एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक क्या है: उपयोग, खुराक, साइड इफेक्ट और बहुत कुछ

एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक एक अभूतपूर्व जीन थेरेपी है जिसे हीमोफीलिया बी, एक दुर्लभ रक्तस्राव विकार के इलाज के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह एक बार का उपचार जीन की एक कार्यशील प्रतिलिपि प्रदान करके काम करता है जो आपके रक्त को सामान्य रूप से जमने में मदद करता है, जिससे नियमित फैक्टर IX इंजेक्शन की आवश्यकता कम हो सकती है या समाप्त हो सकती है, जिस पर हीमोफीलिया बी वाले कई लोग निर्भर हैं।

यदि आप या आपके किसी प्रियजन को हीमोफीलिया बी है, तो आप इस नए उपचार विकल्प के बारे में सोच रहे होंगे। आइए इस थेरेपी में क्या शामिल है, यह कैसे काम करता है, और यदि आपका डॉक्टर इसकी सिफारिश करता है तो आप क्या उम्मीद कर सकते हैं, इस पर विचार करें।

एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक क्या है?

एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक एक जीन थेरेपी है जो आपके शरीर को फैक्टर IX बनाने के लिए आवश्यक निर्देश देती है, जो रक्त के थक्के के लिए आवश्यक प्रोटीन है। हीमोफीलिया बी वाले लोगों में एक दोषपूर्ण या गायब जीन होता है जो उनके शरीर को पर्याप्त फैक्टर IX बनाने से रोकता है, जिसका अर्थ है कि उनका रक्त ठीक से नहीं जमता है।

यह उपचार सही जीन को आपके यकृत कोशिकाओं में ले जाने के लिए एक संशोधित वायरस का उपयोग एक डिलीवरी सिस्टम के रूप में करता है। वायरस को विशेष रूप से सुरक्षित होने के लिए इंजीनियर किया गया है और यह आपके शरीर में बीमारी पैदा नहीं कर सकता है या पुन: उत्पन्न नहीं हो सकता है। एक बार जीन आपके यकृत तक पहुँच जाता है, तो यह फैक्टर IX का उत्पादन करना शुरू कर देता है, जिससे आपके रक्त को अधिक प्रभावी ढंग से जमने में मदद मिलती है।

थेरेपी एक एकल अंतःशिरा जलसेक के रूप में दी जाती है, जिसका अर्थ है कि इसे सीधे आपकी रक्तधारा में एक नस के माध्यम से पहुंचाया जाता है। यह एक बार का उपचार संभावित रूप से वर्षों तक बेहतर थक्के कार्य प्रदान कर सकता है, हालांकि सटीक अवधि व्यक्ति से व्यक्ति में भिन्न होती है।

एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक का उपयोग किस लिए किया जाता है?

यह जीन थेरेपी विशेष रूप से मध्यम से गंभीर हीमोफीलिया बी वाले वयस्कों के लिए डिज़ाइन की गई है। आपका डॉक्टर इस उपचार पर विचार कर सकता है यदि आपको वर्तमान में रक्तस्राव के एपिसोड को रोकने के लिए नियमित फैक्टर IX रिप्लेसमेंट थेरेपी की आवश्यकता है।

यह थेरेपी उन लोगों के लिए सबसे अच्छा काम करती है जिन्हें गंभीर कारक IX की कमी है, जिसका अर्थ है कि उनके कारक IX का स्तर बहुत कम या पता लगाने योग्य नहीं है। यह उन लोगों के लिए विशेष रूप से सहायक है जिन्हें नियमित उपचार के बावजूद बार-बार रक्तस्राव होता है, या जिन्हें अपनी वर्तमान उपचार योजना को बनाए रखने में कठिनाई होती है।

हालांकि, यह उपचार हीमोफीलिया बी वाले सभी लोगों के लिए उपयुक्त नहीं है। आपके डॉक्टर को यह निर्धारित करने के लिए विशिष्ट परीक्षण करने की आवश्यकता होगी कि क्या आप एक अच्छे उम्मीदवार हैं, जिसमें कुछ एंटीबॉडी की जांच करना और यह सुनिश्चित करना शामिल है कि आपका लीवर थेरेपी को प्रभावी ढंग से संसाधित करने के लिए पर्याप्त स्वस्थ है।

एट्रानोजेन डेज़पार्वावेक कैसे काम करता है?

यह जीन थेरेपी अनिवार्य रूप से आपके शरीर को कारक IX बनाने के लिए निर्देशों का एक नया सेट देकर काम करती है। उपचार सही जीन को आपके यकृत कोशिकाओं में ले जाने के लिए एक हानिरहित वायरस जिसे AAV (एडेनो-एसोसिएटेड वायरस) कहा जाता है, का उपयोग एक डिलीवरी वाहन के रूप में करता है।

एक बार आपके यकृत कोशिकाओं के अंदर, नया जीन एक कारखाने की तरह काम करना शुरू कर देता है, जो कारक IX प्रोटीन का उत्पादन करता है। आपका यकृत तब इस कारक IX को आपके रक्तप्रवाह में छोड़ता है, जहां यह चोट या रक्तस्राव होने पर आपके रक्त को सामान्य रूप से जमने में मदद कर सकता है।

प्रक्रिया को पूरी प्रभावशीलता तक पहुंचने में समय लगता है। आप कुछ हफ्तों के भीतर अपने कारक IX के स्तर में सुधार देखना शुरू कर सकते हैं, लेकिन चरम स्तर तक पहुंचने में कई महीने लग सकते हैं। इसे एक मजबूत और लंबे समय तक चलने वाला उपचार माना जाता है, क्योंकि जीन एकल जलसेक के बाद वर्षों तक काम करना जारी रखता है।

मुझे एट्रानोजेन डेज़पार्वावेक कैसे लेना चाहिए?

यह उपचार अस्पताल या विशेष उपचार केंद्र में एकल अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है। जलसेक में ही आमतौर पर लगभग 1-2 घंटे लगते हैं, हालांकि आपको बाद में अवलोकन के लिए रुकना होगा।

आपके उपचार से पहले, आपका डॉक्टर संभवतः प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को रोकने में मदद करने के लिए दवाएं लिखेगा। इनमें कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स शामिल हो सकते हैं, जिन्हें आपको अपने जलसेक से कुछ दिन पहले लेना शुरू करना होगा और उसके बाद कई हफ्तों तक जारी रखना होगा।

उपचार से पहले आपको उपवास करने की आवश्यकता नहीं है, लेकिन अच्छी तरह से हाइड्रेटेड रहना महत्वपूर्ण है। आपकी स्वास्थ्य सेवा टीम आपको आपकी नियुक्ति से पहले खाने और पीने के बारे में विशिष्ट निर्देश देगी। सुनिश्चित करें कि आप उपचार से पहले की दवा अनुसूची का ठीक उसी तरह पालन करें जैसा कि निर्धारित है।

इन्फ्यूजन धीरे-धीरे और सावधानीपूर्वक दिया जाएगा, जिसमें आपकी मेडिकल टीम पूरी प्रक्रिया के दौरान आपकी निगरानी करेगी। वे नियमित रूप से आपके महत्वपूर्ण संकेतों की जांच करेंगे और उपचार के प्रति किसी भी तत्काल प्रतिक्रिया पर नज़र रखेंगे।

मुझे एट्रानाकोजीन डेज़पार्वोवेक कितने समय तक लेना चाहिए?

यह एक बार का उपचार है, जिसका अर्थ है कि आपको इन्फ्यूजन केवल एक बार ही प्राप्त होता है। पारंपरिक फैक्टर IX रिप्लेसमेंट थेरेपी के विपरीत, जिसमें नियमित इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, जीन थेरेपी आपके कोशिकाओं में स्थायी परिवर्तन करके काम करती है।

उपचार का प्रभाव कई वर्षों तक रह सकता है, हालाँकि सटीक अवधि पूरी तरह से ज्ञात नहीं है क्योंकि यह एक अपेक्षाकृत नई थेरेपी है। नैदानिक अध्ययनों में, कई लोगों ने उपचार के कई वर्षों बाद बेहतर फैक्टर IX स्तर बनाए रखा।

आपका डॉक्टर यह ट्रैक करने के लिए कि थेरेपी कितनी अच्छी तरह काम कर रही है, उपचार के बाद नियमित रूप से आपके फैक्टर IX स्तरों की निगरानी करेगा। यह निगरानी विशेष रूप से पहले वर्ष में महत्वपूर्ण है, क्योंकि इस दौरान आपके स्तर बढ़ते रह सकते हैं।

यदि आपके फैक्टर IX स्तर अंततः काफी कम हो जाते हैं, तो आपका डॉक्टर अतिरिक्त उपचार के विकल्पों पर चर्चा कर सकता है। हालाँकि, डिलीवरी वायरस के प्रति आपके शरीर की प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया के कारण, समान जीन थेरेपी को दोहराना संभव नहीं हो सकता है।

एट्रानाकोजीन डेज़पार्वोवेक के दुष्प्रभाव क्या हैं?

किसी भी चिकित्सा उपचार की तरह, यह जीन थेरेपी दुष्प्रभाव पैदा कर सकती है, हालाँकि हर कोई उन्हें अनुभव नहीं करता है। यह समझना कि क्या उम्मीद की जाए, आपको अधिक तैयार महसूस करने और यह जानने में मदद कर सकता है कि अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम से कब संपर्क करना है।

सबसे आम दुष्प्रभाव आमतौर पर हल्के होते हैं और आपके शरीर की उपचार के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया से संबंधित होते हैं। ये प्रतिक्रियाएं आमतौर पर अस्थायी होती हैं और आपके डॉक्टर द्वारा निर्धारित दवाओं से प्रबंधित की जा सकती हैं।

यहां वे दुष्प्रभाव दिए गए हैं जिनका अनुभव आप अपने उपचार के बाद के दिनों और हफ्तों में कर सकते हैं:

• हल्के फ्लू जैसे लक्षण जिनमें थकान, सिरदर्द और मांसपेशियों में दर्द शामिल हैं
• मतली या पेट में हल्की परेशानी
• बढ़े हुए यकृत एंजाइम, जिसकी निगरानी आपके डॉक्टर रक्त परीक्षणों से करेंगे
• इन्फ्यूजन से संबंधित प्रतिक्रियाएं जैसे उपचार के दौरान या तुरंत बाद हल्का बुखार या ठंड लगना

ये सामान्य प्रतिक्रियाएं उचित देखभाल और निगरानी के साथ आमतौर पर कुछ दिनों से लेकर हफ्तों के भीतर ठीक हो जाती हैं। आपके डॉक्टर इन लक्षणों को प्रबंधित करने और अधिक गंभीर प्रतिक्रियाओं के जोखिम को कम करने में मदद करने के लिए दवाएं लिखेंगे।

अधिक गंभीर दुष्प्रभाव कम आम हैं लेकिन तत्काल चिकित्सा ध्यान देने की आवश्यकता होती है। इनमें गंभीर एलर्जी प्रतिक्रिया के संकेत, महत्वपूर्ण यकृत समस्याएं, या असामान्य रक्तस्राव पैटर्न शामिल हो सकते हैं।

दुर्लभ लेकिन गंभीर जटिलताओं में शामिल हो सकते हैं:

• सांस लेने में कठिनाई या सूजन के साथ गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाएं
• महत्वपूर्ण यकृत सूजन या क्षति
• इनहिबिटर (एंटीबॉडी जो फैक्टर IX को अवरुद्ध करते हैं) का विकास
• रक्त के थक्के जमने में अप्रत्याशित परिवर्तन जो रक्तस्राव या थक्के जमने के जोखिम को बढ़ा सकते हैं

आपकी स्वास्थ्य सेवा टीम नियमित रक्त परीक्षणों और जांच के माध्यम से इन जटिलताओं के लिए आपकी बारीकी से निगरानी करेगी। अधिकांश गंभीर दुष्प्रभावों को प्रभावी ढंग से प्रबंधित किया जा सकता है जब उन्हें जल्दी पकड़ा जाता है, यही कारण है कि आपके निगरानी कार्यक्रम का पालन करना इतना महत्वपूर्ण है।

एट्रानोजेन डेज़पार्वावेक किसे नहीं लेना चाहिए?

यह उपचार हीमोफीलिया बी वाले सभी लोगों के लिए उपयुक्त नहीं है। आपका डॉक्टर कई महत्वपूर्ण कारकों के आधार पर सावधानीपूर्वक मूल्यांकन करेगा कि क्या आप एक अच्छे उम्मीदवार हैं।

यदि आपके शरीर में थेरेपी में उपयोग किए जाने वाले AAV वायरस के खिलाफ कुछ एंटीबॉडी हैं, तो आपको यह उपचार नहीं मिलना चाहिए। ये एंटीबॉडी उपचार को प्रभावी ढंग से काम करने से रोक सकते हैं और गंभीर प्रतिक्रियाओं का खतरा बढ़ा सकते हैं।

गंभीर यकृत रोग या सक्रिय यकृत संक्रमण वाले लोग आमतौर पर इस थेरेपी के लिए अच्छे उम्मीदवार नहीं होते हैं। चूंकि उपचार मुख्य रूप से आपके यकृत के माध्यम से काम करता है, इसलिए सुरक्षा और प्रभावशीलता दोनों के लिए स्वस्थ यकृत कार्य आवश्यक है।

अन्य स्थितियाँ जो आपको यह उपचार प्राप्त करने से रोक सकती हैं, उनमें शामिल हैं:

• सक्रिय हेपेटाइटिस बी या सी संक्रमण
• गंभीर यकृत स्कारिंग (सिरोसिस)
• वर्तमान या हाल ही में इम्यूनोसप्रेस्सिव थेरेपी
• कुछ ऑटोइम्यून स्थितियाँ
• गर्भावस्था या गर्भवती होने की योजना

आपकी उम्र भी एक विचार हो सकती है। यह उपचार वर्तमान में वयस्कों के लिए स्वीकृत है, और बच्चों या किशोरों के लिए अभी तक पर्याप्त सुरक्षा डेटा नहीं है।

यदि आपके पास इनहिबिटर (कारक IX के खिलाफ एंटीबॉडी) हैं, तो आपके डॉक्टर को यह मूल्यांकन करने की आवश्यकता होगी कि यह उपचार उपयुक्त है या नहीं। कुछ इनहिबिटर वाले लोग अभी भी उम्मीदवार हो सकते हैं, लेकिन अन्य लोग थेरेपी के प्रति अच्छी प्रतिक्रिया नहीं दे सकते हैं।

एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक ब्रांड नाम

यह जीन थेरेपी हेमजेनिक्स ब्रांड नाम से बेची जाती है। यह CSL बेहरिंग द्वारा निर्मित है और 2022 में हीमोफीलिया बी वाले वयस्कों के इलाज के लिए FDA द्वारा अनुमोदित किया गया था।

हेमजेनिक्स हीमोफीलिया बी उपचार में एक महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है, जो एक ही उपचार के साथ दीर्घकालिक सुधार की संभावना प्रदान करता है। ब्रांड नाम एक जीन थेरेपी के रूप में इसके उद्देश्य को दर्शाता है जो विशेष रूप से हीमोफीलिया प्रबंधन के लिए डिज़ाइन किया गया है।

जब आप अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम या बीमा कंपनी के साथ इस उपचार पर चर्चा करते हैं, तो वे इसे या तो इसके सामान्य नाम (एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक) या इसके ब्रांड नाम (हेमजेनिक्स) से संदर्भित कर सकते हैं। दोनों नाम एक ही थेरेपी को संदर्भित करते हैं।

एट्रानकोजीन डेज़पार्वावोक विकल्प

जबकि जीन थेरेपी एक रोमांचक नया विकल्प प्रस्तुत करती है, हीमोफीलिया बी के प्रबंधन के लिए कई अन्य उपचार उपलब्ध हैं। आपका डॉक्टर आपको यह समझने में मदद कर सकता है कि आपके विशिष्ट स्थिति के लिए कौन सा दृष्टिकोण सबसे अच्छा काम कर सकता है।

पारंपरिक कारक IX प्रतिस्थापन थेरेपी हीमोफीलिया बी वाले कई लोगों के लिए मानक उपचार बनी हुई है। इन उपचारों में प्लाज्मा-व्युत्पन्न और पुनर्संयोजक कारक IX उत्पाद शामिल हैं जिन्हें आप नियमित रूप से रक्तस्राव के एपिसोड को रोकने के लिए इंजेक्ट करते हैं।

यहां विचार करने के लिए मुख्य विकल्प दिए गए हैं:

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• नियमित कारक IX इंजेक्शन (रोगनिरोधी चिकित्सा)
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• रक्तस्राव के एपिसोड के लिए ऑन-डिमांड कारक IX उपचार
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• विस्तारित अर्ध-जीवन कारक IX उत्पाद जिन्हें कम बार इंजेक्शन की आवश्यकता होती है
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• गैर-कारक थेरेपी जैसे एमिसिज़ुमैब (हालांकि इसका उपयोग मुख्य रूप से हीमोफीलिया ए के लिए किया जाता है)
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प्रत्येक उपचार विकल्प के अपने लाभ और विचार हैं। पारंपरिक कारक IX थेरेपी अच्छी तरह से स्थापित और प्रतिवर्ती है, जिसका अर्थ है कि यदि आवश्यक हो तो आप खुराक को समायोजित कर सकते हैं या उपचार बंद कर सकते हैं। हालांकि, इसके लिए चल रहे इंजेक्शन की आवश्यकता होती है और लंबे समय तक बनाए रखना चुनौतीपूर्ण हो सकता है।

जीन थेरेपी एक ही उपचार के साथ दीर्घकालिक सुधार की संभावना प्रदान करती है, लेकिन यह स्थायी है और इसे आसानी से उलटा नहीं जा सकता है। आपका डॉक्टर आपकी जीवनशैली, उपचार के इतिहास और व्यक्तिगत प्राथमिकताओं के आधार पर इन कारकों का वजन करने में आपकी मदद करेगा।

क्या एट्रानोजेन डेज़पार्वावेक कारक IX प्रतिस्थापन थेरेपी से बेहतर है?

दोनों उपचारों के अपने अनूठे फायदे हैं, और क्या

पारंपरिक कारक IX प्रतिस्थापन थेरेपी अधिक लचीलापन और पूर्वानुमेयता प्रदान करती है। आप अपनी गतिविधियों या रक्तस्राव के पैटर्न के आधार पर खुराक को समायोजित कर सकते हैं, और उपचार के प्रभाव अस्थायी होते हैं, इसलिए यदि आवश्यक हो तो आप दृष्टिकोण बदल सकते हैं।

यदि आप महत्व देते हैं तो जीन थेरेपी पर विचार करें:

• इंजेक्शन और चिकित्सा नियुक्तियों की आवृत्ति को कम करना
• एकल हस्तक्षेप के साथ दीर्घकालिक उपचार
• संभावित रूप से बेहतर सहज रक्तस्राव नियंत्रण
• दैनिक गतिविधियों और यात्रा में कम हस्तक्षेप

पारंपरिक थेरेपी बेहतर हो सकती है यदि आप पसंद करते हैं:

• दशकों के सुरक्षा डेटा के साथ सिद्ध, अच्छी तरह से स्थापित उपचार
• अपनी आवश्यकताओं के आधार पर उपचार को समायोजित करने का लचीलापन
• प्रतिवर्ती उपचार जिसे समय के साथ संशोधित किया जा सकता है
• कम अग्रिम लागत और व्यापक बीमा कवरेज

आपका डॉक्टर आपको निर्णय लेने में मदद करते समय आपके रक्तस्राव के इतिहास, वर्तमान उपचार प्रतिक्रिया, जीवनशैली कारकों और व्यक्तिगत प्राथमिकताओं पर विचार करेगा। कई लोगों को लगता है कि अपनी उपचार लक्ष्यों और चिंताओं पर अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम के साथ खुलकर चर्चा करने से सबसे अच्छा निर्णय होता है।

एट्रानोजेन डेज़पार्वावोक के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

क्या एट्रानोजेन डेज़पार्वावोक लीवर की बीमारी वाले लोगों के लिए सुरक्षित है?

आम तौर पर, महत्वपूर्ण यकृत रोग वाले लोग इस उपचार के लिए अच्छे उम्मीदवार नहीं होते हैं। थेरेपी मुख्य रूप से आपके यकृत कोशिकाओं के माध्यम से काम करती है, इसलिए सुरक्षा और प्रभावशीलता दोनों के लिए स्वस्थ यकृत कार्य आवश्यक है।

आपका डॉक्टर इस उपचार पर विचार करने से पहले व्यापक यकृत कार्य परीक्षण करेगा। यदि आपको हल्के यकृत की समस्या है, तो आप अभी भी एक उम्मीदवार हो सकते हैं, लेकिन सिरोसिस या सक्रिय हेपेटाइटिस जैसी अधिक गंभीर स्थितियां आमतौर पर आपको जीन थेरेपी प्राप्त करने से रोकती हैं।

यहां तक कि यदि उपचार से पहले आपका यकृत स्वस्थ है, तो आपका डॉक्टर उसके बाद आपके यकृत एंजाइमों की बारीकी से निगरानी करेगा। कुछ लोगों को यकृत एंजाइमों में अस्थायी वृद्धि का अनुभव होता है, जिसे आमतौर पर कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स जैसी दवाओं से प्रबंधित किया जा सकता है।

यदि मुझे गलती से बहुत अधिक एट्रानाकोजीन डेज़पार्वावोक प्राप्त हो जाए तो मुझे क्या करना चाहिए?

चूंकि यह एक बार का उपचार है जो एक नियंत्रित चिकित्सा सेटिंग में दिया जाता है, इसलिए आकस्मिक ओवरडोज की संभावना बेहद कम है। खुराक की गणना आपके शरीर के वजन के आधार पर सावधानीपूर्वक की जाती है और प्रशिक्षित स्वास्थ्य सेवा पेशेवरों द्वारा दी जाती है।

यदि आप अपने उपचार की खुराक के बारे में चिंतित हैं या अपने इन्फ्यूजन के बाद अप्रत्याशित प्रतिक्रियाओं का अनुभव करते हैं, तो तुरंत अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम से संपर्क करें। वे आपके लक्षणों का मूल्यांकन कर सकते हैं और उचित देखभाल प्रदान कर सकते हैं।

सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि अपने उपचार के बाद के निगरानी कार्यक्रम का ठीक उसी तरह पालन करें जैसा कि निर्धारित है। यह आपके डॉक्टर को यह ट्रैक करने की अनुमति देता है कि आपका शरीर कैसे प्रतिक्रिया दे रहा है और किसी भी समस्या को जल्दी पकड़ सकता है।

यदि मैं एट्रानाकोजीन डेज़पार्वावोक की खुराक लेना भूल जाता हूँ तो मुझे क्या करना चाहिए?

यह प्रश्न जीन थेरेपी पर लागू नहीं होता है क्योंकि यह एक बार का उपचार है जो अस्पताल या उपचार केंद्र में दिया जाता है। आप पारंपरिक अर्थों में खुराक लेना भूल नहीं सकते।

यदि आपको अपनी नियोजित जीन थेरेपी अपॉइंटमेंट को पुनर्निर्धारित करने की आवश्यकता है, तो जितनी जल्दी हो सके अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम से संपर्क करें। वे आपको एक नई तारीख चुनने और तदनुसार किसी भी पूर्व-उपचार दवाओं को समायोजित करने में मदद कर सकते हैं।

आपको जिन चीज़ों को नहीं छोड़ना चाहिए, वे हैं आपकी अनुवर्ती नियुक्तियाँ और निगरानी रक्त परीक्षण। ये यह ट्रैक करने के लिए महत्वपूर्ण हैं कि उपचार कितना अच्छा काम कर रहा है और आपकी सुरक्षा सुनिश्चित कर रहा है।

मैं एट्रानाकोजीन डेज़पार्वावोक लेना कब बंद कर सकता हूँ?

आप इस उपचार को लेना बंद नहीं करते हैं क्योंकि यह एक बार का इन्फ्यूजन है जो लंबे समय तक चलने वाले प्रभाव प्रदान करता है। जीन थेरेपी एकल उपचार के वर्षों बाद आपके शरीर में काम करना जारी रखती है।

हालांकि, जीन थेरेपी के बाद, आपके शरीर की प्रतिक्रिया के आधार पर, आप अपनी नियमित फैक्टर IX रिप्लेसमेंट थेरेपी को कम या बंद करने में सक्षम हो सकते हैं। आपके डॉक्टर यह निर्धारित करने के लिए आपके फैक्टर IX के स्तर और रक्तस्राव के पैटर्न की निगरानी करेंगे कि अन्य उपचारों को कम करना कब सुरक्षित है।

अपने डॉक्टर के मार्गदर्शन के बिना, जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद भी, अपनी वर्तमान हीमोफीलिया उपचारों को कभी भी बंद न करें। आपकी स्वास्थ्य सेवा टीम फैक्टर IX के स्तर में सुधार होने पर अन्य उपचारों को धीरे-धीरे कम करने की योजना बनाएगी।

क्या मैं एट्रानाकोजीन डेज़पार्वावोक एक से अधिक बार प्राप्त कर सकता हूँ?

वर्तमान में, यह उपचार एक बार की थेरेपी के रूप में डिज़ाइन किया गया है, और इसे दोहराना संभव या प्रभावी नहीं हो सकता है। आपके पहले उपचार के बाद, आपकी प्रतिरक्षा प्रणाली डिलीवरी वायरस के खिलाफ एंटीबॉडी विकसित करती है, जो दूसरे उपचार को काम करने से रोक सकती है।

शोधकर्ता भविष्य में जीन थेरेपी उपचारों को संभावित रूप से दोहराने के तरीकों का अध्ययन कर रहे हैं, लेकिन अभी के लिए, अधिकांश लोग यह उपचार केवल एक बार प्राप्त कर सकते हैं। यही कारण है कि सावधानीपूर्वक उम्मीदवार चयन और समय इतना महत्वपूर्ण है।

यदि आपके फैक्टर IX का स्तर उपचार के वर्षों बाद काफी कम हो जाता है, तो आपका डॉक्टर अन्य उपचार विकल्पों पर चर्चा करेगा। इनमें पारंपरिक फैक्टर IX रिप्लेसमेंट थेरेपी पर लौटना या नए उपचारों को आज़माना शामिल हो सकता है जो उपलब्ध हो जाते हैं।