Kas yra lumakaftoras ir ivakaftoras: vartojimas, dozavimas, šalutinis poveikis ir kita

Lumakaftoras ir ivakaftoras yra kombinuotas vaistas, specialiai sukurtas cistinės fibrozės gydymui žmonėms, turintiems tam tikrų genetinių mutacijų. Šis dvigubo poveikio gydymas padeda geriau funkcionuoti defektiniams baltymams jūsų ląstelėse, o tai gali pagerinti plaučių funkciją ir sumažinti kai kurias cistinės fibrozės komplikacijas.

Jei jums ar jūsų artimajam buvo paskirtas šis vaistas, greičiausiai susiduriate su cistine fibroze ir ieškote aiškios, naudingos informacijos apie tai, ko tikėtis. Apžvelkime viską, ką reikia žinoti apie šį specializuotą gydymą paprastais terminais.

Kas yra lumakaftoras ir ivakaftoras?

Lumakaftoras ir ivakaftoras yra receptinis vaistas, kuriame derinami du vaistai cistinei fibrozei gydyti. Šio derinio prekės ženklas yra Orkambi, ir jis specialiai sukurtas žmonėms, turintiems dvi F508del mutacijos kopijas savo CFTR gene.

Įsivaizduokite šį vaistą kaip dviejų dalių komandą, dirbančią kartu jūsų kūne. Lumakaftoras padeda perkelti defektinius CFTR baltymus į tinkamą vietą jūsų ląstelėse, o ivakaftoras padeda šiems baltymams geriau veikti, kai jie ten patenka. CFTR baltymas yra būtinas norint tinkamai perkelti druską ir vandenį į jūsų ląsteles ir iš jų.

Tai nėra cistinės fibrozės gydymas, bet tai gali padėti pagerinti jūsų plaučių veiklą ir gali sumažinti kai kurias patiriamas komplikacijas. Jūsų gydytojas patikrins jūsų genus, kad patvirtintų, jog turite tinkamą mutaciją, prieš skirdamas šį vaistą.

Kam naudojamas lumakaftoras ir ivakaftoras?

Šis vaistas vartojamas cistinei fibrozei gydyti žmonėms, turintiems dvi F508del mutacijos kopijas savo CFTR gene. Jis patvirtintas pacientams, kuriems yra 2 metai ir daugiau, turintiems šį konkretų genetinį makiažą.

Cistinė fibrozė veikia tai, kaip jūsų kūnas gamina gleives ir prakaitą, todėl susidaro tirštos, lipnios gleivės, kurios gali užkimšti plaučius ir virškinimo sistemą. F508del mutacija yra dažniausia genetinė cistinės fibrozės priežastis, paveikianti apie 70% žmonių, sergančių šia liga.

Jūsų gydytojas paskyrė šį vaistą, nes genetiniai tyrimai parodė, kad turite tinkamą mutaciją, kad šis gydymas galėtų padėti. Tikslas – pagerinti plaučių funkciją, sumažinti kvėpavimo takų simptomus ir padėti jums jaustis geriau.

Kaip veikia lumakaftoras ir ivakaftoras?

Šis kombinuotas vaistas veikia nukreipdamas į defektinį CFTR baltymą, kuris sukelia cistinės fibrozės simptomus. Jis laikomas vidutinio stiprumo gydymu, kuris sprendžia pagrindinę ligos priežastį, o ne tik simptomų valdymą.

Štai kaip kiekviena dalis veikia jūsų kūne. Lumakaftoras veikia kaip pagalbininkas, kuris nukreipia defektinius CFTR baltymus į jūsų ląstelių paviršių, kur jie turi būti. Daugelis žmonių, turinčių F508del mutaciją, turi baltymus, kurie įstringa ląstelės viduje ir niekada nepatenka ten, kur turėtų veikti.

Tuo tarpu ivakaftoras veikia kaip raktas, kuris padeda šiems baltymams geriau funkcionuoti jiems pasiekus ląstelės paviršių. Jis padeda baltymų kanalams tinkamai atsidaryti ir užsidaryti, leidžiant druskai ir vandeniui normaliau judėti per jūsų ląsteles.

Kartu šie du vaistai gali padėti pagerinti druskos ir vandens srautą jūsų plaučiuose ir kituose organuose. Tai gali lemti plonesnes gleives, kurias lengviau pašalinti iš plaučių, ir geresnę bendrą organų funkciją.

Kaip turėčiau vartoti lumakaftorą ir ivakaftorą?

Vartokite šį vaistą tiksliai taip, kaip nurodė gydytojas, paprastai du kartus per dieną maždaug kas 12 valandų. Visada turėtumėte jį vartoti su maistu, kuriame yra riebalų, pavyzdžiui, sviesto, sūrio, riešutų ar viso pieno, nes tai padeda jūsų organizmui tinkamai absorbuoti vaistą.

Nurykite tabletes nesmulkintas, užgerdami pilna stikline vandens. Netraiškykite, nekramtykite ir nelaužykite tablečių, nes tai gali paveikti, kaip vaistas veikia jūsų organizme. Jei jums sunku nuryti tabletes, pasikalbėkite su gydytoju apie galimus variantus.

Stenkitės vartoti dozes tuo pačiu metu kiekvieną dieną, kad būtų lengviau prisiminti ir palaikyti pastovų vaisto kiekį jūsų organizme. Daugelis žmonių mano, kad naudinga vartoti vieną dozę su pusryčiais ir vieną su vakariene.

Jūsų maisto riebalų kiekis yra svarbesnis, nei galite manyti. Vartodami vaistus, stenkitės valgyti patiekalus ar užkandžius, kuriuose būtų bent 20 gramų riebalų. Tai gali būti avokadas, kiaušiniai, kepti svieste, arba sauja riešutų.

Kiek laiko turėčiau vartoti Lumacaftor ir Ivacaftor?

Tai paprastai ilgalaikis gydymas, kurį tęsite tol, kol jis jums padeda ir nesukelia rimtų šalutinių poveikių. Dauguma žmonių, sergančių cistine fibroze, turi vartoti šį vaistą neribotą laiką, kad išlaikytų naudą.

Jūsų gydytojas reguliariai stebės jūsų būklę atlikdamas plaučių funkcijos testus ir kitus patikrinimus, kad įsitikintų, jog vaistas jums veikia. Kai kurie žmonės pastebi pagerėjimą kvėpavime ir energijos lygyje per kelias savaites, o kitiems gali prireikti kelių mėnesių, kad pamatytų reikšmingus pokyčius.

Niekada nenutraukite šio vaisto vartojimo staiga, nepasitarę su gydytoju. Jei dėl kokios nors priežasties jums reikia nutraukti vartojimą, gydytojas saugiai padės jums pereiti šį procesą. Vaisto nauda gali gana greitai išnykti, kai nustosite jį vartoti.

Koks yra Lumacaftor ir Ivacaftor šalutinis poveikis?

Kaip ir visi vaistai, lumacaftor ir ivacaftor gali sukelti šalutinį poveikį, nors ne visi jį patiria. Daugumą šalutinių poveikių galima suvaldyti, ir daugelis žmonių mano, kad nauda nusveria šiuos laikinus nepatogumus.

Štai dažniausi šalutiniai poveikiai, kuriuos galite patirti, ypač per pirmąsias kelias gydymo savaites:

• Spaudimas krūtinėje arba sunkumas kvėpuoti
• Kosulys arba padidėjusi gleivių gamyba
• Užsikimšusi arba bėganti nosis
• Pykinimas arba skrandžio sutrikimai
• Viduriavimas arba tuštinimosi pokyčiai
• Galvos skausmai
• Galvos svaigimas
• Nuovargis arba didesnis nei įprasta nuovargis

Šie dažni šalutiniai poveikiai dažnai pagerėja organizmui prisitaikius prie vaisto. Jei jie išlieka arba tampa varginantys, nedvejodami aptarkite juos su savo sveikatos priežiūros komanda.

Kai kurie žmonės patiria rimtesnį šalutinį poveikį, kuriam reikia skubios medicininės pagalbos. Nors jie yra rečiau pasitaikantys, svarbu apie juos žinoti:

• Sunkūs kvėpavimo sutrikimai arba plaučių funkcijos pablogėjimas
• Kepenų problemos (odos ar akių pageltimas, tamsus šlapimas, stiprus pilvo skausmas)
• Aukštas kraujospūdis
• Katarakta ar kiti regėjimo pokyčiai
• Sunki alerginė reakcija

Nedelsdami susisiekite su savo gydytoju, jei patiriate bet kurį iš šių rimtų šalutinių poveikių. Jūsų sveikatos priežiūros komanda reguliariai stebės jūsų kepenų funkciją ir kraujospūdį, kol vartosite šį vaistą.

Kam negalima vartoti Lumacaftor ir Ivacaftor?

Šis vaistas netinka visiems, net ir sergantiems cistine fibroze. Jūsų gydytojas atidžiai įvertins, ar jis yra saugus ir tinkamas jūsų konkrečiai situacijai.

Jūs neturėtumėte vartoti šio vaisto, jei esate alergiškas lumacaftor, ivacaftor arba bet kuriam kitam tablečių ingredientui. Prieš skirdamas šį gydymą, jūsų gydytojas peržiūrės jūsų alergijos istoriją.

Žmonėms, turintiems tam tikrų sveikatos problemų, gali prireikti specialaus stebėjimo arba jie gali negalėti saugiai vartoti šio vaisto. Šios sąlygos apima:

• Sunki kepenų liga arba kepenų problemos
• Sunki inkstų liga
• Kataraktos istorija
• Aukštas kraujospūdis, kurį sunku kontroliuoti

Jei esate nėščia arba planuojate pastoti, pasikalbėkite apie tai su savo gydytoju. Nors tyrimai su gyvūnais neparodė žalos besivystantiems kūdikiams, nepakanka informacijos apie saugumą nėštumo metu žmonėms.

Šis vaistas gali sąveikauti su daugeliu kitų vaistų, todėl įsitikinkite, kad jūsų gydytojas žino apie visus vaistus, maisto papildus ir augalinius preparatus, kuriuos vartojate. Kai kurios sąveikos gali būti rimtos ir gali prireikti dozės koregavimo arba alternatyvaus gydymo.

Lumakaftorio ir Ivakaftorio Prekių ženklų pavadinimai

Šio kombinuoto vaisto prekių ženklas yra Orkambi. Tai pavadinimas, kurį pamatysite ant recepto buteliuko ir vaisto pakuotės.

Orkambi gamina „Vertex Pharmaceuticals“ ir tai yra vienintelis šiuo metu prieinamas prekės ženklas šiam specifiniam lumakaftorio ir ivakaftorio deriniui. Šiuo metu generinių versijų nėra.

Kalbėdami su savo sveikatos priežiūros komanda ar vaistininku, galite vadinti savo vaistą „lumakaftoriu ir ivakaftoriu“ arba „Orkambi“ ir jie tiksliai žinos, ką turite omenyje.

Lumakaftorio ir Ivakaftorio Alternatyvos

Jei lumakaftoris ir ivakaftoris jums netinka, yra ir kitų CFTR moduliatorių vaistų, skirtų žmonėms, sergantiems cistine fibroze, priklausomai nuo jūsų specifinių genetinių mutacijų.

Trikafta (eleksakaftoris, tezakaftoris ir ivakaftoris) yra naujesnis trijų vaistų derinys, kuris tinka žmonėms, turintiems bent vieną F508del mutaciją. Daugelis gydytojų dabar renkasi Trikafta, nes ji dažnai duoda geresnių rezultatų ir turi mažiau šalutinių poveikių nei Orkambi.

Kitos alternatyvos yra Kalydeco (vienas ivakaftoris) žmonėms, turintiems specifinių vartų mutacijų, ir Symdeko (tezakaftoris ir ivakaftoris) žmonėms, turintiems tam tikrų mutacijų. Jūsų gydytojas nustatys, kuris vaistas yra geriausias, remdamasis jūsų genetinių tyrimų rezultatais.

Tradiciniai cistinės fibrozės gydymo būdai, tokie kaip kvėpavimo takų valymo technikos, inhaliuojami vaistai ir kasos fermentai, išlieka svarbi jūsų gydymo plano dalis, neatsižvelgiant į tai, kokį CFTR moduliatorių vartojate.

Ar Lumakaftoras ir Ivakaftoras yra geriau nei Trikafta?

Trikafta paprastai laikoma veiksmingesne nei lumakaftoras ir ivakaftoras daugumai žmonių, kurie gali vartoti abu vaistus. Klinikiniai tyrimai parodė, kad Trikafta paprastai pagerina plaučių funkciją ir gyvenimo kokybę.

Daugelis žmonių, perėję nuo Orkambi prie Trikafta, patiria geresnius rezultatus su mažiau šalutinių poveikių. Trikafta veikia žmonėms, turintiems bent vieną F508del mutaciją, o Orkambi reikalauja dviejų šios mutacijos kopijų.

Tačiau „geresnis“ vaistas priklauso nuo jūsų individualios situacijos, įskaitant jūsų specifines genetines mutacijas, tai, kaip gerai toleruojate kiekvieną vaistą, ir jūsų draudimo aprėptį. Kai kuriems žmonėms Orkambi labai gerai tinka ir jiems nereikia pereiti prie kito vaisto.

Jūsų gydytojas padės jums nustatyti, kuris vaistas yra tinkamiausias jūsų specifiniam genetiniam profiliui ir medicininiams poreikiams. Jei šiuo metu vartojate Orkambi ir svarstote apie Trikafta, tai tikrai verta aptarti per kitą susitikimą.

Dažnai užduodami klausimai apie lumakaftorą ir ivakaftorą

Ar lumakaftoras ir ivakaftoras yra saugūs žmonėms, sergantiems diabetu?

Taip, šis vaistas paprastai yra saugus žmonėms, sergantiems diabetu, įskaitant su cistine fibroze susijusį diabetą, kuris išsivysto daugeliui pacientų. Jūsų gydytojas reguliariai stebės jūsų cukraus kiekį kraujyje, nes ir cistinė fibrozė, ir kai kurie vaistai gali paveikti cukraus kiekio kraujyje kontrolę.

Turėtumėte ir toliau vartoti diabeto vaistus taip, kaip nurodyta, ir stebėti cukraus kiekį kraujyje kaip įprasta. Praneškite savo sveikatos priežiūros komandai, jei pastebėsite kokių nors reikšmingų cukraus kiekio kraujyje pokyčių pradėjus vartoti šį vaistą.

Ką turėčiau daryti, jei netyčia išgerčiau per daug lumakaftoro ir ivakaftoro?

Jei netyčia išgėrėte daugiau nei paskirta dozė, nedelsdami susisiekite su savo gydytoju arba apsinuodijimų kontrolės centru. Nelaukite, kol pasijusite gerai, nes kai kurie perdozavimo padariniai gali pasirodyti ne iš karto.

Kol laukiate medicinos patarimų, gerkite daug vandens ir nevartokite daugiau jokių vaistų. Jei jums sunku kvėpuoti, jaučiate skausmą krūtinėje ar kitus rimtus simptomus, nedelsdami skambinkite 112 arba vykite į artimiausią greitosios pagalbos skyrių.

Ką turėčiau daryti praleidęs Lumakaftoro ir Ivakaftoro dozę?

Jei praleidote dozę ir praėjo mažiau nei 6 valandos nuo tada, kai turėjote ją išgerti, išgerkite praleistą dozę su riebalus turinčiu maistu, kai tik prisiminsite. Jei praėjo daugiau nei 6 valandos, praleiskite praleistą dozę ir išgerkite kitą dozę įprastu laiku.

Niekada negerkite dviejų dozių iš karto, kad kompensuotumėte praleistą dozę, nes tai gali padidinti šalutinių poveikių riziką. Jei dažnai pamirštate dozes, apsvarstykite galimybę nustatyti priminimus telefone arba naudoti vaistų organizatorių, kad galėtumėte sekti.

Kada galiu nustoti vartoti Lumakaftorą ir Ivakaftorą?

Šiuos vaistus turėtumėte nustoti vartoti tik vadovaudamiesi savo gydytojo nurodymais. Paprastai tai yra ilgalaikis gydymas, o jo nutraukimas gali sukelti cistinės fibrozės simptomų atsinaujinimą gana greitai.

Jūsų gydytojas gali rekomenduoti nutraukti vartojimą, jei patiriate rimtų šalutinių poveikių, jei vaistai jums nepadeda arba jei pereinate prie kito CFTR moduliatoriaus. Jie sukurs planą, kaip saugiai nutraukti vartojimą ir stebėti jūsų sveikatą pereinamuoju laikotarpiu.

Ar galiu vartoti Lumakaftorą ir Ivakaftorą su kitais cistinės fibrozės vaistais?

Taip, greičiausiai ir toliau vartosite kitus cistinės fibrozės vaistus kartu su lumakaftoru ir ivakaftoru. Tai apima tokius dalykus kaip kasos fermentai, inhaliuojami vaistai ir vitaminai.

Tačiau kai kurie vaistai gali sąveikauti su lumakaftoru ir ivakaftoru, todėl jie gali būti mažiau veiksmingi arba padidinti šalutinį poveikį. Visada pasakykite gydytojui apie visus vartojamus vaistus ir maisto papildus, kad jis galėtų patikrinti sąveiką ir prireikus pakoreguoti dozes.