Патисиран гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Патисиран нь удамшлын транстиретиний зуучлагдсан амилоидоз (hATTR) гэж нэрлэгддэг ховор генетикийн өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан тусгай эм юм. Энэхүү өвчин нь таны мэдрэлийн системд нөлөөлдөг бөгөөд таны биед гэмтэлтэй уургууд хуримтлагдаж, мэдрэлүүдийг гэмтээдэг.

Хэрэв та эсвэл таны танил хэн нэгэнд hATTR оношлогдсон бол та эмнэлгийн нэр томъёо, эмчилгээний сонголтуудад дарагдсан мэт санагдаж магадгүй. Энэхүү гарын авлага нь танд патисираныг энгийн үгээр ойлгоход туслах бөгөөд ингэснээр та эрүүл мэндийн шийдвэр гаргахдаа илүү итгэлтэй байх болно.

Патисиран гэж юу вэ?

Патисиран бол RNA интерференц (RNAi) эмчилгээний эмүүдийн ангилалд багтдаг жортой эм юм. Энэ нь таны элэгнээс hATTR амилоидозыг үүсгэдэг гэмтэлтэй уургийг үүсгэхээ зогсоох замаар ажилладаг.

Патисираныг таны элэгний тодорхой эсүүдэд асуудалтай уургийг үйлдвэрлэхээ зогсоохыг хэлдэг молекулын элч гэж бодоорой. Энэ нь мэдрэлийн цаашдын гэмтлийг урьдчилан сэргийлэхэд тусалдаг бөгөөд таны шинж тэмдгүүдийн явцыг удаашруулж болзошгүй.

Энэ эм нь шингэн уусмал хэлбэрээр ирдэг бөгөөд шууд таны цусанд судсаар хийгддэг. Та энэхүү эмчилгээг эрүүл мэндийн байгууллагад, ихэвчлэн гурван долоо хоног тутамд авах болно.

Патисираныг юунд хэрэглэдэг вэ?

Патисираныг насанд хүрэгчдэд удамшлын транстиретиний зуучлагдсан амилоидоз (hATTR) -ийг эмчлэхэд тусгайлан зөвшөөрдөг. Энэ бол таны бие хэвийн бус транстиретин уургийг үүсгэдэг ховор генетикийн өвчин бөгөөд энэ нь бөөгнөрч, мэдрэлүүдийг гэмтээдэг.

hATTR-тэй хүмүүс ихэвчлэн алхах, гар, хөлөндөө мэдрэмж авах, өдөр тутмын үйл ажиллагааг гүйцэтгэх чадваргүй болдог мэдрэлийн гэмтэлтэй байдаг. Энэхүү өвчин нь зүрх, хоол боловсруулах систем болон бусад эрхтнүүдэд цаг хугацааны явцад нөлөөлж болзошгүй.

Таны эмч генетикийн шинжилгээ болон бусад мэргэжлийн шинжилгээгээр hATTR өвчтэй гэж оношлогдсон тохиолдолд л патисираныг бичих болно. Энэ нь амилоидозын бусад төрөл эсвэл мэдрэлийн өвчнүүдэд хэрэглэгдэхгүй.

Патисиран хэрхэн үйлчилдэг вэ?

Патисиран нь РНХ-ийн интерференц гэж нэрлэгддэг нарийн төвөгтэй биологийн процессыг ашиглан элэгний таньд гэмтэлтэй транстиретины уургийн үйлдвэрлэлийг бууруулдаг. Энэ нь hATTR-ийн маш нарийн зорилтот, үр дүнтэй эмчилгээ гэж тооцогддог.

Таны элэг нь ихэвчлэн транстиретины уургийг үүсгэдэг боловч hATTR өвчтэй хүмүүсийн хувьд эдгээр уургууд нь хэв гажилттай бөгөөд хоорондоо наалддаг. Эдгээр уургийн бөөгнөрөл нь дараа нь таны цусаар дамжин мэдрэл, зүрх болон бусад эд эсэд хуримтлагдаж гэмтэл учруулдаг.

Патисиран нь таны элэгний эсүүд транстиретиныг үйлдвэрлэхэд ашигладаг зааврыг зорилтот жижиг генетикийн материал агуулдаг. Патисиран таны элэгт хүрэхэд эсүүдэд эдгээр алдаатай зааврыг дагахаа зогсоохыг хэлдэг.

Энэ эм нь транстиретины түвшинг бууруулахад маш хүчтэй. Судалгаанаас харахад энэ нь эмчилгээ хийлгэж буй ихэнх хүмүүст эдгээр хортой уургийг 80% буюу түүнээс дээш хувиар бууруулдаг.

Патисираныг хэрхэн хэрэглэх вэ?

Патисираныг эрүүл мэндийн байгууллагад гурван долоо хоног тутамд судсаар (IV) хийдэг. Та энэ эмийг гэртээ хэрэглэх боломжгүй, учир нь нарийн хяналт, тусгай бэлтгэл шаардлагатай.

Та тарилга хийлгэхээс өмнө харшлын урвалаас сэргийлэхэд туслах урьдчилан эмчилгээ хийлгэнэ. Эдгээрт ихэвчлэн антигистамин, кортикостероид, өвдөлт намдаагч орно. Таны эрүүл мэндийн баг танд патисиран тарилга хийхээс ойролцоогоор 60 минутын өмнө эдгээр эмийг өгөх болно.

Патисиран тарилга хийхэд ойролцоогоор 80 минут зарцуулагдана. Энэ хугацаанд та тарилгын урвалын шинж тэмдэг илэрсэн эсэхийг хянана, үүнд улайх, амьсгал давчдах, цээжний таагүй байдал орно.

Та эмчилгээ хийлгэхээс өмнө ямар нэгэн тусгай хоолны дэглэм баримтлах шаардлагагүй. Гэсэн хэдий ч та ус сайн ууж, тарилгын цаг болохоос өмнө хангалттай амрах нь чухал юм.

Би Патисираныг Хэр Удаан Хэрэглэх Вэ?

Патисиран нь ихэвчлэн таны hATTR шинж тэмдгийг хянахад тусалж, бие тань сайн тэсвэрлэж байх үед та үргэлжлүүлэн хэрэглэх урт хугацааны эмчилгээ юм. Ихэнх хүмүүс үр дүнг хадгалахын тулд тасралтгүй эмчилгээ хийлгэх шаардлагатай байдаг.

Таны эмч тогтмол цусны шинжилгээ, мэдрэлийн үйл ажиллагааны үнэлгээ, амьдралын чанарын үнэлгээгээр дамжуулан таны явцыг хянана. Эдгээр үзлэгүүд нь патисиран танд үр дүнтэй ажиллаж байгаа эсэхийг тодорхойлоход тусална.

Зарим хүмүүс эмчилгээ эхэлснээс хойш хэдхэн сарын дотор шинж тэмдгүүд нь сайжирч байгааг анзаарч эхэлдэг бол зарим нь үр дүнг харахад илүү их хугацаа шаардагдаж болно. Эм нь аажмаар үйлчилдэг тул анхны эмчилгээний үеэр тэвчээртэй байх нь чухал юм.

Таны эрүүл мэндийн баг тантай эмчилгээний зорилгын талаар ярилцаж, таны эмийн хариу үйлдэл болон таны мэдэрч болох гаж нөлөөнөөс хамааран таны эмчилгээний төлөвлөгөөг тохируулах болно.

Патисираны Гаж Нөлөө Юу Вэ?

Бүх эмүүдийн нэгэн адил патисиран нь гаж нөлөө үүсгэж болзошгүй боловч бүгдэд нь илэрдэггүй. Ихэнх гаж нөлөөг хянах боломжтой бөгөөд таны эрүүл мэндийн баг эмчилгээний явцад таныг нягт хянана.

Таны мэдэрч болох хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь тарилгын үеэр эсвэл дараа нь шууд илэрч болно. Эдгээр нь санаа зовоосон мэдрэмж төрүүлж болох ч таны эмнэлгийн баг тэдгээрийг тохиолдолд бэлэн байдаг.

Нийтлэг гаж нөлөөнд дараахь зүйлс орно:

• Гар эсвэл хөл хавагнах (захын хавагналт)
• Улайлт, нурууны өвдөлт, дотор муухайрах зэрэг тарилгатай холбоотой урвал
• Амьсгалын дээд замын халдварууд
• Булчингийн спазм эсвэл таталт
• Үе мөчний өвдөлт
• Ядрах эсвэл ердийнхөөс илүү ядрах
• Толгой эргэх эсвэл толгой эргэх
• Арьсны улайлт эсвэл тууралт

Эдгээр нийтлэг гаж нөлөө нь ихэвчлэн хөнгөн эсвэл дунд зэрэг байдаг бөгөөд таны бие эмчилгээнд дасан зохицох тусам сайжирдаг. Таны эрүүл мэндийн баг эдгээр шинж тэмдгийг хянах стратеги өгөх боломжтой.

Илүү ноцтой боловч ховор гаж нөлөө нь тарилгын үед хүнд хэлбэрийн харшлын урвал, цусны даралт мэдэгдэхүйц буурах, эсвэл ер бусын цус алдалт зэрэг орно. Эдгээр нь ховор тохиолддог ч таны эмнэлгийн баг эмчилгээ бүрийн үеэр тэдгээрийг хянадаг.

Маш ховор тохиолдолд зарим хүмүүс цусандаа А аминдэмийн хэмжээ багасч, шөнийн хараанд нөлөөлж болзошгүй. Таны эмч А аминдэмийн түвшинг хянаж, шаардлагатай бол нэмэлт тэжээл санал болгож болно.

Патисираныг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

Патисиран нь бүх хүнд тохиромжгүй, тэр ч байтугай hATTR амилоидозтой хүмүүст ч тохиромжгүй. Таны эмч энэ эм таны тодорхой нөхцөл байдалд тохиромжтой эсэхийг сайтар үнэлэх болно.

Хэрэв та энэ эмчилгээнд эсвэл түүний найрлагад харшилтай байсан бол патисиран хэрэглэх ёсгүй. Үүнд амьсгал давчдах, хүнд хавагнах, цусны даралт аюултай буурах зэрэг урвалууд орно.

Зарим өвчтэй хүмүүс тусгай хяналт шаардлагатай эсвэл патисиран эмчилгээнд хамрагдах боломжгүй байж болно. Эмчилгээг эхлэхээс өмнө таны эмч таны бүрэн эмнэлгийн түүхийг мэдэх шаардлагатай болно.

Анхааралтай авч үзэх шаардлагатай нөхцөл байдал нь дараах байдалтай байна:

• Зүрхний ноцтой асуудал эсвэл саяхан зүрхний шигдээс
• Идэвхтэй халдвар эсвэл дархлааны тогтолцоо муудсан
• hATTR-аас үүдэлтэйгээс бусад элэгний өвчин
• Цус алдалтын эмгэг эсвэл цус шингэлэгч одоогийн хэрэглээ
• Жирэмсэн эсвэл жирэмслэхээр төлөвлөж байна
• Хөхүүл

Хэрэв та жирэмсэн эсвэл жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа бол энэ талаар эмчтэйгээ яаралтай ярилц. Патисираны жирэмслэлтэнд үзүүлэх нөлөө бүрэн судлагдаагүй байгаа тул анхааралтай авч үзэх шаардлагатай.

Патисираны брэндийн нэрс

Патисиран нь Онпаттро гэсэн брэндийн нэрээр худалдаалагддаг. Энэ нь АНУ болон Европыг оролцуулаад ихэнх улс оронд энэ эмийн хувьд зөвшөөрөгдсөн цорын ганц брэндийн нэр юм.

Та эмчилгээгээ хийлгэх үед эмийн савлагаан дээр Онпаттро гэж бичигдсэн байх бөгөөд энэ нь таны эмнэлгийн түүх, даатгалын баримт бичигт харагдах нэр юм. Одоогоор патисираны ерөнхий хувилбар байхгүй байна.

Хэрэв та аялал хийж байгаа эсвэл өөр эмнэлэгт эмчилгээ хийлгэж байгаа бол эмчлэгч эмч нартайгаа харилцахдаа ерөнхий нэр (патисиран) болон брэндийн нэр (Онпаттро)-ийг аль алиныг нь дурдах хэрэгтэй.

Патисираны хувилбарууд

Патисиран нь hATTR амилоидозын хувьд маш үр дүнтэй боловч бусад эмчилгээний сонголтууд байдаг. Таны эмч таны тодорхой шинж тэмдэг, өвчний явц, хувийн нөхцөл байдлыг харгалзан хувилбаруудыг авч үзэж болно.

Инотерсен нь арьсан дор долоо хоногт тарьдаг РНХ-д суурилсан өөр нэг эм юм. Энэ нь патисирантай адилхан үйлчилгээтэй боловч гаж нөлөөний өөр профайл, хэрэглэх хуваарьтай байдаг.

Тафамидис нь транстиретины уургийг тогтворжуулж, буруу эвхэгдэхээс сэргийлдэг амаар уух эм юм. Энэ нь hATTR-аас зүрхний үйл ажиллагаанд нөлөөлсөн хүмүүст онцгой ач холбогдолтой.

Бусад дэмжлэг үзүүлэх эмчилгээнд дараахь зүйлс орно:

• Мэдрэлийн өвдөлт, шинж тэмдгийн эмүүд
• Физик эмчилгээ, мэргэжлийн эмчилгээ
• Тэжээлийн дэмжлэг, нэмэлт тэжээл
• Зүрхний эмчилгээ, хэрэв зүрхний үйл ажиллагаанд нөлөөлсөн бол
• Маш хүнд тохиолдолд элэг шилжүүлэн суулгах

Таны эрүүл мэндийн баг таны hATTR-ийн тодорхой төрөл, шинж тэмдгийн хүндрэл, ерөнхий эрүүл мэндийн байдлыг харгалзан хамгийн сайн эмчилгээний аргыг тодорхойлоход тантай хамтран ажиллах болно.

Патисиран нь Инотерсенаас илүү сайн уу?

Патисиран болон инотерсен хоёулаа hATTR амилоидозын үр дүнтэй эмчилгээ боловч тэд өөр өөр давуу тал, анхаарах зүйлстэй. "Илүү сайн" сонголт нь таны хувийн нөхцөл байдал, сонголтоос хамаарна.

Патисираныг эрүүл мэндийн байгууллагад гурван долоо хоног тутамд судсаар хийдэг. Энэ нь жилд эмчилгээний өдөр цөөн байх боловч та тунг авахын тулд эмнэлэгт очих шаардлагатай болно. Энэхүү эм нь эмнэлзүйн туршилтаар өвчний явцыг мэдэгдэхүйц бууруулж, маш сайн үр дүнг үзүүлсэн.

Инотерсенийг долоо хоног бүр арьсан доор тарилга хийдэг бөгөөд та өөрөө гэртээ хийж сурах боломжтой. Энэ нь илүү тохиромжтой, уян хатан байдлыг санал болгодог боловч цусны ялтас болон бөөрний үйл ажиллагаанд нөлөөлж болзошгүй тул илүү олон удаа тунг хийх, тогтмол цусны шинжилгээ хийлгэх шаардлагатай.

Үр дүнтэй байдлын хувьд хоёулаа хортой транстиретин уургийн үйлдвэрлэлийг мэдэгдэхүйц бууруулдаг. Судалгаанаас харахад тэд хоёулаа маш үр дүнтэй байдаг боловч шууд харьцуулах судалгаа хязгаарлагдмал байдаг.

Эдгээр сонголтуудын аль нэгийг сонгохдоо таны эмч таны янз бүрийн аргаар эмчилгээ хийлгэх тав тух, аялалын шаардлага, ажлын хуваарь, тодорхой гаж нөлөөний эрсдэлийн хүчин зүйл зэрэг хүчин зүйлсийг харгалзан үзэхэд тань туслах болно.

Патисираны талаархи түгээмэл асуултууд

Патисиран нь зүрхний өвчтэй хүмүүст аюулгүй юу?

Патисираныг hATTR амилоидозоос зүрхний оролцоотой хүмүүст хэрэглэж болох боловч сайтар хянах шаардлагатай. hATTR-тэй олон хүн өвчнийхөө нэг хэсэг болгон зүрхний асуудалтай тулгардаг тул энэ нь нийтлэг асуудал юм.

Таны зүрхний эмч болон hATTR мэргэжилтэн таны зүрхний үйл ажиллагааг эмчилгээний туршид хамтран хянана. Тэд таны зүрхний эмчилгээнд хэрхэн хариу үйлдэл үзүүлж байгааг хянахын тулд эхокардиограмм, цусны маркер зэрэг шинжилгээг ашиглах болно.

Зарим хүмүүс патисиран хэрэглэж эхэлсний дараа зүрхний үйл ажиллагаа нь сайжирч байгааг харж байна, учир нь хортой уургийн түвшинг бууруулах нь зүрхний цаашдын гэмтлийг удаашруулдаг. Гэсэн хэдий ч одоо байгаа зүрхний гэмтэл эргэж болохгүй.

Хэрэв би Патисираныг санамсаргүй байдлаар хэтрүүлэн авбал яах вэ?

Эмчилгээг мэргэшсэн эрүүл мэндийн мэргэжилтнүүд хянаж, хэрэглэдэг тул Патисираныг хэтрүүлэн хэрэглэх нь маш ховор тохиолддог. Тунг таны биеийн жингээс хамааруулан нарийн тооцоолж, ойролцоогоор 80 минутын турш удаан тарьдаг.

Хэрэв та тунгаасаа санаа зовж байгаа бол эсвэл тарилга хийлгэсний дараа ер бусын шинж тэмдэг илэрвэл эрүүл мэндийн багтайгаа нэн даруй холбогдоорой. Тэд таны нөхцөл байдлыг үнэлж, шаардлагатай бол зохих хяналт тавих эсвэл эмчилгээ хийх боломжтой.

Таны эмчилгээ хийлгэж буй эрүүл мэндийн байгууллага нь тарилгын үед гарч болзошгүй эмчилгээний алдаа эсвэл гаж нөлөөг хэрхэн зохицуулах талаар зааварчилгаатай байх болно.

Хэрэв би Патисираны тунг алдвал яах вэ?

Хэрэв та Патисираны төлөвлөсөн тарилгаа алдсан бол дахин товлохын тулд аль болох хурдан эрүүл мэндийн багтайгаа холбогдоорой. Транстиретины уургийн түвшинг дарангуйлахын тулд боломжтой бол эмчилгээний тогтмол интервалыг баримтлах нь чухал юм.

Таны эмч алдсан тунг нөхөх зорилгоор эмчилгээний хуваарийг бага зэрэг өөрчилж магадгүй, гэхдээ гурван долоо хоногийн хугацаатай тогтмол хуваарьт эргэн орохыг хичээгээрэй. Өвчин эсвэл бусад шалтгааны улмаас тунг алдах шаардлагатай бол санаа зовох хэрэггүй.

Хэрэв та хуваарьтай холбоотой зөрчилдөөн эсвэл бусад асуудлаас болж тунг байнга алдаж байвал эрүүл мэндийн багтайгаа ярилцаарай. Тэд танд шийдэл олоход туслах эсвэл эмчилгээний өөр хувилбаруудыг авч үзэх боломжтой.

Би хэзээ Патисиран хэрэглэхээ зогсоох вэ?

Патисираныг зогсоох шийдвэрийг үргэлж hATTR амилоидозын чиглэлээр мэргэшсэн эмчтэйгээ зөвлөлдсөний үндсэн дээр гаргах ёстой. Ихэнх хүмүүс үр ашгийг нь хадгалах, өвчний явцыг зогсоохын тулд удаан хугацаагаар эмчилгээ хийлгэх шаардлагатай байдаг.

Таны эмч мэдрэлийн үйл ажиллагааны шинжилгээ, амьдралын чанарын үнэлгээ, транстиретины уургийн түвшинг хянах замаар эмчилгээнд үзүүлэх хариу урвалыг тогтмол үнэлнэ. Эдгээр үнэлгээ нь эмчилгээг үргэлжлүүлэх нь ашигтай эсэхийг тодорхойлоход тусална.

Патисираныг зогсоох зарим шалтгаанууд нь эмчилгээгээр сайжрахгүй байгаа ноцтой гаж нөлөө, хангалттай туршилтын хугацааны дараа үр дүн байхгүй, эсвэл таны ерөнхий эрүүл мэндийн байдал мэдэгдэхүйц өөрчлөгдөх зэрэг орно.

Хэрэв та патисираныг зогсоовол таны транстиретины уургийн түвшин хэдэн сарын дотор өмнөх түвшиндээ эргэж очих магадлалтай бөгөөд hATTR-ийн шинж тэмдэг дахин хөгжиж эхэлж болзошгүй.

Патисиран хэрэглэж байх үед би аялах боломжтой юу?

Тийм ээ, та патисиран эмчилгээ хийлгэж байх үед аялах боломжтой, гэхдээ энэ нь тодорхой төлөвлөлт шаарддаг. Та гурван долоо хоног тутамд тарилга хийлгэх шаардлагатай тул эмчилгээний цагийн хуваариа аялалынхаа төлөвлөгөөтэй уялдуулах хэрэгтэй.

Хэрэв та урт хугацааны аялал төлөвлөж байгаа бол энэ талаар эрүүл мэндийн багтайгаа урьдчилан ярилцаарай. Тэд таны очих газрынхаа ойролцоох байгууламжид түр зуурын эмчилгээ хийлгэхэд тань туслах боломжтой, гэхдээ энэ нь эмийн онцгой шинж чанартай холбоотойгоор төвөгтэй байж болно.

Богино хугацааны аялалд та аялалынхаа төлөвлөгөөнд тохируулан эмчилгээнийхээ хуваарийг бага зэрэг тохируулах боломжтой. Ялангуяа олон улсын хил давах үед өөрийн биеийн байдал, эмчилгээний талаарх баримт бичгийг үргэлж авч яваарай.

Патисиран нь хөргөх, тусгайлан харьцах шаардлагатай гэдгийг санаарай, тиймээс та үүнийг өөрөө тээвэрлэх боломжгүй. Бүх зохицуулалтыг баталгаажсан эрүүл мэндийн байгууллагуудаар дамжуулан хийх ёстой.