מה זה Peginesatide: שימושים, מינון, תופעות לוואי ועוד

Peginesatide היא תרופה סינתטית שתוכננה לטיפול באנמיה אצל אנשים עם מחלת כליות כרונית המטופלים בדיאליזה. היא פועלת על ידי גירוי מח העצם לייצר יותר תאי דם אדומים, בדומה לאופן שבו פועל ההורמון הטבעי של הגוף, אריתרופויאטין. עם זאת, תרופה זו הוצאה מהשוק בשנת 2013 עקב חששות בטיחותיים חמורים, כולל תגובות אלרגיות קשות שהובילו לאשפוזים ומוות.

מה זה Peginesatide?

Peginesatide הייתה תרופת חלבון מעשה ידי אדם שחיקתה את פעולת האריתרופויאטין בגופך. אריתרופויאטין הוא הורמון שהכליות שלך מייצרות באופן טבעי כדי לאותת למח העצם ליצור תאי דם אדומים. כאשר הכליות שלך ניזוקות ממחלה כרונית, הן לא יכולות לייצר מספיק מהורמון זה, מה שמוביל לאנמיה.

התרופה פותחה במיוחד עבור אנשים עם מחלת כליות כרונית שקיבלו טיפול בדיאליזה. היא ניתנה כזריקה פעם בחודש, מה שהיה נוח יותר מתרופות דומות אחרות שדרשו מינון תכוף יותר. למרבה הצער, peginesatide אינה זמינה עוד לשימוש עקב בעיות בטיחות שהופיעו לאחר אישורה.

לשם מה שימשה Peginesatide?

Peginesatide שימשה לטיפול באנמיה במבוגרים עם מחלת כליות כרונית המטופלים בדיאליזה. אנמיה מתרחשת כאשר אין לך מספיק תאי דם אדומים בריאים כדי לשאת חמצן בכל הגוף, מה שגורם לך להרגיש עייף, חלש וקצר נשימה.

אנשים עם מחלת כליות מפתחים לעתים קרובות אנמיה מכיוון שהכליות הפגועות שלהם לא יכולות לייצר מספיק אריתרופויאטין. זה יוצר מעגל שבו הגוף שלך מתקשה לייצר את תאי הדם האדומים שהוא צריך. Peginesatide תוכננה להיכנס לתמונה ולספק את האות החסר הזה למח העצם שלך.

התרופה אושרה רק עבור מטופלים שכבר מקבלים טיפול דיאליזה. היא לא נועדה לאנשים עם מחלת כליות קלה יותר או לאלו שעדיין לא מקבלים דיאליזה. הרופא שלך היה שוקל אפשרות זו אם טיפולים אחרים לא היו עובדים מספיק טוב כדי לנהל את תסמיני האנמיה שלך.

איך פעלה Peginesatide?

Peginesatide פעלה על ידי קישור לאותם קולטנים במח העצם שלך המגיבים לאריתרופויטין טבעי. תחשוב על זה כמו שימוש במפתח שמתאים לאותו מנעול שההורמון הטבעי של הגוף שלך היה משתמש בו. לאחר ההצמדה, זה הפעיל את מח העצם שלך להתחיל לייצר יותר תאי דם אדומים.

התרופה נחשבה לאפשרות טיפול חזקה מכיוון שהיא יכלה להגדיל משמעותית את ייצור תאי הדם האדומים. עם זאת, חוזק זה גם אומר שהוא זקוק לניטור זהיר כדי למנוע מרמות תאי הדם האדומים שלך לעלות מהר מדי או גבוה מדי, מה שעלול לגרום לסיבוכים מסוכנים.

הגוף שלך בדרך כלל היה מתחיל להגיב ל-peginesatide תוך מספר שבועות, אם כי זה יכול לקחת עד שלושה חודשים כדי לראות את האפקט המלא. התרופה נשארה פעילה במערכת שלך במשך כחודש, ולכן היא הייתה צריכה להינתן רק פעם בחודש.

כיצד יש ליטול Peginesatide?

Peginesatide ניתנה כזריקה לווריד (תוך ורידית) או מתחת לעור (תת עורית) פעם בחודש. ספק שירותי הבריאות שלך היה נותן את התרופה הזו במהלך טיפול הדיאליזה שלך או במתקן רפואי. זה לא משהו שיכולת לקחת בבית בעצמך.

הזריקה לא דרשה שום הכנה מיוחדת בנוגע לאוכל או שתייה. יכולת לאכול כרגיל לפני ואחרי קבלת התרופה. הרופא שלך היה קובע את המינון הנכון בהתבסס על המשקל שלך, רמות תאי הדם האדומים הנוכחיות וכיצד הגבת לטיפול.

לפני כל זריקה, צוות הבריאות שלך היה בודק את לחץ הדם שלך וסוקר את תוצאות המעבדה האחרונות שלך. הם גם היו צופים בך בקפידה לכל סימן של תגובות אלרגיות, במיוחד במהלך המינונים הראשונים שלך כאשר תגובות היו סבירות ביותר להתרחש.

כמה זמן אמור היה לקחת Peginesatide?

משך הטיפול ב-peginesatide היה משתנה בהתאם לתגובה האישית שלך ולסבילות לתרופה. רוב האנשים היו ממשיכים בטיפול כל עוד האנמיה שלהם נמשכה והתרופה עזרה מבלי לגרום לתופעות לוואי משמעותיות.

הרופא שלך היה מנטר מקרוב את רמות תאי הדם האדומים שלך, בדרך כלל בודק אותן כל כמה שבועות בתחילה, ולאחר מכן מדי חודש לאחר שהרמות שלך התייצבו. אם האנמיה שלך השתפרה באופן משמעותי או אם חווית תופעות לוואי מדאיגות, הרופא שלך עשוי היה להתאים את המינון או לשקול לעבור לטיפול אחר.

מאחר ש-peginesatide הוצא מהשוק, כל מי שלקח אותו היה עובר לטיפולי אנמיה חלופיים. צוות הבריאות שלך היה עובד איתך כדי למצוא את הטיפול החלופי הטוב ביותר למצב הספציפי שלך.

מה היו תופעות הלוואי של Peginesatide?

ל-Peginesatide היו מספר תופעות לוואי אפשריות, הנעות בין קלות למסכנות חיים. הדאגה החמורה ביותר הייתה תגובות אלרגיות חמורות, שהובילו להסרת התרופה מהשוק. תגובות אלו יכולות להיות מיידיות ומסוכנות, ולדרוש טיפול רפואי חירום.

תופעות לוואי נפוצות שאנשים חוו כוללות:

• עוויתות שרירים וכאבים
• כאבי גב
• שיעול
• לחץ דם גבוה
• שלשול
• בחילה
• נפיחות בזרועות או ברגליים

תופעות לוואי יומיומיות אלו היו בדרך כלל ניתנות לניהול ולעיתים קרובות השתפרו כאשר הגוף שלך הסתגל לתרופה. עם זאת, עדיין היה צורך לדווח עליהן לצוות הבריאות שלך.

תופעות הלוואי החמורות שהובילו בסופו של דבר להסרת הפגינסטיד מהשוק היו תגובות אלרגיות חמורות הנקראות אנפילקסיס. תגובות אלו עלולות לגרום לקשיי נשימה, ירידה חמורה בלחץ הדם, נפיחות בפנים ובגרון, ועלולות להיות קטלניות אם לא מטופלות מיידית. חלק מהאנשים חוו גם בעיות קרדיווסקולריות חמורות, כולל התקפי לב ושבץ מוחי.

קרישי דם היו דאגה משמעותית נוספת, במיוחד באתרי הגישה המשמשים לדיאליזה. התרופה עלולה גם לגרום לרמות תאי הדם האדומים לעלות מהר מדי, מה שמוביל ללחץ דם גבוה באופן מסוכן וסיבוכים אחרים.

למי אסור היה לקחת פגינסטיד?

מספר קבוצות של אנשים לא היו אמורות לקחת פגינסטיד, גם כשהיא הייתה זמינה. כל מי שידועה לו אלרגיה לפגינסטיד או לאחד ממרכיביו היה צריך להימנע לחלוטין מתרופה זו. אנשים עם לחץ דם גבוה שאינו מבוקר גם לא היו מועמדים טובים לטיפול.

נשים בהריון ומניקות קיבלו המלצה שלא להשתמש בפגינסטיד עקב נתוני בטיחות לא מספקים. ההשפעות של התרופה על תינוקות מתפתחים לא היו מובנות במלואן, מה שהופך אותה למסוכנת מדי לשימוש במהלך ההריון או בזמן ההנקה.

אנשים עם סוגים מסוימים של סרטן, במיוחד אלה המשפיעים על הדם או מח העצם, לא היו צריכים להשתמש בפגינסטיד. התרופה עלולה לעורר צמיחה של תאי סרטן במקרים אלה. בנוסף, כל מי שיש לו היסטוריה של תגובות אלרגיות חמורות לתרופות דומות היה בסיכון גבוה.

אלה עם זיהומים פעילים או מצבים דלקתיים אולי נזקקו להמתין עד שבעיות אלה נפתרו לפני תחילת הטיפול. התגובה של מערכת החיסון שלך לפגינסטיד עלולה להיות בלתי צפויה כאשר מתמודדים עם אתגרי בריאות אחרים בו זמנית.

שם המותג של פגינסטיד

פגניסאטיד נמכר בארצות הברית תחת השם המסחרי Omontys. זה היה השם המסחרי היחיד שבו התרופה שווקה לפני הסרתה מהשוק בשנת 2013.

התרופה פותחה על ידי Affymax ושווקה בשותפות עם Takeda Pharmaceuticals. היא קיבלה אישור FDA במרץ 2012, אך יצרניה משכו אותה מרצונם החופשי בפברואר 2013 עקב חששות בטיחותיים חמורים.

חלופות לפגניסאטיד

קיימות מספר חלופות לפגניסאטיד לטיפול באנמיה אצל אנשים עם מחלת כליות כרונית. תרופות אלו פועלות באופן דומה על ידי גירוי ייצור תאי דם אדומים, אך יש להן פרופילי בטיחות ולוחות זמנים שונים למתן תרופות.

החלופות הנפוצות ביותר כוללות:

• אפואטין אלפא (Epogen, Procrit) - ניתנת 1-3 פעמים בשבוע
• דרבפואטין אלפא (Aranesp) - ניתנת שבועית או כל שבועיים
• מטוקסי פוליאתילן גליקול-אפואטין בטא (Mircera) - ניתנת מדי חודש

תרופות אלו נמצאות בשימוש זמן רב יותר מפגניסאטיד ויש להן תיעוד בטיחות מבוסס יותר. הרופא שלך יבחר את האפשרות הטובה ביותר בהתבסס על הצרכים הספציפיים שלך, תדירות ההגעה שלך להזרקות וכיצד אתה סובל כל תרופה.

תוספי ברזל משמשים לעתים קרובות לצד תרופות אלו כדי להבטיח שלגופך יש מספיק ברזל לייצור תאי דם אדומים בריאים. אנשים מסוימים עשויים להפיק תועלת גם מעירויי דם במצבים מסוימים, אם כי זה שמור בדרך כלל למקרים חמורים.

האם פגניסאטיד היה טוב יותר מאפואטין אלפא?

פגניסאטיד ואפואטין אלפא היו יעילים בטיפול באנמיה אצל אנשים עם מחלת כליות כרונית, אך היו להם יתרונות וחסרונות שונים. היתרון העיקרי של פגניסאטיד היה לוח הזמנים שלו למתן תרופות פעם בחודש, בהשוואה לצורך של אפואטין אלפא ב-1-3 זריקות בשבוע.

מבחינת יעילות, מחקרים הראו שפגינסטיד הצליחה לשמור על רמות ההמוגלובין באותה מידה כמו אפוטין אלפא. שתי התרופות יכלו לטפל בהצלחה באנמיה ולהפחית את הצורך בעירויי דם ברוב החולים.

עם זאת, פרופיל הבטיחות של פגינסטיד הוכיח שהוא גרוע משמעותית מזה של אפוטין אלפא. תגובות אלרגיות חמורות שהובילו לנסיגת פגינסטיד לא נראו בדרך כלל עם אפוטין אלפא, אשר שימשה בבטחה במשך שנים רבות. זה הופך את אפוטין אלפא לבחירה טובה יותר בסך הכל, למרות שהיא דורשת זריקות תכופות יותר.

כיום, אפוטין אלפא נותרה אפשרות טיפול סטנדרטית עם רקורד בטיחות מבוסס היטב. בעוד שהנוחות של מינון חודשי הייתה אטרקטיבית, הסיכונים החמורים הקשורים לפגינסטיד הפכו אותה בסופו של דבר לבלתי מתאימה לשימוש מתמשך.

שאלות נפוצות על פגינסטיד

שאלה 1. האם פגינסטיד בטוחה לאנשים עם סוכרת?

כאשר פגינסטיד הייתה זמינה, אנשים עם סוכרת שאובחנו גם עם מחלת כליות כרונית יכלו פוטנציאלית להשתמש בתרופה זו, אך היא דרשה זהירות יתרה. סוכרת גורמת לעתים קרובות למחלת כליות, ואנשים רבים עם שני המצבים מפתחים אנמיה הזקוקה לטיפול.

עם זאת, לאנשים עם סוכרת יש נטייה לסיכון גבוה יותר לבעיות קרדיווסקולריות, אשר עלולות להחמיר על ידי תופעות הלוואי של פגינסטיד. הנטייה של התרופה להעלות את לחץ הדם ולהגביר את הסיכון לקרישיות הפכה אותה למדאיגה במיוחד עבור חולי סוכרת. הרופא שלך היה שוקל את הסיכונים הללו בזהירות רבה לפני שירשום פגינסטיד למישהו עם סוכרת.

שאלה 2. מה עלי לעשות אם אני משתמש בטעות ביותר מדי פגינסטיד?

מנת יתר של פגינסטיד הייתה מהווה מצב חירום רפואי חמור הדורש טיפול מיידי בבית חולים. יותר מדי מהתרופה הזו עלול לגרום לרמות תאי הדם האדומים שלך לעלות בצורה מסוכנת, מה שיוביל ללחץ דם גבוה חמור, קרישי דם, בעיות לב ושבץ מוחי.

מאחר שפגינסטיד ניתנה רק על ידי ספקי שירותי בריאות במסגרות רפואיות, מנות יתר מקריות היו נדירות. עם זאת, אם מנת יתר הייתה מתרחשת, הטיפול היה מתמקד בניהול הסיבוכים, כגון שליטה בלחץ הדם ומניעת קרישי דם. לא היה תרופת נגד ספציפית למנת יתר של פגינסטיד.

ש3. מה עלי לעשות אם אני מפספס מנה של פגינסטיד?

אם פספסתם זריקת פגינסטיד מתוכננת, הייתם צריכים ליצור קשר עם ספק שירותי הבריאות שלכם מיד כדי לקבוע מועד חדש. פספוס מנות עלול לגרום לאנמיה שלך להחמיר, מה שיוביל לעייפות, חולשה ותסמינים אחרים שיחזרו.

הרופא שלך היה קובע את העיתוי הטוב ביותר למנת הפיצוי שלך בהתבסס על מתי פספסת את הזריקה ועל רמות תאי הדם האדומים הנוכחיות שלך. ייתכן שהם יתאימו את המנות הבאות שלך כדי לחזור למסלול עם לוח הטיפול שלך. היה חשוב לא לנסות לפצות על מנות שהוחמצו בכוחות עצמך.

ש4. מתי אוכל להפסיק לקחת פגינסטיד?

ההחלטה להפסיק פגינסטיד הייתה מתקבלת על ידי הרופא שלך בהתבסס על מספר גורמים. אם תפקוד הכליות שלך השתפר משמעותית, ייתכן שהגוף שלך יתחיל לייצר מספיק אריתרופויטין טבעי שוב, מה שהופך את התרופה למיותרת.

הייתם מפסיקים לקחת פגינסטיד גם אם חוויתם תופעות לוואי חמורות או תגובות אלרגיות. עם זאת, ברוב המקרים, אנשים עם מחלת כליות כרונית בדיאליזה היו צריכים להמשיך בצורה כלשהי של טיפול באנמיה לטווח ארוך. כאשר פגינסטיד הוצאה, המטופלים הועברו לתרופות חלופיות במקום להפסיק את הטיפול באנמיה לחלוטין.

ש5. מדוע פגינסטיד הוצאה מהשוק?

פגינסטיד הוצא מהשוק בפברואר 2013 עקב דיווחים על תגובות אלרגיות חמורות ולעיתים קטלניות. לאחר שהתרופה אושרה ונעשה בה שימוש נרחב יותר, ספקי שירותי בריאות החלו לדווח על מקרים של אנפילקסיס חמור שדרש טיפול חירום.

ה-FDA והיצרנים קבעו שהסיכון לתגובות מסכנות חיים אלו היה גבוה מדי כדי להמשיך לשווק את התרופה. ההחלטה הייתה לבצע ריקול מרצון לכל מוצרי הפגינסטיד ולהפסיק את השימוש בה. מטופלים שנטלו פגינסטיד הועברו לטיפולים חלופיים בטוחים יותר לאנמיה שלהם.