Ивакафтор гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Ивакафтор бол тодорхой генетикийн мутацитай хүмүүст цистик фиброзыг эмчлэхэд зориулагдсан шинэ эмчилгээ юм. Энэхүү амаар уух эм нь таны эсийн гэмтсэн уургуудын үйл ажиллагааг сайжруулахад тусалдаг бөгөөд энэ нь уушигны үйл ажиллагаа болон амьдралын чанарыг мэдэгдэхүйц сайжруулж чадна. Энэ нь зөвхөн шинж тэмдгийг удирдахаас илүүтэй цистик фиброзын үндсэн шалтгааныг чиглэсэн шинэ үеийн нарийн эмчилгээний нэг хэсэг юм.

Ивакафтор гэж юу вэ?

Ивакафтор бол цистик фиброзын үндсэн шалтгааныг эсийн түвшинд шууд шийдвэрлэдэг жортой эм юм. Салст болон халдварыг хянахад чиглэсэн уламжлалт эмчилгээний эсрэг энэ эм нь өвчнийг үүсгэдэг таны эсийн гэмтсэн уургийн сувгийг засахад тусалдаг.

Энэ эм нь CFTR potentiators гэж нэрлэгддэг ангилалд хамаардаг бөгөөд энэ нь CFTR уургийн үйл ажиллагааг сайжруулдаг гэсэн үг юм. Энэ нь таны биеийн эдэд давс, ус хэвийн хөдөлж байх боломжийг олгож, хаалттай байсан таны эсийн хаалгыг онгойлгоход тусалдаг гэж бодоорой.

Ивакафтор нь цистик фиброзын тодорхой генетикийн мутацитай, ялангуяа G551D мутаци болон бусад хэд хэдэн хаалттай мутацитай хүмүүст л үйлчилдэг. Энэ эмийг бичихээс өмнө таны эмч таны тодорхой генетикийн төрлийг шинжилгээгээр батлах шаардлагатай.

Ивакафторыг юунд хэрэглэдэг вэ?

Ивакафторыг голчлон CFTR уургийн үйл ажиллагаанд нөлөөлдөг тодорхой генетикийн мутацитай өвчтөнүүдэд цистик фиброзыг эмчлэхэд хэрэглэдэг. Энэ эм нь хаалттай мутацитай хүмүүст зөвшөөрөгдсөн бөгөөд энэ нь цистик фиброзтой бүх өвчтөний 4-5% -ийг эзэлдэг.

Энэ эм нь цистик фиброзыг эмчлэхэд чухал ач холбогдолтой хэд хэдэн талыг сайжруулахад тусалдаг. Энэ нь ихэвчлэн амьсгалын замыг бөглөдөг зузаан, наалдамхай салстыг багасгаснаар уушигны үйл ажиллагааг сайжруулж чадна. Олон өвчтөн эмчилгээ эхэлснээс хойш хэдхэн долоо хоногийн дотор амьсгалын замын халдвар багасч, амьсгал нь сайжирдаг.

Амьсгалын замын үйл ажиллагаанаас гадна ивакафтор нь кист фиброзын улмаас үүсэх хоол боловсруулах эрхтний асуудлуудад тусалдаг. Энэ эм нь нойр булчирхайн үйл ажиллагааг сайжруулж, хоол боловсруулах замын зарим шинж тэмдгийг бууруулж болох ч гол анхаарал нь уушигны эрүүл мэндэд чиглэгддэг.

Ивакафтор хэрхэн үйлчилдэг вэ?

Ивакафтор нь гэмтэлтэй CFTR уургийг шууд зорилтот болгож, маш тодорхой үйлчилгээтэй, дунд зэргийн хүчтэй эм болгодог. Энэ эм нь үндсэндээ генетикийн мутацийн улмаас хаагдсан хэвээр байх эсийн уургийн сувгийг нээхэд тусалдаг түлхүүрийн үүрэг гүйцэтгэдэг.

Эдгээр уургийн сувгууд хэвийн ажиллах үед давс, ус нь эсийн мембранаар илүү хэвийн шилжих боломжтой болдог. Энэхүү сайжруулсан хөдөлгөөн нь уушиг болон бусад эрхтэн дэх илүү нимгэн, наалдамхай бус салстыг бий болгоход тусалдаг бөгөөд энэ нь шүүрлийг байгалийн жамаар цэвэрлэхэд хялбар болгодог.

Эмийн үйлдэл нь нэн даруй биш, харин үргэлжилдэг. Зарим өвчтөн хэдхэн долоо хоногийн дотор сайжралтыг анзаардаг бол бүрэн үр нөлөө нь тогтмол хэрэглэснээс хэдэн сарын дараа илэрдэг. Эм нь эмчилгээний үр нөлөөг хадгалахын тулд тогтмол уух шаардлагатай.

Ивакафторыг хэрхэн уух ёстой вэ?

Ивакафторыг эмчийн зааврын дагуу яг таг уух ёстой бөгөөд ихэвчлэн өдөрт хоёр удаа, ойролцоогоор 12 цагийн зайтай ууна. Энэ эм нь өөх тостой хоолтой хамт уухад хамгийн сайн үйлчилдэг, учир нь энэ нь таны биеийн эмийг шингээх чадварыг мэдэгдэхүйц сайжруулдаг.

Сайн хоолны сонголт нь бүх сүү, бяслаг, цөцгийн тос, газрын самарны тос, өндөг, эсвэл тосоор хоол хийсэн хоол зэргийг багтаадаг. Эм бүрийг уух үед дор хаяж 20 грамм өөх тос агуулсан хоол эсвэл зууш идэхийг зорь. Энэ бол зөвхөн санал биш - ивакафторыг өөх тосгүй уух нь түүний үр нөлөөг 60% хүртэл бууруулж болзошгүй.

Системдээ тогтмол түвшинг хадгалахын тулд өдөр бүр ижил цагт тунгаа уухыг хичээгээрэй. Хэрэв та санахгүй байвал утасны дохиолол тохируулах эсвэл тунг тогтмол хоолны цагтай холбоорой. Тогтмол байдал нь эмийн үйлчилгээг аль болох үр дүнтэй байлгахад тусалдаг.

Ивакафторыг хэр удаан уух ёстой вэ?

Ивакафтор нь ихэвчлэн урт хугацааны эмчилгээ бөгөөд ихэнх хүмүүс үүнийг тодорхойгүй хугацаанд үргэлжлүүлэх шаардлагатай болдог. Энэ эм нь кист фиброзыг эмчлэхгүй, харин өвчнийг үүсгэдэг үндсэн уургийн үйл ажиллагааны алдагдалыг хянахад тусалдаг.

Таны эмч таны ахиц дэвшлийг тогтмол уушигны үйл ажиллагааны шинжилгээгээр хянаж, ихэвчлэн эхэндээ 3-6 сар тутамд хийдэг. Эдгээр шинжилгээ нь эмийн үйлчилгээний үр дүнг тодорхойлоход тусалдаг бөгөөд тунг тохируулах шаардлагатай эсэхийг тогтооно. Ивакафторт сайн хариу үйлдэл үзүүлсэн ихэнх өвчтөнүүд олон жилийн турш үргэлжлүүлэн хэрэглэдэг.

Зарим хүмүүс тодорхой гаж нөлөө үзүүлж, бусад эмүүдтэй харилцан үйлчлэл үзүүлбэл түр зуур хэрэглэхээ зогсоох шаардлагатай болж болно. Гэсэн хэдий ч, ивакафторыг зогсоох нь ихэвчлэн кист фиброзын шинж тэмдэг өмнөх түвшиндээ аажмаар буцаж ирэх болно гэсэн үг юм. Эмчилгээний багтайгаа ярилцалгүйгээр энэ эмийг хэзээ ч зогсоож болохгүй.

Ивакафторын гаж нөлөө юу вэ?

Ихэнх хүмүүс ивакафторыг сайн тэсвэрлэдэг боловч бүх эмүүдийн адил хөнгөнөөс илүү ноцтой хүртэл гаж нөлөө үзүүлж болно. Юу хүлээж байгааг ойлгох нь таныг илүү бэлтгэгдсэн мэдрэмж төрүүлэхэд тусална, мөн эмчтэйгээ хэзээ холбоо барихаа мэдэхэд тусална.

Олон өвчтөнд илэрдэг нийтлэг гаж нөлөөнд дараахь зүйлс орно:

• Толгой өвдөх, толгой эргэх
• Амьсгалын дээд замын халдвар
• Хэвлийгээр өвдөх эсвэл дотор муухайрах
• Тууралт эсвэл арьсны урвал
• Булчин өвдөх эсвэл үе мөчний таагүй байдал

Эдгээр нийтлэг гаж нөлөө нь ихэвчлэн хөнгөн байдаг бөгөөд таны бие эмчилгээний эхний хэдэн долоо хоногт эмэнд дасан зохицсоны дараа сайжирдаг.

Ховор боловч илүү ноцтой гаж нөлөө нь яаралтай эмнэлгийн тусламж шаарддаг. Эдгээр санаа зовоосон шинж тэмдгүүд нь дараахь зүйлсийг агуулдаг:

• Арилахгүй хүнд хэвлийн өвдөлт
• Арьс болон нүдний шарлалт (шарлалт)
• Харанхуй шээс эсвэл цайвар өнгөтэй өтгөн
• Үргэлжилсэн дотор муухайрах эсвэл бөөлжих
• Ер бусын ядаргаа эсвэл сул дорой байдал

Эдгээр шинж тэмдгүүд нь элэгний асуудлыг илтгэж болзошгүй бөгөөд энэ нь ховор тохиолддог боловч яаралтай үнэлгээ шаардлагатай. Таны эмч элэгний үйл ажиллагааг тогтмол цусны шинжилгээгээр хянаж, аливаа асуудлыг эрт илрүүлэх болно.

Ивакафторыг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

Ивакафтор нь цистик фиброзтой хүн бүрт тохиромжгүй бөгөөд зарим хүний ​​хувьд энэ эмийг тохиромжгүй эсвэл аюултай болгох хэд хэдэн хүчин зүйл байдаг. Таны эмч үүнийг тогтоохоос өмнө таны өвчний түүх болон одоогийн эрүүл мэндийн байдлыг сайтар үнэлэх болно.

Ивакафтор хэрэглэхээс зайлсхийх ёстой хүмүүст элэгний хүнд өвчтэй эсвэл элэгний ферментүүд мэдэгдэхүйц ихэссэн хүмүүс багтдаг. Эмийг элгээр боловсруулдаг тул элэгний одоо байгаа асуудлууд эмчилгээний явцад улам дордож болно. Таны эмч эмчилгээг эхлэхээс өмнө таны элэгний үйл ажиллагааг шалгах болно.

Зарим эмүүд нь ивакафтортой аюултай харилцан үйлчилж болно, ялангуяа зарим антибиотик, мөөгөнцрийн эсрэг эмүүд, таталтын эсрэг эмүүд. Эмчдээ бүх жороор олгодог эм, жоргүй олгодог эм, нэмэлт тэжээлийн талаар үргэлж хэлээрэй. Зарим хослол нь тунг тохируулах эсвэл өөр эмчилгээ шаардаж болно.

Жирэмсэн болон хөхүүл эхчүүд эрүүл мэндийн багтайгаа эрсдэл, ашиг тусын талаар сайтар ярилцах хэрэгтэй. Амьтдын судалгаагаар хор хөнөөлгүй болох нь тогтоогдоогүй ч жирэмсэн болон хөхүүл үед ивакафторыг хэрэглэх аюулгүй байдлын талаар хязгаарлагдмал мэдээлэл байдаг.

Ивакафторын брэндийн нэрс

Ивакафтор нь ихэвчлэн Vertex Pharmaceuticals-ийн үйлдвэрлэсэн Kalydeco гэсэн брэндийн нэрээр зарагддаг. Энэ нь FDA-ийн зөвшөөрөл авсан анхны найрлага бөгөөд хамгийн өргөн хэрэглэгддэг хувилбар хэвээр байна.

Та мөн Orkambi (ivacaftor/lumacaftor) эсвэл Symdeko (ivacaftor/tezacaftor) зэрэг хослосон эмүүдийн нэг хэсэг болох ивакафторыг олж болно. Эдгээр хослолууд нь өөр өөр генетикийн мутацид зориулагдсан бөгөөд бусад идэвхтэй найрлагатай хамт ивакафтор агуулдаг.

Ивакафторын ерөнхий хувилбарууд хараахан гараагүй байгаа тул Калайдеко болон хосолсон бүтээгдэхүүнүүд нь одоогоор цорын ганц сонголт юм. Эм нь ихэвчлэн шахмал хэлбэрээр ирдэг боловч шингэн найрлага нь залуу өвчтөнүүдэд байж болно.

Ивакафторын хувилбарууд

Ивакафторын эмчилгээний хувилбарууд нь таны тодорхой генетикийн мутаци болон ерөнхий эрүүл мэндийн байдлаас ихээхэн хамаарна. Цистик фиброзын өөр өөр мутацитай өвчтөнүүдийн хувьд люмакафтор/ивакафторын хослол эсвэл элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор зэрэг шинэ эмүүд илүү тохиромжтой байж болно.

Ивакафтор хэрэглэж байгаа өвчтөнүүдэд ч гэсэн цистик фиброзын уламжлалт эмчилгээ чухал хэвээр байна. Үүнд амьсгалын замыг цэвэрлэх техник, дорназа альфа зэрэг амьсгалаар дамжуулан хэрэглэх эм, нойр булчирхайн ферментийн нэмэлт тэжээл орно. Олон өвчтөн иж бүрэн удирдлага хийхийн тулд ивакафторын хамт эдгээр эмчилгээг үргэлжлүүлэн хийдэг.

Ивакафтор хэрэглэх боломжгүй эсвэл зөв генетикийн мутацигүй өвчтөнүүдийн хувьд шинж тэмдэгт чиглэсэн эмчилгээ нь үндсэн арга болдог. Үүнд бронходилатор, салс ялгаруулагч, үрэвслийн эсрэг эм, уушигны халдварыг эрчимтэй эмчлэх зэрэг орно.

Ивакафтор нь Люмакафтороос илүү сайн уу?

Ивакафтор ба люмакафтор нь өөр өөр аргаар ажилладаг бөгөөд өрсөлдөх хувилбаруудын оронд ихэвчлэн хамт хэрэглэдэг. Ивакафтор нь одоо байгаа CFTR уургуудыг илүү сайн ажиллуулахад тусалдаг потенцизатор бол люмакафтор нь илүү олон CFTR уургийг эсийн гадаргуу руу шилжүүлэхэд тусалдаг залруулагч юм.

G551D зэрэг хаалттай мутацитай өвчтөнүүдийн хувьд ивакафтор нь ихэвчлэн маш үр дүнтэй бөгөөд хамгийн тохиромжтой эмчилгээ юм. Эдгээр өвчтөнүүд нь ивакафторын монотерапийн тусламжтайгаар уушигны үйл ажиллагаа болон ерөнхий эрүүл мэндэд мэдэгдэхүйц сайжруулалт үзүүлдэг.

Илүү түгээмэл F508del мутацитай өвчтөнүүдийн хувьд лумакафтор болон ивакафторын (Оркаби) хослол ихэвчлэн шаардлагатай байдаг. Эдгээр эмүүдийн аль нь ч дангаараа эдгээр өвчтөнүүдэд хангалттай үр нөлөө үзүүлэхгүй боловч хамтдаа уушигны үйл ажиллагаа болон амьдралын чанарыг мэдэгдэхүйц сайжруулах боломжтой.

Эдгээр эмүүдийг сонгох нь таны генетикийн шинжилгээний үр дүнгээс бүрэн хамаарна. Таны эмч таны тодорхой мутаци болон таны бие эмчилгээнд хэрхэн хариу үйлдэл үзүүлэхийг үндэслэн аль арга нь хамгийн сайн болохыг тодорхойлно.

Ивакафторын талаархи түгээмэл асуултууд

Ивакафтор нь чихрийн шижинтэй хүмүүст аюулгүй юу?

Ивакафторыг чихрийн шижинтэй хүмүүст аюулгүй хэрэглэж болох боловч цистик фиброзын баг болон чихрийн шижингийн эмчилгээний үйлчилгээ үзүүлэгчдийн хооронд нарийн хяналт тавих, зохицуулалт хийх шаардлагатай. Энэ эм нь цусан дахь сахарын түвшинд шууд нөлөөлдөггүй боловч зарим өвчтөн чихрийн шижингийн эмчилгээний хэрэгцээнд өөрчлөлт гарсан гэж мэдээлдэг.

Цистик фиброзтой холбоотой чихрийн шижинтэй зарим хүмүүс нойр булчирхайн үйл ажиллагаа сайжирснаас болж ивакафтор хэрэглэх үед цусан дахь сахарын хяналт сайжирдаг болохыг олж мэдсэн. Гэсэн хэдий ч бусад хүмүүс чихрийн шижингийн эмчилгээндээ тохируулга хийх шаардлагатай байж болно. Ивакафтор хэрэглэж эхлэх үед цусан дахь сахарын түвшинг тогтмол хянах нь онцгой чухал юм.

Хэрэв би санамсаргүйгээр хэт их ивакафтор уусан бол яах ёстой вэ?

Хэрэв та санамсаргүйгээр зааснаас илүү их ивакафтор уусан бол өөрийгөө сайн мэдэрч байсан ч эмч эсвэл хордлогын төвтэй нэн даруй холбоо барина уу. Хэт их уух нь гаж нөлөө, ялангуяа элэгний асуудал, эмийн харилцан үйлчлэлийн эрсдэлийг нэмэгдүүлдэг.

Дараагийн тунг алгасаж, хэтрүүлгийг нөхөхийг бүү оролд. Үүний оронд эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчийн зааврын дагуу тогтмол тунгийн хуваарьтаа эргэн орно уу. Та хэр их нэмэлт эм уусан, хэзээ уусан зэргээ тэмдэглэж аваарай, учир нь энэ мэдээлэл нь эмнэлгийн мэргэжилтнүүдэд хамгийн сайн арга хэмжээг тодорхойлоход тусална.

Хэрэв би ивакафторын тунг алдсан бол яах ёстой вэ?

Хэрэв та ивакафторын тунг алдсан бол санах даруйдаа ууна, гэхдээ төлөвлөсөн цагаас хойш 6 цагийн дотор байвал. Хэрэв 6 цагаас илүү хугацаа өнгөрсөн бол алдсан тунг алгасаад, дараагийн тунгаа өөх тостой хоолтой хамт тогтмол цагт нь ууна.

Алдсан тунг нөхөхийн тулд хэзээ ч хоёр тунг нэг дор ууж болохгүй, учир нь энэ нь гаж нөлөө үүсэх эрсдэлийг нэмэгдүүлдэг. Хэрэв та тунг байнга мартдаг бол утасны дохиолол тохируулах эсвэл эм уултын зохион байгуулагч ашиглан хуваариа баримтлахыг зөвлөж байна.

Ивакафторыг хэзээ зогсоох вэ?

Та зөвхөн эмчийн хяналтан дор ивакафторыг зогсоох ёстой, учир нь эмийг зогсоох нь кистоз фиброзын шинж тэмдэг аажмаар буцаж ирэхэд хүргэдэг. Ихэнх өвчтөнүүд түүний ашиг тусыг хадгалахын тулд ивакафторыг тодорхойгүй хугацаагаар үргэлжлүүлэн хэрэглэх шаардлагатай байдаг.

Хэрэв танд ноцтой гаж нөлөө илэрвэл, мэс засал хийлгэх шаардлагатай болсон эсвэл эмийн хоорондын харилцан үйлчлэл ихтэй бол таны эмч түр зуур зогсоохыг зөвлөж болно. Гэсэн хэдий ч эдгээр завсарлага нь ихэвчлэн богино хугацаатай байдаг бөгөөд ихэнх өвчтөнүүд асуудал шийдэгдсэний дараа эмчилгээгээ үргэлжлүүлж чаддаг.

Ивакафторыг бусад кистоз фиброзын эмүүдтэй хамт хэрэглэж болох уу?

Тийм ээ, ивакафторыг ихэвчлэн бусад кистоз фиброзын эмчилгээний хамт хэрэглэдэг, тэдгээрийг бүрэн орлохгүй. Ихэнх өвчтөнүүд ивакафтор хэрэглэж байх үед амьсгалын замын цэвэрлэгээний горим, амьсгалаар дамжуулан хэрэглэдэг эм, ферментийн нэмэлт тэжээлээ үргэлжлүүлэн хэрэглэдэг.

Гэсэн хэдий ч зарим эмийн харилцан үйлчлэл боломжтой, ялангуяа кистоз фиброзын эмчилгээнд өргөн хэрэглэгддэг зарим антибиотик болон мөөгөнцрийн эсрэг эмүүдтэй. Ивакафтор хэрэглэж байгаагаа бүх эмч нарт үргэлж мэдэгдэж, эмийн харилцан үйлчлэлийг шалгахгүйгээр шинэ эм хэзээ ч бүү хэрэглэ.