ജീനുകളിൽ ഡിഎൻഎ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നു - ശരീരത്തിന്റെ രൂപവും പ്രവർത്തനവും ഭൂരിഭാഗവും നിയന്ത്രിക്കുന്ന കോഡ്. മുടി നിറം, ഉയരം മുതൽ ശ്വസനം, നടത്തം, ഭക്ഷണം ദഹിപ്പിക്കൽ വരെ എല്ലാം ഡിഎൻഎ നിയന്ത്രിക്കുന്നു. ശരിയായി പ്രവർത്തിക്കാത്ത ജീനുകൾ രോഗത്തിന് കാരണമാകും. ചിലപ്പോൾ ഈ ജീനുകളെ മ്യൂട്ടേഷനുകൾ എന്ന് വിളിക്കുന്നു.
ജീൻ തെറാപ്പി ചെയ്യുന്നത് ഇതിനുവേണ്ടിയാണ്: ശരിയായി പ്രവർത്തിക്കാത്ത ജീനുകളെ തിരുത്തുക. രോഗത്തിന് കാരണമാകുന്ന കുറ്റമുള്ള ജീനുകളെ ഓഫ് ചെയ്യാൻ കഴിയും, അങ്ങനെ അവ രോഗത്തെ עוד לא יקדמו. അല്ലെങ്കിൽ രോഗത്തെ തടയാൻ സഹായിക്കുന്ന ആരോഗ്യമുള്ള ജീനുകളെ ഓൺ ചെയ്യാൻ കഴിയും, അങ്ങനെ അവ രോഗത്തെ നിർത്തും. ശരിയായി പ്രവർത്തിക്കാത്ത ജീനുകളെ മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുക. ചില കോശങ്ങൾ രോഗബാധിതമാകുന്നത് ചില ജീനുകൾ ശരിയായി പ്രവർത്തിക്കാത്തതുകൊണ്ടോ അല്ലെങ്കിൽ ഒട്ടും പ്രവർത്തിക്കാത്തതുകൊണ്ടോ ആണ്. ഈ ജീനുകളെ ആരോഗ്യമുള്ള ജീനുകളാൽ മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുന്നത് ചില രോഗങ്ങളെ ചികിത്സിക്കാൻ സഹായിച്ചേക്കാം. ഉദാഹരണത്തിന്, p53 എന്ന ജീൻ സാധാരണയായി ട്യൂമർ വളർച്ചയെ തടയുന്നു. പലതരം കാൻസറുകളും p53 ജീനുമായുള്ള പ്രശ്നങ്ങളുമായി ബന്ധപ്പെട്ടിരിക്കുന്നു. ആരോഗ്യ പരിരക്ഷാ പ്രൊഫഷണലുകൾക്ക് കുറ്റമുള്ള p53 ജീനെ മാറ്റിസ്ഥാപിക്കാൻ കഴിയുമെങ്കിൽ, ആരോഗ്യമുള്ള ജീൻ കാൻസർ കോശങ്ങളെ നശിപ്പിക്കാൻ ഇടയാക്കും. രോഗബാധിതമായ കോശങ്ങളെക്കുറിച്ച് രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തെ ബോധവാന്മാരാക്കുക. ചില സന്ദർഭങ്ങളിൽ, നിങ്ങളുടെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനം രോഗബാധിതമായ കോശങ്ങളെ ആക്രമിക്കുന്നില്ല, കാരണം അവ അതിക്രമികളായി അത് കാണുന്നില്ല. ആരോഗ്യ പരിരക്ഷാ പ്രൊഫഷണലുകൾക്ക് ഈ കോശങ്ങളെ ഭീഷണിയായി കാണാൻ നിങ്ങളുടെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തെ പരിശീലിപ്പിക്കാൻ ജീൻ തെറാപ്പി ഉപയോഗിക്കാം.
ജീൻ തെറാപ്പിക്ക് ചില സാധ്യതയുള്ള അപകടങ്ങളുണ്ട്. ഒരു ജീൻ നിങ്ങളുടെ കോശങ്ങളിലേക്ക് എളുപ്പത്തിൽ ചേർക്കാൻ കഴിയില്ല. പകരം, അത് സാധാരണയായി ഒരു വെക്ടർ എന്നറിയപ്പെടുന്ന ഒരു വാഹകൻ ഉപയോഗിച്ചാണ് നൽകുന്നത്. ഏറ്റവും സാധാരണമായ ജീൻ തെറാപ്പി വെക്ടറുകൾ വൈറസുകളാണ്. കാരണം അവയ്ക്ക് ചില കോശങ്ങളെ തിരിച്ചറിയാനും ആ കോശങ്ങളുടെ ജീനുകളിലേക്ക് ജനിതക വസ്തുക്കൾ കൊണ്ടുപോകാനും കഴിയും. രോഗം ഉണ്ടാക്കുന്ന ജീനുകളെ രോഗത്തെ തടയാൻ ആവശ്യമായ ജീനുകളാൽ മാറ്റിസ്ഥാപിച്ച് ഗവേഷകർ വൈറസുകളെ മാറ്റുന്നു. ഈ സാങ്കേതികതയ്ക്ക് ഇനിപ്പറയുന്ന അപകടങ്ങളുണ്ട്: അഭികാമ്യമല്ലാത്ത പ്രതിരോധ സംവിധാന പ്രതികരണം. നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിലെ പ്രതിരോധ സംവിധാനം പുതുതായി കൊണ്ടുവന്ന വൈറസുകളെ അതിക്രമികളായി കാണും. ഫലമായി, അത് അവയെ ആക്രമിക്കും. ഇത് വീക്കം മുതൽ അവയവ തകരാറ് വരെ വ്യത്യാസപ്പെട്ട പ്രതികരണം ഉണ്ടാക്കും. തെറ്റായ കോശങ്ങളെ ലക്ഷ്യമാക്കുന്നു. വൈറസുകൾക്ക് ഒന്നിലധികം തരം കോശങ്ങളെ ബാധിക്കാൻ കഴിയും. അതിനാൽ, മാറ്റം വരുത്തിയ വൈറസുകൾ ശരിയായി പ്രവർത്തിക്കാത്ത കോശങ്ങളിൽ നിന്ന് അപ്പുറത്തേക്ക് കടന്നുചെല്ലാൻ സാധ്യതയുണ്ട്. ആരോഗ്യമുള്ള കോശങ്ങൾക്ക് കേടുപാടുകൾ സംഭവിക്കാനുള്ള സാധ്യത ഏത് തരം ജീൻ തെറാപ്പിയാണ് ഉപയോഗിക്കുന്നത് എന്നതിനെയും അത് എന്തിനാണ് ഉപയോഗിക്കുന്നത് എന്നതിനെയും ആശ്രയിച്ചിരിക്കുന്നു. വൈറസ് മൂലമുണ്ടാകുന്ന അണുബാധ. വൈറസുകൾ ശരീരത്തിൽ കടന്നുകഴിഞ്ഞാൽ, അവ വീണ്ടും രോഗം ഉണ്ടാക്കാൻ കഴിയും. നിങ്ങളുടെ ജീനുകളിൽ പിശകുകൾ ഉണ്ടാക്കാനുള്ള സാധ്യത. ഈ പിശകുകൾ കാൻസറിന് കാരണമാകും. മാറ്റം വരുത്തിയ ജീനുകളെ നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിലെ കോശങ്ങളിലേക്ക് കൊണ്ടുപോകാൻ ഉപയോഗിക്കാൻ കഴിയുന്ന വെക്ടറുകൾ വൈറസുകൾ മാത്രമല്ല. ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളിൽ പഠിക്കുന്ന മറ്റ് വെക്ടറുകളിൽ ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു: സ്റ്റെം സെല്ലുകൾ. നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിലെ എല്ലാ കോശങ്ങളും സ്റ്റെം സെല്ലുകളിൽ നിന്നാണ് സൃഷ്ടിക്കപ്പെടുന്നത്. ജീൻ തെറാപ്പിക്കായി, സ്റ്റെം സെല്ലുകളെ ലബോറട്ടറിയിൽ മാറ്റുകയോ തിരുത്തുകയോ ചെയ്ത് രോഗത്തെ നേരിടാൻ കോശങ്ങളാക്കി മാറ്റാം. ലിപോസോമുകൾ. ഈ കണികകൾക്ക് പുതിയ ചികിത്സാപരമായ ജീനുകളെ ലക്ഷ്യ കോശങ്ങളിലേക്ക് കൊണ്ടുപോകാനും കോശങ്ങളുടെ ഡിഎൻഎയിലേക്ക് ജീനുകൾ കടത്തിവിടാനും കഴിയും. യുഎസിൽ നടക്കുന്ന ജീൻ തെറാപ്പി ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളെ എഫ്ഡിഎയും നാഷണൽ ഇൻസ്റ്റിറ്റ്യൂട്ട് ഓഫ് ഹെൽത്തും അടുത്തു നിരീക്ഷിക്കുന്നു. ഗവേഷണ സമയത്ത് രോഗി സുരക്ഷാ പ്രശ്നങ്ങൾ മുൻഗണന നൽകുന്നുണ്ടെന്ന് അവർ ഉറപ്പാക്കുന്നു.
നിങ്ങൾക്ക് ഏത് നടപടിക്രമം ആവശ്യമായി വരും എന്നത് നിങ്ങൾക്കുള്ള രോഗത്തെയും ഉപയോഗിക്കുന്ന ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ തരത്തെയും ആശ്രയിച്ചിരിക്കും. ഉദാഹരണത്തിന്, ഒരു തരം ജീൻ തെറാപ്പിയിൽ: നിങ്ങളുടെ രക്തം എടുക്കാം അല്ലെങ്കിൽ ഒരു വലിയ സൂചി ഉപയോഗിച്ച് നിങ്ങളുടെ കുന്തത്തിൽ നിന്ന് അസ്ഥി മജ്ജ നീക്കം ചെയ്യാം. പിന്നെ, ഒരു ലാബിൽ, രക്തത്തിൽ നിന്നോ അസ്ഥി മജ്ജയിൽ നിന്നോ ഉള്ള കോശങ്ങൾ ആഗ്രഹിക്കുന്ന ജനിതക വസ്തുക്കൾ അടങ്ങിയ ഒരു വൈറസ് അല്ലെങ്കിൽ മറ്റ് തരത്തിലുള്ള വെക്ടറുമായി സമ്പർക്കത്തിലാകുന്നു. വെക്ടർ ലാബിലെ കോശങ്ങളിൽ പ്രവേശിച്ചുകഴിഞ്ഞാൽ, ആ കോശങ്ങൾ നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിലേക്ക് ഒരു സിരയിലേക്കോ കോശജാലത്തിലേക്കോ തിരികെ കുത്തിവയ്ക്കുന്നു. പിന്നെ നിങ്ങളുടെ കോശങ്ങൾ മാറ്റം വരുത്തിയ ജീനുകളോടൊപ്പം വെക്ടറും സ്വീകരിക്കുന്നു. മറ്റൊരു തരം ജീൻ തെറാപ്പിയിൽ, ഒരു വൈറൽ വെക്ടർ നേരിട്ട് രക്തത്തിലേക്കോ തിരഞ്ഞെടുത്ത ഒരു അവയവത്തിലേക്കോ കുത്തിവയ്ക്കുന്നു. ഏത് തരം ജീൻ തെറാപ്പി ഉപയോഗിക്കുമെന്നും നിങ്ങൾക്ക് എന്താണ് പ്രതീക്ഷിക്കാൻ കഴിയുകയെന്നും അറിയാൻ നിങ്ങളുടെ ആരോഗ്യ സംഘവുമായി സംസാരിക്കുക.
ജീൻ തെറാപ്പി ഒരു പ്രതീക്ഷാദായകമായ ചികിത്സയും വളരുന്ന ഗവേഷണ മേഖലയുമാണ്. പക്ഷേ ഇതിന്റെ ക്ലിനിക്കൽ ഉപയോഗം ഇന്ന് പരിമിതമാണ്. യു.എസ്സിൽ, എഫ്ഡിഎ അംഗീകരിച്ച ജീൻ തെറാപ്പി ഉൽപ്പന്നങ്ങളിൽ ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). ചികിത്സയ്ക്ക് പ്രതികരിക്കാത്ത ചില തരം വലിയ B-കോശ ലിംഫോമയുള്ള മുതിർന്നവർക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). 2 വയസ്സിന് താഴെയുള്ള കുട്ടികളിൽ സ്പൈനൽ മസ്കുലാർ ഏട്രോഫി ചികിത്സിക്കാൻ ഈ ജീൻ തെറാപ്പി ഉപയോഗിക്കാം. Talimogene laherparepvec (Imlygic). ശസ്ത്രക്രിയയ്ക്ക് ശേഷം തിരിച്ചുവരുന്ന മെലനോമ ഉള്ളവരിൽ ചില തരം ട്യൂമറുകൾ ചികിത്സിക്കാൻ ഈ ജീൻ തെറാപ്പി ഉപയോഗിക്കുന്നു. Tisagenlecleucel (Kymriah). തിരിച്ചുവന്നതോ ചികിത്സയ്ക്ക് പ്രതികരിക്കാത്തതോ ആയ ഫോളിക്കുലർ ലിംഫോമയുള്ള 25 വയസ്സിന് താഴെയുള്ള ആളുകൾക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). അന്ധതയിലേക്ക് നയിക്കുന്ന ദൃഷ്ടി നഷ്ടത്തിന്റെ അപൂർവ്വമായ അനന്തരാവകാശമായ തരമുള്ള 1 വയസ്സ് മുതൽ പ്രായമുള്ള ആളുകൾക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). ചില മാനദണ്ഡങ്ങൾ നിറവേറ്റുന്ന 12 വയസ്സും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള സിക്ക് സെൽ രോഗമോ ബീറ്റ തലാസീമിയയോ ഉള്ള ആളുകളെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). ഡുഷെൻ മസ്കുലാർ ഡിസ്ട്രോഫിയും കേടായ DMD ജീനും ഉള്ള 4 മുതൽ 5 വയസ്സ് വരെ പ്രായമുള്ള കുട്ടികൾക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). ചില മാനദണ്ഡങ്ങൾ നിറവേറ്റുന്ന 12 വയസ്സും അതിൽ കൂടുതലുമുള്ള സിക്ക് സെൽ രോഗമുള്ള ആളുകൾക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). ചില മാനദണ്ഡങ്ങൾ നിറവേറ്റുന്ന രൂക്ഷമായ ഹീമോഫീലിയ എ ഉള്ള മുതിർന്നവർക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). 6 മാസത്തിൽ കൂടുതൽ പ്രായമുള്ളവരിൽ ഡിസ്ട്രോഫിക് എപ്പിഡെർമോളിസിസ് ബുള്ളോസ എന്ന അപൂർവ്വമായ അനന്തരാവകാശ രോഗം മൂലം ദുർബലമായ, പൊള്ളുന്ന തൊലി ഉള്ളവരിലെ മുറിവുകൾ ചികിത്സിക്കുന്നതിനുള്ള ഒരു ടോപ്പിക്കൽ ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). നിയമിതമായ ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ ട്രാൻസ്ഫ്യൂഷൻ ആവശ്യമുള്ള ബീറ്റ തലാസീമിയ ഉള്ള ആളുകൾക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. ആളുകളിൽ ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ നിരവധി രോഗങ്ങളെയും അസുഖങ്ങളെയും ചികിത്സിക്കാൻ സഹായിച്ചിട്ടുണ്ട്, അവയിൽ ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു: രൂക്ഷമായ സംയോജിത പ്രതിരോധക്കുറവ്. ഹീമോഫീലിയയും മറ്റ് രക്ത രോഗങ്ങളും. റെറ്റിനൈറ്റിസ് പിഗ്മെന്റോസ മൂലമുണ്ടാകുന്ന അന്ധത. ലൂക്കീമിയ. അനന്തരാവകാശമായ ന്യൂറോളജിക്കൽ അസുഖങ്ങൾ. കാൻസർ. ഹൃദയ-രക്തക്കുഴലുകളുടെ രോഗങ്ങൾ. പകർച്ചവ്യാധികൾ. പക്ഷേ ചില തരം ജീൻ തെറാപ്പി വിശ്വസനീയമായ ചികിത്സാ രീതിയായി മാറുന്നതിന് നിരവധി പ്രധാന തടസ്സങ്ങൾ നിലനിൽക്കുന്നു, അവയിൽ ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു: ജനിതക വസ്തുക്കളെ കോശങ്ങളിലേക്ക് എത്തിക്കുന്നതിനുള്ള വിശ്വസനീയമായ മാർഗം കണ്ടെത്തൽ. ശരിയായ കോശങ്ങളെയോ ജീനുകളെയോ ലക്ഷ്യം വയ്ക്കൽ. പാർശ്വഫലങ്ങളുടെ അപകടസാധ്യത കുറയ്ക്കൽ. ചികിത്സയ്ക്ക് വിലയും ഇൻഷുറൻസ് കവറേജും ഒരു പ്രധാന തടസ്സമാകാം. വിപണിയിൽ ലഭ്യമായ ജീൻ തെറാപ്പി ഉൽപ്പന്നങ്ങളുടെ എണ്ണം പരിമിതമാണെങ്കിലും, വിവിധ രോഗങ്ങൾക്ക് പുതിയതും ഫലപ്രദവുമായ ചികിത്സകൾക്കായി ജീൻ തെറാപ്പി ഗവേഷണം തുടരുന്നു.
നിരാകരണം: ഓഗസ്റ്റ് ഒരു ആരോഗ്യ വിവര പ്ലാറ്റ്ഫോമാണ്, അതിന്റെ പ്രതികരണങ്ങൾ ഒരു മെഡിക്കൽ ഉപദേശമായി കണക്കാക്കില്ല. എന്തെങ്കിലും മാറ്റങ്ങൾ വരുത്തുന്നതിന് മുൻപ് നിങ്ങളുടെ അടുത്തുള്ള ലൈസൻസുള്ള ഒരു മെഡിക്കൽ പ്രൊഫഷണലുമായി എപ്പോഴും ബന്ധപ്പെടുക.