ʻo Risdiplam a me nusinersen no ka mālama ʻana i ka SMA, akā hana lākou ma nā ʻano like ʻole a he mau pono like ʻole. Ma mua o ka maikaʻi o kekahi ma mua o kekahi, pinepine ka koho ʻana ma muli o kou mau kūlana a me nā makemake.

ʻO ka pono nui o Risdiplam, ua lawe ʻia ma ka waha ma ka home, e maʻalahi ai ma mua o nusinersen, e koi ana i nā kipa maʻamau i kahi keʻena lapaʻau no nā injections spinal. He mea nui kēia no ka poʻe i pilikia i ka hele ʻana a i ʻole makemake e hōʻemi i nā kaʻina hana lapaʻau.

ʻO Nusinersen, ma kekahi ʻaoʻao, ua loaʻa no ka lōʻihi a he nui nā ʻikepili lōʻihi e hōʻike ana i kona pono. Hōʻike kekahi mau haʻawina e hana wikiwiki paha ia ma mua o risdiplam i ka hoʻomaikaʻi ʻana i kekahi mau hana ʻiʻo, ʻoiai i ka poʻe me nā ʻano SMA koʻikoʻi.

ʻO ka hoʻoholo ma waena o kēia mau lāʻau lapaʻau e pili pinepine ana i nā mea e like me kou ʻoluʻolu me nā injections, kou komo ʻana i nā kikowaena lapaʻau kūikawā, a me ka maikaʻi o kou pane ʻana i nā lāʻau lapaʻau ma mua. Hoʻomaka kekahi poʻe me kekahi lāʻau lapaʻau a ma hope e hoʻololi i kekahi ma muli o ko lākou ʻike a me nā pono e loli nei.

Nā Nīnau i Nīnau Pinepine ʻia e pili ana iā Risdiplam

He Palekana ʻo Risdiplam no ka poʻe me nā pilikia o ka puʻuwai?

Hiki ke hoʻohana palekana ʻia ʻo Risdiplam i ka poʻe me nā pilikia o ka puʻuwai, akā makemake kāu kauka e nānā pono iā ʻoe. Hiki i ka SMA ke hoʻopilikia i nā ʻiʻo e pili ana i ka hanu ʻana a me ke kahe ʻana, no laila pono kāu cardiologist a me ka neurologist e hana pū e hōʻoia i ka kūpono o ka lāʻau lapaʻau iā ʻoe.

Hoʻomohala kekahi poʻe me SMA i nā pilikia o ka puʻuwai i ka manawa, akā hōʻike nā hōʻike i kēia manawa ʻaʻole e hoʻonui ʻo risdiplam i nā pilikia o ka puʻuwai a hiki ke kōkua ma ka hoʻomaikaʻi ʻana i ka hana ʻiʻo holoʻokoʻa. Makemake paha kāu kauka e hana i nā hoʻokolohua hana puʻuwai maʻamau e hōʻoia i ka paʻa ʻana o nā mea a pau.

He aha kaʻu e hana ai inā lawe hewa au i ka nui o Risdiplam?

Inā ua lawe ʻoe i ka risdiplam ma mua o ka mea i kauoha ʻia, e kelepona koke i kāu kauka a i ʻole ke kikowaena mana ʻawa, ʻoiai inā ʻaʻole ʻoe e maʻi koke. ʻO ka lawe ʻana i ka nui loa e hiki ke hoʻonui i kou pilikia o nā hopena ʻaoʻao, ʻoiai he kakaikahi nā overdoses koʻikoʻi me kēia lāʻau.

Mai ho'āʻo e

ʻAe, hiki iā ʻoe ke hele me ka risdiplam, akā pono ʻoe e hoʻolālā pono e mālama pono i ka lāʻau a hōʻoia ʻaʻole ʻoe e pau i ka wā e hele ana mai ka home. No ka mea, pono e hoʻomaʻalili ʻia ka risdiplam, pono ʻoe i kahi pahu hoʻoluʻu hiki ke lawe ʻia no ka hele ʻana a me ke komo ʻana i ka hoʻomaʻalili ma kou wahi e hele ai.

E lawe mai i ka lāʻau hou inā loaʻa nā lohi o ka hele ʻana, a e lawe i kahi leka mai kāu kauka e wehewehe ana i kou pono i ka lāʻau. Inā ʻoe e lele ana, e mālama i ka lāʻau i loko o kāu ʻeke lawe i ʻole e nalowale a i ʻole e hōʻike ʻia i nā wela nui i loko o ka ukana i nānā ʻia.