Created at:1/13/2025
Mecasermin er en syntetisk versjon av insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) som hjelper barn å vokse når kroppen deres ikke produserer nok av dette viktige hormonet naturlig. Denne medisinen er spesielt utviklet for barn med alvorlig primær IGF-1-mangel, en sjelden tilstand der kroppen ikke kan produsere tilstrekkelig veksthormon eller reagere på det riktig.
Hvis barnet ditt er diagnostisert med veksthormonmangel og ikke har respondert godt på tradisjonell veksthormonbehandling, kan mecasermin være neste trinn legen din vurderer. Det administreres som en daglig injeksjon under huden, omtrent som insulin for diabetes.
Mecasermin er en menneskeskapt kopi av insulinlignende vekstfaktor-1, et protein kroppen din produserer naturlig for å hjelpe celler å vokse og utvikle seg. Når barn har alvorlig primær IGF-1-mangel, produserer ikke kroppen deres nok IGF-1 eller kan ikke bruke det effektivt, noe som fører til betydelig forsinket vekst.
Denne medisinen erstatter i hovedsak det barnets kropp skal produsere på egen hånd. Tenk på det som å gi den manglende brikken som gjør at normal vekst og utvikling kan skje. FDA har godkjent mecasermin spesielt for denne sjeldne tilstanden, noe som gjør det til et spesialisert behandlingsalternativ.
I motsetning til vanlig veksthormon, virker mecasermin direkte som IGF-1 i stedet for å stimulere kroppen til å produsere mer av det. Dette gjør det spesielt nyttig for barn hvis kropper ikke kan reagere på veksthormonbehandling.
Mecasermin behandler alvorlig primær IGF-1-mangel hos barn som ikke har respondert på veksthormonbehandling. Denne tilstanden rammer omtrent 1 av 100 000 barn, noe som gjør den ganske sjelden, men alvorlig når den oppstår.
Legen din vil vanligvis vurdere mecasermin når barnet ditt oppfyller spesifikke kriterier. Disse inkluderer å ha svært lave IGF-1-nivåer i blodprøver, vise dårlig vekst til tross for tilstrekkelig ernæring, og ikke respondere på minst ett års behandling med veksthormon.
Medisinen brukes også for barn med veksthormongendeletjoner eller alvorlig veksthormonufølsomhet. I disse tilfellene vil tradisjonell veksthormonterapi rett og slett ikke fungere fordi kroppen ikke kan behandle eller reagere på veksthormon på riktig måte.
Mecasermin virker ved å direkte gi barnets kropp den IGF-1 den trenger for normal vekst og utvikling. Dette regnes som en moderat sterk medisin som krever nøye overvåking og presis dosering.
Når det injiseres under huden, kommer mecasermin inn i blodet og reiser til forskjellige vev i hele kroppen. Det binder seg deretter til IGF-1-reseptorer på celler, og utløser vekstprosessene som skal skje naturlig i barndommen.
Medisinen fremmer beinvekst, muskelutvikling og generell fysisk modning. Det hjelper også med proteinsyntese og kan forbedre metabolismen. Fordi det virker på cellenivå, ser du kanskje ikke umiddelbare endringer, men veksten bør gradvis forbedres i løpet av flere måneders behandling.
Mecasermin må gis som en subkutan injeksjon to ganger daglig, omtrent 20 minutter før eller etter måltider. Helsepersonell vil lære deg hvordan du forbereder og gir disse injeksjonene trygt hjemme.
Gi alltid mecasermin med mat eller en matbit for å forhindre lavt blodsukker, som kan være en alvorlig bivirkning. Medisinen kan føre til at blodsukkernivået synker betydelig, spesielt hos barn som ikke spiser regelmessig eller har mageproblemer.
Roter injeksjonsstedene mellom armer, ben og mage for å forhindre hudproblemer. Rengjør injeksjonsstedet med alkohol og bruk en ny nål hver gang. Oppbevar uåpnede hetteglass i kjøleskapet, men la dem oppnå romtemperatur før injeksjon.
Rist aldri medisinen, da dette kan skade proteinet. Hvis du ser partikler eller uklarhet i løsningen, må du ikke bruke den og kontakte apoteket for en erstatning.
Barnet ditt vil vanligvis trenge mecasermin-behandling i flere år, ofte til de når voksen høyde eller vekstplatene lukkes. Dette skjer vanligvis i tenårene, men tidspunktet varierer for hvert barn.
Legen din vil overvåke barnets vekst hver tredje til sjette måned for å avgjøre om medisinen virker effektivt. De vil måle høyde, vekt og kan ta røntgenbilder for å sjekke beinets alder og utvikling av vekstplater.
Noen barn kan trenge behandling i 5-10 år eller mer, avhengig av når de starter behandlingen og hvordan kroppen deres reagerer. Målet er å hjelpe barnet ditt med å nå sitt genetiske potensial for høyde og utvikling.
Behandlingen fortsetter vanligvis så lenge barnet ditt fortsatt vokser og medisinen hjelper. Legen din vil til slutt anbefale å stoppe når veksten avtar betydelig eller er fullført.
Som alle medisiner kan mecasermin forårsake bivirkninger, selv om ikke alle opplever dem. Den mest bekymringsfulle bivirkningen er lavt blodsukker (hypoglykemi), som kan være alvorlig hvis det ikke behandles raskt.
Her er de vanligste bivirkningene du kan legge merke til, og det er viktig å forstå at mange av disse kan håndteres med riktig pleie:
Disse vanlige bivirkningene bedres ofte når barnets kropp tilpasser seg medisinen. Du bør imidlertid alltid kontakte legen din hvis de blir alvorlige eller bekymringsfulle.
Mer alvorlige, men mindre vanlige bivirkninger krever umiddelbar medisinsk hjelp. Disse sjeldne mulighetene inkluderer alvorlige allergiske reaksjoner, vedvarende lavt blodsukker som ikke reagerer på behandling, eller tegn på økt trykk i hjernen, for eksempel alvorlig hodepine med synsforandringer.
Noen barn kan også oppleve forstørrede mandler eller søvnapné, spesielt de som allerede har pusteproblemer. Legen din vil overvåke for disse komplikasjonene under regelmessige kontroller.
Mekasermin er ikke egnet for alle, og legen din vil nøye vurdere om det er trygt for barnet ditt. Barn med aktiv eller mistenkt kreft bør ikke få denne medisinen, da IGF-1 potensielt kan stimulere tumorvekst.
Barnet ditt bør ikke ta mekasermin hvis de har alvorlig nyre- eller leversykdom, da disse tilstandene kan påvirke hvordan kroppen behandler medisinen. Barn med lukkede vekstsoner vil heller ikke ha nytte av behandlingen siden knoklene deres ikke lenger kan vokse lenger.
Her er viktige tilstander som kan forhindre at barnet ditt trygt bruker mekasermin:
I tillegg kan barn med visse genetiske tilstander eller de som tar spesifikke medisiner, trenge alternative behandlinger. Legen din vil gjennomgå barnets komplette sykehistorie før mecasermin forskrives.
Mecasermin er tilgjengelig under merkenavnet Increlex i USA og mange andre land. Dette er for tiden det eneste FDA-godkjente merket av mecasermin som er tilgjengelig for behandling av alvorlig primær IGF-1-mangel.
Increlex er produsert av Ipsen Biopharmaceuticals og kommer som en klar løsning i små hetteglass for injeksjon. Hvert hetteglass inneholder 40 mg mecasermin i 4 ml løsning.
Du vil ikke finne generiske versjoner av mecasermin fordi det er en kompleks proteinmedisin som er vanskelig å reprodusere nøyaktig. Dette betyr også at medisinen kan være ganske dyr, men mange forsikringsplaner og pasientstøtteprogrammer kan hjelpe med kostnadene.
For de fleste barn med veksthormonmangel er tradisjonell veksthormonbehandling (somatropin) førstevalgsbehandling. Mecasermin er typisk forbeholdt tilfeller der veksthormon ikke virker eller ikke kan brukes.
Hvis barnet ditt ikke kan ta mecasermin, kan andre veksthormonpreparater vurderes, inkludert forskjellige merker eller formuleringer av somatropin. Noen barn kan ha nytte av kombinasjonsbehandlinger eller forskjellige doseringsplaner.
I sjeldne tilfeller der verken veksthormon eller mecasermin er passende, kan leger anbefale ernæringsstøtte, fysioterapi eller andre støttende behandlinger for å optimalisere vekst og utvikling innenfor barnets begrensninger.
Det er imidlertid viktig å forstå at det ikke finnes noen direkte erstatning for mecasermin hos barn med alvorlig primær IGF-1-mangel. Denne medisinen fyller en unik rolle som andre behandlinger rett og slett ikke kan tilby.
Mecasermin er ikke nødvendigvis "bedre" enn veksthormon, men det virker annerledes og tjener et spesifikt formål. Veksthormonterapi er førstevalget for de fleste barn med veksthormonmangel fordi det generelt er enklere å bruke og har en lengre historikk.
Imidlertid blir mecasermin det bedre alternativet når veksthormonterapi mislykkes eller ikke er mulig. For barn med alvorlig primær IGF-1-mangel kan mecasermin være den eneste effektive behandlingen som er tilgjengelig.
Veksthormon stimulerer kroppen til å produsere IGF-1, mens mecasermin direkte gir IGF-1. Dette betyr at mecasermin kan hjelpe barn hvis kropper ikke kan reagere på veksthormon eller produsere IGF-1 naturlig.
Valget mellom disse medisinene avhenger helt av barnets spesifikke tilstand og hvordan kroppen deres reagerer på behandlingen. Legen din vil avgjøre hvilken tilnærming som er mest hensiktsmessig basert på blodprøver, vekstmønstre og behandlingshistorikk.
Mecasermin krever ekstra forsiktighet hos barn med diabetes fordi det kan senke blodsukkernivået betydelig. Hvis barnet ditt har diabetes, må legen nøye overvåke blodsukkeret og eventuelt justere diabetesmedisiner.
Kombinasjonen av mecasermin og diabetesmedisiner kan øke risikoen for alvorlig lavt blodsukker. Helsepersonell vil samarbeide med deg for å utvikle en nøye overvåkingsplan og lære deg hvordan du kan gjenkjenne og behandle hypoglykemi raskt.
Regelmessig blodsukkertesting blir enda viktigere når barnet ditt tar mecasermin. Du må sjekke nivåene oftere og alltid ha hurtigvirkende sukkerkilder lett tilgjengelig.
Hvis du ved et uhell gir barnet ditt for mye mecasermin, må du være nøye med å se etter tegn på lavt blodsukker og kontakte legen din umiddelbart. Symptomer inkluderer skjelvinger, svetting, forvirring, irritabilitet eller uvanlig oppførsel.
Gi barnet ditt noe sukkerholdig å spise eller drikke med en gang, for eksempel fruktjuice, glukosetabletter eller godteri. Bli hos dem og fortsett å overvåke for symptomer mens du venter på medisinsk veiledning.
Ikke vent for å se om symptomene utvikler seg. Lavt blodsukker fra for mye mecasermin kan være alvorlig og kan kreve akuttbehandling. Ring legens nødtelefon eller dra til nærmeste akuttmottak hvis du ikke får kontakt med helsepersonellet ditt.
Hvis du glemmer en dose mecasermin, gi den så snart du husker det, men bare hvis det er innen et par timer etter det planlagte tidspunktet. Sørg for at barnet ditt spiser noe før eller kort tid etter injeksjonen for å forhindre lavt blodsukker.
Hvis det nesten er tid for neste dose, hopp over den glemte dosen og gå tilbake til den vanlige planen. Gi aldri to doser samtidig for å kompensere for en glemt dose, da dette kan forårsake farlige fall i blodsukkeret.
Hold oversikt over glemte doser og gi legen din beskjed hvis du har problemer med å holde planen. De kan kanskje foreslå strategier for å hjelpe deg med å huske eller justere tidspunktet for å passe bedre inn i familiens rutine.
Du bør aldri slutte med mecasermin uten å konsultere barnets lege først. Tidspunktet avhenger av barnets vekstfremgang, bein-alder og generell utvikling, som helseteamet ditt overvåker regelmessig.
De fleste barn kan slutte med mecasermin når vekstplatene deres lukkes, vanligvis i tenårene. Legen din vil bruke røntgenbilder og vekstmålinger for å avgjøre når dette skjer og om fortsatt behandling vil være fordelaktig.
Noen barn kan trenge å fortsette behandlingen lenger hvis de fortsatt vokser og har nytte av medisinen. Andre kan slutte tidligere hvis bivirkninger blir problematiske eller hvis veksten har nådd et akseptabelt nivå.
Langsiktige studier på mecasermin pågår fortsatt, siden det er en relativt ny medisin. Imidlertid tyder dagens forskning på at når den brukes riktig under medisinsk tilsyn, oppveier fordelene generelt risikoen for barn med alvorlig IGF-1-mangel.
Legen din vil overvåke barnet ditt regelmessig for potensielle langsiktige effekter, inkludert endringer i stoffskiftet, beinutvikling og generell helse. Disse kontrollene hjelper med å fange opp eventuelle problemer tidlig og justere behandlingen etter behov.
Det viktigste er å opprettholde regelmessige oppfølgingsavtaler og rapportere eventuelle bekymringsfulle symptomer omgående. Dette gjør at helseteamet ditt kan sikre at barnet ditt får maksimalt utbytte av behandlingen samtidig som potensielle risikoer minimeres.