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October 10, 2025
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सैप्रोप्टेरिन एक प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले एंजाइम हेल्पर का सिंथेटिक रूप है जिसका उपयोग आपका शरीर कुछ अमीनो एसिड, विशेष रूप से फेनिलएलनिन को संसाधित करने के लिए करता है। यह दवा फेनिलकेटोनुरिया (पीकेयू) वाले लोगों के लिए एक महत्वपूर्ण उपचार के रूप में कार्य करती है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है जहां शरीर प्रोटीन युक्त खाद्य पदार्थों से फेनिलएलनिन को ठीक से नहीं तोड़ पाता है।
सैप्रोप्टेरिन को एक चाबी के रूप में सोचें जो आपके शरीर की प्रोटीन को अधिक प्रभावी ढंग से संसाधित करने की क्षमता को अनलॉक करने में मदद करती है। जब आपके प्राकृतिक एंजाइम सिस्टम को समर्थन की आवश्यकता होती है, तो यह दवा रक्त में स्वस्थ फेनिलएलनिन के स्तर को बनाए रखने में मदद करने के लिए कदम रखती है।
सैप्रोप्टेरिन मुख्य रूप से फेनिलकेटोनुरिया (पीकेयू) का इलाज करता है, जो जन्म से मौजूद एक आनुवंशिक विकार है। पीकेयू वाले लोगों को फेनिलएलनिन को तोड़ने में कठिनाई होती है, जो मांस, डेयरी, अंडे और यहां तक कि कुछ कृत्रिम मिठास जैसे प्रोटीन युक्त कई खाद्य पदार्थों में पाया जाने वाला एक अमीनो एसिड है।
यह दवा टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन (बीएच4) की कमी को प्रबंधित करने में भी मदद करती है, एक अन्य दुर्लभ स्थिति जहां आपका शरीर इस आवश्यक एंजाइम हेल्पर का पर्याप्त उत्पादन नहीं करता है। यदि अनुपचारित छोड़ दिया जाए तो दोनों स्थितियां बौद्धिक अक्षमता और अन्य गंभीर स्वास्थ्य समस्याओं को जन्म दे सकती हैं।
आपका डॉक्टर आपके अमीनो एसिड के स्तर को सुरक्षित सीमा के भीतर रखने में मदद करने के लिए एक विशेष कम-फेनिलएलनिन आहार के साथ सैप्रोप्टेरिन लिख सकता है। यह संयोजन दृष्टिकोण आपको सामान्य मस्तिष्क कार्य और समग्र स्वास्थ्य बनाए रखने का सबसे अच्छा मौका देता है।
सैप्रोप्टेरिन आपके शरीर की फेनिलएलनिन को टायरोसिन नामक एक अन्य अमीनो एसिड में बदलने की प्राकृतिक क्षमता को बढ़ाकर काम करता है। यह टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन (बीएच4) का मूल रूप से एक सिंथेटिक संस्करण है, जो एंजाइम के लिए एक कोफ़ेक्टर या हेल्पर अणु के रूप में कार्य करता है जो फेनिलएलनिन को तोड़ता है।
जब आप सैप्रोप्टेरिन लेते हैं, तो यह आपके यकृत में फेनिलएलनिन हाइड्रॉक्सिलेज एंजाइम से बंध जाता है और उसे सक्रिय करता है। यह एंजाइम पीकेयू वाले लोगों में या तो अनुपस्थित होता है या ठीक से काम नहीं करता है, इसलिए दवा इसके कुछ कार्य को बहाल करने में मदद करती है।
दवा को मध्यम रूप से प्रभावी माना जाता है, जिसका अर्थ है कि यह पीकेयू वाले कई लोगों में फेनिलएलनिन के स्तर को काफी कम कर सकता है, लेकिन यह सभी के लिए काम नहीं करता है। आपका डॉक्टर लंबी अवधि के उपचार शुरू करने से पहले सैप्रोप्टेरिन के प्रति आपकी प्रतिक्रिया का परीक्षण करेगा ताकि यह देखा जा सके कि क्या आप उन 20-50% पीकेयू रोगियों में से हैं जो इस थेरेपी पर अच्छी प्रतिक्रिया देते हैं।
सैप्रोप्टेरिन को बिल्कुल वैसे ही लें जैसा आपके डॉक्टर ने बताया है, आमतौर पर दिन में एक बार सुबह भोजन के साथ। गोलियों को पानी या सेब के रस में घोलना चाहिए और मिश्रण के तुरंत बाद पीना चाहिए।
यहां बताया गया है कि अपनी खुराक को ठीक से कैसे तैयार करें: गोलियों को कुचलें और उन्हें 4-8 औंस पानी या सेब के रस के साथ मिलाएं, पूरी तरह से घुलने तक हिलाएं, फिर 15-20 मिनट के भीतर पूरा मिश्रण पी लें। बचे हुए घोल को बाद में उपयोग के लिए न बचाएं।
भोजन के साथ सैप्रोप्टेरिन लेने से आपके शरीर को इसे बेहतर ढंग से अवशोषित करने में मदद मिलती है और पेट खराब होने की संभावना कम हो सकती है। हल्का नाश्ता या स्नैक आमतौर पर पर्याप्त होता है। इसे उच्च प्रोटीन वाले भोजन के साथ लेने से बचें, क्योंकि इससे दवा के काम करने के तरीके में बाधा आ सकती है।
अपने रक्तप्रवाह में स्थिर स्तर बनाए रखने के लिए अपनी खुराक हर दिन एक ही समय पर लेने की कोशिश करें। यदि आपको अपनी दैनिक खुराक विभाजित करने की आवश्यकता है, तो आपका डॉक्टर आपकी व्यक्तिगत आवश्यकताओं के आधार पर विशिष्ट निर्देश प्रदान करेगा।
सैप्रोप्टेरिन आमतौर पर पीकेयू या बीएच4 की कमी वाले लोगों के लिए जीवन भर का उपचार है। चूंकि ये आनुवंशिक स्थितियां हैं, इसलिए आपके शरीर को फेनिलएलनिन को ठीक से संसाधित करने के लिए हमेशा इस अतिरिक्त सहायता की आवश्यकता होगी।
आपका डॉक्टर नियमित रूप से आपके रक्त फेनिलएलनिन के स्तर की निगरानी करेगा, आमतौर पर शुरू में हर कुछ हफ़्तों में, फिर आपके स्तर स्थिर होने के बाद कम बार। ये परीक्षण यह निर्धारित करने में मदद करते हैं कि दवा प्रभावी ढंग से काम कर रही है या नहीं और क्या आपकी खुराक को समायोजित करने की आवश्यकता है।
कुछ लोगों को अनिश्चित काल तक सैप्रोप्टेरिन लेने की आवश्यकता हो सकती है, जबकि अन्य समय के साथ अपनी प्रतिक्रिया में बदलाव देख सकते हैं। आपकी उपचार योजना को इस आधार पर वैयक्तिकृत किया जाएगा कि आप दवा पर कितनी अच्छी प्रतिक्रिया देते हैं और आपकी व्यक्तिगत स्वास्थ्य आवश्यकताओं के आधार पर।
अपने डॉक्टर से चर्चा किए बिना कभी भी अचानक सैप्रोप्टेरिन लेना बंद न करें, क्योंकि इससे आपके फेनिलएलनिन का स्तर तेजी से बढ़ सकता है और संभावित रूप से आपके मस्तिष्क के कार्य को नुकसान हो सकता है।
अधिकांश लोग सैप्रोप्टेरिन को अच्छी तरह से सहन करते हैं, लेकिन किसी भी दवा की तरह, यह दुष्प्रभाव पैदा कर सकता है। अच्छी खबर यह है कि गंभीर दुष्प्रभाव अपेक्षाकृत असामान्य हैं, और कई लोगों को केवल हल्के लक्षण होते हैं जो समय के साथ बेहतर होते हैं।
आम दुष्प्रभावों में आपको सिरदर्द, नाक बहना, गले में जलन, दस्त, उल्टी और पेट दर्द शामिल हो सकते हैं। ये लक्षण आमतौर पर हल्के होते हैं और उपचार के पहले कुछ हफ़्तों में आपके शरीर के दवा के अनुकूल होने पर कम हो जाते हैं।
यहां अधिक बार होने वाले दुष्प्रभाव दिए गए हैं जो सैप्रोप्टेरिन लेने वाले कुछ लोगों को प्रभावित करते हैं:
ये आम दुष्प्रभाव आमतौर पर प्रबंधनीय होते हैं और यदि दवा आपके फेनिलएलनिन के स्तर में मदद कर रही है तो आपको उपचार जारी रखने से नहीं रोकना चाहिए।
कम आम लेकिन अधिक गंभीर दुष्प्रभाव के लिए तत्काल चिकित्सा ध्यान देने की आवश्यकता होती है। हालांकि दुर्लभ, यदि आपको गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाएं, लगातार उल्टी जो आपको भोजन को पचाने से रोकती है, या निम्न रक्त शर्करा के लक्षण जैसे चक्कर आना, भ्रम या कंपकंपी का अनुभव होता है, तो आपको तुरंत अपने डॉक्टर से संपर्क करना चाहिए।
कुछ लोगों को मूड में बदलाव, दौरे की गतिविधि में वृद्धि (यदि आपको दौरे का इतिहास है), या असामान्य थकान का अनुभव भी हो सकता है। ये प्रभाव असामान्य हैं लेकिन आपके स्वास्थ्य सेवा प्रदाता को रिपोर्ट करना महत्वपूर्ण है।
सैप्रोप्टेरिन हर किसी के लिए उपयुक्त नहीं है, और आपका डॉक्टर सावधानीपूर्वक मूल्यांकन करेगा कि यह आपके लिए सही है या नहीं। कुछ एलर्जी या चिकित्सा स्थितियों वाले लोगों को इस दवा से बचना पड़ सकता है या इसका उपयोग अतिरिक्त सावधानी के साथ करना पड़ सकता है।
यदि आपको इससे या इसके किसी भी घटक से एलर्जी है तो आपको सैप्रोप्टेरिन नहीं लेना चाहिए। एलर्जी प्रतिक्रिया के लक्षणों में चकत्ते, खुजली, सूजन, गंभीर चक्कर आना या सांस लेने में परेशानी शामिल है।
सैप्रोप्टेरिन उपचार शुरू करने से पहले कई चिकित्सा स्थितियों पर विशेष विचार करने की आवश्यकता होती है:
यदि आप गर्भवती हैं या स्तनपान करा रही हैं, तो अपने डॉक्टर के साथ जोखिमों और लाभों पर चर्चा करें, क्योंकि गर्भावस्था के दौरान सैप्रोप्टेरिन की सुरक्षा पूरी तरह से स्थापित नहीं है।
1 महीने से कम उम्र के बच्चों को सैप्रोप्टेरिन नहीं लेना चाहिए, क्योंकि इस आयु वर्ग में सुरक्षा और प्रभावशीलता स्थापित नहीं की गई है। दवा को आमतौर पर बड़े बच्चों और वयस्कों के लिए उपयुक्त रूप से उपयोग किए जाने पर सुरक्षित माना जाता है।
सैप्रोप्टेरिन संयुक्त राज्य अमेरिका और कई अन्य देशों में कुवन ब्रांड नाम के तहत उपलब्ध है। कुवन का निर्माण बायोमारिन फार्मास्युटिकल द्वारा किया जाता है और यह टैबलेट के रूप में आता है जो पानी में घुल जाता है।
यह दवा यूरोप और अन्य अंतर्राष्ट्रीय बाजारों में कुवन के रूप में भी उपलब्ध है। कुछ देशों में अलग-अलग ब्रांड नाम या फॉर्मूलेशन हो सकते हैं, इसलिए हमेशा अपने क्षेत्र में उपलब्धता के बारे में अपनी स्थानीय फार्मेसी या स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से जांच करें।
सैप्रोप्टेरिन के जेनेरिक संस्करण कुछ क्षेत्रों में उपलब्ध हो सकते हैं, लेकिन वर्तमान में, कुवन प्राथमिक ब्रांड नाम तैयारी बनी हुई है। आपका डॉक्टर उस विशिष्ट फॉर्मूलेशन को लिखेगा जो आपकी स्थिति के लिए उपयुक्त है और आपके स्थान पर उपलब्ध है।
हालांकि सैप्रोप्टेरिन पीकेयू के लिए मुख्य दवा है, इस स्थिति के प्रबंधन के लिए कई वैकल्पिक दृष्टिकोण मौजूद हैं। सबसे बुनियादी विकल्प विशेष चिकित्सा खाद्य पदार्थों और प्रोटीन विकल्पों के साथ एक सख्त कम-फिनाइलएलनिन आहार का पालन करना है।
चिकित्सा खाद्य पदार्थ और प्रोटीन विकल्प उन लोगों के लिए पीकेयू प्रबंधन की रीढ़ हैं जो सैप्रोप्टेरिन का जवाब नहीं देते हैं। ये विशेष रूप से तैयार किए गए उत्पाद आवश्यक अमीनो एसिड प्रदान करते हैं जबकि फिनाइलएलनिन के सेवन को सीमित करते हैं, जिससे रक्त फिनाइलएलनिन के स्तर को बढ़ाए बिना उचित पोषण बनाए रखने में मदद मिलती है।
टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन की कमी वाले लोगों के लिए, अन्य उपचारों में शामिल हो सकते हैं:
नए प्रयोगात्मक उपचारों पर शोध किया जा रहा है, जिसमें एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी और जीन थेरेपी शामिल हैं, लेकिन ये अभी भी जांच के अधीन हैं और अभी तक व्यापक रूप से उपलब्ध नहीं हैं।
आपकी स्वास्थ्य सेवा टीम आपके साथ मिलकर आपकी विशिष्ट प्रकार की पीकेयू, सैप्रोप्टेरिन के प्रति आपकी प्रतिक्रिया और आपकी व्यक्तिगत स्वास्थ्य आवश्यकताओं के आधार पर उपचारों के सर्वोत्तम संयोजन का निर्धारण करेगी।
सप्रोप्टेरिन उन लोगों के लिए, जो दवा के प्रति अच्छी प्रतिक्रिया देते हैं, अकेले आहार प्रबंधन की तुलना में काफी बेहतर हो सकता है। अध्ययनों से पता चलता है कि पीकेयू वाले लगभग 20-50% लोगों में, जब वे अपने प्रतिबंधित आहार के साथ सप्रोप्टेरिन लेते हैं, तो उनके रक्त फेनिलएलनिन के स्तर में सार्थक कमी देखी जाती है।
आपके उपचार में सप्रोप्टेरिन जोड़ने का मुख्य लाभ आहार में अधिक लचीलापन है। जो लोग दवा के प्रति अच्छी प्रतिक्रिया देते हैं, वे अकेले आहार की तुलना में अधिक प्राकृतिक प्रोटीन खा सकते हैं, जिससे जीवन की गुणवत्ता में सुधार होता है और उचित पोषण बनाए रखना आसान हो जाता है।
हालांकि, सप्रोप्टेरिन अकेले आहार से बेहतर नहीं है क्योंकि यह सभी के लिए काम नहीं करता है। पीकेयू वाले कुछ लोग दवा के प्रति बिल्कुल भी प्रतिक्रिया नहीं देते हैं, जबकि अन्य केवल मामूली सुधार देखते हैं जो लागत और संभावित दुष्प्रभावों को उचित नहीं ठहराते हैं।
आपका डॉक्टर आमतौर पर लंबे समय तक उपचार की सिफारिश करने से पहले यह देखने के लिए सप्रोप्टेरिन के साथ एक परीक्षण अवधि आयोजित करेगा कि आप कितनी अच्छी प्रतिक्रिया देते हैं। यह परीक्षण यह निर्धारित करने में मदद करता है कि क्या दवा आपके आहार प्रतिबंधों के साथ जारी उपयोग को वारंट करने के लिए पर्याप्त लाभ प्रदान करती है।
यहां तक कि जब सप्रोप्टेरिन अच्छी तरह से काम करता है, तो भी आपको कुछ आहार प्रतिबंधों और नियमित रक्त निगरानी का पालन करने की आवश्यकता होगी। दवा पूरी तरह से इसे बदलने के बजाय आहार प्रबंधन को बढ़ाती है।
सप्रोप्टेरिन को आम तौर पर हृदय रोग वाले लोगों के लिए सुरक्षित माना जाता है, लेकिन आपको उपचार शुरू करने से पहले अपने डॉक्टर के साथ अपने हृदय स्वास्थ्य पर चर्चा करनी चाहिए। दवा आमतौर पर स्वस्थ व्यक्तियों में हृदय संबंधी समस्याएं पैदा नहीं करती है।
हालांकि, यदि आपको पहले से ही हृदय संबंधी बीमारियां हैं, तो आपका डॉक्टर उपचार के पहले कुछ हफ्तों के दौरान आपको अधिक बारीकी से निगरानी करना चाह सकता है। कुछ लोगों को सप्रोप्टेरिन शुरू करते समय रक्तचाप या हृदय गति में परिवर्तन का अनुभव होता है, हालांकि ये प्रभाव आमतौर पर हल्के और अस्थायी होते हैं।
सप्रोप्टेरिन के साथ पीकेयू का उचित प्रबंधन करने के लाभ अक्सर छोटे हृदय संबंधी जोखिमों से अधिक होते हैं, खासकर जब से अनुपचारित पीकेयू गंभीर स्वास्थ्य जटिलताओं को जन्म दे सकता है जो आपके पूरे शरीर को प्रभावित करते हैं, जिसमें आपका दिल भी शामिल है।
अगर आप गलती से बहुत अधिक सप्रोप्टेरिन लेते हैं, तो तुरंत अपने डॉक्टर या ज़हर नियंत्रण केंद्र से संपर्क करें, भले ही आप ठीक महसूस कर रहे हों। निर्धारित मात्रा से अधिक लेने से संभावित रूप से गंभीर दुष्प्रभाव हो सकते हैं, जिसमें खतरनाक रूप से निम्न रक्त शर्करा का स्तर भी शामिल है।
सप्रोप्टेरिन की अधिक मात्रा के लक्षणों में गंभीर मतली, उल्टी, दस्त, सिरदर्द, चक्कर आना, भ्रम, या निम्न रक्त शर्करा के लक्षण जैसे कि कंपकंपी, पसीना आना, या तेज़ दिल की धड़कन शामिल हो सकते हैं। मदद मांगने से पहले लक्षणों के प्रकट होने का इंतज़ार न करें।
जब आप चिकित्सा मार्गदर्शन की प्रतीक्षा कर रहे हों, तो तब तक उल्टी करने की कोशिश न करें जब तक कि विशेष रूप से ऐसा करने का निर्देश न दिया जाए। इस बात पर नज़र रखें कि आपने कितनी अतिरिक्त दवा ली और कब ली, क्योंकि यह जानकारी स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को सर्वोत्तम कार्रवाई का निर्धारण करने में मदद करेगी।
अधिक मात्रा के अधिकांश मामलों को उचित चिकित्सा पर्यवेक्षण के साथ सुरक्षित रूप से प्रबंधित किया जा सकता है, इसलिए घबराएं नहीं, लेकिन अपनी सुरक्षा सुनिश्चित करने के लिए तुरंत मदद लें।
अगर आप सप्रोप्टेरिन की खुराक लेना भूल जाते हैं, तो इसे याद आते ही लें, लेकिन केवल तभी जब यह आपके नियमित खुराक के समय के कुछ घंटों के भीतर हो। छूटी हुई खुराक न लें यदि यह आपकी अगली निर्धारित खुराक का समय होने वाला है।
कभी भी छूटी हुई खुराक की भरपाई के लिए एक साथ दो खुराक न लें, क्योंकि इससे दुष्प्रभावों का खतरा बढ़ सकता है। इसके बजाय, अपने नियमित खुराक कार्यक्रम के साथ जारी रखें और अपनी अगली खुराक सामान्य समय पर लें।
कभी-कभार खुराक छूटने से गंभीर समस्याएँ होने की संभावना नहीं है, लेकिन स्थिर रक्त स्तर बनाए रखने के लिए सप्रोप्टेरिन को लगातार लेने की कोशिश करें। यदि आप अक्सर खुराक लेना भूल जाते हैं, तो याद रखने में मदद करने के लिए एक दैनिक अलार्म सेट करने या एक गोली आयोजक का उपयोग करने पर विचार करें।
अगर आप लगातार कई खुराकें लेना भूल जाते हैं, तो मार्गदर्शन के लिए अपने डॉक्टर से संपर्क करें, क्योंकि इससे आपके रक्त फेनिलएलनिन का स्तर प्रभावित हो सकता है और अतिरिक्त निगरानी की आवश्यकता हो सकती है।
आपको कभी भी अपने डॉक्टर से चर्चा किए बिना सैप्रोप्टेरिन लेना बंद नहीं करना चाहिए, क्योंकि इस निर्णय के लिए सावधानीपूर्वक चिकित्सा मूल्यांकन की आवश्यकता होती है। चूंकि पीकेयू और बीएच4 की कमी आजीवन आनुवंशिक स्थितियां हैं, इसलिए अधिकांश लोगों को अनिश्चित काल तक उपचार जारी रखने की आवश्यकता होती है।
आपका डॉक्टर सैप्रोप्टेरिन लेना बंद करने पर विचार कर सकता है यदि आप पर्याप्त परीक्षण अवधि, आमतौर पर 3-6 महीने के बाद दवा का अच्छी तरह से जवाब नहीं दे रहे हैं। वे यह निर्धारित करने के लिए इस परीक्षण के दौरान आपके रक्त फेनिलएलनिन के स्तर की बारीकी से निगरानी करेंगे कि क्या दवा सार्थक लाभ प्रदान कर रही है।
कुछ लोगों को दुष्प्रभावों, गर्भावस्था संबंधी विचारों, या अन्य चिकित्सा कारणों से अस्थायी रूप से सैप्रोप्टेरिन लेना बंद करने की आवश्यकता हो सकती है। इन मामलों में, आपका डॉक्टर आपके आहार प्रबंधन को समायोजित करने और आपकी स्थिति की बारीकी से निगरानी करने के लिए आपके साथ काम करेगा।
आपके सैप्रोप्टेरिन उपचार में कोई भी बदलाव धीरे-धीरे और चिकित्सा पर्यवेक्षण के तहत किया जाना चाहिए ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि आपके रक्त फेनिलएलनिन का स्तर सुरक्षित सीमा के भीतर रहे। आपकी स्वास्थ्य सेवा टीम आपकी व्यक्तिगत स्थिति के लिए सबसे अच्छा निर्णय लेने में आपकी सहायता करेगी।
सैप्रोप्टेरिन कई अन्य दवाओं के साथ परस्पर क्रिया कर सकता है, इसलिए अपने डॉक्टर को उन सभी दवाओं, पूरक आहारों और विटामिनों के बारे में बताना महत्वपूर्ण है जो आप ले रहे हैं। कुछ परस्पर क्रियाएं सैप्रोप्टेरिन के काम करने के तरीके को प्रभावित कर सकती हैं या दुष्प्रभावों के आपके जोखिम को बढ़ा सकती हैं।
सबसे महत्वपूर्ण परस्पर क्रिया लेवोडोपा के साथ होती है, जो पार्किंसंस रोग और कुछ आंदोलन विकारों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा है। इन दवाओं को एक साथ लेने से रक्तचाप में खतरनाक गिरावट और अन्य गंभीर जटिलताएं हो सकती हैं।
अन्य दवाएं जो सैप्रोप्टेरिन के साथ परस्पर क्रिया कर सकती हैं, उनमें कुछ एंटीबायोटिक्स, रक्तचाप की दवाएं और ऐसी दवाएं शामिल हैं जो फोलेट चयापचय को प्रभावित करती हैं। सैप्रोप्टेरिन उपचार शुरू करने से पहले आपका डॉक्टर संभावित अंतःक्रियाओं की पहचान करने के लिए आपकी सभी दवाओं की समीक्षा करेगा।
हमेशा किसी भी नए स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को सूचित करें कि आप सैप्रोप्टेरिन ले रहे हैं, और किसी भी नई दवा, जिसमें ओवर-द-काउंटर दवाएं और हर्बल सप्लीमेंट शामिल हैं, शुरू करने से पहले अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से जांच करें।
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