Created at:1/13/2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
ADAMTS13 हे एक विशेष एन्झाइम रिप्लेसमेंट थेरपी आहे जे थ्रोम्बोटिक थ्रोम्बोसायटोपेनिक पुरपुरा (TTP) नावाच्या दुर्मिळ रक्त गोठणे विकारवर उपचार करण्यासाठी वापरले जाते. हे औषध तुमच्या रक्तातील गहाळ किंवा कमी झालेल्या एन्झाइमची जागा घेऊन कार्य करते, जे तुमच्या शरीरात धोकादायक रक्त गोठणे तयार होण्यापासून प्रतिबंधित करते.
जर तुम्हाला किंवा तुमच्या ओळखीच्या कोणाला हे औषध दिले असेल, तर तुम्ही एका गंभीर पण उपचार करता येण्याजोग्या स्थितीचा सामना करत आहात. या थेरपीची कार्यप्रणाली समजून घेतल्यास तुम्हाला तुमच्या उपचार योजनेबद्दल अधिक आत्मविश्वास वाटू शकतो.
ADAMTS13 हे प्रयोगशाळेत तयार केलेले एन्झाइमचे रूप आहे, जे नैसर्गिकरित्या तुमच्या शरीरात असते. या एन्झाइमचे काम म्हणजे तुमच्या रक्तातील मोठ्या प्रथिने, ज्याला von Willebrand factor multimers म्हणतात, त्यांना तोडणे, ज्यामुळे ते खूप मोठे झाल्यावर धोकादायक गोठणे होऊ शकते.
जेव्हा तुमचे शरीर पुरेसे एन्झाइम तयार करत नाही, किंवा ते योग्यरित्या कार्य करत नाही, तेव्हा तुम्हाला TTP होऊ शकतो. या स्थितीमुळे तुमच्या शरीरात लहान रक्त गोठणे तयार होतात, ज्यामुळे मेंदू, हृदय आणि मूत्रपिंड यांसारख्या महत्वाच्या अवयवांना रक्तपुरवठा खंडित होऊ शकतो.
ADAMTS13 चे पुनर्संयोजित रूप प्रगत जैवतंत्रज्ञानाचा वापर करून प्रयोगशाळेत तयार केले जाते. ते तुमच्या शरीराने तयार करायला हव्या असलेल्या नैसर्गिक एन्झाइमसारखेच कार्य करण्यासाठी डिझाइन केलेले आहे, जे तुम्हाला असामान्य रक्त गोठण्यापासून आवश्यक संरक्षण देते.
ADAMTS13 प्रामुख्याने आनुवंशिक थ्रोम्बोटिक थ्रोम्बोसायटोपेनिक पुरपुरा (hTTP) च्या उपचारासाठी वापरले जाते, ही एक दुर्मिळ आनुवंशिक स्थिती आहे जी 100,000 लोकांमधील 1 पेक्षा कमी लोकांना प्रभावित करते. ही स्थिती तेव्हा उद्भवते जेव्हा तुम्ही आनुवंशिक उत्परिवर्तनामुळे ADAMTS13 एन्झाइमच्या कमतरतेसह जन्माला येता.
ज्यांना hTTP आहे, त्यांना असे अनुभव येतात ज्यात त्यांच्या शरीरात धोकादायक रक्ताच्या गुठळ्या तयार होतात. या भागांमुळे गोंधळ, फिट येणे, मूत्रपिंडाच्या समस्या आणि प्लेटलेटची संख्या अत्यंत कमी होणे यासारखी गंभीर लक्षणे दिसू शकतात. उपचाराअभावी, हे भाग जीवघेणे असू शकतात.
जर तुम्हाला TTP झाला असेल आणि इतर उपचारांना चांगला प्रतिसाद मिळाला नसेल, तर तुमचे डॉक्टर हे औषध देण्याचा विचार करू शकतात. तथापि, या विशिष्ट एन्झाइम रिप्लेसमेंट थेरपीसाठी आनुवंशिक (hereditary) स्वरूप हे प्राथमिक लक्षण आहे.
ADAMTS13 तुमच्या शरीरात गहाळ झालेले किंवा पुरेसे उत्पादन न होणारे एन्झाइम बदलून कार्य करते. तुमच्या रक्ताला गुठळ्या होणारे प्रथिन सुरक्षित आकारात ठेवण्यासाठी हे योग्य साधन देण्यासारखे आहे.
तुमच्या रक्तप्रवाहात, von Willebrand factor नावाचे प्रथिन नैसर्गिकरित्या वेगवेगळ्या आकारांच्या साखळ्या तयार करतात. जेव्हा या साखळ्या खूप मोठ्या होतात, तेव्हा त्या जास्त गुठळ्या होण्यास कारणीभूत ठरू शकतात. ADAMTS13 एन्झाइम रेणूंच्या कात्रीसारखे कार्य करते, या मोठ्या प्रथिन साखळ्यांना सुरक्षित आकारात कापते.
हे औषध एक अत्यंत लक्ष्यित उपचार मानले जाते कारण ते hTTP कारणीभूत असलेल्या विशिष्ट एन्झाइमच्या कमतरतेवर उपचार करते. सामान्य एन्झाइमची पातळी पुनर्संचयित करून, ते धोकादायक रक्त गोठणे टाळण्यास मदत करते, तसेच आवश्यकतेनुसार तुमच्या शरीराची सामान्यपणे गोठण्याची क्षमता टिकवून ठेवते.
ADAMTS13 हे अंतःस्रावी (शिरेतून) (IV) इन्फ्युजन म्हणून दिले जाते, म्हणजे ते थेट तुमच्या रक्तप्रवाहात नसेतून दिले जाते. हे औषध तोंडावाटे घेता येत नाही कारण तुमची पचनसंस्था एन्झाइमला कार्य करण्यापूर्वीच त्याचे विघटन करेल.
तुमचे आरोग्य सेवा पथक सामान्यतः हे औषध हॉस्पिटलमध्ये किंवा विशेष इन्फ्युजन सेंटरमध्ये देईल. इन्फ्युजन साधारणपणे पूर्ण होण्यासाठी सुमारे 30 मिनिटे लागतात, आणि तुम्ही ते सहन करत आहात हे सुनिश्चित करण्यासाठी उपचारादरम्यान आणि नंतर तुमची देखरेख केली जाईल.
तुमच्या इन्फ्युजनपूर्वी, तुम्हाला कोणत्याही विशेष आहाराचे निर्बंध पाळण्याची आवश्यकता नाही. तुम्ही नेहमीप्रमाणे खाऊ शकता आणि तुमच्या इतर औषधांचे सेवन डॉक्टरांनी सांगितल्याप्रमाणे करू शकता. तथापि, तुम्ही घेत असलेल्या सर्व औषधे आणि पूरक आहारांबद्दल तुमच्या आरोग्य सेवा प्रदात्यास सांगा, कारण काही उपचारांशी संवाद साधू शकतात.
तुमच्या इन्फ्युजनची वेळ तुमच्या वैयक्तिक गरजा आणि उपचारानंतर तुमच्या शरीराची प्रतिक्रिया यावर अवलंबून असेल. काही लोकांना नियमित प्रतिबंधक इन्फ्युजनची आवश्यकता असते, तर काहींना तीव्र भागांमध्येच उपचार मिळू शकतात.
ADAMTS13 उपचाराचा कालावधी व्यक्तीपरत्वे बदलतो, तुम्ही आनुवंशिक TTP ग्रस्त आहात की नाही यावर अवलंबून असते. आनुवंशिक TTP साठी, ही आयुष्यभराची उपचार पद्धती असू शकते, कारण अंतर्निहित आनुवंशिक स्थिती दूर होत नाही.
तुमचे डॉक्टर तुमच्यासोबत मिळून एक वैयक्तिक उपचार वेळापत्रक तयार करतील. काही hTTP असलेल्या लोकांना पुरेसे एन्झाइम (Enzyme) पातळी राखण्यासाठी नियमित प्रतिबंधक (preventive) इन्फ्युजनची आवश्यकता असते, तर काहींना फक्त तीव्र भागांमध्ये किंवा वाढलेल्या जोखमीच्या काळात उपचाराची आवश्यकता असू शकते.
रक्त तपासणीद्वारे नियमित देखरेख केल्याने तुमच्या आरोग्य सेवा टीमला उपचार किती प्रभावी आहे आणि तुमच्या वेळापत्रकात काही बदल आवश्यक आहेत का, हे निर्धारित करण्यात मदत करेल. या चाचण्या तुमच्या ADAMTS13 च्या क्रियाकलापांची पातळी मोजतात आणि TTP भागांची लक्षणे तपासतात.
बहुतेक लोक ADAMTS13 चांगल्या प्रकारे सहन करतात, परंतु इतर सर्व औषधांप्रमाणेच, त्याचे दुष्परिणाम होऊ शकतात. सर्वात सामान्य दुष्परिणाम सामान्यतः सौम्य असतात आणि योग्य देखरेख आणि काळजीने व्यवस्थापित केले जाऊ शकतात.
येथे काही दुष्परिणाम आहेत जे तुम्हाला अनुभवू शकतात, सर्वात सामान्य असलेल्याने सुरुवात करूया:
हे सामान्य दुष्परिणाम सहसा स्वतःच सुधारतात आणि उपचार थांबवण्याची आवश्यकता नसते. तुम्हाला अनुभवलेल्या कोणत्याही अस्वस्थतेचे व्यवस्थापन करण्यात तुमची आरोग्य सेवा टीम तुम्हाला मदत करू शकते.
अधिक गंभीर पण कमी सामान्य दुष्परिणामांमध्ये एलर्जीक प्रतिक्रियांचा समावेश होतो, जे सौम्य त्वचेच्या पुरळ ते गंभीर ऍनाफिलेक्सिसपर्यंत असू शकतात. एलर्जीक प्रतिक्रियेची लक्षणे म्हणजे श्वास घेण्यास त्रास होणे, चेहरा किंवा घशावर सूज येणे, गंभीर पुरळ किंवा जलद हृदयाचे ठोके.
फार क्वचितच, काही लोकांमध्ये औषधांविरुद्ध प्रतिपिंडे (antibodies) विकसित होऊ शकतात, ज्यामुळे ते कालांतराने कमी प्रभावी होऊ शकते. तुमचे डॉक्टर नियमित रक्त तपासणीद्वारे याचे निरीक्षण करतील आणि आवश्यक असल्यास तुमच्या उपचार योजनेत बदल करू शकतात.
ADAMTS13 प्रत्येकासाठी योग्य नाही, आणि ते तुमच्यासाठी योग्य आहे की नाही याचे तुमचे डॉक्टर काळजीपूर्वक मूल्यांकन करतील. ज्या लोकांना औषधाच्या कोणत्याही घटकांमुळे गंभीर ऍलर्जी आहे, त्यांनी हे उपचार घेऊ नये.
जर तुम्हाला प्रथिन-आधारित इतर औषधे किंवा एन्झाइम रिप्लेसमेंट थेरपीमुळे गंभीर ऍलर्जीक प्रतिक्रियांचा इतिहास असल्यास, तर तुमच्या डॉक्टरांना जोखीम आणि फायद्यांचा विचार खूप काळजीपूर्वक करावा लागेल. ते अतिरिक्त खबरदारी किंवा पर्यायी उपचारांची शिफारस करू शकतात.
गर्भवती आणि स्तनपान देणाऱ्या महिलांना विशेष विचार करणे आवश्यक आहे, कारण या परिस्थितीसाठी मर्यादित सुरक्षा डेटा उपलब्ध आहे. तुम्ही गर्भवती असल्यास, गर्भवती होण्याचा विचार करत असल्यास किंवा स्तनपान करत असल्यास, तुमचे डॉक्टर तुमच्यासोबत संभाव्य धोके आणि फायद्यांवर चर्चा करतील.
काही विशिष्ट रोगप्रतिकार प्रणाली विकार असलेल्या किंवा रोगप्रतिकारशक्ती कमी करणारी औषधे घेणाऱ्या लोकांना सुधारित उपचार योजनांची आवश्यकता असू शकते, कारण या परिस्थितीमुळे तुमचे शरीर औषधांना कसे प्रतिसाद देते यावर परिणाम होऊ शकतो.
पुनर्संयोजित ADAMTS13 औषध Adzynma या ब्रँड नावाने उपलब्ध आहे. हे सध्या अमेरिकेत उपलब्ध असलेले एकमेव FDA-मान्यताप्राप्त पुनर्संयोजित ADAMTS13 उत्पादन आहे.
ॲडझिनमा विशेषत: आनुवंशिक थ्रोम्बोटिक थ्रोम्बोसायटोपेनिक पुरपुरावर उपचार करण्यासाठी विकसित केले गेले आहे आणि टीटीपी उपचारात एक महत्त्वपूर्ण प्रगती दर्शवते. हे औषध उपलब्ध होण्यापूर्वी, उपचाराचे पर्याय खूपच मर्यादित होते.
तुमचे विमा संरक्षण आणि फार्मसी या औषधाचा उल्लेख एकतर त्याच्या ब्रँड नावाने (ॲडझिनमा) किंवा त्याच्या सामान्य नावाने (पुनर्संयोजित ADAMTS13) करू शकतात. दोन्ही नावे एकाच औषधाचा संदर्भ देतात.
ADAMTS13 उपलब्ध होण्यापूर्वी, टीटीपीसाठी प्राथमिक उपचार म्हणजे प्लाझ्मा एक्सचेंज (प्लाझ्माफेरेसिस) होता, ज्यामध्ये तुमचे रक्त काढून, प्लाझ्मा वेगळे केले जाते आणि ते देणगीदाराच्या प्लाझ्मामध्ये बदलले जाते, ज्यामध्ये गहाळ एन्झाइम असते.
प्लाझ्मा एक्सचेंज अजूनही बर्याच प्रकरणांमध्ये वापरले जाते, विशेषत: संपादन केलेल्या टीटीपीसाठी किंवा जेव्हा ADAMTS13 उपलब्ध नसते. तथापि, ही अधिक आक्रमक प्रक्रिया आहे ज्यासाठी विशेष उपकरणांची आवश्यकता असते आणि त्यात देणगीदाराच्या रक्त उत्पादनांशी संपर्क साधण्याचा धोका असतो.
नवीन गोठवलेल्या प्लाझ्माचे इन्फ्युजन तात्पुरते एन्झाइम बदलू शकते, परंतु ते पुनर्संयोजित औषधापेक्षा कमी केंद्रित असतात आणि त्यासाठी मोठ्या प्रमाणात द्रव आवश्यक असू शकतो. हा दृष्टीकोन कधीकधी आपत्कालीन परिस्थितीत किंवा इतर उपचार उपलब्ध नसल्यास वापरला जातो.
संपादन केलेल्या टीटीपी असलेल्या काही लोकांसाठी, इम्युनोसप्रेसिव्ह औषधे जसे की कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स किंवा रिटक्सिमॅबचा उपयोग रोगप्रतिकारशक्ती प्रणालीद्वारे ADAMTS13 एन्झाइमवर होणारा हल्ला कमी करण्यासाठी केला जाऊ शकतो. तथापि, हे गहाळ एन्झाइमची थेट जागा घेत नाहीत.
ADAMTS13 प्लाझ्मा एक्सचेंजपेक्षा अनेक फायदे देते, विशेषत: आनुवंशिक टीटीपी असलेल्या लोकांसाठी. पुनर्संयोजित एन्झाइम अधिक सोयीस्कर, सुरक्षित आहे आणि पारंपारिक प्लाझ्मा-आधारित उपचारांपेक्षा अधिक सुसंगत परिणाम देते.
प्लाझ्मा एक्सचेंजच्या तुलनेत, ज्यामध्ये गुंतागुंतीच्या उपकरणांसह एका विशेष वैद्यकीय सुविधेत अनेक तास लागतात, ADAMTS13 हे तुलनेने जलद इन्फ्युजन म्हणून दिले जाऊ शकते. हे नियमित, प्रतिबंधात्मक उपचारांसाठी अधिक व्यावहारिक बनवते.
सुरक्षिततेच्या दृष्टीने, ADAMTS13 रक्त उत्पादनांशी संबंधित जोखीम कमी करते, ज्यात संभाव्य संक्रमण आणि प्लाझ्मा प्रथिनेंची ऍलर्जीक प्रतिक्रिया समाविष्ट आहेत. पुनर्संयोजित औषध देखील अधिक प्रमाणित आहे, त्यामुळे तुम्हाला प्रत्येक वेळी समान, सुसंगत डोस मिळतो.
तथापि, काही लोकांमध्ये, विशेषत: जेव्हा कारण रोगप्रतिकार प्रणालीच्या असंतुलनाशी संबंधित असते, तेव्हा प्लाझ्मा एक्सचेंज हे TTP (थ्रोम्बोटिक थ्रोम्बोसायटोपेनिक पुरपुरा) साठी सुरुवातीच्या उपचारांसाठी अजूनही चांगले मानले जाऊ शकते. तुमच्या विशिष्ट प्रकारच्या TTP आणि वैयक्तिक परिस्थितीवर आधारित सर्वोत्तम दृष्टीकोन कोणता आहे हे तुमचे डॉक्टर ठरवतील.
ADAMTS13 सामान्यतः हृदयविकार असलेल्या लोकांसाठी सुरक्षित मानले जाते, परंतु तुमच्या उपचारांचे निरीक्षण करण्यासाठी तुमच्या हृदयरोग तज्ञांना आणि रक्तशास्त्रज्ञांना एकत्र काम करणे आवश्यक आहे. TTP मुळे हृदय रक्तवाहिन्यांमध्ये लहान गुठळ्या तयार होऊन तुमच्या हृदयावर परिणाम होऊ शकतो, त्यामुळे अंतर्निहित स्थितीवर उपचार करणे हृदयविकारासाठी फायदेशीर ठरते.
हे औषध सामान्यतः हृदयविकाराच्या औषधांमध्ये हस्तक्षेप करत नाही, परंतु तुमच्या डॉक्टरांना कोणतीही प्रतिक्रिया नाही हे सुनिश्चित करण्यासाठी तुमच्या सर्व औषधांचे पुनरावलोकन करतील. तुम्हाला हृदय निकामी झाल्यास, तुमच्या शरीराने अतिरिक्त द्रव हाताळू शकतो हे सुनिश्चित करण्यासाठी तुमच्या वैद्यकीय टीमला इन्फ्युजन दरम्यान अधिक बारकाईने निरीक्षण करणे आवश्यक असू शकते.
ADAMTS13 चा ओव्हरडोज (overdose) येण्याची शक्यता नाही कारण ते आरोग्य सेवा व्यावसायिकांद्वारे नियंत्रित सेटिंगमध्ये दिले जाते. तथापि, तुम्हाला निर्धारित डोसपेक्षा जास्त मिळाल्यास, तुमची वैद्यकीय टीम कोणत्याही असामान्य लक्षणांसाठी तुमचे जवळून निरीक्षण करेल.
जास्त औषध घेतल्यास डोकेदुखी, मळमळ किंवा ऍलर्जीसारखे दुष्परिणाम होण्याचा धोका वाढू शकतो. तुमची सुरक्षितता सुनिश्चित करण्यासाठी, तुमच्या आरोग्य सेवा टीमद्वारे सहाय्यक काळजी घेतली जाईल आणि तुमच्या रक्ताची पातळी तपासली जाईल.
तुम्हाला तुमच्या डोसबद्दल काही शंका असल्यास किंवा उपचारांनंतर कोणतीही असामान्य लक्षणे दिसल्यास, त्वरित तुमच्या आरोग्य सेवा प्रदात्याशी संपर्क साधा. ते तुमची परिस्थिती तपासू शकतात आणि योग्य मार्गदर्शन करू शकतात.
जर तुम्ही ADAMTS13 चा डोस घ्यायला विसरलात, तर शक्य तितक्या लवकर तुमच्या आरोग्य सेवा प्रदात्याशी संपर्क साधा आणि डोस पुन्हा शेड्यूल करा. तुमचा पुढचा डोस दुप्पट करून, विसरलेल्या डोसची भरपाई करण्याचा प्रयत्न करू नका, कारण यामुळे तुम्हाला दुष्परिणाम होण्याचा धोका वाढू शकतो.
तुमच्या डॉक्टरांनी डोस चुकल्यास किती वेळ झाला आहे आणि तुमची सध्याची लक्षणे काय आहेत, यावर आधारित सर्वोत्तम दृष्टीकोन निश्चित करतील. पुरेसे एन्झाइम (enzyme) पातळी राखली आहे, हे सुनिश्चित करण्यासाठी ते तुमची रक्त पातळी तपासू शकतात किंवा तुमच्या उपचारांचे वेळापत्रक समायोजित करू शकतात.
प्रतिबंधक थेरपी घेत असलेल्या लोकांसाठी, अधूनमधून डोस चुकल्यास त्वरित समस्या उद्भवण्याची शक्यता नसेल, तरीही TTP (टीटीपी) चा एपिसोड (episode) टाळण्यासाठी शक्य तितके सातत्यपूर्ण वेळापत्रक राखणे महत्त्वाचे आहे.
ADAMTS13 उपचार थांबवण्याचा निर्णय पूर्णपणे तुमच्या वैयक्तिक स्थितीवर अवलंबून असतो आणि तो केवळ तुमच्या डॉक्टरांच्या मार्गदर्शनाखालीच घेतला पाहिजे. आनुवंशिक TTP (टीटीपी) असलेल्या लोकांसाठी, ही सामान्यतः आयुष्यभराची उपचार पद्धती आहे, कारण अंतर्निहित आनुवंशिक स्थितीत बदल होत नाही.
तुमचे डॉक्टर रक्त तपासणीद्वारे आणि TTP (टीटीपी) च्या एपिसोड्सचे (episodes) निरीक्षण करून उपचारांना तुमचा प्रतिसाद नियमितपणे तपासतील. जर तुमच्यामध्ये औषधांविरुद्ध प्रतिपिंडे (antibodies) विकसित झाली किंवा गंभीर दुष्परिणाम जाणवले, तर त्यांना तुमच्या उपचार योजनेत बदल करावा लागू शकतो किंवा इतर पर्याय विचारात घ्यावे लागतील.
तुम्ही चांगले असाल तरीही, स्वतःहून ADAMTS13 घेणे कधीही थांबवू नका. हे औषध संभाव्यतः जीवघेणे रक्त गोठणे (blood clots) टाळत आहे, आणि अचानक थांबल्यास तुम्हाला TTP चा धोका निर्माण होऊ शकतो.
होय, तुम्ही ADAMTS13 घेत असताना प्रवास करू शकता, परंतु त्यासाठी तुमच्या आरोग्य सेवा टीमसोबत (healthcare team) काळजीपूर्वक योजना आणि समन्वय आवश्यक आहे. तुमचा प्रवास पूर्वनिर्धारित इन्फ्युजनच्या (infusion) वेळेनुसार असल्यास, तुम्हाला तुमच्या गंतव्यस्थानी उपचारांची व्यवस्था करावी लागेल.
प्रवासाला निघण्यापूर्वी, तुमच्याकडे सर्व आवश्यक वैद्यकीय कागदपत्रे असल्याची खात्री करा, ज्यात तुमच्या उपचारांचे वेळापत्रक, आपत्कालीन संपर्क माहिती आणि तुमच्या डॉक्टरांचे तुमच्या स्थिती आणि औषधांच्या आवश्यकतेबद्दलचे पत्र समाविष्ट आहे. घरापासून दूर असताना तुम्हाला वैद्यकीय मदतीची आवश्यकता असल्यास हे उपयुक्त ठरू शकते.
वैद्यकीय चेतावणीचे ब्रेसलेट (bracelet) किंवा कार्ड बाळगण्याचा विचार करा जे तुमची स्थिती दर्शवते, कारण आपत्कालीन परिस्थितीत ही माहिती महत्त्वपूर्ण ठरू शकते. तुमचा आरोग्य सेवा संघ तुमच्या प्रवासाचे नियोजन करण्यात आणि आवश्यक असल्यास तुमच्या गंतव्यस्थानावरील उपचार केंद्रांशी संपर्क साधण्यास मदत करू शकतो.