Terapi gen
Babagan tes iki
Gen ngandhut DNA — kode kang ngontrol akeh wangun lan fungsi awak. DNA ngontrol kabeh, saka werna rambut lan dhuwur nganti ambegan, mlaku, lan ngolah panganan. Gen kang ora bisa dianggo kanthi bener bisa nyebabake penyakit. Kadhangkala gen kasebut diarani mutasi.
Napa sebabe iki ditindakake
Terapi gen ditindakake kanggo: Ngatasi gen sing ora bisa dienggo kanthi bener. Gen sing cacat sing nyebabake penyakit bisa dimatikan supaya ora ngasilake penyakit maneh. Utawa gen sehat sing mbantu nyegah penyakit bisa diaktifake supaya bisa nyegah penyakit kasebut. Ngganti gen sing ora bisa dienggo kanthi bener. Sawetara sel dadi lara amarga gen tartamtu ora bisa dienggo kanthi bener utawa ora bisa digunakake maneh. Ngganti gen kasebut kanthi gen sehat bisa mbantu nambani penyakit tartamtu. Contone, gen sing diarani p53 biasane nyegah tuwuhing tumor. Sawetara jinis kanker wis dihubungake karo masalah ing gen p53. Yen profesional kesehatan bisa ngganti gen p53 sing cacat, gen sehat kasebut bisa nyebabake sel kanker mati. Nggawe sistem kekebalan awak weruh sel sing lara. Ing sawetara kasus, sistem kekebalan awak ora nyerang sel sing lara amarga ora ndelok minangka panyerang. Profesional kesehatan bisa nggunakake terapi gen kanggo nglatih sistem kekebalan awak supaya ndelok sel kasebut minangka ancaman.
Risiko lan komplikasi
Terapi gen duweni sawetara risiko potensial. Gen ora gampang disisipkan langsung menyang sel sampeyan. Nanging, biasane dikirim nganggo wahana sing diarani vektor. Vektor terapi gen sing paling umum yaiku virus. Iku amarga bisa ngenali sel-sel tartamtu lan nggawa materi genetik menyang gen-gen sel kasebut. Para peneliti ngowahi virus kasebut, ngganti gen sing nyebabake penyakit karo gen sing dibutuhake kanggo nyegah penyakit. Teknik iki nyakup risiko, kalebu: Reaksi sistem imun sing ora dikarepake. Sistem imun awak sampeyan bisa ndelok virus sing anyar dikenalake minangka penyusup. Akibate, bisa nyerang. Iki bisa nyebabake reaksi sing wiwit saka bengkak nganti gagal organ. Narget sel sing salah. Virus bisa mengaruhi luwih saka siji jinis sel. Dadi, bisa uga virus sing diowahi bisa mlebu sel-sel ngluwihi sing ora bisa digunakake kanthi bener. Risiko karusakan sel sing sehat gumantung saka jinis terapi gen sing digunakake lan kanggo apa digunakake. Infeksi sing disebabake virus. Bisa uga yen virus mlebu awak, bisa uga bisa nyebabake penyakit maneh. Kemungkinan nyebabake kesalahan ing gen sampeyan. Kesalahan iki bisa nyebabake kanker. Virus dudu mung vektor sing bisa digunakake kanggo nggawa gen sing diowahi menyang sel awak sampeyan. Vektor liyane sing dipelajari ing uji klinis kalebu: Sel punca. Kabeh sel ing awak sampeyan digawe saka sel punca. Kanggo terapi gen, sel punca bisa diowahi utawa dibetulake ing laboratorium kanggo dadi sel kanggo nglawan penyakit. Liposom. Partikel iki bisa nggawa gen terapeutik anyar menyang sel target lan ngliwati gen menyang DNA sel sampeyan. FDA lan National Institutes of Health ngawasi uji klinis terapi gen sing lagi ditindakake ing AS. Dheweke mesthekake masalah keamanan pasien minangka prioritas utama sajrone riset.
Apa sing dikarepake
Prosedur apa sing bakal sampeyan lakoni bakal gumantung saka penyakit sing sampeyan derita lan jinis terapi gen sing digunakake. Contone, ing salah sawijining jinis terapi gen: Sampeyan bisa wae njupuk getih utawa balung sumsum dijupuk saka balung pinggul nganggo jarum gedhe. Banjur, ing laboratorium, sel saka getih utawa balung sumsum diwenehi virus utawa vektor liyane sing ngemot bahan genetik sing dikarepake. Sawise vektor mlebu sel ing laboratorium, sel kasebut disuntik bali menyang awak liwat vena utawa menyang jaringan. Banjur sel sampeyan bakal njupuk vektor bebarengan karo gen sing diowahi. Ing jinis terapi gen liyane, vektor virus langsung diinfus menyang getih utawa menyang organ sing dipilih. Ngobrol karo tim perawatan kesehatan sampeyan kanggo ngerteni jinis terapi gen apa sing bakal digunakake lan apa sing bisa sampeyan ngarepake.
Ngerteni asil sampeyan
Terapi gen minangka perawatan sing janjeni lan lapangan riset sing saya tambah. Nanging, panggunaan klinisipun winates ing jaman saiki. Ing AS, produk terapi gen sing disetujoni FDA kalebu: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Terapi gen iki kanggo wong diwasa sing duwe jinis limfoma sel B gedhe tartamtu sing ora nanggapi perawatan. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Terapi gen iki bisa digunakake kanggo nambani bocah-bocah ing umur 2 taun sing duwe atrofi otot tulang belakang. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Terapi gen iki digunakake kanggo nambani jinis tumor tartamtu ing wong sing kena melanoma sing bali sawise operasi. Tisagenlecleucel (Kymriah). Terapi gen iki kanggo wong nganti umur 25 taun sing duwe limfoma folikular sing wis bali utawa ora nanggapi perawatan. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Terapi gen iki kanggo wong umur 1 taun lan luwih tuwa sing duwe jinis kelainan penglihatan turun temurun sing langka sing bisa nyebabake kebutaan. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Terapi gen iki kanggo nambani wong umur 12 taun lan luwih tuwa sing kena penyakit sel sabit utawa beta thalassemia sing nyukupi kriteria tartamtu. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Terapi gen iki kanggo bocah-bocah umur 4 nganti 5 taun sing kena distrofi otot Duchenne lan gen DMD sing cacat. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Terapi gen iki kanggo wong umur 12 taun lan luwih tuwa sing kena penyakit sel sabit sing nyukupi kriteria tartamtu. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Terapi gen iki kanggo wong diwasa sing kena hemofilia A abot sing nyukupi kriteria tartamtu. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Iki minangka terapi gen topikal kanggo nambani tatu ing wong umur 6 wulan lan luwih tuwa sing kena epidermolysis bullosa distrofik, kondisi turun temurun sing langka sing nyebabake kulit rapuh lan lecet. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Terapi gen iki kanggo wong sing kena beta thalassemia sing butuh transfusi sel getih abang kanthi rutin. Uji klinis terapi gen ing manungsa wis mbantu nambani sawetara penyakit lan kelainan, kalebu: Imunodefisiensi gabungan abot. Hemofilia lan kelainan getih liyane. Kebutaan sing disebabake retinitis pigmentosa. Leukemia. Kelainan neurologis turun temurun. Kanker. Penyakit jantung lan pembuluh darah. Penyakit infeksi. Nanging, ana sawetara alangan utama sing ngalangi sawetara jinis terapi gen dadi bentuk perawatan sing bisa dipercaya, kalebu: Nemokake cara sing bisa dipercaya kanggo nggawa bahan genetik menyang sel. Narget sel utawa gen sing bener. Ngurangi risiko efek samping. Biaya lan cakupan asuransi uga bisa dadi alangan utama kanggo perawatan. Sanajan jumlah produk terapi gen ing pasar winates, riset terapi gen terus nggoleki perawatan anyar sing efektif kanggo macem-macem penyakit.
Panyangkalan: August minangka platform informasi kesehatan lan tanggapane ora minangka saran medis. Tansah takon karo profesional medis sing dilisensi ing cedhak sampeyan sadurunge nggawe owah-owahan.