Maal akka ta'e Elapegademase-lvlr: Fayyadamni, Qusannaa, Dhiibbaa Gamaa fi Kanneen Biraa

Elapegademase-lvlr yaala bakka bu'aa enzayimii addaa kan dhibee dhalaataa baay'ee hin argamne kan jedhamu adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) yaaluuf kan qophaa'edha. Qorichi kun enzayimii dhabame qaamni keessan sirna ittisa qaamaa fayyaa eeguuf barbaadu bakka buusuun hojjeta. Yoo ati ykn jaalatamni kee ADA-SCID'n qabamte ta'e, yaalli kun hojii ittisa qaamaa deebisuu fi dhukkuboota cimaa irraa eeguu gargaara.

Elapegademase-lvlr Maal?

Elapegademase-lvlr enzayimii adenosine deaminase kan namoonni tokko tokko ittiin hin dhalatin kan namaan hojjetameedha. Yoo qaamni keessan enzayimii kana hin qabaatin, sirni ittisa qaamaa keessan sirnaan hojjechuu hin danda'u, kanaaf dhukkuboota cimaaf saaxilamtu. Qorichi kun akka sirnaan murasa keessatti, yeroo baay'ee mudhii ykn harka olka'aa keessatti kennama.

Qorichi kun garee qorichoota kan yaala bakka bu'aa enzayimii jedhamu keessa jira. Yaaloonni kunniin qaama keessaniif pirootiinii addaa hojii barbaachisaa raawwachuuf barbaadu kennuun hojjatu. Akkuma qaama keessaniif kutaa dhabame sirna ittisa qaamaa cimaa ijaaruuf barbaadu kennuu yaadi.

Elapegademase-lvlr Maaliif Fayyadamama?

Qorichi kun adenosine deaminase severe combined immunodeficiency, dhibee dhalaataa baay'ee hin argamne kan sirna ittisa qaamaa keessan da'umsa irraa eegalee miidhu yaala. Namoonni ADA-SCID qaban hojii ittisa qaamaa xiqqaa ykn hin qaban, kanaaf dhukkuboota salphaatti ta'uu qabanitti baay'ee saaxilamoodha.

Doktarri keessan yoo ADA-SCID qabaattan fi bakka bu'aa marsaa lafee ykn yaala gene barbaaddan yaala kana akka isiniif kennu gorsuu danda'a. Qorichi kun dandeettii sirna ittisa qaamaa keessanii bakteri, vaayirasii fi qaamolee miidhaa qaban biroo ofirraa ittisuu deebisa. Namoota baay'eef, yaalli kun jireenya jijjiruu danda'a, isaanis dhukkuboota xiqqaa qabaatanii jireenya baramaa jiraachuu danda'u.

Elapegademase-lvlr Akkamitti Hojjeta?

Qorichi kun hojii isaa kan eegaluu enzaayimii adinoosiin deeminaasii qaama keessatti dhabame bakka buusuudhaanidha. Enzaayimiin kun wantoota summaa’oo kan akka deoksi-adinoosiinii fi adinoosiinii jedhaman kan seelota ittisa qaamaa keessatti miidhaa geessisan cabsa. Enzaayimii kana malee, wantoonni miidhaa geessisan kun walitti qabamuun seelota sirna ittisa qaamaa keessatti dhukkuba irraa isin eegan balleessu.

Yeroo talaalliin elapeegademase-lvlr isiniif kennamu, qorichi qaama keessanitti enzaayimii hojjetu kan barbaachisu kenna. Enzaayimiin sun booda wantoota summaa’oo cabsee, seelotni ittisa qaamaa keessan akka jiraatanii fi akka gaariitti akka hojjetan taasisa. Adeemsi kun dandeettii sirni ittisa qaamaa keessanii dhukkuboota adda baasuufi loluu akka deebisu gargaara.

Qorichi kun yaala cimaa fi bu’a qabeessa ta’e kan ADA-SCIDf yaalamuudha. Haa ta’u malee, bu’aa isaa eeguuf talaallii yeroo hundaa kennamu barbaada, sababiin isaas enzaayimiin qaama keessan keessatti yeroo hundaa hin turu.

Elapegademase-lvlr Akkamittiin fudhachuu qaba?

Qoricha kana talaallii akka ta’etti maasha keessatti ni fudhattu, kanas yeroo baay’ee ogeessa fayyaan mana yaalaa keessatti isiniif kennama. Talaalliin kun yeroo baay’ee maasha coomaa yookiin harka ol’aanaa keessatti kennama. Doktarri keessan safartuu sirrii ta’e ulfaatina keessanii fi qaamni keessan yaalaaf akkamitti akka deebisu irratti hundeeffachuun murteessa.

Talaallin kun yeroo baay’ee torbanitti yeroo tokko yookiin lama kennama, kunis barbaachisummaa keessan irratti hundaa’a. Gareen fayyaa keessan qorichi kun akka gaariitti hojjechaa jiraachuu isaa mirkaneessuuf yeroo hundaa hojii ittisa qaamaa keessanii ni hordofa. Qoricha kana nyaata waliin fudhachuun yookiin talaallii dura nyaata dhiisuun isin hin barbaachisu.

Walga’iiwwan talaallii hundumaa qabattan hordofuuun barbaachisaadha. Safartuun dhabamuun wantoota summaa’oo deebi’anii akka walitti qabaman taasisa, kunis sirna ittisa qaamaa keessan akka laafu gochuu danda’a, akkasumas dhukkubootaaf isin saaxiluu danda’a.

Elapegademase-lvlr Yeroo Meqaaf fudhachuu qaba?

Namoonni baay'een ADA-SCID qaban, hojii qaama isaanii ittisaa eeguuf yaala kana yeroo hundumaa itti fufuu qabu. Kun dhibee maatii waan ta'eef, qaamni keessan uumamaan enzayimii adenosine deaminase oomishuu danda'uu hin danda'u. Qorichi kun, yeroo isaa fudhattan hundatti, hojii kana dhabame bakka buusa.

Doktarri keessan, yaalli kun akkaataa gaariin akka hojjetu mirkaneessuuf, sirna ittisa qaama keessanii yeroo yerootti qorannaa dhiigaan ni to'ata. Namoonni tokko tokko, dhuma irratti yaala biraa kan akka yaala geeniif ykn sarara lafee walitti dabarsuutti jijjirama, garuu kun wantoota dhuunfaa hedduu irratti kan hundaa'u yoo ta'u, kanneen keessaa umuriin keessan, fayyaan walii galaa keessanii fi argamni kennitoota sirrii ta'an ni argamu.

Murtoon yeroo dheeraaf yaala itti fufuu irratti kennamu, yeroo hundumaa garee fayyaa keessanii wajjin walitti dhufeenya qabaachuu qaba, kunis haala keessan addaa madaaluu fi filannoowwan keessan akka hubattan isin gargaara.

Bu'aawwan Hammaataa Elapegademase-lvlr Maal Fa'i?

Akkuma qorichoota hundaa, elapegademase-lvlr bu'aawwan hammaataa ni qabaachuu danda'a, garuu namoonni hunduu isaan hin muudatan. Bu'aawwan hammaataa baay'een to'atamoo dha, gareen fayyaa keessanis rakkoo kamiyyuu irratti isin ni to'ata.

Kunooti bu'aawwan hammaataa yeroo baay'ee mul'atan:

• Iddoo itti sirriin itti kennamu irratti dhukkubbii, gogiinsa, ykn diimina
• Mata-dhukkubbii
• Qufaa ykn kusaa
• Huumna ykn qorra
• Dhukkubbii maashaalee
• Dadhabina
• Garaa-ba'uu

Mallattooleen kun yeroo baay'ee salphaa dha, qaamni keessan qoricha kanaaf yeroo of tolchutti fooyya'uu qabu. Kennituun fayyaa keessanii, yoo isaan isin rakkisan, akkaataa itti bu'aawwan hammaataa kana to'attan ni argisiisu.

Akkasumas, bu'aawwan hammaataa muraasni kan hin argamne garuu kan daran ulfaataa ta'an jiru, kunis xiyyeeffannaa yaala fayyaa hatattamaa barbaada:

• Deemsa dhukkuba cimaa kan hafuura baafachuun rakkisaa ta'u ykn fuula, gubbaa afaanii, ykn qoonqoo keessatti niitii uumamuu
• Mallattoolee anemiaa heemoolitikii (dadhabina addaa, gogaan halluu qabaachuu, onnee saffisaan dhagahuu)
• Infekshinii cimaa ykn itti fufaa
• Dhiigni ykn miidhanni hin baratamne
• Deebii of-eegumsa qaamaa kan qaamni keessan walnyaatinsa fayyaa weeraru

Deebiin kun kan baay'ee hin argamne ta'us, yoo mallattoolee kanneen keessaa tokko yoo argattan, dafanii ogeessa fayyaa keessan quunnamiin barbaachisaa dha.

Eenyutu Elapegademase-lvlr hin fudhachuu qabu?

Qorichi kun nama hundumaaf hin ta'u, doktarri keessanis sirriitti kan isiniif ta'u ta'uu isaa ni ilaala. Namoonni elapegademase-lvlr ykn wantoota isaa keessaa tokkoof deebii dhukkuba cimaa qaban, yaala kana hin argachuu qaban.

Doktarri keessan yaala kana dura fayyaa keessan guutuu ni ilaala. Namoonni dhukkuba of-eegumsa qaamaa qaban ykn qoricha sirna ittisa qaamaa hir'isu fudhatan, to'annaa addaa ykn yaala biraa barbaachisuu danda'u.

Yoo ulfooftan ykn ulfoofuu yaaddan, kana ogeessa fayyaa keessan waliin mari'adhaa. Emni elapegademase-lvlr ulfa keessatti eegamaa ta'uu isaa guutummaatti hin mirkanaa'in, kanaaf doktarri keessan bu'aa isaa balaa isaa waliin isiniifii daa'ima keessaniif madaaluu qaba.

Maqaa Brandii Elapegademase-lvlr

Maqaan brandii elapegademase-lvlr Revcovi dha. Qorichi kun Leadiant Biosciences'n kan oomishame yoo ta'u, dhukkubsattoota ADA-SCID kanneen yaala bakka bu'aa enzayimii barbaadan yaaluuf addatti kan qophaa'edha.

Yaala keessan ogeessota fayyaa ykn farmasistoota waliin yeroo mari'attan, maqaa waliigalaa (elapegademase-lvlr) ykn maqaa brandii (Revcovi) fayyadamuu dandeessu. Maqaan lamaaninuu qoricha tokko irratti kan xiyyeeffatanidha.

Elapegademase-lvlr Filannoowwan

Namoota ADA-SCID qabanif, filannoowwan yaala hedduun ni jiru, garuu filannoon gaariin haala keessan irratti hundaa'a. Kiranni maroo lafee (kanis kiranni seelii tiranna dhiigaa jedhamuunis beekama) yeroo baay'ee yaala sadarkaa warqee ta'ee ilaallama, keessumaa daa'immanii fi daa'imman xixiqqoof.

Yaalii geeniis filannoo abdachiisaa biraa kan seelii tiranna keessan jijjiruu dabalatuudha, kanis enzayimii dhabame oomishuuf. Yaalli kun qorannoowwan kilinikaalii keessatti bu'aa gaarii agarsiiseera, akkasumas dhukkubsattoota tokkoof fayyina yeroo dheeraa kennuu danda'a.

Yaalii bakka bu'aa enzayimii biraa kan pegademase bovine (PEG-ADA) jedhamu seenaa keessatti fayyadamuun ture, garuu elapegademase-lvlr bu'aa qabeessummaa isaa fooyya'ee fi balaa walnyaatinsa qaama ittisaa hir'isuu irraa kan ka'e waliigala filatama. Gareen fayyaa keessanii filannoon kam akka haala keessaniif gaarii ta'u ni mari'atu.

Elapegademase-lvlr Pegademase Bovine Caalaa Gaarii Dhaa?

Elapegademase-lvlr waliigala yaala pegademase bovine durii caalaa fooyya'iinsa akka qabuutti ilaallama. Qorichi haaraan kan argamu maddaa namaa irraa malee maddaa sa'aatii irraa waan ta'eef, balaa qaamni ittisaa keessan antii-qaamolee yaala sana irratti uumuu hir'isa.

Qorannoowwan kilinikaalii elapegademase-lvlr deebisii qaama ittisaa gaarii akka kennu agarsiisaniiru, akkasumas miidhaa gamaa pegademase bovine caalaa xiqqaa qabaachuu danda'a. Dhukkubsattoonni yeroo baay'ee qulqullina jireenyaa fooyya'aa fi hir'ina dhukkuba walnyaatinsa yaala haaraan waliin muudatu.

Haa ta'u malee, qorichoonni lamaan kaayyoo bu'uuraa tokko kan enzayimii dhabame bakka bu'uu tajaajilu. Doktarri keessan wantoota akka haala fayyaa keessanii ammaa, seenaa yaala duraanii, fi deebii dhuunfaa yeroo filannoon kam akka isiniif gaarii ta'u gorsu ilaala.

Gaaffiiwwan Yeroo Baay'ee Elapegademase-lvlr Irratti Gaafatamani

Elapegademase-lvlr Daa'immaniif Eenyummaa Qabaa?

Eeyyee, elapegademase-lvlr daa'immaniif nageenya qaba, akkasumas dhugumaan daa'imman dhukkuba ADA-SCID qaban irratti baay'inaan fayyadamu. Haalli kun yeroo baay'ee daa'imummaa keessatti waan mul'atuuf, namoonni hedduun daa'imummaa isaanii keessatti yaala jalqabu. Qorichi kun daa'immaniif addatti qoratameera, akkasumas bu'aa nageenyaa fi bu'aa gaarii agarsiiseera.

Daa'imman yaala kana fudhatan, akka namoota guddaaatti hordoffii yeroo hundaa barbaadu. Gareen fayyaa daa'ima keessanii qoricha safara ulfaatinaa fi guddina isaanii irratti hundeeffachuun ni sirreessa, akkasumas miidhaa qaamaa yookiin jijjiirama hojii qaama ittisaa kamiyyuu ni hordofu.

Maal gochuu qaba yoo tasa elapegademase-lvlr baay'ee fudhadhe?

Yoo qoricha baay'ee fudhadhe jeddee amanta ta'e, dafee ogeessa fayyaa keessan qunnamaa yookiin mana yaalaa ariifataa dhaqaa. Mallattoowwan qoricha baay'ee fudhachuu keessatti dhukkubsachuu cimaa, kuskuu, yookiin dhukkubsachuu qaamaa dabalata, garuu qorichi kun ogeessota fayyaan waan kennamuuf qoricha baay'ee fudhachuun baay'ee hin mul'atu.

Gareen yaalaa keessan si dhiheenyaan ni hordofa, akkasumas yoo barbaachisa ta'e kunuunsa deeggarsa ni kennu. Isaan lakkoofsa dhiigaa fi hojii qaama ittisaa keessan ni ilaalu, wanti hundinuu akka tasgabbaa'uuf. Mallattoowwan kamiyyuu mataa keessaniin yaaluu hin yaalinaa – yeroo hundaa gargaarsa fayyaa ogeessotaa barbaadaa.

Yoo qoricha elapegademase-lvlr fudhachuu dagadhe maal gochuu qaba?

Yoo sirna qoricha fudhachuu dagattan, dafee ogeessa fayyaa keessan qunnamaa akka isiniif deebisan. Qoricha itti aanu yeroo karoorfame eegaluu hin eeginaa, sababiin isaas sadarkaa enzayimii qaama keessan keessatti walitti fufiinsaan eeguun sirna qaama ittisaa keessan akka gaariitti hojjechuuf barbaachisaadha.

Doktorri keessan keessattuu yoo qoricha hedduu dagattan, akka isin arguu barbaaduu danda'a. Isaanis hojii qaama ittisaa keessan yeroo yaala hin fudhatamnetti miidhaan akka hin irra geenye mirkaneessuuf hordoffii dabalataa ni gorsuu danda'u.

Yoom elapegademase-lvlr fudhachuu dhaabuu danda'a?

Elapegademase-lvlr fudhachuu dhaabuu hin qabdu duraan dursitee garee yaala kee waliin mari'achuu malee. ADA-SCID dhibee dhalaataa umurii guutuu waan ta'eef, yaala dhaabun salphaatti rakkoolee sirna ittisa qaamaa deebi'anii dhufuu fi balaa dhibeewwan cimaa dabaluu danda'a.

Namoonni tokko tokko dhuma irratti yaala biraatiif akka yaala geene terapii ykn traansipilaantii lafee dugdaa ykn bu'aa isaa fudhachuu danda'u, garuu murtoon kun qindoominaa fi hordoffii gaafata. Doktarri kee yeroo fi yeroo yaalli biraa haala keetiif sirrii ta'uu danda'u akka hubattu si gargaara.

Elapegademase-lvlr yeroo fudhachaa jiru deemuu nan danda'aa?

Eeyyee, yaala kana yeroo argattu deemuu ni dandeessa, garuu qindoomina gaafata. Injekshinii kee yeroo karoorfame akka argattu mirkaneessuuf bakka deemtuutti wal'aansaa fayyaa waliin wal qunnamiinsa gochuu qabda. Qorichi kun kuufamaa fi too'annaa addaa waan barbaaduuf, duraan dursanii qophiin gochuu qabdi.

Gareen yaala kee dokumentii yaalaa kennuun fi buufata yaalaa sirrii ta'e waliin si wal qunnamsiisuun deemtotaaf akka qophooftu si gargaaruu danda'a. Yeroo deemtu guyyaa yaala kee jijjiruu danda'u, garuu bu'aa yaala kee eegsisuun.