Gentherapie

Genen bevatten DNA - de code die een groot deel van de vorm en functie van het lichaam regelt. DNA regelt alles, van haarkleur en lengte tot ademhalen, lopen en voedsel verteren. Genen die niet goed werken, kunnen ziekten veroorzaken. Soms worden deze genen mutaties genoemd.

Gentherapie wordt gedaan om: Defecte genen te repareren die niet goed werken. Defecte genen die ziekten veroorzaken kunnen worden uitgeschakeld zodat ze geen ziekten meer veroorzaken. Of gezonde genen die helpen ziekten te voorkomen kunnen worden ingeschakeld zodat ze de ziekte kunnen stoppen. Genen die niet goed werken vervangen. Sommige cellen worden ziek omdat bepaalde genen niet goed werken of helemaal niet meer werken. Het vervangen van deze genen door gezonde genen kan helpen bij de behandeling van bepaalde ziekten. Bijvoorbeeld, een gen genaamd p53 voorkomt meestal tumor groei. Verschillende soorten kanker zijn in verband gebracht met problemen met het p53 gen. Als zorgverleners het defecte p53 gen zouden kunnen vervangen, zou het gezonde gen de kankercellen mogelijk kunnen laten afsterven. Het immuunsysteem bewust maken van zieke cellen. In sommige gevallen valt uw immuunsysteem zieke cellen niet aan omdat het ze niet ziet als indringers. Zorgverleners kunnen gentherapie gebruiken om uw immuunsysteem te trainen om deze cellen als een bedreiging te zien.

Gentherapie kent enkele potentiële risico's. Een gen kan niet gemakkelijk direct in uw cellen worden ingebracht. Het wordt meestal afgeleverd met behulp van een drager, een zogenaamde vector. De meest voorkomende gentherapievectoren zijn virussen. Dat komt omdat ze bepaalde cellen kunnen herkennen en genetisch materiaal in de genen van die cellen kunnen brengen. Onderzoekers wijzigen de virussen, waarbij ze genen die ziekten veroorzaken vervangen door genen die nodig zijn om ziekten te stoppen. Deze techniek brengt risico's met zich mee, waaronder: Ongewenste reactie van het immuunsysteem. Het immuunsysteem van uw lichaam kan de nieuw geïntroduceerde virussen als indringers zien. Als gevolg hiervan kan het ze aanvallen. Dit kan een reactie veroorzaken die varieert van zwelling tot orgaanfalen. Het verkeerde cellen targeten. Virussen kunnen meer dan één type cel beïnvloeden. Het is dus mogelijk dat de gewijzigde virussen terechtkomen in cellen buiten de cellen die niet goed werken. Het risico op schade aan gezonde cellen hangt af van het type gentherapie dat wordt gebruikt en waarvoor het wordt gebruikt. Infectie veroorzaakt door het virus. Het is mogelijk dat de virussen, zodra ze in het lichaam terechtkomen, opnieuw ziekten kunnen veroorzaken. Mogelijkheid tot het veroorzaken van fouten in uw genen. Deze fouten kunnen leiden tot kanker. Virussen zijn niet de enige vectoren die kunnen worden gebruikt om gewijzigde genen in de cellen van uw lichaam te brengen. Andere vectoren die in klinische studies worden onderzocht zijn: Stamcellen. Alle cellen in uw lichaam worden gecreëerd uit stamcellen. Voor gentherapie kunnen stamcellen in een laboratorium worden gewijzigd of gecorrigeerd om cellen te worden die ziekten bestrijden. Liposomen. Deze deeltjes kunnen de nieuwe, therapeutische genen naar de doelcellen brengen en de genen in het DNA van uw cellen overbrengen. De FDA en de National Institutes of Health volgen de gentherapie-klinische studies die in de VS lopen nauwlettend. Ze zorgen ervoor dat patiëntveiligheid een topprioriteit is tijdens het onderzoek.

Welke procedure u krijgt, hangt af van de ziekte die u heeft en het type gentherapie dat wordt gebruikt. Bij een bepaald type gentherapie wordt bijvoorbeeld bloed afgenomen of wordt beenmerg uit uw heupbeen verwijderd met een grote naald. Vervolgens worden in een laboratorium cellen uit het bloed of beenmerg blootgesteld aan een virus of een ander type vector dat het gewenste genetische materiaal bevat. Zodra de vector de cellen in het laboratorium is binnengekomen, worden die cellen terug in uw lichaam geïnjecteerd, in een ader of in weefsel. Vervolgens nemen uw cellen de vector op, samen met de veranderde genen. Bij een ander type gentherapie wordt een virale vector rechtstreeks in het bloed of in een geselecteerd orgaan ingebracht. Bespreek met uw zorgteam welk type gentherapie zal worden gebruikt en wat u kunt verwachten.