Apa itu Eculizumab: Kegunaan, Dosis, Efek Samping, dan Lainnya

Eculizumab adalah obat khusus yang diberikan melalui IV yang membantu mengobati kelainan darah langka dengan memblokir bagian dari sistem kekebalan tubuh Anda. Obat ini dirancang untuk mencegah sistem komplemen tubuh Anda (sekelompok protein yang biasanya melawan infeksi) menyerang sel-sel sehat Anda sendiri ketika sistem ini menjadi kacau.

Obat ini merupakan terobosan bagi penderita kondisi yang mengancam jiwa tertentu yang sebelumnya sangat sulit dikelola. Meskipun memerlukan pemantauan yang cermat dan kunjungan rumah sakit secara teratur, eculizumab telah mengubah pandangan bagi banyak pasien dengan gangguan yang menantang ini.

Apa itu Eculizumab?

Eculizumab adalah obat antibodi monoklonal yang bekerja seperti kunci yang sangat spesifik untuk mengunci satu bagian tertentu dari sistem kekebalan tubuh Anda. Anggap saja sebagai pemblokir yang ditargetkan yang menghentikan sistem komplemen Anda agar tidak menyebabkan kerusakan pada sel darah merah, ginjal, atau organ lain Anda.

Obat ini termasuk dalam kelas yang disebut inhibitor komplemen, yang berarti mencegah protein kekebalan tertentu menyelesaikan tugas biasanya. Meskipun ini mungkin terdengar mengkhawatirkan, bagi penderita kondisi yang diobati eculizumab, aktivitas kekebalan ini sebenarnya berbahaya daripada membantu.

Anda hanya akan menerima obat ini di rumah sakit atau klinik khusus melalui infus intravena. Perawatan ini memerlukan pengawasan medis yang ketat karena efek obat yang kuat dan sifat serius dari kondisi yang diobati.

Untuk Apa Eculizumab Digunakan?

Eculizumab mengobati beberapa kondisi langka tetapi serius di mana sistem kekebalan tubuh Anda secara keliru menyerang bagian tubuh Anda yang sehat. Penggunaan yang paling umum adalah untuk hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH), suatu kondisi di mana sistem kekebalan tubuh Anda menghancurkan sel darah merah.

Obat ini juga membantu penderita sindrom uremik hemolitik atipikal (aHUS), di mana sistem kekebalan tubuh merusak pembuluh darah di ginjal. Hal ini dapat menyebabkan gagal ginjal jika tidak diobati, membuat eculizumab benar-benar menyelamatkan jiwa bagi banyak pasien.

Dokter Anda mungkin juga meresepkan eculizumab untuk jenis myasthenia gravis tertentu, suatu kondisi yang memengaruhi kekuatan otot, atau untuk myasthenia gravis umum ketika pengobatan lain tidak berhasil dengan baik. Dalam beberapa kasus, obat ini digunakan untuk gangguan spektrum neuromyelitis optica, yang memengaruhi sumsum tulang belakang dan saraf optik.

Bagaimana Cara Kerja Eculizumab?

Eculizumab bekerja dengan memblokir protein spesifik yang disebut C5 dalam sistem komplemen Anda, yang merupakan bagian dari jaringan pertahanan kekebalan tubuh Anda. Ketika protein ini diblokir, protein ini tidak dapat memicu langkah-langkah akhir yang biasanya akan menghancurkan sel atau menyebabkan peradangan.

Ini dianggap sebagai obat yang sangat kuat dan terarah karena memengaruhi bagian penting dari kemampuan sistem kekebalan tubuh Anda untuk melawan infeksi. Meskipun tindakan pemblokiran ini menghentikan efek berbahaya pada sel Anda sendiri, itu juga berarti tubuh Anda menjadi lebih rentan terhadap jenis infeksi bakteri tertentu, terutama yang disebabkan oleh bakteri Neisseria.

Obat ini tidak menyembuhkan kondisi ini, tetapi dapat secara efektif mengendalikan gejala dan mencegah komplikasi serius. Banyak pasien mengalami peningkatan signifikan dalam kualitas hidup mereka, meskipun obat perlu dilanjutkan dalam jangka panjang untuk mempertahankan manfaat ini.

Bagaimana Seharusnya Saya Mengonsumsi Eculizumab?

Anda akan menerima eculizumab sebagai infus intravena di rumah sakit atau klinik khusus, tidak pernah di rumah. Obat diberikan secara perlahan selama 25 hingga 45 menit melalui jalur IV, dan Anda akan dipantau secara ketat selama dan setelah setiap infus.

Sebelum memulai pengobatan, Anda perlu menerima vaksin meningokokus setidaknya dua minggu sebelum dosis pertama Anda. Vaksinasi ini sangat penting karena eculizumab meningkatkan risiko infeksi serius dari bakteri tertentu. Dokter Anda juga akan memeriksa apakah Anda memerlukan vaksin lain seperti vaksin pneumokokus atau Haemophilus influenzae tipe b.

Jadwal pengobatan biasanya dimulai dengan infus mingguan selama beberapa minggu pertama, kemudian beralih ke infus setiap dua minggu untuk pemeliharaan. Tim perawatan kesehatan Anda akan menentukan waktu yang tepat berdasarkan kondisi spesifik Anda dan respons terhadap pengobatan.

Anda tidak perlu makan apa pun secara khusus sebelum infus, tetapi sebaiknya tetap terhidrasi dengan baik dan makan seperti biasa. Beberapa orang merasa lebih nyaman makan makanan ringan sebelum pengobatan untuk mencegah mual, meskipun hal ini tidak wajib.

Berapa Lama Saya Harus Mengonsumsi Eculizumab?

Eculizumab biasanya merupakan pengobatan jangka panjang yang akan Anda lanjutkan selama bertahun-tahun atau bahkan seumur hidup. Obat ini mengontrol kondisi Anda daripada menyembuhkannya, jadi menghentikan pengobatan biasanya memungkinkan gejala kembali.

Dokter Anda akan secara teratur menilai seberapa baik obat tersebut bekerja melalui tes darah dan memantau gejala Anda. Beberapa orang dengan PNH mungkin dapat mengurangi frekuensi pengobatan mereka seiring waktu, sementara yang lain dengan kondisi seperti aHUS mungkin perlu melanjutkan infus reguler tanpa batas waktu.

Keputusan tentang durasi pengobatan bergantung pada beberapa faktor, termasuk kondisi apa yang Anda alami, seberapa baik Anda merespons pengobatan, dan apakah Anda mengalami efek samping yang signifikan. Tim perawatan kesehatan Anda akan bekerja sama dengan Anda untuk menemukan keseimbangan yang tepat antara mengendalikan kondisi Anda dan mengelola kekhawatiran terkait pengobatan.

Apa Saja Efek Samping Eculizumab?

Kekhawatiran paling serius dengan eculizumab adalah peningkatan risiko infeksi parah, terutama infeksi meningokokus yang dapat mengancam jiwa. Hal ini terjadi karena obat memblokir bagian dari sistem kekebalan tubuh Anda yang biasanya melawan bakteri ini.

Selama infus Anda, Anda mungkin mengalami beberapa reaksi langsung yang biasanya dapat diatasi dengan pemantauan yang tepat:

• Sakit kepala atau demam ringan
• Mual atau merasa tidak enak badan
• Nyeri punggung atau nyeri otot
• Pusing atau kelelahan
• Reaksi kulit di lokasi IV

Efek terkait infus ini sering membaik seiring tubuh Anda menyesuaikan diri dengan obat, dan tim perawatan kesehatan Anda dapat memberikan obat untuk membantu mengatasinya.

Beberapa orang mengalami efek samping yang lebih persisten yang dapat berlanjut di antara infus:

• Peningkatan kerentanan terhadap infeksi pernapasan
• Sakit kepala yang menetap
• Nyeri sendi atau kelemahan otot
• Masalah pencernaan seperti mual atau diare
• Gangguan tidur atau perubahan suasana hati

Efek berkelanjutan ini sangat bervariasi dari orang ke orang, dan banyak pasien menemukan bahwa manfaat pengobatan jauh lebih besar daripada efek samping yang dapat diatasi ini.

Komplikasi yang jarang terjadi tetapi serius dapat mencakup reaksi alergi parah selama infus atau perkembangan antibodi terhadap obat yang mengurangi efektivitasnya. Tim medis Anda memantau kemungkinan ini melalui pemeriksaan rutin dan tes darah.

Siapa yang Seharusnya Tidak Mengonsumsi Eculizumab?

Eculizumab tidak cocok untuk semua orang, dan dokter Anda akan dengan hati-hati mengevaluasi apakah itu tepat untuk Anda. Orang dengan infeksi aktif yang tidak diobati harus menunggu sampai infeksi benar-benar sembuh sebelum memulai pengobatan.

Anda tidak boleh menerima eculizumab jika Anda belum divaksinasi terhadap penyakit meningokokus, karena hal ini secara dramatis meningkatkan risiko infeksi yang mengancam jiwa. Vaksinasi harus diselesaikan setidaknya dua minggu sebelum infus pertama Anda, kecuali dalam situasi darurat di mana manfaatnya jelas lebih besar daripada risikonya.

Orang dengan gangguan sistem kekebalan tubuh tertentu atau mereka yang mengonsumsi obat lain yang menekan kekebalan tubuh mungkin memerlukan pertimbangan khusus. Dokter Anda akan mengevaluasi apakah penekanan kekebalan tambahan dari eculizumab aman dalam situasi spesifik Anda.

Kehamilan dan menyusui memerlukan diskusi yang cermat dengan tim perawatan kesehatan Anda. Meskipun eculizumab mungkin diperlukan untuk melindungi kesehatan Anda, efeknya pada bayi yang belum lahir atau bayi yang menyusui perlu dipertimbangkan terhadap manfaat pengobatan.

Nama Merek Eculizumab

Eculizumab dijual dengan nama merek Soliris di sebagian besar negara, termasuk Amerika Serikat dan Eropa. Ini adalah formulasi asli yang memerlukan infus setiap dua minggu setelah periode pemuatan awal.

Versi yang lebih baru dan bekerja lebih lama yang disebut Ultomiris (ravulizumab) juga tersedia di beberapa wilayah. Ultomiris bekerja mirip dengan eculizumab tetapi dapat diberikan setiap delapan minggu, bukan setiap dua minggu, yang menurut banyak pasien lebih nyaman.

Kedua obat tersebut diproduksi oleh perusahaan yang sama dan bekerja melalui mekanisme yang sama, tetapi jadwal dosis dan beberapa detail spesifik mungkin berbeda. Dokter Anda akan membantu Anda memahami opsi mana yang mungkin lebih baik untuk situasi Anda.

Alternatif Eculizumab

Untuk sebagian besar kondisi yang diobati eculizumab, hanya ada sedikit alternatif langsung yang bekerja melalui mekanisme yang sama. Namun, tergantung pada kondisi spesifik Anda, dokter Anda mungkin mempertimbangkan pendekatan pengobatan lainnya.

Untuk hemoglobinuria nokturnal paroksismal, pengobatan alternatif mungkin termasuk perawatan suportif dengan transfusi darah, suplemen zat besi, dan obat-obatan untuk mencegah pembekuan darah. Transplantasi sumsum tulang berpotensi menyembuhkan tetapi memiliki risiko signifikan dan tidak cocok untuk semua orang.

Orang dengan sindrom uremik hemolitik atipikal mungkin mendapat manfaat dari terapi pertukaran plasma dalam beberapa kasus, meskipun ini biasanya kurang efektif daripada eculizumab. Perawatan suportif seperti dialisis mungkin diperlukan untuk komplikasi ginjal.

Untuk miastenia gravis, obat imunosupresif lain seperti kortikosteroid, azatioprin, atau rituksimab mungkin menjadi pilihan, tergantung pada tingkat keparahan kondisi Anda dan seberapa baik Anda merespons pengobatan sebelumnya.

Apakah Eculizumab Lebih Baik Daripada Pengobatan Lain?

Eculizumab telah merevolusi pengobatan untuk kondisi yang disetujui, seringkali memberikan manfaat yang tidak mungkin dilakukan dengan terapi sebelumnya. Untuk hemoglobinuria nokturnal paroksismal, obat ini dapat secara dramatis mengurangi kebutuhan transfusi darah dan secara signifikan meningkatkan kualitas hidup.

Dibandingkan dengan pengobatan yang lebih tua seperti obat imunosupresif atau pertukaran plasma, eculizumab menawarkan tindakan yang lebih terarah dengan potensi efek samping yang lebih sedikit. Namun, obat ini memang memiliki risikonya sendiri, terutama peningkatan risiko infeksi.

Pilihan "lebih baik" tergantung pada keadaan individu Anda, termasuk tingkat keparahan kondisi Anda, kesehatan Anda secara keseluruhan, dan preferensi pribadi Anda tentang frekuensi pengobatan dan persyaratan pemantauan. Tim perawatan kesehatan Anda akan membantu Anda mempertimbangkan faktor-faktor ini untuk membuat keputusan terbaik untuk situasi Anda.

Pertanyaan yang Sering Diajukan Tentang Eculizumab

Apakah Eculizumab Aman untuk Penderita Penyakit Ginjal?

Eculizumab dapat digunakan dengan aman pada penderita penyakit ginjal, dan bagi mereka yang menderita sindrom uremik hemolitik atipikal, obat ini bahkan dapat membantu melindungi fungsi ginjal. Dokter Anda akan memantau fungsi ginjal Anda secara ketat melalui tes darah rutin.

Obat ini biasanya tidak memperburuk masalah ginjal, tetapi karena memengaruhi sistem kekebalan tubuh Anda, Anda memerlukan pemantauan ekstra untuk infeksi yang berpotensi memengaruhi ginjal Anda. Tim perawatan kesehatan Anda akan menyesuaikan jadwal pemantauan berdasarkan fungsi ginjal dan status kesehatan Anda secara keseluruhan.

Apa yang Harus Saya Lakukan Jika Saya Tidak Sengaja Melewatkan Dosis Eculizumab?

Jika Anda melewatkan infus yang dijadwalkan, segera hubungi penyedia layanan kesehatan Anda untuk menjadwal ulang sesegera mungkin. Jangan menunggu hingga janji temu terjadwal berikutnya, karena jeda dalam pengobatan dapat menyebabkan kondisi Anda aktif kembali.

Dokter Anda mungkin merekomendasikan pemantauan yang lebih ketat atau tes darah tambahan setelah dosis yang terlewatkan untuk memastikan kondisi Anda tetap stabil. Dalam beberapa kasus, Anda mungkin perlu kembali ke jadwal dosis yang lebih sering untuk sementara waktu untuk mendapatkan kembali kontrol optimal atas kondisi Anda.

Apa yang Harus Saya Lakukan Jika Saya Memiliki Tanda-Tanda Infeksi Saat Mengonsumsi Eculizumab?

Segera cari pertolongan medis jika Anda mengalami demam, sakit kepala parah, kekakuan leher, mual disertai muntah, sensitivitas terhadap cahaya, atau ruam yang tidak memudar saat ditekan. Ini bisa menjadi tanda-tanda infeksi serius yang memerlukan perawatan darurat.

Bahkan infeksi yang tampaknya kecil seperti pilek atau infeksi saluran kemih harus dievaluasi segera oleh penyedia layanan kesehatan Anda. Karena eculizumab memengaruhi sistem kekebalan tubuh Anda, infeksi berpotensi menjadi lebih serius lebih cepat daripada yang seharusnya.

Kapan Saya Boleh Berhenti Mengonsumsi Eculizumab?

Keputusan untuk menghentikan eculizumab harus selalu dibuat setelah berkonsultasi dengan tim perawatan kesehatan Anda, karena penghentian pengobatan biasanya memungkinkan kondisi yang mendasarinya kembali. Beberapa orang mungkin dapat mengurangi frekuensi pengobatan mereka dari waktu ke waktu, tetapi penghentian total jarang direkomendasikan.

Jika Anda mempertimbangkan untuk menghentikan pengobatan karena efek samping atau masalah lain, diskusikan alternatifnya dengan dokter Anda terlebih dahulu. Mereka mungkin dapat menyesuaikan jadwal pengobatan Anda, menyediakan obat tambahan untuk mengatasi efek samping, atau menyarankan pendekatan lain untuk membuat pengobatan lebih dapat ditoleransi.

Bisakah Saya Bepergian Saat Mengonsumsi Eculizumab?

Anda dapat bepergian saat mengonsumsi eculizumab, tetapi hal ini memerlukan perencanaan yang cermat dan koordinasi dengan tim perawatan kesehatan Anda. Anda perlu mengatur infus Anda di fasilitas medis yang memenuhi syarat di tempat tujuan Anda atau merencanakan perjalanan Anda sesuai dengan jadwal pengobatan Anda.

Bawalah surat dari dokter Anda yang menjelaskan kondisi dan pengobatan Anda, beserta informasi kontak darurat untuk tim perawatan kesehatan Anda. Pertimbangkan asuransi perjalanan yang mencakup keadaan darurat medis, dan lakukan riset fasilitas medis di tempat tujuan Anda yang dapat memberikan perawatan jika diperlukan.