

Health Library
October 10, 2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
Cipaglucosidase alfa ááẠááŒáœááºáá¬ážáááºáá¬ááŸá¯ááŸáá·áº áá¯ááºáá±á¬ááºááŸá¯ááᯠááááá¯ááºá á±áá±á¬ ááŸá¬ážáá«ážáá±á¬ áá»áá¯ážááá¯ážáá®áááá¯ááºáᬠá¡ááŒá±á¡áá±ááŒá áºááá·áº Pompe áá±á¬áá«ááᯠáá¯áááẠáá®ááá¯ááºážáá¯ááºáá¬ážáá±á¬ á¡áá°ážááŒá¯ á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážáá áºáá¯ááŒá áºáááºá á€áá±ážááẠááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá glycogen áá¯áá±á«áºáá±á¬ ááŸá¯ááºááœá±ážáá±á¬áááŒá¬ážáá¬ááºááᯠáá»á±áá»ááºáááºááá¯á¡ááºáá±á¬ áá»á±á¬ááºáá¯á¶ážáá±áá±á¬ ááá¯á·ááá¯áẠáá»áá¯á·ááœááºážáá±áá±á¬ á¡ááºááá¯ááºážááᯠá¡á á¬ážááá¯ážááŒááºážááŒáá·áº ááŒáœááºáá¬ážáá»á¬ážááœáẠáá¯á¶ááŸááºáá²ááºáá¯ááºáá±á¬ááºááŸá¯ááᯠááŒááºáááºáá±á¬ááºážááœááºáá¬á á±ááẠáá°áá®áá±ážáááºá
ááẠááá¯á·ááá¯áẠááá·áºáá»á áºááá°ááẠPompe áá±á¬áá«ááŸáááŒá±á¬ááºáž ááááŸááá«áá á€áá¯áááŸá¯ááœá±ážáá»ááºááŸá¯ááŸáá·áºáááºáááºá ááŸááºážáááºážááŒá®áž á áááºá¡á±ážáá»ááºážáá¬á á±áá±á¬ á¡áá»ááºá¡áááºáá»á¬ážááᯠáááºááŸá¬ááœá±áá±áá±áááá·áºáááºá á€áá±ážááẠáááºááá¯á·á¡áá¯ááºáá¯ááºáá¯á¶ááŸáá·áº áááºááá¯á·áá»áŸá±á¬áºááá·áºááááºááᯠáá¬ážáááºááŒááºážá ááá·áºá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯ááá®ážááŸáá·áºáááºáááºá ááá¯ááá¯áá¯á¶ááŒááºááŸá¯ááŸáá á±ááẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa ááẠááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá ááá¬áá¡ááá¯ááºážáá¯ááºáá¯ááºáá±á¬ acid alpha-glucosidase áá¯áá±á«áºáá±á¬ á¡ááºááá¯ááºážá áá°áá¯ááºáá¬ážááŸááºážáá áºáá¯ááŒá áºáááºá Pompe áá±á¬áá«ááŸááá°áá»á¬ážááœáẠá€á¡ááºááá¯ááºážááẠáá»á±á¬ááºáá¯á¶ážáá±ááŒááºáž ááá¯á·ááá¯áẠá áá áºááá»á¡áá¯ááºááá¯ááºááŒááºážááŒá±á¬áá·áº ááŒáœááºáá¬ážáá²ááºáá»á¬ážááœáẠá¡áá¹ááá¬ááºááŸááá±á¬ áááŒá¬ážáá¬ááºáá»á¬áž á á¯áá¯á¶áá¬á á±áááºá
áá±ážááᯠááœá±ážááŒá±á¬ááœááºáž (IV) ááá¯ážááœááºážááŒááºážááŒáá·áº ááá·áºááœá±ážááŒá±á¬áá²ááá¯á· ááá¯ááºááá¯ááºááá¯ážááœááºážáá±ážááŒá®áž áááºážááᯠá¡ááá¯á¡ááºáá¯á¶ážáá²ááºáá»á¬ážááá¯á· áá±á¬ááºááŸáá á±áá«áááºá áááºážááᯠááá·áºáá²ááºáá»á¬ážá¡á¬áž á¡áá»áááºááŒá¬áá¬áááºááŸáá·áºá¡áá»áŸ ááá·áºááŒáœááºáá¬ážáá»á¬ážááᯠáá»ááºá á®ážá á±ááá·áº ááá¯ááŸá±á¬ááºáá¬ážáá±á¬ áááŒá¬ážáá¬ááºáá»á¬ážááᯠáá»á±áá»ááºááẠáááºážááá¯á·áá¡áá¯ááºááá¯áá¯ááºáá±á¬ááºááẠáá°áá®áá±ážááá·áº ááŸááºáááºáá±á¬áááááá¬áá áºáá¯á¡ááŒá Ạá ááºážá á¬ážáá«á
á€áá¯áááŸá¯ááᯠá¡áá»á¬ážá¡á¬ážááŒáá·áº ááá±ážááá áááºáá»á±á¬áºáááºá¡ááœáẠááá¯á·ááá¯áẠá¡ááœááºáá±á¬ááºááŒá®ážáá»áááºááœáẠááŒá áºááœá¬ážáá±á·ááŸááá±á¬ áá±á¬ááºáá»ááŒá áºááœá¬ážáá±á¬ Pompe áá±á¬áá«á¡ááœáẠá¡áá°ážáá®ááá¯ááºážáá¯ááºáá¬ážáááºá áá±ážááẠáá±á¬áá«ááá¯ážáááºááŸá¯ááᯠááŸá±ážááœá±ážá á±áááºááŸáá·áº ááá·áºáááºááŸáááŒáœááºáá¬ážáá¯ááºáá±á¬ááºááŸá¯á¡ááá·áºááᯠááááºážááááºážááẠáááºááœááºáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa ááᯠáá±á¬ááºáá»ááŒá áºááœá¬ážáá±á¬ Pompe áá±á¬áá«ááᯠáá¯áááẠá¡áá¯á¶ážááŒá¯áááºá áááºážááẠááŸá¬ážáá«ážáá±á¬ áá»áá¯ážááá¯ážáá®áááá¯ááºáá¬áá±á¬áá«ááŒá áºááŒá®áž áááŒááºážááŒááºážáá»ááºáž ááŒáœááºáá¬ážá¡á¬ážáááºážááŒááºážááŸáá·áº á¡áááºááŸá°ááááºáá²ááŒááºážááá¯á·ááᯠááŒá áºá á±áááºá áá±ážááẠááá·áºááŒáœááºáá¬ážáá»á¬ážááœáẠááá¯ááŸá±á¬ááºáá¬ážáá±á¬ áááŒá¬ážáá¬ááºá¡áá»áá¯ážá¡á á¬ážááŒá áºááá·áº glycogen ááᯠáá»á±áá»ááºáá±ážááá·áº áá»á±á¬ááºáá¯á¶ážáá±áá±á¬ á¡ááºááá¯ááºážááᯠá¡á á¬ážááá¯ážáá±ážáááºá
Pompe áá±á¬áá«ááŸááá°áá»á¬ážááẠááŒáœááºáá¬ážá¡á¬ážáááºážááŒááºážááᯠáááŒá¬áá áá¶á á¬ážááá±á·ááŸáááŒá®áž áááŒááºážááŒááºážáá»ááºáž á áááºáᬠá¡áá»áááºááŒá¬áá¬áááºááŸáá·áºá¡áá»áŸ ááá¯ááá¯ážáá¬áááºáááºá áááºážááẠáááºážáá»áŸá±á¬ááºááŒááºážá ááŸá±áá¬ážáááºááŒááºáž ááá¯á·ááá¯áẠá¡áááºááŸá°áááºážááŒá±á¬ááºážááá¯ááºáᬠááŒáœááºáá¬ážáá»á¬áž áá«áááºáá¬áá±á¬á¡áá«ááœáẠááŸááºáááºá áœá¬ á¡áááºááŸá°ááá¯ááºá áœááºážááá¯ááẠááááá¯ááºá á±ááá¯ááºáááºá
áááºáááá¡áááºá¡ááœá±ážááᯠááááºážááááºážáááºááŸáá·áº ááŒáœááºáá¬ážáá»ááºá á®ážááŸá¯ááᯠááŸá±ážááœá±ážá á±áááºá¡ááœáẠáá¯áááŸá¯ááẠá¡áá°ážá¡áá±ážááŒá®ážáá«áááºá Pompe áá±á¬áá«ááᯠááá»á±á¬ááºáááºážá á±ááá¯ááºáá±á¬áºáááºáž áááºááŸáááŒáœááºáá¬ážáá¯ááºáá±á¬ááºááŸá¯ááᯠááááºážááááºážáááºááŸáá·áº áááºážááᯠáá¯á¶ááŸááºá¡áá¯á¶ážááŒá¯áá«á ááá¹ááá¬á¡áá»áá¯á·ááá¯ááẠááá¯ážáááºáá±á¬ááºážááœááºáá¬á á±ááẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa ááẠPompe áá±á¬áá«ááŒá±á¬áá·áº áá»á±á¬ááºáá¯á¶ážáá±áá±á¬ ááá¯á·ááá¯áẠáá»áá¯á·áá²á·áá±áá±á¬ á¡ááºááá¯ááºážááᯠááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá¡á¬áž áá¶á·ááá¯ážáá±ážááŒááºážááŒáá·áº á¡áá¯ááºáá¯ááºáá«áááºá á€á¡ááºááá¯ááºážááᯠacid alpha-glucosidase áá¯áá±á«áºááŒá®áž áááºážááẠááá·áºááŒáœááºáá¬ážáá²ááºáá»á¬ážááœáẠááá¯ááŸá±á¬ááºáá¬ážáá±á¬ glycogen ááᯠáá»á±áá»ááºáá±ážáááºá
á€á¡ááºááá¯ááºáž áá¯á¶áá±á¬ááºá áœá¬áááŸááá«á glycogen ááẠááá·áºááŒáœááºáá¬ážáá»á¬ážááœáẠááá¯ááŸá±á¬ááºáááºážáá áºáá¯áá²á·ááá¯á· á á¯áá¯á¶áá¬áá«áááºá á€á á¯áá¯á¶ááŸá¯ááẠáááºáááŒáœááºáá¬ážáá»áŸááºáá»á¬ážááᯠáááŒááºážááŒááºážáá»ááºá á®ážá á±ááŒá®áž Pompe áá±á¬áá«á á¡á¬ážáááºážááŒááºážááŸáá·áº á¡ááŒá¬ážááá¹ááá¬áá»á¬áž ááŒá áºáá±á«áºá á±áááºá
áá±ážááᯠááœá±ážááŒá±á¬áá²ááá¯á· ááá¯ááºááá¯ááºááá¯ážááœááºážáá±ážááŒá®áž ááŒáœááºáá¬ážáá²ááºáá»á¬ážááá¯á·áá±á¬ááºááŸááᬠá á¯áá¯á¶áá±áá±á¬ glycogen ááᯠáááºááŸá¬ážáá±ážáááºá á€áá¯ááºáááºážá ááºááẠáá±á¬ááºáááºááŒáœááºáá¬ážáá»ááºá á®ážááŸá¯ááᯠáá»áŸá±á¬á·áá»ááẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºááŒá®áž á¡áá»áááºááŒá¬áá¬áááºááŸáá·áºá¡áá»áŸ ááŸáááŒá®ážáá¬áž ááá¹ááá¬á¡áá»áá¯á·ááá¯ááẠááá¯ážáááºáá±á¬ááºážááœááºáá¬á á±ááá¯ááºáááºá
Cipaglucosidase alfa ááẠPompe áá±á¬áá«á ááá¹ááá¬áá»á¬ážááᯠáá¯ááá±ážáá¯á¶áá¬áá áá±á¬áá«á á¡áááºážáá¶á¡ááŒá±á¬ááºážáááºážááá¯áá« áá¯ááá±ážáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº áá áºááŸááºáá¬ážáá±á¬ áá¯áááŸá¯áá áºáá¯á¡ááŒá ẠáááºááŸááºáááºá ááá¯á·áá±á¬áº áááºážááẠáááºážáá¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáá»á¬ážááᯠááááºážááááºážááẠáá¯á¶ááŸááºááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážáá¯áááŸá¯ ááá¯á¡ááºáá±á¬ áá±ááŸááºáá¯áááŸá¯áá áºáá¯ááŒá áºááŒá±á¬ááºáž áá¬ážáááºááẠá¡áá±ážááŒá®ážáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa ááᯠáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯áá¬áá áá±ážáá¯á¶ ááá¯á·ááá¯áẠá¡áá°ážááŒá¯ááœááºážáá±ážáá¬áááœáẠááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážáá¯áááŸá¯á¡ááŒá Ạáá±ážáááºá á€áá±ážááᯠá¡áááºááœáẠááá¯á·ááá¯áẠáá«ážá ááºááŒáá·áº áá±á¬ááºáá¯á¶ážááááá«á á¡ááŒá±á¬ááºážááŸá¬ áá±á·áá»áá·áºáááºááŒá¬ážáá¬ážáá±á¬ áá±ážáááºááá¯ááºáá¬áá»áœááºážáá»ááºáá°áá»á¬ážá០ááá¯áá áá¯ááºááŒááºáááºááŒá®áž á á®áá¶ááá·áºááœá²ááááºááŒá áºáááºá
ááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááŒááºážáá¯ááºáááºážá ááºááẠáá»á¬ážáá±á¬á¡á¬ážááŒáá·áº á áá¬áá®ááá·áºááŒá¬ááŒáá·áºááŒá®ážá ááá¯á¡áá»áááºá¡ááœááºáž áááºááẠáááºáá±á¬áá·áºáááºáá¬ááá¯ááºáá±ááá¯ááºááẠááá¯á·ááá¯áẠáá²áá»á±á¬ááºážáá±ááá¯ááºááŒá®áž áá±ážáá«ážááẠááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááá¯ááºážááŸáááá·áº ááœá±ážááŒá±á¬áá²ááá¯á· ááŒááºážááŒááºážáá»ááºážáááºáá±á¬ááºááœá¬ážáááºááŒá áºáááºá áááºá áá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·ááẠáááºááá±ážáááºážáá±ážááŸáá·áº áááºáá±á¬áá·áºáááºáá¬ááŸááá±ážá¡ááœáẠáá¯ááºáááºážá ááºáá áºáá¯áá¯á¶ážááᯠá¡áá®ážáááºá á±á¬áá·áºááŒáá·áºáá±ážáá«áááºá
ááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááŒááºážáááŒá¯áá¯ááºáá®á áá«ááºáááá·áºááŸá¯ (allergy) ááŒá áºááŒááºáž ááá¯á·ááá¯áẠá¡ááŒá¬ážáá±á¬ áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážáá»á¬ážááᯠáá¬ááœááºáááºá¡ááœáẠááŒáá¯áááºáá±ážáá«ážáá»á¬áž áá±ážáá±á¬ááºážáá±ážáá«áááá·áºáááºá áááºážááá¯á·ááœáẠáá«ááºáááá·áºááŸá¯áá»á±á¬ááºáá±ážáá»á¬áž ááá¯á·ááá¯áẠáá±á¬ááºáááºážááŸá¯ááᯠáá»áŸá±á¬á·áá»áá±ážáá±á¬ áá±ážáá«ážáá»á¬áž áá«áááºááá¯ááºááŒá®ážá áááºážááá¯á·ááẠááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá¡á¬áž áá¯áááŸá¯ááᯠááá¯ááá¯áááºážáá¶ááá¯ááºá á±ááẠáá°áá®áá±ážáá«áááºá
áá¯áááŸá¯ááá¶áá°áá® á¡á á¬ááŸá±á¬ááºáááºáááá¯á¡ááºáá² ááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááŒááºážáááŒá¯áá¯ááºáá®ááŸáá·áº ááŒá¯áá¯ááºááŒá®ážáá±á¬áẠáá¯á¶ááŸááºá¡ááá¯ááºážá á¬ážáá±á¬ááºááá¯ááºáá«áááºá ááá¯á·áá±á¬áºá ááá¹áá¬ááá¯ááºá áá¯áááŸá¯ááᯠááá¯ááá¯ááœááºáá°á áœá¬ ááá¯ááºááœááºááá¯ááºáááºá¡ááœáẠáááºá áááºáá»áááºážáááá¯ááºáá® áá±áá¬ááºááŒáá·áºáá¡á±á¬ááºáá¬ážááŸáááŒá®áž áá±á¬ááºážááœááºáá±á¬ á¡áááºá ááºááŒááºážáááŸáááẠá¡áá±á¬ááºá¡áá°ááŒá¯áá«áááºá
ááŒááºáááºááŸá¯ááŸáá·áº á á±á¬áá·áºááŒáá·áºááŒááºážá¡áá«á¡ááẠáá¯ááºáááºážá ááºáá áºáá¯áá¯á¶ážááẠá -á áá¬áá®ááá·áºááŒá¬ááá¯ááºáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº ááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážá ááºáá¬ááœáẠáá áºáá±á·áá¬áá¯á¶ážá¡áá»áááºááŒá¯ááºážááẠá á®á ááºáá«á áá°á¡áá»á¬ážá¡ááŒá¬ážááẠááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážáá±á áẠá¡áá»áááºáá¯ááºáááºáá¬á á±ááẠá á¬á¡á¯ááºáá»á¬ážá áááºááááºáá»á¬áž ááá¯á·ááá¯áẠá¡ááŒá¬ážááŒáááºáááºáá±á¬ ááŸá¯ááºááŸá¬ážááŸá¯áá»á¬ážááᯠáá°áá±á¬ááºáá¬ááŒáááºá
Cipaglucosidase alfa ááẠPompe áá±á¬áá«ááŸááá°áá»á¬ážá¡ááœáẠáá áºáááºáá¬áá¯á¶áž áá¯áááŸá¯áá áºáá¯ááŒá áºáááºá á€áááºááŸá¬ áááºáááá¹áá¬ááá¯ááºá ááá¯á¡ááºáá±á¬ á¡ááºááá¯ááºážááᯠáá¯á¶áá±á¬ááºá áœá¬ ááá¯ááºáá¯ááºááá¯ááºáá±á¬ áá»áá¯ážááá¯ážáá®áááá¯ááºáᬠá¡ááŒá±á¡áá±áá áºáá¯ááŒá áºáá±á¬ááŒá±á¬áá·áºá á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáá»á¬ážááᯠááááºážááááºážáá¬ážáááºááŸáá·áº áá±á¬áá«ááá¯ážáááºááŸá¯ááᯠáá¬ááœááºáááºá¡ááœáẠáá¯á¶ááŸááºááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááŒááºážáá»á¬áž ááá¯á¡ááºááá¯ááºáá«áááºá
áá°á¡áá»á¬ážá á¯ááẠááŸá áºáááºáá»áŸáẠáá áºááŒááẠááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááŒááºážááᯠáá¶áá°ááŒáá±á¬áºáááºáž áááºáááá¬áááºááẠáá¯áááŸá¯á¡áá±á«áº áááºááá¯á¶á·ááŒááºááŸá¯ááŸáá·áº áááºááŒá¯á¶ááœá±á·ááá±á¬ áááºááá·áºáá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážáá»á¬ážáá±á«áºáá°áááºá á€á¡áá»áááºááá¬ážááᯠááŒááºáááºááá¯ááºáá«áááºá áááºááœááºáá»ááºááŸá¬ áááºááá·áºááááºááá¬ááŸá¯ááá¯áááᯠáá»áŸá±á¬á·áá»áá±ážáááºáž á¡ááŒáá·áºáá¯á¶ážá¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážááᯠáá±ážá áœááºážááá¯ááºáá±á¬ áááºáá»ááºáá®ááŸá¯ááᯠááŸá¬ááœá±áááºááŒá áºáááºá
áááºá áá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·ááẠááŒáœááºáá¬ážáá¯ááºáá±á¬ááºááŸá¯á¡áá²ááŒááºááŸá¯áá»á¬ážá á¡áááºááŸá°áááºážááŒá±á¬ááºážá á áºáá±ážááŸá¯áá»á¬ážááŸáá·áº ááœá±ážá á áºáá±ážááŸá¯áá»á¬ážá¡áá«á¡ááẠá¡áá»áá¯ážáá»áá¯ážáá±á¬ á ááºážáááºááŸá¯áá»á¬ážááŸáá áºááá·áº áááºáááá¯ážáááºááŸá¯ááᯠáá¯á¶ááŸááºá á±á¬áá·áºááŒáá·áºáá«áááºá áááºážááá¯á·ááẠáá¯áááŸá¯áááºáá»áŸáá±á¬ááºážááœááºá áœá¬ á¡áá¯ááºáá¯ááºáááºááᯠáá¯á¶ážááŒááºáááºááŸáá·áº áááºááá·áºááŒááºáááºááŸá¯áá»á¬áž ááá¯á¡ááºáááºááᯠáá¯á¶ážááŒááºááẠáá°áá®áá±ážáá«áááºá
áá»ááºážáá¬áá±áááºáá±á¬áẠáá¯áááŸá¯ááᯠáááºáááºááááºážááááºážáá¬ážááá¯á· á¡áá±ážááŒá®ážáá«áááºá áá±ážáá±á¬ááºáá¬ááᯠáááºááá¯ááºááẠááá¹ááá¬ááœá± ááŒááºáá±á«áºáá¬ááá¯ááºááŒá®áž ááŒáœááºáá¬ážááœá± áá»ááºá á®ážáᬠáááºááŒá áºááá¯ááºáá«áááºá áá®ážáá»áá¯áá±á¬áá« (ááá¯á·) ááœá±ážááá¯ážáá±á¬áá«á¡ááœáẠáá±ážáá±á¬ááºáááá¯áá«áá² - áá¯áááŸá¯áá¶áá°áá±áááœá±á· á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážááœá±á áááºááŸááá±ááŸá¬áá«á
áá±ážáá«ážááá¯ááºážááá¯áá«áá²á cipaglucosidase alfa á áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážááœá± ááŒá áºá á±ááá¯ááºáá«áááºá áá«áá±ááá·áº áá°ááá¯ááºážáá±á¬á· ááá¶á á¬ážááá«áá°ážá áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážá¡áá»á¬ážá á¯á áá»á±á¬á·áá»á±á¬á· (ááá¯á·) á¡ááá·áºá¡ááá·áºááŸáááŒá®áž ááá·áºáá»á±á¬áºáá²á· áá±ážáá¯áááŸá¯áá²á· á á±á¬áá·áºááŒáá·áºááŸá¯ááœá±áá²á· áááá±á¬ááºá áœá¬ á á®áá¶ááá·áºááœá²ááá¯ááºáá«áááºá
ááẠá¡áá»á¬ážáá¯á¶ážáá¶á á¬ážáááá¯ááºáá²á· áá¯á¶áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážááœá±ááá±á¬á· ááœááºážáá±ážááœááºážáá²á· áá¯ááºáááºážá ááºáá²á· áááºááá¯ááºááŒá®áž áá¯áááŸá¯áá¶áá°áá±á áẠ(ááá¯á·) ááŒá®ážáá«áá®ážááŸá¬ ááŒá áºáááºáá«áááºá áá®ááœááºážáá±ážáá²á· áááºá ááºáá²á· áá¯á¶á·ááŒááºááŸá¯ááœá±á áá¯á¶ááŸááºá¡á¬ážááŒáá·áº á á®áá¶ááá·áºááœá²ááá¯ááºááŒá®áž ááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá áá±ážááᯠááá¯ááºáá»á±á¬áá®ááœá±ááŒá áºáá¬áá¬áá²á·á¡áá»áŸ á¡áá»áááºááŒá¬áá¬áá¬áá²á·á¡áá»áŸ ááá¯áá±á¬ááºážáá¬áááºáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa áá¯áááŸá¯áá¶áá°áá²á·á¡áá« á¡áá»á¬ážáá¯á¶ážááŒá áºááœá¬ážáááºáá²á· áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážááœá±ááá±á¬á· á¡á±á¬ááºáá«á¡ááá¯ááºážááŒá áºáá«áááºá
áá®áá¯á¶áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážááœá±ááᯠáá¯á¶ááŸááºá¡á¬ážááŒáá·áº áááºážáá¶ááá¯ááºááŒá®áž áá¯áááŸá¯ááᯠáááºááá·áºááá¯á· áááá¯á¡ááºáá«áá°ážá ááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·á áá®ááá¹ááá¬ááœá±ááᯠá á®áá¶ááá·áºááœá²ááá¯á·áá²á· ááœááºážáá±ážááœááºážáá²á· á¡ááœá±á·á¡ááŒá¯á¶ááᯠááá¯ááá¯áááºáá±á¬áá·áºáááºáá¬ááŒá áºá á±ááá¯á·á¡ááœáẠáá±ážáá«ážááœá± áá±ážááá¯ááºáá«áááºá
ááááºáááŒá áºáá±ááá·áº ááá»áá¯á·áá°ááœá±á áá»ááºáá»ááºážáá±ážáá¯áááŸá¯áá¶áá°ááá¯á· ááá¯á¡ááºáá²á· ááá¯ááá¯ááŒááºážáááºáá²á· áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážááœá±ááᯠáá¶á á¬ážáááá¯ááºáá«áááºá áá«ááœá±ááᯠááááŸááá¬ážááá¯á·á á¡áá±ážááŒá®ážáá«áááºá áá«ááŸáᬠááŒá áºáá¬áá²á·ááẠá¡áá°á¡áá®ááᯠá¡ááŒááºááá°ááá¯ááºááŸá¬áá«á
ááá·áºáá±ážáááºááá¯ááºáá¬á¡ááœá²á·ááẠá€á¡ááŒá±á¡áá±áá»á¬ážááᯠááá¯ááºááœááºááẠá¡ááá·áºááŸáááŒá®áž ááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážááá·áºá¡áá«ááá¯ááºáž ááá·áºá¡á¬áž ááá¯áá áá¯áẠá á±á¬áá·áºááŒáá·áºáá«áááá·áºáááºá ááœá±ážááŒá±á¬ááœááºážá ááºáá¬á¡áá»á¬ážá á¯ááœáẠááŒá áºáá±á«áºáá¬ááá¯ááºááá·áº ááŒááºážáááºáá±á¬ áá¯á¶á·ááŒááºááŸá¯áá»á¬ážááᯠáá»ááºááŒááºá áœá¬ ááá¯ááºááœááºááŒá±ááŸááºážááá¯ááºááẠá¡áá±ážáá±á«áºáá¯ááºáá¯á¶ážáá¯ááºáááºážáá»á¬áž ááŸááá«áááºá
Cipaglucosidase alfa ááẠáá°ááá¯ááºážá¡ááœáẠááá·áºáá»á±á¬áºááŸá¯áááŸááá«á ááá·áºááá¬áááºááẠá€áá¯áááŸá¯ááᯠááá·áºá¡ááœáẠááá·áºáá»á±á¬áºááŸá¯ááŸááááŸá ááá¯áá áá¯áẠá¡áá²ááŒááºáá«áááá·áºáááºá áá¯á¶ážááŒááºáá»ááºááẠáááºá áá±áá¯áá»áá»ááºážáá¬áá±ážá á¡ááŒá¬ážáá±ážáááºááá¯ááºáᬠá¡ááŒá±á¡áá±áá»á¬ážááŸáá·áº ááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá áá±ážáá«ážááᯠáááºááá¯á·áá¯á¶á·ááŒááºááá¯ááºáááºáá°áá±á¬ á¡áá»ááºáá»á¬ážá áœá¬áá±á«áºááœáẠáá°áááºáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa (ááá¯á·) áááºážáá¡á áááºá¡ááá¯ááºážáá áºáá¯áá¯ááŸáá·áº ááŒááºážáááºáá±á¬ áá¬ááºáááá·áºááŸá¯ááŒá áºááœá¬ážáá°áá»á¬ážááẠá€áá¯áááŸá¯ááᯠááááŸáááá·áºáá«á á€áá±ážááŒá±á¬áá·áº á¡áááºá¡áá¹ááá¬ááºááŸááá±á¬ áá¯á¶á·ááŒááºááŸá¯áá áºá á¯á¶áá áºáᬠááŒá áºáá±á«áºáá²á·áá«á á¡ááŒá¬ážáá¯áááŸá¯áá»á¬ážááᯠááá·áºááœááºážá ááºážá á¬ážááá·áºáááºá
ááá·áºááá¬áááºááẠá€áá¯áááŸá¯ááẠá¡áá¹ááá¬ááºááŸáááá¯ááºááẠááá¯á·ááá¯áẠáááá±á¬ááºááŸá¯áááºážáá«ážá á±ááá¯ááºááá·áº á¡ááŒá¬ážáá»ááºážáá¬áá±ážá¡ááŒá±á¡áá±áá»á¬ážááá¯áááºáž ááá·áºááœááºážá ááºážá á¬ážáá«áááá·áºáááºá ááŸáá¯á¶ážáá±á¬áá«á¡áá»áá¯á·á ááŒááºážáááºáá±á¬ áá»á±á¬ááºáááºááŒá¿áá¬áá»á¬áž ááá¯á·ááá¯áẠááá¯ááºáá¶á¡á¬ážá áá Ạáá»áá¯á·ááœááºážááŸá¯áá»á¬ážááẠá¡áá°ážááŒáá¯áááºáá¬ááœááºááŸá¯áá»á¬áž ááá¯á·ááá¯áẠá¡ááŒá¬ážáááºážáááºážáá»á¬ážááᯠááá¯á¡ááºááá¯ááºáááºá
ááá¯ááºáááºáá±á¬ááºááŸáá·áº ááá¯á·ááá¯ááºáááááºáá»á¬ážááẠcipaglucosidase alfa á ááœá¶á·ááŒáá¯ážáá²ááá±ážáááºáá»á¬ážá¡áá±á«áº áááºáá±á¬ááºááŸá¯áá»á¬ážááᯠá¡ááŒáá·áºá¡ááá¬ážááááºáá±ážáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº á¡áá°ážá ááºážá á¬ážáááºááá¯á¡ááºáá«áááºá ááá·áºá¡ááŒá±á¡áá±á¡ááœáẠá¡áá±á¬ááºážáá¯á¶ážáá¯á¶ážááŒááºáá»ááºáá»ááá¯ááºáááºá¡ááœáẠááŒá áºááá¯ááºáá»á±ááŸááá±á¬ á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáá»á¬ážááᯠááŒá áºááá¯ááºáá»á±ááŸááá±á¬ á¡áá¹ááá¬ááºáá»á¬ážááŸáá·áº áá»áááºááá«áááá·áºáááºá
Cipaglucosidase alfa ááᯠmiglustat ááá¯á·áá±á«áºáá²á· áááŒá¬ážáá±ážáá«ážáá áºáá»áá¯ážáá²á· ááœá²áá¯á¶ážáá²á·á¡áá« Pombiliti á¡ááŸááºáá¶ááááºá¡á±á¬ááºááŸá¬ áááŸáááá¯ááºáá«áááºá áá®áá±á«ááºážá ááºáá¯áá¯á¶ážá Pompe áá±á¬áá«ááŸááá°ááœá±á¡ááœáẠááá¯áá±á¬ááºážáá²á· áá¯áááŸá¯ááááºááœá±áááŸáááá¯á· áá®ááá¯ááºážáá¯ááºáá¬ážáá¬ááŒá áºáá«áááºá
áá®áá±ážááᯠááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºáá²ááŸá¬ á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶áž áááºáá±á¬ááºáá á¡áá¯ááºáá¯ááºáá²ááá¯áá¬ááᯠáá°áá®áá±ážáá²á· miglustat (á¡ááŸááºáá¶áááẠOpfolda) áá²á· á¡ááŒá²áááºážááœá²áá¯á¶ážáá«áááºá ááá·áºááá¬áááºá ááá·áºáá²á· ááŒáá·áºá á¯á¶áá²á· áá¯áááŸá¯á¡á á®á¡á ááºáá²á· áá áºá áááºáá áºááá¯ááºážá¡áá±áá²á· áá±ážááŸá áºáá»áá¯ážáá¯á¶ážááᯠááœáŸááºááŒá¬ážáá«áááá·áºáááºá
áá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯áá±ážáá°ááœá±á áá®áá¯áááŸá¯ááᯠáá±áá¯áá»á¡áááºáá²á· áááºááœáŸááºážáá¬ááᯠáááºááŒá¬ážááá¯ááºáááᯠcipaglucosidase alfa-atga ááá¯á· áá±ážáá¬ážáá¬ážáá¬ááá¯áááºáž ááœá±á·ááá¯ááºáá«áááºá áá«ááœá±á¡á¬ážáá¯á¶ážá áá°áá®áá²á·áá±ážáá«ážááœá±ááŒá áºááŒá®áž áá±ážááŸááºáááºážáá»á¬ážááŸáá·áº áá±ážááœáŸááºážáá»á¬ážááœáẠááœá²ááŒá¬ážáááºááŸááºáá²á· áááºážáááºážááœá±áᬠááœá¬ááŒá¬ážáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa á ááá·áºá¡ááœáẠáááá·áºáá±á¬áºáá°ážááá¯ááẠPompe áá±á¬áá«á¡ááœáẠáááŒá¬ážáá¯áááŸá¯áááºážáááºážááœá±áááºáž ááŸááá«áá±ážáááºá á¡ááá¯ááºáá¬áá¯á¶ážááœá±ážáá»ááºá áá¬ááá±á¬á· alglucosidase alfa (Lumizyme) ááŒá áºááŒá®áž á¡áá¬ážáá°áááºážáááºážáá²á· á¡áá¯ááºáá¯ááºáá²á· á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážáá áºáá¯áá«áá²á
Alglucosidase alfa ááᯠááá¯ááŒá¬ááŒá¬á¡áá¯á¶ážááŒá¯áá²á·ááŒá®áž áá¯áá±ááááœá±áááºáž ááá¯ááá¯ááŒá¯áá¯ááºáá¬ážáá¬ááŒá±á¬áá·áº ááœá±ážáááºážá ááá±ážáááºáá»á¬ážááŸáá·áº áá±á¬ááºáá»ááŸááŒá áºááœá¬ážáá±á¬ Pompe áá±á¬áá« ááŸá áºáá»áá¯ážáá¯á¶ážá¡ááœáẠáá±á¬ááºážááœááºáá²á· áá¯áááŸá¯ááœá±ážáá»ááºááŸá¯áá áºáá¯ááŒá áºáá«áááºá á¡áá»áá¯á·áá°áá¬ááœá±á á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážáá áºáá¯ááẠáá áºáá¯ááᯠááá¯áá¯á¶á·ááŒááºáá±á¬ááºážáá«áááºá
ááá·áºááá¬áááºá áá¯ááºááá¯ááºážááá¯ááºáá¬áá¯áá¯á¶ážá á¡áááºááŸá°áááºážááŒá±á¬ááºážááá¯ááºáᬠá¡áá±á¬ááºá¡áá¶á· ááá¯á·ááá¯áẠáá®ážááŒá¬ážááá¹ááá¬ááœá±ááᯠá á®áá¶ááá·áºááœá²ááá¯á· áá±ážáá«ážáá»á¬ážáá²á·ááá¯á·áá±á¬ á¡áá±á¬ááºá¡áá°ááŒá¯áá¯áááŸá¯ááœá±ááá¯áááºáž ááá·áºááœááºážá ááºážá á¬ážááá¯ááºáá«áááºá áá®áá»ááºážáááºááŸá¯ááœá±ááᯠááá·áºáá áºáŠážáá»ááºážá á®áá²á· ááá¯á¡ááºáá»ááºáá±á«áºáá°áááºááŒá®áž á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážáá²á· áá®ážááŒá¬ážá á®ááŒá áºá á±á áá±á«ááºážá ááºááŒá®ážááŒá áºá á± á¡áá¯á¶ážááŒá¯ááá¯ááºáá«áááºá
áá¯áááŸá¯á¡áá»áá¯ážáá»áá¯ážááŒá¬áž ááœá±ážáá»ááºááŸá¯áᬠááá·áºá¡áááºá¡ááœááºá áá±á¬áá«ááŒááºážáááºááŸá¯á áá±ážáá«ážááœá±ááᯠáááºáááºááá¯áá¯á¶á·ááŒááºááá²á ááá·áºáá²á· ááá¯ááºááá¯ááºááœá±ážáá»ááºááŸá¯ááœá± á áá²á·á¡áá»ááºááœá±áá±á«áºáá°áááºáá«áááºá ááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·á á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážááœá±áá²á· á á®áá¶ááá·áºááœá²ááá¯ááºáá²á· áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážááœá±áá²á· á¡áá±á¬ááºážáá¯á¶ážáááºáá»ááºáá®á¡á±á¬áẠáá¶á·ááá¯ážáá±ážááá·áº áá»ááºážáááºááŸá¯ááᯠááŸá¬ááœá±ááá¯á· ááá·áºáá²á·á¡áá° áááºááœá²áá¯ááºáá±á¬ááºááœá¬ážáá«áááá·áºáááºá
cipaglucosidase alfa áá²á· alglucosidase alfa ááŸá áºáá»áá¯ážá áá¯á¶ážáᬠPompe áá±á¬áá«á¡ááœáẠáááá±á¬ááºáá²á· á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážááœá±ááŒá áºááŒáá±ááá·áº áááºážáááºážááœá²ááŒá¬ážá áœá¬ á¡áá¯ááºáá¯ááºááŒááŒá®áž áá°á¡áá»áá¯ážáá»áá¯ážá¡ááœáẠááá¯ááá·áºáá±á¬áºáá«áááºá áá áºáá¯á០á¡á¬ážáá¯á¶ážááẠâááá¯áá±á¬ááºážâáááºááá¯á· áááŸááá«áá°ážá á¡áá±á¬ááºážáá¯á¶ážááœá±ážáá»ááºááŸá¯á ááá·áºáá²á· áá áºáŠážáá»ááºážá¡ááŒá±á¡áá±áá±á«áºáá°áááºáá«áááºá
Cipaglucosidase alfa áᬠááá¯ááŒá®ážá¡áá áºááŒá áºááŒá®áž ááá·áºááŒáœááºáá¬ážáá²ááºááœá±ááŸá¬ á¡ááºááá¯ááºážááá¯ááá¯áááá±á¬ááºá áœá¬ á¡áá¯ááºáá¯ááºááá¯ááºá¡á±á¬áẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáá²á· miglustat áá²á· ááœá²áá¯á¶ážááá¯á· áá®ááá¯ááºážáá¯ááºáá¬ážáá«áááºá áá±á·áá¬ááŸá¯á¡áá»áá¯á·á¡á áá®áá±á«ááºážá ááºáá¯áá¯á¶ážáᬠPompe áá±á¬áá«ááŸááá²á· áá°á¡áá»áá¯á·á¡ááœáẠááá¯áá±á¬ááºážáá²á· ááááºááœá± áááŸáááá¯ááºáááºááá¯á· ááœáŸááºááŒáá«áááºá
Alglucosidase alfa ááᯠááŸá áºáá±á«ááºážáá»á¬ážá áœá¬ á¡áá¯á¶ážááŒá¯áá²á·ááŒá®áž áá±ážáááºážááŸá¯áá²á· áááá±á¬ááºááŸá¯ ááŸááºáááºážááœá± ááá¯ááá¯ááŸááá«áááºá áá®áá¯áááŸá¯ááᯠáá°á¡áá»á¬ážá¡ááŒá¬ážá á¡ááœááºáá±á¬ááºážááœááºá áœá¬ áá¯á¶á·ááŒááºááŒááŒá®áž Pompe áá±á¬áá«ááŸááá°á¡áá»á¬ážá á¯á¡ááœáẠááááá¯á¶ážááœá±ážáá»ááºá áá¬áá áºáá¯á¡ááŒá ẠáááºáááºáááºááŸááá±áá«áááºá
ááá·áºááá¬áááºá ááá·áºáááºááŸáááá¹ááá¬áá»á¬ážá ááááºáá¯áááŸá¯ááœá±á¡áá±á«áº áááºáááºááá¯áá¯á¶á·ááŒááºáá²á·ááá²á ááá·áºáá²á·áá±áá¯áá»áá»ááºážáá¬áá±ážá¡ááŒá±á¡áá± á áá²á·á¡áá»ááºááœá±ááᯠááá·áºááœááºážá ááºážá á¬ážááŒá®áž áááºáá±ážá ááá·áºá¡ááœáẠá¡áá±á¬ááºážáá¯á¶ážááŒá áºááá²ááá¯áᬠá¡ááŒá¶ááŒá¯áá«áááá·áºáááºá áá áºáá«áá áºáá¶ááŸá¬ áá°áá¬ááœá±á áá¯áááŸá¯áá áºáá¯ááᯠá¡áááºá ááºážáááºááŒá®áž ááá¯á¡ááºáá«á á¡ááŒá¬ážáá áºáá¯ááá¯á· ááŒá±á¬ááºážáá²ááá¯ááºáá«áááºá
ááŸáá¯á¶ážááŒá¿áá¬ááŸááá°áá»á¬ážááẠcipaglucosidase alfa ááᯠáááŒá¬áááááŸáááá¯ááºáá±á¬áºáááºáž áá¯áááŸá¯áá¶áá°á ááºá¡ááœááºáž á¡áá°ážá á±á¬áá·áºááŒáá·áºááŸá¯ááŸáá·áº ááŒáá¯áááºáá¬ááœááºááŸá¯áá»á¬áž ááá¯á¡ááºáá«áááºá Pompe áá±á¬áá«ááẠááŸáá¯á¶ážááŒáœááºáá¬ážááᯠááááá¯ááºá á±ááá¯ááºááŒá®áž ááœá±ážááœááºážááŒááºážáá¯ááºáááºážá ááºááẠááŸáá¯á¶ážáá¯ááºááŸá¯ááºáž ááá¯á·ááá¯áẠááœá±ážáá±á«ááºáá»áááºááŒá±á¬ááºážáá²ááŸá¯áá»á¬ážááᯠááŒá áºá á±ááá¯ááºáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº ááá·áºááŸáá¯á¶ážá¡áá°ážáá¯á¡ááœá²á·ááẠááá·áºPompe áá±á¬áá«á¡áá°ážáá¯ááá¬áááºáá»á¬ážááŸáá·áº áá°ážáá±á«ááºážáá±á¬ááºááœááºáá«áááá·áºáááºá
áá¯áááŸá¯áá áááºáá® ááá·áºááŸáá¯á¶ážáá¯ááºáá±á¬ááºáá»ááºááᯠá¡áá²ááŒááºáááºá¡ááœáẠááŸáá¯á¶ážáá»áŸááºá á áºáá¬ááºááŸáẠ(EKG) ááá¯á·ááá¯áẠechocardiogram áá²á·ááá¯á·áá±á¬ ááŸáá¯á¶ážá á áºáá±ážááŸá¯áá»á¬áž ááŒá¯áá¯ááºáááºááá¯á¡ááºáá«áááºá ááœá±ážááœááºážáá±á ááºá¡ááœááºáž ááá·áºááŸáá¯á¶ážáá¯ááºááŸá¯ááºážááŸáá·áº ááœá±ážáá±á«ááºáá»áááºááᯠááá·áºáá¯á¶ááŒá¯á¶áá±ážá¡ááœáẠááá¯ááá¯áááŒá¬áá á á±á¬áá·áºááŒáá·áºáá«áááá·áºáááºá
Pompe áá±á¬áá«ááŒá±á¬áá·áº ááŸáá¯á¶ážááááá¯ááºáá°á¡áá»á¬ážá¡ááŒá¬ážááẠá¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážá០á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáááŸáááŒááŒá®áž áááºážááẠááŸáá¯á¶ážááŒáœááºáá¬ážáá»ááºá á®ážááŸá¯ááᯠááŸá±ážááœá±ážá á±ááẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáááºá ááá·áºááá¬áááºáá»á¬ážááẠááá·áºááŸáá¯á¶ážá¡ááŒá±á¡áá±áá±á«áºáá°áááºá ááŒá áºááá¯ááºááŒá±ááŸááá±á¬á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáá»á¬ážááŸáá·áº áááºááá·áºá¡áá¹ááá¬ááºáá»á¬ážááá¯áááᯠáá»áááºááá«áááá·áºáááºá
Cipaglucosidase alfa ááᯠáá±ážáááºááá¯ááºáá¬ááá¬ááŸááºáá»á¬ážá áá±ážáá¯á¶ááœááºáᬠááá¯ážáá±ážáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº ááá±á¬áºáááá±ážá¡ááœááºá¡áá»áœá¶áá±ážááŒááºážááẠá¡ááœááºááŸá¬ážáá«áááºá áá±ážááá¬áááᯠááá·áºááá¹áá¬ááá¯ááºá¡áá±ážáá»áááºáá±á«áºáá°áááºá ááá¯áá áá¯ááºááœááºáá»ááºááŒá®áž áááºááá¯á¡ááºáá±á¬ááá¬áá¡ááá¡áá»áááŸáá á±ááẠáááá»áá±á¬ááœááºážáá±ážááá·áºáá»á¬áž á¡áá¯á¶ážááŒá¯á ááá¯ážáá±ážáá«áááºá
áááºáááŸááá±á¬áá±ážááá¬áááŸáá·áºáááºáááºá á áá¯ážááááºáá°áááºááŸá¯áá»á¬ážááŸááá«á ááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·ááŸáá·áº áá»ááºáá»ááºážáááºááœááºáá«á áááºážááá¯á·ááẠáááºááá¯áááŸá¯ááŸááºáááºážáá»á¬ážááᯠááŒááºáááºáá¯á¶ážáááºááŒá®áž áááºááá·áºáá¯á¶ááŸááºááá¯ááºáá±á¬ ááá¹ááᬠááá¯á·ááá¯áẠáá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážáá»á¬ážááá¯áááᯠá á±á¬áá·áºááŒáá·áºááá¯ááºáá«áááºá
áááºáááœááºážáá±ážááá¯á á®áá¶ááá·áºááœá²áá±ážáá±á¬ áá±ážáááºááá¯ááºáá¬áááºáááºážáá»á¬ážááẠáááºááá·áºáá±ážááá¬áá¡ááŸá¬ážááá¯áááᯠá¡ááŒááºáá¯á¶ážááááŸáááŒá®áž á á®áá¶ááá·áºááœá²ááẠáá±á·áá»áá·áºáááºááŒá¬ážáá¬ážáá«áááºá áááºážááá¯á·ááẠááœááºáá»ááºááŸá¯áá»á¬ážááᯠááŸá áºááŒáááºá á áºáá±ážáááºááŸáá·áº ááá¯ááá¯á·áá±á¬ á¡ááŒá±á¡áá±áá»á¬ážááá¯áá¬ááœááºáááºá¡ááœáẠááœááºážáá±ážáá¯ááºáááºážá ááºááᯠá ááºáááºáááŒááºá á±á¬áá·áºááŒáá·áºááẠáááºážáá»ááºáá±á¬áá¯ááºáá¯á¶ážáá¯ááºáááºážáá»á¬ážááᯠááá¯ááºáá¬ááŒáááºá
áááºááŸááºáá¬ážáá±á¬ ááœááºážáá±ážááᯠááœááºááœá¬ážáá«áá ááŒááºáááºá á®á ááºáááºá¡ááœáẠááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·áá¶ á¡ááŒááºáá¯á¶ážáááºááœááºáá«á áá±á¬ááºáá»áááºážááœáẠáá±ážááá¯ááá¯ážááŒááºážááŒáá·áº ááœááºááœá¬ážáá±á¬áá±ážááᯠááŒáá·áºá áœááºááẠáááŒáá¯ážá á¬ážáá«ááŸáá·áºá áááºážááẠáá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážáá»á¬ážááŒá áºááá¯ááºááŒá±ááᯠááá¯ážá á±ááá¯ááºáááºá
ááœááºážáá±ážáá áºááŒáááºááœááºááœá¬ážááŒááºážááẠá¡áá¹ááá¬ááºáááŸááá±á¬áºáááºáž áá±ážáá¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáá»á¬ážááá¯áááºáááºááááºážááááºážáá¬ážáááºá¡ááœáẠá¡áá»áááºááá¬ážá¡ááá¯ááºážááŒááºáááºáá¯ááºáá±á¬ááºááẠá¡áá±ážááŒá®ážáá«áááºá á¡áá°ážáááŒáá·áº áá±ážá¡ááŒáááºáá»á¬ážá áœá¬ááœááºááœá¬ážáá«á áááºááá±á¬ááºáá¯á¶ááŸááºáá»áááºážááá¯ááŸá¯áááºá á±á¬á ááá·áºááá¬áááºá ááá·áºááá¯ááœá±á·ááá¯áá±áááºá
ááŒá áºááá¯ááºáá«á áááºááœááºááœá¬ážáá±á¬áá»áááºážááá¯ááŸá¯áááºá០áááºá¡áááºážáááºá¡ááœááºáž ááŒááºáááºá á®á ááºáá«á ááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·ááẠááááœááºááŒá áºáá»ááºáá¬áááºáá»á¬ážááᯠáá¬ážáááºááŒá®áž ááá·áºá¡áá»áááºááá¬ážááŸáá·áº ááá»áŸá±á¬áºááá·áºáá¬ážáá±á¬ á¡ááŒá±á¡áá±áá»á¬ážááŒá¬ážááœáẠáá¯áááŸá¯ááᯠáááºáááºááááºážááááºážááẠáá°áá®áá±ážáááºááŸááá«áááºá
ááá·áºááá¬áááºááŸáá·áº á¡áááºáá¯á¶áž ááá¯ááºáááºááŒááºážáááŸááá² cipaglucosidase alfa ááᯠáááºáá±á¬á·á០áááºááá·áºááá·áºáááºá Pompe áá±á¬áá«ááẠáá áºáááºáá¬áá¯á¶áž ááŒá áºááœá¬ážáá±áá±á¬ áá»áá¯ážááá¯ážáá®áááá¯ááºáᬠá¡ááŒá±á¡áá±áá áºáá¯ááŒá áºáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº á¡ááºááá¯ááºážá¡á á¬ážááá¯ážáá¯áá¯á¶ážááᯠáááºááá·áºáá«á ááá¹ááá¬áá»á¬áž ááŒááºáááºááŒá áºáá±á«áºáá¬ááŒá®áž ááŒáœááºáá¬ážáá»á¬áž áá»ááºá á®ážááŸá¯ááᯠáááºáááºááŒá áºáá±á«áºá á±ááá¯ááºáááºá
á¡áá»áá¯á·áá°áá»á¬ážááẠááŒááºážáááºáá±á¬ áá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážáá»á¬ážá ááŒááºážáááºáá±á¬ áá»á¬ážáá¬ááŸá¯áá»á¬áž ááá¯á·ááá¯áẠá¡ááŒá¬ážáá±ážáááºááá¯ááºáᬠáá¯ááºáá¯á¶ážáá¯ááºáááºážáá»á¬ážááŒá±á¬áá·áº áá¯áááŸá¯ááᯠáá±áá¹ááááºáá¬ážááẠááá¯á¡ááºááá¯ááºáááºá á€ááá á¹á áá»á¬ážááœáẠááá·áºááá¬áááºááẠááá·áºá¡ááœáẠááá·áºáá»á±á¬áºáá±á¬á¡áá« áá±ážááᯠáá±ážáááºážá áœá¬ áááºááá·áºááŒááºážááŸáá·áº ááŒááºáááºá áááºááŒááºážá¡ááœáẠá¡á á®á¡á ááºáá áºáá¯ááᯠáá±ážááœá²ááẠááá·áºááŸáá·áºá¡áá° áááºááœá²áá¯ááºáá±á¬ááºáá«áááºá
áááºááẠáá±ážááœááºááá¯ážáá»áá¯ážáá»á¬áž áá¶á á¬ážáá±ááá«á ááá¯á·ááá¯áẠáá¯áááŸá¯ááŸáá·áºáááºáááºá á áá¯ážááááºáá°áááºááŸá¯áá»á¬ážááŸááá«á áá¯áááŸá¯ááᯠáá¯á¶ážááááºááá·áºááá·áºá¡á á¬áž ááœááºážáá±ážáááºáá»á¬ážááᯠááá¯ááá¯áááºáá±á¬áá·áºáááºáá¬ááŒá áºá á±ááá·áº áááºážáááºážáá»á¬ážá¡ááŒá±á¬ááºáž ááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·ááŸáá·áº ááœá±ážááœá±ážáá«á ááŒá¿áá¬áá áºá á¯á¶áá áºáá¬ááᯠáá»áŸá±á¬á·áá»áááºáž áá±ážáá«ážá០á¡áá»áá¯ážáá»á±ážáá°ážáá»á¬áž áááºáááºáááŸáááá¯ááºááẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáá±á¬ ááŒá±ááŸááºážáááºážáá»á¬áž áááŒá¬ááááŸááá«áááºá
áá¯ááºáá²á·á cipaglucosidase alfa áá¯áááŸá¯ááᯠáá¶áá°áá±á áẠááá®ážááœá¬ážááá¯ááºáá±á¬áºáááºáž ááŒáá¯áááºá á®á ááºááẠááá¯á¡ááºáá«áááºá ááŸá áºáááºáá»áŸáẠáá áºááŒááẠááœááºážáá±ážááẠááá¯á¡ááºáá±á¬ááŒá±á¬áá·áº áááºá ááá®ážá ááºáá»á¬ážááᯠááá·áºáá¯áááŸá¯á¡áá»áááºááá¬ážá¡ááá¯ááºáž á á®á ááºááẠááá¯á·ááá¯áẠááá·áºááá®ážá ááºáá»á¬ážááᯠááá·áºááá®ážá ááºááá¯á· ááŸáááŸáá¯ááºážááẠááá¯á¡ááºáá«áááºá
ááá®ážá ááºááŒá¬ááŸááºáá«á ááá·áºáá»ááºážáá¬áá±ážá á±á¬áá·áºááŸá±á¬ááºááŸá¯á¡ááœá²á·ááẠááá·áºá¡á¬áž á¡ááŒá¬ážááŒáá¯á·áá»á¬áž ááá¯á·ááá¯áẠááá¯ááºáá¶áá»á¬ážááŸá ááá·áºáá¯áááŸá¯ááᯠáá±ážá áœááºážááá¯ááºáá±á¬ á¡áááºá¡áá»ááºážááŒáá·áºáá®áá±á¬ ááœááºážáá±ážáááºá ááºáá¬áá»á¬ážááᯠááŸá¬ááœá±ááẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáá«áááºá áááºážááẠáá±ážáá«ážáááŸáááá¯ááºááŸá¯ááŸáá·áº ááá·áºáá®ážááŒá¬ážáá¯áááŸá¯ááá¯ááºáᬠáá¯ááºáá¯á¶ážáá¯ááºáááºážááᯠáá¬ážáááºááŒá±á¬ááºáž áá±áá»á¬á á±ááẠááŒáá¯áááºááŸáááŸáá¯ááºážááŸá¯áá»á¬áž ááá¯á¡ááºáá«áááºá
ááá®ážááá¯áá»á¬ážá¡ááœáẠáááºá ááá®ážááœá¬ážá¡á á®á¡á ááºáá»á¬ážááŸáá·áº ááá¯ááºáá»á±á¬áá®ááœá±ááŒá áºá á±ááẠááá·áºááœááºážáá±ážáááºá¡áá»áááºááá¬ážááᯠá¡áááºážááẠáá»áááºááŸáááá¯ááºáá«áááºá ááá·áºááá¬áááºááẠá¡áá»áááºááá¯ááºááŸá¯ááŸáá·áºáááºáááºá áááºáááºáá»áŸááŒá±á¬ááºážááœááºááŒááºááœááºááŸááááºááᯠá¡ááŒá¶áá±ážááá¯ááºááŒá®áž ááá·áºá¡ááŒá±á¡áá±á¡ááœáẠá¡áá¯á¶ááŒá¯á¶áá¯á¶ážáá»ááºážáááºááŸá¯á¡á¬áž á á®á ááºáá¬ááœáẠáá°áá®áá±ážááá¯ááºáá«áááºá
Get clear medical guidance
on symptoms, medications, and lab reports.
Download August today. No appointments. Just answers you can trust.