Genska terapija
O ovom testu
Geni sadrže DNA - kod koji kontrolira veliki dio oblika i funkcije tijela. DNA kontrolira sve, od boje kose i visine do disanja, hodanja i probave hrane. Geni koji ne rade ispravno mogu uzrokovati bolest. Ponekad se ti geni nazivaju mutacijama.
Zašto se radi
Genska terapija se provodi kako bi se: Popravili geni koji ne rade ispravno. Pokvareni geni koji uzrokuju bolest mogli bi se isključiti kako više ne bi poticali bolest. Ili bi se mogli uključiti zdravi geni koji pomažu u sprječavanju bolesti kako bi mogli zaustaviti bolest. Zamijenili geni koji ne rade ispravno. Neke stanice postaju bolesne jer određeni geni ne rade ispravno ili uopće ne rade. Zamjena tih gena zdravim genima može pomoći u liječenju određenih bolesti. Na primjer, gen nazvan p53 obično sprječava rast tumora. Nekoliko vrsta raka povezano je s problemima s genom p53. Ako zdravstveni djelatnici mogu zamijeniti neispravan gen p53, zdravi gen bi mogao uzrokovati smrt stanica raka. Osvijestiti imunološki sustav o bolesnim stanicama. U nekim slučajevima, vaš imunološki sustav ne napada bolesne stanice jer ih ne vidi kao uljeze. Zdravstveni djelatnici mogli bi koristiti gensku terapiju kako bi obučili vaš imunološki sustav da te stanice vidi kao prijetnju.
Rizici i komplikacije
Genska terapija nosi neke potencijalne rizike. Gen se ne može lako umetnuti izravno u vaše stanice. Umjesto toga, obično se isporučuje pomoću nosača koji se naziva vektor. Najčešći vektori genske terapije su virusi. To je zato što mogu prepoznati određene stanice i prenijeti genetički materijal u gene tih stanica. Istraživači modificiraju viruse, zamjenjujući gene koji uzrokuju bolest genima potrebnim za zaustavljanje bolesti. Ova tehnika predstavlja rizike, uključujući: neželjenu reakciju imunološkog sustava. Imunološki sustav vašeg tijela može nove umetnute viruse prepoznati kao uljeze. Kao rezultat toga, može ih napasti. To može uzrokovati reakciju koja se kreće od oteklina do zatajenja organa. Gađanje krivih stanica. Virusi mogu utjecati na više od jedne vrste stanica. Dakle, moguće je da modificirani virusi mogu ući u stanice izvan onih koje ne rade ispravno. Rizik od oštećenja zdravih stanica ovisi o vrsti genske terapije koja se koristi i za što se koristi. Infekcija uzrokovana virusom. Moguće je da virusi, nakon što uđu u tijelo, mogu ponovno uzrokovati bolest. Mogućnost uzrokovanja pogrešaka u vašim genima. Te pogreške mogu dovesti do raka. Virusi nisu jedini vektori koji se mogu koristiti za prenošenje modificiranih gena u stanice vašeg tijela. Drugi vektori koji se proučavaju u kliničkim ispitivanjima uključuju: matične stanice. Sve stanice u vašem tijelu nastaju iz matičnih stanica. Za gensku terapiju, matične stanice se mogu modificirati ili korigirati u laboratoriju kako bi postale stanice za borbu protiv bolesti. Lipozomi. Ove čestice mogu prenijeti nove, terapijske gene u ciljne stanice i prenijeti gene u DNK vaših stanica. FDA i Nacionalni instituti za zdravlje pomno prate klinička ispitivanja genske terapije u tijeku u SAD-u. Oni osiguravaju da su pitanja sigurnosti pacijenata prioritet tijekom istraživanja.
Što očekivati
Koji ćete postupak imati ovisit će o bolesti koju imate i o vrsti genske terapije koja se koristi. Na primjer, u jednoj vrsti genske terapije: Možda će vam se uzeti krv ili će vam se ukloniti koštana srž iz zdjelične kosti velikom iglom. Zatim se u laboratoriju stanice iz krvi ili koštane srži izlažu virusu ili nekom drugom tipu vektora koji sadrži željeni genetski materijal. Nakon što vektor uđe u stanice u laboratoriju, te se stanice ubrizgavaju natrag u vaše tijelo u venu ili u tkivo. Zatim vaše stanice preuzimaju vektor zajedno s promijenjenim genima. U drugoj vrsti genske terapije, virusni vektor se infundira izravno u krv ili u odabrani organ. Razgovarajte sa svojim zdravstvenim timom kako biste saznali koja se vrsta genske terapije koristi i što možete očekivati.
Razumijevanje rezultata
Genska terapija je obećavajući tretman i područje sve većih istraživanja. No, njezina klinička primjena danas je ograničena. U SAD-u, FDA-odobreni proizvodi genske terapije uključuju: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Ova genska terapija namijenjena je odraslima koji imaju određene vrste velikog B-staničnog limfoma koji ne reagiraju na liječenje. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Ova genska terapija može se koristiti za liječenje djece mlađe od 2 godine koja boluju od spinalne mišićne atrofije. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Ova genska terapija koristi se za liječenje određenih vrsta tumora kod osoba s melanomom koji se vraćaju nakon operacije. Tisagenlecleucel (Kymriah). Ova genska terapija namijenjena je osobama do 25 godina koje imaju folikularni limfom koji se vratio ili ne reagira na liječenje. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Ova genska terapija namijenjena je osobama starijim od 1 godine koje imaju rijetku nasljednu vrstu gubitka vida koji može dovesti do sljepoće. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Ova genska terapija koristi se za liječenje osoba starijih od 12 godina koje boluju od srpastih stanica ili beta-talasemije te ispunjavaju određene kriterije. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Ova genska terapija namijenjena je djeci u dobi od 4 do 5 godina koja boluju od Duchenneove mišićne distrofije i imaju oštećen DMD gen. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Ova genska terapija namijenjena je osobama starijim od 12 godina koje boluju od srpastih stanica te ispunjavaju određene kriterije. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Ova genska terapija namijenjena je odraslima s teškom hemofilijom A koji ispunjavaju određene kriterije. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). To je topička genska terapija za liječenje rana kod osoba starijih od 6 mjeseci koje boluju od distrofične epidermolize buloze, rijetkog nasljednog stanja koje uzrokuje krhku, mjehurićastu kožu. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Ova genska terapija namijenjena je osobama s beta-talasemijom kojima su potrebne redovite transfuzije crvenih krvnih stanica. Klinička ispitivanja genske terapije na ljudima pomogla su u liječenju nekoliko bolesti i poremećaja, uključujući: Teški kombinirani imunodeficijenciju. Hemofiliju i druge poremećaje krvi. Sljepoću uzrokovanu retinitis pigmentosom. Leukemiju. Nasljedne neurološke poremećaje. Rak. Bolesti srca i krvnih žila. Infektivne bolesti. No, nekoliko glavnih prepreka stoji na putu nekim vrstama genske terapije da postanu pouzdana metoda liječenja, uključujući: Pronalaženje pouzdanog načina unošenja genetskog materijala u stanice. Ciljanje ispravnih stanica ili gena. Smanjenje rizika od nuspojava. Troškovi i pokrivenost osiguranja također mogu biti glavna prepreka liječenju. Iako je broj proizvoda genske terapije na tržištu ograničen, istraživanje genske terapije nastavlja tražiti nove, učinkovite tretmane za razne bolesti.