Cos'è il Lanadelumab: usi, dosaggio, effetti collaterali e altro

Il lanadelumab è un farmaco da prescrizione specificamente progettato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (HAE), una rara condizione genetica che causa gonfiore improvviso in varie parti del corpo. Questo farmaco iniettabile agisce bloccando una proteina chiamata callicreina, che innesca gli episodi di gonfiore che possono essere sia dolorosi che potenzialmente pericolosi.

Se tu o una persona cara siete stati diagnosticati con HAE, probabilmente vi sentite sopraffatti dalla complessità della gestione di questa condizione. La buona notizia è che il lanadelumab rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento dell'HAE, offrendo a molte persone la possibilità di vivere con meno attacchi e maggiore tranquillità.

Cos'è il Lanadelumab?

Il lanadelumab è un farmaco a base di anticorpi monoclonali che appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della callicreina. Pensalo come un trattamento mirato che funziona come una guardia di sicurezza specializzata nel tuo corpo, che osserva e blocca specificamente la proteina che causa gli attacchi di HAE.

Questo farmaco si presenta come un liquido limpido che si inietta sotto la pelle (per via sottocutanea) utilizzando una siringa preriempita. Il farmaco è anche conosciuto con il nome commerciale Takhzyro ed è prodotto utilizzando biotecnologie avanzate per creare un trattamento altamente specifico per l'HAE.

Ciò che rende unico il lanadelumab è la sua precisione. Invece di sopprimere ampiamente il sistema immunitario come fanno altri farmaci, si concentra solo sul percorso specifico che causa gli attacchi di HAE, lasciando intatta il resto della tua funzione immunitaria.

Per cosa si usa il Lanadelumab?

Il lanadelumab è approvato dalla FDA specificamente per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario negli adulti e negli adolescenti dai 12 anni in su. L'HAE è una condizione genetica in cui il tuo corpo non regola correttamente una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi, portando a episodi di grave gonfiore.

Durante un attacco di HAE, potresti manifestare un improvviso gonfiore al viso, alle labbra, alla lingua, alla gola, alle mani, ai piedi o ai genitali. Questi episodi possono essere imprevedibili e variare in gravità. Alcuni attacchi possono causare un lieve disagio, mentre altri possono essere pericolosi per la vita se coinvolgono le vie aeree.

Il farmaco è progettato per la prevenzione a lungo termine, non per il trattamento di un attacco in corso. Se stai avendo un attacco acuto di HAE, avrai bisogno di farmaci di emergenza diversi che agiscano rapidamente per fermare il gonfiore.

Il tuo medico potrebbe raccomandare lanadelumab se stai subendo frequenti attacchi di HAE che influiscono significativamente sulla tua qualità di vita, sul lavoro o sulle attività quotidiane. L'obiettivo è ridurre sia la frequenza che la gravità di questi episodi.

Come funziona il lanadelumab?

Il lanadelumab agisce bloccando la callicreina plasmatica, una proteina che svolge un ruolo chiave nella cascata di eventi che portano agli attacchi di HAE. Quando questa proteina è attiva, innesca la produzione di bradichinina, una sostanza che fa sì che i vasi sanguigni diventino permeabili e porta al gonfiore caratteristico dell'HAE.

Inibendo la callicreina, il lanadelumab interrompe essenzialmente questa reazione a catena prima che possa causare sintomi. Il farmaco si lega alla callicreina e le impedisce di svolgere il suo compito, il che riduce significativamente la probabilità che si verifichi un attacco.

Questo è considerato un farmaco moderatamente forte e altamente mirato. A differenza di alcuni trattamenti che influenzano ampiamente il sistema immunitario, il lanadelumab è progettato per essere molto specifico nella sua azione, il che generalmente significa meno effetti collaterali e interazioni con altri sistemi corporei.

Gli effetti del lanadelumab si accumulano nel tempo, motivo per cui è importante assumerlo regolarmente come prescritto. La maggior parte delle persone inizia a notare una riduzione della frequenza degli attacchi entro i primi mesi di trattamento.

Come devo assumere il lanadelumab?

Lanadelumab viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato nel tessuto adiposo appena sotto la pelle. La dose standard è di 300 mg ogni due settimane, sebbene il medico possa regolarla in base alla risposta al trattamento.

È possibile iniettare lanadelumab nella coscia, nella parte superiore del braccio o nell'addome. È importante ruotare i siti di iniezione per prevenire irritazioni cutanee o lo sviluppo di noduli duri sotto la pelle. Il tuo medico ti insegnerà, o insegnerà a un familiare, come somministrare queste iniezioni in sicurezza a casa.

Prima di iniettare, togliere il farmaco dal frigorifero e lasciarlo raggiungere la temperatura ambiente per circa 15-20 minuti. I farmaci freddi possono essere più fastidiosi da iniettare. Verificare sempre che il liquido sia limpido e incolore prima dell'uso.

È possibile assumere lanadelumab con o senza cibo, poiché viene iniettato anziché assunto per via orale. Tuttavia, è utile stabilire una routine, ad esempio iniettandolo negli stessi giorni della settimana, per aiutarti a ricordare le dosi.

Per quanto tempo devo assumere Lanadelumab?

Lanadelumab è tipicamente destinato all'uso a lungo termine, poiché l'angioedema ereditario (HAE) è una condizione genetica cronica che richiede una gestione continua. La maggior parte delle persone continua ad assumere questo farmaco a tempo indeterminato per mantenere la protezione dagli attacchi.

Il medico monitorerà la tua risposta al trattamento nei primi mesi e potrebbe regolare lo schema posologico in base ai tuoi progressi. Alcune persone che hanno un ottimo controllo dei loro sintomi potrebbero eventualmente essere in grado di distanziare le iniezioni a ogni quattro settimane invece che ogni due settimane.

È importante non interrompere improvvisamente l'assunzione di lanadelumab senza prima parlare con il medico. Poiché il farmaco agisce mantenendo livelli costanti nel tuo sistema, l'interruzione improvvisa potrebbe portare a una ricomparsa degli attacchi di HAE.

Il tuo medico curante rivedrà regolarmente il tuo piano di trattamento e valuterà se il lanadelumab continua ad essere l'opzione migliore per te. Prenderanno in considerazione fattori come la frequenza degli attacchi, gli effetti collaterali e la tua qualità di vita generale.

Quali sono gli effetti collaterali del lanadelumab?

Come tutti i farmaci, il lanadelumab può causare effetti collaterali, sebbene molte persone lo tollerino bene. Gli effetti collaterali più comuni sono generalmente lievi e si verificano nel sito di iniezione.

Ecco gli effetti collaterali più frequentemente segnalati che potresti riscontrare:

• Reazioni nel sito di iniezione, tra cui arrossamento, gonfiore, lividi o dolore
• Infezioni delle vie respiratorie superiori come raffreddori
• Mal di testa
• Vertigini
• Eruzione cutanea o irritazione della pelle

Questi effetti collaterali comuni di solito migliorano da soli e non richiedono l'interruzione del farmaco. Una corretta tecnica di iniezione e la rotazione del sito possono aiutare a ridurre al minimo le reazioni nel sito di iniezione.

Ci sono anche alcuni effetti collaterali meno comuni ma più gravi che richiedono un'immediata attenzione medica. Sebbene questi siano rari, è importante esserne consapevoli:

• Gravi reazioni allergiche tra cui difficoltà respiratorie, gonfiore del viso o della gola o eruzione cutanea diffusa
• Segni di infezione grave come febbre, brividi o sintomi persistenti simili all'influenza
• Sanguinamento o lividi insoliti
• Mal di testa gravi o persistenti

La maggior parte delle persone ritiene che gli eventuali effetti collaterali che riscontrano siano gestibili e molto meno fastidiosi rispetto agli attacchi di HAE che avevano prima del trattamento.

Chi non dovrebbe assumere lanadelumab?

Il lanadelumab non è appropriato per tutti e ci sono alcune situazioni in cui il medico potrebbe raccomandare un approccio terapeutico diverso. La controindicazione più importante è se hai avuto una grave reazione allergica al lanadelumab o a uno qualsiasi dei suoi ingredienti in passato.

Il medico valuterà attentamente se il lanadelumab è adatto a lei in presenza di una di queste condizioni:

• Infezioni gravi attive
• Grave malattia epatica o renale
• Anamnesi di gravi reazioni allergiche ad altri farmaci con anticorpi monoclonali
• Gravidanza o progetti di gravidanza
• Allattamento

È necessaria una considerazione speciale anche per le persone con condizioni autoimmuni, poiché il lanadelumab influisce sulla funzione del sistema immunitario. Il medico valuterà i benefici rispetto ai potenziali rischi in queste situazioni.

L'età è un altro fattore importante. Il lanadelumab è approvato solo per persone di età pari o superiore a 12 anni, poiché non ci sono dati sufficienti sulla sicurezza e l'efficacia per i bambini più piccoli.

Nome commerciale del lanadelumab

Il lanadelumab è commercializzato con il nome commerciale Takhzyro. Questo è il nome che vedrai sull'etichetta della prescrizione e sulla confezione quando ritiri il farmaco in farmacia.

Takhzyro è prodotto da Takeda Pharmaceuticals ed è stato approvato per la prima volta dalla FDA nel 2018. Il farmaco è disponibile in siringhe pre-riempite contenenti 150 mg di lanadelumab in 1 mL di soluzione.

Attualmente, non sono disponibili versioni generiche di lanadelumab, poiché il farmaco è ancora protetto da brevetto. Ciò significa che Takhzyro è l'unica versione con nome commerciale che è possibile ottenere.

Alternative al lanadelumab

Sebbene il lanadelumab sia altamente efficace per molte persone con HAE, non è l'unica opzione di trattamento disponibile. Il medico potrebbe prendere in considerazione alternative se il lanadelumab non funziona bene per lei o se manifesta effetti collaterali intollerabili.

Altri farmaci preventivi per l'HAE includono:

• Berotralstat (Orladeyo) - un farmaco orale assunto quotidianamente
• Concentrati di inibitori della C1 esterasi somministrati per infusione endovenosa
• Danazolo - un farmaco orale utilizzato da decenni
• Acido tranexamico - un farmaco orale che può aiutare alcune persone

Ognuna di queste alternative presenta vantaggi e svantaggi diversi. Ad esempio, il berotralstat offre la comodità della somministrazione orale giornaliera, mentre i concentrati di inibitore della C1 esterasi sostituiscono la proteina carente nell'HAE.

Il medico ti aiuterà a valutare fattori come l'efficacia, gli effetti collaterali, la comodità e il costo quando si sceglie il trattamento migliore per la tua situazione specifica.

Lanadelumab è migliore del berotralstat?

Sia lanadelumab che berotralstat sono trattamenti moderni efficaci per la prevenzione dell'HAE, ma funzionano in modi diversi e hanno vantaggi diversi. La scelta "migliore" dipende dalle tue esigenze individuali, dalle tue preferenze e dalla tua situazione medica.

Lanadelumab viene somministrato come iniezione ogni due settimane, mentre il berotralstat viene assunto come capsula orale giornaliera. Alcune persone preferiscono la comodità di non dover ricordare la somministrazione giornaliera di farmaci, mentre altre preferiscono evitare le iniezioni.

In termini di efficacia, entrambi i farmaci riducono significativamente i tassi di attacco di HAE per la maggior parte delle persone. Gli studi clinici dimostrano che lanadelumab riduce i tassi di attacco di circa l'87% in media, mentre il berotralstat li riduce di circa il 44%. Tuttavia, le risposte individuali possono variare in modo significativo.

Anche i profili degli effetti collaterali differiscono tra i due farmaci. I principali effetti collaterali di lanadelumab sono reazioni nel sito di iniezione, mentre il berotralstat può causare sintomi gastrointestinali come nausea e dolore addominale in alcune persone.

Il medico prenderà in considerazione la frequenza degli attacchi, lo stile di vita, gli altri farmaci che stai assumendo e le preferenze personali quando ti aiuterà a scegliere tra queste opzioni.

Domande frequenti su Lanadelumab

Q1. Lanadelumab è sicuro per le persone con malattie cardiache?

Lanadelumab è generalmente considerato sicuro per le persone con malattie cardiache, in quanto non influisce direttamente sulla funzione cardiovascolare. Tuttavia, il medico vorrà monitorarti attentamente se hai problemi cardiaci significativi.

Il farmaco di solito non causa cambiamenti nella pressione sanguigna o nel ritmo cardiaco. Poiché viene iniettato sotto la pelle anziché assunto per via orale, non interagisce nemmeno con molti farmaci per il cuore come potrebbero fare i farmaci orali.

Se si soffre di malattie cardiache, assicurarsi di informare il medico di tutti i farmaci cardiaci prima di iniziare il lanadelumab. Potrebbero voler eseguire alcuni test di base e monitorare più attentamente inizialmente.

Q2. Cosa devo fare se uso accidentalmente troppo lanadelumab?

Se si inietta accidentalmente più lanadelumab di quanto prescritto, non farsi prendere dal panico. Contattare immediatamente il medico o l'operatore sanitario per comunicare l'accaduto e ottenere indicazioni specifiche per la propria situazione.

Nella maggior parte dei casi, un'unica overdose di lanadelumab non è probabile che causi gravi problemi immediati, ma è comunque necessario consultare un medico. Il medico potrebbe voler monitorare più attentamente o regolare la dose successiva programmata.

Conservare l'imballaggio del farmaco e le siringhe rimanenti in modo da poter comunicare all'operatore sanitario esattamente quanta medicina extra si è assunta. Queste informazioni aiuteranno a fornire i migliori consigli.

Q3. Cosa devo fare se dimentico una dose di lanadelumab?

Se si dimentica una dose di lanadelumab, assumerla non appena ci si ricorda, quindi continuare con il normale schema posologico. Non assumere una dose doppia per compensare quella dimenticata.

Se è quasi ora della dose successiva programmata, saltare la dose dimenticata e continuare con il programma regolare. L'assunzione di dosi troppo ravvicinate può aumentare il rischio di effetti collaterali senza fornire ulteriori benefici.

Dimenticare occasionalmente una dose di solito non causa problemi immediati, ma cercare di mantenere il programma regolare il più possibile per la migliore protezione contro gli attacchi di HAE.

Q4. Quando posso smettere di prendere lanadelumab?

Dovresti interrompere l'assunzione di lanadelumab solo sotto la guida del tuo medico. Poiché l'HAE è una condizione genetica permanente, la maggior parte delle persone deve continuare il trattamento preventivo a tempo indeterminato per mantenere la protezione dagli attacchi.

Il tuo medico potrebbe prendere in considerazione l'interruzione o la diluizione delle dosi se hai avuto un eccellente controllo dei tuoi sintomi per un periodo prolungato. Tuttavia, questa decisione dovrebbe essere presa con attenzione e con un attento monitoraggio.

Se desideri interrompere il trattamento per qualsiasi motivo, parlane prima con il tuo medico. Possono aiutarti a valutare i rischi e i benefici e, se necessario, suggerire trattamenti alternativi.

Q5. Posso viaggiare con lanadelumab?

Sì, puoi viaggiare con lanadelumab, ma richiede una certa pianificazione poiché il farmaco deve essere conservato in frigorifero. Porta sempre il tuo farmaco nel bagaglio a mano quando voli, mai nel bagaglio da stiva.

Ottieni una lettera dal tuo medico che spieghi che devi portare con te un farmaco iniettabile per una condizione medica. Questo può aiutare con i controlli di sicurezza aeroportuali e doganali se viaggi all'estero.

Utilizza una piccola borsa termica con ghiaccio per mantenere il farmaco alla temperatura corretta durante il viaggio. Il farmaco può essere a temperatura ambiente per brevi periodi, ma non deve essere esposto a calore estremo o temperature di congelamento.