Инотерсен гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Инотерсен бол удамшлын транстиретин-зуучлагдсан амилоидоз (hATTR амилоидоз) эмчлэхэд зориулагдсан жортой эм юм. Энэ нь таны мэдрэл болон эрхтэнд нөлөөлдөг ховор генетикийн өвчин юм. Энэ эм нь транстиретин гэж нэрлэгддэг асуудалтай уургийн үйлдвэрлэлийг бууруулснаар үйлчилдэг бөгөөд энэ нь таны биед хуримтлагдаж, ноцтой хүндрэл үүсгэж болзошгүй.

Хэрэв та эсвэл таны хайртай хүн hATTR амилоидоз өвчтэй гэж оношлогдсон бол та эмнэлгийн мэдээллээр дүүрэн байх магадлалтай. Энэ эмийн талаар мэдэх шаардлагатай зүйлийг энгийн, тодорхой үгээр авч үзье.

Инотерсен гэж юу вэ?

Инотерсен бол долоо хоногт нэг удаа арьсан дор тарьдаг антисенс олигонуклеотид эм юм. Энэ нь өвчний явцыг удаашруулахын тулд генетикийн түвшинд ажилладаг шинэ төрлийн эмүүдийн нэг юм.

Энэ эм нь элэгний транстиретин уургийг үүсгэх зааврыг агуулсан РНХ-д чиглэгддэг. Эдгээр зааврыг хааснаар инотерсен нь таны биеийн хэвийн бус уургийн хэмжээг бууруулахад тусалдаг. Үүнийг илүү их хохирол учруулахаас өмнө алдаатай мессежийг тасалдуулж байна гэж бодоорой.

Эмийг арьсан дор тарьдаг бөгөөд энэ нь арьсны доорх өөхөн эдэд ордог гэсэн үг юм. Энэ нь эмийн цусанд аажмаар орж, бие махбодид үйлчлэх боломжийг олгодог.

Инотерсенийг юунд хэрэглэдэг вэ?

Инотерсен нь насанд хүрэгчдэд удамшлын транстиретин-зуучлагдсан амилоидоз (hATTR амилоидоз) эмчилдэг. Энэ ховор генетикийн өвчин нь таны бие хэвийн бус транстиретин уургийг үүсгэж, бөөгнөрч, мэдрэл, эрхтэнүүдийг гэмтээх үед тохиолддог.

Энэ өвчин нь гол төлөв таны захын мэдрэлийг гэмтээж, гар, хөлөндөө мэдээгүй болох, хатгуулж өвдөх, өвдөх, сулрах зэрэг шинж тэмдэг илэрдэг. Цаг хугацаа өнгөрөх тусам зүрх, бөөр, хоол боловсруулах системд нөлөөлж болзошгүй. Эмчилгээ хийлгэхгүй бол hATTR амилоидоз нь ихэвчлэн улам дорддог бөгөөд амь насанд аюултай болж болзошгүй.

Таны эмч танд hATTR амилоидозын генетикийн онош батлагдсан тохиолдолд л инотерсеныг бичих болно. Энэ эм нь зөвхөн энэ өвчний зорилгоор бүтээгдсэн бөгөөд мэдрэлийн бусад төрлийн асуудал эсвэл амилоидозын үед тус болохгүй.

Инотерсен яаж үйлчилдэг вэ?

Инотерсен нь таны биеийн эсийн байгалийн механизмыг ашиглан транстиретины уургийн үйлдвэрлэлийг бууруулдаг. Энэ нь зохих ёсоор хэрэглэвэл өвчний явцыг мэдэгдэхүйц удаашруулдаг дунд зэргийн хүчтэй эм гэж тооцогддог.

Энэ эм нь таны генээс уургийн үйлдвэрлэх механизмд заавар өгдөг мессенжер РНХ (mRNA)-д чиглэгддэг. Энэхүү mRNA-тай холбогдсоноор инотерсен нь таны элгийг транстиретины уургийг их хэмжээгээр үйлдвэрлэхээс сэргийлдэг. Энэ нь таны биед хортой хуримтлал үүсгэхэд ашиглагдах хэвийн бус уургийн хэмжээг бууруулдаг.

Судалгаанаас харахад инотерсен нь ихэнх өвчтөнд транстиретины үйлдвэрлэлийг 75-80% орчим бууруулдаг. Энэхүү мэдэгдэхүйц бууралт нь мэдрэлийн гэмтлийг удаашруулж, зарим шинж тэмдгийг тогтворжуулах эсвэл сайжруулахад тусалдаг. Гэсэн хэдий ч үр дүнтэй үр дүнг харахын тулд хэдэн сарын турш тогтмол эмчилгээ хийлгэх шаардлагатай.

Инотерсеныг хэрхэн хэрэглэх вэ?

Та долоо хоног бүрийн ижил өдөр, өөр өөр тарилгын талбайд ээлжлэн инотерсеныг долоо хоногт нэг удаа тарина. Эм нь урьдчилан дүүргэсэн тариурын хэлбэрээр ирдэг бөгөөд та үүнийг хэрэглэх хүртлээ хөргөгчинд хадгална.

Тарилга хийхээс өмнө эмийг ойролцоогоор 30 минутын турш өрөөний температурт байлгана. Тарилгын талбайгаа спиртийн алчуураар цэвэрлэж, эмийг гуя, дээд гар, эсвэл хэвлийн өөхөн эдэд тарина. Таны эрүүл мэндийн баг танд тарилгын зөв арга техникийг зааж, ээлжлэн хийх талбайг зааж өгөх болно.

Инотерсенийг амаар уудаггүй, харин тарьдаг тул хоолтой эсвэл хоолгүй ууж болно. Гэсэн хэдий ч сайн шингэн уух, зөв хооллолт нь таны биед эмийн үйлчилгээг илүү сайн даван туулахад тусална. Зарим хүмүүс долоо хоног бүр ижил цагт тарьснаар тогтсон горимд ороход тустай гэж үздэг.

Би хэр удаан инотерсен уух ёстой вэ?

Инотерсен нь ихэвчлэн урт хугацааны эмчилгээ бөгөөд таны биед тустай, сайн тэсвэрлэж байвал тодорхойгүй хугацаагаар үргэлжлүүлнэ. hATTR амилоидоз нь ахицтай генетикийн өвчин тул эмийг зогсоовол өвчин дахин хөгжихөд хүргэдэг.

Таны эмч тогтмол цусны шинжилгээ, мэдрэлийн үзлэгээр дамжуулан эмчилгээнд үзүүлэх хариу урвалыг хянана. Ихэнх хүмүүс шинж тэмдгүүд нь 6-12 сарын дотор тогтворжиж эхэлдэг боловч зарим сайжруулалт илрэхэд илүү их хугацаа шаардагдаж болно.

Инотерсенийг үргэлжлүүлэх эсвэл зогсоох шийдвэр нь түүний үйлчилгээний үр дүн, таны мэдэрч буй гаж нөлөө, ерөнхий эрүүл мэндийн байдал зэрэг хэд хэдэн хүчин зүйлээс хамаарна. Таны эмчлэх баг таны тодорхой нөхцөл байдалд хамгийн сайн урт хугацааны төлөвлөгөөг тодорхойлохын тулд тантай хамтран ажиллах болно.

Инотерсений гаж нөлөө юу вэ?

Бүх эмүүдийн адил инотерсен нь гаж нөлөө үзүүлж болзошгүй боловч хүн бүрт илэрдэггүй. Хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь зохих хяналт, анхаарал халамжтай байвал удирдахад хялбар байдаг.

Энд таны мэдэрч болох гаж нөлөөг хамгийн түгээмэлээс нь эхлэн жагсаав:

• Тарилгын талбайн урвал, тухайлбал улайх, хавагнах, өвдөх
• Дотор муухайрах, бөөлжих
• Толгой өвдөх
• Ядрах
• Халуурах
• Булчин өвдөх
• Даарах

Эдгээр түгээмэл гаж нөлөө нь эмчилгээний эхний хэдэн долоо хоногт таны бие эмэнд дасан зохицсоноор сайжирдаг.

Илүү ноцтой гаж нөлөө нь яаралтай эмнэлгийн тусламж шаарддаг бөгөөд үүнд:

• Цусны ялтасны хэмжээ огцом буурах (тромбоцитопени), хөхрөх, цус гарах
• Бөөрний үрэвсэл зэрэг бөөрний асуудал
• Тарилгын талбайд хүнд хэлбэрийн урвал илэрч, хавдах, халдвар авах
• Үрэвслийн шинж тэмдэг илрэх

Таны эмч таныг тогтмол цусны шинжилгээгээр нарийн хянах бөгөөд ноцтой гаж нөлөөг эрт илрүүлэх болно. Ихэнх хүмүүс зохих хяналт, шаардлагатай үед тунг тохируулах замаар эмчилгээг аюулгүй үргэлжлүүлж чадна.

Инотерсенийг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

Зарим хүмүүс ноцтой хүндрэл үүсэх эрсдэлтэй тул инотерсен хэрэглэх ёсгүй. Таны эмч энэ эмийг танд бичихээсээ өмнө танд аюулгүй эсэхийг сайтар үнэлэх болно.

Хэрэв танд дараах зүйлс байвал инотерсен хэрэглэх ёсгүй:

• Бөөрний хүнд өвчтэй эсвэл диализ хийлгэж байгаа
• Идэвхтэй, хяналтгүй цус алдах эмгэг
• Цусны ялтасны хэмжээ хэт бага
• Дархлааны систем хянаж чадахгүй байгаа идэвхтэй халдварууд
• Инотерсен эсвэл түүний найрлагад харшилтай

Хэрэв та бөөрний хөнгөн болон дунд зэргийн асуудалтай, цус алдах эмгэгийн түүхтэй, эсвэл цус шингэлэх эм ууж байгаа бол онцгой анхаарал шаардлагатай. Таны эмч инотерсен бичиж өгч болох ч таныг илүү нарийн хянах бөгөөд эмчилгээний төлөвлөгөөгөө тохируулах боломжтой.

Жирэмслэлт, хөхүүл үед онцгой анхаарал хандуулах шаардлагатай, учир нь инотерсений хөгжиж буй нялх хүүхдэд үзүүлэх нөлөө бүрэн судлагдаагүй байна. Хэрэв та жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа эсвэл аль хэдийн жирэмсэн бол эмч тань болзошгүй эрсдэл, ашиг тусын талаар ярилцах болно.

Инотерсений брендийн нэрс

Инотерсенийг ихэнх улс оронд Tegsedi гэсэн брендийн нэрээр худалдаалдаг. Энэ нь одоогоор энэ эмийн хувьд зөвшөөрөгдсөн цорын ганц брендийн нэр юм.

Tegsedi-г Akcea Therapeutics үйлдвэрлэдэг бөгөөд АНУ, Канад, Европын олон оронд худалдаалагддаг. Энэхүү эм нь 284 мг инотерсен натри агуулсан урьдчилан дүүргэсэн тариурын хэлбэрээр ирдэг.

Энэ нь ховор тохиолддог өвчний тусгай эмчилгээ тул зөвхөн тодорхой эмийн сангуудаар дамжин худалдаалагдах бөгөөд таны даатгалын компаниас урьдчилан зөвшөөрөл авах шаардлагатай. Таны эрүүл мэндийн баг эмчилгээг зохих сувгаар дамжуулан авах боломжийг зохицуулахад туслах болно.

Инотерсений хувилбарууд

Хэд хэдэн бусад эмүүд нь hATTR амилоидозыг эмчлэх боломжтой боловч тэдгээр нь өөр өөр аргаар үйлчилдэг бөгөөд өөр өөр өвчтөнд илүү тохиромжтой байж болно. Таны эмч таны тодорхой нөхцөл байдалд хамгийн тохиромжтой сонголтыг тодорхойлоход туслах болно.

Үндсэн хувилбарууд нь дараах зүйлсийг агуулдаг:

• Патисиран (Онпаттро) - IV дусаах замаар өгдөг өөр нэг РНХ-г чиглэсэн эмчилгээ
• Тафамидис (Виндакел) - транстиретиний уургийг тогтворжуулдаг эм
• Дифлунисал - мөн уургийг тогтворжуулж чаддаг хуучин эм

Хувилбар бүр нь өөр өөр давуу болон гаж нөлөөний профайлтай байдаг. Патисиран нь инотерсентай адилхан үйлчилдэг боловч долоо хоногт тарилга хийлгэхийн оронд сар бүр IV дусаах шаардлагатай. Тафамидис нь транстиретиний уургийг нугалахаас сэргийлж, хортой хуримтлал үүсгэх замаар ажилладаг.

Эдгээр эмүүдийг сонгох нь таны өвчний шат, бусад эрүүл мэндийн байдал, тарилга эсвэл дусаахыг тэсвэрлэх чадвар, хувийн сонголт зэрэг хүчин зүйлээс хамаарна. Зарим хүмүүс өөрсдөд нь хамгийн сайн үйлчилгээ үзүүлэх зүйлийг олохын тулд өөр өөр сонголтыг туршиж үзэх шаардлагатай байж болно.

Инотерсен нь Патисиранаас илүү сайн уу?

Инотерсен болон патисиран хоёулаа hATTR амилоидозыг үр дүнтэй эмчилдэг боловч тэдгээр нь өөр өөр давуу болон сул талуудтай байдаг. Аль нь ч нөгөөгөөсөө илүү сайн гэж тодорхой хэлэх боломжгүй - хамгийн сайн сонголт нь таны хувийн нөхцөл байдлаас хамаарна.

Инотерсен нь долоо хоног бүр гэртээ өөрөө тарилга хийхэд тохиромжтой бөгөөд энэ нь олон хүмүүс патисиран хийлгэх дусаах төвд сар бүр очихоос илүүд үздэг. Гэсэн хэдий ч, инотерсен нь гаж нөлөө, ялангуяа бөөр болон ялтасны асуудлыг илүү олон удаа хянах шаардлагатай.

Патисиран нь зарим судалгаанд бага зэргийн гаж нөлөөтэй байж болох ч сар бүр хэдэн цаг үргэлжилдэг судсаар хийх тарилга шаардлагатай. Энэ нь тарилгын төвөөс хол амьдардаг эсвэл судсаар тарилга хийлгэхэд хүндрэлтэй хүмүүст хүндрэлтэй байж болно.

Хоёр эм нь аль аль нь транстиретиний үйлдвэрлэлийг ижил хэмжээгээр үр дүнтэй бууруулж, өвчний явцыг удаашруулж чадна. Таны эмч эдгээр сонголтуудын аль нэгийг нь сонгоход таны амьдралын хэв маяг, бусад эрүүл мэндийн байдал, хувийн сонголтыг харгалзан үзэх болно.

Инотерсений талаархи түгээмэл асуултууд

А1. Инотерсен нь зүрхний өвчтэй хүмүүст аюулгүй юу?

Инотерсенийг hATTR амилоидозоос зүрхний оролцоотой хүмүүст хэрэглэж болох боловч анхааралтай хянах шаардлагатай. Энэ эм нь зүрхний үйл ажиллагаанд шууд нөлөөлдөггүй боловч үндсэн нөхцөл байдал нь ихэвчлэн зүрхэнд нөлөөлдөг.

Таны зүрхний эмч болон мэдрэлийн эмч таны эмчилгээний туршид зүрхний эрүүл мэндийг хянахаар хамтран ажиллах болно. Зүрхний дутагдалтай зарим хүмүүст нэмэлт урьдчилан сэргийлэх арга хэмжээ эсвэл илүү нягт хяналт шаардлагатай байж болно. Өвчний явцыг удаашруулах боломжит ашиг тус нь зүрхний оролцоотой хүмүүст эрсдэлээс их байдаг.

А2. Хэрэв би Инотерсенийг хэтрүүлэн хэрэглэвэл яах ёстой вэ?

Хэрэв та Инотерсенийг нэгээс олон тунгаар санамсаргүйгээр тарьсан бол эмч эсвэл яаралтай тусламжийн газарт нэн даруй хандаарай. Шинж тэмдэг илэрч байгаа эсэхийг харахыг бүү хүлээ - хэтрүүлэн хэрэглэх нь яаралтай эмнэлгийн тусламж шаардлагатай ноцтой гаж нөлөө үүсгэж болзошгүй.

Эмнэлэгт эмчилгээний сав баглаа боодлыг авч ирээрэй, ингэснээр эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчид таны хэрэглэсэн зүйлийг яг таг мэдэх болно. Тэд таны цусны тоо, бөөрний үйл ажиллагааг илүү нягт хянаж, шаардлагатай бол дэмжлэг үзүүлэх шаардлагатай байж магадгүй.

А3. Хэрэв би Инотерсений тунг алдвал яах ёстой вэ?

Хэрэв та долоо хоног бүрийн тунгаа алдсан бол санахдаа аль болох хурдан ууж, дараа нь тогтмол хуваарьтаа эргэж очно уу. Алдсан тунг нөхөхийн тулд хоёр тунг ойрхон ууж болохгүй.

Хэрэв таны төлөвлөсөн тунгаас хойш 2-оос илүү хоног өнгөрсөн бол эмчид хандаж зөвлөгөө аваарай. Тэд таны тодорхой нөхцөл байдлаас хамааран алдсан тунг уух эсвэл дараагийн төлөвлөсөн тарилга хүртэл хүлээхийг зөвлөж магадгүй юм.

Q4. Би Inotersen-ийг хэзээ зогсоох вэ?

Та Inotersen-ийг эмчтэйгээ сайтар ярилцсаны дараа л зогсоох ёстой. hATTR амилоидоз нь ахицтай өвчин тул эмчилгээг зогсоох нь ихэвчлэн өвчнийг дахин хөгжүүлэх боломжийг олгодог.

Хэрэв та хянаж чадахгүй ноцтой гаж нөлөө илэрвэл, эмчилгээ хангалттай хугацаанд туслахгүй бол, эсвэл таны ерөнхий эрүүл мэндийн байдал мэдэгдэхүйц өөрчлөгдвөл эмч тань зогсоохыг зөвлөж магадгүй юм. Эмчийн хяналтгүйгээр Inotersen-ийг гэнэт хэзээ ч зогсоож болохгүй.

Q5. Би Inotersen ууж байхдаа аялах боломжтой юу?

Тийм ээ, та Inotersen ууж байхдаа аялах боломжтой, гэхдээ бага зэрэг төлөвлөлт шаардлагатай. Эмийг хөргөгчинд хадгалах шаардлагатай бөгөөд цагийн бүсийн өөрчлөлтөөс үл хамааран долоо хоног бүрийн тарилгын хуваариа баримтлах шаардлагатай.

Эмнэлгийн байдал, эмийн хэрэгцээгээ тайлбарласан эмчийн тодорхойлолт ав. Саатал гарсан тохиолдолд нэмэлт хангамж савлаж, тусламж хэрэгтэй болбол очих газрынхаа эмнэлгийн байгууламжуудыг судал. Олон хүн Inotersen-ийг зөв бэлтгэлтэйгээр амжилттай аялдаг.