גנים מכילים DNA - הקוד השולט על מרבית צורת הגוף ותפקודו. DNA שולט על הכול, מצבע שיער וגובה ועד נשימה, הליכה ועיבוד מזון. גנים שאינם מתפקדים כראוי עלולים לגרום למחלות. לפעמים גנים אלה נקראים מוטציות.
טיפול גנטי נעשה על מנת:\ לתקן גנים שאינם מתפקדים כראוי. גנים פגומים הגורמים למחלות ניתן לכבות כך שהם לא יקדמו עוד מחלות. או גנים בריאים המסייעים במניעת מחלות ניתן להפעיל כך שיוכלו לעצור את המחלה. להחליף גנים שאינם מתפקדים כראוי. תאים מסוימים הופכים לחולים מכיוון שגנים מסוימים אינם מתפקדים כראוי או אינם פועלים כלל. החלפת גנים אלה בגנים בריאים עשויה לסייע בטיפול במחלות מסוימות. לדוגמה, גן הנקרא p53 בדרך כלל מונע צמיחת גידולים. מספר סוגי סרטן נקשרו לבעיות בגן p53. אם אנשי מקצוע בתחום הבריאות יוכלו להחליף את הגן p53 הפגום, הגן הבריא עשוי לגרום לתאי הסרטן למות. להגביר את המודעות של מערכת החיסון לתאים חולים. במקרים מסוימים, מערכת החיסון שלכם אינה תוקפת תאים חולים מכיוון שהיא אינה רואה אותם כפולשים. אנשי מקצוע בתחום הבריאות יכולים להשתמש בטיפול גנטי כדי לאמן את מערכת החיסון שלכם לראות תאים אלה כאיום.
טיפול גנטי כרוך בכמה סיכונים פוטנציאליים. אי אפשר להחדיר גן בקלות לתאים שלך. במקום זאת, הוא בדרך כלל מועבר באמצעות נשא הנקרא וקטור. וקטורי הטיפול הגנטי הנפוצים ביותר הם נגיפים. זאת מכיוון שהם יכולים לזהות תאים מסוימים ולשאת חומר גנטי לגנים של תאים אלה. חוקרים משנים את הנגיפים, ומחליפים גנים הגורמים למחלות בגנים הדרושים לעצירת המחלה. טכניקה זו מציגה סיכונים, כולל: תגובה לא רצויה של מערכת החיסון. מערכת החיסון של גופך עשויה לראות את הנגיפים שהוכנסו לאחרונה כפולשים. כתוצאה מכך, היא עשויה לתקוף אותם. זה עשוי לגרום לתגובה הנעה בין נפיחות לכשל איברים. יעד לתאים הלא נכונים. נגיפים יכולים להשפיע על יותר מסוג אחד של תא. לכן, ייתכן שהנגיפים ששונו יגיעו לתאים מעבר לאלה שאינם מתפקדים כראוי. הסיכון לנזק לתאים בריאים תלוי בסוג הטיפול הגנטי המשמש ובמה הוא משמש. זיהום הנגרם על ידי הנגיף. ייתכן שאחרי שהנגיפים נכנסים לגוף, הם עשויים שוב לגרום למחלה. אפשרות לגרום לשגיאות בגנים שלך. שגיאות אלה עלולות להוביל לסרטן. נגיפים אינם הווקטורים היחידים שניתן להשתמש בהם כדי לשאת גנים שונו לתאים בגופך. וקטורים אחרים הנחקרים בניסויים קליניים כוללים: תאי גזע. כל התאים בגופך נוצרים מתאי גזע. לטיפול גנטי, ניתן לשנות או לתקן תאי גזע במעבדה כדי להפוך לתאים למאבק במחלות. ליפוזומים. חלקיקים אלה יכולים לשאת את הגנים הטיפוליים החדשים לתאים היעד ולהעביר את הגנים ל-DNA של התאים שלך. ה-FDA והמכונים הלאומיים לבריאות עוקבים מקרוב אחר ניסויים קליניים בטיפול גנטי המתקיימים בארה"ב. הם מוודאים שנושאים של בטיחות המטופלים הם בעדיפות עליונה במהלך המחקר.
ההליך שיעבור תלוי במחלה ממנה אתה סובל ובסוג טיפול הגנים המשמש. לדוגמה, בסוג אחד של טיפול גנים: ייתכן שיילקחו ממך דגימת דם או שיישאב מח עצם מעצם הירך בעזרת מחט גדולה. לאחר מכן, במעבדה, תאים מדגימת הדם או מח העצם נחשפים לווירוס או לסוג אחר של וקטור המכיל את החומר הגנטי הרצוי. לאחר שהוקטור נכנס לתאים במעבדה, תאים אלה מוזרקים חזרה לגופך לווריד או לרקמה. לאחר מכן, תאים שלך קולטים את הוקטור יחד עם הגנים המשתנים. בסוג אחר של טיפול גנים, וקטור ויראלי מוזרק ישירות לדם או לאיבר שנבחר. שוחח עם צוות שירותי הבריאות שלך כדי לגלות איזה סוג של טיפול גנים ישמש ומה אתה יכול לצפות.
טיפול גנטי הוא טיפול מבטיח ותחום מחקר מתפתח. אך השימוש הקליני בו מוגבל כיום. בארה"ב, מוצרי טיפול גנטי שאושרו על ידי ה-FDA כוללים: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). טיפול גנטי זה מיועד למבוגרים הסובלים מסוגים מסוימים של לימפומה תאי B גדולים שאינם מגיבים לטיפול. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). טיפול גנטי זה יכול לשמש לטיפול בילדים מתחת לגיל שנתיים הסובלים מאטרופיה שרירית עמוד השדרה. Talimogene laherparepvec (Imlygic). טיפול גנטי זה משמש לטיפול בסוגים מסוימים של גידולים באנשים עם מלנומה שחוזרת לאחר ניתוח. Tisagenlecleucel (Kymriah). טיפול גנטי זה מיועד לאנשים עד גיל 25 הסובלים מלימפומה פוליקולרית שחזרה או שאינה מגיבה לטיפול. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). טיפול גנטי זה מיועד לאנשים מגיל שנה ומעלה הסובלים מסוג נדיר של אובדן ראייה תורשתי שיכול להוביל לעיוורון. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). טיפול גנטי זה מיועד לטיפול באנשים בני 12 ומעלה עם מחלת תאי חרמש או בטא-תלסמיה העומדים בקריטריונים מסוימים. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). טיפול גנטי זה מיועד לילדים בגילאי 4 עד 5 שנים הסובלים מדיסטרופיה שרירית של דושן וגֵן DMD פגום. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). טיפול גנטי זה מיועד לאנשים בני 12 ומעלה עם מחלת תאי חרמש העומדים בקריטריונים מסוימים. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). טיפול גנטי זה מיועד למבוגרים עם המופיליה A חמורה העומדים בקריטריונים מסוימים. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). זהו טיפול גנטי מקומי לטיפול בפצעים באנשים בני 6 חודשים ומעלה הסובלים מאפידרמוליזיס בולוזה דיסטרופית, מצב תורשתי נדיר הגורם לעור שביר ומפוספס. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). טיפול גנטי זה מיועד לאנשים עם בטא-תלסמיה הזקוקים לעירויי דם אדומים סדירים. ניסויים קליניים של טיפול גנטי בבני אדם סייעו בטיפול במספר מחלות והפרעות, כולל: חיסוניות משולבת חמורה. המופיליה והפרעות דם אחרות. עיוורון הנגרם על ידי רטיניטיס פיגמנטוזה. לוקמיה. הפרעות נוירולוגיות תורשתיות. סרטן. מחלות לב וכלי דם. מחלות זיהומיות. אך מספר מכשולים משמעותיים עומדים בדרכם של סוגים מסוימים של טיפול גנטי להפוך לצורת טיפול אמינה, כולל: מציאת דרך אמינה להעביר חומר גנטי לתאים. ייעוד התאים או הגן הנכונים. הפחתת הסיכון לתופעות לוואי. עלות וכיסוי ביטוחי יכולים גם הם להיות מכשול משמעותי לטיפול. למרות שמספר מוצרי הטיפול הגנטי בשוק מוגבל, מחקר הטיפול הגנטי ממשיך לחפש טיפולים חדשים ויעילים למחלות שונות.