He aha ʻo Vutrisiran: Nā Hoʻohana, Nā Ana, Nā ʻAoʻao ʻino a me nā mea hou aku

He lāʻau lapaʻau hou ʻo Vutrisiran e kōkua ana i ka mālama ʻana i kahi maʻi hoʻoilina laha ʻole i kapa ʻia ʻo hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR). Hoʻokumu kēia maʻi i ka hōʻiliʻili ʻana o ka protein ʻino i loko o nā ʻōkana a me nā aʻalolo o kou kino, e alakaʻi ana i nā pilikia olakino koʻikoʻi i ka manawa.

Inā ua ʻike ʻia ʻoe a i ʻole kekahi āu e ʻike nei me hATTR, hiki iā ʻoe ke manaʻo e lanakila ʻia e ka paʻakikī o nā koho lapaʻau. Hōʻike ʻo Vutrisiran i kahi holomua nui i ka mālama ʻana i kēia maʻi paʻakikī, e hāʻawi ana i ka manaʻolana no ka hoʻolohi ʻana i ka holomua o ka maʻi a me ka hoʻomaikaʻi ʻana i ka maikaʻi o ke ola.

He aha ʻo Vutrisiran?

He ʻano lāʻau lapaʻau ʻo Vutrisiran i kapa ʻia he small interfering RNA (siRNA) therapy. Hana ia ma ka ʻimi ʻana i nā ʻōlelo aʻoaʻo genetic e haʻi ana i kou ate e hana i ka protein hewa e hana ana i kou maʻi.

E noʻonoʻo iā ia ma ke ʻano he mea hana molecular pololei e hiki ke

E ʻōlelo maʻamau kāu kauka iā vutrisiran inā ua hōʻoia ʻoe i ka hATTR me nā hōʻailona e pili ana i kou mau aʻalolo a i ʻole ka puʻuwai. Manaʻo ka lāʻau lapaʻau e hoʻolohi i ka holomua o kou maʻi a kōkua i ka mālama ʻana i kou pae hana i kēia manawa.

Pehea e Hana ai ʻo Vutrisiran?

Hana ʻo Vutrisiran ma ka hoʻohana ʻana i nā mīkini kelepona maoli o kou kino e hōʻemi i ka hana ʻana o ka protein transthyretin hewa. Manaʻo ʻia he lāʻau lapaʻau ikaika i hiki ke hōʻemi nui i nā pae protein ke hoʻohana mau ʻia.

Aia i loko o ka lāʻau lapaʻau nā ʻāpana liʻiliʻi o nā mea genetic e kūlike me nā ʻāpana kikoʻī o nā ʻōlelo a kou ate e hoʻohana ai e hana i ka transthyretin. Ke hiki ʻo vutrisiran i kāu mau kelepona ate, pili ia i kēia mau ʻōlelo a pale iā lākou mai ka hoʻohana ʻia ʻana e hana i ka protein pilikia.

Hiki i kēia kaʻina hana ke hōʻemi i ka hana transthyretin a hiki i ka 87% i ka hapa nui o nā kānaka. Ma ka hoʻohaʻahaʻa ʻana i ka nui o ka protein hewa a kou kino e hana ai, kōkua ʻo vutrisiran i ka pale ʻana i nā waihona amyloid hou mai ka hana ʻana a hiki ke ʻae i nā waihona e kū nei e hoʻomaʻemaʻe mālie.

Pehea e Lawe ai au iā Vutrisiran?

Hāʻawi ʻia ʻo Vutrisiran ma ke ʻano he injection ma lalo o kou ʻili (injection subcutaneous) i hoʻokahi manawa i kēlā me kēia ʻekolu mahina. E lawelawe kāu mea mālama ola i ka injection i ka wā o ke kipa ʻana i ka hale lapaʻau, maʻamau i kou lima luna, ʻūhā, a i ʻole ka ʻōpū.

ʻAʻole pono ʻoe e hana i nā loli meaʻai kūikawā ma mua a ma hope paha o kāu injection. Hiki iā ʻoe ke ʻai maʻamau a ʻaʻole pono ʻoe e lawe i ka lāʻau lapaʻau me ka waiū a i ʻole ka wai no ka mea ua hoʻokomo ʻia ma mua o ka ʻai ʻana. Eia naʻe, ʻo ka noho ʻana i ka wai maikaʻi i nā lā injection hiki ke kōkua iā ʻoe e ʻoluʻolu.

Ma mua o kēlā me kēia injection, e nānā kāu hui mālama ola i kāu pūnaewele injection a hiki ke hoʻololi ma waena o nā wahi like ʻole e pale ai i ka huhū. He mau minuke wale nō ka injection ponoʻī, a e nānā ʻia ʻoe no kahi manawa pōkole ma hope e hōʻoia ʻaʻole ʻoe i loaʻa nā hopena koke.

Pehea ka lōʻihi e lawe ai au iā Vutrisiran?

He lāʻau lapaʻau lōʻihi ʻo Vutrisiran, a e hoʻomau ʻoe i ka hoʻohana ʻana i ka lāʻau no ka manawa e kōkua ana ia i ka mālama ʻana i kou maʻi. No ka mea he maʻi genetic holomua ʻo hATTR, ʻo ka hooki ʻana i ka lāʻau lapaʻau e ʻae paha i ka hana ʻana o ka protein ʻino e hoʻi i nā pae mua.

E nānā kāu kauka i kou pane ʻana i ka lāʻau lapaʻau ma o nā hoʻokolohua koko maʻamau a me nā loiloi lapaʻau. Kōkua kēia mau loiloi e hoʻoholo inā e hōʻemi pono ana ka lāʻau lapaʻau i kou pae transthyretin a e hoʻolohi ana i ka holomua o ka maʻi.

Hoʻomau ka hapa nui o nā kānaka i ka vutrisiran no ka manawa pau ʻole, inā e ʻae ana lākou iā ia a ʻike i nā pōmaikaʻi. E hana pū kāu hui mālama ola me ʻoe e loiloi i nā pōmaikaʻi a me nā pilikia e hiki mai ana, e hoʻoponopono ana i kāu hoʻolālā lapaʻau e like me ka mea e pono ai e pili ana i kāu pane pilikino a me nā loli i kou maʻi.

He aha nā hopena ʻaoʻao o Vutrisiran?

E like me nā lāʻau lapaʻau a pau, hiki i ka vutrisiran ke hana i nā hopena ʻaoʻao, akā ʻae ka hapa nui o nā kānaka iā ia. ʻO ka hoʻomaopopo ʻana i ka mea e manaʻo ai hiki ke kōkua iā ʻoe e mākaukau a ʻike i ka manawa e hoʻokaʻaʻike aku ai i kāu mea mālama ola.

ʻO nā hopena ʻaoʻao maʻamau e hiki iā ʻoe ke ʻike, ʻo ia nā hopena ma ke kahua injection, e like me ka ʻulaʻula, ka pehu, a i ʻole ka ʻeha maʻalahi kahi i komo ai ka nila. He maʻalahi kēia mau hopena a hoʻoponopono i loko o kekahi mau lā.

Eia nā hopena ʻaoʻao i hōʻike pinepine ʻia:

• Nā hopena ma ke kahua injection (ʻulaʻula, pehu, ʻeha)
• Luhi maʻalahi a i ʻole ka hōʻoluʻolu
• ʻEha ʻiʻo a i ʻole nā hui
• Poʻo
• Pōniuniu
• Nausea

Hoʻomaikaʻi maʻamau kēia mau hopena ʻaoʻao maʻamau i ka wā e hoʻoponopono ai kou kino i ka lāʻau lapaʻau a hiki ke mālama ʻia me nā hana hōʻoluʻolu maʻalahi.

ʻAʻole maʻamau, hiki i kekahi poʻe ke ʻike i nā hopena ʻaoʻao nui e koi ai i ka lāʻau lapaʻau. ʻOiai he mea maʻamau kēia, he mea nui e ʻike iā lākou i hiki iā ʻoe ke ʻimi i ke kōkua inā pono.

ʻO nā hopena ʻaoʻao laha akā koʻikoʻi:

• Nā hopena koʻikoʻi ma kahi i hoʻokomo ʻia ai ka lāʻau me ka pehu nui a i ʻole ka maʻi
• Nā hopena maʻi (paʻakikī ka hanu ʻana, ʻulaʻula nui, pehu o ka maka a i ʻole ka ʻāʻī)
• Nā loli nui i nā hoʻokolohua hana ate
• Ke kahe ʻana o ke koko a i ʻole ka ʻeha ʻana
• Luhi nui ʻaʻole e hoʻomaikaʻi

Inā loaʻa iā ʻoe kekahi o kēia mau hopena ʻaoʻao koʻikoʻi, e kelepona koke i kāu mea mālama ola a i ʻole e ʻimi i ka lāʻau lapaʻau ulia pōpilikia inā koʻikoʻi nā hōʻailona.

ʻO wai ka mea pono ʻole e lawe iā Vutrisiran?

ʻAʻole kūpono ʻo Vutrisiran no nā mea a pau, a e loiloi pono kāu kauka inā ʻo ia ke koho kūpono no kāu kūlana kikoʻī. Hiki i kekahi mau maʻi olakino a i ʻole nā kūlana ke hoʻolilo i kēia lāʻau lapaʻau i mea palekana ʻole a i ʻole ka liʻiliʻi o ka pono no ʻoe.

ʻAʻole pono ʻoe e lawe iā vutrisiran inā ʻike ʻoe he maʻi ʻoe i kekahi o kāna mau mea hana. E nānā kāu mea mālama ola i ka papa inoa piha o nā mea hana me ʻoe ma mua o ka hoʻomaka ʻana i ka lāʻau lapaʻau e hōʻoia ʻaʻole ʻoe i loaʻa nā hopena i nā lāʻau lapaʻau like i ka wā ma mua.

E hoʻohana pū kāu kauka i ka akahele hou aʻe a i ʻole e ʻōlelo aku iā vutrisiran inā loaʻa iā ʻoe kekahi mau maʻi e hiki ke hoʻonui i kou pilikia o nā pilikia:

• Maʻi ate koʻikoʻi a i ʻole ka hāʻule ʻana o ke ake
• Nā maʻi hana a i ʻole ka ʻōnaehana pale i hoʻopilikia nui ʻia
• Nā maʻi hoʻopaʻa koko
• Mōʻaukala o nā hopena maʻi koʻikoʻi i nā lāʻau lapaʻau injectable
• Hāpai a i ʻole nā hoʻolālā e hāpai

Eia kekahi, inā ʻoe e lawe ana i nā mea hoʻoheheʻe koko a i ʻole nā maʻi kahe koko, pono kāu kauka e kaupaona i nā pōmaikaʻi e kūʻē i nā pilikia hiki ke hiki, no ka mea, hiki ke pilikia ka kahe ʻana o ke koko ma kahi i hoʻokomo ʻia ai ka lāʻau.

ʻO ka inoa inoa o Vutrisiran

Kūʻai ʻia ʻo Vutrisiran ma lalo o ka inoa inoa ʻo Amvuttra. ʻO kēia ka inoa kalepa āu e ʻike ai ma kāu ʻeke lāʻau a me nā pepa ʻinikua.

I ka wā e kūkākūkā ana i kāu lapaʻau me nā mea mālama ola a i ʻole nā hui ʻinikua, hiki iā ʻoe ke lohe i nā inoa ʻelua i hoʻohana ʻia me ka hoʻololi ʻana. ʻO ka inoa maʻamau (vutrisiran) e pili ana i ka mea lapaʻau maoli, ʻoiai ʻo Amvuttra ka inoa kikoʻī i hana ʻia e Alnylam Pharmaceuticals.

Mai ka mea he lāʻau lapaʻau kūikawā no kahi maʻi laha ʻole, loaʻa pinepine ʻo Amvuttra ma o nā hale kūʻai lāʻau lapaʻau kūikawā a hāʻawi ʻia i nā wahi lapaʻau. E kōkua kāu hui mālama ola iā ʻoe e hoʻonohonoho i ke komo ʻana i ka lāʻau lapaʻau a mālama i nā koi ʻae ʻinikua.

Nā koho ʻē aʻe o Vutrisiran

Nui nā koho lapaʻau ʻē aʻe no ka hereditary transthyretin amyloidosis, akā ʻo ke koho maikaʻi loa e hilinaʻi ana i kāu ʻano kikoʻī o hATTR a me ka holomua o kou maʻi. E kōkua kāu kauka iā ʻoe e hoʻomaopopo i ke koho e hana maikaʻi loa no kou kūlana.

ʻO nā lāʻau lapaʻau ʻē aʻe i ʻae ʻia e ka FDA no hATTR me patisiran (Onpattro), ʻo ia kekahi lāʻau lapaʻau siRNA i hāʻawi ʻia ma ke intravenous, a me inotersen (Tegsedi), he antisense oligonucleotide i hāʻawi ʻia e ka injection. Hana ʻokoʻa ʻo Tafamidis (Vyndaqel) ma ka hoʻopaʻa ʻana i ka protein transthyretin ma mua o ka hōʻemi ʻana i kāna hana.

Loaʻa i kēlā me kēia o kēia mau koho ʻē aʻe nā papa hana hoʻokele like ʻole, nā ʻaoʻao hopena, a me nā ʻano hana. Makemake paha kekahi poʻe i ka papa hana injection quarterly a vutrisiran, ʻoiai e pane maikaʻi ana kekahi i nā lāʻau lapaʻau like ʻole e pili ana i kā lākou mau maʻi pilikino a me ka ʻae ʻana.

Ua ʻoi aku ka maikaʻi o Vutrisiran ma mua o Patisiran?

He lāʻau lapaʻau siRNA maikaʻi loa ʻo Vutrisiran a me patisiran no hATTR, akā loaʻa iā lākou kekahi mau ʻokoʻa nui e hiki ai i kekahi ke kūpono no kāu mau pono kikoʻī. ʻAʻole i

Hāʻawi ʻo Vutrisiran i ka maʻalahi o nā injections i kēlā me kēia hapahā ma lalo o ka ʻili, ʻoiai ʻo patisiran e koi ana i nā infusions intravenous i kēlā me kēia mahina e lawe ana i kekahi mau hola ma kahi hoʻonohonoho lapaʻau. ʻO kēia ka mea e hiki ai iā vutrisiran ke maʻalahi no ka poʻe e makemake ana e hoʻolilo i ka manawa liʻiliʻi ma nā keʻena lapaʻau.

Hoʻokō nā lāʻau lapaʻau ʻelua i nā hoʻemi like ʻana i nā pae protein transthyretin, ma kahi o 80-87%. Ua like nō hoʻi nā ʻaoʻao hopena, ʻoiai paha e ʻae kekahi poʻe i kekahi ma mua o kekahi ma muli o ko lākou ʻano pilikino a me nā kūlana olakino.

E noʻonoʻo kāu kauka i nā mea e like me kou ola, nā kūlana olakino ʻē aʻe, ka uhi ʻinikua, a me nā makemake pilikino i ke kōkua ʻana iā ʻoe e koho ma waena o kēia mau koho. Hiki i kekahi poʻe ke hoʻololi mai kekahi i kekahi inā loaʻa iā lākou nā pilikia ʻae a i ʻole inā loli ko lākou ola.

Nā Nīnau i Nīnau pinepine ʻia e pili ana iā Vutrisiran

Q1. Palekana ʻo Vutrisiran no ka poʻe me nā pilikia o ka naʻau?

ʻAe, palekana maʻamau ʻo vutrisiran no ka poʻe me ka pilikia o ka naʻau mai hATTR, a hiki nō ke kōkua i ka pale ʻana i kou puʻuwai mai ka pōʻino hou aku. Ma muli o ka hopena pinepine o hATTR i ka puʻuwai, he nui ka poʻe e hoʻomaka ana i kēia lāʻau lapaʻau i loaʻa mua i kekahi degere o nā pilikia o ka naʻau.

Hana ka lāʻau lapaʻau ma ka hoʻemi ʻana i ka hana ʻana o ka protein e hana ai i nā waihona amyloid i loko o kou ʻiʻo puʻuwai. Ma ka hoʻohaʻahaʻa ʻana i kēia mau pae protein, hiki iā vutrisiran ke kōkua i ka lohi ʻana i ka holomua o nā pilikia e pili ana i ka naʻau mai kou maʻi.

Eia naʻe, makemake kāu cardiologist e nānā i kāu hana puʻuwai i nā manawa a pau i ka wā e mālama ʻia ai ʻoe. E hoʻohana lākou i nā hoʻokolohua e like me nā echocardiograms a me nā hōʻailona koko e nānā i ke ʻano o ka pane ʻana o kou puʻuwai a e hōʻoia i ke kōkua ʻana o ka lāʻau lapaʻau ma mua o ka hana ʻana i nā pilikia.

Q2. He aha kaʻu e hana ai inā hoʻohana hewa au i ka nui o Vutrisiran?

Ma muli o ka lawelawe ʻia ʻana o ka vutrisiran e nā poʻe loea mālama ola kino ma nā wahi lapaʻau, ʻaʻole hiki ke loaʻa ka overdose. Hoʻohālikelike pono kāu hui lapaʻau a hoʻomākaukau i kāu mahele pololei e pili ana i kou kaumaha kino a me ke kūlana olakino.

Inā hopohopo ʻoe ua loaʻa iā ʻoe ka mahele hewa i ka wā o ke kipa ʻana i ka hale lapaʻau, e hoʻokaʻaʻike koke i kāu mea mālama ola kino. Hiki iā lākou ke nānā hou i kāu mau moʻolelo lapaʻau a nānā iā ʻoe no nā hōʻailona maʻamau inā pono.

ʻO nā hōʻailona e hōʻike ana i kahi hewa mahele e pili ana i nā hopena maʻamau o ka wahi injection, ka luhi i manaʻo ʻole ʻia, a i ʻole nā ​​hōʻailona e ʻoi aku ka maikaʻi ma mua o ka mea āu i ʻike ai me nā injections mua. Mai kānalua e hoʻokaʻaʻike i kāu hui lapaʻau inā he mea ʻokoʻa a hopohopo paha.

Q3. He aha kaʻu e hana ai inā e hala wau i kahi mahele o Vutrisiran?

Inā e hala ʻoe i kāu injection hapahā i hoʻonohonoho ʻia, e hoʻokaʻaʻike i kāu mea mālama ola kino i ka hiki wawe e hoʻonohonoho hou. Ma muli o ka hāʻawi ʻia ʻana o ka vutrisiran i kēlā me kēia ʻekolu mahina, ʻo ka hala ʻana i kahi mahele ʻo ia hoʻi e hoʻomaka ana kāu mau pae protein transthyretin e piʻi hou.

E makemake paha kāu kauka e hāʻawi iā ʻoe i ka mahele i hala i ka wā e kūpono ai, a laila e hoʻomau i kāu papa manawa maʻamau ʻekolu mahina mai ia manawa. Mai ho'āʻo e hoʻoponopono i ka mahele i hala ma ka loaʻa ʻana o ʻelua injections kokoke i kekahi i kekahi - ʻaʻole ʻoi aku ka maikaʻi o kēia a hiki ke hoʻonui i kou pilikia o nā hopena ʻaoʻao.

Inā he pilikia pinepine kāu i ka mālama ʻana i kāu papa manawa, e kamaʻilio me kāu hui mālama ola kino e pili ana i nā hoʻolālā e kōkua iā ʻoe e noho ma ke ala. Hiki iā lākou ke hoʻoponopono i nā manawa koho, hoʻouna i nā mea hoʻomanaʻo, a i ʻole e kōkua iā ʻoe e hoʻolālā a puni ka huakaʻi a i ʻole nā ​​hanana ola ʻē aʻe.

Q4. I ka manawa hea e hiki ai iaʻu ke hooki i ka lawe ʻana iā Vutrisiran?

ʻO ka hoʻoholo e hooki i ka vutrisiran e hana mau ʻia me kāu mea mālama ola kino, no ka mea, ʻo ka hooki ʻana i ka wā mua e hiki ai i kou kūlana ke holomua wikiwiki. Nui ka poʻe e hoʻomau i kēia lāʻau lapaʻau i ka wā lōʻihi ma ke ʻano he ʻāpana o kā lākou hoʻokele maʻi e hoʻomau nei.

Hiki i kāu kauka ke noʻonoʻo e hooki i ka vutrisiran inā loaʻa iā ʻoe nā hopena ʻaoʻao koʻikoʻi ʻaʻole e hoʻomaikaʻi, inā pau ka lāʻau lapaʻau i ka hana ʻana no kou maʻi, a i ʻole inā loli nui kou olakino holoʻokoʻa. E loiloi lākou i nā pōmaikaʻi āu e loaʻa nei e kūʻē i nā pilikia a i ʻole nā pilikia āu e ʻike nei.

Ma mua o ka hana ʻana i nā loli i kāu hoʻolālā lapaʻau, makemake paha kāu hui lapaʻau e ʻike pehea ʻoe e pane nei ma o nā hoʻokolohua koko a me nā loiloi lapaʻau. Kōkua kēia i ka hōʻoia ʻana ʻo ka hooki ʻana i ka lāʻau lapaʻau ke koho maikaʻi loa no kou olakino lōʻihi a me ka maikaʻi o ke ola.

Q5. Hiki iaʻu ke hele i ka wā e lawe ana i ka Vutrisiran?

ʻAe, hiki iā ʻoe ke hele maʻamau i ka wā e lawe ana i ka vutrisiran, akā pono ʻoe e hoʻolālā i kāu mau huakaʻi a puni kāu papa hana injection i kēlā me kēia hapahā. No ka mea, hāʻawi ʻia ka lāʻau lapaʻau i nā wahi lapaʻau, pono ʻoe e hoʻi i ka manawa no kāu mau manawa i hoʻonohonoho ʻia.

Inā ʻoe e hoʻolālā ana i ka huakaʻi lōʻihi, e kamaʻilio me kāu hui mālama ola ma mua. Hiki iā lākou ke hoʻopili me nā keʻena lapaʻau ma kou wahi huakaʻi a i ʻole e hoʻoponopono i kāu manawa injection i mea e kūpono ai i kāu mau hoʻolālā huakaʻi.

No nā huakaʻi pōkole, hāʻawi ka papa hana dosing i kēlā me kēia hapahā iā ʻoe i ka maʻalahi ma mua o nā lāʻau lapaʻau e koi ai i nā lāʻau lapaʻau i kēlā me kēia mahina. E mālama i kāu ʻike lapaʻau a me nā pilina pilikia i maʻalahi i ka wā e hele ai, a e hōʻoia i ka loaʻa ʻana o nā lako kūpono o nā lāʻau lapaʻau ʻē aʻe āu e lawe mau ai.