Hvað er Patisiran: Notkun, skammtar, aukaverkanir og fleira

Patisiran er sérhæft lyf sem ætlað er til að meðhöndla sjaldgæfan erfðafræðilegan sjúkdóm sem kallast arfgengur transtýretín-miðlaður amyloidosis (hATTR). Þessi sjúkdómur hefur áhrif á taugakerfið þitt þegar gölluð prótein safnast upp í líkamanum og skemma taugar þínar.

Ef þú eða einhver sem þú þekkir hefur verið greindur með hATTR, finnst þér líklega yfirbugaður af læknisfræðilegum hugtökum og meðferðarúrræðum. Þessi leiðbeining mun hjálpa þér að skilja patisiran á einfaldan hátt, svo þú getir fundist öruggari með heilbrigðisákvarðanir þínar.

Hvað er Patisiran?

Patisiran er lyfseðilsskylt lyf sem tilheyrir flokki lyfja sem kallast RNA truflun (RNAi) meðferðir. Það virkar með því að stöðva lifrina þína frá því að búa til gallaða próteinið sem veldur hATTR amyloidosis.

Hugsaðu um patisiran sem sameindaboðbera sem segir ákveðnum frumum í lifrinni þinni að hætta að framleiða vandamálapróteinið. Þetta hjálpar til við að koma í veg fyrir frekari taugaskemmdir og getur hægt á framgangi einkenna þinna.

Lyfið kemur sem fljótandi lausn sem er gefin beint í blóðrásina þína í gegnum IV innrennsli. Þú færð þessa meðferð á heilbrigðisstofnun, venjulega á þriggja vikna fresti.

Við hvað er Patisiran notað?

Patisiran er sérstaklega samþykkt til að meðhöndla arfgengan transtýretín-miðlaðan amyloidosis (hATTR) hjá fullorðnum. Þetta er sjaldgæfur erfðafræðilegur sjúkdómur þar sem líkaminn þinn framleiðir óeðlileg transtýretín prótein sem klumpast saman og skemma taugar þínar.

Fólk með hATTR upplifir oft framsækna taugaskemmdir sem hafa áhrif á getu þeirra til að ganga, finna tilfinningar í höndum og fótum og sinna daglegum athöfnum. Sjúkdómurinn getur einnig haft áhrif á hjartað, meltingarkerfið og önnur líffæri með tímanum.

Læknirinn þinn mun aðeins ávísa patisiran ef þú hefur verið greindur með hATTR í gegnum erfðafræðilegar rannsóknir og aðrar sérhæfðar skoðanir. Það er ekki notað við öðrum tegundum amyloidosis eða taugasjúkdómum.

Hvernig virkar Patisiran?

Patisiran virkar með því að nota flókinn líffræðilegan feril sem kallast RNA-truflun til að draga úr framleiðslu á gölluðum transthyretin próteinum í lifrinni þinni. Það er talið mjög markviss og árangursrík meðferð við hATTR.

Lifrin þín framleiðir venjulega transthyretin prótein, en hjá fólki með hATTR eru þessi prótein vansköpuð og hafa tilhneigingu til að festast saman. Þessir próteinhnútar ferðast síðan um blóðrásina og setjast í taugum, hjarta og öðrum vefjum og valda skaða.

Patisiran inniheldur litla bita af erfðaefni sem miða sérstaklega á leiðbeiningarnar sem lifrarfrumur þínar nota til að búa til transthyretin. Þegar patisiran nær til lifrarinnar þinnar segir það í raun frumunum að hætta að fylgja þessum gölluðu leiðbeiningum.

Þetta lyf er nokkuð öflugt við að draga úr transthyretin magni. Rannsóknir sýna að það getur dregið úr þessum skaðlegu próteinum um um 80% eða meira hjá flestum sem fá meðferð.

Hvernig á ég að taka Patisiran?

Patisiran er gefið sem innrennslislyf (IV) á þriggja vikna fresti á heilbrigðisstofnun. Þú getur ekki tekið þetta lyf heima, þar sem það krefst vandlegrar eftirlits og sérhæfðrar undirbúnings.

Fyrir hvert innrennsli færðu forlyf til að koma í veg fyrir ofnæmisviðbrögð. Þetta felur venjulega í sér andhistamín, barkstera og verkjalyf. Heilbrigðisstarfsfólk þitt mun gefa þér þessi lyf um það bil 60 mínútum áður en þú færð patisiran innrennslið.

Sjálft patisiran innrennslið tekur um 80 mínútur að ljúka. Á þessum tíma verður þú vaktaður með tilliti til einkenna um innrennslisviðbrögð, sem geta verið roði, mæði eða óþægindi í brjósti.

Þú þarft ekki að fylgja neinum sérstökum mataræðis takmörkunum fyrir meðferðina. Hins vegar er mikilvægt að vera vel vökvuð/vökvuð og fá nægilega hvíld fyrir hverja innrennslis tímapöntun.

Hversu lengi ætti ég að taka Patisiran?

Patisiran er venjulega langtíma meðferð sem þú heldur áfram svo lengi sem hún hjálpar til við að stjórna hATTR einkennum þínum og líkaminn þolir hana vel. Flestir þurfa áframhaldandi meðferð til að viðhalda ávinningnum.

Læknirinn þinn mun fylgjast með framförum þínum með reglulegum blóðprufum, mati á taugastarfsemi og lífsgæðamælingum. Þessar skoðanir hjálpa til við að ákvarða hvort patisiran virki á áhrifaríkan hátt fyrir þig.

Sumir byrja að taka eftir framförum í einkennum sínum innan nokkurra mánaða frá því að meðferð hefst, á meðan aðrir geta tekið lengri tíma að sjá ávinninginn. Lyfið virkar smám saman, þannig að þolinmæði er mikilvæg á upphafsmeðferðartímabilinu.

Heilbrigðisstarfsfólkið þitt mun ræða meðferðarmarkmið við þig og aðlaga umönnunaráætlun þína út frá því hvernig þú svarar lyfinu og aukaverkunum sem þú gætir fundið fyrir.

Hverjar eru aukaverkanir Patisiran?

Eins og öll lyf getur patisiran valdið aukaverkunum, þó að ekki allir finni fyrir þeim. Flestar aukaverkanir eru viðráðanlegar og heilbrigðisstarfsfólkið þitt mun fylgjast náið með þér meðan á meðferð stendur.

Algengustu aukaverkanirnar sem þú gætir fundið fyrir eru viðbrögð meðan á innrennsli stendur eða skömmu eftir það. Þetta getur virst áhyggjuefni, en læknateymið þitt er vel undirbúið til að takast á við þau ef þau koma upp.

Algengar aukaverkanir eru:

• Bólga í handleggjum eða fótleggjum (úttaugarbjúgur)
• Innrennslis tengd viðbrögð eins og roði, bakverkir eða ógleði
• Sýkingar í efri öndunarvegi
• Vöðvakrampar eða krampar
• Liðverkir
• Þreyta eða að vera þreyttari en venjulega
• Sundl eða svimi
• Rauð húð eða útbrot

Þessar algengu aukaverkanir eru yfirleitt vægar til miðlungs og batna oft þegar líkaminn aðlagast meðferðinni. Heilbrigðisstarfsfólkið þitt getur veitt ráðstafanir til að hjálpa til við að stjórna þessum einkennum.

Alvarlegri en sjaldgæfar aukaverkanir geta verið alvarleg ofnæmisviðbrögð við innrennsli, veruleg lækkun blóðþrýstings eða óvenjulegar blæðingar. Þótt þetta séu óalgengt, fylgist læknateymið þitt með þeim við hverja meðferð.

Mjög sjaldan geta sumir upplifað minnkað magn af A-vítamíni í blóði, sem getur haft áhrif á nætursjón. Læknirinn þinn mun fylgjast með A-vítamínmagni þínu og gæti mælt með bætiefnum ef þörf krefur.

Hverjir ættu ekki að taka Patisiran?

Patisiran hentar ekki öllum, jafnvel þeim sem eru með hATTR amyloidosis. Læknirinn þinn mun vandlega meta hvort þessi lyf séu rétt fyrir þína sérstöku stöðu.

Þú ættir ekki að fá patisiran ef þú hefur fengið alvarleg ofnæmisviðbrögð við lyfinu eða einhverju af innihaldsefnum þess áður. Þetta felur í sér viðbrögð eins og öndunarerfiðleika, alvarlega bólgu eða hættulega lækkun blóðþrýstings.

Fólk með ákveðna sjúkdóma gæti þurft sérstaka eftirlit eða gæti ekki verið frambjóðendur fyrir patisiran meðferð. Læknirinn þinn þarf að vita um alla sjúkrasögu þína áður en meðferð hefst.

Aðstæður sem krefjast vandlegrar athugunar eru:

• Alvarleg hjartavandamál eða nýleg hjartaáfall
• Virk sýking eða skert ónæmiskerfi
• Lifrarsjúkdómur umfram það sem hATTR veldur
• Blæðingarsjúkdómar eða núverandi notkun blóðþynningarlyfja
• Meðganga eða áætlanir um að verða þunguð
• Brjóstagjöf

Ef þú ert þunguð eða ætlar að verða þunguð skaltu ræða þetta við lækninn þinn strax. Áhrif patisiran á meðgöngu eru ekki fullkomlega þekkt, því þarf að huga vel að því.

Vörumerki Patisiran

Patisiran er fáanlegt undir vörumerkinu Onpattro. Þetta er eina samþykkta vörumerkið fyrir þetta lyf í flestum löndum, þar á meðal Bandaríkjunum og Evrópu.

Þegar þú færð meðferðina þína verður lyfjaglasið merkt sem Onpattro og þetta er nafnið sem þú sérð á sjúkraskrám þínum og tryggingarskjölum. Eins og er eru engar samheitalyfjagerðir af patisiran fáanlegar.

Ef þú ert að ferðast eða færð umönnun á mismunandi heilsugæslustöðvum skaltu alltaf nefna bæði almenna nafnið (patisiran) og vörumerkið (Onpattro) til að tryggja skýr samskipti við heilbrigðisstarfsfólk þitt.

Valmöguleikar fyrir Patisiran

Þó að patisiran sé mjög áhrifaríkt við hATTR amyloidosis, eru aðrir meðferðarmöguleikar í boði. Læknirinn þinn gæti íhugað valkosti út frá sérstökum einkennum þínum, framvindu sjúkdómsins og einstökum aðstæðum.

Inotersen er annað RNA-bundið lyf sem er gefið sem vikuleg inndæling undir húð. Það virkar svipað og patisiran en hefur aðra aukaverkanasnið og gjafaráætlun.

Tafamidis er lyf til inntöku sem hjálpar til við að koma á stöðugleika á transthyretin próteinum og kemur í veg fyrir að þau misfóldist. Það er sérstaklega gagnlegt fyrir fólk með hjartavandamál af völdum hATTR.

Aðrar stuðningsmeðferðir gætu verið:

• Lyf við taugaveiki og einkennum
• Sjúkraþjálfun og iðjuþjálfun
• Næringarstuðningur og bætiefni
• Hjartalyf ef hjartavandamál eru til staðar
• Lifrarígræðsla í mjög alvarlegum tilfellum

Heilbrigðisstarfsfólk þitt mun vinna með þér að því að ákvarða bestu meðferðarnálgunina út frá þinni sérstöku tegund af hATTR, alvarleika einkenna og almennu heilsufari.

Er Patisiran betra en Inotersen?

Bæði patisiran og inotersen eru árangursríkar meðferðir við hATTR amyloidosis, en þær hafa mismunandi kosti og sjónarmið. "Betri" kosturinn fer eftir einstökum aðstæðum þínum og óskum.

Patisiran er gefið á þriggja vikna fresti í æð í heilbrigðisstofnun. Þetta þýðir færri meðferðardaga á ári, en þú þarft að fara á heilsugæslustöð til að fá hvern skammt. Lyfið hefur sýnt framúrskarandi árangur í klínískum rannsóknum með verulegri minnkun á framgangi sjúkdómsins.

Inotersen er gefið sem vikuleg inndæling undir húðina sem þú getur lært að gefa sjálfum þér heima. Þetta býður upp á meiri þægindi og sveigjanleika, en krefst tíðari skammta og reglulegrar blóðvöktunar vegna hugsanlegra áhrifa á blóðflögur og nýrnastarfsemi.

Hvað varðar virkni, þá draga bæði lyfin verulega úr framleiðslu skaðlegs transthyretin próteins. Rannsóknir benda til þess að þau séu bæði mjög áhrifarík, þó að beinar samanburðarrannsóknir séu takmarkaðar.

Læknirinn þinn mun hjálpa þér að vega og meta þætti eins og þægindi þín við mismunandi gjafaaðferðir, ferðakröfur, vinnuáætlun og áhættuþætti fyrir sérstakar aukaverkanir þegar þú velur á milli þessara valkosta.

Algengar spurningar um Patisiran

Er Patisiran öruggt fyrir fólk með hjartavandamál?

Patisiran má nota hjá fólki með hjartavandamál af völdum hATTR amyloidosis, en það krefst vandlegrar eftirlits. Margir með hATTR fá hjartavandamál sem hluti af ástandi sínu, þannig að þetta er algengt áhyggjuefni.

Hjartalæknirinn þinn og hATTR sérfræðingurinn munu vinna saman að því að fylgjast með hjartastarfsemi þinni í gegnum meðferðina. Þeir munu nota próf eins og hjartaómun og blóðmerki til að fylgjast með því hvernig hjartað þitt bregst við meðferðinni.

Sumir sjá raunverulega framfarir í hjartastarfsemi sinni eftir að hafa byrjað á patisiran, þar sem minnkun á skaðlegu próteinmagni getur hægt á frekari hjartaskemmdum. Hins vegar er hugsanlegt að núverandi hjartaskemmdir séu ekki afturkræfar.

Hvað á ég að gera ef ég fæ óvart of mikið af patisiran?

Mjög ólíklegt er að ofskömmtun af patisiran eigi sér stað þar sem lyfið er undirbúið og gefið af þjálfuðu heilbrigðisstarfsfólki í stýrðu umhverfi. Skammturinn er vandlega reiknaður út frá líkamsþyngd þinni og gefinn hægt yfir um 80 mínútur.

Ef þú hefur áhyggjur af skammtinum þínum eða finnur fyrir óvenjulegum einkennum eftir innrennslið skaltu hafa samband við heilbrigðisstarfsfólkið þitt strax. Þau geta metið ástand þitt og veitt viðeigandi eftirlit eða meðferð ef þörf krefur.

Heilbrigðisstofnunin þar sem þú færð meðferð mun hafa verklagsreglur til að takast á við öll lyfjavillur eða aukaverkanir sem kunna að koma upp við innrennslið.

Hvað á ég að gera ef ég missi af skammti af patisiran?

Ef þú missir af áætluðu patisiran innrennsli skaltu hafa samband við heilbrigðisstarfsfólkið þitt eins fljótt og auðið er til að enduráætla. Það er mikilvægt að viðhalda stöðugum meðferðarbilum þegar það er mögulegt til að halda próteinstigum transthyretins bæltum.

Læknirinn þinn gæti aðlagað meðferðaráætlun þína örlítið til að koma til móts við missta skammtinn, en reyndu að komast aftur á réttan kjöl með reglulegu þriggja vikna millibili. Ekki hafa áhyggjur ef þú þarft að missa af skammti af og til vegna veikinda eða annarra aðstæðna.

Ef þú missir oft af skömmtum vegna áætlunarátaka eða annarra vandamála skaltu ræða þetta við heilbrigðisstarfsfólkið þitt. Þau gætu getað hjálpað þér að finna lausnir eða íhuga aðra meðferðarmöguleika.

Hvenær get ég hætt að taka patisiran?

Ákvörðunin um að hætta með patisiran ætti alltaf að vera tekin í samráði við lækninn þinn sem sérhæfir sig í hATTR amyloidosis. Flestir þurfa að halda áfram meðferð til langs tíma til að viðhalda ávinningnum og koma í veg fyrir framgang sjúkdómsins.

Læknirinn þinn mun reglulega meta svörun þína við meðferð með taugastarfsemiprófum, lífsgæðamati og eftirliti með próteinstigi transtýretíns. Þessar matsaðferðir hjálpa til við að ákvarða hvort áframhaldandi meðferð sé gagnleg.

Sumar ástæður fyrir því að þú gætir hætt að taka patisiran eru alvarlegar aukaverkanir sem lagast ekki með meðhöndlun, skortur á ávinningi eftir fullnægjandi tilraunatímabil eða ef heilsufar þitt breytist verulega.

Ef þú hættir að taka patisiran mun próteinstig transtýretíns líklega fara aftur í fyrri stig innan nokkurra mánaða og hATTR einkennin þín gætu byrjað að versna aftur.

Get ég ferðast á meðan ég tek Patisiran?

Já, þú getur ferðast á meðan þú færð patisiran meðferð, en það krefst nokkurrar skipulagningar. Þar sem þú þarft innrennsli á þriggja vikna fresti þarftu að samræma ferðaáætlun þína í kringum meðferðartímana þína.

Ef þú ert að skipuleggja langa ferð, ræddu þetta við heilbrigðisstarfsfólkið þitt með góðum fyrirvara. Þeir gætu hjálpað þér að skipuleggja tímabundna meðferð á aðstöðu nálægt áfangastað þínum, þó að þetta geti verið flókið vegna sérhæfðrar eðlis lyfsins.

Fyrir styttri ferðir gætirðu getað aðlagað meðferðaráætlunina þína örlítið til að koma til móts við ferðaáætlanir þínar. Hafðu alltaf skjöl um ástand þitt og meðferð þegar þú ferðast, sérstaklega ef þú ferð yfir landamæri.

Mundu að patisiran þarf að geyma í kæli og sérstaka meðhöndlun, þannig að þú getur ekki flutt það sjálfur. Allt fyrirkomulag verður að vera gert í gegnum löggiltar heilbrigðisstofnanir.