Элигилустат гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Элигилустат бол ховор генетикийн өвчин болох Гаучерийн өвчин 1-ийг эмчлэхэд зориулагдсан амаар уух эм юм. Энэхүү жороор олгодог эм нь таны биед өөх тосыг боловсруулах үйл явцад нөлөөлдөг. Энэ нь таны биед хортой бодисын хуримтлалыг багасгахад тусалдаг. Үүнийг таны байгалийн ферментүүд зөв ажиллахгүй байгаа үед таны биед өөх тосыг илүү үр дүнтэй задалж тусалдаг тусгай хэрэгсэл гэж бодоорой.

Элигилустат гэж юу вэ?

Элигилустат нь Гаучерийн өвчтэй хүмүүст хуримтлагддаг өөх тос болох глюкозилцерамидын үйлдвэрлэлийг удаашруулж ажилладаг субстратын бууруулах эмчилгээ юм. Тогтмол тарилга хийх шаардлагатай ферментийг орлуулах эмчилгээний аргаас ялгаатай нь элигилустат нь амаар уух капсул хэлбэрээр ирдэг. Энэ нь энэ эмийг хэрэглэх эрхтэй олон өвчтөнд эмчилгээг илүү тохиромжтой болгодог.

Энэ эм нь глюкозилцерамид синтаза дарангуйлагч гэж нэрлэгддэг ангилалд багтдаг. Энэ нь Cerdelga гэсэн брэндийн нэрээр худалдаалагддаг бөгөөд Гаучерийн өвчний эмчилгээнд гарсан томоохон дэвшил юм. Гэсэн хэдий ч Гаучерийн өвчтэй бүх хүн элигилустатыг аюулгүй хэрэглэж чадахгүй тул энэ эмийг хэрэглэж эхлэхээс өмнө генетикийн шинжилгээ хийлгэх шаардлагатай.

Элигилустатыг юунд хэрэглэдэг вэ?

Элигилустатыг зөвхөн энэ эмийг зөв боловсруулах тодорхой генетикийн хувилбартай Гаучерийн өвчин 1-тэй насанд хүрэгчдэд хэрэглэхийг зөвшөөрдөг. Гаучерийн өвчин 1 нь энэ ховор удамшлын эмгэгийн хамгийн түгээмэл хэлбэр бөгөөд дэлхий даяар 50,000-100,000 хүн тутмын нэгд тохиолддог.

Гаучерийн өвчин 1-тэй хүмүүс ихэвчлэн элэг, дэлүү томрох, цус багадах, ясны өвдөлт, ядаргаа зэрэг шинж тэмдэг илэрдэг. Элигилустат нь эдгээр шинж тэмдгүүдийг глюкозилцерамидыг эрхтэн, эдэд хуримтлагдахаас сэргийлж тусалдаг. Энэ эм нь цусан дахь үзүүлэлтийг сайжруулах, эрхтэн томрохыг багасгах, ястай холбоотой хүндрэлийг цаг хугацааны явцад намдаахад тусална.

Элиглустат нь Гошегийн өвчтэй хүн бүрт тохиромжтой биш гэдгийг ойлгох нь чухал юм. Таны эмч энэ эмийг уухаас өмнө генетикийн шинжилгээгээр CYP2D6-ийн метаболизмын статусыг тодорхойлох шаардлагатай. Энэхүү шинжилгээ нь таны бие зарим эмийн бодисын солилцоог хэр хурдан хийдгийг харуулж, элиглустат нь танд аюулгүй, үр дүнтэй байх болно.

Элиглустат хэрхэн үйлчилдэг вэ?

Элиглустат нь Гошегийн өвчний үндсэн шалтгааныг эсийн түвшинд чиглүүлж ажилладаг. Бусад эмчилгээний заримтай адил дутагдаж буй ферментийг орлуулахын оронд асуудал үүсгэдэг өөх тосны бодисын үйлдвэрлэлийг бууруулдаг. Үүнийг илүүдэл усыг зайлуулах гэж оролдохын оронд цоргыг багасгахтай адил гэж бодоорой.

Энэ эм нь глюкозилцерамид үүсгэдэг глюкозилцерамид синтаза гэж нэрлэгддэг ферментийг хаадаг. Энэ бодисын үйлдвэрлэлийг бууруулснаар элиглустат нь Гошегийн өвчний шинж тэмдэг илрэхэд хүргэдэг хортой хуримтлалаас сэргийлэхэд тусалдаг. Энэ арга нь дунд зэргийн хүчтэй гэж тооцогддог бөгөөд зөв өвчтөнүүдэд маш үр дүнтэй байж болно.

Элиглустатын ашиг тус нь ихэвчлэн хэдэн сараас хэдэн жилийн эмчилгээний дараа аажмаар хөгждөг. Та эрчим хүчний түвшин, цусны шинжилгээний үзүүлэлтүүд эрт сайжирч байгааг анзаарч болно, харин эрхтний хэмжээ, ясны эрүүл мэндэд өөрчлөлт ороход илүү их хугацаа шаардагдана. Таны эмч тогтмол цусны шинжилгээ, дүрс оношилгооны шинжилгээгээр таны явцыг хянана.

Элиглустатыг хэрхэн уух ёстой вэ?

Элиглустатыг эмчийн зааврын дагуу, ихэвчлэн өдөрт хоёр удаа, ойролцоогоор 12 цагийн зайтай уух хэрэгтэй. Та капсулыг хоолтой эсвэл хоолгүй ууж болно, гэхдээ тогтмол байхыг хичээгээрэй. Капсулыг бүхэлд нь усаар залгиж, бутлах, зажлах, нээхгүй байх.

Таны тунгийн цаг хугацаа нь таны эмтэй хоол идэх эсэхээс илүү чухал юм. Олон хүмүүс улигт эмийг өдөр бүр ижил цагт, жишээ нь өглөөний цай, оройн хоолтой хамт уух нь хэвшил тогтооход тустай гэж үздэг. Хэрэв та хоолтой хамт уухаар ​​шийдсэн бол ямар ч ердийн хоол тохиромжтой - тусгай хоолны шаардлага байхгүй.

Таны эмч таны генетикийн шинжилгээний үр дүн болон таны эмийн бодисын солилцооны үндсэн дээр таны тодорхой тунг тогтооно. Ихэнх насанд хүрэгчид өдөрт 84 мг эсвэл 42 мг-аар хоёр удаа эхэлдэг. Эхлээд эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчтэйгээ ярилцахгүйгээр тунгаа хэзээ ч тохируулахгүй, учир нь таны хэрэгцээтэй хэмжээг таны биеийн бодисын солилцоонд үндэслэн нарийн тооцдог.

Би улигт эмийг хэр удаан уух ёстой вэ?

Улигт эм нь ихэвчлэн урт хугацааны эмчилгээ бөгөөд та үр дүнгээ хадгалахын тулд тодорхойгүй хугацаагаар үргэлжлүүлэх шаардлагатай болно. Гошегийн өвчин нь насан туршийн өвчин бөгөөд эмийн хэрэглээг зогсоох нь шинж тэмдгүүд аажмаар буцаж ирэхэд хүргэдэг.

Таны эмч тогтмол үзлэг, цусны шинжилгээ, дүрс оношилгооны шинжилгээгээр эмчилгээнд үзүүлэх хариу урвалыг хянана. Эдгээр томилгоо нь таны цусны тоо, эрхтний хэмжээ, ясны эрүүл мэндэд гарч буй сайжруулалтыг хянахэд тусална. Ихэнх хүмүүс эхний хэдэн сарын дотор зарим үр дүнг үзэж эхэлдэг боловч бүрэн нөлөө нь нэгээс хоёр жил хүртэл үргэлжилж болно.

Зарим өвчтөнүүд улигт эм нь шинж тэмдгийг зохих ёсоор нь хянаж чадахгүй эсвэл таагүй гаж нөлөө үзүүлж байвал өөр эмчилгээнд шилжих шаардлагатай болж магадгүй. Таны эрүүл мэндийн баг таны хувийн хариу үйлдэл, хэрэгцээнд үндэслэн урт хугацааны эмчилгээний хамгийн сайн төлөвлөгөөг тодорхойлоход тантай хамтран ажиллах болно.

Улигт эмийн гаж нөлөө юу вэ?

Бүх эмүүдийн нэгэн адил улигт эм нь гаж нөлөө үүсгэж болзошгүй боловч олон хүмүүс үүнийг сайн тэсвэрлэдэг. Хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь ерөнхийдөө хөнгөн байдаг бөгөөд таны бие эмчилгээний эхний хэдэн долоо хоногт дасан зохицох тусам сайжирдаг.

Эмчилгээнд хүн бүр өөр өөрөөр хариу үйлдэл үзүүлдэг гэдгийг санаж, танд хамгийн ихээр илрэх магадлалтай гаж нөлөөг энд харуулав:

• Ядрах, сульдах
• Толгой өвдөх
• Дотор муухайрах, ходоод гэдэс таагүй байх
• Суулгах
• Нурууны өвдөлт
• Мөчдийн өвдөлт
• Амьсгалын дээд замын халдвар

Эдгээр нийтлэг гаж нөлөө нь таны бие эмчилгээнд дасан зохицох тусам багасдаг. Гэсэн хэдий ч та өөрт таагүй, эсвэл зовиуртай шинж тэмдэг илэрвэл эмчтэйгээ ярилцах хэрэгтэй.

Хэдийгээр ховор боловч зарим хүмүүст яаралтай эмнэлгийн тусламж шаардлагатай илүү ноцтой гаж нөлөө илэрч болзошгүй:

• Зүрхний хэм алдагдах, зүрхний хэмнэл өөрчлөгдөх
• Тууралт, хавагнах, амьсгал давчдах зэрэг хүнд хэлбэрийн харшлын урвал
• Цусны даралт мэдэгдэхүйц өөрчлөгдөх
• Хүнд хэлбэрийн хэвлийгээр өвдөх, эсвэл байнга бөөлжих
• Арьс, нүд шарлах зэрэг элэгний асуудлын шинж тэмдэг

Эдгээр ноцтой гаж нөлөө нь ховор тохиолддог боловч танд ямар нэгэн шинж тэмдэг илэрвэл яаралтай эмнэлгийн тусламж авах нь чухал юм. Таны эмч таныг тогтмол хянаж, санаа зовоосон өөрчлөлтүүдийг ажиглах болно.

Элигистатыг хэн хэрэглэж болохгүй вэ?

Элигистат нь хүн бүрт аюулгүй биш бөгөөд зарим хүмүүс энэ эмийг огт хэрэглэх ёсгүй. Таны эмч танд элигистат тохиромжтой эсэхийг тодорхойлохын өмнө таны өвчний түүх, генетикийн профайлыг сайтар шалгана.

Дараах хүмүүс элигистат хэрэглэх ёсгүй, учир нь эрсдэл нь ашиг тусаас давж болзошгүй:

• CYP2D6 бодисын солилцоо муутай хүмүүс (генетикийн шинжилгээгээр тогтоогдсон)
• CYP2D6 эсвэл CYP3A ферментийг хүчтэй дарангуйлдаг зарим эм ууж байгаа хүмүүс
• Хүнд хэлбэрийн элэгний өвчтэй эсвэл бөөрний ноцтой асуудалтай хүмүүс
• Зүрхний хэмнэл алдагдах эсвэл зүрхний ноцтой өвчтэй хүмүүс
• Өмнө нь элигистатад харшилсан хүн

Нэмж хэлэхэд, элиглустат нь хэд хэдэн тохиолдолд онцгой анхаарал шаарддаг. Хэрэв та жирэмсэн, хөхүүл эсвэл жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа бол таны эмч эрсдэл, ашиг тусыг сайтар үнэлэх болно. Хэрэв та элэг, бөөрний хөнгөн асуудалтай бол эмийн тунг тохируулах шаардлагатай байж болно.

Олон нийтлэг эмүүд элиглустаттай харилцан үйлчилж, үр нөлөөг нь бууруулах эсвэл гаж нөлөөний эрсдэлийг нэмэгдүүлэх боломжтой. Элиглустат хэрэглэж эхлэхээсээ өмнө эмч, эмнэлгийн мэргэжилтэндээ хэрэглэж буй бүх эм, нэмэлт тэжээл, эмийн бүтээгдэхүүний талаар үргэлж хэлээрэй.

Элиглустатын брэндийн нэр

Элиглустат нь Genzyme Corporation-ийн үйлдвэрлэсэн Cerdelga гэсэн брэндийн нэрээр худалдаалагддаг. Одоогоор энэ нь зах зээлд элиглустатын ерөнхий хувилбар байхгүй тул боломжтой цорын ганц брэндийн нэр юм.

Cerdelga нь таны тогтоосон тунгаас хамааран өөр өөр хүчтэй капсул хэлбэрээр ирдэг. Капсулыг тогтмол шингээлт, үр нөлөөг хангахын тулд тусгайлан боловсруулсан. Энэ нь ховор өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан тусгай эмчилгээ тул ховор өвчний эмчилгээг хийх туршлагатай мэргэжлийн эмийн сангуудаар дамжуулан авах боломжтой.

Cerdelga-ийн даатгалын хамрах хүрээ нь урьдчилан зөвшөөрөл шаардаж магадгүй бөгөөд үйлдвэрлэгч нь тэтгэлэг авах эрхтэй хүмүүст зориулсан өвчтөний туслалцааны хөтөлбөрүүдийг санал болгодог. Таны эрүүл мэндийн баг танд даатгалын үйл явцад туслах, шаардлагатай бол эмийг илүү хямд болгох нөөцтэй холбогдоход туслах болно.

Элиглустатын хувилбарууд

Хэрэв элиглустат танд тохиромжгүй эсвэл зохих шинж тэмдгийг хянахгүй бол Гошерийн өвчин 1-р төрлийг эмчлэх хэд хэдэн сонголт байдаг. Эмчилгээний сонголт нь таны хувийн нөхцөл байдал, генетикийн профайл, эмчилгээний давуу талаас хамаарна.

Ферментийн орлуулах эмчилгээ (ERT) нь Гоше өвчний хамгийн тогтсон эмчилгээний арга юм. Эдгээр эмүүд нь имиглуцераз (Cerezyme), велаглуцераз альфа (VPRIV), талиглуцераз альфа (Elelyso) зэргийг агуулдаг. Элиглустатаас ялгаатай нь эдгээр эмчилгээг хоёр долоо хоног тутамд судсаар хийдэг боловч ямар ч генетикийн профайлтай хүмүүст хэрэглэж болно.

Амны хөндийн өөр нэг сонголт бол миглустат (Zavesca) бөгөөд энэ нь элиглустаттай адилхан ажилладаг боловч бусад эмчилгээ тохиромжгүй үед ихэвчлэн авч үздэг. Миглустат нь элиглустатаас илүү гаж нөлөөтэй байдаг, ялангуяа ходоод гэдэсний шинж тэмдэг илэрдэг боловч элиглустат хэрэглэх боломжгүй хүмүүст сонголт байж болно.

Маш хөнгөн өвчтэй зарим хүмүүст тодорхой шинж тэмдгийг хянах чиглэлтэй дэмжлэг үзүүлэх нь зохимжтой байж болно. Үүнд цус багадалт, ясны асуудал, эсвэл бусад хүндрэлийн эмчилгээ орно. Таны эмч таны тодорхой нөхцөл байдалд аль эмчилгээний арга хамгийн тохиромжтой болохыг ойлгоход тань туслах болно.

Элиглустат нь Имиглуцеразаас илүү сайн уу?

Элиглустат болон имиглуцераз хоёулаа Гоше өвчний 1-р төрлийн үр дүнтэй эмчилгээ боловч тэд өөр өөр аргаар ажилладаг бөгөөд тус бүр нь өөр өөр давуу талтай.

Үр дүнтэй байдлын хувьд хоёр эм нь аль аль нь эрхтний томролыг амжилттай бууруулж, цусны шинжилгээг сайжруулж, ясны хүндрэлийг зохицуулж чадна. Сонголт нь ихэвчлэн таны CYP2D6 статусын байдал, таны хэрэглэж буй бусад эмүүд, амьдралын хэв маяг зэрэг практик асуудлуудтай холбоотой байдаг. Таны эмч эдгээр хүчин зүйлсийг жинлэхэд тань туслах бөгөөд танд хамгийн сайн эмчилгээг тодорхойлно.

Элигилустаттай холбоотой байнга асуудаг асуултууд

Элигилустат жирэмсэн үед хэрэглэхэд аюулгүй юу?

Жирэмсэн үед элигилустатын аюулгүй байдал бүрэн тогтоогдоогүй тул жирэмсэн эсвэл жирэмслэхийг хүсч буй эмэгтэйчүүдэд ерөнхийдөө хэрэглэхийг зөвлөдөггүй. Хэрэв та элигилустат хэрэглэж байх үед жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа бол жирэмслэлтээс өмнө эмчтэйгээ ярилцах нь чухал юм.

Таны эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгч жирэмсэн үед ферментийг орлуулах эмчилгээнд шилжихийг зөвлөж болно, учир нь эдгээр эмчилгээ нь жирэмсэн эмэгтэйчүүдэд илүү аюулгүй байдлын мэдээлэлтэй байдаг. Шийдвэр нь таны Гошегийн өвчнийг хэрхэн сайн хянаж байгаа болон эмчилгээг үргэлжлүүлэх эсвэл солих эрсдэл, ашиг тусаас хамаарна. Урьдчилан төлөвлөх нь та болон таны хүүхдэд хамгийн жигд шилжилт, хамгийн сайн үр дүнг өгөх болно.

Хэрэв би санамсаргүйгээр хэт их элигилустат хэрэглэсэн бол яах вэ?

Хэрэв та санамсаргүйгээр зааснаас илүү их элигилустат хэрэглэсэн бол эмч эсвэл хордлогын төвтэй нэн даруй холбоо барина уу. Хэт их элигилустат хэрэглэх нь зүрхний хэм алдагдал эсвэл бусад аюултай гаж нөлөө үүсгэж болзошгүй, ялангуяа та тодорхой генетикийн хувилбартай эсвэл бусад эм хэрэглэдэг бол.

Шимтгэл мэдрэх эсэхийг хүлээх хэрэггүй - яаралтай эмнэлгийн зөвлөгөө аваарай. Хэрэв та яаралтай тусламжийн тасагт очих шаардлагатай бол эмээ авч яваарай, учир нь энэ нь эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгчдэд таны хэрэглэсэн зүйлийг болон хэр их хэмжээгээр хэрэглэсэн талаар ойлгоход тусална. Ирээдүйд тунг алгасаж, хэтрүүлсэн тунг

Хэрэв та элиглустатын тунг алдсан бол дараагийн тунгийн цаг ойртож байвал алдсан тунг орхиж, тогтмол хэрэглэх хуваарийн дагуу үргэлжлүүлээрэй. Санаандгүй алдсан тунг нөхөхийн тулд хоёр тунг нэг дор хэзээ ч бүү хэрэглэ.

Боломжтой бол аль болох тогтмол хуваарьтай байхыг хичээгээрэй, учир нь тогтмол тунг хэрэглэх нь таны биед эмийн тогтмол түвшинг хадгалахад тусална. Хэрэв та тунг байнга мартдаг бол утасны дохиолол тохируулах, эмийн зохион байгуулагч ашиглах эсвэл эмийн сангаас сануулах үйлчилгээний талаар асууж үзээрэй. Тогтмол тунг хэрэглэх нь эмчилгээний үр ашгийг хадгалахад чухал юм.

Элиглустатыг хэзээ зогсоох вэ?

Эмчид хандалгүйгээр элиглустатыг хэзээ ч бүү зогсоо. Гошегийн өвчин нь насан туршийн өвчин бөгөөд эмчилгээг зогсоох нь шинж тэмдэг аажмаар буцаж ирэхэд хүргэдэг. Таны эрүүл мэндийн үйлчилгээ үзүүлэгч таны өвчний одоогийн байдлыг үнэлж, эмчилгээг зогсоох болзошгүй үр дагаврыг ойлгоход тань туслах хэрэгтэй.

Хэрэв танд тэсвэргүй гаж нөлөө илэрвэл, жирэмсэн болсон эсвэл таны өвчин хангалттай хянагдахгүй байгаа зэрэг эмчилгээг зогсоох эсвэл өөрчлөх нь зүйтэй тохиолдол байж болно. Гэсэн хэдий ч эдгээр шийдвэрийг үргэлж эрүүл мэндийн багтайгаа хамтран гаргах ёстой бөгөөд шаардлагатай бол өөр эмчилгээнд аюулгүй шилжихэд тань туслах болно.

Элиглустат хэрэглэж байх үед архи ууж болох уу?

Элиглустаттай хамт архи хэрэглэхийг тусгайлан хориглоогүй ч эмчтэйгээ архи хэрэглэх талаар ярилцах нь зүйтэй. Архи нь элэгний эмчилгээнд нөлөөлж, зарим гаж нөлөөний эрсдэлийг нэмэгдүүлж болзошгүй. Үүнээс гадна Гошегийн өвчтэй хүмүүс өвчний улмаас элэгний зарим өөрчлөлттэй байж болно.

Хэрэв таны эмч танд бага зэргийн архи хэрэглэх нь зүйтэй гэж хэлсэн бол, архи нь элиглустатаас үүсэх гаж нөлөөтэй хэрхэн харилцан үйлчлэхийг анхаарч үзээрэй. Жишээлбэл, хэрэв таны эм танд толгой эргэх, ядарч сульдах зэрэг шинж тэмдэг илэрвэл архи нь эдгээр нөлөөг улам дордуулж болзошгүй. Үргэлж өөрийн аюулгүй байдлыг тэргүүлэх чиглэл болгож, биеийнхээ хариу үйлдлийг сонсоорой.