एटेप्लिर्सन काय आहे: उपयोग, डोस, दुष्परिणाम आणि अधिक

एटेप्लिर्सन हे एक विशेष औषध आहे जे ड्युचेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD) नावाच्या स्नायूंच्या विशिष्ट प्रकाराने ग्रस्त असलेल्या मुला-मुली आणि प्रौढांना मदत करण्यासाठी डिझाइन केलेले आहे. हे औषध स्नायू पेशींना डिस्ट्रोफिन नावाच्या प्रोटीनची सुधारित आवृत्ती तयार करण्यास मदत करते, जे स्नायूंच्या कार्यासाठी आवश्यक आहे. जरी ते DMD बरा करत नाही, तरी एटेप्लिर्सन अशा लोकांमध्ये स्नायूंची कमजोरी कमी करण्यास मदत करू शकते ज्यांना या स्थितीस कारणीभूत ठरणारे काही आनुवंशिक बदल आहेत.

एटेप्लिर्सन म्हणजे काय?

एटेप्लिर्सन हे एक अँटीसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड औषध आहे जे ड्युचेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफीच्या आनुवंशिक कारणांवर लक्ष्य ठेवते. ते शिरेतून (IV) थेट तुमच्या रक्तप्रवाहात दिले जाते. हे औषध विशेषत: अशा लोकांसाठी डिझाइन केलेले आहे ज्यांचे DMD उत्परिवर्तनामुळे होते जे "एक्सॉन 51 वगळणे" - या प्रक्रियेतून लाभ घेऊ शकतात, ज्यामुळे पेशी डिस्ट्रोफिन प्रोटीनची लहान पण कार्यात्मक आवृत्ती तयार करण्यास मदत करते.

हे औषध जीन-लक्ष्यित थेरपी नावाच्या उपचारांच्या नवीन श्रेणीतील आहे. केवळ लक्षणांवर उपचार करणाऱ्या पारंपारिक औषधांपेक्षा वेगळे, एटेप्लिर्सन तुमच्या शरीराला प्रथिने तयार करण्यास मदत करते जे ते सामान्यतः योग्यरित्या तयार करू शकत नाही. हे औषध 2016 मध्ये FDA द्वारे विशेषत: DMD रूग्णांसाठी मंजूर केले गेले ज्यांना या प्रकारच्या उपचारांना प्रतिसाद देणारे आनुवंशिक बदल आहेत.

एटेप्लिर्सन कशासाठी वापरले जाते?

एटेप्लिर्सनचा उपयोग अशा रुग्णांमध्ये ड्युचेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफीवर उपचार करण्यासाठी केला जातो ज्यांना एक्सॉन 51 वगळण्याने फायदा होऊ शकतो अशा आनुवंशिक बदलांचा त्रास आहे. DMD हा एक प्रगतीशील स्नायू कमकुवत करणारा रोग आहे, जो प्रामुख्याने मुला-मुली आणि तरुणांना प्रभावित करतो, ज्यामुळे कालांतराने हळू हळू स्नायूंची कमजोरी आणि कार्य कमी होते.

हे औषध विशेषत: अशा लोकांसाठी मंजूर आहे ज्यांच्या आनुवंशिक चाचणीमध्ये असे उत्परिवर्तन (mutation) आढळतात, ज्यामुळे DMD च्या एकूण प्रकरणांपैकी सुमारे 13% प्रकरणे येतात. तुमच्या डॉक्टरांना आनुवंशिक चाचणीद्वारे हे निश्चित करणे आवश्यक आहे की तुमच्या विशिष्ट प्रकारच्या DMD उत्परिवर्तनामुळे या उपचाराचा फायदा होऊ शकतो. DMD असलेल्या प्रत्येकासाठी एटिप्लिर्सन (eteplirsen) योग्य नसेल - ते फक्त विशिष्ट आनुवंशिक उपप्रकारांवर कार्य करते.

या उपचाराचा उद्देश स्नायूंच्या कमकुवतपणाची वाढ कमी करणे आणि शक्य तितके स्नायूंचे कार्य टिकवून ठेवण्यास मदत करणे आहे. जरी हा उपचार पूर्ण बरा करणारा नसला तरी, यामुळे DMD असलेल्या लोकांना उपचाराशिवाय जास्त काळ चालण्याची आणि रोजची कामे करण्याची क्षमता टिकवून ठेवता येते.

एटिप्लिर्सन (Eteplirsen) कसे कार्य करते?

एटिप्लिर्सन (Eteplirsen) तुमच्या स्नायू पेशींना आनुवंशिक कोडचा एक समस्याग्रस्त भाग “सोडण्यास” मदत करते, ज्यामुळे त्यांना डिस्ट्रोफिन प्रथिने (dystrophin protein) तयार होण्यापासून प्रतिबंध होतो. उदाहरणार्थ, एखाद्या वाक्यातून अनावश्यक शब्द काढून टाकल्यासारखे आहे - उर्वरित वाक्य अर्थपूर्ण राहते आणि समजले जाऊ शकते.

DMD असलेल्या लोकांमध्ये, आनुवंशिक उत्परिवर्तन डिस्ट्रोफिन (dystrophin) तयार करण्याच्या सूचनांमध्ये व्यत्यय आणतात, हे प्रथिन स्नायू तंतूंना मजबूत आणि अखंड ठेवण्यास मदत करते. एटिप्लिर्सन (Eteplirsen) स्नायू पेशींमधील आनुवंशिक सामग्रीला बांधला जातो आणि त्यांना सदोष भाग दुर्लक्षित करण्यास मदत करतो, ज्यामुळे त्यांना डिस्ट्रोफिनचे (dystrophin) लहान पण कार्यक्षम स्वरूप तयार करता येते. हे सुधारित प्रथिन सामान्य डिस्ट्रोफिनइतके मजबूत नाही, परंतु ते स्नायू तंतूंना नुकसानीपासून वाचवण्यास मदत करू शकते.

हे औषध मध्यम-शक्तीचा उपचार पर्याय मानले जाते. ते इतर काही औषधांप्रमाणे त्वरित प्रभावी नाही, परंतु ते केवळ लक्षणांचे व्यवस्थापन करण्याऐवजी स्थितीचे मूळ आनुवंशिक कारण संबोधित करते. तुमच्या स्नायू पेशींमध्ये सुधारित डिस्ट्रोफिन (dystrophin) प्रथिने अधिक प्रमाणात तयार होऊ लागल्याने त्याचे परिणाम हळू हळू दिसून येतात.

मी एटिप्लिर्सन (Eteplirsen) कसे घ्यावे?

एटेप्लिर्सेन हे आरोग्य सेवा सेटिंगमध्ये, सामान्यतः हॉस्पिटलमध्ये किंवा विशेष क्लिनिकमध्ये, नसेतून दिले जाते. तुम्हाला हे औषध एका लहान नळीद्वारे दिले जाईल, जी तुमच्या शिरेमध्ये, सामान्यतः तुमच्या हातावर ठेवली जाते. हे औषध शिरेतून शरीरात जाण्यासाठी सुमारे 35 ते 60 मिनिटे लागतात, आणि ते तुम्हाला आठवड्यातून एकदा घेणे आवश्यक आहे.

प्रत्येक औषध घेण्यापूर्वी, तुम्हाला कोणत्याही विशेष आहारातील बदलांची आवश्यकता नाही किंवा अन्नासोबत औषध घेण्याची आवश्यकता नाही, कारण ते थेट तुमच्या रक्तप्रवाहात जाते. तथापि, उपचारापूर्वी आणि नंतर भरपूर पाणी पिऊन स्वतःला चांगले हायड्रेटेड ठेवणे महत्त्वाचे आहे. तुमचे आरोग्य सेवा पथक औषध चांगल्या प्रकारे सहन होत आहे की नाही हे पाहण्यासाठी औषध सुरू असताना तुमचे निरीक्षण करेल.

तुम्हाला या साप्ताहिक भेटींसाठी तुमचे वेळापत्रक तयार करावे लागेल, कारण औषध प्रभावीपणे कार्य करण्यासाठी नियमितता आवश्यक आहे. तुमचे आरोग्य सेवा पथक तुमच्या दिनचर्येनुसार एक नियमित वेळ शोधण्यासाठी तुमच्यासोबत काम करेल. काही लोकांना त्यांची औषधे दर आठवड्याला त्याच दिवशी घेणे उपयुक्त वाटते, ज्यामुळे एक नियमितता स्थापित होते.

मी किती काळासाठी एटप्लिर्सेन घ्यावे?

एटेप्लिर्सेन हे सामान्यतः एक दीर्घकालीन उपचार आहे, जे तुम्ही वर्षांनुवर्षे, कदाचित अनिश्चित काळासाठी सुरू ठेवू शकता. कारण DMD एक प्रगतीशील स्थिती आहे, औषध घेणे थांबवल्यास स्नायूंची कमजोरी पुन्हा अधिक वेगाने वाढू शकते.

तुमचे डॉक्टर स्नायूंचे कार्य आणि ताकद मोजण्यासाठी नियमित तपासणीसह, औषधाला तुमचा प्रतिसाद monitor करतील. ते उपचार स्नायूंचा ऱ्हास कमी करण्यास आणि तुमच्या जीवनाची गुणवत्ता टिकवून ठेवण्यास मदत करत आहे की नाही याचे मूल्यांकन करतील. काही लोकांना पहिल्या काही महिन्यांत फायदे दिसू शकतात, तर काहींना सुधारणा दिसण्यासाठी सहा महिने किंवा अधिक काळ उपचार सुरू ठेवण्याची आवश्यकता असू शकते.

उपचाराची किती वेळपर्यंत योजना सुरू ठेवायची, हे अनेक घटकांवर अवलंबून असते, ज्यात तुम्ही औषधाला कसा प्रतिसाद देत आहात, तुम्हाला काही गंभीर दुष्परिणाम होत आहेत का, आणि तुमची एकूण आरोग्य स्थिती काय आहे. तुमची वैद्यकीय टीम नियमितपणे तुमच्या प्रगतीचा आढावा घेईल आणि उपचार सुरू ठेवणे तुमच्यासाठी सर्वोत्तम पर्याय आहे की नाही यावर चर्चा करेल.

एटेप्लिर्सनचे दुष्परिणाम काय आहेत?

इतर सर्व औषधांप्रमाणे, एटेप्लिर्सनमुळे दुष्परिणाम होऊ शकतात, तरीही ते प्रत्येकाला होत नाहीत. बहुतेक दुष्परिणाम सौम्य ते मध्यम स्वरूपाचे असतात आणि योग्य वैद्यकीय उपचाराने व्यवस्थापित केले जाऊ शकतात.

तुम्हाला अनुभवता येणारे सर्वात सामान्य दुष्परिणाम म्हणजे संतुलन समस्या, उलट्या आणि अंतःस्राव साइटवर प्रतिक्रिया, जिथे IV लावले जाते. काही लोकांना थकल्यासारखे किंवा त्वचेला किरकोळ खाज येणे असेही जाणवते. उपचार सुरू झाल्यानंतर पहिल्या काही आठवड्यात तुमचे शरीर औषध adjust करत असल्याने हे परिणाम कमी होतात.

येथे सर्वात वारंवार होणारे दुष्परिणाम दिले आहेत, हे लक्षात ठेवा की, अनेक लोक औषध चांगल्या प्रकारे सहन करतात:

• संतुलन समस्या किंवा अस्थिर वाटणे
• मळमळ किंवा उलट्या
• IV साइटवर लालसरपणा, सूज किंवा वेदना
• थकवा किंवा नेहमीपेक्षा जास्त थकल्यासारखे वाटणे
• डोकेदुखी
• ताप किंवा ताप आल्यासारखे वाटणे
• खोकला किंवा घशात खवखव

यापैकी बहुतेक दुष्परिणाम तात्पुरते आणि व्यवस्थापित करण्यासारखे असतात. तुमची आरोग्य सेवा टीम अस्वस्थता कमी करण्यासाठी धोरणे देऊ शकते, जसे की अंतःस्राव अधिक हळू घेणे किंवा मळमळ टाळण्यासाठी औषधे वापरणे.

दुर्मिळ असले तरी, काही लोकांना अधिक गंभीर दुष्परिणाम जाणवू शकतात ज्यासाठी त्वरित वैद्यकीय मदतीची आवश्यकता असते. या गंभीर प्रतिक्रिया असामान्य आहेत, परंतु त्या ओळखणे महत्त्वाचे आहे:

• गंभीर ऍलर्जीक प्रतिक्रिया, श्वास घेण्यास त्रास होणे किंवा चेहरा, ओठ किंवा घशाची सूज येणे
• महत्वाचे मूत्रपिंडाचे विकार, जे लघवीमध्ये बदल किंवा पायावर सूज येणे यासारखे दिसू शकतात
• छातीत दुखणे, जलद हृदयाचे ठोके किंवा तीव्र चक्कर येणे यासारख्या गंभीर इन्फ्युजन प्रतिक्रिया
• संसर्गाची लक्षणे जसे की सतत ताप, थंडी वाजून येणे किंवा असामान्य अशक्तपणा

जर तुम्हाला यापैकी कोणतीही गंभीर लक्षणे जाणवत असतील, तर त्वरित तुमच्या आरोग्य सेवा प्रदात्याशी संपर्क साधा किंवा तातडीची वैद्यकीय मदत घ्या. तुमची वैद्यकीय टीम तुमच्यावर बारकाईने लक्ष ठेवेल, विशेषत: तुमच्या पहिल्या काही इन्फ्युजन दरम्यान, कोणत्याही चिंतेच्या प्रतिक्रिया पाहण्यासाठी.

एटेप्लिर्सन कोणी घेऊ नये?

एटेप्लिर्सन प्रत्येकासाठी योग्य नाही, अगदी ड्युचेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (Duchenne muscular dystrophy) असलेल्या लोकांसाठीही. सर्वात महत्त्वाचा घटक म्हणजे तुमच्या विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तनामुळे एक्सॉन 51 वगळण्याचा (exon 51 skipping) फायदा होऊ शकतो का - आनुवंशिक चाचणीद्वारे हे निश्चित केले जाईल.

ज्या लोकांना एटेप्लिर्सन किंवा त्याच्या कोणत्याही घटकांची गंभीर ऍलर्जीक प्रतिक्रिया आली आहे, त्यांनी हे औषध घेऊ नये. याव्यतिरिक्त, जर तुम्हाला मूत्रपिंडाचे गंभीर विकार असतील, तर तुमच्या डॉक्टरांना तुमच्या उपचार योजनेत बदल करावा लागू शकतो किंवा पर्यायी पर्याय विचारात घ्यावे लागतील, कारण औषध मूत्रपिंडाच्या कार्यावर परिणाम करू शकते.

येथे अशा मुख्य परिस्थिती आहेत जिथे एटेप्लिर्सनची शिफारस केली जाऊ शकत नाही, जरी प्रत्येक प्रकरणासाठी स्वतंत्र वैद्यकीय मूल्यमापनाची आवश्यकता आहे:

• आनुवंशिक उत्परिवर्तनामुळे (genetic mutations) DMD, जे एक्सॉन 51 वगळण्यास प्रतिसाद देत नाहीत
• एटेप्लिर्सनची पूर्वीची गंभीर ऍलर्जीक प्रतिक्रिया
• गंभीर मूत्रपिंडाचा रोग किंवा मूत्रपिंड निकामी होणे
• सक्रिय, अनियंत्रित संक्रमण
• काही हृदयविकार ज्यामुळे IV इन्फ्युजन धोकादायक होऊ शकतात

एटेप्लिर्सनची शिफारस करण्यापूर्वी तुमचे डॉक्टर तुमच्या वैद्यकीय इतिहासाचे आणि सध्याच्या आरोग्याच्या स्थितीचे काळजीपूर्वक पुनरावलोकन करतील. उपचारांना तुमच्या विशिष्ट परिस्थितीसाठी सुरक्षित बनवण्यासाठी, त्यांना हृदयरोग तज्ञ किंवा मूत्रपिंड तज्ञांसारख्या इतर तज्ञांशी समन्वय साधण्याची देखील आवश्यकता असू शकते.

एटेप्लिर्सनचे ब्रँड नाव

अमेरिकेत एटप्लिर्सेन ‘एक्सोंडीस ५१’ या ब्रँड नावाने विकले जाते. सध्या या औषधासाठी हे एकमेव ब्रँड नाव उपलब्ध आहे, कारण ते एकाच फार्मास्युटिकल कंपनीद्वारे तयार केले जाते.

जेव्हा तुम्ही तुमचे उपचार करवून घेता किंवा आरोग्य सेवा पुरवठादारांशी चर्चा करता, तेव्हा तुम्हाला ते एटप्लिर्सेन किंवा एक्सोंडीस ५१ यापैकी कोणत्याही नावाने संबोधले जाऊ शकते. दोन्ही नावे एकाच औषधाचा संदर्भ देतात. ‘एक्सोंडीस ५१’ हे ब्रँड नाव औषधाच्या क्रियेची पद्धत दर्शवते, कारण ते आनुवंशिक कोडमधील एक्सॉन ५१ वगळण्याचे कार्य करते.

एटप्लिर्सेनचे पर्याय

ड्युचेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफीवर उपचार करण्यासाठी अनेक औषधे उपलब्ध आहेत, तरीही प्रत्येकजण वेगवेगळ्या पद्धतीने कार्य करतो आणि स्थितीच्या विविध पैलूंवर लक्ष केंद्रित करतो. सर्वोत्तम पर्याय तुमच्या विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तनावर आणि वैयक्तिक आरोग्य परिस्थितीवर अवलंबून असतो.

प्रिडनिसोन आणि डेफ्लाझाकॉर्ट सारखे कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स सामान्यतः वापरले जाणारे उपचार आहेत जे स्नायूंच्या कमकुवतपणाची प्रगती कमी करण्यास मदत करू शकतात. ही औषधे एटप्लिर्सेनप्रमाणे आनुवंशिक कारणांवर लक्ष केंद्रित न करता स्नायूंमधील दाह कमी करून कार्य करतात. प्रभावी असले तरी, दीर्घकाळ वापरल्यास त्यांचे वजन वाढणे आणि हाडे कमकुवत होणे यासारखे अधिक गंभीर दुष्परिणाम होऊ शकतात.

DMD च्या वेगवेगळ्या आनुवंशिक उपप्रकारांसाठी इतर अँटीसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड औषधे उपलब्ध आहेत. गोलोडिर्सेन एक्सॉन ५३ वगळण्यावर लक्ष केंद्रित करते, तर कॅसिमर्सेन एक्सॉन ४५ वगळण्यावर कार्य करते. हे एटप्लिर्सेन प्रमाणेच कार्य करतात परंतु वेगवेगळ्या आनुवंशिक उत्परिवर्तन असलेल्या लोकांसाठी डिझाइन केलेले आहेत. जीन थेरपीचे (gene therapy) दृष्टीकोन देखील विकसित केले जात आहेत, तरीही अनेक अजूनही क्लिनिकल ट्रायलमध्ये (clinical trials) आहेत.

एटप्लिर्सेन डेफ्लाझाकॉर्टपेक्षा चांगले आहे का?

एटप्लिर्सेन आणि डेफ्लाझाकॉर्ट पूर्णपणे भिन्न मार्गांनी कार्य करतात, त्यामुळे त्यांची थेट तुलना करणे सोपे नाही. DMD च्या उपचारांमध्ये दोन्ही औषधे मूल्यवान असू शकतात आणि काही लोकांना डॉक्टरांच्या देखरेखेखाली दोन्ही एकत्र वापरण्याचा फायदा होऊ शकतो.

एटप्लिर्सेन DMD च्या आनुवंशिक कारणांवर लक्ष केंद्रित करते, पेशींना डिस्ट्रोफिन प्रोटीन तयार करण्यास मदत करते, तर डेफ्लॅझाकॉर्ट एक कॉर्टिकोस्टेरॉइड आहे जे स्नायूंचा दाह कमी करते आणि स्नायूंचे कार्य टिकवून ठेवण्यास मदत करू शकते. डेफ्लॅझाकॉर्टचा वापर जास्त काळापासून केला जात आहे आणि स्नायूंची ताकद आणि कार्यावर होणाऱ्या परिणामांवर अधिक विस्तृत संशोधन डेटा उपलब्ध आहे.

या औषधांमधील निवड अनेक घटकांवर अवलंबून असते, ज्यात तुमची विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तन, सध्याची लक्षणे, वय आणि विविध प्रकारच्या दुष्परिणामांबद्दलची सहनशीलता यांचा समावेश आहे. एटप्लिर्सेन केवळ विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तन असलेल्या लोकांसाठी प्रभावी आहे, तर डेफ्लॅझाकॉर्ट त्यांच्या आनुवंशिक उपप्रकाराची पर्वा न करता DMD असलेल्या कोणालाही मदत करू शकते. तुमच्यासाठी कोणता उपचार योग्य आहे हे ठरवण्यासाठी तुमचे डॉक्टर तुमची वैयक्तिक परिस्थिती विचारात घेतील.

एटप्लिर्सेन बद्दल वारंवार विचारले जाणारे प्रश्न

ज्यांना हृदयाच्या समस्या आहेत त्यांच्यासाठी एटप्लिर्सेन सुरक्षित आहे का?

ज्यांना हृदयाच्या समस्या आहेत, त्यांच्यामध्ये एटप्लिर्सेन सामान्यतः सुरक्षितपणे वापरले जाऊ शकते, परंतु यासाठी तुमच्या हृदयरोग तज्ञासोबत (cardiologist) काळजीपूर्वक निरीक्षण आणि समन्वय आवश्यक आहे. DMD असलेल्या बर्‍याच लोकांमध्ये कालांतराने हृदयाच्या स्नायूंची कमजोरी (muscle weakness) येते, त्यामुळे ही एक महत्त्वाची गोष्ट आहे जी तुमची वैद्यकीय टीम पूर्णपणे तपासणी करेल.

औषध स्वतःच हृदयाच्या कार्यावर थेट परिणाम करत नाही, परंतु उपचार दरम्यान दिलेली IV प्रक्रिया आणि द्रवपदार्थ (fluid) जर तुम्हाला हृदयाच्या समस्या असतील तर काळजीपूर्वक व्यवस्थापित करणे आवश्यक आहे. तुमचे डॉक्टर हळू गतीने औषध देण्याची किंवा उपचारादरम्यान अधिक निरीक्षणाची शिफारस करू शकतात. एटप्लिर्सेन घेत असताना ते तुमच्या हृदयाचे कार्य अधिक वेळा तपासू शकतात.

जर मी चुकून एटप्लिर्सेनची मात्रा (dose) घेणे चुकवले, तर काय करावे?

जर तुम्ही एटप्लिर्सेनची मात्रा घेणे चुकवले, तर शक्य तितक्या लवकर तुमच्या आरोग्य सेवा प्रदात्याशी संपर्क साधा आणि वेळापत्रक पुन्हा निश्चित करा. हे औषध दर आठवड्याला दिले जाते, त्यामुळे डोस चुकल्यास त्वरित समस्या येणार नाही, परंतु औषधाचे फायदे टिकवून ठेवण्यासाठी नियमितता आवश्यक आहे.

तुम्ही चुकलेला डोस शक्य तितक्या लवकर घेण्याचा प्रयत्न करा, त्यानंतर तुमच्या नियमित साप्ताहिक वेळापत्रकात परत या. अतिरिक्त औषधोपचार करून चुकलेल्या डोसची भरपाई करण्याचा प्रयत्न करू नका - फक्त तुमच्या सामान्य डोसिंगच्या दिनचर्येचे पालन करा. तुमची आरोग्य सेवा टीम तुम्हाला भेटीची आठवण ठेवण्यासाठी आणि तुमच्या उपचारांचे वेळापत्रक प्रभावीपणे व्यवस्थापित करण्यासाठी रणनीती विकसित करण्यात मदत करू शकते.

मी इन्फ्युजन दरम्यान प्रतिक्रिया दिल्यास काय करावे?

तुम्हाला तुमच्या एटिप्लिर्सन इन्फ्युजन दरम्यान कोणतीही अस्वस्थ लक्षणे जाणवल्यास, त्वरित तुमच्या आरोग्य सेवा टीमला सांगा. त्यांना इन्फ्युजन प्रतिक्रिया ओळखण्यासाठी आणि व्यवस्थापित करण्यासाठी प्रशिक्षण दिलेले आहे आणि तुम्हाला आरामदायक आणि सुरक्षित ठेवण्यासाठी आवश्यकतेनुसार तुमच्या उपचारात बदल करू शकतात.

मळमळ, डोकेदुखी किंवा ताप आल्यासारखे वाटणे यासारख्या सामान्य प्रतिक्रिया अनेकदा इन्फ्युजनचा वेग कमी करून किंवा लक्षणे कमी करण्यासाठी औषधे देऊन व्यवस्थापित करता येतात. श्वास घेण्यास त्रास होणे, छातीत दुखणे किंवा तीव्र चक्कर येणे यासारख्या अधिक गंभीर प्रतिक्रिया असल्यास, तुमची आरोग्य सेवा टीम इन्फ्युजन थांबवेल आणि योग्य वैद्यकीय उपचार करेल. बहुतेक इन्फ्युजन प्रतिक्रिया व्यवस्थापित करता येतात आणि अनेक लोक त्यांच्या इन्फ्युजन प्रोटोकॉलमध्ये आवश्यक बदल करून उपचार सुरू ठेवू शकतात.

मी एटिप्लिर्सन घेणे कधी थांबवू शकतो?

एटिप्लिर्सन थांबवण्याचा निर्णय नेहमी तुमच्या आरोग्य सेवा टीमच्या सल्ल्याने घ्यावा, कारण हे औषध सतत फायदे देते जे उपचार बंद केल्यास कमी होऊ शकतात. DMD एक प्रगतीशील स्थिती असल्याने, उपचार थांबवल्यास स्नायूंची कमजोरी पुन्हा अधिक वेगाने वाढू शकते.

तुमचे डॉक्टर नियमितपणे मूल्यांकन करतील की औषध अजूनही फायदे देत आहे की नाही आणि त्याचे दुष्परिणाम व्यवस्थापित करण्यायोग्य आहेत की नाही. गंभीर दुष्परिणाम होत असल्यास जे फायद्यांपेक्षा जास्त आहेत, तुमची स्थिती अशा स्थितीत पोहोचली आहे जेथे औषधोपचार यापुढे उपयुक्त नाही किंवा नवीन, अधिक प्रभावी उपचार उपलब्ध झाल्यास, ते औषधोपचार थांबवण्याची शिफारस करू शकतात. तुमच्या वैद्यकीय टीमशी चर्चा केल्याशिवाय स्वतःहून एटिप्लिर्सन घेणे कधीही थांबवू नका.

मी एटप्लिर्सेन घेत असताना प्रवास करू शकतो का?

होय, तुम्ही एटप्लिर्सेन घेत असताना प्रवास करू शकता, परंतु त्यासाठी काही योजना आवश्यक आहेत कारण तुम्हाला दर आठवड्याला IV इन्फ्यूजनची आवश्यकता असते. लहान ट्रिपसाठी, तुम्ही निघण्यापूर्वी किंवा परतल्यानंतर तुमच्या डॉक्टरांच्या मान्यतेने तुमचे इन्फ्यूजन शेड्यूल करू शकता.

लांबच्या ट्रिपसाठी, तुम्हाला तुमच्या गंतव्यस्थानाच्या क्षेत्रातील पात्र वैद्यकीय सुविधेत उपचारांची व्यवस्था करावी लागेल. तुमचे हेल्थकेअर टीम इतर उपचार केंद्रांशी समन्वय साधण्यास आणि आवश्यक वैद्यकीय नोंदी आणि प्रिस्क्रिप्शन (prescription) प्रदान करण्यास मदत करू शकते. काही विशेष DMD क्लिनिकमध्ये नेटवर्क आहेत जे तुम्ही प्रवास करत असताना उपचारांना सोयीचे बनवू शकतात. तुमच्या ट्रिपच्या खूप आधीच तुमच्या वैद्यकीय टीमसोबत प्रवासाच्या योजनांवर चर्चा करणे आणि योजना करणे महत्त्वाचे आहे.