ADAMTS13 (Рекомбинант) гэж юу вэ: Хэрэглээ, Тун, Гаж нөлөө болон бусад зүйлс

ADAMTS13 нь тромботик тромбоцитопеникийн пурпура (TTP) гэж нэрлэгддэг цусны бүлэгнэлтийн ховор эмгэгийг эмчлэхэд хэрэглэгддэг тусгай ферментийн орлуулах эмчилгээ юм. Энэ эм нь таны биед аюултай цусны бүлэгнэл үүсэхээс сэргийлэхэд тусалдаг цусны дутагдалтай эсвэл дутагдалтай ферментийг орлуулах замаар ажилладаг.

Хэрэв та эсвэл таны таньдаг хэн нэгэнд энэ эмийг заасан бол та ноцтой боловч эмчлэх боломжтой нөхцөлтэй тулгарч байна. Энэ эмчилгээ хэрхэн ажилладагийг ойлгох нь таны эмчилгээний төлөвлөгөөнд илүү итгэлтэй байхад тусална.

ADAMTS13 гэж юу вэ?

ADAMTS13 нь таны биед байдаг ферментийн лабораторид хийсэн хувилбар юм. Энэ ферментийн ажил бол цусны том уургуудыг задлах явдал юм. Үүнийг фон Виллебрандын хүчин зүйлийн мультимер гэж нэрлэдэг бөгөөд энэ нь хэт том болоход аюултай бүлэгнэл үүсгэж болзошгүй.

Таны бие энэ ферментийг хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлэхгүй эсвэл зөв ажиллахгүй бол та TTP үүсгэж болно. Энэ байдал нь таны биеийн бүх хэсэгт жижиг цусны бүлэгнэл үүсгэдэг бөгөөд энэ нь тархи, зүрх, бөөр зэрэг чухал эрхтнүүдэд цусны урсгалыг хааж болно.

ADAMTS13-ийн рекомбинант хувилбарыг дэвшилтэт биотехнологи ашиглан лабораторид бүтээдэг. Энэ нь таны биеийн үйлдвэрлэх ёстой байгалийн ферменттэй яг адилхан ажиллахаар бүтээгдсэн бөгөөд танд цусны хэвийн бус бүлэгнэлээс хамгаалах шаардлагатай хамгаалалтыг буцааж өгдөг.

ADAMTS13-ийг юунд хэрэглэдэг вэ?

ADAMTS13-ийг голчлон удамшлын тромботик тромбоцитопеникийн пурпура (hTTP) эмчлэхэд ашигладаг бөгөөд энэ нь 100,000 хүн тутмын 1-ээс бага хувьд тохиолддог ховор генетикийн эмгэг юм. Энэ байдал нь та ADAMTS13 ферментийн дутагдалтай төрсөн үед генетикийн мутацийн улмаас үүсдэг.

hTTP-тэй хүмүүс бие махбодид нь аюултай цусны бүлэгнэл үүсэх үеүүдтэй тулгардаг. Эдгээр үе нь төөрөгдөл, таталт, бөөрний асуудал, хангалтгүй цусны ялтасны тоо зэрэг хүнд шинж тэмдгүүдийг үүсгэж болно. Эмчилгээ хийлгүй бол эдгээр үе нь амь насанд аюултай байж болзошгүй.

Хэрэв та бусад эмчилгээнд сайн үр дүнгүй байсан олж авсан TTP-тэй бол таны эмч энэ эмийг авч үзэж магадгүй юм. Гэсэн хэдий ч удамшлын хэлбэр нь энэ фермент орлуулах эмчилгээний үндсэн заалт юм.

ADAMTS13 хэрхэн ажилладаг вэ?

ADAMTS13 нь таны биед дутагдаж байгаа эсвэл хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлэж чадахгүй байгаа ферментийг орлуулснаар ажилладаг. Энэ нь таны цусанд цус бүлэгнэлтийн уургуудыг аюулгүй хэмжээнд байлгах зөв хэрэгсэл өгч байгаатай адил юм.

Цусан дахь фон Виллебрандын хүчин зүйл гэж нэрлэгддэг уургууд нь байгалийн жамаараа янз бүрийн хэмжээтэй гинж үүсгэдэг. Эдгээр гинж хэт том болоход хэт их цус бүлэгнэхэд хүргэдэг. ADAMTS13 фермент нь молекулын хайч шиг ажиллаж, эдгээр том хэмжээтэй уургийн гинжийг аюулгүй хэмжээнд хүртэл тасалдаг.

Энэ эм нь hTTP-г үүсгэдэг ферментийн дутагдлыг тодорхой зорилтот эмчилгээ гэж үздэг. Хэвийн ферментийн түвшинг сэргээснээр энэ нь аюултай цусны бүлэгнэл үүсэхээс сэргийлэхэд тусалдаг бөгөөд эдгэрэлтэд шаардлагатай үед биеийн хэвийн цус бүлэгнэлтийн чадварыг хадгалдаг.

ADAMTS13-ийг хэрхэн хэрэглэх вэ?

ADAMTS13-ийг судсаар (IV) тарьдаг бөгөөд энэ нь шууд судсаар дамжуулан цусанд таригддаг гэсэн үг юм. Энэ эмийг амаар ууж болохгүй, учир нь хоол боловсруулах систем нь ферментийг ажиллахаас нь өмнө задалдаг.

Таны эрүүл мэндийн баг энэ эмийг ихэвчлэн эмнэлэг эсвэл тусгай тарилгын төвд хийдэг. Тарилга нь ихэвчлэн 30 орчим минут үргэлжилдэг бөгөөд та эмчилгээний үеэр болон дараа нь сайн тэсвэрлэж байгаа эсэхийг шалгахын тулд хянагдах болно.

Таны тарилга хийлгэхээс өмнө та тусгай хоолны дэглэм баримтлах шаардлагагүй. Та хэвийн хооллож, бусад эмээ зааврын дагуу ууж болно. Гэсэн хэдий ч эмчилгээтэй харилцан үйлчлэх магадлалтай тул таны хэрэглэж буй бүх эм, нэмэлт тэжээлийн талаар эмчдээ хэлэхээ мартуузай.

Таны тарилгын хугацаа нь таны хувийн хэрэгцээ, бие махбодийн эмчилгээнд үзүүлэх хариу урвалаас хамаарна. Зарим хүмүүс тогтмол урьдчилан сэргийлэх тарилга хийлгэх шаардлагатай бол бусад нь зөвхөн цочмог үед эмчилгээ хийлгэж болно.

ADAMTS13-г Хэр Хугацаанд Хэрэглэх Вэ?

ADAMTS13 эмчилгээний үргэлжлэх хугацаа нь удамшлын TTP эсвэл олдмол TTP-тэй эсэхээс хамааран хүн бүрт харилцан адилгүй байдаг. Удамшлын TTP-ийн хувьд энэ нь үндсэн генетикийн нөхцөл байдал арилахгүй тул насан туршийн эмчилгээ байж болно.

Таны эмч тантай хамтран хувийн эмчилгээний хуваарийг боловсруулна. hTTP-тэй зарим хүмүүс ферментийн зохих түвшинг хадгалахын тулд тогтмол урьдчилан сэргийлэх (урьдчилан сэргийлэх) тарилга хийлгэх шаардлагатай бол бусад нь зөвхөн цочмог үед эсвэл эрсдэл нэмэгдэх үед эмчилгээ хийлгэх шаардлагатай байж болно.

Цусны шинжилгээгээр тогтмол хянах нь эмчилгээний үр дүнг тодорхойлоход болон таны хуваарийн аливаа тохируулга хийх шаардлагатай эсэхийг тогтооход таны эрүүл мэндийн багт тусална. Эдгээр шинжилгээ нь таны ADAMTS13-ийн идэвхжлийн түвшинг хэмжиж, TTP-ийн шинж тэмдгийг хянадаг.

ADAMTS13-ийн Гаж Нөлөө Юу Вэ?

Ихэнх хүмүүс ADAMTS13-г сайн тэсвэрлэдэг боловч бүх эм шиг гаж нөлөө үзүүлж болно. Хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь ихэвчлэн хөнгөн бөгөөд зохих хяналт, анхаарал халамжтай байхад удирдахад хялбар байдаг.

Энд таны мэдрэх боломжтой гаж нөлөөг хамгийн түгээмэлээс нь эхлэн жагсаав:

• Толгой өвдөх, бага зэргийн ядаргаа
• Дотор муухайрах эсвэл ходоодны таагүй байдал
• Улайлт, хавдах, бага зэргийн өвдөлт зэрэг тарилгын талбайн урвал
• Толгой эргэх эсвэл толгой эргэх
• Булчин өвдөх эсвэл үе мөчний өвдөлт

Эдгээр нийтлэг гаж нөлөө нь ихэвчлэн өөрөө сайжирдаг бөгөөд эмчилгээг зогсоох шаардлагагүй. Таны эрүүл мэндийн баг танд ямар нэгэн таагүй мэдрэмжийг даван туулахад туслах болно.

Илүү ноцтой боловч ховор тохиолддог гаж нөлөөнд харшлын урвал орно, энэ нь арьсны бага зэргийн тууралтаас эхлээд хүнд хэлбэрийн анафилакси хүртэл байж болно. Харшлын урвалын шинж тэмдэгт амьсгал давчдах, нүүр эсвэл хоолой хавагнах, хүнд тууралт эсвэл зүрхний цохилт түргэсэх зэрэг орно.

Маш ховор тохиолдолд зарим хүмүүс эмийн эсрэг эсрэгбие үүсгэж болзошгүй бөгөөд энэ нь цаг хугацааны явцад үр дүнгүй болгож болзошгүй. Таны эмч үүнийг тогтмол цусны шинжилгээгээр хянаж, шаардлагатай бол эмчилгээний төлөвлөгөөг тань тохируулах болно.

ADAMTS13-ийг хэн хэрэглэх ёсгүй вэ?

ADAMTS13 нь хүн бүрт тохиромжгүй бөгөөд таны эмч танд тохиромжтой эсэхийг сайтар үнэлэх болно. Эмийн найрлагад харшилтай хүмүүс энэ эмчилгээг хийлгэх ёсгүй.

Хэрэв та бусад уурагт суурилсан эмчилгээ, ферментийн орлуулах эмчилгээнд хүнд хэлбэрийн харшлын урвал өгч байсан бол таны эмч эрсдэл, ашиг тусыг маш анхааралтай авч үзэх шаардлагатай болно. Тэд нэмэлт арга хэмжээ эсвэл өөр эмчилгээг зөвлөж болно.

Жирэмсэн болон хөхүүл эхчүүд эдгээр нөхцөл байдалд аюулгүй байдлын талаар хязгаарлагдмал мэдээлэлтэй тул онцгой анхаарал хандуулах шаардлагатай. Хэрэв та жирэмсэн, жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа эсвэл хөхүүл бол таны эмч тантай болзошгүй эрсдэл, ашиг тусын талаар ярилцах болно.

Дархлааны тогтолцооны тодорхой эмгэгтэй эсвэл дархлаа дарангуйлах эмчилгээ хийлгэж буй хүмүүст эмчилгээний өөрчилсөн төлөвлөгөө шаардлагатай байж болох бөгөөд учир нь эдгээр нөхцөл байдал нь таны бие эмийн хариу үйлдэлд нөлөөлж болзошгүй юм.

ADAMTS13-ийн брэндийн нэр

Рекомбинант ADAMTS13 эмийг Adzynma гэсэн брэндийн нэрээр авах боломжтой. Энэ нь АНУ-д одоо байгаа FDA-аас зөвшөөрөгдсөн цорын ганц рекомбинант ADAMTS13 бүтээгдэхүүн юм.

Адзинма нь удамшлын тромботик тромбоцитопенийн пурпураг эмчлэхэд зориулагдсан бөгөөд ТТП-ийн эмчилгээнд гарсан томоохон дэвшил юм. Энэ эм бэлэн болохоос өмнө эмчилгээний сонголтууд хамаагүй хязгаарлагдмал байсан.

Таны даатгал болон эмийн сан энэ эмийг брэндийн нэрээр (Адзинма) эсвэл ерөнхий нэрээр (рекомбинант ADAMTS13) дурдаж болно. Хоёр нэр нь ижил эмийг хэлнэ.

ADAMTS13-ийн хувилбарууд

ADAMTS13 бэлэн болохоос өмнө ТТП-ийн үндсэн эмчилгээ нь плазмын солилцоо (плазмаферез) байсан бөгөөд энэ нь таны цусыг гаргаж, плазмыг ялгаж, дутагдаж буй ферментийг агуулсан донорын плазмаар солихыг хэлнэ.

Плазмын солилцоог одоо ч олон тохиолдолд, ялангуяа олж авсан ТТП эсвэл ADAMTS13 байхгүй үед ашигладаг. Гэсэн хэдий ч энэ нь тусгай тоног төхөөрөмж шаарддаг, илүү инвазив процедур бөгөөд донорын цусны бүтээгдэхүүнд өртөх зэрэг эрсдэлтэй.

Шинэхэн хөлдөөсөн плазмын дусаах нь түр зуурын ферментийн орлуулалтыг хангаж чаддаг боловч рекомбинант эмээс бага концентрацитай бөгөөд илүү их шингэн шаардаж болно. Энэ аргыг заримдаа яаралтай үед эсвэл бусад эмчилгээ байхгүй үед ашигладаг.

Олж авсан ТТП-тэй зарим хүмүүст дархлаа дарангуйлах эм, тухайлбал кортикостероид эсвэл ритуксимабыг дархлааны системийг ADAMTS13 ферментэд үзүүлэх дайралтыг бууруулахад ашиглаж болно. Гэсэн хэдий ч эдгээр нь дутагдаж буй ферментийг шууд орлуулдаггүй.

ADAMTS13 нь плазмын солилцооноос илүү сайн уу?

ADAMTS13 нь плазмын солилцоотой харьцуулахад, ялангуяа удамшлын ТТП-тэй хүмүүст хэд хэдэн давуу талтай. Рекомбинант фермент нь илүү тохиромжтой, аюулгүй бөгөөд уламжлалт плазмд суурилсан эмчилгээтэй харьцуулахад илүү тогтвортой үр дүнг өгдөг.

Плазмын солилцоотой харьцуулахад, нарийн төвөгтэй тоног төхөөрөмж бүхий мэргэшсэн эмнэлгийн байгууламжид хэдэн цаг шаарддаг бол ADAMTS13-г харьцангуй хурдан тарилгаар хийж болно. Энэ нь тогтмол, урьдчилан сэргийлэх эмчилгээнд илүү практик болгодог.

Аюулгүй байдлын үүднээс авч үзвэл, ADAMTS13 нь донорын цусан бүтээгдэхүүнтэй холбоотой эрсдлийг арилгадаг, үүнд халдвар авах, плазмын уургуудад харшил өгөх зэрэг орно. Рекомбинант эм нь мөн илүү стандартчилагдсан тул та байнга ижил тунг авдаг.

Гэсэн хэдий ч, плазмын солилцоо нь зарим хүмүүст, ялангуяа дархлааны системийн үйл ажиллагааны алдагдалтай холбоотой болсон TTP-ийн анхны эмчилгээнд илүү тохиромжтой байж болно. Таны эмч таны TTP-ийн тодорхой төрөл, хувийн нөхцөл байдалд үндэслэн аль арга нь хамгийн сайн болохыг тодорхойлно.

ADAMTS13-ийн талаархи түгээмэл асуултууд

ADAMTS13 зүрхний өвчтэй хүмүүст аюулгүй юу?

ADAMTS13-г ерөнхийдөө зүрхний өвчтэй хүмүүст аюулгүй гэж үздэг боловч таны зүрхний эмч, гематологич таны эмчилгээг хамтран хянаж байх шаардлагатай. TTP өөрөө зүрхний цусны судалд жижиг бөөгнөрөл үүсгэж зүрхэнд нөлөөлж болзошгүй тул үндсэн өвчнийг эмчлэх нь зүрхний эрүүл мэндэд ихээхэн тустай.

Энэ эм нь зүрхний эмүүдтэй ихэвчлэн харилцан үйлчилдэггүй боловч таны эмч нар ямар нэгэн харилцан үйлчлэл байгаа эсэхийг шалгахын тулд таны бүх жорыг шалгана. Хэрэв танд зүрхний хүнд хэлбэрийн дутагдалтай бол таны эмчилгээний баг таны бие нэмэлт шингэнийг даван туулж чадаж байгаа эсэхийг шалгахын тулд тарилгын үеэр таныг илүү нягт хянах шаардлагатай болно.

Хэрэв би ADAMTS13-ийг хэтрүүлэн авбал яах ёстой вэ?

ADAMTS13-ийн хэтрүүлэл нь эрүүл мэндийн мэргэжилтнүүд хяналттай орчинд хийдэг тул магадлал багатай. Гэсэн хэдий ч, хэрэв та тогтоосон тунгаас илүү авсан бол таны эмчилгээний баг таныг ямар нэгэн ер бусын шинж тэмдэг илэрч байгаа эсэхийг нягт хянана.

Хэт их эмчилгээ хийлгэх хамгийн магадлалтай үр дагавар нь толгой өвдөх, дотор муухайрах, харшлын урвал зэрэг гаж нөлөөний эрсдэл нэмэгдэх явдал юм. Таны эрүүл мэндийн баг танд дэмжлэг үзүүлж, таны аюулгүй байдлыг хангахын тулд таны цусан дахь түвшинг хянана.

Хэрэв та тунгийн талаар санаа зовж, эмчилгээ хийлгэсний дараа ер бусын шинж тэмдэг илэрвэл эмчтэйгээ нэн даруй холбогдоорой. Тэд таны нөхцөл байдлыг үнэлж, зохих зөвлөгөө өгөх болно.

ADAMTS13-ийн тунг алдсан тохиолдолд би юу хийх ёстой вэ?

Хэрэв та ADAMTS13-ийн тарилгыг алдсан бол аль болох хурдан эмчтэйгээ холбогдож, дахин товлоорой. Дараагийн эмчилгээгээ давхар хийж, алдсан тунг нөхөхийг бүү оролд, учир нь энэ нь гаж нөлөөний эрсдэлийг нэмэгдүүлж болзошгүй.

Таны эмч алдсан тунгаас хойш хэр хугацаа өнгөрсөн, одоогийн шинж тэмдгүүдээс хамааран хамгийн сайн аргыг тодорхойлно. Тэд таны цусан дахь түвшинг шалгах эсвэл ферментийн түвшинг хангалттай хэмжээнд байлгахын тулд эмчилгээний хуваарийг тохируулахыг хүсч болно.

Урьдчилан сэргийлэх эмчилгээ хийлгэж буй хүмүүсийн хувьд тунг үе үе алдах нь шууд асуудал үүсгэхгүй байж болох ч TTP-ийн хүндрэлээс урьдчилан сэргийлэхийн тулд аль болох тогтмол хуваарьтай байх нь чухал юм.

ADAMTS13-ийг хэзээ зогсоох вэ?

ADAMTS13 эмчилгээг зогсоох эсэх шийдвэрийг зөвхөн таны биеийн байдал харгалзан, эмчийн зөвлөгөөгөөр л гаргана. Удамшлын TTP-тэй хүмүүсийн хувьд энэ нь үндсэн генетикийн өөрчлөлтгүй тул насан туршийн эмчилгээ байдаг.

Таны эмч цусан дахь шинжилгээ, TTP-ийн хүндрэлийг хянах замаар эмчилгээнд үзүүлэх хариу урвалыг тогтмол үнэлнэ. Хэрэв та эмэнд эсрэгбие үүсгэсэн эсвэл ноцтой гаж нөлөө үзүүлбэл эмчилгээний төлөвлөгөөгөө тохируулах эсвэл өөр арга хэмжээ авах шаардлагатай болно.

ADAMTS13-ийг өөрөө дур мэдэн зогсоож болохгүй, тэр ч байтугай таны бие сайн байсан ч. Энэ эм нь амь насанд аюултай цусны бүлэгнэл үүсэхээс сэргийлдэг бөгөөд гэнэт зогсоох нь TTP-ийн хүндрэлд орох эрсдэлтэй.

Би ADAMTS13 хэрэглэж байхдаа аялах боломжтой юу?

Тийм ээ, та ADAMTS13 хэрэглэж байхдаа аялах боломжтой, гэхдээ таны эрүүл мэндийн багтай сайтар төлөвлөж, зохицуулах шаардлагатай. Хэрэв таны аялал төлөвлөсөн тарилгын хуваарьтай давхцаж байвал очих газраа эмчилгээ хийлгэхээр зохицуулах хэрэгтэй.

Аялахаасаа өмнө эмчилгээний хуваарь, яаралтай холбоо барих мэдээлэл, эмчийн бичсэн таны өвчний байдал, эмийн хэрэгцээг тайлбарласан захидал зэрэг шаардлагатай бүх эмнэлгийн баримт бичигтэй эсэхээ шалгаарай. Энэ нь гэрээсээ хол байх үед эмнэлгийн тусламж авах шаардлагатай бол тустай байж болно.

Өвчний талаарх мэдээллийг агуулсан эмнэлгийн сэрэмжлүүлгийн бугуйвч эсвэл карт зүүхийг анхаарч үзээрэй, учир нь энэ мэдээлэл яаралтай үед маш чухал байж болно. Таны эрүүл мэндийн баг таны аялалыг төлөвлөхөд тусалж, шаардлагатай бол очих газрын эмчилгээний төвүүдтэй холбож өгөх болно.