Maal Givosiran: Fayyadamni, Qusannaa, Dhibeewwan Itti Dhufanfi Kanneen Biraa

Givosiran qoricha addaa kan namoota porfirii tiruu akkutii qaban, kan dhibee dhalaatiif qophaa'e, weerara dhukkubbii qabu ittisuuf qophaa'edha. Qorichi kun kan itti fannifamu yoo ta'u, sababa bu'uuraa weerara porfirii irratti xiyyeeffachuun, yeroo isaan itti dhufan akka hir'atanfi hammi isaan itti dhufan akka xiqqatu gargaara.

Yoo ati yookiin namni ati itti yaaddutu porfirii tiruu akkutii qabamuu isaa itti himame, filannoowwan wal'aansaa ilaalchisee deebii barbaadaa jirta ta'a. Givosiran haala rakkisaa kana to'achuuf jijjirama guddaa kan agarsiisu yoo ta'u, jireenya tasgabbaa'aa fi mijataa ta'eef abdii ni kenna.

Givosiran Maal?

Givosiran qoricha oggaa baay'ee qoratamuu kan namoota porfirii tiruu akkutii qaban irratti xiyyeeffatuudha. Kunis garee qorichoota RNA xixiqqaa (siRNA) jedhamu kan dhukkubsichaa hir'isuuf sadarkaa geneetikii irratti hojjetan keessatti argama.

Qorichi kun furmaata ifa, kan bifa hin qabne kan ji'atti yeroo tokko gogaa kee jala itti fanniftuun dhufa. Kunis akka wal'aansa xiyyeeffataa qaamni kee rakkoo geneetikii bu'uuraa kan weerara porfirii kee fidu to'achuuf gargaaru yaadi.

Givosiran maqaa dhaabbataa Givlaari jedhamuun gabaatti kan dhiyaatu yoo ta'u, wal'aansa jalqabaa FDA'n eeyyamame kan weerara porfirii akkutii ittisuuf kan qophaa'edha, osoo isaan erga dhufanii booda wal'aanuu osoo hin taane.

Givosiran Maaliif Fayyada?

Givosiran weerara akkutii namoota porfirii tiruu akkutii qaban irratti ittisuuf fayyada. Dhibeen dhalaataa kun akkaataa qaamni kee heme, kutaa barbaachisaa hemogloobinii kan oksijiinii dhiiga kee keessatti geessu, itti oomishu irratti dhiibbaa geessisa.

Yeroo porfirii tiruu akkutii qabdu, qaamni kee kemikaalota tokko tokko kan porfiriin jedhaman sirritti hin qindeessu. Isaan kun walitti qabamuun weerara tasaa, cimaa kan dhukkubbii garaa cimaa, quufuu, kusaa, fi yeroo tokko tokko mallattoowwan niwuroloojikaalaa akka dadhabbii maasha yookiin wal hubachuu dhabuu fiduu danda'u.

Qorichi kun addatti kan hayyamame gosaalee porfirii hepatiikii akutaaf, kan akka porfirii intermitentii akuta, koproporfirii dhaalamaa, porfirii vaariigeetii, fi porfirii hanqina ALAD-ti. Doktarri kee gosa ati qabdu qorannoo addaatiin ni mirkaneessa.

Givosiraan Akkamitti Hojjeta?

Givosiraan hojii irra kan oolu, oomisha pirootiinii ALAS1 jedhamu tiruu kee keessatti hir'isuudhaan. Pirootiiniin kun namoota porfirii hepatiikii akuta qaban keessatti baay'ee hojjeta, akkasumas walitti qabama wantoota summaa'oo kan haleellaa fidan gumaacha.

Qorichi kun teeknoolojii walitti dhufeenya RNA fayyadamuun, bu'uuraan oomisha pirootiinii rakkisaa kanaa "gadi buusa". Kana gochuudhaan, walitti qabama dursitoota porfiriinii summaa'oo kan mallattoowwan kee kakaasan hir'isa.

Kun qoricha humna giddu-galeessaa ta'ee kan sababa dhugaa dhukkuba keetii furu malee mallattoowwan dhoksuu qofa miti. Qorannoowwan kilinikaa agarsiisan akkaataa haleellaa %70n gadi buusuu akka danda'u, namoota baay'ee keessatti, meeshaa humna qabeessa ta'ee kan dhukkuba kana too'achuuf gargaaru ta'a.

Givosiraan Akkamitti Fayyadamuun Qaba?

Givosiraan akka injikshinii subkutaanisii kennama, kunis jechuun gogaa jala, bakka garaa keetii, mudhii, ykn harka ol'aanaa kee keessatti injekshinii godhama. Kennituun fayyaa keetii akkaataa ofii keetii injekshinii gootu si barsiisa, ykn miseensi maatii si gargaaruu danda'a.

Qorichi kun ji'atti yeroo tokko kennama, doozii isaas ulfaatina qaama keetii irratti hundaa'ee lakkaa'ama. Namoonni baay'een ji'atti kiilogramii ulfaatina qaamaa tokkoof tilmaamaan 2.5 mg argatu. Doktarri kee doozii sirrii kee ni murteessa, akkasumas akkaataa sirriitti safartu si agarsiisa.

Givosiraan nyaata waliin fudhachuu hin qabdu, akkasumas wantoota nyaata addaa hin qabdu. Haa ta'u malee, qoricha sana fridge keessatti kuusuun barbaachisaa dha, injekshinii gootu dura ho'a qilleensaa akka argatu gochuun barbaachisaa dha. Gonkumaa vaayila sana hin sochoosin, kunis qoricha sana miidhuu danda'a.

Iddoo sirna itti fayyadamtu ji'a ji'aan jijjiraa akka hin jeeqamneef. Qoricha itti fayyadamuu dura alkooliin naannawa sana qulqulleessaa, akkasumas cirracha sirna itti fayyadamtuu sireeffamaa keessatti eegaa.

Givosiran Yeroo Dheeraaf Akkamitti Fayyadamaa?

Givosiran wal'aansa yeroo dheeraa kan itti fufaa turtan yoo fayyidaa porfirii keessan ittisuu gargaaruudha. Namoonni hedduun porfirii tiruu cimaa qaban fayyidaa argachuuf wal'aansa itti fufaa barbaadu.

Doktarri keessan akkaataa qorichi kun itti hojjetu ji'oota muraasa keessatti hordofa. Namoonni tokko tokko ji'oota muraasa keessatti hir'ina weeraraa ni hubatu, kan biraan garuu fayyidaa guutuu argachuuf yeroo dheeraa fudhata.

Murtoon wal'aansa itti fufuu ykn dhaabuu akkaataa qorichi mallattoowwan keessan itti to'atu, akkaataa dhiibbaan isaa itti isin irratti mul'atu, akkasumas fayyaa keessan waliigala irratti hundaa'a. Wal'aansa givosiran dhaabuu hin eegaliinaa, duraan dursinee ogeessa fayyaa keessan waliin mari'achuu qabdu, kunis weerara yeroo baay'ee dhufuu akka deebi'u gochuu danda'a.

Dhiibbaan Givosiran Maal Fa'i?

Akkuma qorichoota hundaa, givosiran dhiibbaa qabaachuu danda'a, garuu namoonni hunduu isaan hin muudatan. Wanta eegamuu qabu hubachuun wal'aansa keessan irratti amantaa akka qabaattan isin gargaara.

Dhiibbaan baay'ee mul'atu salphaa fi to'atamoo dha. Isaanis dhukkubbii garaa, kan namoota qoricha fudhatan keessaa %27 irratti mul'atu, akkasumas iddoo sirna itti fayyadamtuu irratti jijjirama kan akka diimina, gogaa, ykn itituu qoricha itti fayyadamtan irratti mul'atu.

Kunooti dhiibbaan baay'ee ibsamanii:

• Dhukkubbii garaa (yeroo baay'ee salphaa fi yeroo murasaaf)
• Jijjiirama iddoo sirna itti fayyadamtuu (diimina, gogaa, miidhama)
• Rasha ykn jeeqama gogaa
• Dadhabina ykn dhukkubbii
• Jijjiirama qorannoo hojii kalee

Dhiibbaan kun yeroo baay'ee mul'atan qaamni keessan ji'oota muraasa jalqabaa wal'aansaa keessatti qoricha kanaaf yeroo of to'atu fooyya'u.

Dhibeewwan cimaa garuu baay'ee hin babal'anne ni uumamuu danda'u, kana beekuun barbaachisaadha. Namoonni tokko tokko rakkoo kaleessa mudachuu danda'u, kanaafuu doktarri keessan qorannoo dhiigaa yeroo yerootti godhuun hojii kaleessa keessan ni hordofa.

Dhibeewwan yeroo muraasaa garuu cimaa ta'an keessatti:

• Rakkoo kaleessa cimaa (qorannoon dhiigaa jalqaba irratti kana qabuun ni gargaara)
• Alarjii cimaa (baay'ee yoo xiqqaate garuu dafanii yaala fayyaa barbaada)
• Jijjiirama guddaa hojii tiruu keessatti
• Infekshinii bakka itti sirame (teeknikiin sirnaan siruu kana ittisuu ni gargaara)

Yoo dhukkubsii hamaa, kusaa, dadhabbii hin baratamne, ykn mallattoowwan alarjii akka hargansuu rakkisaa ykn fuula ykn qoonqoo keessan niit'uun mudatte, dafanii wal'aansaa fayyaa keessan quunnamaa.

Eenyutu Givosiran hin fudhanne?

Givosiran nama hundumaaf hin ta'u, doktarri keessanis sirritti isiniif ta'uu isaa ni ilaala. Qorichi kun namoota gurguddoo qofaaf kan hayyamame waan ta'eef, daa'immaniif ykn dargaggoota waggaa 18 gadii hin yaadamne.

Yoo qoricha kanaaf ykn wantoota isaa keessatti argaman kamiyyuu irratti alerjii beektan, givosiran hin fudhatinaa. Yoo seenaa alerjii qorichaa qabaattan, doktarri keessan tarree wantoota isaa isinii wajjin ni ilaala.

Namoonni dhukkuba kaleessa cimaa qaban hordoffii addaa ykn jijjiirama doosii barbaachisuu danda'u, qorichi kun hojii kaleessa waan miidhuuf. Doktarri keessan yaala jalqabuu keessan duraa fi yeroo hunda yaala keessan keessatti hojii kaleessa keessan ni ilaala.

Dubartoonni ulfaa fi harma hoosisan wal'aansaa fayyaa isaanii wajjin sirritti balaa fi faayidaa isaa mari'achuu qabu. Yeroo ulfaa fayyadama givosiran irratti odeeffannoon muraasaan kan jiru yoo ta'u, faayidaan isaa balaa isaa caalaa yoo ta'e qorichi kun yaadamuu danda'a.

Maqaa Brand Givosiran

Givosiran maqaa brand Givlaari jalatti gurgurama, kan Alnylam Pharmaceuticals'n hojjetame. Yeroo ammaa kana maqaa brand givosiran ittiin argamu qofa.

Givlaariin vi'aaliwwan fayyadama tokkoffaa qofa kan qaban keessatti argama, kunis 189 mg givosiraan 1 mL furmaata keessatti qaba. Qorichi kun odoo hin eegamiin hin argamu, akkasumas mana qorichaa addaa kan qorichoota ho'aaf saaxilamoo ta'an too'achuu irratti muuxannoo qaban irraa argama.

Givosiraan qoricha haaraa waan ta'eef, gosa walii galaa hin qabu. Maqaan gosaa Givlaariin filannoo kee qofa kan ta'u, yaala kana argachuuf.

Filannoowwan Givosiraan

Givosiraan osoo hin argamiin dura, filannoowwan yaala dhukkuba porfirii hamaa ittisuuf daangeffamanii turan. Tooftaan filannoo guddaan wantoota kakaasan too'achuu fi yeroo isaan dhufanitti yaaluu dabalata.

Tooftaan too'annaa aadaa wantoota kakaasan kan akka qorichoota tokko tokko, dhiphina, soomaa fi alkoolii irraa fagaachuu dabalata. Namoonni tokko tokko heemin (Panhematin jedhamuun gurgurama) fayyadamuun haleellaa hamaa yaalu, kunis garuu mana yaalaa keessatti qaama keessaatti kennama.

Jireenya jijjiruun murteessaa ta'ee kan itti fufu yoo ta'u, yaala givosiraan waliin. Kunis, nyaata yeroo hundaa nyaachuu, dhiphina too'achuu, bishaan gahaa dhuguu, fi qorichoota kakaasan irraa fagaachuu dabalata.

Namoonni tokko tokko mala too'annaa dhukkubbii, deeggarsa nyaataa, fi gorsa irraa fayyadamuu danda'u, dhukkuba porfirii yeroo dheeraaf turu waliin wal'aansoo gochuuf. Gareen fayyaa kee karoora too'annaa bal'aa akka uumtu si gargaaruu danda'a.

Givosiraan Hemin Caalaa Gaarii Dhaa?

Givosiraan fi heemin yaala dhukkuba porfiriitti kaayyoo adda addaa waan qabaniif, isaan wal bira qabuun salphaa miti. Givosiraan haleellaan akka hin dhufne ittisuuf kan yaadame yoo ta'u, heemin garuu haleellaa duraan dhufaa jiru yaaluuf fayyadamu.

Hemin (Panhematin) mana yaalaa fi qaama keessaatti kennuu waan barbaaduuf, yeroo hundaa ittisuuf fayyadamuun hin danda'amu. Yeroo baay'ee haleellaa hamaa kan safuu hin qabne yaaluuf kan itti fayyadamnu dha.

Givosiran fayyidaa akka yaala ittisaa ji'atti yeroo tokko mana keessatti ofii keessanii akka itti fayyadamtan isiniif kenna. Qorannoowwan kilinikaa akka agarsiisanitti, yeroo dhufinsa dhukkubaa %70n hir'isuu danda'a, kunis yeroo baay'ee yaala heemin barbaachisaa ta'uu dhiisuu danda'a.

Namoonni hedduun givosiran yeroo dhufinsa dhukkubaa hir'isuu fi cimaa ta'uu hir'isuun qulqullina jireenya isaanii akka fooyyessu ni hubatu. Haa ta'u malee, dhukkubsattoonni tokko tokko yeroo tokko tokko heemin dhufinsa dhukkubaa ittisuuf barbaachisuu danda'u, kanaaf yaalawwan walitti dabalamaa ta'uu danda'u.

Gaaffiiwwan Yeroo Baay'ee Givosiran Irratti Gaafatamaniif

Q1. Givosiran Namoota Dhukkuba Kaleessaa Qabaniif Nageenyaa?

Givosiran hojii kaleessaa irratti dhiibbaa geessisuu danda'a, kanaaf namoonni rakkoo kaleessaa qaban hordoffii ga'aa barbaadu. Doktarri keessan yaala jalqabuu keessan dura fi yeroo yaala keessan hunda hojii kaleessaa keessan ni ilaala.

Yoo dhukkuba kaleessaa salphaa hanga giddu galeessaa qabaattan, ammas givosiran fayyadamuu dandeessu, garuu doktarri keessan doosii keessan ni sirreessuu ykn isin caalaatti hordofuu danda'a. Namoonni dhukkuba kaleessaa cimaa qaban yaala biraa ilaaluu ykn to'annaa wal'aansaa dhihoo fudhachuu qabu.

Q2. Yoo Akka Kanaan Givosiran Baay'ee Fayyadame Maalan Godhaa?

Yoo akka kanaan givosiran baay'ee akka isiniif kenname injikshinii gootan, dafanii wal'aansaa fayyaa ykn giddugala to'annaa summii bilisaan quunnamaa. Odeeffannoon doosii ol'aanaa kan hin guutamne waan ta'eef, gorsa wal'aansaa saffisaan barbaaduun barbaachisaa dha.

Doosii itti aanu dabarsuun ykn doosii fuula duraa ofii keessaniin hir'isuun hin yaalinaa. Doktarri keessan tarkaanfii gaarii irratti isin gorsa, akkasumas dhiibbaa gamaa irratti isin caalaatti hordofuu barbaada.

Q3. Yoo Doosii Givosiran Dabarse Maalan Godhaa?

Yoo injikshinii givosiran ji'aa dabarsitan, akkuma yaadattanitti fudhadhaa, sana booda sagantaa ji'aa keessan irraa itti fufaa. Injikshinii dabarsitan guutuuf doosii lama hin fudhatinaa.

Yoo yeroo isaa ilaalchisee hin mirkanne ykn dooziiwwan hedduu darbite ta'e, qajeelfamaaf ogeessa fayyaa keessan quunnamaa. Isaanis sagantaa yaala keessaniif karaa nagaan akka deebitaniif isin gargaaruu danda'u.

Gaaffii 4. Yeroo Givosiran fudhachuu dhaabuu danda'u?

Givosiran fudhachuu dura ogeessa fayyaa keessan waliin mari'achuu malee matumaa dhaabuu hin qabdan. Yaala dhaabun dhukkuba porfirii yeroo baay'ee dhufu deebisuu danda'a, sababiin isaas dhukkubichi hin fayyine.

Doktarri keessan yoo miidhaa qaamaa hamaa bu'aa isaa caalu argattan, ykn yoo haalli keessan jijjirame yaala dhaabuu yaaduu danda'a. Murtoon kamiyyuu dhaabuu ilaalchisee garee fayyaa keessan waliin ta'uun gochuu qaba.

Gaaffii 5. Givosiran waliin imaluu nan danda'aa?

Eeyyee, givosiran waliin imaluu ni dandeessu, garuu qophii tokko barbaada sababiin isaas qorichi kun qabbana'uu qaba. Yeroo xayyaaraan imaltan xalayaa doktarri keessan yaala fayyaa isiniif barbaachisu ibsu akka qabattan.

Yeroo geejjibaa qoricha qabbana gochuuf, kiisii imala qabbana'aa qabduu fi paakeetii eessii fayyadamaa. Yeroo eegumsa buufata xayyaaraa dabaluu, sababiin isaas qorichi bishaan fakkaatu sakatta'insa dabalataa barbaaduu danda'a. Yeroo geejjibaa turuuf doozii dabalataa qabachuu yaadaa.