He aha ʻo Viltolarsen: Nā hoʻohana, ka nui o ka lāʻau, nā hopena ʻaoʻao a me nā mea hou aku

He lāʻau lapaʻau i kauoha ʻia ʻo Viltolarsen i hoʻolālā ʻia e mālama i ka maʻi muscular dystrophy (DMD) o Duchenne i nā mea maʻi i loaʻa kahi mutation i hōʻoia ʻia e hiki ke hoʻopau i ka exon 53. Hana kēia lāʻau lapaʻau kūikawā ma ke kōkua ʻana i nā cell muscle e hana i kahi mana i hoʻololi ʻia o ka protein dystrophin, he mea nui ia no ka hana ʻana o ka ʻiʻo olakino.

Inā ua ʻike ʻia ʻoe a i ʻole kekahi mea aloha me kēia ʻano DMD, hōʻike ʻo viltolarsen i kahi ala lapaʻau i manaʻo ʻia e hiki ke kōkua i ka lohi ʻana i ka holomua o ka nāwaliwali o ka ʻiʻo. Hāʻawi ʻia ka lāʻau lapaʻau ma o ka intravenous infusion, ʻo ia hoʻi, hāʻawi pololei ʻia i loko o kou kahe koko ma o ka vein.

He aha ʻo Viltolarsen?

He lāʻau lapaʻau oligonucleotide antisense ʻo Viltolarsen i pili i kahi papa hou o nā lāʻau lapaʻau pololei. E noʻonoʻo iā ia he ʻelele molekala e hāʻawi ana i nā ʻōlelo kikoʻī i kāu mau cell muscle e pili ana i ka hana ʻana i ka protein.

Hoʻopili ka lāʻau lapaʻau i nā mea maʻi me ka maʻi muscular dystrophy o Duchenne i loaʻa nā mutations genetic e hiki ke pōmaikaʻi mai ka exon 53 skipping. ʻO kēia ala genetic ke manaʻo nei ua hoʻolālā ʻia ka lāʻau lapaʻau e hana wale no ka poʻe me kekahi mau loli DNA i kā lākou gene dystrophin.

Ua loaʻa iā Viltolarsen ka ʻae ʻana o ka FDA i ka makahiki 2020, e lilo ana ia i kekahi o nā mea hou i nā koho lapaʻau DMD. Hana ka lāʻau lapaʻau ma ka pae genetic e kōkua i ka hoʻihoʻi ʻana i kekahi hana protein dystrophin i nā cell muscle.

No ke aha e hoʻohana ʻia ai ʻo Viltolarsen?

Hoʻohana wale ʻia ʻo Viltolarsen e mālama i ka maʻi muscular dystrophy o Duchenne i nā mea maʻi nona ka hoʻāʻo genetic e hōʻoia ana he mutation gene dystrophin e hiki ke hoʻopau i ka exon 53. Hōʻike kēia ma kahi o 8% o nā mea maʻi DMD a pau.

He maʻi genetic koʻikoʻi ka DMD e hoʻoulu ana i ka nāwaliwali ʻana o nā ʻiʻo a me ka palaho. Hoʻomaka nā keiki kāne me kēia maʻi e hōʻike i nā hōʻailona i ka wā kamaliʻi, me ka nāwaliwali ʻana o nā ʻiʻo e hoʻomaka ana i nā wāwae a me ka pelvis ma mua o ka laha ʻana i nā pūʻulu ʻiʻo ʻē aʻe.

Ke manaʻo nei ka lāʻau lapaʻau e hoʻolohi i ka holomua o ka nāwaliwali ʻana o nā ʻiʻo a kōkua i ka mālama ʻana i ka hana ʻana o nā ʻiʻo no ka manawa lōʻihi e hiki ai. ʻOiai ʻaʻole ia he lāʻau lapaʻau, hiki i ka viltolarsen ke kōkua i ka mālama ʻana i ka neʻe a me ke kūʻokoʻa i nā maʻi kūpono.

Pehea e hana ai ʻo Viltolarsen?

Hana ʻo Viltolarsen ma ka ʻimi ʻana i nā ʻōlelo genetic e haʻi ana i nā cell ʻiʻo pehea e hana ai i ka protein dystrophin. I ka DMD, pale nā loli genetic i nā cell mai ka hana ʻana i ka dystrophin hana, pono nā ʻiʻo e noho olakino a ikaika.

Hoʻohana ka lāʻau lapaʻau i kahi ʻenehana i kapa ʻia ʻo exon skipping e kōkua i nā cell e pale i ka ʻāpana genetic pilikia. Ma ka lele ʻana ma luna o ka exon 53, hiki i nā cell ʻiʻo ke hana i kahi mana pōkole akā hana hapa o ka protein dystrophin.

Ua manaʻo ʻia kēia ala he lāʻau lapaʻau i manaʻo ʻia ma mua o ka lāʻau lapaʻau ikaika a nāwaliwali paha ma ke ʻano kuʻuna. Aia kona pono i ka loaʻa ʻana o ka loli genetic kūpono, e hana ana i ka hoʻāʻo genetic mea nui ma mua o ka hoʻomaka ʻana i ka lāʻau lapaʻau.

Pehea wau e lawe ai iā Viltolarsen?

Hāʻawi ʻia ʻo Viltolarsen ma ke ʻano he infusion intravenous, ʻo ia hoʻi e hāʻawi pololei ʻia i loko o kou kahe koko ma o ke aa. Lawe maʻamau ka infusion ma kahi o 60 mau minuke a hāʻawi ʻia i hoʻokahi manawa i ka pule ma kahi hale mālama ola.

ʻAʻole pono ʻoe e hoʻokē ʻai ma mua o kāu infusion, a hiki iā ʻoe ke ʻai maʻamau i nā lā lapaʻau. Manaʻo kekahi poʻe maʻi he mea kōkua ke noho maikaʻi i ka wai ma ka inu ʻana i ka wai nui ma mua a ma hope o kā lākou infusion.

E nānā kāu hui mālama ola iā ʻoe i ka wā o kēlā me kēia infusion no nā hōʻailona o nā hopena maʻi a i ʻole nā hopena ʻē aʻe. Hoʻohālikelike ʻia ka mahele ma muli o kou kaumaha kino, maʻamau 80 mg no ke kilokani.

E hoʻolālā e hoʻolilo ma kahi o 2-3 hola ma ka hale mālama ola no kēlā me kēia lapaʻau, me ka manawa hoʻomākaukau, ka hoʻokomo maoli ʻana, a me ka nānā ʻana ma hope o ka lapaʻau. Hoʻokumu ka hapa nui o nā mea maʻi i kahi hana maʻamau a puni kā lākou mau manawa pule.

Pehea ka lōʻihi e lawe ai au i ka Viltolarsen?

ʻO ka Viltolarsen ka mea maʻamau he lapaʻau lōʻihi e hoʻomau ʻoe no ka lōʻihi e hāʻawi ana i ka pōmaikaʻi a ua ʻae maikaʻi ʻia. ʻAʻohe lā pau i hoʻoholo mua ʻia no kēia lāʻau.

E loiloi mau kāu kauka i ka maikaʻi o ka hana ʻana o ka lapaʻau ma ka nānā ʻana i kāu hana ʻiʻo, nā hoʻokolohua ikaika, a me ka neʻe holoʻokoʻa. Kōkua kēia mau loiloi i ka hoʻoholo ʻana inā he mea pono ke hoʻomau i ka lapaʻau.

Pono paha kekahi poʻe maʻi e hoʻomaha mai ka lapaʻau inā loaʻa iā lākou nā hopena ʻaoʻao a i ʻole inā loli ko lākou kūlana olakino. E hana pū kāu hui mālama ola me ʻoe e hoʻomohala i ka hoʻolālā lapaʻau lōʻihi maikaʻi loa no kāu mau pono kikoʻī.

He aha nā hopena ʻaoʻao o Viltolarsen?

E like me nā lāʻau lapaʻau a pau, hiki i ka viltolarsen ke hana i nā hopena ʻaoʻao, ʻoiai he nui ka poʻe e ʻae maikaʻi iā ia. ʻO nā hopena ʻaoʻao maʻamau he maʻalahi a hiki ke mālama ʻia me ka mālama olakino kūpono.

Eia nā hopena ʻaoʻao āu e ʻike ai, i hoʻonohonoho ʻia mai ka mea maʻamau a hiki i ka mea liʻiliʻi:

Nā hopena ʻaoʻao maʻamau e ʻike ai ka nui o nā mea maʻi:

• Nā maʻi o ka ʻōnaehana hanu luna (nā hōʻailona e like me ke anu)
• Nā hopena ma ka pūnaewele injection (ʻulaʻula, pehu, a i ʻole ka hōʻoluʻolu ʻole kahi i waiho ʻia ai ka IV)
• ʻUka
• Fiva
• Pōpilikia

Nā hopena ʻaoʻao liʻiliʻi akā koʻikoʻi:

• Nā loli hana kīkī (ʻike ʻia ma o nā hoʻokolohua koko)
• Nā hopena maʻi i ka wā o ka hoʻokomo ʻana
• Nausea a i ʻole ka hōʻoluʻolu ʻole o ka ʻōpū
• Luhi a i ʻole ka luhi
• ʻĀina

Nā hopena ʻaoʻao laha akā koʻikoʻi e pono ai ka lāʻau lapaʻau koke:

• Nā hopena maʻi koʻikoʻi (paʻakikī o ka hanu ʻana, pehu o ka maka a i ʻole ka ʻāʻī)
• Nā pilikia kīkī nui (nā loli i ka mimi, pehu i nā wāwae a i ʻole nā wāwae)
• Nā hopena hoʻokomo nui (ʻeha umauma, ʻūlū nui, puʻuwai wikiwiki)

He maʻalahi a he manawa pōkole ka hapa nui o nā hopena ʻaoʻao, akā he mea nui e hōʻike i nā hopohopo i kāu hui mālama ola. Hiki iā lākou ke hoʻoponopono i kāu hoʻolālā lapaʻau a i ʻole e hāʻawi i ka mālama kākoʻo e kōkua i ka mālama ʻana i kekahi ʻoluʻolu.

ʻO wai ka mea pono ʻole e lawe iā Viltolarsen?

ʻAʻole kūpono ʻo Viltolarsen no nā mea a pau, a hiki i kekahi mau maʻi olakino a i ʻole nā kūlana ke hana i kēia lapaʻau kūpono ʻole iā ʻoe. E loiloi pono kāu kauka i kāu mōʻaukala olakino ma mua o ka ʻōlelo ʻana i kēia lāʻau.

ʻAʻole pono ʻoe e lawe iā viltolarsen inā he maʻi ʻoe i ka lāʻau a i ʻole kekahi o kāna mau mea. Eia kekahi, ʻaʻole e pōmaikaʻi nā maʻi me ka mutation genetic kikoʻī e hiki ai i ka exon 53 skipping mai kēia lapaʻau.

Eia nā kumu nui e hiki ʻole ai iā viltolarsen ke kūpono iā ʻoe:

Nā hōʻike kūʻē piha (ʻaʻole pono ʻoe e lawe iā viltolarsen):

• ʻAʻohe mutation genetic i hōʻoia ʻia e hiki ai i ka exon 53 skipping
• ʻIke ʻia ka hopena maʻi koʻikoʻi iā viltolarsen
• Maʻi kīkī koʻikoʻi e paʻakikī ai ka nānā ʻana

Nā kūlana e koi ana i ka akahele a me ka nānā ʻana:

• Nā pilikia kīkī e kū nei (ʻo nā mea maʻalahi)
• Mōʻaukala o nā hopena maʻi koʻikoʻi i nā lāʻau ʻē aʻe
• Nā maʻi hana a i ʻole ka ʻōnaehana pale i hoʻopilikia ʻia
• Hāpai a hānai paha (ʻaʻole i hoʻokumu ʻia ka palekana)
• Nā maʻi puʻuwai a i ʻole nā maʻi māmā e hiki ke hoʻopilikia i ka lapaʻau

E hana pū kāu hui mālama ola me ʻoe e hoʻoholo inā ʻo viltolarsen ke koho kūpono e pili ana i kāu kūlana olakino pilikino a me nā pōmaikaʻi kūpono e kūʻē i nā pilikia.

ʻO ka inoa inoa o Viltolarsen

Hoʻolaha ʻia ʻo Viltolarsen ma lalo o ka inoa inoa ʻo Viltepso. ʻO kēia ka inoa āu e ʻike ai ma nā lepili kauoha a me nā palapala lapaʻau.

Hana ʻia ʻo Viltepso e NS Pharma a ʻo ia wale nō ke ʻano kūʻai aku o viltolarsen. ʻAʻohe mana generic o kēia lāʻau i loaʻa i kēia manawa.

Ke kūkākūkā ʻana i kāu lapaʻau me nā mea mālama ola a i ʻole nā ​​ʻoihana ʻinikua, hiki iā ʻoe ke lohe i nā inoa ʻelua i hoʻohana ʻia. E pili ana nā mea ʻelua i ka lāʻau like.

Nā koho ʻē aʻe o Viltolarsen

Loaʻa kekahi mau lāʻau lapaʻau ʻē aʻe no ka mālama ʻana i ka maʻi muscular dystrophy Duchenne, akā ʻo ke koho maikaʻi loa e pili ana i kāu hoʻololi genetic kikoʻī a me nā kūlana pilikino. Hana ʻokoʻa kēlā me kēia koho ʻē aʻe a kuhikuhi i nā loli genetic like ʻole.

ʻO nā lāʻau lapaʻau ʻē aʻe e lele ana i ka exon e komo pū ana me eteplirsen (Exondys 51) no nā maʻi i kūpono i ka lele ʻana o ka exon 51, a me golodirsen (Vyondys 53) no ka lele ʻana o ka exon 53. Hoʻopili ʻo Casimersen (Amondys 45) i ka lele ʻana o ka exon 45.

ʻO nā koho ʻē aʻe ʻaʻole e lele i ka exon e komo pū ana me ataluren (Translarna) no nā maʻi me nā hoʻololi ʻole, a me deflazacort a i ʻole prednisone, he mau corticosteroids e hiki ke kōkua i ka hoʻolohi ʻana i ka pōʻino o ka ʻiʻo. Loaʻa nō hoʻi ka gene therapy me microdystrophin (Elevidys) no kekahi mau hui makahiki.

E noʻonoʻo kāu kauka i kāu hoʻololi genetic kikoʻī, makahiki, nā hōʻailona o kēia manawa, a me ke olakino holoʻokoʻa i ka wā e ʻōlelo ai i ke koho lapaʻau kūpono loa no kou kūlana.

ʻOi aku ka maikaʻi o Viltolarsen ma mua o Golodirsen?

Hoʻolālā ʻia ʻo Viltolarsen a me golodirsen e mālama i ka hui genetic like o nā maʻi DMD ma o ka lele ʻana o ka exon 53, akā he mau ʻokoʻa koʻikoʻi ko lākou e hiki ai ke kūpono kekahi iā ʻoe ma mua o kekahi.

Hāʻawi ʻia ʻo Viltolarsen i kēlā me kēia pule ma ke ʻano he 60-minuke infusion, aʻo ka golodirsen e koi ana i nā infusions 35-60 minuke i kēlā me kēia pule. Ua hōʻike nā lāʻau lapaʻau ʻelua i ka hiki ke hoʻonui i ka hana dystrophin i loko o nā cell muscle, ʻoiai ke aʻo ʻia nei ke koʻikoʻi lapaʻau o kēia mau loli.

ʻO ke koho ma waena o kēia mau lāʻau lapaʻau e hilinaʻi pinepine ʻia i nā mea e like me kāu pane ʻana i ka lāʻau lapaʻau, ka ʻaoʻao hopena, ka uhi ʻinikua, a me ka ʻike o kāu hui mālama ola me kēlā me kēia lāʻau lapaʻau. Hiki i kekahi poʻe maʻi ke hoʻāʻo i hoʻokahi a laila hoʻololi i kekahi ma muli o kā lākou pane pilikino.

E noʻonoʻo kāu kauka i kāu mōʻaukala olakino kikoʻī, nā mea ola, a me nā pahuhopu lapaʻau i ke kōkua ʻana iā ʻoe e hoʻoholo i ka lāʻau lapaʻau e ʻoi aku ka maikaʻi no kou kūlana.

Nā Nīnau i Nīnau Pinepine ʻia e pili ana iā Viltolarsen

He Palekana ʻo Viltolarsen no nā pilikia o ka puʻuwai?

Hiki ke hoʻohana ʻia ʻo Viltolarsen i nā maʻi me nā pilikia o ka puʻuwai, akā pono kēia i ka nānā pono ʻana a me ka hoʻopili ʻana me kāu hui cardiology. Mai ka mea maʻamau e pili ana ʻo DMD i ka ʻiʻo puʻuwai, nui nā maʻi i kekahi degere o ke komo ʻana o ka puʻuwai.

E loiloi kāu kauka i kāu hana puʻuwai ma mua o ka hoʻomaka ʻana i ka lāʻau lapaʻau a nānā mau i ka wā o ka lāʻau lapaʻau. ʻAʻole ʻike ʻia ka lāʻau lapaʻau e hoʻonui pololei i nā pilikia o ka puʻuwai, akā pono e mālama pono ʻia ke kaʻina infusion a me nā hopena maʻi maʻi i nā maʻi me nā maʻi puʻuwai.

Inā he pilikia kou puʻuwai, hiki i kāu hui mālama ola ke hana i nā hana hou i ka wā o nā infusions, e like me ka nānā ʻana i kou puʻuwai a me ke koko a i ʻole ka hoʻoponopono ʻana i ka helu infusion.

He aha kaʻu e hana ai inā ua hala au i kahi mahele o Viltolarsen?

Inā ua hala ʻoe i kāu infusion viltolarsen i kēlā me kēia pule, e hoʻokaʻaʻike i kāu mea mālama ola i ka hiki wawe e hoʻonohonoho hou. Mai ho'āʻo e hana i ka mahele i hala ma ka lawe ʻana i kahi mahele pālua a i ʻole ka hoʻololi ʻana i kāu papa hana.

Ma ka laulā, pono ʻoe e loaʻa i kāu mahele i hala i ka wā hiki wawe, a laila e hoʻomau me kāu papa hana pule maʻamau. Aia ke kikoʻī o ka manawa i ka lōʻihi o ka manawa mai kāu mahele i hala a me kāu hoʻolālā lapaʻau holoʻokoʻa.

ʻAʻole pilikia ka hala ʻana i nā mahele i kekahi manawa, akā he mea nui ka kūlike no ka loaʻa ʻana o nā hopena maikaʻi loa mai kāu lapaʻau. Hiki i kāu hui mālama ola ke kōkua iā ʻoe e hoʻomohala i nā hoʻolālā e pale aku i ka hala ʻana i nā manawa e hiki mai ana.

He aha kaʻu e hana ai inā loaʻa iaʻu kahi hopena maʻi maʻi i ka wā o ka hoʻokomo ʻana o Viltolarsen?

Inā ʻike ʻoe i nā hōʻailona o kahi hopena maʻi maʻi i ka wā o kāu hoʻokomo ʻana o viltolarsen, e makaʻala koke i kāu hui mālama ola. Ua aʻo ʻia lākou e ʻike a mālama i nā hopena hoʻokomo wikiwiki a palekana.

ʻO nā hōʻailona maʻamau o nā hopena maʻi maʻi e komo pū ana me ka ʻili ʻili, ka ʻūlū, ka pilikia o ka hanu ʻana, ka pehu ʻana o ka maka a i ʻole ka ʻāʻī, ka paʻa o ka umauma, a i ʻole ka ʻūlū nui. E hoʻōki kāu hui mālama ola i ka hoʻokomo ʻana a hāʻawi i ka lapaʻau kūpono, e komo pū ana me nā antihistamines, steroids, a i ʻole nā lāʻau ʻē aʻe.

He maʻalahi ka hapa nui o nā hopena hoʻokomo a hiki ke mālama ʻia ma ka hoʻolohi ʻana i ka wikiwiki o ka hoʻokomo ʻana a i ʻole ka hāʻawi ʻana i nā lāʻau ma mua o nā lapaʻau e hiki mai ana. He kakaikahi nā hopena koʻikoʻi akā pono ka lāʻau lapaʻau koke.

I ka manawa hea e hiki ai iaʻu ke hooki i ka lawe ʻana iā Viltolarsen?

Pono e hana mau ʻia ka hoʻoholo e hooki i ka viltolarsen ma ke kūkākūkā ʻana me kāu hui mālama ola a ua hoʻokumu ʻia ma nā mea he nui e like me ka pono o ka lapaʻau, nā hopena ʻaoʻao, a me kou kūlana olakino holoʻokoʻa.

Hiki iā ʻoe ke noʻonoʻo e hooki inā ʻike ʻoe i nā hopena ʻaoʻao koʻikoʻi ʻaʻole e hoʻomaikaʻi me nā hoʻolālā hoʻokele, inā e hooki ka lāʻau lapaʻau i ka hāʻawi ʻana i ka pōmaikaʻi, a i ʻole inā e loli nui kou kūlana olakino. Pono paha kekahi poʻe maʻi i nā wā hoʻomaha no ka manawa ma mua o ka hooki mau ʻana i ka lapaʻau.

Mai hooki koke i ka viltolarsen me ka ʻole e kūkākūkā mua me kāu kauka. Hiki iā lākou ke kōkua iā ʻoe e hoʻomaopopo i nā hopena hiki ke loaʻa o ka hooki ʻana i ka lāʻau a e ʻimi i nā koho ʻē aʻe inā pono.

Hiki iaʻu ke hele i ka wā e lawe ana i ka Viltolarsen?

ʻAe, hiki iā ʻoe ke hele i ka wā e lawe ana i ka viltolarsen, akā pono kēia i ka hoʻolālā mua a me ka hoʻopili ʻana me kāu hui mālama ola. Ma muli o ka pono o nā infusions i kēlā me kēia pule, pono ʻoe e hoʻonohonoho i ka lāʻau ma kāu wahi huakaʻi a i ʻole e hoʻoponopono i kāu papa huakaʻi e pili ana i kāu mau manawa infusion.

No nā huakaʻi pōkole, hiki paha iā ʻoe ke hoʻonohonoho i kāu infusion i ka wā ma mua a i ʻole ma hope e hoʻokō i kāu mau lā huakaʻi. No nā huakaʻi lōʻihi, hiki i kāu kauka ke kōkua iā ʻoe e ʻimi i nā hale mālama ola kūpono ma kāu wahi huakaʻi e hiki ke hāʻawi i kāu lāʻau.

E lawe mau i kahi leka mai kāu kauka e wehewehe ana i kou maʻi olakino a me nā pono lāʻau i ka wā e hele ai, ʻoiai inā ʻoe e hele ana i ka honua a i ʻole pono e lawe i nā lako olakino.