Hvað er Givinostat: Notkun, skammtar, aukaverkanir og fleira

Givinostat er lyfseðilsskylt lyf sem er sérstaklega hannað til að meðhöndla Duchenne-vöðvarýrnun (DMD) hjá börnum og fullorðnum. Þetta lyf til inntöku virkar með því að miða á ákveðin ensím í líkamanum sem stuðla að vöðvabólgu og skemmdum hjá DMD sjúklingum.

Ef þú eða ástvinur þinn hefur verið greindur með DMD gætir þú verið að velta fyrir þér meðferðarúrræðum sem geta hjálpað til við að stjórna þessu ástandi. Givinostat táknar nýrri nálgun við DMD meðferð, sem býður upp á von um að hægja á framgangi sjúkdómsins og hugsanlega bæta lífsgæði.

Hvað er Givinostat?

Givinostat er HDAC (histón deacetylasa) hemill sem hjálpar til við að draga úr bólgu og vöðvaskemmdum hjá fólki með Duchenne-vöðvarýrnun. Hugsaðu um það sem lyf sem hjálpar til við að róa skaðlega bólgusvörun líkamans sem ræðst á vöðvavef í DMD.

Lyfið kemur í formi mixtúru til inntöku, sem gerir það auðveldara fyrir sjúklinga á mismunandi aldri að taka það. Það er framleitt samkvæmt ströngum leiðbeiningum og krefst lyfseðils frá heilbrigðisstarfsmanni sem sérhæfir sig í taugavöðvasjúkdómum.

Þetta lyf er tiltölulega nýtt á markaðnum, eftir að hafa fengið samþykki eftir umfangsmiklar klínískar rannsóknir sem sýndu hugsanlegan ávinning þess fyrir DMD sjúklinga. Læknirinn þinn mun vandlega meta hvort givinostat sé viðeigandi fyrir þitt tiltekna ástand.

Við hvað er Givinostat notað?

Givinostat er fyrst og fremst notað til að meðhöndla Duchenne-vöðvarýrnun, erfðafræðilegt ástand sem veldur framsækinni vöðvaslappleika og hrörnun. Lyfið miðar að því að hægja á vöðvaskemmdum sem eiga sér stað hjá DMD sjúklingum.

DMD hefur áhrif á framleiðslu dystrofíns, próteins sem hjálpar til við að halda vöðvafrumum ósnortnum. Án nægilegs dystrofíns verða vöðvarnir bólgnaðir og skemmast með tímanum. Givinostat virkar til að draga úr þessari bólgu, sem gæti hjálpað til við að varðveita vöðvastarfsemi lengur.

Læknirinn þinn gæti mælt með givinostat ef þú eða barnið þitt hefur staðfest DMD og uppfyllir sérstök skilyrði fyrir meðferð. Lyfið er venjulega talið vera hluti af alhliða meðferðaráætlun sem getur falið í sér sjúkraþjálfun, önnur lyf og stuðningsmeðferð.

Hvernig virkar Givinostat?

Givinostat virkar með því að hindra ákveðin ensím sem kallast histón deacetylasar (HDACs) sem stuðla að bólgu og vöðvaskemmdum í DMD. Með því að hindra þessi ensím hjálpar lyfið til að draga úr bólgusvari sem eyðileggur vöðvavef.

Þetta lyf er talið vera meðferðarúrræði með miðlungs virkni fyrir DMD. Þó að það sé ekki lækning, getur það hjálpað til við að hægja á framgangi vöðvarýrnunar þegar það er notað sem hluti af alhliða meðferðaraðferð.

Lyfið þarf tíma til að byggjast upp í kerfinu þínu og byrja að virka á áhrifaríkan hátt. Þú gætir ekki tekið eftir strax breytingum, en með tímanum getur givinostat hjálpað til við að viðhalda vöðvastyrk og virkni betur en án meðferðar.

Hvernig á ég að taka Givinostat?

Givinostat ætti að taka nákvæmlega eins og læknirinn þinn hefur mælt fyrir um, venjulega tvisvar á dag með mat. Að taka það með máltíðum hjálpar líkamanum að taka lyfið upp á réttan hátt og getur dregið úr hugsanlegum magaóþægindum.

Munnvökvinn ætti að mæla vandlega með skammtasprautunni sem fylgir lyfinu þínu. Hristu flöskuna varlega fyrir hvern skammt til að tryggja að lyfið sé jafnt blandað. Þú getur tekið það með vatni, mjólk eða safa ef þörf er á.

Reyndu að taka skammtana þína á sama tíma á hverjum degi til að viðhalda stöðugu magni í líkamanum. Ef þú ert að annast barn sem tekur þetta lyf skaltu koma á rútínu sem virkar með máltíðum og daglegum athöfnum.

Ekki mylja, tyggja eða breyta lyfinu á nokkurn hátt. Ef þú átt í vandræðum með að kyngja eða taka vökvann skaltu ræða við heilbrigðisstarfsmann þinn um aðferðir sem gætu hjálpað.

Hversu lengi ætti ég að taka Givinostat?

Givinostat er yfirleitt langtíma meðferð sem þú þarft að halda áfram með svo lengi sem hún veitir ávinning og læknirinn þinn mælir með því. DMD er framsækinn sjúkdómur, þannig að áframhaldandi meðferð er yfirleitt nauðsynleg til að hjálpa til við að stjórna einkennum.

Læknirinn þinn mun reglulega fylgjast með svörun þinni við lyfinu með klínískum matum og hugsanlega blóðprufum. Þessar skoðanir hjálpa til við að ákvarða hvort lyfið virki á áhrifaríkan hátt og hvort einhverjar breytingar séu nauðsynlegar.

Hættu aldrei að taka givinostat skyndilega án þess að ræða fyrst við heilbrigðisstarfsmann þinn. Jafnvel þótt þú finnir ekki fyrir miklum framförum, gæti lyfið verið að hjálpa til við að hægja á framgangi sjúkdómsins á þann hátt sem er ekki augljós strax.

Hverjar eru aukaverkanir givinostat?

Eins og öll lyf getur givinostat valdið aukaverkunum, þó ekki upplifa allir þær. Flestar aukaverkanir eru viðráðanlegar og hafa tilhneigingu til að batna þegar líkaminn þinn aðlagast lyfinu.

Hér eru algengari aukaverkanirnar sem þú gætir upplifað:

• Ógleði eða magaóþægindi
• Niðurgangur eða breytingar á hægðum
• Minni matarlyst
• Þreyta eða að líða þreytt
• Höfuðverkur
• Uppköst

Þessar meltingarfæraaukaverkanir batna oft þegar þú tekur lyfið með mat og þegar líkaminn þinn venst meðferðinni.

Sumar sjaldgæfari en alvarlegri aukaverkanir krefjast tafarlausrar læknishjálpar:

• Einkenni um sýkingu (hiti, hrollur, viðvarandi særindi í hálsi)
• Óvenjulegt marbletti eða blæðingar
• Miklir magaverkir
• Viðvarandi uppköst sem koma í veg fyrir að halda mat niðri
• Verulegar breytingar á hjartslætti

Sjaldgæfar en alvarlegar aukaverkanir geta verið breytingar á blóðtölu eða óeðlilegt lifrarstarf. Læknirinn þinn mun fylgjast með þessu með reglulegum blóðprufum, þannig að það er mikilvægt að mæta á öllum skipuðum tíma.

Hverjir ættu ekki að taka givinostat?

Givinostat hentar ekki öllum og læknirinn þinn mun vandlega meta hvort það sé öruggt fyrir þig eða barnið þitt. Fólk með ákveðna sjúkdóma gæti þurft að forðast þetta lyf eða þurfa sérstakt eftirlit.

Þú ættir ekki að taka givinostat ef þú ert með:

• Þekkt ofnæmi fyrir givinostat eða einhverju af innihaldsefnum þess
• Alvarlegan lifrarsjúkdóm eða lifrarbilun
• Virkar, óstýrðar sýkingar
• Ákveðna hjartsláttartruflanir
• Alvarlegan nýrnasjúkdóm

Læknirinn þinn mun einnig íhuga aðra þætti sem gætu haft áhrif á getu þína til að taka þetta lyf á öruggan hátt, þar á meðal önnur lyf sem þú tekur og almennt heilsufar þitt.

Barnshafandi eða með barn á brjósti ættu að ræða áhættu og ávinning við heilbrigðisstarfsmann sinn, þar sem áhrif givinostat á meðgöngu og brjóstagjöf eru ekki að fullu þekkt.

Vörumerki Givinostat

Givinostat er fáanlegt undir vörumerkinu Duvyzat í Bandaríkjunum. Þetta er viðskiptaheitið sem þú munt sjá á lyfseðilsskyldu lyfjaglasi og lyfjapakkningum.

Lyfið gæti haft mismunandi vörumerki í öðrum löndum, en virka efnið er það sama. Athugaðu alltaf við lyfjafræðinginn þinn ef þú hefur spurningar um lyfið þitt.

Almennar útgáfur af givinostat eru ekki fáanlegar eins og er, þannig að Duvyzat er eina leiðin til að fá þetta lyf eins og er.

Givinostat valkostir

Þó givinostat sé ein meðferðarúrræði fyrir DMD, eru önnur lyf og meðferðir í boði sem læknirinn þinn gæti íhugað. Valið fer eftir þinni sérstöku stöðu, aldri og hvernig ástand þitt þróast.

Aðrar FDA-samþykktar meðferðir við DMD eru meðal annars:

• Deflazakort (barkstera sem hjálpar til við að varðveita vöðvastyrk)
• Eteplirsen (fyrir sjúklinga með sérstakar erfðafræðilegar stökkbreytingar)
• Golodirsen (önnur erfðafræðileg meðferð)
• Casimersen (fyrir ákveðnar DMD stökkbreytingar)

Læknirinn þinn gæti einnig mælt með stuðningsmeðferðum eins og sjúkraþjálfun, öndunaraðstoð eða hjartaeftirliti sem hluta af heildar umönnunaráætlun þinni.

Besta meðferðarnálgunin felur oft í sér að sameina mismunandi meðferðir sem eru sniðnar að þínum sérstöku þörfum og framgangi sjúkdómsins.

Er Givinostat betra en aðrar DMD meðferðir?

Givinostat virkar öðruvísi en aðrar DMD meðferðir, þannig að það er ekki endilega „betra“ heldur býður upp á aðra nálgun við að stjórna ástandinu. Hvert lyf hefur sína kosti og tillit.

Ólíkt barksterum sem bæla almennt bólgu, beinist givinostat sérstaklega að HDAC ensímum sem taka þátt í vöðvaskemmdum. Þessi markvissa nálgun getur boðið upp á ávinning með hugsanlega færri aukaverkunum en sumar hefðbundnar meðferðir.

„Besta“ meðferðin fyrir þig fer eftir þáttum eins og aldri þínum, erfðafræðilegri stökkbreytingartegund, núverandi einkennum og hvernig þú bregst við mismunandi lyfjum. Læknirinn þinn mun vinna með þér að því að finna viðeigandi meðferðaráætlun.

Sumir sjúklingar hafa gagn af því að sameina givinostat með öðrum meðferðum, á meðan öðrum gengur betur með aðrar nálganir. Reglulegt eftirlit hjálpar til við að ákvarða hvað virkar best fyrir þína stöðu.

Algengar spurningar um Givinostat

Er Givinostat öruggt fyrir börn?

Já, givinostat er samþykkt til notkunar hjá börnum með DMD, en það krefst vandlegrar eftirlits af heilbrigðisstarfsmanni sem hefur reynslu af meðferð á taugavöðvasjúkdómum. Lyfið hefur verið rannsakað hjá börnum og hefur sýnt sig að vera almennt vel þolað.

Börn sem taka givinostat þurfa reglulega eftirlit til að fylgjast með vexti, þroska og hugsanlegum aukaverkunum. Læknir barnsins þíns mun aðlaga skammtinn út frá þyngd og svörun við meðferð.

Hvað á ég að gera ef ég tek óvart of mikið af givinostat?

Ef þú eða barnið þitt tekur óvart of mikið af givinostat skaltu hafa samband við lækninn þinn eða eitrunarmiðstöðina strax. Ekki bíða eftir að sjá hvort einkenni koma fram, þar sem skjót læknisaðstoð er mikilvæg.

Taktu lyfjaglasið með þér á bráðamóttökuna eða hafðu það tiltækt þegar þú hringir til að fá leiðbeiningar. Heilbrigðisstarfsmenn þurfa að vita nákvæmlega hvað var tekið og hversu mikið.

Hvað á ég að gera ef ég gleymi að taka skammt af givinostat?

Ef þú gleymir að taka skammt skaltu taka hann um leið og þú manst eftir því, nema það sé næstum kominn tími á næsta áætlaða skammt. Í því tilfelli skaltu sleppa skammtinum sem gleymdist og halda áfram með reglulega áætlun þína.

Ekki taka tvo skammta í einu til að bæta upp fyrir skammt sem gleymdist. Þetta gæti aukið hættuna á aukaverkunum án þess að veita viðbótarbætur.

Hvenær get ég hætt að taka givinostat?

Þú ættir aðeins að hætta að taka givinostat eftir að hafa rætt það við lækninn þinn. Þar sem DMD er framsækinn sjúkdómur gæti það að hætta meðferð leyft sjúkdómnum að þróast hraðar.

Læknirinn þinn mun hjálpa þér að vega og meta ávinninginn og áhættuna af því að halda áfram meðferðinni út frá því hvernig þú ert að svara og öllum aukaverkunum sem þú finnur fyrir. Stundum getur aðlögun á skammti eða meðferðaráætlun leyst áhyggjur án þess að hætta lyfinu alveg.

Má ég taka önnur lyf á meðan ég nota givinostat?

Sum lyf geta haft milliverkanir við givinostat, þannig að það er mikilvægt að segja lækninum þínum frá öllum lyfseðilsskyldum lyfjum, lausasölulyfjum og fæðubótarefnum sem þú tekur. Þetta felur í sér vítamín, jurtalyf og aðrar meðferðir.

Læknirinn þinn eða lyfjafræðingurinn getur athugað hvort möguleg milliverkun sé til staðar og ráðlagt þér um öruggustu leiðina til að taka mörg lyf. Aldrei skal byrja eða hætta með öðrum lyfjum án þess að ráðfæra sig fyrst við heilbrigðisstarfsmann.