Пегвалиазын тухай: Хэрэглээ, Тун, Гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Пегвалиаз бол фенилкетонури (PKU) өвчтэй насанд хүрэгчдэд зориулагдсан тусгай ферментийн орлуулах эмчилгээ юм. Энэ нь бие махбодь амин хүчил фенилаланиныг задалж чаддаггүй ховор генетикийн эмгэг юм. Энэ эм нь фенилаланиныг зөв боловсруулахад шаардлагатай ферментийг хангаж, цусан дахь аюултай түвшинг бууруулахад тусалдаг.

Хэрэв та эсвэл таны хайртай хүн PKU-тэй бол эмчилгээний сонголтууд таныг залхааж магадгүй. Пегвалиаз нь зөвхөн хоолны дэглэмээр фенилаланины зорилтот түвшинд хүрээгүй хүмүүст зориулагдсан бөгөөд өвчнийг илүү сайн хянаж, амьдралын чанарыг сайжруулах найдвар төрүүлж байна.

Пегвалиаз гэж юу вэ?

Пегвалиаз бол таны биед PKU өвчтэй бол байгалиас дутагдаж байдаг фенилаланин аммиак лиаза гэж нэрлэгддэг ферментийн хиймэл хувилбар юм. Энэ нь таны идэж буй уургаас фенилаланиныг задалхад шаардлагатай багажийг таны биед өгч байна гэж бодоорой.

Энэ эм нь чихрийн шижин өвчтэй хүмүүсийн инсулин хэрэглэдэгтэй адил арьсан доор тарьдаг тунгалаг шингэн хэлбэрээр ирдэг. Пегвалиазын брэндийн нэр нь Palynziq бөгөөд 18 ба түүнээс дээш насны PKU өвчтэй насанд хүрэгчдэд зориулагдсан.

Пегвалиазын онцлог нь бактерийн эх үүсвэрээс гаралтай бөгөөд хүний биед аюулгүй ажиллахаар сайтар боловсруулагдсан явдал юм. Эмийг өвчтөнүүдэд хүргэхээс өмнө хатуу аюулгүй байдлын стандартуудыг хангасан эсэхийг шалгахын тулд нарийвчлан цэвэрлэдэг.

Пегвалиазыг юунд хэрэглэдэг вэ?

Пегвалиазыг зөвхөн хатуу бага уургийн хоолны дэглэм баримталж байсан ч цусан дахь фенилаланины түвшин хэт өндөр хэвээр байгаа фенилкетонури (PKU) өвчтэй насанд хүрэгчдэд зориулж тогтоодог. PKU бол таны бие олон уураг агуулсан хоолонд агуулагддаг амин хүчил болох фенилаланиныг зөв задалж чаддаггүй генетикийн өвчин юм.

Фенилаланин цусанд хуримтлагдахад оюун ухааны бэрхшээл, таталт, зан үйлийн асуудал, бусад мэдрэлийн хүндрэл зэрэг ноцтой эрүүл мэндийн асуудлууд үүсгэж болзошгүй. PKU-тэй хүмүүс ихэвчлэн уургийн хэрэглээг хязгаарладаг маш хатуу дэглэм баримтлан өвчнөө эмчилдэг боловч энэ арга нь бүх хүнд үр дүнгүй байдаг.

Хэрэв таны фенилаланины түвшин хоолны дэглэмийн менежментээр хичээсэн ч 600 микромоль/л (ойролцоогоор 10 мг/дл) -ээс дээш тогтмол байвал эмч тань пегвалиазыг зөвлөж болно. Зорилго нь эдгээр түвшинг аюулгүй хүрээнд, хамгийн тохиромжтой нь 360 микромоль/л (6 мг/дл) -ээс доош буулгах явдал юм.

Пегвалиаз хэрхэн үйлчилдэг вэ?

Пегвалиаз нь фенилаланиныг задалдаг ферментийг таны биед өгч үйлчилдэг. PKU-гүй хүмүүст фенилаланин гидроксилаза гэж нэрлэгддэг фермент нь фенилаланиныг тирозин гэж нэрлэгддэг өөр амин хүчил болгон хувиргадаг. PKU-тэй бол энэ фермент нь зөв ажилладаггүй.

Пегвалиаз нь фенилаланин аммиак лиаза гэж нэрлэгддэг ферментийг ашиглан өөр химийн замаар фенилаланиныг задалдаг өөр арга барилтай. Энэхүү өөр арга нь таны цусанд эргэлдэж буй фенилаланины хэмжээг бууруулахад тусалдаг, тэр ч байтугай уураг агуулсан хоол хүнс хэрэглэж байсан ч.

Энэ эм нь зөвхөн хоолны дэглэм хангалтгүй үед PKU-ийн хүчтэй, үр дүнтэй эмчилгээ гэж тооцогддог. Гэсэн хэдий ч бүрэн үр нөлөөг харахын тулд хэдэн сар шаардагдах бөгөөд та фенилаланины түвшинг хянах, тунг тохируулахын тулд тогтмол цусны шинжилгээ өгөх шаардлагатай болно.

Би пегвалиазыг хэрхэн хэрэглэх ёстой вэ?

Пегвалиазыг арьсан дор тарилга хийдэг бөгөөд энэ нь таны арьсны доорх өөхөн эдэд тарьдаг гэсэн үг юм. Таны эрүүл мэндийн баг танд эдгээр тарилгыг гэртээ аюулгүй, тав тухтай хийх аргыг зааж өгөх болно.

Хамгийн түгээмэл тарилгын талбайд гуя, дээд гар, эсвэл хэвлий орно. Арьсны цочролоос сэргийлэхийн тулд тарилгын талбайг ээлжлэн солих хэрэгтэй бөгөөд нэг газарт байнга тарилга хийхээс зайлсхийх хэрэгтэй. Тарилга хийхээс өмнө тарилгын талбайг спиртээр цэвэрлэж, тарилга бүрт шинэ зүү ашиглана.

Та pegvaliase-ийг хоолтой эсвэл хоолгүйгээр хэрэглэж болно, мөн тарилга хийх үед хоолны дэглэмд ямар нэгэн хязгаарлалт байхгүй. Гэсэн хэдий ч, та pegvaliase хэрэглэж байсан ч эрүүл мэндийн багийн зааврын дагуу PKU-ийн хоолны дэглэмээ үргэлжлүүлэн баримтлах хэрэгтэй.

Нээгээгүй шилийг 36°F-аас 46°F (2°C-аас 8°C) хүртэл хөргөгчинд хадгална. Эмийг хөлдөөж болохгүй, шилийг хүчтэй сэгсэрч болохгүй. Тарилга хийхээс өмнө тарилгыг илүү таатай болгохын тулд эмийн дулааныг өрөөний температурт 15-30 минут байлгана.

Би pegvaliase-ийг хэр удаан хугацаанд хэрэглэх ёстой вэ?

Pegvaliase нь ихэвчлэн урт хугацааны эмчилгээ бөгөөд фенилаланины түвшинг бууруулахын тулд та үүнийг тодорхойгүй хугацаанд үргэлжлүүлэх шаардлагатай болно. PKU нь насан туршийн удамшлын өвчин тул эмийг зогсоовол фенилаланины түвшин дахин нэмэгдэх болно.

Таны эмч танд бага тунгаар эхлүүлж, биеийн байдал болон эмийн зохицохоос хамааран хэдэн сарын турш аажмаар нэмэгдүүлнэ. Тунг тохируулах гэж нэрлэгддэг энэ үйл явц нь таны оновчтой тунд хүрэхийн тулд 6-12 сар эсвэл түүнээс дээш хугацаа шаардагдана.

Тогтмол цусны шинжилгээ нь эрүүл мэндийн багт тань фенилаланины түвшинг хянаж, тунг тохируулах шаардлагатай эсэхийг тодорхойлоход тусална. Зарим хүмүүс хоолны дэглэм, жингийн өөрчлөлт, эсвэл биеийн байдал зэрэг хүчин зүйлээс хамааран цаг хугацааны явцад тунг өөрчлөх шаардлагатай болдог.

Эмчтэйгээ ярилцахгүйгээр pegvaliase-ийг гэнэт хэрэглэхээ хэзээ ч зогсоож болохгүй. Хэрэв та ямар нэг шалтгаанаар эмийг зогсоох шаардлагатай бол эрүүл мэндийн баг тань PKU-г бусад аргаар эмчлэх төлөвлөгөө боловсруулахад тусална.

Pegvaliase-ийн гаж нөлөө юу вэ?

Бүх эмүүдийн адил, пегвалиаз нь гаж нөлөө үзүүлж болзошгүй, гэхдээ бүгдэд нь илрэхгүй. Хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь тарилгын талбайн урвал болон таны биеийн эмийн эсрэг дархлааны хариу урвалтай холбоотой байдаг.

Юу хүлээж болохыг ойлгох нь энэ эмчилгээг эхлэхэд илүү бэлтгэгдсэн, өөртөө итгэлтэй байхад тусална. Таны мэдрэх боломжтой гаж нөлөөг хамгийн түгээмэлээс эхлээд ховор тохиолдох хүртэл нь жагсаав:

Нийтлэг гаж нөлөө (хүмүүсийн 10%-иас илүүд нөлөөлдөг):

• Тарилгын талбайн урвал, тухайлбал улайлт, хавдах, өвдөх, цус харвалт
• Үе мөчний өвдөлт эсвэл хөшилт
• Хөнгөн арьсны тууралтаас эхлээд илүү ноцтой шинж тэмдэг хүртэлх харшлын урвал
• Толгой өвдөх
• Ядрах эсвэл ядрах мэдрэмж
• Дотор муухайрах эсвэл ходоод гэдэс хямрах
• Булчингийн өвдөлт
• Халуурах эсвэл томуутай төстэй шинж тэмдэг

Ховор боловч ноцтой гаж нөлөө:

• Яаралтай эмнэлгийн тусламж шаардлагатай харшлын хүнд урвал (анафилакси)
• Тууралт, зөгийн бал, хальслах зэрэг арьсны хүнд урвал
• Амьсгал давчдах эсвэл амьсгал давчдах
• Нүүр, уруул, хэл, хоолой хавагнах
• Үе мөчний хүнд өвдөлт эсвэл хавдах
• Үргэлжилсэн халууралт эсвэл халдварын шинж тэмдэг

Ховор боловч ноцтой хүндрэлүүд:

• Таны биеийн дархлааны систем эрүүл эд эсийг дайрч буй аутоиммун урвал
• Зөв эдгэрэхгүй байгаа тарилгын талбайн хүнд урвал
• Цусны эсийн тоонд өөрчлөлт орох
• Элэгний үйл ажиллагааны өөрчлөлт

Тарилгын талбайн ихэнх урвал хөнгөн бөгөөд хэдхэн хоногийн дотор сайжирдаг. Гэсэн хэдий ч, хэрэв та харшлын хүнд урвал, амьсгал давчдах, эсвэл таныг санаа зовоосон ямар нэгэн шинж тэмдэг илэрвэл яаралтай эмнэлгийн тусламж аваарай.

Пегвалиазыг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

Пегвалиаз нь PKU-тэй хүн бүрт тохиромжгүй. Таны эмч энэ эм танд тохиромжтой эсэхийг хэд хэдэн чухал хүчин зүйлийг харгалзан үзэж сайтар үнэлнэ.

Хэрэв та энэ эмэнд эсвэл түүний найрлагад харшилтай бол пегвалиазыг хэрэглэх ёсгүй. Үүнд пегвалиаз эсвэл ижил төстэй ферментийн орлуулах эмчилгээнд өмнө нь хүнд хэлбэрийн урвал өгсөн тохиолдол багтана.

Зарим эмнэлгийн нөхцөл байдал, нөхцөлд пегвалиазыг хэрэглэж эхлэхээс өмнө онцгой анхаарал хандуулах шаардлагатай:

Анхааралтай үнэлгээ шаардлагатай нөхцөл:

• Хүнд хэлбэрийн астма эсвэл бусад ноцтой амьсгалын замын өвчин
• Эм, хоолонд хүнд хэлбэрийн харшил өгч байсан түүхтэй
• Идэвхтэй аутоиммун өвчин
• Хүнд хэлбэрийн элэг, бөөрний өвчин
• Идэвхтэй халдвар эсвэл дархлаа суларсан системтэй
• Цус алдах эмгэг эсвэл цус шингэлэх эм ууж байгаа

Онцгой анхаарал шаардлагатай хүн ам:

• Жирэмсэн эсвэл хөхүүл эмэгтэйчүүд (аюулгүй байдлын талаар хязгаарлагдмал мэдээлэлтэй)
• Мэс засал эсвэл шүдний эмчилгээ хийлгэхээр төлөвлөж буй хүмүүс
• Дархлаа дарангуйлах эм ууж байгаа хүмүүс
• Эмийн харшилтай байсан түүхтэй хүмүүс

Нас нь бас нэг хүчин зүйл бол пегвалиазыг зөвхөн 18 ба түүнээс дээш насны хүмүүст хэрэглэхийг зөвшөөрдөг. Фенилкетонури (PKU) өвчтэй хүүхэд, өсвөр насныхан насанд хүрэх хүртлээ хоолны дэглэм болон бусад зөвшөөрөгдсөн эмчилгээг үргэлжлүүлэх ёстой.

Пегвалиазын брэндийн нэр

Пегвалиазын брэндийн нэр нь Palynziq бөгөөд BioMarin Pharmaceutical үйлдвэрлэдэг. Энэ нь АНУ болон бусад олон оронд пегвалиазын цорын ганц брэнд юм.

Palynziq нь эмийн өөр өөр концентрацийг агуулсан нэг удаагийн тариурт савлагдсан байдаг. Таны эмч таны хувийн хэрэгцээнд тохирсон тодорхой концентраци, тунг тогтооно.

Пегвалиаз нь ховор тохиолддог өвчний эмчилгээний мэргэшсэн эм учраас ферментийн орлуулах эмчилгээ хийх туршлагатай тусгай эмийн сангуудаар дамжуулан ихэвчлэн авах боломжтой. Таны эрүүл мэндийн баг танд зохих сувгаар эмээ авахыг зохицуулахад тусална.

Пегвалиазын хувилбарууд

Пегвалиаз бол PKU-д зориулсан ферментийн орлуулах эмчилгээний цорын ганц арга зам боловч таны тодорхой нөхцөл байдал, хэрэгцээнд үндэслэн таны эмч бусад эмчилгээний аргыг авч үзэж магадгүй юм.

Пегвалиазын үндсэн хувилбар нь хатуу хоолны дэглэм баримтлах явдал хэвээр байна. Энэ нь бага уурагтай хоол хүнс хэрэглэх, PKU-тэй хүмүүст зориулсан тусгай эмчилгээний хоол хүнс хэрэглэх зэрэг орно. Энэ арга нь олон хүнд сайн үр дүнгээ өгдөг боловч амьдралын хэв маягийг ихээхэн өөрчлөх, нарийн хяналт тавих шаардлагатай.

Авч үзэж болох бусад эмчилгээний сонголтууд нь дараахь зүйлийг багтаана:

\n
• Сапроптерин (Куван) - зарим төрлийн PKU-тэй хүмүүст фенилаланиныг илүү сайн боловсруулахад тусалдаг эм
\n
• Фенилаланины шингээлтийг бууруулахад тусалдаг том саармаг амин хүчлийн нэмэлт тэжээл
\n
• Фенилаланины агууламж багатай уураг өгдөг гликомакропептид дээр суурилсан эмчилгээний хоол хүнс
\n
• Эмнэлзүйн туршилтаар судалж буй туршилтын эмчилгээ
\n

Таны эрүүл мэндийн баг таны фенилаланины түвшин, хоолны дэглэмийн сонголт, амьдралын хэв маяг, янз бүрийн аргад хэрхэн хариу үйлдэл үзүүлэх зэргийг харгалзан эмчилгээний хамгийн сайн хослолыг тодорхойлоход тантай хамтран ажиллах болно.

Пегвалиаз нь Сапроптеринаас дээр үү?

Пегвалиаз ба сапроптерин (Куван) нь өөр өөр механизмаар ажилладаг бөгөөд ихэвчлэн PKU-ийн өөр өөр төрлийн өвчтөнүүдэд хэрэглэгддэг тул тэдгээрийг шууд харьцуулах нь тийм ч хялбар биш юм.

Нөгөө талаас, Pegvaliase нь PKU-тэй ихэнх хүмүүст генетикийн төрлөөс үл хамааран үйлчилдэг боловч тарилга хийлгэх шаардлагатай бөгөөд харшлын урвал үүсгэх эрсдэлтэй. Хоолны дэглэм, сапроптерин зэрэг нь фенилаланины зорилтот түвшинд хүрээгүй тохиолдолд ихэвчлэн хэрэглэхийг зөвлөдөг.

Зарим хүмүүс эмчилгээний аль алиныг нь эмчийн хяналтан дор хамт хэрэглэх нь үр дүнтэй байж болно. Таны эмч генетикийн шинжилгээ, одоогийн фенилаланины түвшин, эмчилгээний зорилго зэргийг харгалзан таны тохиолдолд хамгийн тохиромжтой аргыг тодорхойлоход тусална.

Pegvaliase-ийн талаархи түгээмэл асуултууд

Pegvaliase жирэмсэн үед хэрэглэхэд аюулгүй юу?

Жирэмсэн үед pegvaliase-ийн аюулгүй байдлыг том клиникийн судалгаагаар бүрэн тогтоогоогүй байна. Гэсэн хэдий ч жирэмсэн үед фенилаланины зохих түвшинг хадгалах нь эхийн эрүүл мэнд, урагт хөгжилд чухал юм.

Жирэмсэн үед фенилаланины өндөр түвшин нь оюун ухааны бэрхшээл, зүрхний асуудал, хөгжиж буй хүүхдийн өсөлтийн асуудал зэрэг төрөлхийн гажиг үүсгэж болзошгүй. Энэ нөхцөлийг эхийн PKU синдром гэж нэрлэдэг бөгөөд хүүхэд PKU-тэй биш байсан ч тохиолдож болно.

Хэрэв та жирэмсэн болсон эсвэл pegvaliase хэрэглэж байх үед жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа бол PKU-ийн мэргэжилтэн болон эмэгтэйчүүдийн эмчтэйгээ нягт хамтран ажиллаарай. Тэд эмчилгээг үргэлжлүүлэх эсвэл жирэмсэн үед хатуу хоолны дэглэмд шилжих эрсдэл, ашиг тусыг жинлэхэд тусална.

Хэрэв би санамсаргүйгээр хэт их Pegvaliase хэрэглэвэл яах вэ?

Хэрэв та санамсаргүйгээр тогтоосон хэмжээнээс илүү их pegvaliase тарьсан бол эмчтэйгээ яаралтай холбогдож эсвэл ойролцоох хордлогын төвтэй холбогдоорой. Шинж тэмдэг илрэхийг хүлээх хэрэггүй, учир нь аливаа эмийн хэтрүүлэлд эмнэлгийн яаралтай тусламж үзүүлэх нь чухал юм.

Хэтэрхий их пегвалиаз хэрэглэх нь амь насанд аюултай нөлөө үзүүлэх магадлал багатай боловч тарилгын талбайн хүнд хэлбэрийн урвал эсвэл харшлын урвал зэрэг гаж нөлөө үүсгэх эрсдэлийг нэмэгдүүлж болзошгүй. Таны эмч таныг илүү нягт хянах эсвэл ирээдүйн тунгийн хуваарийг тохируулахыг хүсч болно.

Санамсаргүй хэтрүүлэн хэрэглэхээс урьдчилан сэргийлэхийн тулд тарилга хийхээсээ өмнө заасан тунг үргэлж давхар шалгаж, эмийн зөв концентрацийг ашиглаж, эмээ хэзээ хэрэглэснээ хянахын тулд тунгийн бүртгэл хөтлөх хэрэгтэй. Хэрэв та тунгаа мэдэхгүй байгаа бол тарилга хийхээсээ өмнө эрүүл мэндийн багтайгаа холбогдоорой.

Би пегвалиазын тунг алдвал яах ёстой вэ?

Хэрэв та пегвалиазын тунг алдсан бол дараагийн хуваарьт тунгийнхаа цаг болж байгаа бол алдсан тунгаа аль болох хурдан уух хэрэгтэй. Энэ тохиолдолд алдсан тунгаа орхиж, тогтмол тунгийн хуваарийн дагуу үргэлжлүүлээрэй.

Алдсан тунг нөхөхийн тулд хэзээ ч давхар тун хэрэглэж болохгүй, учир нь энэ нь гаж нөлөө үүсгэх эрсдэлийг нэмэгдүүлж болзошгүй. Хааяа нэг тунг алдах нь шууд асуудал үүсгэхгүй боловч хамгийн сайн үр дүнд хүрэхийн тулд тогтмол хуваариа аль болох сайн баримтлахыг хичээгээрэй.

Хэрэв та тунг байнга мартдаг бол утасны сануулга тохируулах, эмийн зохион байгуулагч ашиглах, эсвэл гэр бүлийн гишүүдээс сануулахыг хүсч болно. Фенилаланины тогтвортой түвшинг хадгалахад тогтмол тун хэрэглэх нь чухал юм.

Би хэзээ пегвалиаз хэрэглэхээ зогсоох вэ?

Та эрүүл мэндийн багтайгаа ярилцалгүйгээр пегвалиаз хэрэглэхээ хэзээ ч зогсоож болохгүй. PKU нь насан туршийн өвчин тул пегвалиаз хэрэглэхээ зогсоох нь фенилаланины түвшинг дахин нэмэгдүүлж, улмаар эрүүл мэндэд хүндрэл учруулж болзошгүй.

Таны эмч пегвалиазыг түр зуур зогсоохыг зөвлөж болох тохиолдол байж болно, тухайлбал, хүнд өвчин туссан үед, мэс засал хийлгэхээс өмнө, эсвэл ноцтой гаж нөлөө илэрвэл. Эдгээр тохиолдолд таны эрүүл мэндийн баг эмчилгээний завсарлагааны үеэр PKU-г бусад аргаар хянах болно.

Хэрэв та гаж нөлөө эсвэл бусад асуудлаас болж пегвалиазыг зогсоох гэж байгаа бол эмчтэйгээ туршлагаа нээлттэй ярилцаарай. Тэд таны тунг тохируулах, гаж нөлөөг даван туулахад нэмэлт дэмжлэг үзүүлэх, эсвэл эмчилгээний өөр хувилбаруудыг судлах боломжтой.

Би Пегвалиаз хэрэглэж байхдаа аялах боломжтой юу?

Тийм ээ, та пегвалиаз хэрэглэж байхдаа аялах боломжтой, гэхдээ танд шаардлагатай эмийн хангамж байгаа эсэхийг шалгаж, зохих хадгалах нөхцөлийг хангахын тулд зарим төлөвлөлт хийх шаардлагатай. Аялал саатах эсвэл гэнэтийн нөхцөл байдал үүссэн тохиолдолд нэмэлт эм авч яваарай.

Нисэх үед пегвалиазаа гар тээшиндээ эмчийн бичсэн жортой хамт хийж, эмчилгээний зорилгоор эм, тарилгын хэрэгсэл хэрэглэх шаардлагатайг тайлбарласан захидалтай хамт хийнэ. Энэ нь нисэх онгоцны буудлын аюулгүй байдлын асуудлаас зайлсхийхэд тусалдаг бөгөөд таны эм тээшний хамт алга болохгүй байхыг баталгаажуулдаг.

Олон улсын аялалд гарахдаа эмийн жорыг очих улс руугаа авч явах журмыг судалж үзээрэй. Зарим улс орнууд тусгай баримт бичиг шаарддаг эсвэл тодорхой эмүүдэд хязгаарлалт тавьдаг тул хүндрэлээс зайлсхийхийн тулд урьдчилан элчин сайдын яам эсвэл консултай холбогдоорой.