Hvað er Peginesatide: Notkun, skammtar, aukaverkanir og fleira

Peginesatide er tilbúið lyf sem var hannað til að meðhöndla blóðleysi hjá fólki með langvinnan nýrnasjúkdóm sem er í skilun. Það virkar með því að örva beinmerginn til að framleiða fleiri rauð blóðkorn, svipað og hvernig náttúrulegt hormón líkamans, erythropoietin, virkar. Hins vegar var þessu lyfi afturkallað af markaði árið 2013 vegna alvarlegra öryggisvandamála, þar á meðal alvarlegra ofnæmisviðbragða sem leiddu til sjúkrahúsvistar og dauðsfalla.

Hvað er Peginesatide?

Peginesatide var manngerð próteinlyf sem líkti eftir verkun erythropoietins í líkamanum. Erythropoietin er hormón sem nýrun framleiða náttúrulega til að gefa beinmergnum merki um að búa til rauð blóðkorn. Þegar nýrun skemmast af langvinnum sjúkdómi geta þau ekki framleitt nóg af þessu hormóni, sem leiðir til blóðleysis.

Lyfið var sérstaklega þróað fyrir fólk með langvinnan nýrnasjúkdóm sem var í skilun. Það var gefið sem inndæling einu sinni í mánuði, sem var þægilegra en önnur svipuð lyf sem kröfðust tíðari skammta. Því miður er peginesatide ekki lengur fáanlegt til notkunar vegna öryggisvandamála sem komu upp eftir að það var samþykkt.

Við hvað var Peginesatide notað?

Peginesatide var notað til að meðhöndla blóðleysi hjá fullorðnum með langvinnan nýrnasjúkdóm sem voru í skilun. Blóðleysi gerist þegar þú hefur ekki nóg af heilbrigðum rauðum blóðkornum til að flytja súrefni um allan líkamann, sem veldur því að þú finnur fyrir þreytu, veikleika og mæði.

Fólk með nýrnasjúkdóm fær oft blóðleysi vegna þess að skemmd nýru þeirra geta ekki framleitt nóg erythropoietin. Þetta skapar hringrás þar sem líkaminn á í erfiðleikum með að búa til rauðu blóðkornin sem hann þarf. Peginesatide var hannað til að grípa inn í og ​​veita þetta vantar merki til beinmergsins.

Lyfið var aðeins samþykkt fyrir sjúklinga sem þegar fengu skilunarmeðferð. Það var ekki ætlað fólki með vægari nýrnasjúkdóm eða þeim sem ekki voru enn á skilun. Læknirinn þinn hefði íhugað þennan valkost ef aðrar meðferðir virkuðu ekki nógu vel til að stjórna blóðleysiseinkennum þínum.

Hvernig virkaði Peginesatide?

Peginesatide virkaði með því að bindast sömu viðtökum í beinmergnum þínum og bregðast við náttúrulegu erythropoietini. Hugsaðu um það eins og að nota lykil sem passar í sama lás og náttúrulegt hormón líkamans myndi nota. Þegar það var fest, kveikti það á beinmergnum þínum til að byrja að framleiða fleiri rauð blóðkorn.

Lyfið var talið sterkur meðferðarmöguleiki vegna þess að það gat aukið rauðra blóðkorna framleiðslu verulega. Hins vegar þýddi þessi styrkur einnig að það þurfti vandlega eftirlit til að koma í veg fyrir að rauðra blóðkorna magn þitt hækkaði of hratt eða of mikið, sem gæti valdið hættulegum fylgikvillum.

Líkaminn þinn myndi venjulega byrja að svara peginesatide innan nokkurra vikna, þó það gæti tekið allt að þrjá mánuði að sjá fulla virkni. Lyfið var áfram virkt í kerfinu þínu í um það bil mánuð, sem er ástæðan fyrir því að það þurfti aðeins að gefa það einu sinni í mánuði.

Hvernig átti að taka Peginesatide?

Peginesatide var gefið sem inndæling annaðhvort í æð (í æð) eða undir húð (undir húð) einu sinni í mánuði. Heilbrigðisstarfsmaðurinn þinn hefði gefið þetta lyf meðan á skilunarlotu þinni stóð eða á læknastofnun. Það var ekki eitthvað sem þú gætir tekið heima á eigin spýtur.

Inndælingin krafðist engrar sérstakrar undirbúnings varðandi mat eða drykk. Þú gætir borðað venjulega fyrir og eftir að hafa fengið lyfið. Læknirinn þinn hefði ákvarðað réttan skammt miðað við þyngd þína, núverandi rauðra blóðkorna magn og hversu vel þú varst að svara meðferðinni.

Áður en hver sprauta var gefin, hefði heilbrigðisstarfsfólkið þitt athugað blóðþrýstinginn þinn og farið yfir nýlegar rannsóknarniðurstöður þínar. Það hefði einnig fylgst vel með þér með tilliti til einkenna um ofnæmisviðbrögð, sérstaklega á fyrstu skömmtunum þínum þegar viðbrögð voru líklegust til að eiga sér stað.

Hve lengi átti að taka Peginesatide?

Lengd meðferðar með peginesatide hefði verið mismunandi eftir einstaklingsbundinni svörun þinni og þoli fyrir lyfinu. Flestir hefðu haldið áfram meðferð svo lengi sem blóðleysi þeirra varði og lyfið hjálpaði án þess að valda verulegum aukaverkunum.

Læknirinn þinn hefði fylgst náið með rauðum blóðkornum þínum, venjulega athugað þau á nokkurra vikna fresti í upphafi, síðan mánaðarlega þegar gildi þín stöðvuðust. Ef blóðleysi þitt batnaði verulega eða ef þú fékkst áhyggjuefni aukaverkanir, gæti læknirinn þinn hafa breytt skammtinum eða íhugað að skipta yfir í aðra meðferð.

Þar sem peginesatide var tekið af markaði, hefði öllum sem tóku það verið skipt yfir í aðrar meðferðir við blóðleysi. Heilbrigðisstarfsfólkið þitt hefði unnið með þér að því að finna bestu meðferðina í staðinn fyrir þína sérstöku stöðu.

Hverjar voru aukaverkanir Peginesatide?

Peginesatide hafði nokkrar hugsanlegar aukaverkanir, allt frá vægum til lífshættulegra. Alvarlegasta áhyggjuefnið var alvarleg ofnæmisviðbrögð, sem leiddu til þess að lyfið var tekið af markaði. Þessi viðbrögð gætu verið strax og hættuleg og krafist bráðalækninga.

Algengar aukaverkanir sem fólk upplifði voru:

• Vöðvakrampar og verkir
• Bakverkir
• Hósti
• Hár blóðþrýstingur
• Niðurgangur
• Ógleði
• Bólga í handleggjum eða fótleggjum

Þessar daglegu aukaverkanir voru almennt meðhöndlanlegar og batnuðu oft þegar líkaminn aðlagaðist lyfinu. Hins vegar þurfti samt að tilkynna þær til heilbrigðisstarfsfólksins þíns.

Alvarlegar aukaverkanir sem leiddu að lokum til afturköllunar peginesatíðs voru alvarleg ofnæmisviðbrögð sem kallast ofnæmislost. Þessi viðbrögð gætu valdið öndunarerfiðleikum, mikilli blóðþrýstingslækkun, bólgu í andliti og hálsi og gætu verið banvæn ef ekki er brugðist við strax. Sumir upplifðu einnig alvarleg hjarta- og æðavandamál, þar á meðal hjartaáföll og heilablóðföll.

Blóðtappar voru önnur veruleg áhyggjuefni, einkum á aðgangsstöðum sem notaðir voru fyrir skilun. Lyfið gæti einnig valdið því að rauðu blóðkornin þín hækkuðu of hratt, sem leiddi til hættulega hás blóðþrýstings og annarra fylgikvilla.

Hverjir ættu ekki að hafa tekið Peginesatíð?

Nokkrar hópar fólks ættu ekki að hafa tekið peginesatíð, jafnvel þegar það var fáanlegt. Allir með þekkt ofnæmi fyrir peginesatíði eða einhverjum af innihaldsefnum þess ættu að hafa forðast þetta lyf algjörlega. Fólk með ómeðhöndlaðan háan blóðþrýsting var heldur ekki góðir frambjóðendur til meðferðar.

Óléttum og brjóstagjafandi konum var ráðlagt að nota ekki peginesatíð vegna ónógs öryggisgagna. Áhrif lyfsins á þroska fósturs voru ekki að fullu skilin, sem gerði það of áhættusamt til notkunar á meðgöngu eða meðan á brjóstagjöf stóð.

Fólk með ákveðnar tegundir krabbameins, einkum þær sem hafa áhrif á blóð eða beinmerg, ætti ekki að hafa notað peginesatíð. Lyfið gæti hugsanlega örvað vöxt krabbameinsfrumna í þessum tilfellum. Að auki hefði allir með sögu um alvarleg ofnæmisviðbrögð við svipuðum lyfjum verið í mikilli hættu.

Þeir sem voru með virkar sýkingar eða bólgusjúkdóma gætu þurft að bíða þar til þessi vandamál voru leyst áður en meðferð hófst. Svar ónæmiskerfisins við peginesatíði gæti verið ófyrirsjáanlegt þegar tekist er á við önnur heilsufarsleg áskoranir samtímis.

Vörumerki Peginesatíðs

Peginesatíð var seld undir vörumerkinu Omontys í Bandaríkjunum. Þetta var eina vörumerkið sem lyfið var markaðssett undir áður en það var tekið af markaði árið 2013.

Lyfið var þróað af Affymax og markaðssett í samstarfi við Takeda Pharmaceuticals. Það fékk samþykki FDA í mars 2012 en framleiðendur kölluðu það sjálfviljugir til baka í febrúar 2013 vegna alvarlegra öryggisvandamála.

Valmöguleikar í stað Peginesatíð

Nokkrar valmöguleikar í stað peginesatíð eru í boði til að meðhöndla blóðleysi hjá fólki með langvinna nýrnasjúkdóma. Þessi lyf virka á svipaðan hátt með því að örva framleiðslu rauðra blóðkorna, en þau hafa mismunandi öryggisupplýsingar og skammtaáætlanir.

Algengustu valkostirnir eru:

• Epoetin alfa (Epogen, Procrit) - gefið 1-3 sinnum í viku
• Darbepoetin alfa (Aranesp) - gefið vikulega eða annan hvern annan
• Metoxý pólýetýlen glýkól-epoetin beta (Mircera) - gefið mánaðarlega

Þessi lyf hafa verið notuð lengur en peginesatíð og hafa meiri reynslu af öryggi. Læknirinn þinn mun velja besta kostinn út frá þínum sérstöku þörfum, hversu oft þú getur komið í inndælingar og hversu vel þú þolir hvert lyf.

Járnuppbótar eru oft notaðar samhliða þessum lyfjum til að tryggja að líkaminn hafi nægilegt járn til að búa til heilbrigð rauð blóðkorn. Sumir geta einnig haft gagn af blóðgjöfum í ákveðnum tilfellum, þó að þetta sé venjulega frátekið fyrir alvarleg tilfelli.

Var Peginesatíð betra en Epoetin alfa?

Peginesatíð og epoetin alfa voru bæði áhrifarík við meðhöndlun blóðleysis hjá fólki með langvinna nýrnasjúkdóma, en þau höfðu mismunandi kosti og galla. Helsti kostur peginesatíð var skammtaáætlun einu sinni í mánuði, samanborið við epoetin alfa sem þarf 1-3 inndælingar á viku.

Varðandi virkni sýndu rannsóknir að peginesatíð gat viðhaldið blóðrauðastigi alveg eins vel og epoetin alfa. Báðar lyfjameðferðirnar gátu með góðum árangri meðhöndlað blóðleysi og dregið úr þörf fyrir blóðgjafir hjá flestum sjúklingum.

Hins vegar reyndist öryggissnið peginesatíðs vera verulega verra en epoetin alfa. Alvarleg ofnæmisviðbrögð sem leiddu til afturköllunar peginesatíðs sáust ekki oft með epoetin alfa, sem hefur verið notað á öruggan hátt í mörg ár. Þetta gerir epoetin alfa að betra vali yfir höfuð, þrátt fyrir að það þurfi oftar í sprautur.

Í dag er epoetin alfa enn staðlaður meðferðarúrræði með vel staðfest öryggismat. Þó að þægindin af mánaðarlegum skömmtum væru aðlaðandi, gerðu alvarleg áhætta sem tengdust peginesatíði það að lokum óhentugt til áframhaldandi notkunar.

Algengar spurningar um Peginesatide

Sp. 1. Er Peginesatide öruggt fyrir fólk með sykursýki?

Þegar peginesatíð var fáanlegt gætu fólk með sykursýki sem einnig var með langvinna nýrnasjúkdóm hugsanlega notað þetta lyf, en það krafðist aukinnar varúðar. Sykursýki veldur oft nýrnasjúkdómi og margir með bæði ástand þróa með sér blóðleysi sem þarf að meðhöndla.

Hins vegar hefur fólk með sykursýki tilhneigingu til að hafa meiri hættu á hjarta- og æðasjúkdómum, sem gætu versnað af aukaverkunum peginesatíðs. Tilhneiging lyfsins til að hækka blóðþrýsting og auka áhættu á blóðtappa gerði það sérstaklega áhyggjuefni fyrir sykursjúka. Læknirinn þinn hefði vegið þessa áhættu mjög vandlega áður en peginesatíð var ávísað einhverjum með sykursýki.

Sp. 2. Hvað ætti ég að gera ef ég nota of mikið af Peginesatide fyrir slysni?

Ofskömmtun af peginesatíði hefði verið alvarlegt læknisfræðilegt neyðartilfelli sem krafðist tafarlausrar sjúkrahúsvistar. Of mikið af þessu lyfi gæti valdið því að rauðu blóðkornastig þitt hækkaði hættulega mikið, sem leiddi til alvarlegs háþrýstings, blóðtappa, hjartavandamála og heilablóðfalls.

Þar sem peginesatíð var aðeins gefið af heilbrigðisstarfsfólki á sjúkrahúsum, hefðu slysaskammtar verið sjaldgæfir. Hins vegar, ef ofskömmtun átti sér stað, hefði meðferðin beinst að því að stjórna fylgikvillunum, svo sem að stjórna blóðþrýstingi og koma í veg fyrir blóðtappa. Það var engin sérstök mótefni gegn ofskömmtun peginesatíðs.

Spurning 3. Hvað ætti ég að gera ef ég missi af skammti af Peginesatíði?

Ef þú misstir af áætlaðri peginesatíð inndælingu, hefðir þú þurft að hafa samband við heilbrigðisstarfsmann þinn strax til að enduráætla. Að missa af skömmtum gæti valdið því að blóðleysi þitt versnaði, sem leiddi til þreytu, máttleysis og annarra einkenna sem komu aftur.

Læknirinn þinn hefði ákvarðað besta tímasetningu fyrir uppbótarskammtinn þinn út frá því hvenær þú misstir af inndælingunni og núverandi rauðra blóðkorna magni þínu. Þeir gætu hafa aðlagað næstu nokkra skammta til að komast aftur á réttan kjöl með meðferðaráætlun þína. Það var mikilvægt að reyna ekki að bæta upp missta skammta á eigin spýtur.

Spurning 4. Hvenær gæti ég hætt að taka Peginesatíð?

Ákvörðunin um að hætta með peginesatíð hefði verið tekin af lækninum þínum út frá nokkrum þáttum. Ef nýrnastarfsemi þín batnaði verulega, gæti líkaminn þinn byrjað að framleiða nóg af náttúrulegu erythropoietini aftur, sem gerði lyfið óþarft.

Þú myndir líka hætta að taka peginesatíð ef þú upplifðir alvarlegar aukaverkanir eða ofnæmisviðbrögð. Í flestum tilfellum hefðu hins vegar fólk með langvinna nýrnasjúkdóma í skilun þurft að halda áfram einhvers konar blóðleysismeðferð til langs tíma. Þegar peginesatíð var tekið af markaði var sjúklingum skipt yfir í aðra lyfjameðferð í stað þess að hætta blóðleysismeðferð alveg.

Spurning 5. Af hverju var Peginesatíð tekið af markaði?

Peginesatíð var tekin af markaði í febrúar 2013 vegna tilkynninga um alvarleg og stundum banvæn ofnæmisviðbrögð. Eftir að lyfið var samþykkt og notað í meira mæli, fóru heilbrigðisstarfsmenn að tilkynna um tilfelli af alvarlegri bráðaofnæmi sem krafðist bráðameðferðar.

FDA og framleiðendur komust að þeirri niðurstöðu að áhættan af þessum lífshættulegu viðbrögðum væri of mikil til að halda áfram að markaðssetja lyfið. Ákvörðunin var tekin um að innkalla sjálfviljug allar peginesatíðarvörur og hætta notkun þeirra. Sjúklingar sem tóku peginesatíð voru færðir yfir á öruggari meðferðir við blóðleysi sínu.