Ларонидаз гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Ларонидаз бол ховор генетикийн өвчин болох мукополисахаридоз I (MPS I)-ийг эмчлэхэд хэрэглэгддэг тусгай фермент орлуулах эмчилгээ юм. Таны бие энэ ферментийг байгалиас нь үйлдвэрлэдэг боловч MPS I-тэй хүмүүс хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлэдэггүй тул бие махбодийн эсүүдэд нарийн төвөгтэй сахарууд хуримтлагдахад хүргэдэг.

Энэ эм нь дутагдаж буй ферментийг орлуулж, таны биед хуримтлагдсан бодисуудыг задалж өгдөг. Венийн судсаар хийх тарилгаар өгдөг ч ларонидаз нь энэ хүнд хэцүү өвчтэй хүмүүсийн амьдралын чанарыг мэдэгдэхүйц сайжруулж чадна.

Ларонидаз гэж юу вэ?

Ларонидаз бол таны бие махбодийн байгалиас нь үйлдвэрлэдэг альфа-L-идуронидаза ферментийн хиймэл хувилбар юм. MPS I-тэй хүмүүс энэ чухал ферментийг хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлэхээс сэргийлдэг генетикийн гажигтай байдаг.

Энэ фермент хангалттай байхгүй бол гликозаминогликан гэж нэрлэгддэг нарийн төвөгтэй сахарын молекулууд таны эсүүдэд хуримтлагддаг. Энэ хуримтлал нь зүрх, элэг, дэлүү, яс, тархи зэрэг таны биеийн олон хэсэгт нөлөөлж болно. Ларонидаз нь эдгээр хадгалагдсан бодисуудыг задалж, цаашид гэмтэл учруулахаас сэргийлж, одоо байгаа шинж тэмдгүүдийг сайжруулахад тусалдаг.

Энэ эмийг генетикийн инженерчлэлээр бүтээсэн эсүүдийг ашиглан үйлдвэрлэдэг бөгөөд таны биеийн байгалийн ферменттэй яг адилхан ажиллахаар бүтээгдсэн. Энэ нь таны биеийн бүх эсүүдэд хүрэхийн тулд венийн судсаар хийх тарилгаар шууд таны цусанд хийгддэг.

Ларонидазыг юунд хэрэглэдэг вэ?

Ларонидазыг ялангуяа Hurler синдром, Hurler-Scheie синдром, эсвэл Scheie синдром гэгддэг мукополисахаридоз I (MPS I)-ийг эмчлэхэд зөвшөөрөгдсөн. Эдгээр нь бүгд ижил генетикийн өвчний янз бүрийн хэлбэрүүд бөгөөд янз бүрийн зэрэгтэй байдаг.

MPS I нь таны биеийн олон эрхтэн тогтолцоонд нөлөөлдөг. Ферментийн дутагдал нь эрхтэн томрох, үе мөчний асуудал, зүрхний хавхлагын өвчин, амьсгалын хүндрэл, хөгжлийн саатал зэрэг шалтгаан болдог. Хүнд тохиолдолд эмчлэхгүй бол амь насанд аюултай хүндрэл үүсгэж болзошгүй.

Таны эмч MPS I-ээр оношлогдсон бол генетикийн шинжилгээ, ферментийн идэвхжил хэмжих замаар ларонидазыг ихэвчлэн зөвлөдөг. Эм нь эрхтэн, эдэд эргэлт буцалтгүй гэмтэл учруулахаас өмнө эрт эхлэхэд хамгийн сайн үр дүнг үзүүлдэг.

Ларонидаз яаж үйлчилдэг вэ?

Ларонидаз бол MPS I-ийн үндсэн шалтгааныг шууд шийдвэрлэдэг дунд зэргийн үйлчилгээтэй фермент орлуулах эмчилгээ юм. Энэ нь таны эсүүдэд нэвтэрч, бие махбодийн өөрөө боловсруулж чадахгүй байгаа гликозаминогликануудыг задалдаг.

Үүнийг таны эсүүдэд зориулсан тусгай цэвэрлэх багтай адил гэж бодоорой. Фермент нь таны цусаар дамжин тархаж, биеийнхээ эсүүдэд шингэдэг. Дотор нь ормогц асуудал үүсгэж байсан хуримтлагдсан бодисуудыг задалдаг.

Үр нөлөө нь нэн даруй биш боловч цаг хугацааны явцад эрхтний хэмжээ, үе мөчний хөдөлгөөн, ерөнхий үйл ажиллагаа сайжирч байгааг анзаарч болно. Энэ эм нь цаашид хуримтлагдахаас сэргийлж, одоо байгаа хуримтлалыг аажмаар бууруулдаг боловч аль хэдийн үүссэн зарим гэмтэл бүрэн эргэхгүй байж болно.

Би ларонидазыг хэрхэн уух ёстой вэ?

Ларонидазыг судсаар тарьдаг бөгөөд энэ нь таны судсанд байрлуулсан жижиг гуурсаар дамжуулан шууд цусанд хүргэдэг гэсэн үг юм. Та энэ эмчилгээг гэртээ биш, харин эмнэлэг эсвэл тусгай дусаах төвд хийлгэнэ.

Дусаах нь ихэвчлэн 3-4 цаг орчим үргэлжилдэг. Таны эрүүл мэндийн баг дусаахыг аажмаар эхэлж, биеийн байдал нь дасан зохицох тусам хурдыг аажмаар нэмэгдүүлнэ. Та бүхэл бүтэн үйл явцын туршид харшлын урвал эсвэл бусад хүндрэл байгаа эсэхийг сайтар хянаж байх болно.

Таны тарилга хийлгэхээс өмнө танд харшлын урвал үүсэхээс сэргийлэх зорилгоор урьдчилан эмчилгээ хийлгэж болно. Үүнд антигистаминууд болон бусад эмүүд ларонидазыг хийхээс 30-60 минутын өмнө багтаж болно. Таны эмч таны тодорхой нөхцөл байдалд юу хамгийн сайн болохыг шийднэ.

Та тарилга хийлгэхээсээ өмнө хоол хүнснээс зайлсхийх шаардлагагүй, гэхдээ хэдэн цагаар суух тул урьдчилан хөнгөн хоол идэх нь зүйтэй. Сайн шингэн уух нь чухал тул эмчийн зөвлөгөөгүй бол их хэмжээний ус ууна.

Би Ларонидазыг Хэр Удаан Хугацаанд Хэрэглэх Вэ?

Ларонидаз нь ихэвчлэн MPS I өвчтэй хүмүүст насан туршийн эмчилгээ юм. Энэ нь таны биеийн зөв хийж чадахгүй байгаа ферментийг орлож байгаа тул та үр ашгийг нь хадгалахын тулд тогтмол тарилга хийлгэх шаардлагатай болно.

Ихэнх хүмүүс долоо хоног бүр ларонидазын тарилга хийлгэдэг. Эмчилгээг алгасвал хортой бодисууд эсүүдэд дахин хуримтлагдах боломжтой. Таны эмч таны явцыг тогтмол хянаж, хариу үйлдэлд үндэслэн цаг хугацаа, тунг тохируулж болно.

Сайн мэдээ гэвэл олон хүмүүс эмчилгээний саруудад аажмаар сайжирдаг. Гэсэн хэдий ч эмийг зогсоовол шинж тэмдэг дахин гарч, өвчний явц үргэлжлэх магадлалтай. Таны эрүүл мэндийн баг тантай хамтран тогтвортой урт хугацааны эмчилгээний төлөвлөгөөг боловсруулна.

Ларонидазын Гаж Нөлөө Юу Вэ?

Бусад эмүүдийн адил ларонидаз нь гаж нөлөө үзүүлж болзошгүй, гэхдээ олон хүмүүс зохих хяналт, урьдчилан эмчилгээ хийлгэснээр сайн тэсвэрлэдэг. Юу хүлээж байгааг ойлгох нь таны эмчилгээний талаар илүү бэлтгэлтэй, итгэлтэй байхад тусална.

Хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь тарилга хийх үед эсвэл дараа нь гардаг. Эдгээр нь ихэвчлэн улайлт, халуурах, толгой өвдөх, тууралт зэргийг агуулдаг. Эдгээр урвалын олонх нь хөнгөн бөгөөд тарилгын хурдыг удаашруулах эсвэл нэмэлт эм өгөх замаар зохицуулж болно.

Энд таны мэдрэх боломжтой илүү түгээмэл гаж нөлөө байна:

• Нүүр болон хүзүүнд улайх эсвэл халуу оргих
• Хүчдэл эсвэл даралт мэдрэгдэх толгой өвдөх
• Эмчилгээний үеэр болон дараа халуурах эсвэл даарч чичрэх
• Арьсны тууралт эсвэл загатнах
• Дотор муухайрах эсвэл ходоод гэдэс таагүй байх
• Үе мөч эсвэл булчин өвдөх
• Дусаах эмчилгээний дараа ядрах

Эдгээр урвалууд нь таны бие эмчилгээнд дасахад сайжирдаг. Таны эрүүл мэндийн баг эдгээр нөлөөг багасгахын тулд таны урьдчилан эмчилгээ эсвэл дусаах хурдыг тохируулах боломжтой.

Илүү ноцтой боловч ховор гаж нөлөөнд хүнд хэлбэрийн харшлын урвал орно. Ховор тохиолддог ч, эдгээр нь яаралтай эмнэлгийн тусламж шаарддаг бөгөөд амьсгал давчдах, хүнд хавагнах, эсвэл цусны даралт огцом буурах зэрэг шинж тэмдэг илэрч болно.

Зарим хүмүүс цаг хугацааны явцад ларонидазын эсрэг эсрэгбие үүсгэдэг бөгөөд энэ нь түүний үр нөлөөг бууруулж болзошгүй. Таны эмч үүнийг тогтмол цусны шинжилгээгээр хянаж, шаардлагатай бол эмчилгээний төлөвлөгөөгөө тохируулж болно.

Ларонидазыг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

MPS I-тэй цөөн хүмүүс ларонидаз хэрэглэх боломжгүй байдаг, гэхдээ таны эмч үнэлэх зарим чухал зүйлс байдаг. Гол санаа зовох зүйл бол та ларонидаз эсвэл түүний найрлагад харшилтай байсан эсэх асуудал юм.

Хэрэв та өмнө нь энэ эмчилгээнд амь насанд аюултай харшлын урвал үзүүлж байсан бол таны эмч эрсдэл, ашиг тусыг сайтар харгалзан үзэх шаардлагатай болно. Зарим тохиолдолд тэд мэдрэмтгий байдлыг бууруулах протокол эсвэл өөр арга хэрэглэж болох ч энэ нь мэргэжлийн мэдлэг шаарддаг.

Зүрх, уушигны ноцтой асуудалтай хүмүүс дусаах үед нэмэлт хяналт шаардлагатай байж болно. Эм өөрөө эдгээр нөхцлийг үүсгэдэггүй, гэхдээ дусаах үйл явцад оролцсон цаг хугацаа, шингэн нь таны биеийг нэмэлт эзэлхүүн, эмчилгээний үргэлжлэх хугацааг даван туулахыг шаарддаг.

Жирэмслэлт болон хөхүүл үед онцгой анхаарал хандуулах шаардлагатай. Ларонидазыг жирэмсэн эмэгтэйчүүдэд өргөн хүрээнд судлаагүй ч, эмчлээгүй MPS I-ийн хүнд байдал нь эх болон хүүхдийн аль алиных нь хувьд эмчилгээг үргэлжлүүлэх нь чухал байдаг. Таны эмч таны тодорхой нөхцөл байдалд хамгийн сайн шийдвэр гаргахад тань туслах болно.

Ларонидазын брэндийн нэрс

Ларонидазыг АНУ зэрэг ихэнх улс оронд Aldurazyme гэсэн брэндийн нэрээр худалдаалдаг. Энэ нь одоогоор энэ ферментийн орлуулах эмчилгээний цорын ганц худалдаанд байгаа хэлбэр юм.

Aldurazyme-ийг ховор өвчний чиглэлээр мэргэшсэн эмийн компани болох Genzyme үйлдвэрлэдэг. MPS I нь ховор тохиолддог өвчин тул ларонидазыг өнчин эм гэж үздэг бөгөөд энэ нь өвчтөний тоо цөөн байдаг тул тусгай зохицуулалтын анхаарал хандуулах шаардлагатай гэсэн үг юм.

Эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчид MPS I-ийн эмчилгээний сонголтыг хэлэлцэхдээ үүнийг

MPS I-ийг эмчилгээний ферментийг орлуулах эмчилгээтэй хамт дэмжих нь чухал хэвээр байна. Үүнд физик эмчилгээ, амьсгалын дэмжлэг, зүрхний хяналт, шаардлагатай үед мэс заслын оролцоо зэрэг орно. Таны эрүүл мэндийн баг танд хамгийн сайн үр дүнг өгөхийн тулд эдгээр бүх арга барилыг зохицуулна.

Ларонидаз нь бусад MPS эмчилгээнээс илүү сайн уу?

Ларонидаз нь MPS I-ийг эмчлэхэд мэдэгдэхүйц ахиц дэвшил авчирсан бөгөөд ферментийг орлуулах эмчилгээ хийхээс өмнө боломжгүй байсан ашиг тусыг санал болгож байна. Зөвхөн дэмжлэг үзүүлэхтэй харьцуулахад ларонидаз нь өвчний явцыг удаашруулж, олон хүмүүсийн амьдралын чанарыг сайжруулж чадна.

Ясны чөмөг шилжүүлэн суулгахтай харьцуулахад ларонидаз нь тохирох донор олох эсвэл эрчимтэй химийн эмчилгээ хийлгэх шаардлагагүй, бага эрсдэлтэй сонголт юм. Гэсэн хэдий ч шилжүүлэн суулгах нь зарим хүмүүст, ялангуяа хүнд тохиолдолд эрт хийгдсэн бол илүү иж бүрэн урт хугацааны үр өгөөжийг өгөх боломжтой.

Ларонидазын үр нөлөө нь хүн бүрт харилцан адилгүй байдаг бөгөөд эмчилгээ хэзээ эхлэх, таны биеийн байдлын хүнд байдал, таны бие эмэнд хэрхэн хариу үйлдэл үзүүлэх зэрэг хүчин зүйлээс хамаарна. Зарим хүмүүс эрч хүч, амьсгал, үе мөчний үйл ажиллагаанд мэдэгдэхүйц сайжруулалт үзүүлдэг бол бусад нь илүү бага ашиг тустай байж болно.

Таны эмч таны тодорхой нөхцөл байдалд үндэслэн юу хүлээх ёстойг ойлгоход тань туслах болно. Зорилго нь ихэвчлэн өвчний явцыг удаашруулж, амьдралын чанарыг сайжруулах явдал юм.

Ларонидазын талаархи түгээмэл асуултууд

Ларонидаз нь зүрхний өвчинд аюулгүй юу?

Ларонидаз нь MPS I-тэй холбоотой зүрхний хавхлагын асуудал зэрэг зүрхний өвчтэй хүмүүст аюулгүй гэж үздэг. Үнэн хэрэгтээ энэ эм нь зүрхний эдэд хортой бодисын хуримтлалыг багасгаснаар цаг хугацааны явцад зүрхний үйл ажиллагааг сайжруулахад тусалдаг.

Гэсэн хэдий ч зүрхний хүнд өвчтэй хүмүүс тарилгын үед нэмэлт хяналт шаардлагатай. Энэ процесс нь хэдэн цагийн турш нэмэлт шингэн авахыг шаарддаг бөгөөд энэ нь суларсан зүрхэнд ачаалал өгөхөд хүргэдэг. Таны зүрхний эмч болон тарилгын баг таны эмчилгээний туршид таны аюулгүй байдлыг хангахын тулд хамтран ажиллах болно.

Зүрхний өвчтэй зарим хүмүүс эмчилгээний үед зүрхээ дэмжихийн тулд илүү удаан тарилгын хурд эсвэл нэмэлт эм хэрэглэх шаардлагатай байж болно. Зүрхний асуудал нь ларонидазыг авч үзэхээс татгалзах шалтгаан болох ёсгүй, учир нь зохих ёсоор удирдвал үр ашиг нь эрсдлээс их байдаг.

Хэрэв би ларонидазыг хэтрүүлэн хэрэглэвэл яах вэ?

Ларонидазыг хяналттай эмнэлгийн орчинд хийдэг тул санамсаргүй хэтрүүлэн хэрэглэх нь маш ховор тохиолддог. Эмийг таны биеийн жинг үндэслэн нарийн тооцоолж, бүх процессыг хянадаг мэргэшсэн эрүүл мэндийн мэргэжилтнүүд тарилга хийдэг.

Хэрэв та тарилгын үед хэт их эм тариулах вий гэж санаа зовж байвал яарах хэрэггүй. Таны тарилгын баг тунг шалгаж, танд юу хийж байгааг нарийн тайлбарлаж өгөх болно. Тэд асуултыг хүлээн авч, таны эмчилгээнд сэтгэл хангалуун байхыг хүсч байна.

Хэрэв ларонидазыг санамсаргүй байдлаар хэтрүүлэн хэрэглэсэн тохиолдолд тарилгын урвалын эрсдэл нэмэгдэх нь гол асуудал болно. Таны эрүүл мэндийн баг эдгээр нөхцөл байдлыг зохицуулахад бэлэн байгаа бөгөөд эмчилгээний туршид таныг нягт хянаж байх болно.

Хэрэв би ларонидазын тунг алдвал яах вэ?

Хэрэв та ларонидазын төлөвлөсөн тарилгыг алдсан бол дахин хуваарь гаргахын тулд аль болох хурдан эрүүл мэндийн багтайгаа холбогдоорой. Эмчилгээний завсарлага нь хортой бодисууд дахин хуримтлагдахад хүргэдэг тул боломжтой бол хэдхэн хоногийн дотор хуваарьтаа эргэж орохыг хичээгээрэй.

Дараагийн тарилгын үеэр алдсан тунг нөхөхийн тулд илүү их хэмжээгээр хүсэх гэж бүү оролдоорой. Таны эмч хамгийн сайн аргыг тодорхойлох бөгөөд энэ нь ихэвчлэн алдсан эмчилгээг нөхөх гэж оролдохын оронд тогтмол тун, хуваарийг үргэлжлүүлэх явдал юм.

Амьдрал үргэлжилдэг, заримдаа тарилга хийлгэхгүй байх нь шууд хор хөнөөл учруулахгүй. Гэсэн хэдий ч, аль болох тогтмол хуваарьтай байхыг хичээгээрэй, ингэснээр урт хугацааны хамгийн сайн үр дүнд хүрэх болно. Таны эрүүл мэндийн баг амралт, ажлын хуваарь, эсвэл бусад үүрэг даалгаврын дагуу төлөвлөгөө гаргахад тань туслах болно.

Би Ларонидазыг хэзээ зогсоох вэ?

MPS I-тэй ихэнх хүмүүс ларонидазын эмчилгээг үргэлжлүүлэн хийлгэх шаардлагатай бөгөөд ингэснээр түүний ашиг тусыг хадгалж чадна. Эмийг зогсоох нь шинж тэмдэг дахин илэрч, өвчний явц долоо хоногоос саруудад сэргэхэд хүргэж болзошгүй.

Эмчилгээг зогсоох шийдвэрийг зөвхөн таны эрүүл мэндийн багтай зөвлөлдсөний дараа таны хувийн нөхцөл байдлыг сайтар авч үзсэний дараа гаргах ёстой. Зарим хүмүүс эмчилгээний төлөвлөгөөндөө өөрчлөлт хийсэн ч сайжрахгүй байгаа хүнд, хяналтгүй гаж нөлөө илэрвэл зогсоох талаар бодож үзэж болно.

Ховор тохиолдолд хүмүүс эмчилгээг эмнэлгийн процедур эсвэл бусад эрүүл мэндийн асуудлаас шалтгаалан түр зогсоож болно. Таны эмч эмчилгээг тасалдуулах эрсдэл, ашиг тусыг жинлэж, таныг аль болох аюулгүй байлгах төлөвлөгөө боловсруулахад туслах болно.

Би Ларонидаз хэрэглэж байхдаа аялах боломжтой юу?

Тийм ээ, та ларонидазын эмчилгээ хийлгэж байхдаа аялах боломжтой, гэхдээ энэ нь урьдчилан төлөвлөлт, эрүүл мэндийн багтайгаа зохицуулах шаардлагатай. Олон тарилгын төвүүд гэрээсээ хол байх үед эмчилгээ хийлгэх шаардлагатай өвчтөнүүдийг хүлээн авах сүлжээтэй байдаг.

Аялалаа тарилгын хуваарийн дагуу төлөвлө, эсвэл очих газартаа мэргэшсэн тарилгын төвүүдийг олохын тулд эрүүл мэндийн багтайгаа хамтран ажиллаарай. Зарим хүмүүс эмчилгээнд саад учруулахгүй байхын тулд тарилгын хоорондох урт аялалыг төлөвлөх дуртай байдаг.

Аялахдаа үргэлж эмчийнхээ бичсэн таны өвчин, эмчилгээний хэрэгцээг тайлбарласан захиаг авч яваарай. Хэрэв та гэрээсээ хол байх үед эмнэлгийн тусламж авах шаардлагатай бол эсвэл холбогдох эм, эмнэлгийн хэрэгслийг тээвэрлэх шаардлагатай бол энэ нь тустай байж болно.