Hvað er ADAMTS13 (endursamsett): Notkun, skammtar, aukaverkanir og fleira

ADAMTS13 er sérhæfð ensímauppbótarmeðferð sem notuð er til að meðhöndla sjaldgæfan blóðstorknunarsjúkdóm sem kallast blóðflögufækkun purpura af völdum blóðtappa (TTP). Þessi lyf virka með því að skipta út vantar eða ófullnægjandi ensími í blóðinu þínu sem hjálpar til við að koma í veg fyrir hættulega blóðtappa frá því að myndast um allan líkamann.

Ef þér eða einhverjum sem þú þekkir hefur verið ávísað þessu lyfi, þá ertu líklega að fást við alvarlegt en meðhöndlanlegt ástand. Að skilja hvernig þessi meðferð virkar getur hjálpað þér að finnast þú vera öruggari með meðferðaráætlunina þína.

Hvað er ADAMTS13?

ADAMTS13 er rannsóknarstofugerð af ensími sem er náttúrulega til í líkamanum þínum. Hlutverk þessa ensíms er að brjóta niður stór prótein í blóðinu þínu sem kallast von Willebrand factor multimers, sem geta valdið hættulegri storknun þegar þau verða of stór.

Þegar líkaminn þinn framleiðir ekki nóg af þessu ensími, eða þegar það virkar ekki rétt, geturðu fengið TTP. Þetta ástand veldur því að örsmáir blóðtappar myndast um allan líkamann, sem geta hindrað blóðflæði til mikilvægra líffæra eins og heilans, hjartans og nýrna.

Endursamsetta útgáfan af ADAMTS13 er búin til á rannsóknarstofu með háþróaðri líftækni. Það er hannað til að virka nákvæmlega eins og náttúrulega ensímið sem líkaminn þinn ætti að framleiða, sem gefur þér aftur þá vernd sem þú þarft gegn óeðlilegri blóðstorknun.

Við hvað er ADAMTS13 notað?

ADAMTS13 er fyrst og fremst notað til að meðhöndla arfgenga blóðflögufækkun purpura af völdum blóðtappa (hTTP), sjaldgæft erfðafræðilegt ástand sem hefur áhrif á færri en 1 af hverjum 100.000 manns. Þetta ástand kemur fyrir þegar þú fæðist með skort á ADAMTS13 ensíminu vegna erfðafræðilegra stökkbreytinga.

Fólk með hTTP upplifir atburði þar sem blóð þeirra myndar hættulega kekki um allan líkamann. Þessir atburðir geta valdið alvarlegum einkennum, þar á meðal rugli, flogum, nýrnavandamálum og hættulega lágu blóðflögufjölda. Án meðferðar geta þessir atburðir verið lífshættulegir.

Læknirinn þinn gæti einnig íhugað þetta lyf ef þú ert með áunna TTP sem hefur ekki svarað vel öðrum meðferðum. Hins vegar er arfgenga formið aðalvísbendingin fyrir þessa sérstöku ensímauppbótarmeðferð.

Hvernig virkar ADAMTS13?

ADAMTS13 virkar með því að skipta út ensíminu sem líkaminn þinn vantar eða framleiðir ekki nóg af. Hugsaðu um það sem að gefa blóðinu þínu rétta verkfærið til að halda storknunarpróteinum í öruggri stærð.

Í blóðrásinni mynda prótein sem kallast von Willebrand factor náttúrulega keðjur af mismunandi stærðum. Þegar þessar keðjur verða of stórar geta þær valdið of mikilli storknun. ADAMTS13 ensímið virkar eins og sameindaskæri og klippir þessar of stóru próteinkeðjur niður í öruggari stærð.

Þetta lyf er talið mjög markviss meðferð vegna þess að það tekur á sérstöku ensímskorti sem veldur hTTP. Með því að endurheimta eðlileg ensímgildi hjálpar það til við að koma í veg fyrir myndun hættulegra blóðkekka á sama tíma og það viðheldur getu líkamans til að storkna eðlilega þegar þörf er á til lækningar.

Hvernig á ég að taka ADAMTS13?

ADAMTS13 er gefið sem innrennslislyf í æð (IV), sem þýðir að það er gefið beint í blóðrásina í gegnum æð. Ekki er hægt að taka þetta lyf til inntöku vegna þess að meltingarkerfið þitt myndi brjóta niður ensímið áður en það gæti virkað.

Heilbrigðisstarfsfólk þitt mun venjulega gefa þetta lyf á sjúkrahúsi eða sérhæfðu innrennslismiðstöð. Innrennslið tekur venjulega um 30 mínútur að ljúka og þú verður vaktaður meðan á meðferðinni stendur og eftir hana til að tryggja að þú þolir hana vel.

Áður en þú færð innrennslið þarftu ekki að fylgja neinum sérstökum mataræðisreglum. Þú getur borðað venjulega og tekið önnur lyf eins og mælt er fyrir um. Hins vegar skaltu láta heilbrigðisstarfsmann þinn vita um öll lyf og bætiefni sem þú tekur, þar sem sum geta haft milliverkanir við meðferðina.

Tímasetning innrennslanna fer eftir þínum einstaklingsbundnu þörfum og hvernig líkaminn þinn bregst við meðferðinni. Sumir þurfa regluleg forvarnarinnrennsli, á meðan aðrir fá kannski aðeins meðferð á bráðum tímabilum.

Hversu lengi ætti ég að taka ADAMTS13?

Lengd ADAMTS13 meðferðar er mjög mismunandi frá einstaklingi til einstaklings, háð því hvort þú ert með arfgenga TTP eða áunna TTP. Fyrir arfgenga TTP getur þetta verið ævilöng meðferð þar sem undirliggjandi erfðafræðilega ástandið hverfur ekki.

Læknirinn þinn mun vinna með þér að því að þróa persónulega meðferðaráætlun. Sumir með hTTP þurfa regluleg fyrirbyggjandi (forvarnar) innrennsli til að viðhalda fullnægjandi ensímastigi, á meðan aðrir þurfa kannski aðeins meðferð á bráðum tímabilum eða tímabilum með aukinni áhættu.

Reglulegt eftirlit með blóðprufum mun hjálpa heilbrigðisstarfsfólki þínu að ákvarða hversu vel meðferðin virkar og hvort þörf er á einhverjum breytingum á áætluninni þinni. Þessar prófanir mæla ADAMTS13 virknistig þitt og fylgjast með einkennum TTP tímabila.

Hverjar eru aukaverkanir ADAMTS13?

Flestir þola ADAMTS13 vel, en eins og öll lyf getur það valdið aukaverkunum. Algengustu aukaverkanirnar eru almennt vægar og meðfærar með viðeigandi eftirliti og umönnun.

Hér eru aukaverkanirnar sem þú gætir fundið fyrir, byrjað með þær algengustu:

• Höfuðverkur og væg þreyta
• Ógleði eða óþægindi í maga
• Viðbrögð á innrennslisstað eins og roði, bólga eða vægir verkir
• Sundl eða svimi
• Vöðvaverkir eða liðverkir

Þessar algengu aukaverkanir lagast yfirleitt af sjálfu sér og krefjast ekki þess að meðferð sé hætt. Heilbrigðisstarfsfólkið þitt getur hjálpað þér að stjórna öllum óþægindum sem þú finnur fyrir.

Alvarlegri en sjaldgæfari aukaverkanir eru ofnæmisviðbrögð, sem geta verið allt frá vægum húðútbrotum til alvarlegrar bráðaofnæmis. Einkenni ofnæmisviðbragða eru öndunarerfiðleikar, bólga í andliti eða hálsi, alvarleg útbrot eða hraður hjartsláttur.

Mjög sjaldan geta sumir þróað með sér mótefni gegn lyfinu, sem getur gert það minna virkt með tímanum. Læknirinn þinn mun fylgjast með þessu með reglulegum blóðprufum og getur aðlagað meðferðaráætlunina þína ef þörf krefur.

Hverjir ættu ekki að taka ADAMTS13?

ADAMTS13 hentar ekki öllum og læknirinn þinn mun vandlega meta hvort það sé rétt fyrir þig. Fólk með þekkt alvarleg ofnæmi fyrir einhverjum efnum í lyfinu ætti ekki að fá þessa meðferð.

Ef þú hefur sögu um alvarleg ofnæmisviðbrögð við öðrum próteinbundnum lyfjum eða ensímauppbótarmeðferðum, þarf læknirinn þinn að vega vandlega áhættu og ávinning. Þeir gætu mælt með viðbótar varúðarráðstöfunum eða öðrum meðferðum.

Konur sem eru þungaðar og með barn á brjósti þurfa sérstaka athygli, þar sem takmörkuð öryggisgögn eru tiltæk fyrir þessar aðstæður. Læknirinn þinn mun ræða hugsanlega áhættu og ávinning við þig ef þú ert þunguð, ætlar að verða þunguð eða ert með barn á brjósti.

Fólk með ákveðna ónæmiskerfisraskanir eða þeir sem taka ónæmisbælandi lyf gætu þurft breytta meðferðaráætlun, þar sem þessar aðstæður geta haft áhrif á hvernig líkaminn þinn bregst við lyfinu.

Vörumerki ADAMTS13

Endursamsett ADAMTS13 lyfið er fáanlegt undir vörumerkinu Adzynma. Þetta er eins og er eina FDA-samþykkta endursamsetta ADAMTS13 varan sem er fáanleg í Bandaríkjunum.

Adzynma var sérstaklega þróað til að meðhöndla arfgenga segamyndandi blóðflagnafækkun purpura og er umtalsverð framför í TTP meðferð. Áður en þetta lyf varð fáanlegt voru meðferðarúrræði mun takmarkaðri.

Tryggingavernd þín og apótek geta vísað til þessa lyfs annaðhvort með vörumerki þess (Adzynma) eða almenna nafni þess (endursamsett ADAMTS13). Bæði nöfnin vísa til sama lyfsins.

ADAMTS13 valkostir

Áður en ADAMTS13 varð fáanlegt var aðalmeðferðin við TTP plasma skipti (plasmapheresis), sem felur í sér að fjarlægja blóðið þitt, aðskilja plasmað og skipta því út fyrir gjafa plasma sem inniheldur vantar ensímið.

Plasma skipti er enn notað í mörgum tilfellum, sérstaklega fyrir áunnið TTP eða þegar ADAMTS13 er ekki fáanlegt. Hins vegar er það ífarandi aðferð sem krefst sérhæfðs búnaðar og hefur sína eigin áhættu, þar með talið útsetningu fyrir gjafa blóðvörum.

Ferskar frosnar plasma innrennsli geta einnig veitt tímabundna ensímuppbót, en þau eru minna einbeitt en endursamsett lyf og geta þurft stærra vökvamagn. Þessi nálgun er stundum notuð í neyðartilvikum eða þegar önnur meðferð er ekki tiltæk.

Fyrir suma með áunnið TTP geta ónæmisbælandi lyf eins og barksterar eða rituximab verið notuð til að draga úr árás ónæmiskerfisins á ADAMTS13 ensímið. Hins vegar koma þau ekki beint í staðinn fyrir vantar ensímið.

Er ADAMTS13 betra en plasma skipti?

ADAMTS13 býður upp á nokkra kosti umfram plasma skipti, sérstaklega fyrir fólk með arfgenga TTP. Endursamsetta ensímið er þægilegra, öruggara og gefur stöðugri árangur en hefðbundnar plasma-undirstaða meðferðir.

Ólíkt plasmaútskiptum, sem taka nokkrar klukkustundir á sérhæfðri læknastofnun með flóknum búnaði, er hægt að gefa ADAMTS13 sem tiltölulega fljótlega innrennsli. Þetta gerir það mun hagnýtara fyrir reglulega, fyrirbyggjandi meðferð.

Frá öryggissjónarmiði útilokar ADAMTS13 áhættuna sem fylgir blóðvörum frá gjafa, þar á meðal hugsanlegar sýkingar og ofnæmisviðbrögð við plasmapróteinum. Endursamsett lyf eru einnig staðlaðari, þannig að þú færð sama stöðuga skammt í hvert skipti.

Hins vegar geta plasmaútskipti enn verið ákjósanlegasta upphafsmeðferðin fyrir suma með áunna TTP, sérstaklega þegar orsökin tengist ónæmiskerfisbilun. Læknirinn þinn mun ákvarða hvaða aðferð er best byggt á sérstakri tegund TTP og einstökum aðstæðum.

Algengar spurningar um ADAMTS13

Er ADAMTS13 öruggt fyrir fólk með hjartasjúkdóma?

ADAMTS13 er almennt talið öruggt fyrir fólk með hjartasjúkdóma, en hjartalæknirinn þinn og blóðsjúkdómalæknir þurfa að vinna saman að því að fylgjast með meðferð þinni. Þar sem TTP sjálft getur haft áhrif á hjartað með því að valda litlum kekkjum í hjartablóðæðum, gagnast meðferð við undirliggjandi ástandi oft hjartaheilsu.

Lyfið truflar venjulega ekki hjartalyf, en læknarnir þínir munu fara yfir öll lyfseðlana þína til að tryggja að engin milliverkun sé. Ef þú ert með alvarlega hjartabilun gæti læknateymið þurft að fylgjast nánar með þér meðan á innrennsli stendur til að tryggja að líkaminn þoli viðbótarvökvann.

Hvað ætti ég að gera ef ég fæ óvart of mikið ADAMTS13?

Ofskömmtun með ADAMTS13 er ólíkleg vegna þess að heilbrigðisstarfsmenn gefa það í stýrðu umhverfi. Hins vegar, ef þú færð meira en ávísað er, mun læknateymið þitt fylgjast náið með þér vegna óvenjulegra einkenna.

Líklegustu áhrifin af því að fá of mikinn lyfjaauka væru aukin hætta á aukaverkunum eins og höfuðverk, ógleði eða ofnæmisviðbrögðum. Heilbrigðisstarfsfólk þitt mun veita stuðningsmeðferð og fylgjast með blóðgildum þínum til að tryggja öryggi þitt.

Ef þú hefur áhyggjur af skammtinum þínum eða tekur eftir óvenjulegum einkennum eftir meðferð skaltu ekki hika við að hafa strax samband við heilbrigðisstarfsmann þinn. Þeir geta metið aðstæður þínar og veitt viðeigandi leiðbeiningar.

Hvað á ég að gera ef ég missi af skammti af ADAMTS13?

Ef þú missir af áætlaðri ADAMTS13 innrennsli skaltu hafa samband við heilbrigðisstarfsmann þinn eins fljótt og auðið er til að endurskipuleggja. Ekki reyna að bæta upp misst skammt með því að tvöfalda næstu meðferð, þar sem þetta gæti aukið hættuna á aukaverkunum.

Læknirinn þinn mun ákvarða bestu nálgunina út frá því hversu langt er síðan þú misstir af skammtinum og núverandi einkennum þínum. Þeir gætu viljað athuga blóðgildi þín eða aðlaga meðferðaráætlun þína til að tryggja að þú viðheldur fullnægjandi ensímastigi.

Fyrir fólk í forvarnarmeðferð gæti það að missa af skammti af og til ekki valdið strax vandamálum, en það er mikilvægt að viðhalda eins stöðugri áætlun og mögulegt er til að koma í veg fyrir TTP-tilfelli.

Hvenær get ég hætt að taka ADAMTS13?

Ákvörðunin um að hætta ADAMTS13 meðferð fer alfarið eftir einstaklingsbundnu ástandi þínu og ætti aðeins að taka með leiðsögn læknisins. Fyrir fólk með arfgenga TTP er þetta venjulega ævilangt meðferð þar sem undirliggjandi erfðafræðilega ástandið breytist ekki.

Læknirinn þinn mun reglulega meta viðbrögð þín við meðferð með blóðprufum og eftirliti með TTP-tilfellum. Ef þú færð mótefni gegn lyfinu eða finnur fyrir alvarlegum aukaverkunum gætu þeir þurft að aðlaga meðferðaráætlun þína eða íhuga aðra valkosti.

Hættu aldrei að taka ADAMTS13 á eigin spýtur, jafnvel þótt þér líði vel. Lyfið kemur í veg fyrir hugsanlega lífshættulega blóðtappa og að hætta skyndilega gæti sett þig í hættu á TTP-tilfelli.

Má ég ferðast á meðan ég tek ADAMTS13?

Já, þú getur ferðast á meðan þú tekur ADAMTS13, en það krefst vandlegrar skipulagningar og samstarfs við heilbrigðisstarfsfólkið þitt. Þú þarft að skipuleggja meðferð á áfangastað ef ferðin þín fellur saman við áætlaða innrennsli.

Áður en þú ferðast skaltu ganga úr skugga um að þú hafir öll nauðsynleg læknisfræðileg skjöl, þar á meðal meðferðaráætlun þína, upplýsingar um neyðarsamband og bréf frá lækninum þínum sem útskýrir ástand þitt og lyfjaþörf. Þetta getur verið gagnlegt ef þú þarft á læknishjálp að halda á meðan þú ert fjarri heimili.

Íhugaðu að vera með læknisviðvörunararmband eða kort sem auðkennir ástand þitt, þar sem þessar upplýsingar gætu skipt sköpum í neyðartilfellum. Heilbrigðisstarfsfólkið þitt getur hjálpað þér að skipuleggja ferðina þína og tengt þig við meðferðarstöðvar á áfangastað ef þörf krefur.