Created at:1/13/2025
Efgartigimod alfa i hijaluronidaza je lijek na recept koji pomaže u liječenju određenih autoimunih stanja u kojima vaš imunološki sustav greškom napada vlastito tijelo. Ovaj kombinirani lijek djeluje smanjujući štetna antitijela koja uzrokuju slabost mišića i druge simptome u stanjima poput mijastenije gravis.
Lijek dolazi u obliku supkutane injekcije, što znači da se daje pod kožu, a ne u venu. Zamislite ga kao ciljano liječenje koje pomaže u obnavljanju ravnoteže vašeg imunološkog sustava kada djeluje protiv vas.
Efgartigimod alfa i hijaluronidaza je kombinirani imunoterapijski lijek dizajniran za liječenje generalizirane mijastenije gravis kod odraslih. Prva komponenta, efgartigimod alfa, je ono što obavlja glavni terapijski rad blokiranjem određenih receptora koji recikliraju štetna antitijela u vašem tijelu.
Druga komponenta, hijaluronidaza, djeluje kao pomoćnik koji omogućuje da se lijek lakše širi pod vašom kožom kada se ubrizga. Ova kombinacija omogućuje primanje liječenja kod kuće, umjesto da zahtijeva česte posjete bolnici za intravenske infuzije.
Vaš liječnik može propisati ovaj lijek kada imate pozitivne krvne pretrage na specifična antitijela koja se nazivaju antitijela na receptor acetilkolina. Ova antitijela ometaju normalnu komunikaciju živaca i mišića, što dovodi do slabosti i umora karakterističnih za mijasteniju gravis.
Ovaj lijek je posebno odobren za liječenje generalizirane mijastenije gravis kod odraslih koji su pozitivni na antitijela na receptor acetilkolina. Mijastenija gravis je kronično autoimuno stanje koje uzrokuje slabost mišića, posebno utječući na mišiće koje koristite za govor, žvakanje, gutanje i disanje.
Liječenje pomaže u smanjenju težine epizoda slabosti mišića i može poboljšati vašu ukupnu kvalitetu života. Mnogi pacijenti primjećuju poboljšanja u svojoj sposobnosti obavljanja svakodnevnih aktivnosti, iako lijek ne liječi osnovno stanje.
Vaš liječnik će obično razmotriti ovaj tretman kada konvencionalne terapije ne pružaju adekvatnu kontrolu simptoma. Često se koristi uz druge lijekove za miasteniju gravis, a ne kao potpuna zamjena za vaš trenutni plan liječenja.
Ovaj lijek djeluje tako što cilja na specifični protein u vašem tijelu koji se naziva neonatalni Fc receptor, koji normalno pomaže u recikliranju antitijela. U miasteniji gravis, vaš imunološki sustav proizvodi štetna antitijela koja napadaju točke povezivanja između vaših živaca i mišića.
Blokiranjem neonatalnog Fc receptora, efgartigimod alfa sprječava da se ova štetna antitijela recikliraju natrag u vaš krvotok. Umjesto toga, razgrađuju se i eliminiraju iz vašeg tijela brže, smanjujući njihove štetne učinke na vaše mišiće.
Ovo se smatra umjereno jakim imunoterapijskim tretmanom koji specifično cilja proces bolesti, a ne široko suzbija cijeli vaš imunološki sustav. Učinci su privremeni, zbog čega su vam potrebne redovite injekcije kako biste održali prednosti.
Ovaj lijek se daje kao supkutana injekcija, obično primjenjivana jednom tjedno tijekom četiri uzastopna tjedna, nakon čega slijedi razdoblje bez liječenja. Vaš liječnik ili obučeni član obitelji ubrizgat će ga pod kožu vaše bedra, nadlaktice ili abdomena.
Ne trebate uzimati ovaj lijek s hranom jer se ubrizgava, a ne uzima oralno. Međutim, trebali biste ostati dobro hidratizirani i održavati svoj redoviti raspored obroka kako biste podržali svoje cjelokupno zdravlje tijekom liječenja.
Prije svake injekcije, lijek treba dosegnuti sobnu temperaturu, što obično traje oko 30 minuta nakon što ga izvadite iz hladnjaka. Nikada nemojte tresti bočicu ili je zagrijavati izvorima topline poput mikrovalnih pećnica ili vruće vode.
Vaš će vas liječnik ili vaš skrbnik naučiti pravilnoj tehnici injekcije, uključujući rotiranje mjesta ubrizgavanja kako bi se spriječila iritacija kože. Vodite evidenciju o tome gdje ubrizgavate svaku dozu kako biste osigurali da pravilno rotirate mjesta ubrizgavanja.
Trajanje liječenja značajno varira od osobe do osobe, ovisno o tome koliko dobro reagirate na lijek i tijeku vaše individualne bolesti. Većina pacijenata prima cikluse liječenja koji se sastoje od četiri tjedne injekcije, nakon čega slijedi razdoblje pauze koje može trajati nekoliko tjedana do mjeseci.
Vaš će liječnik pratiti vaše simptome i razinu antitijela kako bi odredio kada vam je potreban sljedeći ciklus liječenja. Neki pacijenti mogu trebati cikluse liječenja svakih 8-12 tjedana, dok drugi mogu ići dulje između ciklusa.
Ovo obično nije lijek koji ćete uzimati kontinuirano doživotno kao neke druge terapije. Umjesto toga, koristi se ciklički za smanjenje štetnih antitijela kada se ponovno nakupe u vašem sustavu.
Većina ljudi dobro podnosi ovaj lijek, iako, kao i svi lijekovi, može uzrokovati nuspojave. Najčešće nuspojave su obično blage i povezane su s mjestom ubrizgavanja ili reakcijom vašeg tijela na liječenje.
Evo nuspojava koje ćete najvjerojatnije iskusiti, imajući na umu da mnogi ljudi imaju malo ili nimalo problema s ovim lijekom:
Većina ovih učinaka je privremena i poboljšava se unutar dan ili dva nakon injekcije. Reakcije na mjestu uboda obično se povuku unutar 24-48 sati.
Manje česte, ali ozbiljnije nuspojave mogu se pojaviti, iako su relativno rijetke s ovim lijekom:
Iako su ovi ozbiljni učinci rijetki, važno je odmah kontaktirati svog liječnika ako osjetite bilo kakve zabrinjavajuće simptome, posebno otežano disanje ili znakove teške infekcije.
Ovaj lijek nije prikladan za sve, a vaš će liječnik pažljivo procijeniti je li prikladan za vašu specifičnu situaciju. Osobe s određenim zdravstvenim stanjima ili okolnostima možda će morati izbjegavati ovaj tretman ili ga koristiti s posebnim oprezom.
Ne biste trebali primati ovaj lijek ako imate poznatu tešku alergijsku reakciju na efgartigimod alfa, hialuronidazu ili bilo koji od drugih sastojaka u formulaciji. Vaš će liječnik pregledati kompletan popis sastojaka s vama prije početka liječenja.
Osobe s aktivnim teškim infekcijama obično bi trebale pričekati dok se infekcija u potpunosti ne izliječi prije početka ovog lijeka. Budući da utječe na vaš imunološki sustav, potencijalno bi mogao pogoršati infekcije ili otežati borbu protiv njih.
Trudnice ili dojilje trebaju posebnu pažnju, jer postoje ograničeni podaci o sigurnosti ovog lijeka tijekom trudnoće i dojenja. Vaš će liječnik odvagnuti potencijalne koristi u odnosu na moguće rizike za vas i vašu bebu.
Osobe s određenim vrstama poremećaja imunološkog sustava, osim mijastenije gravis, također mogu trebati pažljivu procjenu prije početka liječenja. Vaša potpuna medicinska povijest pomaže vašem liječniku da utvrdi je li ovaj lijek prikladan za vas.
Ovaj lijek se prodaje pod nazivom marke Vyvgart Hytrulo. Proizvodi ga argenx i predstavlja supkutanu formulaciju originalnog intravenskog lijeka efgartigimod alfa.
Naziv marke pomaže u razlikovanju ove supkutane kombinacije od verzije samo za intravensku primjenu pod nazivom Vyvgart, koja sadrži samo efgartigimod alfa bez komponente hialuronidaze. Obje verzije liječe isto stanje, ali se primjenjuju različito.
Kada razgovarate o ovom lijeku sa svojim zdravstvenim djelatnicima ili ljekarnikom, korištenje naziva marke Vyvgart Hytrulo pomaže osigurati da svi razumiju da se pozivate na supkutanu injekciju, a ne na intravensku formulaciju.
Postoji nekoliko drugih mogućnosti liječenja mijastenije gravis, iako najbolji izbor ovisi o vašim specifičnim simptomima, vrsti antitijela i koliko dobro ste reagirali na prethodne tretmane. Vaš liječnik će uzeti u obzir vašu individualnu situaciju prilikom istraživanja alternativa.
Tradicionalni imunosupresivni lijekovi poput prednizona, azatioprina ili mikofenolat mofetila često se koriste kao prva linija liječenja. Ovi lijekovi djeluju drugačije, široko suzbijajući aktivnost imunološkog sustava, a ne ciljano recikliranje antitijela.
Druge ciljane terapije uključuju rituksimab, koji iscrpljuje određene imunološke stanice, ili ekulizumab, koji blokira drugačiji dio imunološkog sustava koji se naziva aktivacija komplementa. Izmjena plazme i intravenski imunoglobulin također su opcije za upravljanje teškim simptomima.
Neki pacijenti imaju koristi od inhibitora kolinesteraze poput piridostigmina, koji pomažu u poboljšanju komunikacije živaca i mišića bez izravnog utjecaja na imunološki sustav. Ovi lijekovi se mogu koristiti samostalno ili u kombinaciji s drugim tretmanima.
Usporedba ova dva lijeka nije jednostavna jer djeluju kroz različite mehanizme i često se koriste u različitim situacijama. Oba mogu biti učinkovita za miasteniju gravis, ali imaju različite prednosti i razmatranja.
Efgartigimod alfa i hialuronidaza nude predvidljivije, kratkoročnije učinke s manjim rizikom od dugotrajne supresije imunološkog sustava. Obično ćete vidjeti rezultate u roku od nekoliko tjedana, a učinci postupno nestaju, što omogućuje fleksibilno planiranje liječenja.
Rituksimab, s druge strane, pruža dugotrajnije učinke, ali je potrebno nekoliko mjeseci da se pokažu pune koristi i može suzbiti vaš imunološki sustav na duže razdoblje. To ga čini potencijalno prikladnijim za pacijente kojima je potrebna trajna kontrola simptoma.
Vaš liječnik će uzeti u obzir čimbenike kao što su težina vaših simptoma, odgovori na prethodno liječenje, preferencije načina života i tolerancija na različite vrste nuspojava pri određivanju koji bi lijek mogao bolje djelovati za vašu specifičnu situaciju.
Ovaj lijek se općenito može sigurno koristiti kod osoba s dijabetesom, iako će možda biti potrebno pažljivije praćenje razine šećera u krvi tijekom liječenja. Sam lijek ne utječe izravno na glukozu u krvi, ali stres upravljanja kroničnim stanjem i potencijalne nuspojave poput mučnine mogu utjecati na upravljanje vašim dijabetesom.
Vaš zdravstveni tim će htjeti koordinirati vašu skrb o dijabetesu s vašim liječenjem mijastenije gravis kako bi se osiguralo da su oba stanja dobro kontrolirana. To bi moglo uključivati prilagodbu vaših lijekova za dijabetes ili rasporeda praćenja tijekom ciklusa liječenja.
Ako slučajno ubrizgate više od propisane doze, odmah se obratite svom liječniku za savjet. Iako ne postoji specifični protuotrov za predoziranje, vaš liječnik vas može pratiti zbog bilo kakvih neuobičajenih simptoma i pružiti potpornu skrb ako je potrebno.
Ne pokušavajte nadoknaditi preskakanjem sljedeće zakazane doze ili ubrizgavanjem manje od propisanog. Vaš liječnik će vas savjetovati kako nastaviti s rasporedom liječenja i je li potrebno dodatno praćenje.
Ako propustite dozu unutar svog četverotjednog ciklusa liječenja, obratite se svom liječniku za specifične upute o vremenu. Općenito, trebali biste uzeti propuštenu dozu čim se sjetite, ali možda ćete morati prilagoditi razmak između preostalih doza u svom ciklusu.
Nemojte udvostručavati doze kako biste nadoknadili propuštenu injekciju. Vaš liječnik će vam pomoći da odredite najbolji način za dovršetak ciklusa liječenja uz održavanje odgovarajućih intervala između doza.
Nikada ne biste trebali prestati uzimati ovaj lijek bez prethodne konzultacije sa svojim liječnikom. Odluka o prestanku liječenja ovisi o tome koliko su vaši simptomi dobro kontrolirani, svim nuspojavama koje osjećate i vašim ukupnim ciljevima liječenja.
Budući da se ovaj lijek daje u ciklusima, a ne kontinuirano, vaš će liječnik redovito procjenjivati trebate li dodatne cikluse liječenja. Neki pacijenti mogu produžiti vrijeme između ciklusa ili na kraju prestati s liječenjem ako im stanje ostane stabilno.
Općenito možete putovati dok primate ovaj tretman, ali zahtijeva pažljivo planiranje kako biste osigurali da vaš lijek ostane pravilno hlađen i da se održava raspored injekcija. Obratite se svom liječniku znatno prije bilo kakvih planova putovanja kako biste razgovarali o logistici.
Morat ćete nositi svoj lijek u spremniku s kontroliranom temperaturom i možda će vam trebati pismo od liječnika u kojem se objašnjava vaša medicinska potreba za zalihama za injekcije. Razmislite o tempiranju putovanja tijekom razdoblja bez liječenja između ciklusa kada je to moguće kako biste izbjegli komplikacije.