Created at:1/13/2025
Maavoriixafor qoricha oggaa dhukkubsattoota dhukkuba sirna ittisa qaamaa baay'ee nadiraa ta'e kan WHIM syndrome jedhamu qabaniif gargaaruudha. Haalli kun qaamni kee akka hin danda'amne gochuu danda'a, sababaa walakkaa dhiiga adii tokkoon walqabatee marroo lafee kee keessatti qabamanii dhiiga kee keessa hin socho'an, bakka isaan barbaachisanitti.
Yoo ati ykn namni ati itti yaaddutu WHIM syndrome qabaachuun isaa sitti himame, odeeffannoo wal'aansaa hundaan ni qabama ta'a. Maavoriixafor maal akka hojjetu, akkamitti akka hojjetu, fi qoricha kana fudhachuu keessatti maal akka eegdu haa ilaallu.
Maavoriixafor qoricha jalqabaa fi kan FDA-n eeyyamame kan WHIM syndrome'f qophaa'edha. Kun garee qorichoota kan CXCR4 antagonists jedhamu keessa kan jiru yoo ta'u, kunis mallattoolee kemikaalaa qaama kee keessatti argaman tokko tokko ni uggura.
Qorichi kunis kan dhufuun kan afaaniin fudhatamuudha. Kunis bara 2024 keessatti FDA'n eeyyamame, qorannoo klinikaalaa booda lakkoofsi walakkaa dhiiga adii dhukkuba ittisuu qaban namoota WHIM syndrome qaban keessatti dabaluu akka danda'u agarsiise.
WHIM syndrome addunyaa irratti namoota 100 gadii kan tuqu yoo ta'u, kunis maavoriixafor kan doktoroonni "orphan drug" jedhan, qoricha haala baay'ee nadiraa ta'eef qophaa'edha. Qorichi kun maqaa gosaa Xolremdi jedhamuunis beekama.
Maavoriixafor WHIM syndrome, dhukkuba geneetikii nadiraa kan sirna ittisa qaama kee irratti dhiibbaa geessisu ni yaala. WHIM jechuun warts, hypogammaglobulinemia (antibodies gadi aanaa), infections, fi myelokathexis (walakkaan dhiiga adii marroo lafee keessatti qabamuu) dha.
Namoonni WHIM syndrome qaban yeroo baay'ee dhukkuboota ni muudatu, sababaa neutrophils isaanii - walakkaa dhiiga adii barbaachisoo kan bacteria'n wal'aansoo godhan - marroo lafee keessaa sirnaan ba'uu hin danda'aniif. Kunis dhukkuboota sombaa, dhukkuboota gogaa, fi dhukkuboota bacteriaa biroo irratti isaan saaxila.
Qorichi kun seelota dhiiga adii kanneen to'annaa jala jiran akka gadhiisan gargaara, kanaaf qaama kee keessa naanna'anii hojii isaanii kan dhukkuboota ittisuu hojjachuu danda'u. Qorannoowwan kilinikaa agarsiisuun namoonni mavorixafor fudhatan dhukkuboota cimaa muraasaa fi jireenya gaarii qabu.
Mavorixafor hojjachuun reseptaroota CXCR4 summaa kee keessatti ni uggura. Reseptaroonni kun yeroo baay'ee seelota dhiiga adii summaa irraa akka hin baane ni eegu, garuu dhukkuba WHIM keessatti, baay'ee gaarii hojjatanii seelota baay'ee ni to'atu.
Akkuma balbala cufamee jiru banuu yaadi. Qorichi kun bu'uuraan seelota dhiiga adii ni "banu" akka isaan summaa irraa bahanii dhiiga kee keessa deemanii dhukkuboota bakka isaan barbaachisanitti ittisan.
Kun yaala xiyyeeffannoo qabu jedhamee ilaallama sababiin isaas dhukkuba WHIM kan furu sababa isaa irratti xiyyeeffata malee mallattoolee qofa hin yaalu. Bu'aan isaa saffisaa dha - qorannoowwan lakkoofsi seelota dhiiga adii sa'aatii muraasa keessatti qoricha fudhachuu agarsiisan.
Mavorixafor akkaataa doktorri kee ajajetti fudhadhu, yeroo baay'ee guyyaatti yeroo tokko nyaata waliin ykn malee. Tabletiiwwan guutummaatti bishaan galaasii wajjin liqimsu - hin caccabin, hin nyaatin, ykn hin cabsin.
Doktorri kee safara addaa ulfaatinaa fi haala fayyaa kee irratti hundaa'ee si jalqabuu danda'a. Isaan yeroo booda safara kana jijjiruu danda'u akkaataa yaalaaf itti deebii kennituu fi dhiibbaa gama tokkoo tokkoo kan argattu irratti hundaa'ee.
Mavorixafor guyyaa guyyaatti yeroo tokko fudhachuun sadarkaa dhiiga kee keessatti eeguun barbaachisaa dha. Alarmii guyyaa guyyaa ykn qindeessaa pilootii fayyadamuun akka yaadattu si gargaara. Yoo qorichoota biroo fudhachaa jirta ta'e, doktorii keetti beeksisi sababiin isaas qorichoonni tokko tokko mavorixafor waliin walitti dhufeenya qabaachuu danda'u.
Yaala jalqabuu kee dura, doktorri kee lakkoofsa seelota dhiiga adii fi hojii tiruu kee sakatta'uuf qorannoo dhiigaa ni gaggeessa. Isaan yeroo hunda qoricha fudhattu sadarkaa kana hordofuu itti fufu.
Namoonni WHIM syndrome qaban hedduun maavorixafor yeroo dheeraaf, tarii jireenya isaaniif fayyadamuu qabu. Kunis sababa WHIM syndrome dhibee maatii kan ofumaa hin badne waan ta'eef.
Doktarri keessan deebii isin yaalaaf kennitan qorannaa dhiigaa yeroo yerootti godhamuun fi checkup godhamuun ni hordofa. Lakkoofsa selii dhiiga adii keessanii, yeroo meeqaa infekshinii akka argattan, fi qulqullina jireenya keessanii waliigala ilaaluun qoricha akkaataa gaariin hojjechaa jiru murteessa.
Yeroo kamiyyuu dura doktaricha keessan haasofsiisu malee, tasa maavorixafor fayyadamuu hin dhaabinaa. Lakkoofsi selii dhiiga adii keessanii saffisaan gadi bu'uu danda'a, kunis infekshiniif akka salphaatti isin saaxila. Sababa kamiyyuuun qoricha dhaabuu yoo qabaattan, doktarri keessan nageenyaan akka gootan isin gargaara.
Qorichoota hundumaa akka ta'anitti, maavorixafor bu'uura qabaachuu danda'a, garuu namoonni hundumtuu isaan hin muudatan. Bu'uurri baay'een salphaa hanga giddu galeessaatti kan jijjirama qaamni keessan qoricha sanaaf yeroo of qopheessu fooyya'a.
Kunooti bu'uura baay'ee walii galaa kan isin muudachuu danda'an:
Bu'uurri kunniin yeroo baay'ee torban muraasa jalqabaa yaala keessatti kan mul'atan yoo ta'u, yeroo booda xiqqaachaa deemu. Qoricha nyaata waliin fudhachuun bu'uura garaa wal qabatan hir'isuu ni danda'a.
Namoonni tokko tokko bu'uura cimaa kan xiyyeeffannaa fayyaa hatattamaa barbaadan muudachuu danda'u. Kunniin baay'ee kan hin argamne ta'us, maal akka eeggan beekuun barbaachisaa dha:
Doktara keessan hatattamaan qunnamaa yoo miidhaa gama kanaa keessaa tokkoon mudattan. Mallattooleen sun mavorixaforiin wal qabatuu fi yoo barbaachise yaala keessan akka sirreessan isaan gargaaruu danda'u.
Mavorixafor namoota hundumaaf hin ta'u. Doktarri keessan qoricha kana akka isiniif kennu dura seenaa fayyaa keessan sirritti ni ilaala, kunis akka isiniif nageenya ta'uuf.
Mavorixafor hin fudhattan ta'uu qabdu yoo qoricha kana yookiin wantoota isaa keessatti argaman kamiyyuu irratti alerjii qabaattan. Doktara keessaniif waa'ee alerjii qorichootaa duraan isin mudate himaa, keessumaa yoo mallattoolee hamaa kan akka hargansuu rakkisaa yookiin qaamni isinitti dhiite argitan.
Namoonni dhukkuba tiruu hamaa qaban mavorixaforii nageenyaan fudhachuu hin danda'an ta'a. Qorichi kun tiruu keessaniin waan hojjetamuuf, yoo tiruun keessan gaarii hin taane, qorichi qaama keessanitti sadarkaa balaa qabuun walitti guurama.
Dubartoonni ulfaa yookiin harma hoosisan doktaroota isaanii wajjin balaa fi faayidaa isaa mari'achuu qabu. Qorannoon gahaa waan hin jirreef mavorixaforiin ulfaa keessatti nageenyaa ta'uu yookiin aannan harma keessa darbuu isaa beekuun hin danda'amu.
Daa'immanii fi dargaggoonni waggaa 18 gadii mavorixaforiin bal'inaan hin qoratamne. Doktarri keessan yoo qoricha kanaaf maallaqa xiqqaa ilaalaa ta'e faayidaa isaa kan hin beekamne wajjin wal madaala.
Mavorixafor maqaa brandii Xolremdi jedhamuun gurgurama. Kun maqaa daldalaa kan isin bilchii qorichaa keessan irratti fi mallattoo mana qorichaatti argitanidha.
Qorichi kun X4 Pharmaceuticals, dhaabbata dhukkuboota dhifamaa yaalu irratti xiyyeeffatuun oomshame. Xolremdi yeroo ammaa maqaa brandii mavorixafor argamu qofa.
Kun qoricha haaraa ta'uu isaa irraa kan ka'e, qorichoonni wal fakkaatan hin jiran. Inshuraansiin keessanii fi filannoonni mana qorichaa isinif dhiphachuu danda'u, kanaaf qoricha kana argachuuf garee fayyaa keessan wajjin walitti dhiheenyaan hojjedhaa.
Yeroo ammaa kana, qorichi biraa kan dhukkuba WHIM sirritti yaaluuf hayyamame hin jiru. Mavorixafor qoricha jalqabaa fi tokkicha kan dhukkuba kanaaf qophaa'eedha.
Mavorixafor osoo hin argamiin dura, doktoroonni mallattoowwan dhukkuba WHIM kunuunsa deeggartootaatiin to'atu. Kunis antibaayotiksii infekshinii yaaluuf, terapiin bakka bu'aa immuunogloobuliinii sadarkaa antikorpii ol kaasuuf, fi guddina faaktaroota oomisha selii dhiiga adii kakaasuuf fayyadamuun ni danda'ama.
Namoonni dhukkuba WHIM qaban tokko tokko mavorixafor waliin walitti dhufeenya qabaachuu danda'u. Doktarri keessan karoora yaala bal'aa kan wantoota hundumaa dhukkuba keessanii ilaalu ni uuma.
Qorattoonni yaala biraa dhukkuba WHIM yaaluu danda'an qorachuu itti fufaa jiru, garuu kunniin sadarkaa jalqabaa keessa jiru. Yeroo ammaa kana, mavorixafor yaala sirrii fi bu'a qabeessa ta'e argamu agarsiisa.
Mavorixafor dhukkuba WHIMf sirritti kan qophaa'ee fi kan hayyamame yoo ta'u, antaagonistootni CXCR4 biroo akka plerixafor kaayyoo adda addaatiif fayyadamu. Plerixafor keessattuu selii bu'uuraa wal horuu wal jijjiirraa hojiiwwaniif gargaara.
Garaagarummaan guddaan mavorixafor guyyaa guyyaatti afaaniin yeroo dheeraaf fayyadamuuf kan qophaa'edha, yoo plerixafor immoo sirna gabaabaaf injekshiniin kennama. Mavorixaforis yeroo dheeraaf hojii kan qabu waan ta'eef yaala yeroo dheeraaf kennamuuf ni malu.
Qorannoon klinikaa keessatti mavorixafor namoota dhukkuba WHIM qaban irratti sirritti kan qorame yoo ta'u, lakkoofsi selii dhiiga adii akka dabaluu fi dhukkubni akka hir'atu agarsiisa. Antaagonistootni CXCR4 biroo garee namoota kana irratti bal'inaan hin qoratamne.
Doktarri keessan qoricha sirrii ta'e haala dhukkuba keessanii fi kaayyoo yaala keessan irratti hundaa'uun ni filata. Dhukkuba WHIMf, mavorixafor yeroo ammaa filannoo sirrii ta'eedha.
Namoonni dhibee onnee qaban mavorixafor jalqabuu dura seenaa fayyaa isaanii ogeessa fayyaa isaanii wajjin of eeggannoodhaan mari'achuu qabu. Qorichi kun tartiiba onnee irratti dhiibbaa geessisuu waan danda'uuf, ogeessi fayyaa keessan hojii onnee keessan dhuunfaatti hordofuu barbaaduu danda'a.
Yoo rakkoo onnee duraan qabaattan, ogeessi fayyaa keessan yaala jalqabuu duraa fi yeroo qoricha fudhattan elektirookardiyogiraamii (EKG) ajajuu danda'a. Kun tartiiba onnee keessan akkaataa sirrii ta'een akka turu gargaara.
Yoo tasa mavorixafor baay'ee akka ajajame fudhattan, dafanii ogeessa fayyaa keessan ykn giddugala to'annoo summii quunnamaa. Mallattoonni akka mul'atan eeguun hin barbaachisu - dafanii gargaarsa barbaaduun wayya.
Mavorixafor baay'ee fudhachuun miidhaa hamaa kan akka jijjiirama balaa lakkoofsa selii dhiiga adii ykn rakkoo tartiiba onnee geessisuu danda'a. Ogeessi fayyaa keessan dhuunfaatti isin hordofuu fi rakkoo kamiyyuu ilaaluuf qorannaa dhiigaa gaggeessuu barbaaduu danda'a.
Yoo doozii mavorixafor tokko dhabdan, akkuma yaadattan fudhadhaa, yoo yeroon doozii itti aanuuf qabame dhihoo ta'e malee. Haala kanaan, doozii dhabame sana darbaa, sagantaa keessan kan yeroo hundaa itti fufaa.
Doozii dhabame bakka buusuuf yeroo tokkotti doozii lama fudhachuu hin qabdan. Kun faayidaa dabalataa kennuu malee, balaa miidhaa dabaluu danda'a. Yoo yeroo baay'ee doozii dagattan, yaadachuu akka dandeessan gargaaruuf tarsiimoo ogeessa fayyaa keessan waliin mari'adhaa.
Mavorixafor fudhachuu kan dhaabuu kan dandeessan to'annoo ogeessa fayyaa keessan jalatti qofa. Dhibee WHIM dhibee geneetikaa jireenya guutuu waan ta'eef, namoonni hedduun faayidaa eeguuf yaala yeroo hundaa itti fufuun isaan barbaachisa.
Doktarri kee qoricha sana dhaabuu akka yaaltu si gorsuu danda'a yoo miidhaa qaamaa cimaa kan hin fooyyessine argatte, yoo qorichi sun hojii irra ooluu dhiise, ykn yoo haalli fayyaa kee guutumaan guututti jijjiirame. Isaanis karaa nagaan akka jijjiirtu si gargaaru, akkasumas filannoowwan wal'aansaa biraa ni mari'atu.
Mavorixafor yommuu fudhattu alkoolii baay'isuu dhiisuun gaaridha, sababiin isaas alkooliifi qorichi lamaanuu tiradhaan kan qindeeffaman waan ta'eef. Alkoolii dhuguun balaa miidhaa qaamaa kan tiruu wajjin walqabatuu dabaluu danda'a.
Yoo yeroo tokko tokko dhuguu filatte, garmalee hin dhugin, akkasumas doktar kee wajjin mari'adhu. Isaanis fayyaa kee guutuu fi hojii tiruu kee irratti hundaa'uun daangaa nageenyaa siif gorsuu danda'u. Yeroo hundumaa fayyaa kee eegduu wajjin waa'ee alkoolii fayyadamuu keetii sirriitti haasa'i akka isaan sirnaan si hordofuu danda'aniif.