Gen terapi

Gener inneholder DNA – koden som styrer mye av kroppens form og funksjon. DNA kontrollerer alt fra hårfarge og høyde til å puste, gå og fordøye mat. Gener som ikke fungerer som de skal, kan forårsake sykdom. Noen ganger kalles disse genene mutasjoner.

Gen terapi gjøres for å: Reparere gener som ikke fungerer som de skal. Feilaktige gener som forårsaker sykdom kan slås av slik at de ikke lenger fremmer sykdom. Eller friske gener som bidrar til å forhindre sykdom kan slås på slik at de kan stoppe sykdommen. Erstatte gener som ikke fungerer som de skal. Noen celler blir syke fordi visse gener ikke fungerer som de skal eller ikke lenger fungerer i det hele tatt. Å erstatte disse genene med friske gener kan bidra til å behandle visse sykdommer. For eksempel forhindrer et gen som kalles p53 vanligvis svulstvekst. Flere typer kreft har blitt knyttet til problemer med p53-genet. Hvis helsepersonell kunne erstatte det feilaktige p53-genet, kan det friske genet føre til at kreftcellene dør. Gjøre immunsystemet oppmerksom på syke celler. I noen tilfeller angriper ikke immunsystemet ditt syke celler fordi det ikke ser dem som inntrengere. Helsepersonell kan bruke gen terapi til å trene immunsystemet til å se disse cellene som en trussel.

Gen terapi har noen potensielle risikoer. Et gen kan ikke enkelt settes direkte inn i cellene dine. I stedet blir det vanligvis levert ved hjelp av en bærer kalt en vektor. De vanligste gen terapi vektorene er virus. Det er fordi de kan gjenkjenne visse celler og bære genetisk materiale inn i genene til disse cellene. Forskere endrer virusene, og erstatter gener som forårsaker sykdom med gener som trengs for å stoppe sykdom. Denne teknikken presenterer risikoer, inkludert: Uønsket immunsystemreaksjon. Kroppens immunsystem kan se de nylig introduserte virusene som inntrengere. Som et resultat kan det angripe dem. Dette kan forårsake en reaksjon som varierer fra hevelse til organsvikt. Målretting av feil celler. Virus kan påvirke mer enn én celletype. Så det er mulig at de endrede virusene kan komme inn i celler utover de som ikke fungerer som de skal. Risikoen for skade på friske celler avhenger av hvilken type gen terapi som brukes og hva den brukes til. Infeksjon forårsaket av viruset. Det er mulig at når virusene kommer inn i kroppen, kan de igjen være i stand til å forårsake sykdom. Mulighet for å forårsake feil i genene dine. Disse feilene kan føre til kreft. Virus er ikke de eneste vektorene som kan brukes til å bære endrede gener inn i kroppens celler. Andre vektorer som studeres i kliniske studier inkluderer: Stamceller. Alle celler i kroppen din er skapt fra stamceller. For gen terapi kan stamceller endres eller korrigeres i et laboratorium for å bli celler som bekjemper sykdom. Liposomer. Disse partiklene kan bære de nye, terapeutiske genene til målcellene og overføre genene til DNA-et i cellene dine. FDA og National Institutes of Health følger nøye med på gen terapi kliniske studier som pågår i USA. De sørger for at pasientsikkerhet er en topp prioritet under forskningen.

Hvilken prosedyre du får, vil avhenge av sykdommen du har og hvilken type geneterapi som brukes. For eksempel, i en type geneterapi: Du kan få tatt blodprøve, eller du kan få fjernet benmarg fra hoftebeinet med en stor nål. Deretter, på et laboratorium, blir celler fra blodet eller benmargen eksponert for et virus eller en annen type vektor som inneholder det ønskede genetiske materialet. Når vektoren har gått inn i cellene på laboratoriet, blir disse cellene injisert tilbake i kroppen din, enten i en vene eller i vev. Deretter tar cellene dine opp vektoren sammen med de endrede genene. I en annen type geneterapi blir en viral vektor infundert direkte i blodet eller i et valgt organ. Snakk med helsepersonellet ditt for å finne ut hvilken type geneterapi som vil bli brukt og hva du kan forvente.