Terapi Gen

Gen mengandung DNA — kode yang mengontrol sebagian besar bentuk dan fungsi tubuh. DNA mengontrol segala sesuatu mulai dari warna rambut dan tinggi badan hingga bernapas, berjalan, dan mencerna makanan. Gen yang tidak berfungsi dengan baik dapat menyebabkan penyakit. Terkadang gen-gen ini disebut mutasi.

Terapi gen dilakukan untuk: Memperbaiki gen yang tidak berfungsi dengan baik. Gen yang rusak yang menyebabkan penyakit dapat dimatikan sehingga tidak lagi memicu penyakit. Atau gen sehat yang membantu mencegah penyakit dapat diaktifkan sehingga dapat menghentikan penyakit. Mengganti gen yang tidak berfungsi dengan baik. Beberapa sel menjadi sakit karena gen tertentu tidak berfungsi dengan baik atau tidak berfungsi sama sekali. Mengganti gen-gen ini dengan gen sehat dapat membantu mengobati penyakit tertentu. Misalnya, gen yang disebut p53 biasanya mencegah pertumbuhan tumor. Beberapa jenis kanker telah dikaitkan dengan masalah pada gen p53. Jika petugas kesehatan dapat mengganti gen p53 yang rusak, gen sehat tersebut dapat menyebabkan sel kanker mati. Membuat sistem kekebalan tubuh menyadari sel-sel yang sakit. Dalam beberapa kasus, sistem kekebalan tubuh Anda tidak menyerang sel-sel yang sakit karena tidak melihatnya sebagai penyusup. Petugas kesehatan dapat menggunakan terapi gen untuk melatih sistem kekebalan tubuh Anda untuk melihat sel-sel ini sebagai ancaman.

Terapi gen memiliki beberapa risiko potensial. Gen tidak dapat dengan mudah dimasukkan langsung ke dalam sel Anda. Sebaliknya, gen biasanya dikirimkan menggunakan pembawa yang disebut vektor. Vektor terapi gen yang paling umum adalah virus. Itu karena virus dapat mengenali sel-sel tertentu dan membawa materi genetik ke dalam gen sel tersebut. Para peneliti mengubah virus, mengganti gen yang menyebabkan penyakit dengan gen yang dibutuhkan untuk menghentikan penyakit. Teknik ini menghadirkan risiko, termasuk: Reaksi sistem kekebalan yang tidak diinginkan. Sistem kekebalan tubuh Anda mungkin melihat virus yang baru diperkenalkan sebagai penyusup. Akibatnya, sistem kekebalan tubuh Anda mungkin menyerang virus tersebut. Hal ini dapat menyebabkan reaksi yang berkisar dari pembengkakan hingga gagal organ. Menargetkan sel yang salah. Virus dapat memengaruhi lebih dari satu jenis sel. Jadi, ada kemungkinan bahwa virus yang telah diubah dapat masuk ke sel di luar sel yang tidak berfungsi dengan baik. Risiko kerusakan pada sel sehat bergantung pada jenis terapi gen yang digunakan dan untuk apa terapi gen tersebut digunakan. Infeksi yang disebabkan oleh virus. Ada kemungkinan bahwa setelah virus masuk ke dalam tubuh, virus tersebut dapat kembali menyebabkan penyakit. Kemungkinan menyebabkan kesalahan pada gen Anda. Kesalahan ini dapat menyebabkan kanker. Virus bukanlah satu-satunya vektor yang dapat digunakan untuk membawa gen yang telah diubah ke dalam sel tubuh Anda. Vektor lain yang sedang dipelajari dalam uji klinis meliputi: Sel punca. Semua sel dalam tubuh Anda diciptakan dari sel punca. Untuk terapi gen, sel punca dapat diubah atau diperbaiki di laboratorium untuk menjadi sel yang melawan penyakit. Liposom. Partikel ini dapat membawa gen terapeutik baru ke sel target dan memasukkan gen ke dalam DNA sel Anda. FDA dan National Institutes of Health secara ketat memantau uji klinis terapi gen yang sedang berlangsung di AS. Mereka memastikan bahwa masalah keselamatan pasien menjadi prioritas utama selama penelitian.

Prosedur apa yang akan Anda jalani akan bergantung pada penyakit yang Anda derita dan jenis terapi gen yang digunakan. Misalnya, dalam salah satu jenis terapi gen: Anda mungkin akan diambil darahnya atau sumsum tulang Anda akan diambil dari tulang pinggul Anda dengan jarum besar. Kemudian, di laboratorium, sel-sel dari darah atau sumsum tulang tersebut akan dipaparkan pada virus atau vektor jenis lain yang mengandung materi genetik yang diinginkan. Setelah vektor tersebut masuk ke dalam sel-sel di laboratorium, sel-sel tersebut akan disuntikkan kembali ke tubuh Anda melalui pembuluh darah atau ke dalam jaringan. Kemudian sel-sel Anda akan menyerap vektor tersebut bersama dengan gen-gen yang telah diubah. Dalam jenis terapi gen lainnya, vektor virus akan disuntikkan langsung ke dalam darah atau ke organ tertentu. Diskusikan dengan tim perawatan kesehatan Anda untuk mengetahui jenis terapi gen apa yang akan digunakan dan apa yang dapat Anda harapkan.