Сапроптерин гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Сапроптерин бол таны биеийн зарим амин хүчлүүд, ялангуяа фенилаланиныг боловсруулахад ашигладаг байгалийн гаралтай ферментийн туслагчийн синтетик хэлбэр юм. Энэ эм нь фенилкетонури (PKU) өвчтэй хүмүүст чухал эмчилгээ болдог бөгөөд энэ нь бие махбодь нь уураг ихтэй хоол хүнснээс гаргаж авсан фенилаланиныг зохих ёсоор нь задалдаггүй ховор генетикийн өвчин юм.

Сапроптеринийг таны биеийн уургийг илүү үр дүнтэй боловсруулах чадварыг нээхэд тусалдаг түлхүүр гэж бодоорой. Таны байгалийн ферментийн системд дэмжлэг хэрэгтэй үед энэ эм нь цусан дахь фенилаланины эрүүл түвшинг хадгалахад тусалдаг.

Сапроптеринийг юунд хэрэглэдэг вэ?

Сапроптерин нь гол төлөв төрөхөөсөө үүссэн генетикийн эмгэг болох фенилкетонури (PKU) өвчнийг эмчилдэг. PKU өвчтэй хүмүүс нь мах, сүүн бүтээгдэхүүн, өндөг, тэр ч байтугай зарим хиймэл амтлагч зэрэг олон уураг агуулсан хоолонд агуулагддаг амин хүчил болох фенилаланиныг задалхад хүндрэлтэй байдаг.

Энэ эм нь мөн тетрагидробиоптерин (BH4) дутагдал, таны бие энэ чухал ферментийн туслагчийг хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлэдэггүй өөр нэг ховор өвчнийг эмчлэхэд тусалдаг. Эмчлэхгүй бол хоёулаа оюун ухааны бэрхшээл болон бусад ноцтой эрүүл мэндийн асуудал үүсгэж болзошгүй.

Таны эмч таны амин хүчлийн түвшинг аюулгүй хязгаарт байлгахад туслахын тулд тусгай бага фенилаланины хоолны дэглэмийн хамт сапроптерин бичиж өгч болно. Энэхүү хосолсон арга нь танд тархины хэвийн үйл ажиллагаа, ерөнхий эрүүл мэндийг хадгалах хамгийн сайн боломжийг олгоно.

Сапроптерин хэрхэн ажилладаг вэ?

Сапроптерин нь фенилаланиныг тирозин гэж нэрлэгддэг өөр нэг амин хүчил болгон хувиргах таны биеийн байгалийн чадварыг нэмэгдүүлснээр ажилладаг. Энэ нь фенилаланиныг задалдаг ферментийн кофактор эсвэл туслагч молекул болох тетрагидробиоптерин (BH4)-ийн синтетик хувилбар юм.

Та сапроптерин уухад элэгний фенилаланин гидроксилаза ферментийг холбож, идэвхжүүлдэг. Энэ фермент нь PKU-тэй хүмүүст байхгүй эсвэл зөв ажилладаггүй тул энэ эм нь түүний зарим функцийг сэргээхэд тусалдаг.

Энэ эмийг дунд зэргийн үр дүнтэй гэж үздэг бөгөөд энэ нь PKU-тэй олон хүмүүсийн фенилаланины түвшинг мэдэгдэхүйц бууруулж чадна гэсэн үг боловч бүх хүнд үйлчилдэггүй. Таны эмч урт хугацааны эмчилгээг эхлэхээс өмнө сапроптеринд үзүүлэх хариу урвалыг шалгаж, энэ эмчилгээнд сайн хариу үйлдэл үзүүлдэг PKU-ийн өвчтөнүүдийн 20-50% -д багтаж байгаа эсэхийг харах болно.

Би сапроптеринийг хэрхэн уух ёстой вэ?

Сапроптеринийг эмчийн зааврын дагуу, ихэвчлэн өглөө хоолтой хамт нэг удаа ууна. Эмийг усанд эсвэл алимны шүүсэнд уусгаж, хольсны дараа шууд ууна.

Тунг зөв бэлтгэх арга нь: шахмалыг бутлаад 4-8 унц ус эсвэл алимны шүүстэй хольж, бүрэн уустал нь хутгаад, дараа нь бүх хольцыг 15-20 минутын дотор ууна. Үлдсэн уусмалыг дараа нь хэрэглэхгүй.

Сапроптеринийг хоолтой хамт уух нь таны биед шингээлт сайтай байхад тусалдаг бөгөөд ходоодны өвдөлтийг багасгадаг. Хөнгөн өглөөний цай эсвэл зууш нь ихэвчлэн хангалттай байдаг. Өндөр уургийн хоолтой хамт уухаас зайлсхий, учир нь энэ нь эмийн үйлчилгээнд саад учруулж болзошгүй.

Цусан дахь тогтмол түвшинг хадгалахын тулд өдөр бүр ижил цагт тунгаа уухыг хичээгээрэй. Хэрэв та өдөр тутмын тунгаа хуваах шаардлагатай бол таны эмч таны хувийн хэрэгцээнд үндэслэн тодорхой заавар өгөх болно.

Би сапроптеринийг хэр удаан уух ёстой вэ?

Сапроптерин нь ихэвчлэн PKU эсвэл BH4 дутагдалтай хүмүүст насан туршийн эмчилгээ юм. Эдгээр нь удамшлын өвчин тул таны бие фенилаланиныг зөв боловсруулахын тулд үргэлж энэ нэмэлт дэмжлэгийг авах шаардлагатай болно.

Таны эмч цусан дахь фенилаланины түвшинг тогтмол хянаж, эхлээд хэдэн долоо хоног тутамд, дараа нь түвшин тогтворжсоны дараа бага хянана. Эдгээр шинжилгээ нь таны эмчилгээ үр дүнтэй байгаа эсэх, тунг тохируулах шаардлагатай эсэхийг тодорхойлоход тусална.

Зарим хүмүүс сапроптеринийг тодорхойгүй хугацаанд хэрэглэх шаардлагатай байж болох бол зарим нь цаг хугацааны явцад хариу урвал нь өөрчлөгдөж болно. Таны эмчилгээний төлөвлөгөө нь таны эмийн хариу урвал болон хувь хүний эрүүл мэндийн хэрэгцээнд үндэслэн хувийн болгоно.

Фенилаланины түвшин хурдан нэмэгдэж, тархины үйл ажиллагаанд хор хөнөөл учруулж болзошгүй тул эмчид хандалгүйгээр сапроптеринийг гэнэт зогсоож болохгүй.

Сапроптериний гаж нөлөө юу вэ?

Ихэнх хүмүүс сапроптеринийг сайн тэсвэрлэдэг боловч бусад эмийн адил гаж нөлөө үзүүлж болно. Сайн мэдээ гэвэл ноцтой гаж нөлөө нь харьцангуй ховор байдаг бөгөөд олон хүмүүс цаг хугацааны явцад сайжирдаг зөөлөн шинж тэмдэг илэрдэг.

Таны мэдрэх боломжтой нийтлэг гаж нөлөөнд толгой өвдөх, хамар гоожих, хоолой хатах, суулгах, бөөлжих, ходоодны өвдөлт орно. Эдгээр шинж тэмдэг нь ихэвчлэн хөнгөн байдаг бөгөөд эмчилгээний эхний хэдэн долоо хоногт таны бие эмэнд дасан зохицсоноор буурдаг.

Сапроптерин хэрэглэж буй зарим хүмүүст илүү олон тохиолддог гаж нөлөө энд байна:

• Толгой өвдөх (хамгийн түгээмэл, хүмүүсийн 15 орчим хувьд тохиолддог)
• Хамар гоожих эсвэл ханиалгах зэрэг амьсгалын дээд замын шинж тэмдэг
• Дотор муухайрах, бөөлжих, суулгах зэрэг хоол боловсруулах асуудал
• Хэвлийгээр өвдөх эсвэл таагүй байдал
• Хоолой өвдөх эсвэл цочрох

Эдгээр нийтлэг гаж нөлөө нь ерөнхийдөө удирдахад хялбар бөгөөд хэрэв эм нь таны фенилаланины түвшинд тусалж байвал эмчилгээг үргэлжлүүлэхэд саад болохгүй.

Ховор боловч илүү ноцтой гаж нөлөө илэрвэл яаралтай эмчид хандах шаардлагатай. Хэдийгээр ховор боловч хүнд хэлбэрийн харшлын урвал, хоол идэж чадахгүй байх шинж тэмдэгтэй бөөлжих, эсвэл толгой эргэх, төөрөлдөх, чичиргээ зэрэг цусан дахь сахарын хэмжээ багасах шинж тэмдэг илэрвэл эмчдээ яаралтай хандаарай.

Зарим хүмүүс сэтгэл санааны өөрчлөлт, таталтын идэвхжил нэмэгдэх (хэрэв та таталт өгч байсан бол), эсвэл ер бусын ядаргаа зэрэг шинж тэмдэг илэрч болно. Эдгээр нөлөө нь ховор боловч эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчдэд мэдэгдэх нь чухал юм.

Сапроптеринийг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

Сапроптерин нь хүн бүрт тохиромжгүй бөгөөд таны эмч танд тохиромжтой эсэхийг сайтар үнэлэх болно. Зарим харшилтай эсвэл өвчтэй хүмүүс энэ эмийг хэрэглэхээс зайлсхийх эсвэл онцгой анхаарал хандуулан хэрэглэх шаардлагатай байж болно.

Хэрэв та энэ эмэнд эсвэл түүний найрлагад харшилтай бол сапроптерин хэрэглэх ёсгүй. Харшлын урвалын шинж тэмдэгт тууралт, загатнах, хавагнах, толгой эргэх, амьсгал давчдах зэрэг орно.

Сапроптеринийг хэрэглэж эхлэхээс өмнө дараах эмгэгүүдийг анхаарч үзэх шаардлагатай:

• Бөөрний өвчин эсвэл бөөрний үйл ажиллагаа буурсан
• Элэгний асуудал эсвэл элэгний өвчин
• Таталт эсвэл эпилепсийн түүхтэй
• Леводопа-д мэдрэмтгий дистони (хөдөлгөөний эмгэг)
• Фолатын солилцоонд нөлөөлдөг эм ууж байгаа

Хэрэв та жирэмсэн эсвэл хөхүүл бол сапроптеринийг жирэмсэн үед хэрэглэх аюулгүй байдал бүрэн тогтоогдоогүй тул эмчтэйгээ эрсдэл, ашиг тусын талаар ярилцаарай.

1 сартай болоогүй хүүхдэд сапроптерин хэрэглэх ёсгүй, учир нь энэ насны бүлэгт аюулгүй байдал, үр нөлөө нь тогтоогдоогүй байна. Энэ эмийг том насны хүүхэд, насанд хүрэгчид зөв хэрэглэвэл аюулгүй гэж үздэг.

Сапроптериний брендийн нэрс

Сапроптерин нь АНУ болон бусад олон оронд Куван гэсэн брендийн нэрээр худалдаалагддаг. Куваныг BioMarin Pharmaceutical үйлдвэрлэдэг бөгөөд усанд уусдаг шахмал хэлбэрээр гардаг.

Эм нь Европ болон бусад олон улсын зах зээлд Куван нэрээр бас байдаг. Зарим улс оронд өөр бренд нэр эсвэл найрлагатай байж болзошгүй тул танай нутагт байгаа эсэхийг эмийн сан эсвэл эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчээсээ үргэлж шалгаарай.

Сапроптериний ерөнхий хувилбарууд зарим бүс нутагт гарч ирэх боломжтой боловч одоогоор Куван нь үндсэн брэндийн нэр хэвээр байна. Таны эмч таны нөхцөл байдал болон таны оршин суугаа газарт байгаа тохирох тусгай найрлагыг зааж өгөх болно.

Сапроптериний хувилбарууд

Сапроптерин нь PKU-ийн гол эмчилгээ боловч энэ өвчнийг эмчлэхэд хэд хэдэн хувилбар арга байдаг. Хамгийн үндсэн хувилбар нь тусгай эмчилгээний хоол хүнс, уургийн орлуулагчтай хатуу бага фенилаланины хоолны дэглэмийг дагаж мөрдөх явдал юм.

Эмчилгээний хоол хүнс, уургийн орлуулагч нь сапроптеринд хариу үйлдэл үзүүлэхгүй байгаа хүмүүсийн PKU-ийн менежментийн үндэс суурь болдог. Эдгээр тусгайлан боловсруулсан бүтээгдэхүүн нь фенилаланины хэрэглээг хязгаарлахын зэрэгцээ зайлшгүй шаардлагатай амин хүчлүүдийг хангаж, цусан дахь фенилаланины түвшинг нэмэгдүүлэхгүйгээр зохих хоол тэжээлийг хангахэд тусалдаг.

Тетрагидробиоптерины дутагдалтай хүмүүст бусад эмчилгээнд дараахь зүйлс орно:

• Хөдөлгөөний шинж тэмдгүүдэд зориулсан карбидопатай хослуулсан Леводопа
• Мэдрэлийн дамжуулагчийг дэмжих 5-гидрокситриптофан
• Фолийн хүчлийн нэмэлт
• Тусгай витамин, эрдэс бодисын нэмэлт тэжээл

Шинэ туршилтын эмчилгээг, тэр дундаа ферментийн орлуулах эмчилгээ, генийн эмчилгээг судалж байгаа боловч эдгээр нь туршилтын шинжтэй хэвээр байгаа бөгөөд өргөн тархаагүй байна.

Таны эрүүл мэндийн баг таны PKU-ийн тодорхой төрөл, сапроптеринд хэрхэн хариу үйлдэл үзүүлж байгаа болон хувь хүний эрүүл мэндийн хэрэгцээнд үндэслэн эмчилгээний хамгийн сайн хослолыг тодорхойлоход тантай хамтран ажиллах болно.

Сапроптерин нь зөвхөн хоолны дэглэмээс илүү сайн уу?

Сапроптерин нь эмчилгээнд сайн хариу үйлдэл үзүүлдэг хүмүүст хоолны дэглэмээс илүү үр дүнтэй байж болно. Судалгаанаас харахад PKU-тэй хүмүүсийн 20-50% нь сапроптерин хэрэглэж, хоолны дэглэм баримтлах үед цусан дахь фенилаланины хэмжээ мэдэгдэхүйц буурдаг.

Сапроптеринийг эмчилгээнд нэмэх гол давуу тал нь хоолны дэглэмийн уян хатан байдлыг нэмэгдүүлдэг. Эмчилгээнд сайн хариу үйлдэл үзүүлдэг хүмүүс хоолны дэглэм баримтлахтай харьцуулахад илүү их байгалийн гаралтай уураг идэх боломжтой бөгөөд энэ нь амьдралын чанарыг сайжруулж, зөв хооллолтыг хадгалахад хялбар болгодог.

Гэсэн хэдий ч сапроптерин нь бүгдэд нь хоолны дэглэмээс илүү сайн байдаггүй, учир нь энэ нь бүгдэд үйлчилдэггүй. PKU-тэй зарим хүмүүс эмэнд огт хариу үйлдэл үзүүлдэггүй бол зарим нь зардал, болзошгүй гаж нөлөөг зөвтгөхгүй бага зэргийн сайжруулалт үзүүлдэг.

Таны эмч урт хугацааны эмчилгээг зөвлөхөөс өмнө таны хариу үйлдэл хэр байгааг харахын тулд сапроптериныг турших хугацааг ихэвчлэн хийдэг. Энэхүү туршилт нь эм нь хоолны дэглэмийн хязгаарлалтыг үргэлжлүүлэн хэрэглэхэд хангалттай үр ашигтай эсэхийг тодорхойлоход тусалдаг.

Сапроптерин сайн үйлчилж байсан ч та хоолны дэглэмийн зарим хязгаарлалт, тогтмол цусан дахь шинжилгээг хийлгэх шаардлагатай хэвээр байна. Энэхүү эм нь хоолны дэглэмийг бүрэн орлохын оронд сайжруулдаг.

Сапроптерины талаархи түгээмэл асуултууд

Сапроптерин зүрхний өвчтэй хүмүүст аюулгүй юу?

Сапроптериныг зүрхний өвчтэй хүмүүст ерөнхийдөө аюулгүй гэж үздэг боловч эмчилгээг эхлэхээс өмнө зүрх судасны эрүүл мэндийн талаар эмчтэйгээ ярилцах хэрэгтэй. Энэхүү эм нь эрүүл хүмүүст зүрхний асуудал үүсгэдэггүй.

Гэсэн хэдий ч, хэрэв та зүрхний өвчтэй бол эмч тань эмчилгээний эхний хэдэн долоо хоногт таныг илүү нягт хянахыг хүсч болно. Зарим хүмүүс сапроптерин хэрэглэж эхлэхэд цусны даралт, зүрхний цохилт өөрчлөгддөг боловч эдгээр нөлөө нь ихэвчлэн хөнгөн, түр зуурын шинжтэй байдаг.

Сапроптеринийг PKU-г зохих ёсоор эмчлэх нь жижиг зүрх судасны эрсдэлээс давуу талтай байдаг, ялангуяа эмчлээгүй PKU нь таны биеийн бүх хэсэгт, тэр дундаа зүрхэнд нөлөөлдөг ноцтой эрүүл мэндийн хүндрэлүүд үүсгэж болзошгүй тул.

Хэрэв би сапроптеринийг хэтрүүлэн хэрэглэсэн бол яах вэ?

Хэрэв та сапроптеринийг санамсаргүйгээр хэтрүүлэн хэрэглэсэн бол өөрийгөө сайн мэдэрч байсан ч эмч эсвэл хордлогын төвтэй нэн даруй холбогдоорой. Жорлосон хэмжээнээс илүү хэрэглэх нь цусан дахь сахарын хэмжээг аюултайгаар бууруулах зэрэг ноцтой гаж нөлөө үзүүлэх боломжтой.

Сапроптеринийг хэтрүүлэн хэрэглэсэн шинж тэмдэгт хүнд хэлбэрийн дотор муухайрах, бөөлжих, суулгах, толгой өвдөх, толгой эргэх, төөрөлдөх, эсвэл чичиргээ, хөлрөх, зүрхний цохилт түргэсэх зэрэг цусан дахь сахарын хэмжээ багасах шинж тэмдэг илэрч болно. Тусламж хүсэхээсээ өмнө шинж тэмдэг илрэхийг хүлээх хэрэггүй.

Эмнэлгийн зөвлөгөө авахыг хүлээж байхдаа тусгайлан заагаагүй бол өөрийгөө бөөлжүүлэхийг оролдох хэрэггүй. Хэт их хэрэглэсэн эмийн хэмжээ, хэзээ хэрэглэсэн зэргийг нарийн тэмдэглэж аваарай, учир нь энэ мэдээлэл нь эрүүл мэндийн мэргэжилтнүүдэд хамгийн сайн арга хэмжээг тодорхойлоход тусална.

Санамсаргүйгээр хэтрүүлэн хэрэглэсэн тохиолдлын ихэнхийг зохих эмнэлгийн хяналтан дор аюулгүй удирдаж болно, тиймээс сандрах хэрэггүй, гэхдээ аюулгүй байдлыг хангахын тулд яаралтай тусламж хүсээрэй.

Хэрэв би сапроптериний тунг алдсан бол яах вэ?

Хэрэв та сапроптериний тунг алдсан бол тогтмол уух цагаас хэдхэн цагийн дотор санасан даруйдаа уугаарай. Дараагийн тунг уух цаг дөхсөн бол алдсан тунг уух хэрэггүй.

Алдсан тунг нөхөхийн тулд хоёр тунг нэг дор хэзээ ч бүү уу, учир нь энэ нь гаж нөлөө үүсгэх эрсдэлийг нэмэгдүүлдэг. Үүний оронд тогтмол уух хуваарийн дагуу үргэлжлүүлж, дараагийн тунг ердийн цагт нь уугаарай.

Заримдаа тунг алдах нь ноцтой асуудал үүсгэхгүй, гэхдээ тогтмол цусан дахь түвшинг хадгалахын тулд сапроптеринийг тогтмол уухыг хичээгээрэй. Хэрэв та тунг байнга мартаж байвал өдөр тутмын дохиолол тохируулах эсвэл эмийн зохион байгуулагч ашиглан санахдаа туслаарай.

Хэрэв та хэд хэдэн тунг дараалан алдсан бол эмчид хандаж зөвлөгөө аваарай. Учир нь энэ нь таны цусан дахь фенилаланины түвшинд нөлөөлж, нэмэлт хяналт шаардаж болзошгүй.

Сапроптеринийг хэзээ зогсоох вэ?

Энэ шийдвэр нь нарийн мэргэжлийн эмчийн үзлэг шаарддаг тул та сапроптеринийг эмчтэйгээ ярилцалгүйгээр хэзээ ч зогсоож болохгүй. PKU болон BH4 дутагдал нь насан туршийн удамшлын өвчин тул ихэнх хүмүүс эмчилгээг тодорхойгүй хугацаагаар үргэлжлүүлэх шаардлагатай байдаг.

Хэрэв та 3-6 сарын турш эмчилгээ хийлгэсний дараа эмчилгээнд сайн хариу өгөхгүй байвал эмч тань сапроптеринийг зогсоох талаар бодож магадгүй. Энэ хугацаанд таны цусан дахь фенилаланины түвшинг нарийн хянаж, эмчилгээ нь үр дүнтэй эсэхийг тодорхойлно.

Зарим хүмүүс гаж нөлөө, жирэмслэлттэй холбоотой асуудал, эсвэл бусад эмнэлгийн шалтгаанаар сапроптеринийг түр зуур зогсоох шаардлагатай болдог. Эдгээр тохиолдолд таны эмч хоолны дэглэмийг тохируулах, таны биеийн байдлыг нарийн хянахад тань туслах болно.

Сапроптериний эмчилгээнд хийх аливаа өөрчлөлтийг таны цусан дахь фенилаланины түвшинг аюулгүй хэмжээнд байлгахын тулд аажмаар, эмчийн хяналтан дор хийх ёстой. Таны эрүүл мэндийн баг таны хувийн нөхцөл байдалд хамгийн сайн шийдвэр гаргахад тань туслах болно.

Сапроптеринийг бусад эмүүдтэй хамт хэрэглэж болох уу?

Сапроптерин нь бусад хэд хэдэн эмүүдтэй харилцан үйлчлэх боломжтой тул та эмчдээ хэрэглэж буй бүх эм, нэмэлт тэжээл, витамины талаар хэлэх нь чухал юм. Зарим харилцан үйлчлэл нь сапроптериний үйлчилгээнд нөлөөлж, гаж нөлөө үүсэх эрсдэлийг нэмэгдүүлдэг.

Хамгийн чухал харилцан үйлчлэл нь Паркинсоны өвчин болон хөдөлгөөний зарим эмгэгийг эмчлэхэд хэрэглэдэг леводопатай үүсдэг. Эдгээр эмийг хамт хэрэглэх нь цусны даралт огцом буурах болон бусад ноцтой хүндрэлүүд үүсгэж болзошгүй.

Сапроптеринтэй харилцан үйлчлэх бусад эмүүд нь зарим антибиотикууд, цусны даралтын эмүүд, фолийн хүчлийн солилцоонд нөлөөлдөг эмүүд орно. Таны эмч сапроптерин эмчилгээг эхлэхээс өмнө таны бүх эмийг шалгаж, болзошгүй харилцан үйлчлэлийг тодорхойлно.

Сапроптерин хэрэглэж байгаагаа шинээр эрүүл мэндийн тусламж үйлчилгээ үзүүлэгчдэд үргэлж мэдэгдэж, жоргүй эм, эмийн ургамал зэрэг шинэ эм эхлэхээсээ өмнө эмч эсвэл эм зүйчтэйгээ зөвлөлдөх хэрэгтэй.