מהו מקסרמין: שימושים, מינון, תופעות לוואי ועוד

מקסרמין הוא גרסה סינתטית של גורם גדילה דמוי אינסולין-1 (IGF-1) המסייע לילדים לגדול כאשר גופם אינו מייצר מספיק מהורמון חשוב זה באופן טבעי. תרופה זו מיועדת במיוחד לילדים עם חסר ראשוני חמור של IGF-1, מצב נדיר שבו הגוף אינו יכול לייצר הורמון גדילה מספיק או להגיב אליו כראוי.

אם ילדכם אובחן כסובל מחסר בהורמון גדילה ולא הגיב היטב לטיפול בהורמון גדילה מסורתי, מקסרמין עשוי להיות השלב הבא שרופא הילדים שלכם ישקול. הוא ניתן כזריקה יומית מתחת לעור, בדומה לאינסולין לסוכרת.

מהו מקסרמין?

מקסרמין הוא העתק מעשה ידי אדם של גורם גדילה דמוי אינסולין-1, חלבון שהגוף שלכם מייצר באופן טבעי כדי לעזור לתאים לגדול ולהתפתח. כאשר לילדים יש חסר ראשוני חמור של IGF-1, גופם לא מייצרים מספיק IGF-1 או שאינם יכולים להשתמש בו ביעילות, מה שמוביל לעיכוב משמעותי בגדילה.

תרופה זו מחליפה בעצם את מה שגופו של ילדכם אמור לייצר בעצמו. תחשבו על זה כמתן החלק החסר שמאפשר לגדילה והתפתחות תקינים להתרחש. ה-FDA אישר את מקסרמין במיוחד למצב נדיר זה, מה שהופך אותו לאפשרות טיפול מיוחדת.

בניגוד להורמון גדילה רגיל, מקסרמין פועל ישירות כ-IGF-1 במקום לעורר את הגוף לייצר ממנו יותר. זה הופך אותו לעזר במיוחד לילדים שגופם אינו יכול להגיב לטיפול בהורמון גדילה.

לשם מה משמש מקסרמין?

מקסרמין מטפל בחסר ראשוני חמור של IGF-1 בילדים שלא הגיבו לטיפול בהורמון גדילה. מצב זה משפיע על כ-1 מתוך 100,000 ילדים, מה שהופך אותו לנדיר למדי אך חמור כאשר הוא מתרחש.

הרופא שלך ישקול בדרך כלל מתן מקרסרמין כאשר ילדך עומד בקריטריונים ספציפיים. אלה כוללים רמות IGF-1 נמוכות מאוד בבדיקות דם, הצגת צמיחה לקויה למרות תזונה נאותה, ואי תגובה לטיפול בהורמון גדילה למשך שנה לפחות.

התרופה משמשת גם לילדים עם מחיקות בגן הורמון הגדילה או חוסר רגישות חמור להורמון הגדילה. במקרים אלה, טיפול מסורתי בהורמון גדילה פשוט לא יעבוד מכיוון שהגוף אינו יכול לעבד או להגיב להורמון הגדילה כראוי.

כיצד פועל מקרסרמין?

מקרסרמין פועל על ידי אספקת ה-IGF-1 הדרוש לגוף ילדך לצמיחה והתפתחות תקינים. זה נחשב לתרופה חזקה יחסית הדורשת ניטור קפדני ומינון מדויק.

לאחר הזרקה מתחת לעור, מקרסרמין נכנס למחזור הדם ונע לרקמות שונות ברחבי הגוף. לאחר מכן הוא נקשר לקולטני IGF-1 בתאים, ומפעיל את תהליכי הצמיחה שאמורים להתרחש באופן טבעי במהלך הילדות.

התרופה מקדמת צמיחת עצם, התפתחות שרירים ובגרות פיזית כללית. זה גם עוזר בסינתזת חלבונים ויכול לשפר את חילוף החומרים. מכיוון שהוא פועל ברמה התאית, ייתכן שלא תראה שינויים מיידיים, אך הצמיחה אמורה להשתפר בהדרגה במשך מספר חודשי טיפול.

כיצד עלי ליטול מקרסרמין?

יש לתת מקרסרמין כזריקה תת עורית פעמיים ביום, כ-20 דקות לפני או אחרי הארוחות. ספק שירותי הבריאות שלך ילמד אותך כיצד להכין ולתת את הזריקות הללו בבטחה בבית.

תמיד תן מקרסרמין עם אוכל או חטיף כדי למנוע סוכר נמוך בדם, שעלול להיות תופעת לוואי חמורה. התרופה עלולה לגרום לירידה משמעותית ברמות הסוכר בדם, במיוחד אצל ילדים שאינם אוכלים באופן קבוע או שיש להם בעיות בקיבה.

סובבו את אתרי ההזרקה בין הזרועות, הרגליים והבטן כדי למנוע בעיות עור. נקּו את אתר ההזרקה עם אלכוהול והשתמשו במחט חדשה בכל פעם. אחסנו בקבוקונים שלא נפתחו במקרר, אך תנו להם להגיע לטמפרטורת החדר לפני ההזרקה.

לעולם אל תנערו את התרופה, מכיוון שזה עלול לפגוע בחלבון. אם אתם מבחינים בחלקיקים או עכירות בתמיסה, אל תשתמשו בה וצרו קשר עם בית המרקחת שלכם לקבלת תחליף.

כמה זמן עלי לקחת Mecasermin?

הילד שלכם בדרך כלל יזדקק לטיפול במקסרמין למשך מספר שנים, לעתים קרובות עד שהוא יגיע לגובהו הבוגר או שצלחות הגדילה שלו ייסגרו. זה בדרך כלל קורה במהלך גיל ההתבגרות, אך התזמון משתנה עבור כל ילד.

הרופא שלכם יעקוב אחר גדילת הילד שלכם כל שלושה עד שישה חודשים כדי לקבוע אם התרופה פועלת ביעילות. הם ימדדו גובה, משקל, ועשויים לעשות צילומי רנטגן כדי לבדוק את גיל העצם והתפתחות צלחות הגדילה.

ייתכן שחלק מהילדים יזדקקו לטיפול במשך 5-10 שנים או יותר, תלוי מתי הם מתחילים בטיפול וכיצד הגוף שלהם מגיב. המטרה היא לעזור לילד שלכם להגיע לפוטנציאל הגנטי שלו לגובה ולהתפתחות.

הטיפול בדרך כלל נמשך כל עוד הילד שלכם עדיין גדל והתרופה עוזרת. הרופא שלכם בסופו של דבר ימליץ להפסיק כאשר הגדילה מואטת באופן משמעותי או מגיעה לסיום.

מהן תופעות הלוואי של Mecasermin?

כמו כל התרופות, מקסרמין יכול לגרום לתופעות לוואי, אם כי לא כולם חווים אותן. תופעת הלוואי המדאיגה ביותר היא סוכר נמוך בדם (היפוגליקמיה), אשר יכולה להיות חמורה אם לא מטפלים בה מיידית.

להלן תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שאתם עשויים להבחין בהן, וחשוב להבין שרבות מהן ניתנות לניהול באמצעות טיפול נאות:

• תסמינים של רמת סוכר נמוכה בדם כמו רעד, הזעה, בלבול או עצבנות
• כאבי ראש, במיוחד במהלך השבועות הראשונים של הטיפול
• תגובות באזור ההזרקה כמו אדמומיות, נפיחות או כאב קל
• כאבי שרירים או מפרקים בזמן שהגוף מסתגל לצמיחה
• בחילה או הקאות, במיוחד אם לא נלקח עם אוכל
• סחרחורת או תחושת קלילות בראש

תופעות לוואי נפוצות אלו משתפרות לעתים קרובות ככל שגופו של ילדך מסתגל לתרופה. עם זאת, עליך תמיד לפנות לרופא אם הן הופכות לחמורות או מטרידות.

תופעות לוואי חמורות יותר אך פחות שכיחות דורשות טיפול רפואי מיידי. אפשרויות נדירות אלו כוללות תגובות אלרגיות חמורות, רמת סוכר נמוכה בדם מתמשכת שאינה מגיבה לטיפול, או סימנים של לחץ מוגבר במוח כגון כאבי ראש חמורים עם שינויים בראייה.

חלק מהילדים עשויים לחוות גם שקדים מוגדלים או דום נשימה בשינה, במיוחד אלה שכבר סובלים מבעיות נשימה. הרופא שלך יעקוב אחר סיבוכים אלה במהלך בדיקות סדירות.

מי אסור לו ליטול מקסרמין?

מקסרמין אינו מתאים לכולם, והרופא שלך יעריך בקפידה האם זה בטוח עבור ילדך. ילדים עם סרטן פעיל או חשוד לא צריכים לקבל תרופה זו, מכיוון ש-IGF-1 עלול לעורר צמיחת גידולים.

ילדך לא אמור ליטול מקסרמין אם יש לו מחלת כליות או כבד חמורה, מכיוון שמצבים אלה יכולים להשפיע על האופן שבו הגוף מעבד את התרופה. ילדים עם לוחות גדילה סגורים גם לא יפיקו תועלת מהטיפול מכיוון שהעצמות שלהם כבר לא יכולות לגדול.

להלן תנאים חשובים שעשויים למנוע מילדך להשתמש בבטחה במקסרמין:

• אבחון סרטן נוכחי או קודם
• בעיות כליות או כבד חמורות
• רטינופתיה סוכרתית או בעיות עיניים חמורות אחרות
• בעיות לב חמורות
• אלרגיה ידועה למקסרמין או לכל אחד ממרכיביו

בנוסף, ייתכן שילדים עם מצבים גנטיים מסוימים או אלה הנוטלים תרופות ספציפיות יזדקקו לטיפולים חלופיים. הרופא שלך יעיין בהיסטוריה הרפואית המלאה של ילדך לפני שירשום מקרסרמין.

שמות מותג של מקרסרמין

מקרסרמין זמין תחת שם המותג Increlex בארצות הברית ובמדינות רבות אחרות. זהו כיום המותג היחיד שאושר על ידי ה-FDA של מקרסרמין הזמין לטיפול במחסור חמור ראשוני ב-IGF-1.

Increlex מיוצר על ידי Ipsen Biopharmaceuticals ומגיע כתמיסה צלולה בבקבוקונים קטנים להזרקה. כל בקבוקון מכיל 40 מ"ג של מקרסרמין ב-4 מ"ל של תמיסה.

לא תמצאו גרסאות גנריות של מקרסרמין מכיוון שמדובר בתרופת חלבון מורכבת שקשה לשכפל בדיוק. זה גם אומר שהתרופה יכולה להיות די יקרה, אבל תוכניות ביטוח רבות ותוכניות סיוע לחולים עשויות לעזור עם העלויות.

חלופות למקרסרמין

עבור רוב הילדים עם מחסור בהורמון גדילה, טיפול מסורתי בהורמון גדילה (סומטרופין) הוא הטיפול הקו הראשון. מקרסרמין שמור בדרך כלל למקרים שבהם הורמון גדילה לא עובד או לא יכול לשמש.

אם ילדך לא יכול לקחת מקרסרמין, ייתכן שיש לשקול תכשירים אחרים של הורמון גדילה, כולל מותגים או פורמולציות שונות של סומטרופין. חלק מהילדים עשויים להפיק תועלת מטיפולים משולבים או מלוחות מינון שונים.

במקרים נדירים שבהם לא הורמון גדילה ולא מקרסרמין מתאימים, רופאים עשויים להמליץ על תמיכה תזונתית, פיזיותרפיה או טיפולים תומכים אחרים כדי לייעל את הצמיחה וההתפתחות במסגרת המגבלות של ילדך.

עם זאת, חשוב להבין שאין תחליף ישיר למקרסרמין בילדים עם מחסור חמור ראשוני ב-IGF-1. תרופה זו ממלאת תפקיד ייחודי שטיפולים אחרים פשוט לא יכולים לספק.

האם מקרסרמין טוב יותר מהורמון גדילה?

מקסרמין אינו בהכרח "טוב יותר" מהורמון גדילה, אבל הוא פועל בצורה שונה ומשרת מטרה ספציפית. טיפול בהורמון גדילה הוא הבחירה הראשונה עבור רוב הילדים עם חוסר בהורמון גדילה מכיוון שהוא בדרך כלל קל יותר לשימוש ויש לו רקורד ארוך יותר.

עם זאת, מקסרמין הופך לאפשרות הטובה יותר כאשר טיפול בהורמון גדילה נכשל או אינו אפשרי. עבור ילדים עם חוסר חמור ראשוני ב-IGF-1, מקסרמין עשוי להיות הטיפול היעיל היחיד הזמין.

הורמון גדילה ממריץ את הגוף לייצר IGF-1, בעוד שמקסרמין מספק ישירות IGF-1. המשמעות היא שמקסרמין יכול לעזור לילדים שהגוף שלהם לא יכול להגיב להורמון גדילה או לייצר IGF-1 באופן טבעי.

הבחירה בין תרופות אלו תלויה לחלוטין במצב הספציפי של ילדכם ובאופן שבו גופו מגיב לטיפול. הרופא שלך יקבע איזו גישה היא המתאימה ביותר על סמך בדיקות דם, דפוסי גדילה והיסטוריית טיפול.

שאלות נפוצות על מקסרמין

האם מקסרמין בטוח לילדים עם סוכרת?

מקסרמין דורש זהירות יתרה בילדים עם סוכרת מכיוון שהוא יכול להוריד משמעותית את רמות הסוכר בדם. אם לילדכם יש סוכרת, הרופא שלו יצטרך לעקוב בקפידה אחר רמת הגלוקוז בדם ואולי להתאים את תרופות הסוכרת.

השילוב של מקסרמין ותרופות לסוכרת יכול להגביר את הסיכון לסוכר נמוך חמור בדם. צוות הבריאות שלך יעבוד איתך כדי לפתח תוכנית ניטור זהירה וללמד אותך כיצד לזהות ולטפל בהיפוגליקמיה באופן מיידי.

בדיקות סוכר בדם סדירות הופכות לחשובות עוד יותר כאשר ילדך נוטל מקסרמין. תצטרך לבדוק את הרמות בתדירות גבוהה יותר ותמיד שיהיו מקורות סוכר מהירים זמינים.

מה עלי לעשות אם בטעות נתתי יותר מדי מקסרמין?

אם בטעות נתתם לילדכם יותר מדי מקסרמין, שימו לב היטב לסימנים של רמת סוכר נמוכה בדם וצרו קשר עם הרופא שלכם באופן מיידי. התסמינים כוללים רעד, הזעה, בלבול, עצבנות או התנהגות יוצאת דופן.

תנו לילדכם משהו מתוק לאכול או לשתות מיד, כמו מיץ פירות, טבליות גלוקוז או סוכריות. הישארו איתם והמשיכו לעקוב אחר התסמינים בזמן שאתם מחכים להנחיות רפואיות.

אל תחכו לראות אם התסמינים יתפתחו. רמת סוכר נמוכה בדם כתוצאה ממתן יתר של מקסרמין עלולה להיות חמורה וייתכן שתדרוש טיפול חירום. התקשרו לקו החירום של הרופא שלכם או גשו לחדר המיון הקרוב ביותר אם אינכם מצליחים להשיג את איש מקצועות הבריאות שלכם.

מה עלי לעשות אם אני מפספס מנה של מקסרמין?

אם פספסתם מנה של מקסרמין, תנו אותה ברגע שאתם נזכרים, אך רק אם זה בתוך כמה שעות מהזמן המתוכנן. ודאו שילדכם אוכל משהו לפני או זמן קצר לאחר ההזרקה כדי למנוע רמת סוכר נמוכה בדם.

אם כמעט הגיע הזמן למנה הבאה, דלגו על המנה שפספסתם וחזרו ללוח הזמנים הרגיל שלכם. לעולם אל תתנו שתי מנות בבת אחת כדי לפצות על מנה שפספסתם, מכיוון שזה עלול לגרום לירידות מסוכנות ברמת הסוכר בדם.

עקבו אחר המנות שפספסתם והודיעו לרופא שלכם אם אתם מתקשים לשמור על לוח הזמנים. ייתכן שהם יוכלו להציע אסטרטגיות שיעזרו לכם לזכור או להתאים את התזמון כך שיתאים טוב יותר לשגרה המשפחתית שלכם.

מתי אני יכול להפסיק לקחת מקסרמין?

לעולם אסור לכם להפסיק מקסרמין מבלי להתייעץ תחילה עם רופא הילדים שלכם. התזמון תלוי בהתקדמות הצמיחה של ילדכם, בגיל העצמות ובכלל ההתפתחות, אותם צוות הבריאות שלכם עוקב באופן קבוע.

רוב הילדים יכולים להפסיק מקסרמין כאשר לוחות הצמיחה שלהם נסגרים, בדרך כלל במהלך גיל ההתבגרות. הרופא שלכם ישתמש בצילומי רנטגן ובמדידות צמיחה כדי לקבוע מתי זה קורה והאם טיפול המשך יהיה מועיל.

ייתכן שילדים מסוימים יצטרכו להמשיך בטיפול לאורך זמן רב יותר אם הם עדיין גדלים ונהנים מהתרופה. אחרים עשויים להפסיק מוקדם יותר אם תופעות הלוואי הופכות לבעייתיות או אם הגדילה הגיעה לרמה מקובלת.

האם מקסרמין יכול לגרום לבעיות בריאות לטווח ארוך?

מחקרים ארוכי טווח על מקסרמין עדיין נמשכים מכיוון שמדובר בתרופה חדשה יחסית. עם זאת, מחקרים עדכניים מצביעים על כך שכאשר משתמשים בה בצורה נאותה תחת השגחה רפואית, היתרונות עולים בדרך כלל על הסיכונים עבור ילדים עם מחסור חמור ב-IGF-1.

הרופא שלך יעקוב אחר ילדך באופן קבוע אחר השפעות אפשריות לטווח ארוך, כולל שינויים בחילוף החומרים, התפתחות העצם ובריאות כללית. בדיקות אלו מסייעות לזהות בעיות בשלב מוקדם ולהתאים את הטיפול לפי הצורך.

הדבר החשוב ביותר הוא שמירה על פגישות מעקב קבועות ודיווח מיידי על כל תסמין מדאיג. זה מאפשר לצוות הבריאות שלך להבטיח שילדך יקבל את התועלת המרבית מהטיפול תוך מזעור סיכונים פוטנציאליים.